Johan Spoor(首席执行官)
Ben Davis(摩根大通)
Sa. 各位好,欢迎参加2026年摩根大通医疗健康大会。我叫Ben Davis,是摩根大通医疗健康投资银行团队的一名助理。今天我将介绍tastebor、Joel Sendik和Marcus Pullman,即Perspective Therapeutics团队。之后他们将进行演示。我们会有一点时间进行问答环节。我们会传递麦克风给有问题的人。谢谢。
太好了,谢谢Ben。也感谢摩根大通邀请我们今天在大会上进行演示。我叫Tae Skorr,是首席执行官。我确认我们发布的所有内容在SEC网站上都是最新的。我们可能会发表一些前瞻性陈述,但我们鼓励大家查看所有已提交的文件。所以首先我想告诉大家我为什么从事这个行业,为什么喜欢我们所做的事情,为什么我充满热情,而这一切都始于并应该终于患者以及患者身上发生的事情。这位女士80多岁,患有神经内分泌癌。
她有这些肿瘤。她使用生长抑素稳定了一段时间,但后来开始进展。这里所有的红圈都是这位女士腹部出现的肿瘤。所以她需要某种介入治疗。一位80多岁的女性,患有肿瘤,还有多个无法直接治疗的肿瘤。所以我们实际上用我们的一种药物vmt、alphanet治疗了她。在第一剂药物后,我们实际上看到这些肿瘤有了显著缩小。如果我们继续治疗,在四剂药物后,我们实际上看到,基本上所有肿瘤都缩小消失了。
唯一剩下的实际上是一个淋巴结,严格来说它还在,仍然作为淋巴结存在。如果那个淋巴结也缩小了,她几乎可以被认为是完全缓解。因此,能够真正改变这些患者的生活,让我们对我们正在努力做的事情充满巨大的感激和满足感。我们认为改变患者的生活是最好的事情。所以看到我们直接影响患者的真实证据总是很好的。那么问题是为什么是放射治疗,为什么是Perspective Therapeutics?而这在肿瘤学中真正起到什么作用?在癌症治疗的历史上,放射治疗、免疫系统和化疗一直是真正的支柱。
我们如何实际治疗癌症患者?癌症是一个强大的对手。我们想尽一切办法对付它。外照射放疗非常有前景,但在我们能够将放射治疗引入患者体内并从内到外治疗癌症的程度上,我们真的可以改变局面,你知道,以前无法成药的靶点,它们存在于癌细胞表面但没有作用,因此很难用化疗治疗,而对于放射性药物来说,这些实际上是非常有趣的靶点。如果某个东西只出现在肿瘤细胞上而不出现在其他地方,那么我们就可以靶向它。
如果我们能够靶向它,我们就可以在那里造成大量损伤。而且很棒的是,这是一种经过验证的治疗方式,正在成为主流。这个业务在增长。我们所做的实际上是对这些技术采用平台化方法,将它们联系在一起。我们使用一种专有的化学螯合剂,这种螯合剂在生物分布方面被设计为具有优越性。因此,我们优化我们的药物以获得最佳的生物分布。我们提供一种非常强效的α粒子载荷。β粒子和α粒子在根本上是不同的。杀死一个癌细胞大约需要1500个β粒子。
一个α粒子就可以杀死一个癌细胞。因此,如果我们能够带来非常强效的载荷,结合适当的化学物质,然后利用商业制造能力,我们实际上有惊人的能力改变大多数患者的生活。我们实际上正在这三个方面进行投资,以确保我们能够为我们的目标带来更多价值。我们目前有三个临床项目。我们还有很多早期项目。但是我们针对神经内分泌肿瘤群体的vmt alphanet药物,我们认为它有潜力成为同类最佳。
我们设计的药物实际上显示出最高的肿瘤摄取和最低的非肿瘤摄取。因为药物到达的任何地方,我们都会造成损伤。我们预计在今年和整个2026年,随着我们被各种医学会议接受,会有更多的数据更新。我们预计会对整个项目进行更新。我会在接下来进一步深入探讨这些。我们还有一个黑色素瘤项目也在积极入组中。这个项目真正有趣的地方在于,有充分的理由将其与检查点抑制剂联合使用,通过联合治疗真正帮助身体免疫系统的多个部分,并且药物一起作用来对抗肿瘤。
我们预计今年也会有关于这个项目的数据。然后在几乎任何性质的晚期实体瘤中,如果实体瘤足够大,它们往往会表达某种物质,它们往往会显示基质表达一种叫做FAPα的物质,我们可以靶向它。目前,我们在那个项目中有一些非常有趣的数据,我们预计今年也会谈论这些数据。所以在临床上,今年有不少催化剂,我们背后还有强大的管线。但要解释是什么让这感觉不同,是什么让我们与众不同。
我们有一个专有的平台。任何放射性药物都有三个部分。一个是你选择携带载荷的同位素。所以你所传递的可以是伽马射线、β粒子或α粒子。如果你要用金属来做这件事,你必须找到某种方法将它带到肿瘤处。你通过螯合剂来做到这一点。螯合剂是化学笼子。它们形成一种非常安全的方式,将金属准确地带到你想要连接的地方。然后我们将这个螯合剂连接到靶向肽上。
在放射性药物中有多种选择。你可以使用致密蛋白、肽、抗体。实际上,我们非常喜欢肽。对于我们所做的所有工作,特别是与我们在先导物T12中选择的同位素结合使用时。铅T12是一种持续时间相当短的发射体。铅T12的半衰期约为10小时。这里的权衡或好处是,如果我们能让药物从血液中迅速清除,我们就能立即给细胞带来强烈的载荷,等待一天,然后辐射从患者体内消散,他们的身体可以愈合并变得更好。
我们不懈追求的一件事实际上是获得优化的生物分布。因此,拥有这种专有的螯合剂将改变分子的电荷,改变分布。我们在幕后花费了大量时间,确保我们能够优化药物如何到达肿瘤,然后在那之后优化它不会到达其他不需要的地方。我会给你们看一些例子。因此,如果我们有能力提供潜在的卓越疗效和安全性,我们会尽最大努力确保我们能够推出同类最佳或首类分子。
螯合剂本身固定铅,但也固定子载荷。铅衰变为铋,然后铋释放出α粒子。因此,无论你如何结合金属,你都必须考虑所有下游过程。这些子同位素在概念上几乎像代谢物。因此,重要的不仅仅是最初发生的事情,还有接下来发生的事情,最终形成身体知道如何忽略的物质。在铅铋衰变后,你最终得到一种非放射性元素,其含量为皮摩尔水平。
所以微量的质量就能给这些患者带来非凡的益处。我们还设计了这种具有净零电荷的螯合剂,并采用肽药物递送系统。如果你有带电的蛋白质,肾脏会比不带电的蛋白质更多地摄取药物。因此,通过将其设计为中性电荷并固定子同位素,我们认为我们有一个极好的铅特异性螯合剂,这确实有助于增加肿瘤摄取。所有这些都推动了治疗窗口。我们都知道,任何东西给太多都会导致副作用和安全问题。
你希望给予足够的剂量以获得益处。有些药物的治疗窗口可能非常狭窄。但我们正努力尽可能扩大它。通过这样做,我们实际上有望改善肝脏和肾脏的潜在副作用。我们经常被问到的问题是,什么是最好的同位素?答案是,这真的取决于情况。取决于你想要做什么,取决于你结合什么来靶向肿瘤。这里有权衡,我想想放射治疗的历史。20世纪40年代,第一种放射性碘疗法用于甲状腺癌患者。
放射性碘对甲状腺癌非常有效。将其纳入其他有很多脱靶机会的生物分子中是很棘手的。镥177现在在诺华公司的药物中销售额达数十亿美元。镥之所以有效,是因为你可以螯合它,将它连接到肽上,然后带到肿瘤处释放载荷。但β粒子的损伤范围相当大,约200个细胞。因此,在脱靶损伤方面存在一些权衡。半衰期也是一种权衡。
没有真正的治疗诊断配对。我马上解释一下。这实际上是关于你如何确定患者是否有你要靶向的受体,以及你如何知道你的药物可以完美地针对患者进行校准并了解药物的去向。因此,科学界说,为了提高镥的效力,让我们尝试锕,半衰期非常相似,化学性质几乎相同。这意味着在弄清楚如何将镥或锕结合到分子中方面没有太多经验教训。使用α发射体,你可以获得更高的载荷。
但存在权衡,因为锕实际上有四个活性子体。这些子体各有自己的生物化学性质,不同的电荷,不同的生物化学。因此,存在这些子体在体内四处游荡造成脱靶毒性的风险。公司创始人研究了铅,认为这非常好。铅203,你可以成像。铅212用于治疗。它比β粒子具有更好的抗肿瘤活性,因为它的效力强得多。我们认为通过限制它照射其他器官的机会,如果靶向准确,它会有非常好的安全性。它有一个非常干净、快速的衰变路径,这很好。半衰期意味着我们试图达到 Goldilocks 状态。不要太长,半衰期太长会造成很多额外损伤,但也不要太短以至于无法实际配送并到达患者体内。很棒的是,10小时的半衰期比FDG长得多,对吧?美国有350万次用于PET扫描的FDG,半衰期为2小时。
所以我们有10小时半衰期的优势,这使我们能够在美国各地为患者提供药物。现在这非常方便。患者接受这种治疗后不必与家人隔离太久,因为辐射消失得很快。但科学上真正令人兴奋的是,有一种元素双胞胎铅203,我们实际上可以用它来预先成像肿瘤和受体。铅203和铅212是元素双胞胎,它们具有相同的化学性质,这意味着对于相同的物质组成,你可以获得相同的生物分布。
这个类比就像如果你在考试前不仅能看到问题还能看到答案,你应该会做得更好。这就是我们将其用作患者选择工具的令人兴奋之处。我们在这里展示例子。这位可怜的患者肩部患有骨肉瘤。通过铅203成像,我们知道辐射会在哪里积累,会在哪里造成损伤。在这种情况下,我们可以看到大部分活性将进入患者的肩部,对肩部造成损伤。
所以在我们给予强效的铅212α发射体之前,我们只是进行了无创成像。患者接受2毫升注射。他们在核医学相机下躺30分钟,你可以看到他们是否有机会从治疗中获益。因此,如果你有机会提前告诉自己,我知道我会给肿瘤而不是其他器官很好的剂量,你就处于非常有利的位置。从扫描中可以看到,药物大部分会进入肿瘤,任何未结合的药物会进入膀胱,患者将其排出。
膀胱实际上是一个对α粒子非常耐受的器官。膀胱表面定期脱落。因此,我们实际上认为药物进入膀胱是安全的。这意味着我们知道药物将靶向哪里。我们可以使用剂量测定法计算患者肾脏可能接受的剂量和终身剂量。我们可以计算其他器官、骨髓、肺、大脑以及任何我们想要的器官的剂量。但提前知道这将给患者带来非常非常好的机会来消灭这个特定靶点。
当我们实际设计药物时,这是Perspective Therapeutics认为比大多数公司做得更好的事情。我们投入了大量精力确保我们做到正确。所以我在这里展示三张小鼠图像,这展示了我们的工作,对吧?我们实际上从最左边的化合物330开始。那种药物进入小鼠肩部的肿瘤。你可以看到那个大的肿瘤活性。同样重要的是,你可以看到肾脏和膀胱中有很多活性。所以他们看到非常非常强的肾脏活性,你看到一些膀胱对FAPα和基质有高亲和力,但也有很多脱靶活性。
这里的三种化合物对FAPα的结合亲和力几乎相同。但我们调整了分子以限制脱靶摄取。所以中间的图像中你看到肿瘤,肾脏的活性淡得多。最右边的图像中你看到肿瘤,看不到肾脏。所以这几乎是一个 rhetorical 问题,你宁愿给患者最左边的那种,有很高的肾脏损伤风险,还是最右边的那种,应该有更少的剂量并保护他们。当我们这样说时,答案似乎很明显,但我们鼓励任何关注这个领域的人,任何在这个领域创新的人,关注图像。
看到剂量测定,看到摄取,并提前预测药物将去哪里是非常重要的。我们对此感到非常兴奋。该公司10年前从爱荷华大学分拆出来。我们有一支优秀的化学家团队,实时进行迭代,我们可以在不牺牲动物的情况下在动物身上进行所有这些测试。我们可以连续几天对动物进行成像,在相同模型中比较化合物,不仅是相同的动物模型,实际上是同一个生物体,确切地看到所有事物之间的差异,并针对肿瘤进行优化,然后针对降低肿瘤和肾脏摄取进行优化。
那么实体瘤是放射性药物的有吸引力的市场吗?绝对是的。诺华的Pluvicto现在的收入达数十亿美元。他们的Ludothera业务也做得非常好。我们能看到的最新报告显示至少超过8亿。但还有许多其他实体瘤类型,在肿瘤学中创造了这些巨大的总可寻址市场,使能够实际发挥作用并拥有更多靶向肿瘤方法的放射性药物得以发展。化疗很棒,免疫疗法很棒。放射治疗是第三个支柱。如果你能提供放射治疗,从内到外治疗癌症,我们认为这是一个巨大的推动。
我们经常被问到的一个明显问题是,如果你有治疗方法,但你无法生产,那有什么用。实际上,Perspective Therapeutics已经确保了端到端的制造。我们已经为我们的许多前体和同位素确保了临床供应。我们正在扩大规模以进行商业化。我们有已经商业化就绪的场地,还有其他正在建设的商业化就绪场地。我们可以储存我们的一种母同位素,我们一直在这样做,并且我们有能力自己生产所有剂量。所以我们在我们的制造场地生产剂量,并及时交付给医院。
我们现在在我们的临床项目中覆盖了许多州和医院,我们需要在同一天将剂量送到患者手中。例如,药物可能在早上6点离开我们的设施,我们需要确保它在下午2点前到达患者手中。如果我们做到这一点,那么我们知道我们可以通过可扩展的网络提供非常非常强效的药物。我认为早期的一个误解是你可以从一个设施覆盖整个国家,你确实可以。但同位素行业的任何人很快就会知道,你需要一个网络。
如果你有一个网络,你就可以供应几乎任何同位素组合。我们在临床上有一个非常多样化的投资组合。我们有VMT AlphaNet项目,靶向SSTR2。我们有一个靶向MC1R的黑色素瘤项目。我们的PSB 359项目靶向FAPα。之后我们还有很多项目。一旦我们获得首次人体图像,我们将向投资界和公众更新。所以我们有多个项目在关注。我们想要的是在肿瘤上表达而在其他地方不表达的靶点。如果我们只能在肿瘤上看到它,那对我们来说是一个很好的靶点。
当我们获得首次人体图像时,我们将能够传达我们正在取得的所有其他进展。让我们暂时关注先导项目。SSTR2阳性肿瘤,大部分是神经内分泌肿瘤。这是一个巨大的市场,未满足的需求在增长。还有其他肿瘤也表达SSTR2。它在小细胞肺癌、乳腺癌、脑膜瘤、头颈部肿瘤中表达。基本上,如果你表达这个靶点,你就可以将放射性药物连接到靶点上并造成损伤和破坏它。所以ludothera一直在稳步增长。有170,000名患者患有这种疾病。
他们最初往往通过对症治疗进行管理,但在某些时候,患者开始进展。一旦他们开始进展,就需要另一种治疗。而一线放射性药物治疗。我们实际上正在评估我们的药物作为一线治疗。患者迫切需要的一件事是提高标准治疗的安全性和持久性。所以我们真正想要做的是,如何让患者活得更长,生活质量更高,安全性更好。这听起来很明显,但展示这一点非常重要。
我们最初的1期数据看起来非常好。在患者中,如果他们有任何SSTR2表达的肿瘤,我们有39%的总体缓解率,并且还在上升。现在,如果我们只看那些所有肿瘤都表达的患者,我们有44%的总体缓解率,并且还在上升,78%的患者在超过一年的随访中仍然无进展。我们还没有达到PFS数值,因为患者情况非常非常好,药物耐受性非常好。我们获得了快速通道资格。我们最初认为可能作为Lutheran之后的治疗选择,但FDA与我们一起鼓励我们将其作为患者完成生长抑素类似物治疗并稳定后的一线治疗替代方案。
我们现在正在进行剂量递增。所以我们有第一个队列,在那里给了几个患者2.5毫居里的剂量。安全性非常明确。我们进展非常非常迅速。现在我们在那个队列中给了46名患者。我们还在第三队列的第一部分给了8名患者。我们也在那个组中增加更多患者。我们实际上已经展示了这46名患者的一些初步数据。所以那个组的前半部分,前23名患者,这是我们今年10月在ESMO上展示的数据。
三个月后,上周在Ascogi,我们实际上展示了所有那些一年前接受治疗的患者,他们每八周接受一剂,之后没有接受我们或其他人的其他治疗。我们看到缓解加深了。所以总体缓解率达到44%,81%的患者无进展且存活,这绝对是 fantastic 的。实际上,随着神经内分泌肿瘤生长缓慢,它们死亡也缓慢。所以随着它们继续缩小,我们继续获得缓解,患者实际上感觉很好,我们很高兴能够做有益于患者的事情。
然而,批准的终点不是总体缓解率。可证明的终点是无进展生存期或疾病控制。这是临床需求。患者感觉很好。他们使用生长抑素类似物进行管理。他们开始进展,医生首先想做的是让他们回到不再进展的状态。你可以看到这里所有的持续箭头,最终患者受益,并且大多数患者仍然在研究中。随着我们进行定期数据更新,我们将能够展示所有患者更长的时间和更长的随访。
如果我们看蜘蛛图,这是看每一个患者。他们的肿瘤发生了什么。我们看到趋势是向下和向右的。肿瘤随着时间不断缩小。如果你看图表左侧的浅蓝色条,那是患者接受治疗的时候,每八周接受一剂。然后我们进入随访期。你可以看到肿瘤继续缩小或保持稳定。能够做到这一点感觉很棒。
为了真正控制这些患者的疾病,我们只关注最近的扫描。你可以确切地看到我们如何跟踪情况,并非所有缓解都可能被看到。看起来有些线仍然在下降。所以在定期更新中,我们将能够传达这里发生的情况。当谈到安全性时,我们确实认为我们有同类最佳的安全性。所以如果我们看所有常见的不良事件,我们在这里展示了所有内容。我们没有DLTS,没有因不良事件导致的停药。我们在ESMO和ASCOGI上展示的数据显示没有吞咽困难,没有严重的肾脏并发症,只有轻微的严重不良事件,没有一个与研究药物相关。
对吧。所以这些是肿瘤患者,没有严重的不良事件,实际上有非常非常吸引人的安全性。与其他项目相比,我们的副作用似乎比对照组少。值得注意的一点是,我们没有看到其他治疗中出现的严重吞咽困难,无论是标准治疗Dythera还是一些其他研究性化合物。我们到目前为止还没有看到。截至最新的数据截止,我们也没有看到任何严重的肾脏并发症。
所以我们非常有信心我们正在开发一种安全有效的药物。投资界应该期待的是数据更新。所以在今年剩下的时间里,如果我们被医学会议接受,我们希望在那里展示数据。我们将更新5毫升队列剂量的数据。我们还获得了FDA的批准,可以进一步提高到6毫居里,我们也在评估这些患者。如果我们增加剂量,我们会获得更多疗效吗?更早的疗效,会有更多的安全信号吗?我们真的想学习并遵循数据。
但就其本身而言,这个5毫升剂量感觉像是我们想与监管机构讨论将其纳入注册试验的东西。我们觉得通过良好的缓解和疾病控制,我们正在为患者做正确的事情。而且我们以一种看起来非常安全的方式做到这一点。转向我们管线中的另一个项目,我们正在关注黑色素瘤患者。50%的转移性黑色素瘤患者表达一种叫做MC1R的物质。这意味着50%的患者不表达。所以我们试图做的是,如果患者表达它,我们如何挑选出哪些患者适合,哪些患者不适合?答案是通过使用药物本身作为成像扫描。
所以这里你看到这位可怜的患者。你看到他们有很多肿瘤。我们可以在这个患者身上发现脑转移,我们看到所有这些表达的肿瘤。如果他们表达,那么他们就有资格进入我们的研究。我们需要弄清楚如何扩大检查点抑制剂的应用范围。我们看到这些患者出现治疗耐药性。我们确实希望确保我们能够以非常精确的方法扩大应答者数量并减少毒性。α粒子撞击癌细胞的这种作用机制也应该有助于免疫反应。
如果你能在患者接受检查点抑制剂之前创造新的抗原风暴,免疫系统更有可能知道该做什么,并且应该能更好地发挥作用。我们在小鼠模型中多次证明了这一点。现在我们正在以非常安全的方式评估这在患者中是否有效。显然,黑色素瘤是一种具有高度未满足医疗需求的疾病。MC1R表达作为选择工具至关重要。我们正在评估单药和联合用药方法。我们正在研究nivolumab以及它如何与我们的药物一起作用。
我们正在3毫居里剂量下进行单药治疗和联合治疗。这些患者处于二线及以上治疗阶段。所以这些患者几乎尝试过所有治疗,现在疾病进展。在这种情况下,我们能够将他们评估为两组中的一组。一组是单药治疗,另一组是联合治疗。我们预计今年晚些时候会对此发表评论。该研究的初步结果非常有趣。所以紫色线的患者,基于他们的特征,他们在红色和蓝色队列之间看起来非常相似,这些患者的预期PFS是2到5个月。
然而,3毫升剂量组的所有三名患者都远远超过了这个时间,这些患者实际上是疾病稳定。这几乎就像疾病被及时冻结了。对于治疗患者的黑色素瘤医生来说,这是非常好的。疾病没有快速进展绝对是极好的。我们在5毫升剂量水平没有看到安全问题,但我们看到没有获得相同水平的疾病控制。所以我们实际上一直在3毫升剂量左右进行剂量范围和剂量探索,并向前跟踪。到目前为止,我们没有看到任何让我们担心的主要不良事件。
并且我们在3毫升剂量水平看到了延长的PFS。所以目前的剂量递增和单药联合治疗。我们预计今年会有更多关于这方面的报告。我们的第三个项目,靶点是FAPα。这几乎像一种泛肿瘤药物。这意味着什么?文献显示了很多肿瘤病例,实体瘤,当它们足够大时,它们会做两件事之一。它们有血管生成行为,所以它们会形成新的血管生长来支持自己的生长,自己的脉管系统,但它们也会创建自己的支架,形成基质。
因此,肿瘤帮助自己对抗身体的能力创造了以前无法成药的靶点。基质并没有真正起什么作用。它保护肿瘤,但不是化疗可以直接靶向或产生任何影响的东西。但放射性药物领域令人兴奋的是,如果那个受体存在,存在于细胞上,那么我们就可以靶向它并造成损伤。我们认为这真的打开了跨越多种适应症的整个领域。这应该与标准治疗协同作用。
如果我们能重塑肿瘤环境,如果我们能进入一个巨大的总可寻址市场,意味着任何足够大形成自己基质的实体瘤,那都是改变患者护理的绝佳机会。我们如何判断患者是否有这种情况?我们可以对他们进行成像,对吧?我们用药物本身对患者进行成像。如果他们是阳性的,你看到的第一个肩部骨肉瘤患者就是一个很好的例子,我们可以描绘我们要靶向的目标。有非常明确的科学理由来靶向这个。
我们知道这在癌症相关成纤维细胞上表达。我们知道癌症相关成纤维细胞对患者不利。我们想确保我们能损伤它们。临床特征看起来很强,我们有一个全新的结构。所以这是一种以前从未在人类中出现过的物质组成。它甚至不是从任何类似的东西衍生出来的。所以我们设计的药物进入肿瘤并在那里停留一段时间。它停留多久?至少两个半衰期。通过设计使其非常快速地在肿瘤中积累,我们可以通过成像证明这一点,然后在那里停留至少一天和两天,这是能量沉积的时间。
计划是向多种不同类型的肿瘤传递大量能量。我们给患者注射2.5毫居里。我们非常迅速地升级到5毫居里水平。我们现在正在这个组中入组患者,然后随着数据的进展进行跟进。通过高肿瘤滞留,通过能够可视化潜在的死亡对称性,通过看到如果我们在第一小时内给患者注射,我们可以让药物非常迅速地进入肿瘤或从体内排出,并在两个半衰期内停留在那里。
但80%的衰变发生在第一天内。这意味着我们实际上可以展示出有很高潜力解决肿瘤微环境并损伤基质的东西。我们不断创新。所以我们实际上拥有涵盖我们所做一切的物质组成的知识产权。我们还有关于螯合剂的知识产权,这是我们专有的固定铅的方法。我们有很多关于工艺的知识产权。如何从商业层面扩大规模,从钍到镭的衰变,镭到铅的衰变,所有上游过程。
大多数人从不担心的事情,但在这个领域非常有趣,因为我们可以以非常高效的方式做到这一点,并且我们已经对此进行了保护。查看成像和治疗方法也很重要。所以我们不断创造更多的保护措施,以确保我们对科学家所做的事情有非常非常强的保护,他们做得非常非常好。从我们上一次季度报告来看,我们有1.74亿美元现金。我们说这将持续到年底。非常强劲的财务状况,出色的团队执行任务。
当我们展望今年的数据催化剂时,看起来我们将在2026年年中更新我们的BMT AlphaNet项目和黑色素瘤项目的数据。今年晚些时候,我们也会更新FAPα项目的数据。所以我们对如何推进这些疗法感到非常兴奋。归根结底,我们面前有患者,我们看到的患者,我们可以扫描他们,我们可以看到这对他们意味着什么。我们可以对他们的疾病进行有意义的即时干预。进行诊断扫描的重要之处在于,如果你能进行扫描并告诉患者他们是否适合下一种治疗?这是变革性的,看到这些患者真正改变他们的生活,我们感到非常满足。
如果我们能为这个患者做到这一点,我们想为所有患者做到这一点。非常感谢。
那么开始问答环节,你认为投资者对这个故事缺少什么理解?
谢谢,Ben。所以我认为投资者更难理解的是,我们不仅仅是一家发现公司,不仅仅是一家临床公司,不仅仅是一家从ICE到生产的公司。出于必要,我们进行了垂直整合。所以我们把所有这些事情都做得非常非常好,因为我们必须这样做。例如,我们本来想只是购买同位素并标记它,或者找一家CDMO,但我们意识到,当我们考虑未来的商业可扩展性时,我们自己可以更好地完成其中大部分事情。
你提到了最近在ASCOGI上发布的VMT alphanet数据更新。临床医生的初步反馈是什么?
所以我们实际上从临床医生那里得到了非常好的反馈。当我们有海报展示,医生们过来找我们,试图和我们谈论数据时,这很棒。但比这更重要的是,人们对我们说,我们真的想参与你们的研究。所以这不是说我们想要竞争性入组或任何这些指标,但当临床医生说他们正在寻找这种药物作为患者的选择时,这感觉很好。这告诉我们,我们展示的数据,我们向所有临床医生披露我们所看到的,患者的感受,结果,我们可以和医生谈论可能将他们纳入我们当前的研究或可能的注册试验。
你还提到了到目前为止取得的快速进展,大约两年前开始VMT Alphanet的人体给药,现在考虑注册试验。你认为是什么促成了这种进展速度?
所以我认为神经内分泌肿瘤患者群体受教育程度非常非常高。在世界不同地区,人们对使用各种α发射体的同情用药有很多认识。这导致医生和患者认为α疗法可能比β疗法更有效。β疗法在疾病控制方面非常有效,但人们追求更好的效果。你能降低总体缓解率吗?你能获得更长的疾病控制吗?你能让患者感觉更好吗?一年半前在北美神经内分泌肿瘤学会上,我们展示了一些数据,患者感觉很好,他们告诉医生他们感觉很好。
医生说我们希望更多患者能够获得这种药物。所以这在医学界和患者群体中产生了连锁反应,认为α疗法有巨大的潜力,我们提供的治疗可以非常安全地进行。这确实推动了医生将患者纳入试验的兴趣。所以我们不断在我们的临床试验项目中增加更多站点,希望如果我们获得注册试验的许可,我们能够从运营基础上非常非常迅速地推进。
我知道你提到为临床试验储备了母同位素。
我只是想知道你能否评论一下,如果扩大到商业生物技术规模,母同位素的供应情况,或者你是否会遇到锕所面临的同样问题。这是个很好的问题。我最初是作为核药剂师学习的。我曾在Amersham工作,这是同位素生产的领导者之一。我记得我的一位资深导师说过,制造任何同位素最简单、最便宜、最安全的方法是什么都不做,让其自然衰变。对吧?所以如果你能回溯到你想要的东西,你能得到正确的前体吗?铅T12在衰变链中有几个母体,但有一个,镭224。
这非常有趣。这是我们运送到我们生产站点的东西,从那里回溯。钍228的半衰期为两年。这是你可以真正储存的东西。我们手头有好几年的材料。美国能源部一直是极好的合作伙伴。他们知道如何实际制造离散批次的钍228。我们发现世界上至少还有六个其他司法管辖区的人也能制造钍228。所以这是少数几种情况,镥、铜、锕,这些同位素都需要按需生产。
一旦同位素被制造出来,有一个窗口,在这个窗口内它的纯度保持足够高,可以合成为药物。但在那之后,你需要新的同位素。所以这是一个非常紧张的供应链。我们有幸拥有可以储存和储存的上游物资。所以例如,如果世界上所有的钍228生产站点现在都关闭了,我们仍然可以维持好几年。幸运的是,我们会根据需要补充我们的钍228储备。与美国能源部合作做这件事非常好。
他们曾经把钍228作为另一种材料生产的废物副产品。现在他们实际上已经弄清楚如何专门为这个行业制造它,他们已经倾斜并尽其所能帮助医疗行业。
现在你已经有了VMT alphanet的一些临床数据,相对于基于构建体设计的预期,数据到目前为止的演变情况如何?
所以当我们第一次考虑这种药物时,我的意思是,公司是爱荷华大学的分拆公司,灵感来自儿科神经动力学卓越中心。我们想,我们能设计一种对儿童更安全、更有效的药物吗?通过这样做,通过调整它,使其更多地进入肿瘤,更少地进入肾脏。假设这对成人也更安全。这个理论已经得到了验证。我们做了动物生物分布工作,我们在动物身上展示了成像,我们治疗了动物,我们在人类身上做了成像。
当所有这些数据汇集在一起时,我们说,太好了,这是一种重要的药物,可以继续前进并实际用于治疗人类。所以如果我和科学创始人交谈,他们会说我们一直都知道,他们有很大的信心,这很棒。我们都知道小鼠数据并不总是转化为人类数据。但现在真正令人兴奋的是,在这种情况下,它确实转化了。我们正在获得极好的应答。
你认为什么会推动放射性药物作为肿瘤治疗药物的更广泛使用。
所以我认为有意义的患者获益正在推动采用。行业中存在一些问题,比如试图找到足够多受过培训的临床医生来管理药物,足够多受过培训的管理套房来提供产品。诺华在教育患者群体方面做得非常好。报销已经到位。有越来越多的技术用于查看剂量测定法。有越来越多的技术用于弄清楚如何更好地进行患者管理,提高患者吞吐量。但我认为临床数据的增长表明,如果你能首先筛选患者,然后用靶向治疗治疗他们,可以对患者结果产生有意义的改变。
据我所知,至少有80家公司在放射性药物领域开发新药。不是每种药物都会成功,但很多应该会成功。
你也提到了这一点。但考虑到铅212的半衰期,你如何看待将这些疗法大规模带给患者所需的供应链基础设施?
所以每个司法管辖区都需要自己的供应链。在这种情况下,你几乎可以把它想象成新鲜烘焙的商品。这些不会在货架上存放几周甚至几天。与其考虑半衰期,我们考虑保质期。我们生产的药物的保质期往往是当天,大约24小时。其他一些药物的保质期为48小时,这给了它们多一点时间,但不是太多。
行业的答案是建立一个网络。所以我们在新泽西有一个几乎每天都生产产品的设施。我们在爱荷华州也有一个同样的设施。我们正在芝加哥建设一个新站点。我们在休斯顿和洛杉矶购买了建筑物,也在考虑在其他司法管辖区建立自己的站点或与CDMO合作伙伴合作。所以如果你有一个网络,你实际上可以通过它进行几乎任何项目。我们正在建立一个我们认为非常强大的商业可靠网络。
太好了。好了,我想今天的时间差不多了。非常感谢Perspective Therapeutics团队,也非常感谢大家的到来。
谢谢。