George Magrath（首席执行官）
Ash Jayagopal（首席科学与发展官）
Shishmitha Roy（摩根大通）
萨。山姆。萨。山姆。大家早上好。我叫Shishmitha Roy，是摩根大通医疗保健投资银行团队的助理。我谨代表摩根大通，感谢各位参加今年的医疗保健会议，我非常荣幸地介绍Opus Genetics公司今天进行公司介绍。关于Opus Genetics的一点介绍。它是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发遗传性视网膜疾病的基因疗法。股票代码为IRD。他们拥有多资产管线，近期有数据读出和许多里程碑。在2026年。我很荣幸介绍首席执行官George McGrath进行公司介绍。
我会把发言权交给他，之后我们会进行问答环节。谢谢。
所以谢谢大家，也感谢摩根大通团队的邀请，很高兴看到这里座无虚席。太棒了。所以我想花一点时间和大家谈谈Opus Genetics以及我们正在做的事情。今年对我们来说将是关键的一年。我们在最大的适应症Best1疾病中有一个数据读出，将在年中进行。我们在LC5项目中有正在进行的关键试验。这个项目几个月前在《早安美国》节目中被专题报道过。
在不久的将来也会有更多的数据公布。然后我们期待多个其他资产进入临床。所以这确实是很好的一年。Opus Genetics的故事非常有趣。它非常独特。这是一个基于宾夕法尼亚大学的Jean Bennett博士以及她的许多其他合作者的故事。我们正在寻找我们认为是“低垂果实”的疾病。所以我们正在寻找眼睛结构正常但功能不正常的疾病。这不是因为单个基因缺失。
这非常适合直接的基因增强。与2017年首个获批的基因药物Luxturna非常相似，该药物也是由Jean Bennett博士发明的。在这些腺相关病毒（AAV）中，你直接在视网膜下递送小剂量，非常局部化，非常精确。我们关注的疾病不需要进行长期研究来“弯曲曲线”。这些研究中，你应该在3到6个月内很快看到功能改善和病理逆转。因此，这有助于高效开发。我们的管线中有许多这样的疾病。
你可以看到我们将它们称为“一串珍珠”。其中七个在幻灯片底部。每一个都是经过精心挑选的高效快速项目，原因就在于此。当你考虑这种递送系统时，我认为这是所有医学中最精确的药物递送。我们在视网膜下递送300微升的泡状液体。就像在我们的Best1项目中，我们实际上只尝试转染视网膜中的5000或10000个细胞。眼睛外的暴露可以忽略不计。全身性副作用可以忽略不计。
眼部不良事件（AEs）是非常明确的。这些都是AV2、AV8、AV9型腺相关病毒。这些已经在眼睛中使用过。我们公司更多是一家开发公司，而不是发现公司。我们选择那些我们认为成功概率高、能在高效快速试验中显示疗效的项目。现在，我们所做工作的重要潜在因素是结构-功能分离的概念。所以在这些患者中，在这些疾病中，我们寻找的是解剖结构几乎正常的患者，对吧？光感受器、双极细胞、米勒细胞、神经节细胞、视网膜色素上皮细胞（RPE）都存在，视网膜结构存在，但某种原因导致功能关闭。
因此，这种结构-功能分离非常适合基因增强。这就像你烤蛋糕时缺少一种原料。你加入那种原料，突然一切就顺利进行了。所以结构-功能分离很重要，因为它给了你产生生物学影响的高概率。它也能提供快速的结果。当你逆转病理，当你让这些严重失明的人重获视力时，你会很快看到效果。所以在这些研究中，我们很快就能知道我们是否有有效的药物。
现在，管线中有很多这样的项目。总共有七个。需要重点关注的是，我们通常使用股权资金集中于临床项目。目前这些项目是LC5和Best1，今年还会有更多项目加入这个管线。临床前资产都有额外的支持来推动它们通过临床前管线。因此，由Ash和其他人领导的团队在获得赠款资金、与不同患者联盟（如RDH12小组）建立合作关系方面非常高效，这些合作推动了这些项目的进展。
所以这确实是一个有趣的商业模式，将这些项目从实验室带入临床。我们公司还有另一个独特之处，即我们有一个与Beatrice合作销售的商业资产。这个资产是一种 topical 眼药水，称为酚妥拉明眼用溶液。商品名为Rezumbi。它已上市用于第一个适应症，即逆转眼科检查后的瞳孔散大。然后我们刚刚提交了用于老花眼（需要老花镜的需求）的补充新药申请（SNDA）。所以如果你晚上滴一次这种眼药水，你知道，看看我们的III期研究，人们可以在大约24小时内不戴眼镜阅读。
这对人们来说是一个非常有趣的价值主张。这个项目已与Beatrice合作。我们有两位数的特许权使用费，最高可达20%以上，并且有大约1.2亿美元的里程碑付款。Beatrice是一个很好的合作伙伴，他们有庞大的销售团队，我们对老花眼适应症可能在今年获批感到非常兴奋。所以我们将在Best1（我们最大的全资适应症）中有数据读出。我们将有可能获批老花眼适应症，我们将有LC5的关键试验正在进行，并且今年将有多个临床前资产进入临床。
团队非常忙碌。这很有趣。让我们谈谈这里的两个主要项目以及它们即将到来的里程碑。Best1是一种疾病，我稍后会详细讨论，但在罕见病领域这是一个较大的适应症，在美国有9000名患者。当你考虑这个流行病学数据时，大约有五项左右的流行病学研究。数据范围在5000到19000之间。使用我们的方法，我们确定美国约有9000名患者。这种疾病是由于氯化钙通道缺失，导致视网膜下出现液泡。
如果你替换那个氯化钙通道，液体应该会消失，视力会改善。这项I/II期试验正在进行中，年中我们将报告数据，数据中需要关注的是电生理学的改善。即跨视网膜色素上皮细胞的氯化钙梯度、电压梯度的能力，你实际上可以测量到这一点。这将告诉你细胞水平的靶点结合情况。如果光学相干断层扫描（OCT）上的液体消失，这将告诉你宏观结构的情况。然后如果视力改善，这将告诉你功能的情况。
所以这是一系列非常合理的终点，我们将在年中读出。LCA5项目中，我们已经治疗了六名患者。所有六名患者的视力都有临床意义上的显著改善。其中一名患者因为视力恢复非常显著而登上了《早安美国》节目。在10月的RMAT会议后，我们开始了关键试验的入组。关键试验的前两名患者已经入组，我们今年将继续进行，预计数据读出不会在今年，可能在2027年。
这些实际上是较大的适应症。我这么说的原因是，基本原则是你会因为为患者生活带来的改善而获得报销。当你能带来显著改善，比如让失明的孩子重获视力时，你可以制定合理的价格，使这一切变得值得。所以你可以看到，只要这“一串珍珠”保持完整，市场机会实际上非常好。这张幻灯片非常重要，因为很多人认为基因疗法开发周期长、成本高、回报有限，但对于Opus Genetics来说，这根本不是事实。
我们针对的是特征明确的腺相关病毒（AAV）、特征明确的疾病、快速的终点、小型试验、有意义的影响，这些都应该以合理的方式获得报销。让我们多谈谈Best1。Best1疾病是最常见的遗传性视网膜疾病（IRD）之一。遗传性视网膜变性大约有350种，其中3.5%是Best疾病。它通常在常规视网膜诊所中可见。患者的病程通常是这样的：在中年时期，即生命的第二到第四个十年左右，患者会出现轻度视力扭曲，通常会去看验光师。
验光师会看到几乎是Best疾病特征性的临床检查结果，会将他们转诊给视网膜专家，确认诊断。在我的诊所中，很多时候我甚至不需要对这些患者进行基因分型，因为你可以做出Best疾病的临床诊断，而且当时对这些患者没有任何治疗方法，所以你会告诉他们每年随访一次。最终，这些光感受器会萎缩，他们会出现大面积的地图样萎缩。看起来与黄斑变性相关的地图样萎缩完全一样。这是严重的视力丧失。
所以你有多年的潜在干预窗口，患者有轻度症状。光感受器仍然存在，但与视网膜分离。所以它们有点漂浮在液体中。如果你能解决液体问题，光感受器就不会萎缩，它们会回到原来的位置，患者可能会重见光明。这是一个非常好的病理状态，有很大的治疗窗口。不需要太多的通道就能影响疾病，并且可以非常精确地直接递送到病变部位。所以这里的细胞生物学非常有趣。
Bestrophin通道是一种五聚体，形成氯化钙通道。其目的是将钙放在细胞的一侧，氯放在另一侧。这样做会产生梯度，将液体从光感受器拉入脉络膜，进入体循环进行处理。因此，由于这些代谢非常活跃的光感受器不断产生副产品，这种渗透梯度导致这些副产品从视网膜被拉入循环系统。在Best疾病中，你失去了这个通道，梯度消失，液体就在视网膜下积聚。
这正是你在这些扫描中看到的。所以在幻灯片的右侧，你看到的OCT是视网膜的横截面视图，在第一阶段前的顶部，基本上看起来是正常的。你看到的是随着液体积聚，患者从第二阶段到第三阶段再到第四阶段，液体会越来越多。所以光感受器现在在液体的背面，与眼球壁分离。所以如果你看液泡，你有光感受器、视网膜色素上皮细胞，它们之间有液体。
这从根本上使光感受器脱离了它们的支持系统和营养来源。所以它们有点“悬在空中”。如果这种情况持续足够长时间，它们就会萎缩。当它们萎缩时，停止产生代谢副产品，液体消失，你在第四阶段开始看到这一点，在第五阶段你会看到结果，即光感受器消失，在自发荧光图像中间的黑色圆圈处出现完全的视力丧失。有两种Best疾病对我们来说很重要。
第一种是常染色体显性Best病（BVMD）。第二种是常染色体隐性Best病。常染色体隐性疾病是非常明确的基因增强目标。没有功能性的Best通道产生。基因增强可以恢复它。在常染色体显性疾病中，这仍然是一个很好的增强目标，不需要沉默突变蛋白。因为化学计量允许你竞争过突变体（在大多数情况下是无毒的）并形成五聚体。所以我们实际上在患者水平的“疾病模型”中做了很多体内研究，可以显示在显性突变情况下通道功能的恢复。
所以这种疾病的一种基因型，即功能获得型，我们不会进行研究。Genescape最近的一篇出版物指出，这约占Best患者群体的2%。腺相关病毒（AAV）非常简单。这是一个在AV2中的构建体，具有正常的BEST启动子。所以我们不仅将其直接靶向递送到视网膜色素上皮细胞，而且启动子只有在视网膜色素上皮细胞中才会被激活。所以这就像是针对脱靶效应的第二道安全防线。在狗模型中（本幻灯片显示的数据），这是宾夕法尼亚大学进行的自然发生的狗模型，发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上。在列出的引文中，你可以看到那个液泡。
在图片正下方的横截面图像中，你看到液囊。在对照动物中，这个液囊会变大。在治疗动物中，这个液囊实际上消失了。所以你看到的是这种疾病中病理的逆转。这是一个很好的终点，是靶点结合的很好证明。美国的视网膜专家，他们对每个来就诊的患者都会做这个扫描。当我们试图显示靶点结合和组织病理学上的生物学改变时，这对我们非常重要。
在其正下方，你可以看到光感受器不仅重新附着在视网膜色素上皮细胞上，而且恢复了与视网膜色素上皮细胞的正常交错。这几乎就像握手一样。所以它实际上回到了正常的结构。所以我们现在正在进行I/II期试验。我们将患者分为两个队列入组。每个队列分别为1.2e9和4.5e9。我们将在年中报告数据。我们确实认为即使在最低剂量下，我们也应该看到靶点结合。我们可以通过细胞水平的电生理学、宏观结构水平的OCT以及功能水平的微视野检查和视力来了解靶点结合情况。
Best疾病非常令人兴奋。我将稍微谈谈LCA5。这是一个小得多的适应症，但我们有惊人的数据。这真是一种非常有影响力的药物。这种疾病是一种儿童失明，典型的患者病程是这样的：这些孩子出生时就有突变。通常在1或2岁时，妈妈或爸爸注意到孩子不能真正拿起玩具，看不见去捡麦片吃。诸如此类，带他们去看医生。眼底看起来没什么特别的。
所以这些患者都进行了基因分型，都被转诊到三级医疗中心。老实说，他们中的大多数最终都到了宾夕法尼亚大学。所以在200名患者中，我认为大约50名左右由Tomas Alleman博士在宾夕法尼亚大学就诊，他是这方面的世界专家。这是一种从儿童早期开始的严重致盲疾病。然而，在生命的最初几十年里，结构仍然正常。所以正如无明显特征的眼底所见，当你看这些患者时，通常眼底看起来相当正常。OCT显示所有结构都存在。
一切看起来都很好。患者看不见是因为一种叫做librocillin的蛋白质缺陷，这是光感受器中的一种结构蛋白，使其保持正常结构。所以librocillin的缺失导致光感受器仍然存在，但不能感知光线。所以我们所做的恢复非常简单。我们使用与Luxturna相同的启动子技术的AV8来替换光感受器中的librocillin。Best1使用AV2，而这个使用AV8的原因是目标细胞不同。Best1靶向视网膜色素上皮细胞，这个靶向光感受器。
到目前为止，我们已经治疗了六名患者。所有六名患者都有临床意义的终点。在严重失明的患者中，你需要通过不同的方式来评估终点。首先，实际上最出乎意料的是，六名患者中有五名的实际视力有临床意义的改善。我马上给你看的第一个患者，举个例子，从只能看到眼前的手影，到能够看到视力表上的大字母。
所以这是非常显著的改善。这些改善在一个月时就出现了。所以启动这个机制非常快。我们在已治疗的成人中看到的持久性长达18个月。实际上，你会在3到6个月时看到疗效峰值，持续时间至少到18个月。在这一点上，FST（闪光敏感度测试）是一个非常重要的终点。这是2010年代Luxturna试验中第一个具有统计学意义的终点。FST是一种测量视网膜对光的整体敏感度的方法。
这是一个很好的测试。我们在这里看到的是FST的对数尺度改善，并且改善到研究者和FDA认为的这种疾病的理论最大值。这些患者FST的改善是我们与FDA合作的原因，即使在最低剂量下，也停止剂量递增，直接进入关键试验。在FST上这真的很显著。Mlomt（可能是指虚拟 reality迷宫测试）。这是一个虚拟现实迷宫。这是一个测试，患者戴上像Meta头显一样的耳机，有两个小操纵杆或控制器，无论你怎么称呼它们，他们在虚拟现实世界中通过耳机呈现一个路线，他们跟随并标记物体。
所以这是一个非常简单、优雅的测试，主要测试他们的周边视力。所以如果视力测量的是中心视力，那么mlomt更多的是周边视力测试。所以这里报告的是他们能够识别的物体数量。你在多个亮度下进行测试，这些亮度在临床上都是显著的。你从类似星光的亮度开始，到满月，再到正常会议室，再到明亮的会议室灯光，你会看到这是非常有意义的。安全性符合预期。
没有与眼部治疗相关的严重不良事件。所以我们治疗的六名患者，你可以在这里看到主要的情况。我们从成人患者开始，对吧？这些是成年人，比如34岁的患者0101，就是那个上《早安美国》节目的患者。她34岁，从小就失明了。你可以看到logMAR视力非常严重。现在我们正在进入儿科患者，因为我们认为治疗越年轻的患者，你就有更多的能力干预和恢复视力。
所以我们认为在儿科人群中结果可能会更好。这正是我将在接下来的数据幻灯片中向你展示的。首先是视力。我们用logMAR测量视力，因为这些患者不在典型的视力表范围内，实际上他们在不同的视力表之间转换，测量这么低的视力有点复杂。但你用logMAR测量，对于熟悉眼科试验的听众来说，一个经验法则是每0.1 logMAR的改善大约相当于视力表上的5个字母或一行。
所以你在成人中看到的是，橙色线是治疗眼。未治疗眼是更蓝绿色的线，你看到两者有明显的分离，这种分离在疾病早期就出现，并维持到18个月。在幻灯片右侧的儿童中，我们的随访时间少得多，只有三个月的随访。但你看到与对侧眼的分离更显著，logMAR视力有0.4的显著改善。非常好的视力。如果有人有兴趣查看所有六名患者，患者水平的数据在我们的网站上可以获得。
FST非常有趣。FST再次是对数尺度。所以当你看分离时，你必须把它放在对数框架中，而不是线性框架中。红色和蓝色显然是不同波长的光，测量不同类型的光感受器。同样，你看到的分离是清晰、一致且持久的。Mlomt是虚拟现实移动性测试。同样，Y轴是患者通过Meta头显可以识别的物体数量。X轴是时间，你再次看到左侧幻灯片是成人核心队列，右侧是儿科队列。
基于宾夕法尼亚大学对该测试的验证工作，我们认为这里的噪音大约是2到3个物体的差异，这将是标准误差。微视野检查非常有趣。微视野检查是一种可以对视网膜进行逐点测试的方法。这几乎就像探测视网膜以查看光敏感度。所以在你看到的这张幻灯片的图像上，你看到一个网格覆盖在患者的视网膜上。然后在每个黑点处，你测试该点的光敏感度。
这在基线时需要固视。所以我们只有两名患者能够完成这项测试。但这些患者在能够感知光线的视网膜区域有显著改善。所以这里要关注的实际上是热图。例如，看第二列，那是研究眼。看敏感度下，基线是第一张图像，可能在一个月时有三个小红点。然后在12个月时，你看到的东西看起来像澳大利亚大陆。
我想是这样的。好得多。你在我们的一名儿科患者中也看到了这一点，他能够完成这个非常显著的测试，这确实显示了靶点结合和这些患者的功能改善。所以在这一点上，我们有出色的安全性数据。我们在所有测试的终点都有强大的生物学活性。我们获得了罕见儿科孤儿药资格、再生医学先进疗法（RMAT）资格等。我们已经与FDA沟通，并将该试验转为我们目前正在入组的适应性III期试验。我们与酚妥拉明有合作关系。
我会快速浏览一下这个。我们对老花眼的SNDA非常兴奋。我会告诉你这里的差异化在于，目前获批的酚妥拉明Rezumbi版本没有视网膜脱离或弱光视力问题的警告标签。所以我们认为这将受到患者的欢迎，是一个很好的产品。所以我们期待今年可能获批。在这一点上，我将再快速浏览一下预期的催化剂，然后开放提问。
所以再次强调，重点是2026年年中的Best1数据读出，抱歉，2025年年中，初步数据将在第一季度的医学会议上公布，但那将是非常有限的数据。LC5，我们将继续III期给药，并提供更新。我们认为今年至少有两个额外的基因治疗项目将进入临床，我们对这两个项目都非常兴奋。然后是酚妥拉明的第二个适应症老花眼。我们希望今年某个时候获批。接下来我们开放提问，我也会请公司总裁兼联合创始人Ben Yerxa以及首席监管科学官Ash Jagopol上台。
我将开始我们这里的问题。你在演讲中稍微提到了一点，但我们能否深入了解一下你认为Opus在基因治疗方面的方法，特别是你提到的疾病方面的差异化。
是的，Ben，我让你来回答这个问题。既然你创立了公司，我的意思是在方法的差异化方面，我认为这是一个非常独特的机会，可以采用具有非常简单材料集的资产。已知的衣壳，已知的启动子，非常 well understood 的递送方法。所以当我们进入临床时，这在一定程度上降低了我们的风险。我认为我们依靠Jean Bennett的专业知识，这样我们真的知道进入临床的正确起始剂量。所以从动物到人的转化时刻是非常重要的时刻，我认为一个接一个地成功完成项目是我们的一个很大的差异化优势。
这回答了你的问题吗？
是的，谢谢。作为一个快速的后续问题，我认为演讲的大部分内容都集中在作用机制和眼后部的递送。你能否更深入地谈谈不仅是安全性优势，再深入谈谈这一点将不胜感激。
你想回答这个问题吗，Ash，谈谈产品的安全性？当然。
到目前为止，BEST1和LCA5试验中的药物产品耐受性良好，没有严重的不良事件。我们并不感到惊讶，这是基于非常成熟的视网膜下递送技术。与市场上已获批的基因疗法相比，我们使用的载体剂量非常低。并且这些临床项目有广泛的非临床安全性数据支持。所以这有助于降低我们的风险。
太好了。很高兴听到这个消息。沿着这个思路，随着你提到的即将到来的里程碑和预计今年晚些时候的数据读出。你期望在稍后发布时能够谈论哪些读出结果？
是的，我们想让大多数人关注的是年中的Best1数据读出，这对公司来说是最大的价值拐点。我们对该读出的目标是在第一个队列中显示完整的队列数据，显然首先关注安全性，然后是靶点结合。我们认为我们应该能够显示有意义的靶点结合。再次重申，需要关注的是，这非常好，因为我们可以使用电生理学在人体中在细胞水平研究这种疾病。这应该转化为OCT的宏观成像终点，然后应该转化为多种不同类型的功能改善，无论是不同类型的视力还是微视野检查。
所以我会关注这个。我认为这将是公司今年最重要的事情。
太棒了。非常令人兴奋，我们期待着。简要地，转到LCA5项目，我自己不太了解，很想听听患者的治疗窗口是什么样的？你能否多谈谈退化的速度，以及OPGX项目如何适合患者的治疗窗口和他们拥有的选择？
是的，完全可以。Ash，你想谈谈那个吗？当然。
LCA5遗传性视网膜变性。这个项目被选为Opus产品组合中的第一个，真的是因为我们对LCA5基因增强治疗潜力的信念和信心。尽管视觉功能在生命的第一个十年严重下降，大多数患者在生命的最初几年内被诊断为法定失明，但在自然史研究中，我们观察到在生命的第三和第四个十年，仍然存在可行的光感受器结构。所以这些患者的光感受器功能很差，但它们是可行的，我们相信通过低剂量恢复他们缺失的纤毛结构蛋白可以恢复光感受器功能。
早期结果表明，即使在30多岁的患者中，也确实有可能恢复我们认为具有临床意义的现实世界视觉功能。所以希望能证明Bennett博士的假设。
太棒了。谢谢你，我很感激。在我转向观众提问或任何结束语之前，最后一个问题。我认为这是所有生物技术和制药公司都有的问题。有这么多优秀的项目和团队正在研究的所有疾病，团队是如何考虑优先级的？显然，数据发布在一定程度上使这变得容易，但考虑到团队拥有广泛的管线，很想听听。
这是一个很好的问题，这是我们独有的问题，但我们对此进行了很多思考，我们认为这对患者和公司的利益相关者来说非常有趣。我们选择的项目从根本上具有高成功概率和高效的开发路径。所以你在这里看到的是，制造成本和时间线是合理的，因为我们没有试图发明新的制造技术或类似的东西。我们正在进行直接的AV增强。我们选择的疾病其病理可以逆转，这使你能够看到改善。正如我们在LC5中看到的，最早一个月就有改善。
所以我们选择疾病、制造技术、科学。我认为思考这个问题的首要原则是，这更多是一家开发公司，而不是发现公司。
太棒了。
我们的目标只是获得获批的产品。我的意思是我们正尽可能快地朝着这个方向前进。
这确实是目标。非常感谢你。我将结束提问。观众还有其他问题吗？或者任何结束语？
哦，是的，我有一个关于press biopi资产的快速问题。它是否有望成为长期治疗选择，比如持续超过八小时？是的，是的。所以。所以这是。这种老花眼资产的一个独特之处是你晚上给药，它可以持续20到24小时。我们能够做到这一点的原因是，你根本没有其他老花眼资产存在的调光问题。原因是基本生物学。
我们的目标瞳孔直径是2.5毫米。市场上可用的毛果芸香碱或类毛果芸香碱产品的目标瞳孔直径更像是1毫米。所以如果你不调暗患者的视力，那么你可以在晚上给药，并且可以有更长的持续时间。这是个好问题。
是的。
是的，女士。
嗯。是的。所以我只是好奇，当产品获批时，你是否打算商业化这些获批产品，或者你作为开发公司的重点。谈谈这个。
所以这是一个非常好的问题。有几个首要原则需要考虑。第一，在美国，这些患者群体很小。Best1是最大的适应症，其销售团队的拜访对象大约是2000名医生。所以这是合理的，你可以做到这一点，而酚妥拉明我们与Beatrice合作，因为老花眼市场大约有1.4亿美国人。所以在美国，它们的情况非常不同。所以你当然可以在美国商业化这个产品。
第二个关键的首要原则是，这些遗传性视网膜变性在世界不同地区有不同的 founder 效应。例如，LCA5在德国非常常见，MyRTK在中东非常常见，CnGB1在亚洲非常常见。所以我确实认为需要全球商业化，这将很棘手，但这是Luxturna一直在成功做的事情，我们正在寻找不同的途径来做到这一点。但我们认为这些基因疗法不仅仅是美国产品，而是全球产品。
我们认为从根本上你将在全球获得报销。回到我之前说的。如果这些结果确实成立并在其他项目中复制，那么我认为人们会希望为他们的孩子使用这些疗法。好问题。
还有其他问题吗？好的，如果没有更多问题，我们将结束本次演示。非常感谢各位的出席，也感谢各位的演示。非常感谢。有任何结束语吗？请讲。
没有，只是感谢所有到场的人。很高兴看到这个房间，感谢摩根大通的邀请和所有支持。萨。