布莱恩·戈夫(首席执行官)
茨韦塔·米兰诺娃(首席商务官)
萨拉·格恩斯(首席医疗官兼研发负责人)
特莎·T·罗梅罗(摩根大通)
欢迎大家参加第44届摩根大通医疗健康年会。我叫特莎·罗梅罗,是摩根大通的资深生物技术分析师之一。我们接下来的演讲公司是Agios。代表公司出席的是首席执行官布莱恩·戈夫。布莱恩,请开始。
好的,谢谢你,特莎,各位早上好。很高兴回到摩根大通会议,我非常兴奋地分享我们对2026年的展望,以及为什么我们对Agios的未来发展道路感到如此兴奋。在开始之前,我要提醒大家,我将发表前瞻性陈述,所以建议大家花时间阅读本幻灯片的详细内容。这是Agios的关键转折点。我们正处于一个重要的增长拐点,这实际上可以归结为我今天上午要谈到的三个关键因素。首先,我们的丙酮酸激酶激活剂(PK激活剂) franchise正在证明自己有能力成为一系列溶血性贫血的标准治疗方法。
它也成为了我们Agios在罕见血液学领域领导地位的基础。其次,我们继续推进我们的早期和中期管线,这使我们有潜力在未来释放更多价值。第三,特别是基于我们最近获得的地中海贫血批准——我很兴奋地谈论这一点——我们现在看到凭借现有的商业产品组合实现盈利的清晰路径。所以这里的要点是,我们不仅在为短期做准备,我们正在为Agios构建一个非常令人兴奋的增长未来。现在,我们的管线使Agios在发现、开发和交付差异化药物方面有着悠久的历史,这些药物最终获得了批准。
正如我所指出的,这一基础是我们的丙酮酸激酶激活 franchise。这实际上以Mitipivat为核心,它已被批准用于丙酮酸激酶缺乏症,以及去年年底获批的地中海贫血。我们继续致力于镰状细胞贫血的研究。我们的PK激活 franchise中还有另一个令人兴奋的资产TevaPiv,我们也在针对镰状细胞贫血以及低风险骨髓增生异常综合征(MDS)进行研究。在管线的早期阶段,我们还有另外两个资产,AG181,它建立在我们的细胞代谢专业知识之上。我们正在将其用于苯丙酮尿症的治疗,以及AG236,这是一种tempor 6抑制剂,我们正在将其用于真性红细胞增多症的治疗。
现在,我们的管线正在超越超罕见疾病,而丙酮酸激酶缺乏症是我们目前的核心领域,如果你看看我们管线中后续追求的每个适应症,总体而言,到2030年,这些适应症的市场潜力超过100亿美元。正如我所提到的,Pyrokine已于2022年获得批准。地中海贫血现在是我们的下一个批准适应症。它的商品名为Akvesmi,我们在去年年底获得了批准。仅在全球范围内,这一适应症就代表着超过10亿美元的市场潜力。我们为这次上市做好了充分准备。
在幻灯片的底部,你可以看到三个关键要素。首先,我们已经部署了经验丰富的罕见病专家销售团队。其次,我们有Myagios患者支持计划。自我们Pyrokine用于丙酮酸激酶缺乏症(PKD)上市之初,该计划就已实施,其目的是帮助患者开始治疗并长期坚持治疗。最后,我们在全球扩张以抓住美国以外市场机会方面进行了深思熟虑,我们在欧洲和海湾地区通过全面服务分销商进行了深思熟虑的选择,这使我们能够非常高效地利用资本,并将投资重点放在美国——这显然是我们最重要的市场。
这就引出了我们2026年的战略重点。有四个重点,今天上午我将逐一讨论。第一个是令人兴奋的、高潜力、高影响力的AKVESB用于地中海贫血的上市。其次,将我们的PK激活 franchise扩展到其他领域,如镰状细胞贫血和低风险MDS,仅这两个领域在全球的市场潜力就超过70亿美元。第三,正如我所指出的,通过血液学以及早期阶段资产的扩展来释放未来价值。最后,一如既往,专注于持续的财务纪律,以确保Agios的长期可持续性和增长。
所以我想首先深入讨论我们在这次高影响力地中海贫血上市中的执行情况。我想在这里强调的一点是,我们是在去年12月23日,也就是去年年底,获得了FDA对AKVSMI用于地中海贫血的批准。在很多方面,这对地中海贫血患者群体来说是一个历史性的批准,他们为此等待了几十年。当然,这也是Agios的一个重要骄傲点,因为我们继续巩固我们在罕见血液学领域的领导地位。我要指出的是,这与Pyrokine是不同的品牌,这样做的好处是,这使我们能够将地中海贫血和AKVSMI的REMS(风险评估与缓解策略)隔离开来,并提供监管清晰度,而在PKD中使用Pyrokine则没有REMS。
我应该说,这次批准在地中海贫血领域开创了一系列非常重要的先例。第一个是我们有一个非常广泛的标签,这是地中海贫血领域首次批准同时适用于两种关键基因型——α和β地中海贫血,无论输血负担如何。其次,这是第一个获批的口服药物,每天两次给药,正如你可以想象的,这对患者来说比输血频率或目前仅批准用于β地中海贫血的每周一次皮下注射治疗的负担要小得多。第三,这是一种针对非输血依赖患者的疾病修饰疗法,其亮点在于生活质量的改善。
我们非常高兴在Energized试验中证明了疲劳的显著改善,最后在针对输血依赖患者的Energized T试验中,我们证明了这些患者的输血减少是持久的,持续了长达36周。所以我们对这一产品特性感到非常自豪。它使我们处于有利地位,使AKVESMI成为地中海贫血的标准治疗方法。关于上市动态,在美国,我们认为在上市时大约有4000名成年患者是可及的。成年患者总数约为6000名。
我们之所以知道这一点,是因为地中海贫血有多年建立的ICD10和ICD9代码。因此,这已经通过索赔数据库以及深入的客户分析得到了验证。支持这一努力的是我们约40人的销售团队。他们训练有素,已全面部署,并已开始产生需求。事实上,我只想补充一点。我们非常高兴,在2025年结束之前,我们已经收到了第一份用于地中海贫血的AQVASMI处方。在中间部分,你可以看到其定价高于我们PKD的定价。
在美国,每位患者每年的价格为42.5万美元,我们坚信这反映了我们在两项地中海贫血临床研究中所展示的令人信服的价值。正如我所指出的,支持患者治疗旅程、用药获取和持续治疗的是我们完善的MyAgios计划。所以我们对这次上市感到非常兴奋,我们已准备好交付,而且这已经在进行中,是2026年故事中非常令人兴奋的一部分。接下来,我想谈谈将我们的PK激活 franchise扩展到镰状细胞贫血和低风险MDS。
在开始之前,先快速介绍一下什么是PK激活。我们从红细胞开始,这是这里活动的中心点。红细胞的正常寿命约为120天,但在PKD和地中海贫血等溶血性贫血的情况下,寿命显著缩短,如你所见,约为20至30天。而在镰状细胞贫血中,情况更糟。所以,向右看,PK激活是如何工作的?它主要关注糖酵解途径,这是红细胞唯一的能量来源。
在最后一步,丙酮酸激酶激活基本上有两个作用。一是增加红细胞的ATP(能量),二是同时减少2,3-二磷酸甘油酸(2,3-DPG),这最终会增加血红蛋白对氧气的亲和力。这两种作用的好处是红细胞变得更健康、更有活力,寿命更长。我们知道这是真的,因为我们已经在三种不同的溶血性贫血中完成了六项对照良好的试验,并且在PKD的情况下取得了非常一致的结果。正如我所指出的,我们早在2022年初就已经获得了Pyrokine用于PKD的批准。
这得到了两项研究的支持,地中海贫血。我会继续强调,我们在去年年底获得了批准,现在我们非常兴奋地要进入的下一个领域是镰状细胞贫血。这是由于我们去年年底刚刚公布的数据。所以我先简要概述一下镰状细胞贫血。现实情况是,未满足的需求是明显的。这对这个群体来说是深刻的,坦率地说,是非常令人痛心的。在美国,大约有10万名成人和儿童患者患有镰状细胞贫血。
现实情况是,他们大部分只能使用羟基脲,这是25多年前推出的药物。它基本上是一种重新利用的化疗药物。所以这个群体一直在等待,也曾有过希望,但后来希望又破灭了。因此,我们有很大的决心尽我们所能将我们的PK激活机会推进到镰状细胞贫血领域。在这一过程中,去年11月,我们报告了Rise Up III期研究的结果。这里的亮点是在左侧,你可以看到我们展示了非常强的抗溶血特性。
近41%的患者达到了预先指定的血红蛋白改善反应。我们还看到其他溶血标志物得到改善。如果你看中间列的那些应答者,你可以看到他们在镰状细胞疼痛危象减少以及疲劳改善方面有进一步的益处。我要强调的最后一点是,我们对安全性数据感到非常满意,即我们没有看到任何与我们在地中海贫血中观察到的模式相符的肝细胞损伤病例。值得注意的是,我认为这是患者对该产品特性看法的一个很好的指标,超过99%有资格进入开放标签扩展试验的患者选择继续参与。
所以我们已经沟通的下一步是,我们将在本季度与FDA举行pre-SNDA会议,分享这些数据。现在我们有另一种PK激活剂Tebba Pivot,完善了这个 franchise。这是一种更有效的PK激活剂。几个关键特点。一是与Mitapivat相比,TevaPiv与两种重要的同工酶PKR和PKM2的结合时间更长、结合力更强。其次,由于该产品或资产增强的代谢活性,药物相互作用风险更低。第三,由于半衰期更长,我们看到了每日一次给药的潜力。
所以正如我所提到的,我们正在针对两种不同的疾病,镰状细胞贫血和低风险MDS。我先从镰状细胞贫血开始。我们在I期研究中已经看到了概念验证,表明我们有增强的血红蛋白反应。这正是我们所追求的,以扩大镰状细胞贫血患者群体的可及机会。重要的是,它耐受性良好。随着我们进入II期研究,我们正在测试三种不同的剂量,每天2.5毫克、5毫克和7.5毫克。
我们非常期待在今年下半年公布该数据。转向MDS。令人鼓舞的是,我们在2023年底公布的IIa期研究中,看到低输血负担患者中有40%达到了输血独立性。我在这里要特别指出的是,在IIa期研究中,我们观察到测试的5毫克剂量的Tebapivat在MDS患者中的暴露水平显著低于我们的模型预测。因此,在现已完全入组的IIb期研究中,我们将剂量显著增加到每天10、15和20毫克。
我们非常高兴能在今年上半年报告这些结果。我想说,因为这与传统的溶血性贫血有所不同,但仍然具有无效红细胞生成的成分,我们认为风险较高,但显然回报也非常高,考虑到这个市场的规模和这些患者未满足的显著需求。这就引出了我们管线中的早期阶段产品。我想从我们在罕见血液学领域的扩展机会开始,重点是真性红细胞增多症。这个患者群体非常重要。
美国约有10万名患者。他们实际上仅限于细胞减少疗法、羟基脲,以及非常繁琐且我必须说非常过时的放血疗法。所以我们的TEMPR6抑制剂的目标是降低红细胞压积,并将其维持为患者的持久、可持续结果,使他们摆脱必须进行的这些非常频繁的治疗干预。所以我们追求每6个月给药一次,这里的机制是抗Tempur 6抑制剂。我应该说,这是一种Tempr 6抑制剂。这是从Alnylum授权引进的,基于他们非常成熟的Galnek平台。
所以我们期待在今年上半年开展AG236的I期健康志愿者研究。转向AG181。这是用于苯丙酮尿症的。所以我们现在正超越血液学,进入一个建立在我们细胞代谢专业知识基础上的领域。这些患者的现实是,他们受到极其严格的饮食限制,坦率地说,目前只有一小部分患者接受药物治疗。我们用AG181追求的机制非常新颖。这是一种伴侣蛋白方法,AG181与苯丙氨酸羟化酶结合。在某种程度上,这类似于丙酮酸激酶激活的作用。
这是将苯丙氨酸转化为酪氨酸的关键转化步骤。所以我们非常期待在今年下半年开始1B期试验的首例患者给药,并确立这种活性的作用机制证明。我们为患者追求的是起效更快、反应持久,并理想地消除患者所受的一些饮食限制。这就引出了我们最后一个关键优先事项,即财务纪律,我们组织的持续承诺,我想强调的几点是,我们的财务纪律旨在实现Agios作为领先罕见病公司的长期可持续性。
这使我们得出结论,尽管我们正在进行非常重要的上市,我们正在继续PKD的商业化,并且我们有一个非常令人兴奋的管线在推进,但我们的指导是2026年的运营费用与2025年持平。现在,根据管线的继续进展情况,我们可能会在2026年以后看到进一步的运营效率。其中的关键要素是:第一,我们将确保并相信我们有充足的资金来最大化AESMI地中海贫血的上市机会。第二,就像我们在地中海贫血方面所做的那样,在获得强有力的数据之前控制投资,我们在镰状细胞贫血方面也会这样做,直到我们在前进道路上获得监管明确性。
第三,我们非常关注Agios内部的实际运营模式,并努力实现持续的效率提升。所以所有这些的结果是,我们看到仅凭我们目前PKD和地中海贫血的商业机会就有一条清晰的盈利路径。我们认为这对投资者来说是Agios的基本情况,这一点非常重要。所以最后,我们对2026年及以后感到非常兴奋。我只想简要回顾一下2025年,不详细讨论所有里程碑,只是为了强调我真的为每天一起工作的团队感到骄傲,我们克服了挑战,也抓住了很多机会,我们实现了我们提出的每一个公司里程碑。
所以我再次提醒大家,战略重点实际上集中在两个关键方面。一是掌握地中海贫血的上市,二是推进我们令人兴奋的管线,并始终保持财务纪律。我将以……好的。那么Agios在2026年有哪些催化剂丰富的环境?上半部分显示的是今年上半年,正如我所指出的。我们渴望与FDA举行pre-SNDA会议,讨论Mitapivat用于镰状细胞贫血的数据。其次,获得Tebapivat在低风险MDS中的IIb期结果。
第三,用于真性红细胞增多症的Tempur 6抑制剂的I期健康志愿者数据。今年下半年也将很忙碌。我们期待Tebapivat用于镰状细胞贫血的II期数据,以及非常重要的AG181用于苯丙酮尿症的1b期作用机制证明数据。所以这是令人兴奋的一年。你们可以相信我们将继续致力于卓越的执行。有鉴于此,特莎,我就讲到这里。在问答环节,我将邀请我们的核心团队成员:我们的研发负责人、首席医疗官萨拉·休因斯,首席财务官塞西莉亚·琼斯,以及首席商务官斯维塔·米兰诺娃。
非常感谢。交给你,特莎。
太好了。非常感谢你,布莱恩,感谢你全面的介绍,也欢迎大家来到这里的舞台。所以我想我们可以从你今天上午展示的这张幻灯片开始,该幻灯片列出了你当前管线适应症到2030年的全球估计总市场规模超过100亿美元。你能谈谈这里的输入、这些数据背后的假设以及你对这些机会的风险调整框架吗?
当然。我可以先开始,然后团队也可以补充。我们当然已经验证了这些估计。现在,我应该指出,这是对2030年的估计,这是在全球范围内针对每个适应症,既考虑了这些患者目前的治疗方法,也考虑了我们对将进入该领域的其他疗法以及这些市场将如何增长的前瞻性展望。再次强调,我们眼前的机会是地中海贫血,我们估计其全球潜力超过10亿美元。
我们期望在这一机会中占据重要份额。除此之外,正如我所谈到的,镰状细胞贫血和低风险MDS在全球范围内的总市场潜力超过70亿美元。对我们来说,风险在于继续推进我们的管线。我们相信我们处于非常有利的位置,特别是考虑到我们在这三种溶血性贫血中看到的数据的一致性。
好的。再详细谈谈PKD和地中海贫血合计10亿美元的数字,你能从地理角度给我们分解一下吗?
是的。这是斯维塔可以介入的好地方,谈谈我们如何在特定的地中海贫血地理区域进行排序。
当然。我们显然对AKFESMI在美国获得批准感到非常兴奋,随后Pyrokine在沙特阿拉伯获得了用于地中海贫血的批准。我们预计Pyrokind在欧洲用于地中海贫血的审批很快就会有结果。今年早些时候,我们看待10亿美元机会的方式是PK缺乏症和地中海贫血的组合。在全球范围内,其中大部分是地中海贫血,对我们来说,地中海贫血的最高优先级市场是美国。鉴于批准和上市背后的强大团队,我们。我们认为这是一个有意义的扩展机会,美国将引领潮流,随着时间的推移为10亿美元贡献大部分。
随着欧洲和海湾地区的定价和报销动态的发展,我们将看到美国以外市场的贡献开始扩大,但这将在上市轨迹的后期出现。当我们看美国以外市场时,我们认为海湾地区是更大的机会,其次是欧洲某些选定的地理区域,我们知道这些地区的地中海贫血患病率更高。
好的,布莱恩,从你的演讲中听起来,公司的重点是最大化上市并继续投资内部管线。你在2026年对进一步的业务发展(BD)有多大兴趣?
是的,我们在很多方面都处于优势地位。正如我所指出的,我们有一个非常令人兴奋的内部管线。正如我所说,它真的建立在我们在发现和开发非常有吸引力的资产方面已建立的信誉之上。所以我们将继续这样做。同样,我们的目标是继续增长,成为领先的罕见病公司。因此,我们一直在外部寻找符合我们能力的机会,特别是我们在血液学方面的专业知识,只要这些机会具有差异化,对患者有真正的变革潜力。但我认为非常重要的是,从纪律的角度来看,无论是内部还是外部,我们都保持很高的标准,并且总是将两者进行比较。
好的。你谈到了你最近批准的ox
akvsmi,
akvasmi
akvsbi。我们可以一起练习。
这是我第一次在舞台上使用这个名称,所以请多包涵。你知道,批准后医生的早期反馈是什么?斯维塔,从上市的角度来看,你最关注的是什么?
当然。我非常兴奋地谈论这次上市,我可以告诉你,临床医生和患者群体对EQUSMI的潜力以及现在它在美国市场的可用性感到非常兴奋。我们上市的首要任务是需求生成。12月23日获得批准的那一刻,团队立即接受了培训,他们已经在实地与社区联系。现在第一季度的第二个非常重要的优先事项是确保1月底的药物供应。原因是我们基本上需要完成REMS的最后方面,以便我们可以实施它,患者实际上也可以开始治疗。
我们已经与社区接触,兴奋之情溢于言表。我们收到了很多关于了解更多关于takfesme的入站请求。团队正在外面进行教育,我们真的期待上市有一个非常强劲的开端,并真正为美国的患者提供有意义的治疗。
好的,你能谈谈最初的营销信息吗?你知道,标签或REMS中关于肝脏监测的特定元素,你认为需要对医生进行教育吗?
所以在产品定位方面,我们将QVSME视为地中海贫血的标准治疗方法,使我们能够传达这一定位的是来自Energized项目的数据强度和我们标签的广度。我们的标签涵盖了地中海贫血的全部范围,这确实是该社区第一个涵盖α、β、输血依赖和非输血依赖地中海贫血的产品。第二个方面是临床疗效的强度,我们看到试验在输血依赖和非输血依赖患者群体中都达到了非常具有临床意义的终点。
我们从临床医生那里听到,他们认为这些数据具有真正的差异化,并将使我们能够为QFSME实现标准治疗的定位。当谈到REMS时,真正的教育将围绕REMS的实际文书工作,而不是临床医生和患者需要做什么。从临床管理的角度来看,我们的REMS与开始和管理地中海贫血患者接受新疗法的初始阶段非常相似。基本上,在治疗开始后的前六个月,需要每月进行肝脏监测。
我们从临床医生那里听到,无论是否有REMS,他们都会这样做。当患者开始治疗时,他们最初会监测疗效,他们无论如何都会监测地中海贫血患者的肝脏参数,现在对我们来说,真正重要的是确保REMS的所有要素都到位,然后我们可以支持患者和临床医生获得认证并真正开始治疗。
非常有帮助,谢谢。我们应该如何看待Ocvesme在2026年的收入和新患者开始治疗的增长,以及哪些患者?我想你过去已经谈了很多,但谁是该产品的最佳首批候选患者?
正如布莱恩所提到的,我们已经确定了大约4000名患者作为我们在上市时的目标可及患者群体。我们认为上市初期的轨迹主要集中在输血依赖患者的治疗启动。主要原因是这些患者与医疗系统有接触。他们每三到四周去输血。所以他们很可能首先听说并考虑开始治疗。随着上市的进展,我们预计非输血依赖(NTD)患者将成为更有意义的贡献者,并使我们能够从轨迹角度扩大上市规模。
我们不期望在上市早期看到能够捕获大多数患者的平衡。这是由两个原因驱动的。第一,药物将在1月上市,从处方到治疗启动需要时间。所以我们实际上会看到需求增加,但不会首先看到大量患者开始治疗。第二个原因是,与每个非危及生命的罕见病上市一样,我们不期望所有患者都首先开始治疗,而是会看到早期采用者,随着上市的进展,治疗患者数量会持续增长。
好的,因为时间不多,我得跳着问了。但换个话题,谈谈镰状细胞贫血。你在12月概述了Rise up的III期部分,该研究在血红蛋白反应方面达到了目标,但在镰状细胞疼痛危象的年化率方面未达到目标。从大的方面来看,你认为是什么导致了这一结果?是否理解为什么某些患者的血红蛋白反应更好,因此在镰状细胞疼痛危象相关和疲劳改善方面有更好的结果?
我知道萨拉已经准备好回答这个问题了。
萨拉,交给你。
谢谢。首先,Rise up试验第三次在第三个适应症中产生了非常强的抗溶血特性。所以血红蛋白反应非常一致。溶血改善与其他溶血性贫血非常一致。这很重要,因为溶血从根本上驱动了该疾病的许多病理生理学。因此,虽然我们在总体患者人群中没有观察到统计学意义上的镰状细胞疼痛危象终点,但我们观察到了一种趋势。但当我们观察血红蛋白应答者时,我们实际上在所有不同的终点都看到了具有临床意义的益处。包括镰状细胞疼痛危象相关终点和疲劳。
因此,我们对生成的数据组合感到非常兴奋,再加上安全性组合,非常有说服力。因此,我们期待在第一季度与监管机构接触。
好的,萨拉,关于与监管机构的接触,你能为我们详细说明一下吗?你希望在那次会议上从FDA获得什么样的确切反馈或问题?
当然。这是我们在今年第一季度举行的典型pre-SNDA会议。所以你要做的是就生成的数据进行交流。再次强调,这里有一个令人信服的数据组合可以与他们讨论。所以我们期待获得他们的反馈。
好的,考虑到之前的历史。在试验结果公布之前,你是否曾与FDA讨论过基于血红蛋白反应的潜在加速批准途径,类似于Oxbryta的做法?为什么FDA会或不会允许你为该项目采取类似的行动?
是的,我认为Oxbryta和我们的情况不同。我们现在这是一个补充申请,这是一个补充NDA,我们现在第三次提交了非常一致的数据,这与Oxbryta的情况非常不同。对吧。Oxbryta是第一次。我们从根本上相信,我们在Rise up III期研究中生成的数据具有临床意义。这就是我们期待与他们讨论的。你说得对,即使是最近,FDA也表示血红蛋白本身可以作为替代终点。
因此,在这种情况下,可以导致加速批准途径。但这将是在会议中讨论的内容。基于我们拥有的数据,我们的意图是寻求完全批准。
好的,你打算如何在这次会议后通知我们所有人?或者你会等待?会有会议纪要吗?我们是否必须等待会议纪要,然后你才会披露?如果这对Agios来说是重大事件,你必须立即披露吗?你是怎么想的?
是的,我认为首先要做的是先开会,然后确定路径。但之后我们当然会在适当的时候更新监管路径。
好的。好的。还有三分钟,我该问什么呢?好的。2026年哪些管线里程碑对Agios最重要?
所有的里程碑。
嗯,我想。是的,我想,特莎,你可以想象我们为这个演示文稿进行了分类。所以你在这张幻灯片上看到的2026年的五个催化剂,我们认为所有这些都是重要的。我应该指出,这不是一个管线里程碑,但我们催化剂幻灯片底部的横幅表明,2026年令人兴奋的是,我们将同时做两件事,在推进我们的管线的同时,我们将继续推进Akvesmi和地中海贫血的令人兴奋的上市机会,但我们现在拒绝偏袒任何一个。
好的。你谈到2026年的运营费用(OPEX)与2025年持平。哦,我有一个澄清问题,关于你对Servy A公司veracitinib的上市情况有多少了解?
嗯,他们是一家私营公司,我必须说,由于Agios发现voricide nib的历史,我们当然在为Servy A加油。我们真的在为患者加油。我相信,即使作为一家私营公司,我们也会定期收到他们上市进展的更新,以指导我们保留的剩余特许权使用费。从传闻中,我们听说,毫不奇怪,他们继续表现良好。
最后一个问题,关于Teba pivot在镰状细胞贫血项目中的情况,你知道,是否存在该项目不进入III期的情况?或者考虑到你正在进行的所有其他事情,你对该项目的整体定位是怎样的?
也许斯维塔也可以谈谈这个。正如我所说,我们对所有开发中的资产都保持高标准,我们将继续评估。萨拉,你想评论一下吗?
当然。镰状细胞贫血是一种高度未满足需求的疾病,真正没有多少治疗选择。我们从临床社区清楚地听到,他们需要许多治疗选择,因为不是每个患者都会对每种疗法有反应。话虽如此,我认为Teva pivot数据的时机对我们来说非常完美,因为我们将更多地了解镰状细胞贫血的前景,以便我们做出明智的决定,如果我们要推进该产品,如何以最佳方式推进,使其为社区增加价值。
我们显然将开始与FDA进行互动,我们将了解更多信息。随着我们继续深入研究Mitapivat数据,我们可能会从novo nor disc的PK激活剂Teva pivot的hibiscus研究中获得一些更新。我们将继续监测竞争环境,并看看我们如何定位该产品,使其能够为患者和医生增加价值。
好的,太好了。时钟告诉我我们基本上结束了。所以我要非常感谢整个Algos团队来到这里。非常感谢你们,也感谢所有听众的参与。好的。
非常感谢,特莎。谢谢大家。