黄颖（首席执行官）
身份不明的参会者
杰斯·费（摩根大通）
萨。太好了。欢迎大家。各位早上好。我叫杰斯·费，是摩根大通的生物技术分析师。今天上午，我们将继续第44届年度医疗保健会议，传奇生物将参与其中。首先，大家将听取公司的演示报告，然后我们将进入问答环节。所以，在座的各位，如果想提问，只需举手。会有人递上麦克风。如果您正在线上收听，可以通过门户网站提交问题，我会在这里提问。好了，言归正传，现在我把时间交给传奇生物首席执行官黄颖。
谢谢。谢谢杰西卡。也感谢摩根大通邀请传奇生物参加摩根大通会议。这是我们标准的安全港免责声明。在我的演讲中，我可能会发表前瞻性陈述。我们没有更新这些陈述的法律义务。如需最新信息，请参阅我们向美国证券交易委员会提交的文件，也可访问我们公司的网站。我非常荣幸能代表我们全球2900多名团队成员与大家谈论传奇生物。如今，传奇生物是全球最大的独立细胞治疗公司，我们是利用免疫细胞治疗最棘手疾病的先驱。
传奇生物凭借Carvycti处于CAR-T疗法革命的前沿，这是我们研发、制造并与合作伙伴强生公司在美国联合推广的用于治疗多发性骨髓瘤的一次性疗法。Carvycti是迄今为止CAR-T疗法中上市速度最快的，截至2025年第三季度的过去12个月里，其自然销售额约为17亿美元。Carvycti验证了传奇生物在科学、制造以及执行模式方面的方法。我们强劲的资产负债表使传奇生物能够为我们的管线开发中的创新自行提供资金。我们目前有大约10个管线项目正在开发中，并且我们最近在费城市中心开设了一个全新的研发机会设施，我们的研究重点将是体内CAR-T，利用我们强调快速产生临床概念验证的运营模式。
最后，在成为多发性骨髓瘤CAR-T市场领导者的同时，我们建立了持久的全球业务。我们现在已经用Carvycti治疗了超过10,000名患者，这个数字背后是10,000条生命被触动，10,000个家庭，10,000段患者旅程。此外，我们还拥有近10亿美元的现金和流动性头寸，并且Carvycti在第三季度已经产生了正的营业利润。在我们这个行业中，很少有公司能像传奇生物这样兼具商业规模和下一代管线的选择权，今年我们有望成为盈利的、全面规模化的CAR-T领导者。
正如您在这张幻灯片中所看到的，在过去两年中，收入大幅增长，即使我们在全球网络中增加了多个制造节点，我们仍保持了约60%的毛利率。自2023年第二季度以来，我们的整体营业利润率有了显著改善。因此，您可以从幻灯片的右侧看到，我们的非GAAP营业利润自2023年以来也大幅增长，我们预计今年将实现全公司盈利。事实上，Carvycti已经成为我们的合作伙伴强生公司以及传奇生物的盈利业务。除了我们2026年实现盈利的目标外，我们的其他首要任务包括最大限度地扩大Carvycti在多发性骨髓瘤领域的商业领导地位，以及推进我们创新的细胞疗法管线。
我们继续预计Carvycti最终将产生超过50亿美元的年度峰值销售额，而我们不会止步于此。我们正在塑造下一代细胞治疗创新，并致力于在未来几年巩固我们的领导地位。现在，我想重点谈谈为什么我们的Carvycti业务随着时间的推移变得更加持久。我想讨论一些证据成熟度、我们的真实世界规模以及我们在早期治疗线和社区环境中的扩展机会。正如我刚才提到的，到目前为止，我们已经为超过10,000名选择接受这种救命药物治疗的患者提供了Carvycti。
Carvycti不仅提高了复发难治性多发性骨髓瘤的生存结果标准，还为制造成功和治疗中心增长设定了新的标准。如今，Carvycti的总体制造成功率为97%，在14个国家的279个全球治疗中心提供。我们最近完成了新泽西州拉里坦工厂的实体扩建和该设施的测试，使其成为世界上最大的细胞治疗制造设施。它还提供了已安装的产能，以支持我们全球四个供应站点每年治疗10,000名患者。
虽然美国仍然是我们的主要关注领域，但我们一直在逐步扩大全球业务，并预计今年将继续全球化。我们与强生公司的合作伙伴关系旨在将Carvycti的销售额扩大到超过50亿美元的峰值潜力。正如大家所知，我们于2017年12月与强生公司达成了全球合作协议，以解决多发性骨髓瘤中未被满足的医疗需求，在多发性骨髓瘤领域采用50:50的成本分摊和利润分配。强生公司是全球领先者，在社区环境和学术环境中都拥有丰富的经验。
强生公司和传奇生物共同建立了领先的BCMA CAR-T商业组织。这种合作降低了全球执行的风险，同时也保持了创新速度，并使全球患者受益。这是Carvycti独特长期生存数据的简要概述，它是多发性骨髓瘤中唯一且首个在名为CARTidal 1的研究中，在接受单次输注后，1/3患者实现5年缓解生存的CAR-T疗法，该研究中的患者中位接受过6.5线先前治疗，属于重度预处理患者群体。自美国临床肿瘤学会（ASCO）发表相关研究以来，《纽约时报》和《福布斯》等媒体都强调了Carvycti的生存情况和独特的治愈潜力，关于这一主题的论文发表在《临床肿瘤学杂志》上，并在读者数量上排名第一。我们的数据成熟度和长期随访创造了一个优势，这是任何后来者都难以克服的。
Carvycti在复发难治性多发性骨髓瘤患者中显示出深远的无进展生存期（PFS）和生存结果疗效，并且正如您在这张幻灯片中看到的，它继续提高疗效标准。在CART1研究中，我们招募了97名中位接受过6.5线先前治疗的患者，中位无进展生存期接近3年（35个月）。上个月在年度美国血液学会（ASH）会议上，我们展示了来自CART2和CART4研究中34名患者的数据，这些患者接受过三线治疗且之前接受过三类药物治疗。在这一患者群体中，中位无进展生存期为50.4个月。现在看右侧，在CARD D4 III期试验中，我们招募了400多名先前接受过1-3线治疗的患者，中位随访近三年，中位无进展生存期尚未达到。显然，这些数据表明Carvycti是一种同类领先的疗法，这些数据具有同类定义性，改变了多发性骨髓瘤的治疗。
强调Carvycti的早期使用，您可以在这里看到与晚期治疗相比，患者获得了显著更好的生存益处。例如，在最上方的这条线上，您会看到在CART2-4研究中，仅接受过一线先前治疗的患者（如这里的红色曲线所示）与接受过两线或三线以上治疗的患者相比，获得了最佳的生存结果。考虑到当前国际骨髓瘤工作组（IMWG）指南建议，对于同时符合CAR-T疗法和双特异性T细胞衔接器治疗条件的患者，应在双特异性T细胞衔接器之前使用CAR-T疗法，这不应令人感到意外。此外，通过更早地治疗患者并使用适当的风险缓解策略，我们能够将一种称为帕金森综合征的副作用从CART1研究中的6%降低到CART4研究中的不到1%。
事实上，在CART4研究中入组的患者中，对桥接治疗有反应的患者没有出现迟发性帕金森综合征病例。这再次强调了有效桥接治疗的重要性。我们能够满足所有符合Carvycti治疗条件患者的需求，这对于在社区和门诊的扩展至关重要。随着在市场上每多一年的经验，接受Carvycti治疗的患者数量显著增加。然而，尽管我刚才列出了所有强劲的结果，BCMA导向疗法在市场上的渗透率仍然非常低。正如您从这张幻灯片中可以看出，在五线及以上治疗中，BCMA靶向疗法的市场份额不到10%，而在二线至四线治疗中，BCMA靶向疗法的市场份额不到5%。
因此，对于像Carvycti这样的药物，商业市场显然存在巨大的未开发机会。在最近的ASH会议和此处展示的Magex Tech 3数据之后，我们想看看治疗将如何发展。这是梅奥诊所的Vincent Rajakuma博士推荐的治疗算法。基于在ASH会议上公布的数据，他建议在首次复发后，所有二线符合条件的患者都应考虑使用Carvycti，这与我们迄今为止用Carvycti生成的长期数据一致，也支持了像Carvycti这样的免疫疗法“越早使用效果越好”的假设。
这就是为什么我们和我们的合作伙伴启动了一线试验，如Cardiov 5和Cardio 6。我们正在新诊断的多发性骨髓瘤患者中评估Carvycti。事实上，我们最近已经完成了Cardio 5和Cardio 6研究的入组。因此，正如您从最后一张幻灯片中可以看出的，我们正试图在新诊断的一线环境中每年解决另外50,000名患者的需求，并且基于生成的数据，我们知道早期治疗可能以更低的终身成本提供更高的持久性。我们希望增加Carvycti在社区和早期治疗线环境中的处方量。
社区采用是关键。事实上，70%的复发难治性多发性骨髓瘤患者在社区环境中接受治疗。这一环境的增长将来自两个主要方面。首先，我们将继续扩大在社区医院的存在，这些医院占我们目前在美国可用医院和站点的近三分之一。其次，我们计划在2026年进一步扩展社区网络，我们正在进行有意义的对话。在这张幻灯片中，您可以看到两个例子。如今，Carvycti在弗吉尼亚州的弗吉尼亚肿瘤协会和西部癌症中心都可用于治疗。
Carvycti在门诊环境中的独特优势也应有助于进一步增长，因为Carvycti独特的迟发性细胞因子释放综合征（CRS）发生在7-8天，医疗从业者能够利用门诊使用和给药来满足患者需求以及现有的医院基础设施。如今，Carvycti的门诊使用约占我们Carvycti治疗量的一半。正如您所看到的，Carvycti在BCMA CAR-T类别中在数据成熟度、生存结果和真实世界使用方面处于领先地位。Carvycti是并且仍然是治疗多发性骨髓瘤的唯一一种在二线治疗中就能提供优于标准治疗的生存结果的CAR-T疗法。
我们还在1/3的重度预处理患者中看到了5年的无治疗缓解。在名为CART2-1的研究中，超过10,000名患者已经接受了Carvycti治疗，而我们的一些竞争对手约为150名。声称另一种药物可能是同类最佳的说法是不恰当且有缺陷的。我们还知道，跨试验安全性比较必须考虑基线时的患者人群以及副作用的管理。例如，在我们最近为CART4展示的CARD50临床数据中，与CART2.1相比，在更多患者中我们只有1例帕金森综合征病例。我们的主要重点继续强调Carvycti的治愈潜力，并推动在早期治疗线和社区中的采用。
在下一张幻灯片中，这是我们在ASH会议上看到的一个重要风险缓解策略的例子。越来越多的新兴临床证据表明，用于控制和降低肿瘤负荷的桥接治疗在预防和降低帕金森综合征发生率方面非常有效。它还与改善的安全性结果和疗效结果相关。例如，在这张幻灯片的顶部，威斯康星医学院的Daco博士发表的一篇论文，来自20个学术中心（18个在美国，2个在德国）的134名患者的经验。在这些患者中，98名接受了商业化的Carvycti治疗。他们还接受了至少一个周期的talquetamab（一种GPRC 5D双特异性抗体）治疗。在桥接治疗和Carvycti输注后，没有出现结肠炎或帕金森综合征病例。
在ASH会议上发表的另一篇论文中，主要作者是斯坦福大学的Sidana博士，他们研究了15个大型三级学术中心的761名接受Carvycti治疗的患者。在这些患者中，有22例帕金森综合征病例。然而，95%（22例中的21例）发生在那些对桥接治疗没有反应的患者中。这两篇论文清楚地表明了有效桥接治疗的重要性，我们已经找到了预防帕金森综合征的非常有效的工具。在转向我们的创新管线之前，我想快速回顾一下。顺便说一下，这是最新消息。上周五，美国国家综合癌症网络（NCCN）更新了他们的多发性骨髓瘤治疗指南，基于我刚才在最后一张幻灯片中展示的数据，专家小组现在建议talquetamide可被考虑作为复发难治性多发性骨髓瘤中BCMA CAR-T疗法的桥接治疗，我们预计这一指南将很快被治疗医生采用。
在转向我们的创新管线之前，我想快速回顾一下Carvycti作为多发性骨髓瘤CAR-T疗法中公认领导者的独特优势。Carvycti开辟了通往治愈的道路，有确凿的数据支持其潜在的治愈益处，而骨髓瘤领域的其他CAR-T疗法尚未能证实这种长期疗效。还有大量证据表明，早期使用Carvycti如何在安全性和疗效结果方面带来更好的益处。最后，Carvycti是一种一次性治疗，在住院和门诊环境中都具有灵活性，并能节省终身成本，使患者、医疗从业者和支付者受益。
我们致力于在迄今为止最成功的CAR-T上市基础上继续发展，因为我们将继续关注Carvycti在未来几年的巨大市场机会。现在让我们转向我们的管线。我们希望将我们通过Carvycti建立的成功且独特的研发模式应用到其他治疗领域。我们专注于在三个关键领域利用我们的端到端研发能力。第一个是血液癌症以及下一代多发性骨髓瘤疗法。例如，我们正在开发异基因疗法和体内疗法。第二个是实体瘤项目，其中一个例子是我们与诺华公司合作的DL3 autocar T项目。
最后，我们最近在自身免疫性疾病中启动了I期研究，CAR-T疗法在该领域尚未获得批准，但存在巨大的市场机会。每个项目都有明确的证据阈值，避免资本的低效使用。为了扩大我们的细胞治疗领导地位，我们的平台能力支持并行而非顺序的需求能力。我们开发了一种精简的方法，利用研究者发起的试验来快速建立临床概念验证。例如，最近我们将我们的一个体内项目从候选药物选择推进到首次患者给药仅用了六个月，我们的目标继续是在投资下一代细胞治疗时提高速度和资本效率。
近几个月来，我们强调了体内技术通过消除一些制造复杂性同时扩大覆盖范围，在多种适应症中具有巨大前景。最近，我们在体内项目中对几名患者进行了给药，我们希望今年能展示数据。我们是少数几家拥有活跃的体内CAR-T I期人体试验项目的公司之一。正如您在这张幻灯片中看到的，这是猴子体内的CAR-T数据。在左上角的图表中，您可以看到剂量依赖性的CAR-T扩增。这里的蓝色曲线表示较高剂量，红色曲线表示低剂量。而在左侧下方的图表中，您可以看到从第8天到第36天，外周血中剂量依赖性的B细胞耗竭。我们不仅可以消除外周血中的B细胞，还观察到猴子骨髓和淋巴结中的B细胞完全耗竭。正是这种临床前数据给了我们信心，并为我们提供了I期人体给药的信息。
除了投资我们内部的研发工作外，我们还计划在今年 opportunistic地开展业务发展。一方面，我们继续寻找能够支持和补充我们内部努力的机会。另一方面，我们也可能通过战略合作伙伴关系确定非稀释性融资的潜在机会，转向我们2026年最后但同样重要的优先事项，即推动公司实现盈利。正如您在这张幻灯片中看到的，自Carvycti上市以来，我们的三位数复合年增长率代表了真正的类别领导地位。我们的财务状况现在类似于其他规模化的生物技术领导者，例如我们强大的资产负债表拥有近10亿美元的现金及等价物，以及我们已经在第三季度为Carvycti产生了运营现金。
我们继续预计Carvycti在2026年的销售轨迹将保持强劲，季度环比增长，这将有助于推动2026年全年的进一步增长和现金流。我们有几个重要的里程碑。首先，我们希望继续实现Carvycti的环比增长。我们预计Carvycti订单的3/4将来自市场中的早期治疗线（二线至四线）。我们将继续通过国际市场推出Carvycti。我们还将继续投资细胞治疗创新，目标是在今年年底前提交1-2份美国研究性新药申请（IND）。最后，我们期待通过平衡对未来增长的投资和有纪律的支出管理，实现全公司的运营利润。我们期待在全年为您提供最新进展。有鉴于此，我很乐意回答任何问题。杰西卡。
太好了。提醒一下在座的各位，如果您有问题，请举手。会有人递上麦克风。那么，展望2026年，您能详细说明公司今年最大的目标是什么吗？
是的，我刚才列出了三个首要任务。首先，我们希望继续在二线治疗、社区以及国际市场推出方面最大化商业机会。其次，我们希望继续推进我们的管线。例如，上个月我们在ASH会议上首次以口头报告的形式展示了我们用于非霍奇金淋巴瘤的Gamma Delta TCD9 TCD20项目。我们已经看到其客观缓解率（ORR）和完全缓解率（CR）与自体CAR-T相当。因此，我们将继续扩大该项目的剂量和入组。
我刚才提到体内疗法现在成为我们研究的一大重点。因此，我们将继续将更多项目推进到临床阶段，并希望今年能展示一些数据。最后，我们坚定地维持今年（2026年）实现运营盈利的目标。这些是公司的三大优先事项。
那么，随着公司现在已经度过收支平衡点并进入盈利阶段，这对您做决策有什么影响？
您是在说投资决策还是……
您如何平衡公司的盈利水平和投资规模？
是的。如果您看去年的前三个季度，我们的研发投资实际上是持平的。与2024年同期相比。这是因为Cartitude项目的成熟，我们现在看到Cartoon项目的研发投资实际上有所降低。因此，我们正在将资本从CARTESI项目重新部署到现在的内部研发工作，重点是异基因和体内疗法的开发。这就是我们对此的考虑。当然，同时我们非常重视股东价值创造。
因此，在某个时候，我们可能会考虑将未来的现金流用于股票回购或其他措施。
您认为传奇生物的故事中，最被低估或可能被误解的是什么？
我认为首先，投资者可能低估了这种一次性治疗对患者的重要性。直到我们在实地见到患者，我才意识到这一点，因为如果您看看接受Carvycti单次输注后处于缓解期的患者，他们看起来像正常人一样。而如果您看看其他治疗方法，它们可能会继续为患者提供完全缓解。但由于这种持续治疗，特别是免疫抑制治疗，这些患者即使血液中没有癌细胞，看起来也不正常。除此之外，生活质量也有显著改善。
因为在CAR-T治疗后的一个月治疗期后，通过这种一次性输注，患者可以正常生活，他们可以旅行，可以工作。这是Carvycti另一个被严重低估的益处。我认为这是第一点。其次，我认为显然存在很多竞争，这一点也不足为奇。多发性骨髓瘤是一个非常大的商业市场。去年这个市场的商业销售额约为300亿美元。因此，我并不惊讶有很多未来的竞争进入这个领域。另一方面，我们确实坚持Carvycti的益处，在重度预处理患者中具有3年的无进展生存期和5年的生存率。
而且我们实际上正在功能性治愈其中1/3的患者。我们期待CART2-4的未来更新。因此，在二线患者中，我们预计更高比例的患者将能够享受这种多年的无癌缓解期。这也是我认为任何其他竞争对手都未能证明的。最后，我认为人们可能忘记了癌症患者最关心的是生存。如您所知，许多其他药物在没有生存益处的情况下获得了FDA的批准。我们已经在最后一线和现在的二线治疗中证明了相对于标准治疗的生存益处。
这也被写入了美国FDA和欧洲EMA的标签中。我认为这是一个非常非常高的进入壁垒，我们期待任何竞争对手能够证明这一点。希望他们能展示数据和曲线，让我们知道他们有多好。
随着您现在已经实现了10,000剂量的产能运行率，在继续扩大产能方面，哪些里程碑将定义制造网络的成功？
是的，当然。如您所知，在过去四年中，我们的制造团队在改善供应、降低自动规格率、缩短中位周转时间方面付出了巨大努力。事实上，今天我们从Ryoton供应端的中位周转时间低于30天。实际上大约是四周。所以我们已经做了很多艰苦的工作。我们是CAR-T领域的开拓者，因为如您所知，Carvycti是该类别中销量最大的CAR-T，我们为所取得的成就感到自豪。然而，展望未来，我们将在未来三年内继续将供应从10,000增加到20,000。
我们和我们的合作伙伴已经决定进一步投资比利时Techland工厂的资本扩张，尽管我们上个季度刚刚获得商业许可。
观众提问。
是的，您指出中国不包括在与强生的交易中，但在总收入中。我想中国的数据包含在您给我们的数字中。您能谈谈中国的机会吗？
您能重复一下问题吗？
好的。问题是我们与强生的合作是否包括中国，以及商业化计划是什么。答案是中国是合作协议的一部分，并且不是50:50，而是37:70的安排，这意味着传奇生物主导，我们将承担70%的成本和利润，强生将承担30%。但由于供应限制以及估值和报销定价考虑，我们尚未在中国推出Carvycti。因此，我们的研究同事正在全力研发异基因和体内CAR-T，这是现成的，制造成本会更低。
因此，这是我们针对中国等市场的未来方向，因为我们相信现成版本具有更低的成本和更低的定价，可能是中国CAR-T疗法的商业路径。感谢您的问题。
您能否也向我们介绍一下您对2026年多发性骨髓瘤二线及以上渗透率的预期？目前情况如何？随着时间的推移可能会达到什么水平？
是的，提醒一下，我们在2024年4月获得了FDA批准。所以，实际上，商业化推出才刚刚一年。然而，我们对目前的结果非常满意，即二线至四线或早期治疗线的收入占比已经约为Carvycti收入的60%。我们的目标是到今年年底，我们收入的约75%（即四分之三）将来自早期治疗线。因此，我们在渗透社区和二线治疗方面取得了很大进展。
再次强调，我们是这一领域的开拓者，因为在我们之前，我认为在这个类别中没有任何CAR-T疗法在社区中有显著的使用。因此，我们将继续推进这一目标，并且我们相信凭借我们独特的生存益处和真实世界证据，我们应该能够在社区中获得更广泛的采用。
在二线治疗中，从60%到75%，这是Carvycti中早期治疗线使用的比例。对吧。那么在整体市场中的渗透率如何？还有多少增长空间？
是的，这是个很好的问题，杰斯。正如我今天在一张幻灯片中展示的，尽管我们和其他研究有所有强劲的临床证据，BCMA靶向疗法的渗透率仍然非常非常低。在那个市场中约为5%。信不信由你，今天二线至四线治疗市场仍然由较旧的方案主导，如双联或三联方案，例如RD或DRD、DKD。因此，我们的目标是再次强调卓越的生存、无进展生存期、微小残留病（MRD）阴性率和完全缓解率的临床证据，以便最终我们能够用具有更强临床证据的疗法取代那些较旧的方案。
那么如果现在是5%，随着时间的推移，您的目标渗透率是多少？
我的意思是，我认为在早期治疗线（二线）中，合理的渗透率可能是20%。
您能否详细说明一下在推动Carvycti在社区中的采用方面取得的进展，以及您如何看待门诊使用和社区使用之间的相互作用？
是的，我的意思是，我认为这两者确实是相关的。正如我提到的，如果您看今天，我们在美国有141个认证治疗中心，其中约三分之一是社区环境中的医院和站点。这些是地区性社区医院或像弗吉尼亚肿瘤协会这样完全没有病床的诊所。对吧。因此，这仍然是我们的重点。由于Carvycti独特的迟发性CRS（约7或8天），事实上，今天超过一半的Carvycti患者已经在门诊环境中接受治疗。
因此，当然，如果您考虑那些社区患者，他们真的宁愿通勤到驾车距离内的站点，而不是去三级中心。所以这真的是相辅相成的。这就是为什么我们实际上看到更多的二线治疗采用，更多的社区采用。例如，今天这个国家约80%的多发性骨髓瘤患者将能够在50英里范围内找到治疗中心。我们的目标是实际上将其提高到30英里范围内100%。因此，本质上我们实际上是将这种救命疗法带给患者，带给社区。
这就是为什么我们继续努力将其扩展到社区。
您认为哪些具体因素支持Carvycti在BCMA CAR-T领域保持领导地位，尤其是在潜在的新型细胞疗法上市的情况下？
是的，我的意思是，我会继续强调，在肿瘤治疗中，疗效始终是首要决策因素。事实上，去年9月在国际骨髓瘤学会会议上发表了一项大型调查，我想是IMS进行的。他们调查了数百名治疗医生以及社区和学术环境中的患者。不同之处在于，在社区环境中，患者和医生选择骨髓瘤治疗方案的首要决策因素是生存，其次是无进展生存期和缓解率。
而在学术环境中，无进展生存期往往是首要因素。因此，显然，正如我所提到的，癌症患者真的关心他们能活多久以及接受治疗后能活多久。这是我们的主要优势。对吧？因为正如我提到的，即使在那些接受过6.5线先前治疗的重度预处理患者中，在CART2-1研究中，我们的材料数据显示中位生存期略超过5年，这是这些患者可以获得的额外5年生命。然后在CART2-4中，与标准三线治疗（如DPd、达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松）相比，我们再次显示出0.55的风险比，这意味着死亡风险降低45%。
所以我认为这些数据点是确凿的数据，并且它们清楚地让患者相信这是一种救命疗法，这是我们的首要优势。您知道，我认为我们还没有从CAR-T类别中的任何其他竞争对手那里看到这一点。其次，在过去四年中，我们大幅增加了供应。今天我们可以站在这里说，我们可以满足所有符合条件且希望接受Carvycti治疗的患者的需求。因此，不再存在供应短缺，我们也有真实世界的使用数据，骨髓瘤领域的其他CAR-T疗法都没有展示出超过10,000名患者在真实世界中接受Carvycti治疗的这种患者体验。
这种证据与日俱增。所以这些都是我们的优势。我认为。
或许转向正在进行的临床试验，Cartitude 5最早可能在什么时候公布结果？哪些具体数据让您对该试验在该环境中的积极结果有信心？作为后续问题，该试验将回答关于Carvycti在早期治疗线使用的哪些临床问题，哪些问题仍未得到解答？
是的，当然。Cartitude V试验是一项事件驱动的试验，这意味着我们必须达到预先指定的事件数量才能揭盲试验并进行任何分析。因此，尽管我们很久以前就完成了入组，但很难准确确定试验何时会公布结果。我的意思是，大致来说，我认为将在未来一到两年内。所以2026年、2027年。我认为一旦我们接近那个事件数量，我们会有更可靠的估计。另一方面，事件发生率的放缓实际上并不是坏事，因为这意味着患者没有进展，或者没有像我们设计试验时预期的那样快进展。
所以这可能是一个积极的信号。但我想我们已经说过，大致来说，可能在未来一到两年内会有结果公布。现在关于我们要回答的问题。这些患者要么因为身体状况非常虚弱、年龄在70岁或以上而不适合移植。我们还入组了另一类患者，即延迟移植患者。这意味着他们符合移植条件，但决定不进行骨髓移植。对于这些患者，当前的金标准是RVD，即来那度胺、硼替佐米和地塞米松的三联疗法。
我们的注册主要终点是无进展生存期（PFS）。所以我们真的在寻找比RVD更优的PFS或更长的PFS。所以您问是什么给了我们信心？我会说我们非常有信心证明优越性。原因是如果您看在该环境中进行的历史试验，RVD的PFS通常在34到43个月左右。这是我们设计试验时的假设。现在如果您看CART1，这些患者确实已经到了治疗末期，是最后的手段。即使在那种情况下，我们也展示了近三年的PFS。
然后我刚才在幻灯片中提到，在CART4中，对于二线至四线患者，经过约三年的随访，中位PFS尚未达到。这让我们有信心，我们肯定会在这个患者环境中看到比35或40个月更长的PFS。这就是为什么我们对证明相对于RVD的优越性感到非常有信心。另一个重要的点是，请记住，如果这些患者接受RVD治疗，比如说两到三年，他们会持续接受治疗。这些药物具有免疫抑制作用，会导致中性粒细胞减少、感染和其他不良副作用。
而这是一种一次性治疗，对吧。这对这些患者的生活质量是一个非常大的改善，所以他们可以享受几年的无治疗期。这是另一个优势。当然，我认为在FDA的要求下，我们也认为生存非常重要。因此，希望我们不仅能看到相对于RVD的显著PFS益处和优越性，还能看到至少在更长生存期方面的趋势。这就是我们希望从试验中看到的。
那么类似的问题，关于Cartitude 6在适合移植的新诊断患者中的试验，您能提醒我们对照组在关键指标上设定的标准吗？我们什么时候能看到该试验的数据？您认为它需要展示什么才能推动治疗模式的转变？
是的，Cartitude 6是一项非常重要的试验。如您所说，这可能会改变治疗模式，因为在过去50年中，一线治疗的金标准治愈方法一直是骨髓移植。尽管在一项大型III期试验中仅证明了无进展生存期益处，而没有生存益处，但仅在美国，每年仍有约9,000例骨髓瘤患者接受移植。因此，我们打算再次证明优越性，即我们希望看到CAR-T一次性治疗比移植具有更长的PFS。如果您看Cartitude 6的设计，在CAR-T组和移植组中，这些患者都将接受六个周期或六个月的DRVD四联疗法。
因此，他们已经在巩固治疗中接受了尽可能好的DRVD疗法，然后我们希望看到CAR-T一次性治疗比移植表现更好。主要终点是共同主要终点。一个是PFS，另一个是MRD阴性。我们希望展示更优的PFS。如果我们能做到这一点，我认为这将是治疗模式的巨大转变，因为当我们参加ASH会议、ASCO会议时，医生告诉我们，如果我们能证明相对于移植的优越性，那将是在骨髓瘤治疗中从未有过的事情。
这就是为什么我们也非常渴望看到结果。由于该环境中较长的生存期和PFS，我们在去年夏天完成了Cartitude 6的入组。顺便说一下，这远远提前于我们的计划。这表明我们在临床上看到了患者的巨大需求。因此，我们认为Cartitude 6最早可能的结果公布时间可能在Cartitude V之后几年。同样，这只是一个很好的猜测，因为我们现在才刚刚开始对那些Cartitude 6患者进行随访期。
然而，我同意这是一项非常非常重要的试验。如果我们能证明这一点，那么我认为患者没有理由不选择CAR-T疗法而不是移植。
好的，太好了。我们时间到了，就到这里。谢谢。
非常感谢。