道格拉斯·洛夫（总裁兼首席执行官）
身份不明的参会者
阿努帕姆·拉玛（摩根大通）
好的。
欢迎各位参加第44届摩根大通医疗健康年会。我叫阿努帕姆·拉玛，是摩根大通的资深生物技术分析师之一。我的团队成员乔伊斯·索、普里扬卡·格罗弗和拉蒂·平赫也和我一起出席。我们接下来的演讲公司是Annexon。代表公司出席的是首席执行官道格·洛夫，道格。
谢谢。安娜·帕姆和摩根大通。我们很高兴能在这里进行我们的第十次摩根大通演讲。在这十年的旅程中，我们比以往任何时候都更兴奋地去实现我们提供改变游戏规则的免疫疗法的使命。抱歉。是为遭受毁灭性神经炎症性疾病的患者提供免疫疗法。我快速喝口水。抱歉。所以我们将直接进入主题。希望我的声音能恢复过来。好了，恢复了。我将发表前瞻性陈述，并请大家查阅我们已提交的材料。好的。对于那些不太熟悉Annexon的人，我们是一家总部位于旧金山湾区的生物技术公司，利用我们独特的免疫疗法平台开启神经炎症性疾病治疗的新时代。
为了治疗数百万患有这些疾病的患者，我们由两个处于注册阶段的重磅级项目引领，有机会通过这些疾病解决超过100亿美元的市场机会，并每年治疗超过1000万患者。我们的主导项目是针对干性年龄相关性黄斑变性（地理萎缩），这是一种毁灭性的疾病，也是导致失明的主要原因。我们的主导候选药物von approment（anx007）在该人群中显示出显著的视力保护作用。我们的第二个候选药物是Tan Ruperbart，针对吉兰-巴雷综合征，这是一种急性神经肌肉疾病，一种非常严重的疾病。
我们在过去40年中在该疾病领域开展了首个治疗项目，并在我们的三期项目中取得了显著成功，现在正在寻求全球监管批准。这些项目中的每一个都具有变革性，有潜力彻底重塑各自市场的治疗模式，并成为这些领域的市场领导者。因此，随着我们进入2026年，我们对推进这些项目感到非常兴奋。2026年确实是Annexon创造重大价值的关键一年。利用我们经过临床验证的平台和多样化的候选药物组合，我们计划在2026年实现几个关键里程碑。
首先，关于针对地理萎缩的von approment，我们将在今年下半年发布三期数据，我们对此非常期待。对于Tan Ruperbart和吉兰-巴雷综合征，我们上周已向欧洲提交了批准申请，预计今年晚些时候将向美国食品药品监督管理局（FDA）提交该药物的批准申请。最后但同样重要的是ANX1502，这是首个针对多种自身免疫性疾病的口服小分子候选药物，靶向C1抑制剂。我们还将在2026年晚些时候获得乳糜泻患者群体的首个概念验证数据集。
除此之外，我们在这三个治疗领域都处于有利地位，可以开拓市场，资金可支持到2027年底，也就是在我们地理萎缩数据读出后一年多，并且具备通过有效的靶向医学教育、商业化前活动等开拓这些市场的专业知识。因此，总体而言，我们对2026年的前景感到非常兴奋。现在，我们所做的一切以及我们的竞争优势都源于我们的科学方法和整体平台。基于已故的斯坦福大学神经生物学前主席本·巴雷什博士的发现，本发现了靶向C1Q的作用，C1Q是经典通路的启动因子，在多种神经炎症性疾病中驱动有害炎症。
重要的是，这种方法与下游第一代靶向C3和C5的方法有很大不同，后者对有害炎症提供了一定的保护，但并不完整。因此，在我们所研究的所有疾病中，包括吉兰-巴雷综合征、地理萎缩、肌萎缩侧索硬化症等，我们都观察到了差异化的疗效和安全性。我将向你们展示一些基于这种管道或平台方法的数据，我们建立了一个强大的研发管线，通过候选药物和所研究疾病类型实现了多样化。所有这些疾病的共同点是C1和经典通路。
我们在身体的不同部位（大脑和眼睛）进行不同的靶向治疗。对于Tan Ruperbart，我们针对吉兰-巴雷综合征，它可以阻断全身以及大脑中的C1Q。Von Approment是其Fab片段，可选择性地仅阻断眼睛部位的C1Q。当然，我提到的首个小分子ANX1502仅在多种自身免疫性疾病中阻断体内的C1Q。因此，我们对这些药物的现状和发展方向感到非常兴奋。重要的是，这些主导项目的经验确实为我们的下一代项目提供了信息。
我们有多个下一代项目，所有这些项目都已在临床中进行了研究。随着我们进一步进入这一年，我们期待更新它们的下一步计划。当我们考虑2026年时，Annexon的一个关键有趣方面是有机会利用我们的非对称价值机会。凭借两个处于后期阶段的重磅级主导项目，我们有机会不仅为患者，也为股东创造真正独特的价值，特别是与第一代候选药物相比，它们在三期和注册阶段为价值创造奠定了坚实的基础或先例。
这正是我们所处的阶段，你们可以看到我们的价值与这些机会的关系。因此，现在是考虑加入我们这一旅程的好时机。最后，在结束之前，我们由一支经验丰富的生物技术领导者团队领导。我们集体拥有超过100年的生物技术经验，涵盖企业、研究、开发，当然还有商业化，在将多种疾病的同类首创药物疗法、重磅级疗法推向市场方面有丰富经验。我们内部经常说，只有当你遇到逆境并找到克服方法时，游戏才真正开始。
在过去的10年里，我们已经能够做到这一点，现在我们正处于一个转折点，对此我们感到非常兴奋。因此，有了这些铺垫，让我带你们了解一些引发这种兴奋的项目。第一个是用于治疗地理萎缩的von Approment，有潜力成为该领域首个保留视力的疗法。你们可能都熟悉地理萎缩，但足以说明，未被满足的需求仍然存在，而且非常显著。这是因为虽然有多种获批疗法，但没有一种被批准用于在这一庞大患者群体中保护视力。
全球有800万患者，仅美国就有150万至200万患者。地理萎缩的一个真正独特特征是，它确实是一种与衰老相关的疾病。因此，它在患者生命中非常脆弱的时期发作。进入我们研究的患者平均年龄为79岁。正如你在右侧的图片中看到的，他们正在失去中央视力。因此，在他们生命的那个阶段，实际上是失去了独立性。他们无法辨认面孔、阅读、早上做早餐。
因此，这是一种非常严重的疾病，我们专注于确保至少能够保护他们的视力，让他们能够独立生活。我们经常被问到的一个问题是，当早期一代靶向C3和C5的项目无法做到时，我们如何能够证明视力保护作用？简短的答案是，通过在病变组织上直接阻断补体的起始点，我们能够保护负责视敏度的光感受器神经元免受损失。地理萎缩是一种神经退行性疾病。你很少听到这样的说法，但事实确实如此。
当你失去光感受器神经元时，你就失去了看见的能力。C1Q定位于光感受器细胞和突触上，如最左侧的蓝色和红色所示。这是一张地理萎缩患者眼睛的组织病理学图片。你可以在左侧的蓝色和红色中看到，红色的是光感受器神经元，蓝色的是光感受器突触。突触连接神经元，使你能够看见，这非常关键。在最左侧，这些是完整的，所以这是视网膜的健康部分。然而，当你向右移动时，你可以看到蓝色和红色的光感受器变得失调，实际上变得稀疏并开始消失。
只有在最右侧，你才开始看到RPE细胞的损失或病变增长。在我们之前获批的两个项目研究的是RPE细胞的损失，RPE细胞在最右侧底部呈绿色。问题在于，当你靶向RPE细胞时，你已经失去了光感受器和光感受器突触。所以你已经失去了视力。保护RPE细胞免受损失是一件好事，但它不会保护你的视力。我们不仅在我们的数据中看到了这一点，在已获批药物的数据中也看到了这一点，这些数据有三四年的时间，它们在保护RPE方面达到20%、30%左右，但没有视力保护作用。
因此，靶向补体上游与下游是完全不同的机制。这是我们所做工作的关键要点。我可以用实际数据向你展示这一点。因此，在我们二期研究的患者中央视网膜中，我们能够测量对眼睛光感受器细胞损失的保护作用。在这里，我们显示在负责视敏度的眼睛中央视网膜中，光感受器的保护率高达约50%至60%。在地理萎缩领域，其他任何疗法或方法都从未展示过这种数据。
这只是简单的道理。如果你保护负责视力的神经元，你就会保护视力。这正是我们所做的。查看我们研究中的功能终点，首先在左侧，查看最佳矫正视力15个字母的损失。这代表在一年时间内失去50%的视力。根据法律，你必须交出你的驾照。所以你确实失去了视力。我们用每两个月一次（蓝色）和每月一次（红色）的Von Approment治疗展示了剂量依赖性的显著视力损失保护作用。
在假手术组中未接受Von Approment治疗的患者，21%的患者在一年内失去了50%的视力，而每两个月治疗组约为10%，每月治疗组约为6%。我们已经将每月治疗组推进到我们的三期研究中，同时评估低亮度视力（LLVA）下的视力损失。这是在弱光条件下的视力损失评估。我们很少有完美的光线条件。因此，重要的是展示你的药物能够在所有条件下保护视力免受损失。
这就是右侧所示的内容，未接受治疗的患者中有20%失去视力，而每两个月治疗组为7.5%，每月治疗组为10%。效果非常显著。这只是我们数据的一个快照。实际上，在研究中我们在每一项视敏度测量中都保护了视力。因此，我们对其前景感到非常鼓舞。重要的是，通过每月使用Von Approment保护视力，我们在第12个月将视力丧失的风险降低了73%。这是一个非常重要的数字。因此，当患者来看医生时，医生的谈话要点非常简单。
如果你服用这种药物，你在12个月内失去视力的风险会降低约75%。这真的很重要。同样重要的是，这种视力保护作用大约在第六个月左右开始，正如你在这张幻灯片上看到的，它随着时间的推移而增加，到第12个月时，影响更大。治疗时间越长，在保护视力免受损失方面的效果就越大。也许最重要的幻灯片，当然从监管角度来看也是最重要的幻灯片，是Von Approment在治疗期间与停药后对视力的保护作用，这确实证明了其疾病修饰作用机制。
治疗期间部分在左侧未阴影区域。你可以看到与前一张幻灯片类似，大约从第六个月开始，蓝色和红色的治疗组开始显示出保护作用，一直持续到第12个月我们停止用药。然后我们在停药后对这些患者进行了六个月的随访。你看到的是，停药后患者再次开始失去视力。然而，真正重要的是，我们重置了这些患者的疾病基线。尽管他们在停药组中开始以与假手术组相似的速度失去视力，但他们从未赶上假手术组。
因此，我们重置了他们的基线，这从疾病修饰的角度来看很重要。这不是偶然，这是生物学作用。因此，我们对此感到非常鼓舞。我们利用这些经验开发了一项信息充分且功效强大的三期研究。它与二期研究几乎相同，但有一些重要的改进，其中之一是我们纳入了最有可能在12至15个月内失去视力的患者，但他们的病情还没有严重到无法保护视力的程度。因此，我们有很多关于如何做到这一点的信息，并为此丰富了这项研究，从而提高了我们的总体PTS。
这是一项大型研究，有659名患者，执行得非常好。需要注意的一点是，当我们向全球的医生解释我们的数据和作用机制时，研究在美国和欧洲进行。该研究的入组时间比计划提前了大约两个月，并且超额入组了30名患者。这是一个非常好的迹象。执行良好的研究往往会产生更好的结果。主要分析在15个月时进行。回想一下，二期研究的主要分析在12个月时进行，保护作用随着时间的推移而增强。在15个月时，效果会更大。
因此，我们也增加了显示良好结果的可能性。正如我之前所说，主要终点是最佳矫正视力15个字母的损失。我之前向你展示的二期研究数据具有统计学意义，我们在这一单一方案批准上获得了全球监管机构的一致意见。因此，这是用于批准的研究。我们在欧盟获得了优先药物资格，在美国获得了快速通道资格，因此我们对推出潜在的首个用于治疗地理萎缩的视力保护疗法感到非常鼓舞。正如我所说，这项研究将在2026年下半年公布结果。
关于地理萎缩的最后一张幻灯片涉及市场机会。这是一个超级重磅级的机会。该领域的机会在年化基础上约为70亿至100亿美元。目前该领域有两种获批药物，它们保护病变增长或视力替代生物标志物，目前的年销售额合计约为15亿美元。我们的观点是，通过提供保护视力的药物（这对患者和医生来说至关重要），我们有机会占领整个市场，并且我们正在积极为此做准备。
我没有提到的一点是，我向你展示了我们在视力保护疗效方面的表现。我将简要说明，我们在安全性方面也具有非常差异化的优势。我们的药物是一种非常小的Fab片段，50Kd，低粘度，重要的是不含聚乙二醇。因此，我们没有观察到其他地理萎缩临床研究中使用其他下游补体方法所观察到的许多安全事件。最后但同样重要的是，由于我们的机制仅阻断经典通路，允许凝集素和替代通路保持完整以执行其免疫功能，我们没有观察到向湿性年龄相关性黄斑变性的转化。
你会记得，获批药物向湿性年龄相关性黄斑变性的转化率约为10%至15%。我们的湿性年龄相关性黄斑变性转化率在假手术组和治疗组之间几乎没有差异。因此，我们喜欢这种药物的整体获益风险特征，在作用机制、疗效以及安全性方面与目前获批的药物有很大差异。快速转向Tan Ruperbart和吉兰-巴雷综合征。这是一个我们非常自豪的项目。这个项目代表了我们基于使命的方法，即为全球患有神经炎症性疾病的患者提供我们的药物。
对于不熟悉吉兰-巴雷综合征的人来说，这是一种严重的疾病。正如我之前所说，它是急性神经肌肉麻痹的首要原因。它是一种突然的、无差别的、改变生活的疾病。其发病过程是，你先受到某种感染，可能是食物中毒、流感，也可能是疫苗接种，你的免疫系统启动，引发炎症以清除体内的感染，这是适当的作用。一段时间后，两到四周后，你的免疫系统再次引发炎症，这次攻击你的周围神经。
两到三天后，你通常会卧床不起，无法独立行走。再过两到三天，许多患者（四分之一）会在ICU使用呼吸机。患上这种疾病时，你原本是完全正常的。幸运的是，这是一种罕见疾病，但并非小范围的罕见疾病。它影响全球15万人，美国8000人，欧洲15000人，目前没有获批的疗法。静脉注射免疫球蛋白（IVIG）用于标签外用途，尚未在随机研究中进行研究，对这种疾病有中等效果。但尽管如此，30%的患者仍会进入ICU，75%的患者在ICU需要通气，20%的患者一年后仍无法行走。
因此，确实需要解决这种疾病。这是一种非常昂贵的疾病。患者需要住院、进入ICU、使用呼吸机。他们最终会去专业护理机构、接受物理治疗等。在美国，医疗保健系统每年为治疗8000名患者花费超过70亿美元。这些都是百万美元级别的患者。因此，我们有信心解决这个问题，并提供一种快速起效且效果彻底的靶向免疫疗法。我将向你展示一些相关信息，重要的是从市场机会来看。虽然这是一种罕见疾病，但它是一个独特的疾病，实际上是一个重磅级机会。
原因是每年有23000名患者患上这种疾病。90%以上（实际上是95%）的患者目前接受IVIG或血浆置换治疗。因此，这是一个现成的市场。由于疾病的毁灭性，每个患者都会接受治疗，他们试图尽快阻止疾病进展。这是一个高度集中的商业市场。在美国，我们排名前50的医疗保健系统每年接待超过50%的患者。这使你能够将资源、销售团队、医学销售、医学教育等瞄准这些机构。
我还要说，Tan Ruperbart处于非常独特的地位来占领这个市场。它是单次输注，能够关闭整个炎症通路。我们治疗的患者中90%在第一周就有改善。安全性数据与安慰剂相似，这真的非常重要。基于其他措施，我们有望为美国医疗保健系统节省成本，我将在稍后向你展示。查看我们的研究，研究中的关键测量指标是这些负责驱动疾病的炎症生物标志物，我们的研究中有25种。
Tan Ruperbart在治疗第一周内就降低了所有生物标志物。这真的非常重要。而当你查看右侧面板中的IVIG和安慰剂时，它们对这些生物标志物没有影响。这告诉你，当前的治疗实际上并没有立即阻止疾病，这导致了这种疾病带来的严重残疾。通过快速降低这些生物标志物，我们显示在第一周，我们能够显著改善肌肉力量。这是MRC总和评分提高10分，与安慰剂相比是一个巨大的分数。
通过这样做，到第26周（6个月），我们使患者恢复正常状态的可能性提高了2.5倍。在这种疾病的历史上是前所未有的。我们对此感到非常兴奋。对患者和医疗保健提供者来说最重要的是这张幻灯片以及我们治疗的一些数据。在我们的三期研究中，我们能够使患者比安慰剂组提前31天恢复行走。我们使他们提前28天脱离呼吸机。我们使他们提前7天离开ICU。因此，我们能够让患者比未接受Tan Ruperbart治疗更早地恢复日常生活活动，这从患者的独立性角度以及价值角度来看都非常重要。
住院和在ICU使用呼吸机都有实实在在的成本，我们节省了所有这些成本。因此，我们感到非常鼓舞。我没有提到的一点是，我们的三期项目是40年来该领域唯一的安慰剂对照项目。因此，我们有信心继续推进。我们现在正在进行一项名为Ford研究的开放标签研究。在美国和欧盟，所有患者都接受治疗，我们对早期结果和在该研究中看到的情况感到鼓舞。这是我这里的一个患者示例。
该患者进入研究时患有中重度疾病，即卧床不起并住院。我们在症状出现后四天内对该患者进行了治疗。到第八天，患者拄着拐杖走出了医院。这是一个惊人的结果，但与我们在三期研究中看到的情况非常一致。到第29天，患者能够独立行走，我们将继续进行这项研究。让医生在美国和欧洲获得使用我们药物的经验非常重要。我们还将在2026年向FDA提交BLA申请时提供这些数据作为申请材料的一部分。
因此，我将结束演讲。正如我所说，2026年对Annexon来说是非常重要的一年。这是为患者和股东创造巨大价值的转型之年。我们专注于通过今年晚些时候的三期数据改变地理萎缩的治疗模式，并使Tan Ruperbart在全球范围内获批用于治疗15万吉兰-巴雷综合征患者。最后但同样重要的是，我们的中期项目ANX1502，我们将获得概念验证数据，作为首个口服抑制剂，用于目前通过静脉注射和皮下注射治疗的多种神经炎症性自身免疫性疾病。因此，也有机会在该领域塑造市场。
感谢大家的关注，我们欢迎任何问题。
谢谢，道格。我将先问几个问题，然后也会开放给 audience 提问。请举手，我会叫到你，或者通过Archer 2提问，你能提醒我们研究的检验效能以及什么样的情况算是成功吗？显然你们选择了每月给药方案，我记得有73%的（风险降低）。
是的，风险降低73%。这是个很好的问题。三期研究的检验效能与标准三期研究一样，具有高检验效能。即检验效能大于90%。成功的定义是在最佳矫正视力方面取得任何统计学意义上的胜利。除了我们的药物在二期研究中，没有任何药物曾证明过这一点。这是保护50%的视力。因此，在该指标上的任何显著胜利都被认为具有临床意义。
那么如果我追问一下，你们假设假手术组会有什么样的下降，以及在此基础上什么样的获益被认为具有临床意义？
是的，在我们研究的假手术组中，当你在15个月时进行确认，患者在假手术组中损失了约15%到18%，你可以看到我们治疗组的效果。在我向你解释的时候，我会回顾一下。在我们的治疗组中，我们看到每月给药组的保护率约为6%。我们进行了保守的检验效能估计，这意味着我们降低了我们预期的三期研究中假手术组的下降幅度。我们还降低了Von Approment治疗组预期的治疗效果。
因此，我们在两端都采取了保守态度，以确保我们的三期研究具有极高的成功可能性。
你们的竞争对手实际上昨天或者几天前谈到了预充式注射器，这真的打开了市场。你们有预充式注射器的计划吗？
当然有，是的。而且我们处于非常独特的地位来做到这一点。正如我之前所说，Von Approment是一种非常小的Fab片段，50KD。也许更重要的是，它的体积非常小，25微升，大约是我们竞争对手的四分之一。他们大约是100微升。这使得它非常适合预充式注射器。因此，我们正在这样做，以及用于商业展示的缓释制剂，我们将以每月一次的给药方案启动，但最终希望每季度给药一次左右。
你们如何看待该药物的海外市场机会？竞争对手在这方面一直很困难。
是的，对我们来说这真的非常重要，因为我们研究的是视力保护，即最佳矫正视力。我们与欧盟监管机构就该药物的批准达成了完全一致，只要本研究取得成功。因此，欧盟每年有超过300万地理萎缩患者。这是一个有意义的商业机会。我们在美国获得了优先审评资格，在欧洲获得了PRIME资格，这实际上相当于欧洲的突破性疗法资格，我们对此感到鼓舞。他们还为我们的项目指定了一名专门的产品开发协调员。这是欧洲针对17个监管机构高度关注的精选项目开展的试点项目。
因此，我们有机会与欧洲监管机构就该项目进行密切的个人互动。我们已经进行了多次互动。因此，我们对该药物在欧洲和美国的批准前景感到非常鼓舞。
audience 有问题吗？
是的，那边。
吉兰-巴雷综合征有什么时间线吗？因为我们决定与美国政府交谈，我不知道需要什么样的数据。我们还需要与FDA进行对话。
这是个很好的问题。正如我之前所说，我们上周向欧盟提交了监管批准申请，该申请包包括充分证据以及通用性评估。这将是提交给FDA的相同申请包，但我们将用来自这项开放标签Ford研究的额外美国和欧洲数据来补充该申请包。这就是这项研究如此重要的原因。我们能够向美国监管机构实时提供这些数据，作为提交材料的一部分。因此，一旦我们在这项研究中招募到足够数量的患者（截至今天，入组情况相当不错），我们就会去见FDA并提交我们的申请包。
谢谢。
请讲。
紧接着这个问题，你们会计划在FDA批准之前在欧洲上市吗？
这是个很好的问题。这还有待决定。希望欧洲的审查过程比FDA通常的过程稍长，通常是12到15个月。考虑到我们何时在美国提交批准申请，预计批准时间将与欧洲接近，在这种情况下，我们肯定会优先在美国上市，以在进入欧洲之前确定定价和其他事项。我没听清。谢谢。这是个很好的问题。
Ford研究的规模和范围是什么？FDA有没有谈到需要从Ford研究中获得多少数据和随访才能再次提交申请？
是的。Ford研究目前计划招募多达30名患者。我们认为不需要30名患者来补充我们的整体申请包。我们尚未与FDA就患者数量进行具体讨论，因此我们打算提交数据，让数据自己说话。Tan Ruperbart在吉兰-巴雷综合征中的一个非常独特之处是数据高度一致。正如我之前向你展示的，大约90%的患者在第一周有所改善。我们预计在Ford研究中也会看到这一点。
我们也了解我们药物的药代动力学/药效学特征，不仅在西方的吉兰-巴雷综合征中，还在亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化症等疾病中进行了给药。因此，来自桥接研究的药代动力学/药效学特征已经得到很好的阐明。因此，我们预计只需要少数患者来支持我们的整体申请包。但一旦我们获得完整的数据集，我们将与FDA进行讨论。
audience 有问题吗，请讲。
是的，我非常关注你们关于地理萎缩的数据，关于炎症率，我认为它比湿性年龄相关性黄斑变性的再生率高得多。那么在注射程序方面有没有改进，或者可能有更长的半衰期？
我不确定。你能重复一下吗？你说的是。
是的，根据你们的数据，我注意到炎症率，
wick率。
炎症率。
炎症，
是的。比湿性年龄相关性黄斑变性的某些情况更高。
这些是非常不同的疾病。湿性年龄相关性黄斑变性是一种进展非常快的疾病，其终点实际上是视力提高。而在地理萎缩中，炎症性疾病过程的发展方式非常不同。因此，你要做的只是保护视力不丧失。要恢复视力可能需要数年时间，甚至永远无法恢复。事实上，我认为这是不太可能的，因为炎症在一种进展缓慢的疾病中发生，你正在失去光感受器神经元，它们正在死亡，而且不会再生。当你失去神经元时，它们不会回来。
因此，将湿性年龄相关性黄斑变性与干性年龄相关性黄斑变性进行比较并不是一个好的类比。它们是完全不同的疾病。
也许我们可以稍微谈谈ANX1502。我注意到你们今年将有一些概念验证数据。请向我们介绍一下你们在概念验证研究中试图实现的目标，以及你们去年对该化合物的了解。
是的，是的，这是个很好的问题。所以这是一个大胆的项目。让我从这里开始。没有人尝试过将小分子项目用于自身免疫性疾病，特别是神经肌肉自身免疫性疾病。但基于我们的研究、我们对抗体的了解以及我们对通路的理解，我们拥有超过40种全新的检测方法，我们针对经典通路的每个节点开发了候选药物。我们进入了小分子领域，并在每一步都吸取了经验教训。正如你所提到的，阿努帕姆，去年我们了解到，我们的药物最初的薄膜包衣制剂在患者中引起了一些强调。
因此，我们转向了肠溶包衣制剂，解决了这个问题，但它带来了一个新的关于食物影响的问题。因此，我们了解到患者在服用药物前后确实需要禁食约两小时左右。然后，药物似乎超过了我们的目标药物水平。因此，我们现在正在进行概念验证研究，患者完全禁食。这是每日两次给药。他们在早上和下午禁食，然后我们想看看他们的药物水平。
关键的测量指标是非常客观的。这是在乳糜泻患者中进行的，我们正在观察溶血，即查看胆红素，并希望将患者的胆红素水平降至正常水平，以及在乳糜泻等疾病中显著升高的补体激活。因此，对于一种没有我们之前看到的食物影响且对胆红素和补体水平有影响的控制良好的药物，我们将有兴趣推进该项目。可能需要一些额外的制剂工作，因为我认为我们可以通过这样做来解决食物影响问题。
但首先，我们想确保我们了解这种药物和目标药物水平。如果它达到目标药物水平，我们认为这是一个本垒打。然后我们将解决制剂问题，并继续推进。
audience 有最后的问题吗？好的，谢谢，道格。
好的，谢谢大家。