Ascendis Pharma A/s (ASND) 2026财年公司会议

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企业参会人员:

Scott T. Smith(执行副总裁、首席财务官)

Jan Moller Mikkelsen(总裁兼首席执行官)

Jay Donovan Wu(执行副总裁、美国市场总裁)

Kennett Sprogoe(执行副总裁、研发与产品开发负责人)

分析师:

Jessica Fye(摩根大通)

发言人:Jessica Fye

Sa。太好了。早上好。欢迎各位。我是Jess Fye,摩根大通的生物技术分析师。我们非常兴奋本周能与Ascendis一起启动第44届摩根大通医疗健康年会。公司首席执行官Jan Mickelson将进行演讲,随后是问答环节。但首先,我似乎要将发言权交给首席财务官Scott Smith,由他进行前瞻性陈述。

发言人:Scott T. Smith

非常感谢你,Jess。我很荣幸为Ascendis Pharma宣读本年度的第一份前瞻性陈述。在我们开始之前,我想提醒大家,本次电话会议将包含前瞻性陈述,这些陈述旨在受《私人证券诉讼改革法案》提供的安全港保护。此类陈述的例子可能包括但不限于关于我们的商业化、Skytropha和Yorvipath的持续开发,以及某些收入和增长预期、我们的管线候选药物以及对其成本、持续进展、潜在商业化和成功的预期、我们的战略合作伙伴、合作关系和投资、我们关于临床管线的目标(包括临床试验的时间和结果)以及我们正在进行和计划中的监管申报以及对监管决策时间和结果的预期。

这些陈述基于我们今天可获得的信息。实际结果可能与我们的前瞻性陈述存在重大差异,您不应过度依赖这些陈述。我们不承担因情况变化而更新这些陈述的义务,除非法律要求。有关可能导致实际结果存在重大差异的因素的更多信息,请参见我们2026年1月9日新闻稿中的前瞻性陈述部分,以及我们于2025年2月12日向美国证券交易委员会提交的最新Form 20F年度报告中的风险因素部分。

接下来我将发言权交给Jan。

发言人:Jan Moller Mikkelsen

谢谢Scott。已经过去两分钟了。

发言人:Jessica Fye

那么。

发言人:Jan Moller Mikkelsen

我感到无比自豪。今天我站在这里。这实际上始于去年12月,因为我们确实举行了一场庆祝活动。Ascendis Pharma至少在丹麦已经成立18年了,这意味着你可以让你的“孩子”独立,他们在经济上独立了。这是关键。你不再为他们提供资金。这正是当时Ascendis所发生的事情。18年后,我们来到美国,依托我们的Transcon技术、RNG引擎、后期临床开发,以及我们所谓的“火箭最后阶段”——如何真正进行全球商业化。

我们来到了美国,在这里我们拥有四分之二的盈利业务。我称之为“跨越黑洞”,因为很少有公司能够做到这一点。所以当你想到Ascendis时,我们基本上正处于成长的边缘。我们正处于真正成为领先生物制药公司的边缘,看看第四季度的产品收入约为2.4亿欧元。全年约为6.83亿欧元。而Scott擅长数字。他可以计算出这对25年的业绩有重大增长影响,并且这种增长将持续下去。

这一收入基础主要建立在两款产品Urpad和Skytropha之上。这就像发射了两颗子弹,你已经看到了它们带来的好处。现在最后一颗子弹即将到来。我们的Transcon CMP的FDA审批日期在2月底。但我们不会止步于此,因为我认为这是关键,我发送了这些文件。我们建立在强大的技术平台——Transcon技术之上。我们将在新产品开发、生命周期管理活动和其他患者服务方面保持领先地位。但我们也在罕见病领域之外创造价值。

在眼科领域,我们有分拆公司Iconis;在肥胖和代谢领域,我们与诺和诺德合作;在肿瘤领域,我们有自己的内部开发。稍后我会回到其中一些内容。但我总是喜欢先阐述愿景,因为这是我们的指导原则。我们真正想要达到什么目标。它为我们提供了直到2030年的未来几年的战略路线图。你可以看到我们基本上改变了一个目标。这是第一个目标,因为我们现在有信心到2030年我们的收入可以超过50亿欧元。

这将是全球收入,我们的目标是在美国和美国以外地区之间分配。我们相信大部分收入将来自美国,但美国以外地区也将做出重大贡献。我们将成为生长障碍和甲状旁腺功能亢进领域的领导者。我们已经处于领先地位。但我们将继续投资于新化学实体、生命周期管理活动和其他相关元素。正如Kenneth稍后将解释的那样,我们现在正在用两到三个产品机会扩展我们的罕见病内分泌管线。别忘了通过Transcon技术。

我们处于独特的地位。我们使用算法的方式是,我们现在基本上期望从三个临床前候选药物中获得三个获批产品。它们具有高度差异化,没有人能够真正重复和制造它们。我认为这就是你在Ascendis Pharma看到的价值——由于我们的知识产权和其他因素,具有可持续性和持久性。而且这也是组合产品。我们仍将通过我们的业务模式领域开展工作,我们仍在罕见病内分泌学之外的其他领域进行投资,例如与诺和诺德在肥胖领域的合作,在眼科领域,我们确实看到Transcon技术的适用性,也能制造高度差异化的产品。

但我们将始终致力于超越行业药物开发基准的基本面。努力取得巨大成功,并真正践行我们的价值观:患者、科学和热情。这是我们所做一切的基础。而且这是一个逐年扩展的技术平台。我们看到它再次得到扩展。最新的是蛋白质降解剂,我们基本上可以持续地从体内清除激素和其他物质。这是我们的后期管线。这是我们目前仅在罕见病内分泌学产品基础上的内部管线,延伸至我们的研发平台。

今天,我们有两款获批产品。我们有三个适应症,两个新上市产品,标签扩展合作。我们对2035年有一个愿景,即获批8个以上新化学实体,这都是可行的。长期知识产权保护,高度差异化,加上25个适应症。你可以看到其中的基本面。有一些新的产品机会正在出现。你也可以看到,更大的适应症将通过合作进行拆分,涉及Transcon PTH,我们在甲状旁腺功能亢进领域的领先产品。这只是给你说明一下这个市场的规模。在美国,7万至9万,这是我们所说的最低数字。

实际上有些人认为这个数字高出100%。欧洲直接市场为15万至20万,国际市场是一个巨大的市场。这就是我们正在建立全球商业化的地方。因此,目前我们看到收入增长的主要驱动力主要来自美国方面。但从长期来看,美国以外地区将越来越多地占据主导地位,因为它更加分散,渗透需要更长时间。但由于患者人口众多,你将真正看到其高价值。这就是我们所说的全球商业化更新。所以如果你从美国开始,我们有5300份独特处方。

我们有近2400名处方医生。所以你可以看到每个季度我们都有几乎相同数量的处方持续流入。我们看到处方基础在不断扩大。这仍然是一个独特的机会。目前基于药物的比例不到5%。欧洲直接市场方面,我们现在只在三个国家推出了产品。德国、奥地利和西班牙。西班牙在26年第三季度才开始。我们预计将增加多达10个国家。所以这是我们看到欧洲直接市场国家大幅扩展的地方。这是我们进行直接商业化的国际市场。

我们只涵盖了住院患者项目。但我们通过75%的国家建立了分销协议。我们也看到我们的合作伙伴在日本获得了批准并已上市,我们非常期待看到这一情况。以及我们如何渗透这个市场细分领域。看右边。你可以看到全球收入的增长。很明显,我们每个季度的收入确实在以4000万至5000万欧元的速度增长和加速。为什么我称之为“建造大房子”。这就像在曼哈顿建造U型摩天大楼,因为你基本上每个季度建造一层或两层,它变得越来越高。

越来越高是因为患者坚持治疗。他们坚持治疗。这就是为什么我们看到收入加速增长,我们希望在26年也能看到同样的情况。然后我们将看到曼哈顿有史以来最高的塔。关于我们如何看待每周一次的产品有很多讨论。我们有每周一次的产品,我们也清楚地知道我们如何看待每周一次产品的使用。我们认为没有任何理由让每个患者都需要使用每日产品进行滴定。

如果你同时使用大量传统疗法,调整剂量以适合患者。使用每周一次的产品来做到这一点是没有意义的。所以当我们看到每周一次产品的使用情况时,基本上会是这样。当患者病情稳定时,我们认为大约35%至40%的患者在被滴定到稳定的贴片水平后会稳定下来。对于他们,我们确实认为转到每周一次的产品可能对他们有益。如果他们觉得情况发生了变化。

他们需要改变生活方式,需要更多锻炼。当然,我们可以回到每周一次的产品或添加每日一次的产品。所以我们开发了一种产品,但我们也知道我们以你的贴片为基准。如果你查看一些FDA监管文件,很明显,当以每日产品为基准时,你不能在安全性和有效性上妥协。所以我们所做的是,我们需要开发一种全新的产品。当我们看到这一点并进行互动后,我们说我们基本上需要每周的产品每天都与你的贴片生物等效。

这就是我们在这里开发的。如果你看左边,这是在猴子身上的实验。当我们进行人类预测时,我们总是110%准确。我们从未有过任何不同的情况。你可以看到每周一次的曲线。然后你将其与你的每日贴片进行比较。显然总是在相同的区间内。基本上是生物等效的。它是相同的产品,相同的活性成分,相同的元素。我们唯一改变的是连接子。所以这就是为什么我们真的相信可以有快速的浓缩项目,帮助那些真正想转用的患者。

所以当我看我们的20 con PTH现在适用于成人。我们第四季度的收入接近1.9亿欧元,我们看到全年收入在40至70之间,4.8亿欧元。当我看美国市场时,我们预计美国的收入会稳定增长。如果看美国以外地区,我们预计26年可能会增长。因为我们有越来越多的国家加入。我们有越来越多的全面商业化。我们正在摆脱指定患者项目。所以当我看未来3、4、5年的美国以外地区时,你会看到我所说的加速临床项目以扩展标签带来的更多增长。

在美国,我们有Pathway 60项目,我们计划将剂量提高到每天60微克。我们还有针对更年轻儿童的项目。现在我们针对12至18岁的青少年。完成这一阶段后,我们可能会面向更低年龄的儿童。但我们有每周一次的产品。我们对此充满信心。这正是基于Transcon技术,我们的临床前候选药物从未失败过。我们进入全球商业化,预计26年在另外10个国家推出产品。

想想这是一个可行的产品。当我看竞争情况时,我看不到竞争。如果我看这个产品的生命周期,它是一个组合产品。这个产品未来10、20年都将存在。这就是为什么我认为我们在每个国家都在进行所谓的价值优化。我们不是要快速进入市场。我们追求的是价值优化,转向Skytropha。我真的很喜欢这个产品。它在美国和其他国家获批用于单一适应症——儿童生长激素缺乏症。

今年,我们在美国将其扩展到成人生长激素缺乏症,这是我们的第一次标签扩展。我们现在有一个针对四个额外适应症的篮子试验正在进行中。所以我们基本上可以覆盖所有已确立的生长激素适应症。我们还将进入一个新的时代,例如将其与Transcon CMP联合用于软骨发育不全和软骨发育不良。我们真正想做的是让这个产品不断增长。我们如何做到这一点?发展基础业务。我们坚信这正在发生。我们看到每日生长激素的整合。

我们也看到Skytropha凭借其同类最佳的特性,确实在提高品牌份额。我们扩展到所有传统的生长激素等领域。我们增加新的生长激素适应症,并扩大地理覆盖范围。这就是我们将其打造成重磅产品的方式。转向Transcon CMP。我们设计Transcon CMP是为了提供野生型CNP的持续暴露,采用产品技术以避免任何注射部位反应。这就是我们在同行评审的验证中看到的。是的,我们增强的线性生长是前所未有的。

你可以通过抑制酪氨酸激酶获得最大的线性生长。在对照试验中,我们首次显示出超越线性生长的益处,与安慰剂相比。没有高血压的证据,没有低造血信号。并且由于我们使用了产品技术,没有注射部位反应,每周给药一次。那么我们现在处于什么阶段?是的,我们确实达到了目标产品概况。在我们的开放标签扩展中,我们有长达三年的持久反应。我们的FDA审批日期在2月底,我们的EMA提交预计在第四季度做出决定。我毫不怀疑Transcon CMP确实为这个患者群体提供了所需的益处。

真正显示出超越线性生长的益处。因为这是关键因素。但我们也想单独改进它。我们能增强反应吗?如果你有一个刚出生就未接受治疗的孩子。这就是我们在联合疗法中所做的,我接下来会讲到。所以基本思路是,当你患有软骨发育不全时,你有一个过度活跃的酪氨酸3激酶。这基本上给系统踩了刹车。这就像把一辆车停在旧金山的山坡上,然后踩刹车,让它停在那里。

这就是你在这种情况下看到的。当你松开刹车时,车开始滚动,不管你如何松开刹车。无论是电子方式,还是手动方式。它们基本上都达到相同的生长速度,约5.5至6.0厘米/年。根据性别分析生长情况。你可以在z分数上更容易地看到约0.3。这就是你松开刹车时得到的结果。但想法是,当你松开刹车时,你基本上有了一个新的机会。进行生长刺激。

这就是生长激素的用武之地。因为你真的可以看到这个方案,如果你采用绿色方案并基本上松开刹车,那么你真的可以充分发挥生长激素的潜力。所以当人们说生长激素在软骨发育不全中不起作用。是的。当你不松开刹车时它不起作用。如果你松开刹车,你可能一年能长1厘米。我听到有人向我解释说他们能长8厘米。然后我说如果我们真的能长8厘米,那么生长激素肯定会在世界各地得到应用。

而不仅仅是在日本。很明显没有人能长8厘米。这没有意义。所以当你真正使用它时,你大约能长1厘米,这真的不可行,或者3、4、5厘米,你仍然能获得一些益处。这就是为什么酪氨酸激酶抑制剂会发挥作用。这就是我们正在做的生物学原理。所以当我们看这里的安全性时,因为这在任何儿科适应症中都是首要的。安全性,安全性,安全性。让孩子接触可能伤害他们、导致晚期并发症或类似情况的风险是不可接受的。

所以当我们看这里时,这是我在这个适应症中见过的最好的安全性之一。所以这真的是关键。如果你们任何人看这里,它基本上说这里的任何内容都集中在生长速度上。所以如果你看灰色部分,那是新患者,你看灰色曲线或灰色散点图,也就是我们所说的软骨发育不全生长图表。有50%是软骨发育不全儿童的正常生长模式。然后有第5百分位和第95百分位。你可以这样理解。

儿童的平均阶段是正常儿童的生长情况。这是蓝色部分。你可以看到我们有第3百分位和第97百分位。所以当我们将未接受过治疗的患者纳入联合试验时,他们的年生长速度为4.92厘米。当你往上看,哦,他们低于第50百分位。哦,他们的生长完全符合软骨发育不全儿童的预期。当他们进入联合治疗时,他们的生长实际上超过了正常儿童的生长速度。我不相信这会发生。

然后我们说,那么已经接受CMP治疗超过两年的儿童情况如何。好吧,看看他们。他们不是从第50百分位开始,而是从更高的第95百分位开始,因为他们接受了两三年的CMP治疗,因此从中受益。但当我们给他们生长激素时,他们也在增长。所以无论你是否接受过CMP治疗,你基本上都能看到。你基本上可以让孩子的生长突增超过正常儿童。

如果有人见过超过1.8厘米的情况,我从未见过,我也不相信这基本上是可能的。孩子的生长到底发生了什么?一切都在向儿童的正常化发展。看看这里的身体比例。从未见过身体比例有如此程度的改善。然后是全新的东西。我们从未在任何单一疗法中见过这种程度的改善。增加臂展。这是真正限制他们进行大量体育活动的并发症的关键因素,即短臂。

当你看到这一点时,你会看到相同的模式。未接受过治疗的患者在上升,但接受过CMP治疗的患者也上升到第94百分位以上,这是前所未有的。我第一次看到重要并发症如臂展的改善。关于信号减弱的讨论很多,信号越来越弱,对此一直有讨论。哦,孩子们的生长出现了负增长。我不太清楚,我有时会听到。但当我看这个曲线,然后看右边的Transcon CMP单一疗法,看第26周和第52周,你会看到3%至4%的小幅下降。

当你看Coach试验时,同样有3%至4%的下降。所以真正发生的是你看到了一个全新的生物学现象,在软骨发育不全中观察到的protrumone的vining效应并不存在。如果人们不相信,那就看数据。CMP单一疗法中存在相同的有限小幅下降。真的。真的独特的数据,以前从未见过。所以当我看这个项目时,这就是为什么我们真的将成为生长障碍领域的领导者。因为我们在不损害安全性和耐受性的情况下超越了所有历史生长基准。这是一个新的基准。去问问其他人是否能获得同样的效果,看看你是否能得到。安全性确实如你所希望的那样。CMP已被证明是多年来患者最安全的疗法之一。生长激素也是如此。所以在儿科适应症中结合两种安全且众所周知的药物。

是的,100%的儿童完成了治疗,仍在接受治疗。每周两次注射的负担远远超过我们看到的益处。骨龄与实际年龄保持一致。我们与FDA进行了II期会议。我们现在开始了III期试验。我们已经签署了方案,并在第一季度开始招募患者。我们还将在第二季度提供第78周的codes数据,现在将持续两年。这是为期一年的开放标签扩展。我们还启动了新的试验,我们也在使用这家公司。

这是20多种生长障碍中最强大的组合。与诺和诺德的合作伙伴关系。是的,我们开发了第一个每月一次的产品,具有有史以来最好的特性。这就是为什么诺和诺德与我们而不是其他公司签署协议。一切按计划进行。你将看到其益处。这是一个独特的产品。我们成立了Iconis,我们将所有眼科产品都纳入其中,并真正向前推进。他们今年也将进入临床。Taijun在日本拥有所有权利,他们表现出色。现在将第一个产品推向市场。

Wiesen在中国也在做同样的事情。财务更新。这通常是Scott负责的幻灯片。但Scott今天让我来讲解。当我看我们的产品收入6.83亿欧元时。是的,我们确实处于上升的边缘。当你看24年的数字时。巨大的,巨大的,巨大的,巨大的差异。而且这种差异还在继续。Yorvipath是增长加速的主要驱动力。4.77亿欧元,Skytropha 2.77亿欧元,全年总计7.2亿欧元。我们一直说我们投资于高利润产品。你不能用收入支付账单,你要用利润支付账单。

这也是我们在Skytropha所做的。我们只在收入高度盈利时才确认收入。所以我们甚至在25年增加了我们的利润范围。全年总运营费用7.62亿欧元,我们确实控制住了。以我们想要的方式进行控制。现金余额6.15亿欧元,现在每个季度都在增加。我们预计运营现金流至少为5亿欧元。这是我们的基本面以及我们如何加速收入的体现。同时,我们可以控制曝光费用,但不影响我们在全球化、生命周期市场以及未来进一步投资的投入。

我们还计划今年至少回购1.2亿美元的股票,因为他们都对我说,是的,你不是银行,你基本上需要用你的现金做些事情。这是26年的研发里程碑,你可以看到我们预计第一季度获得CMP批准。我们将在第二季度从我们的联合试验中提供78周的数据,作为一个小惊喜,我们将公布软骨发育不全的总体生存数据,我们招募了7名患者。我们原预计在第一季度公布,但在我看来,将OS推迟一个季度实际上是非常积极的,因为这只意味着我们还处于30多岁,所以在达到OS之前还有很长的路要走。

Transcon CM完成Echo Laser infantry试验的入组。然后我们将在第四季度获得CMP的EMA初步批准决定。成人概念验证研究。这也是我们进入的领域。成人有很多并发症,我们确实有一种产品可以显示这种益处。我们将为您提供联合试验的两年更新数据。我们将完成篮子试验的招募,我们也将完成60试验的招募。非常感谢大家今天的聆听。Ascendis团队真的很自豪。

我们觉得我们正处于成为领先生物制药公司的边缘。我们以前拥有所有基本面,包括Transcon技术、我们的研发引擎、我们的商业化能力。在过去两年中,我们确实将其建设成为一个全球商业化组织。现在我们看到收入进来了,这就是我说的Ascendis Pharma成为生物制药公司的边缘。非常感谢。

发言人:Jessica Fye

所以我们现在进入问答环节,如果你在现场,只需举手,或者你可以通过这里的iPad通过门户向我发送问题。Yorvipath的启动非常迅速。我们应该如何看待26年美国和欧洲的增长驱动力,是否有任何未被充分认识的因素可能对今年的增长产生重大影响?

发言人:Scott T. Smith

关于这一点,分为美国和美国以外地区。我认为,Jay,你会告诉我们你如何真正扩大规模并采取各种不同的努力来真正扩大和提高实际增长率。

发言人:Jessica Fye

当然。

发言人:Jay Donovan Wu

所以我想说在美国,我们可能有三个主要重点。第一,正如你 earlier 看到的,美国的渗透率仍然相当低。对吧。所以仍有很多机会,特别是在一种罕见疾病中,人们对这种疾病本身的理解仍在不断发展。所以具体来说,有三件事,我想说,第一,我们仍在大力参与提高医生对这种疾病的认知和教育基础。

发言人:Jessica Fye

对。

发言人:Jay Donovan Wu

所以我们仍有足够的空间来增加不仅是首次开具常规疗法以外药物的处方医生数量,以及扩大他们对甲状旁腺功能减退症合格患者的认知,因为这些患者中的一些历史上主要接受常规疗法治疗。第二,我想说患者激活是一个重要部分。所以当你看到任何未被充分渗透的大量患者群体时,真正要考虑的是如何接触到那些可能没有建立护理的分散患者群体,考虑如何通过数字渠道接触他们,这将是我们2026年的一个重要重点。

最后,我想说第三点是我们不断投资于我们处理获取和患者支持的方式。认识到经验,特别是在这些罕见疾病中,非常重要,不仅因为这对患者群体是正确的做法,而且因为它实际上影响患者接受治疗时的体验。

发言人:Jan Moller Mikkelsen

对于Yorvipath HQs,我们正在使用一些相同的战略要素进行讨论。例如,在德国,这是我们欧洲 launch 中最成熟的国家。在这些国家,可以说真的非常简单,获得全面的商业贷款。这是我们预计至少再增加10个国家的地方。

发言人:Jessica Fye

在美国,去年很多焦点都集中在患者拿到处方到获得报销的时间上。随着 launch 的进行,你如何看待这种情况的演变?

发言人:Jay Donovan Wu

Jay,所以我想说这种演变本身就是时间问题。对吧。所以当你考虑演变时,从活动角度来看,你是否在做任何实质性的不同事情?我想说团队正在做你期望做的事情。因为Yorvipath的临床价值主张非常强大,对我们来说,能够继续讲述这个故事很重要,但你看到的很多这些滚动步骤的时间滞后,美国系统中许多分散的支付者的 staggered 审查,只需要时间、耐心、纪律、持续的参与和教育。

所以我认为战略本身不会改变,因为价值主张很强。但我预计,随着任何 launch 轨迹,情况将继续向好的方向发展。但我们实际上对今天的位置感觉非常好,我认为你在推出初期看到的覆盖率和批准率百分比证明了我们强大的临床价值主张。

发言人:Jessica Fye

很好,这里收到了几个观众的问题。关于Transcon PTH(Yorvipath),考虑到美国的低渗透率,我们能否期望季度新增患者数量稳定在第四季度的水平?

发言人:Jay Donovan Wu

我认为你现在看到的是新患者的稳定增加,我认为明年,再次回到我们谈到的三个领域。我们预计2026年将继续增长,所以我们对看到持续增长持乐观态度。

发言人:Jan Moller Mikkelsen

我认为我们还需要看看我们的渗透率,可能只占患者人群的3%至4%。当我们看我们在临床试验中为患者提供的临床基础益处时,没有一个患者群体或患者在治疗中没有受益。所以在理论上的理想积极世界中,100%的患者都应该接受治疗。想想1型糖尿病患者没有胰岛素,甲状旁腺功能减退患者没有PTH。对我来说是一样的。

发言人:Jessica Fye

还有一些关于每周一次PTH产品的问题,你能详细说明这种每周一次PTH与MBX产品之间的区别吗?你能谈谈每周一次产品的注册路径吗?它会是什么样子?可能只是PKPD桥接吗?你需要单独的III期疗效试验吗?

发言人:Jan Moller Mikkelsen

是的,我先开始,Kenneth会接着讲。我认为我们设计每周一次产品的关键要素是基于Yorvipath的相同作用机制、相同的活性成分、相同的设计方式,只是改变了连接子。所以我们基本上将获得与Yorvipath相同的益处。我们预计我们的每周一次Transcon PTH也会有110%的效果。MBX与Yorvipath的益处或类似的东西没有任何关系。Kenneth,你可以解释作用机制,因为这是这个分子的完全不同设计。

发言人:Kennett Sprogoe

是的。所以我们想要做的是在URVI path的成功基础上,释放未修饰的PTH,使其能够到达所有靶组织的受体。所以当我们想要设计每周一次的产品时,我们想要能够完全按照Jan在演示中提到的那样,我们实际上制造了第一代每周一次的PTH。这个分子的峰谷比为1.7。通过我们对该化合物的建模,我们可以看到在一周的过程中可能会太多。

所以在一周的过程中,患者可能会出现高钙血症时期和低钙血症时期。因为我们用Yorvi path设定了峰谷比为1.3的基准。所以我们知道峰谷比的界限在哪里。所以我们实际上必须提出新技术,新的Transcon连接子来解决这个特定问题。这就是我们的科学家能够做到的。这就是为什么你现在可以看到在一周的过程中,我们的血浆暴露变化与Yorvi path完全相同。

这就是为什么我们非常。舒适。不,是有信心。谢谢你,Amy。如果我是Jan,我会继续说下去。没人会理解。有信心我们实际上拥有正确的PK曲线来满足患者一周的需求。

发言人:Jan Moller Mikkelsen

总结一下。是的。Yorvipath Transcon每周一次。Transcon PTH。这是一个非常可行的产品。如果我看竞争格局,没有任何东西,没有任何东西能达到我们在Yorvipath看到的益处。所以这就是为什么当我展望未来15、20年时,我看不到任何能够进入并基本上取代或达到Yorvipath所提供的益处标准的东西。MBX。完全不同的作用机制,没有提供任何我们所说的替代疗法。完全不同的作用机制。数据的缺乏也说明了这一点。

发言人:Jessica Fye

最后30秒。你能提醒我Yorvipath的峰值销售预期是多少吗?

发言人:Jan Moller Mikkelsen

是美国还是全球范围?

发言人:Jessica Fye

两者都说说。

发言人:Jan Moller Mikkelsen

我认为仅针对这个问题,全球至少会有50亿至80亿欧元。是的,但我通常很保守,因为我来自农村,所以可能会更高。

发言人:Jessica Fye

太好了,谢谢。

发言人:Jan Moller Mikkelsen

非常感谢。Sa。