杰西卡·卡弗伦（高级生物技术）
伊冯·格林斯特里特（首席执行官）
杰夫·波尔顿（首席财务官）
托尔加·坦古勒（首席商务官）
不，说实话，我或许应该坐在最后。你们应该坐到我们坐的地方。
留下。
她留下了。我不知道她只是坐着还是在做什么。让她待在这儿吧。没有托加袍。我们需要那个。你想坐哪儿？这个位置对你来说可以吗？
是的，我通常坐在最后。
喜欢看到所有人。
我能看到所有人。好的，太好了。还有两分钟。时间很充裕。
你今天已经主持了多少场炉边谈话了？
只有两场。
到目前为止只有两场。
好的。
嗯，在那之前我还主持了早餐会。
好的。
但是的，感觉氛围很好。
是的。
这里也一样。嘿，我很好。你怎么样？各位早上好。我是杰斯·费，摩根大通的生物技术分析师，今天上午我们将继续第44届摩根大通医疗健康年会，与阿里拉姆公司进行交流。该公司昨天有很多更新。我相信我们会谈到这些内容。我们将首先由公司首席执行官伊冯·格林斯特里特进行演讲，然后进入问答环节。所以，如果你在现场并想提问，请举手，会有人给你递麦克风。
否则，你也可以通过门户网站向我提交问题，我会从那边的iPad上读出来。话不多说，让我把时间交给伊冯。
谢谢你，杰西卡。看，能够站在这里开启阿里拉姆历史上又一个激动人心的新篇章，我感到非常荣幸。我是伊冯·格林斯特里特，阿里拉姆的首席执行官，很高兴我的同事们也来到台上——或许我退后一点——我们的首席研发官普什基尔·加尔格、首席商务官托尔加·坦戈拉以及首席财务官杰夫·富尔顿。当然，在我的演讲中，我会发表前瞻性陈述。现在，正如你们大多数人所知，阿里拉姆在生物技术行业拥有独特的形象。
使我们如此独特的是，我们拥有成熟且可持续的创新引擎，同时兼具卓越的商业执行力。
这推动了我们迄今为止的成功，我们将继续利用这一点来推动持久的长期增长。这一切都始于我们在RNA干扰领域建立的领导地位。凭借成熟的有机产品引擎以及可重复、模块化的药物开发流程，我们取得了极高的历史成功率。我们还有一个高产的管线，有超过25个项目处于积极的临床开发阶段。
除了在研发方面展示的成功和领导地位外，现在已有六种阿里拉姆发明的药物上市，通过我们的全球业务网络，这些药物共同产生了数十亿美元的年收入，并为全球数十万患者提供治疗。
因此，这些创造价值的特点使阿里拉姆拥有真正独一无二的形象，坦率地说，这在生物制药领域是罕见的。自2002年公司成立以来，阿里拉姆开创了RNA干扰革命，我们方法的一个重要特点是设定并不仅满足而且超越非常具体和雄心勃勃的长期目标。
这始于2011年，当时我们设定了“阿里拉姆5乘15”目标，概括而言，到2015年底，我们将有5个项目进入临床开发。我们交付了7个。随后，我们提出了“阿里拉姆20乘20”目标，我们表示到2020年底将有3种获批的RNA干扰疗法。
我们交付了4个。最近，我们一直在努力实现“RNYLM P的5次方到25”系列目标，现在我们站在这里，在2025年结束之际，我自豪地说，我们的努力已促成6种获批产品，并且我们将RNA干扰疗法带给了全球约50万名正在使用阿里拉姆发明药物的患者。
我们还表示，我们将把管线扩展到20多个临床项目。我们交付了超过25个。此外，我们表示在此期间我们将实现至少40%的收入复合年增长率，而我们也大大超过了这一目标，达到约50%。
最后，在2月份正式公布年终业绩之前，我们坚定地走上了实现非公认会计准则盈利的轨道，这些战略目标指引我们实现将诺贝尔奖获奖科学转化为新型药物以改变人类健康的愿景。
那么，让我们深入了解2025年的一些令人兴奋的亮点，无论从哪个角度衡量，2025年都是阿里拉姆具有变革意义的一年。从左侧开始，主要的商业和财务亮点包括Amvoutra用于ATTR心肌病的里程碑式获批，在合并净产品收入基础上，我们产生了近30亿美元，同比增长81%。
在管线和平台方面，我们启动了三项III期研究，除了合作伙伴提交的5项外，我们还通过4项专有临床试验申请扩展了我们的临床管线，并且开发并推出了基于酶连接的最佳RNA干扰制造平台，我们将其命名为Cirellis，这将使我们能够极大地扩大产能，为全球更多患者提供RNA干扰疗法，同时降低商品成本。
在昨天的新闻稿中，我们预先公布了2025年第四季度和全年的净产品收入，我们的四款全资拥有产品的合并净产品收入接近30亿美元，实现了突破性的一年。
当然，这主要是由Amputera在ATTR心肌病中的上市推动的，这推动我们的TTR特许经营权达到约25亿美元，使特许经营收入较上年翻了一番，比我们最初的指导高出8亿多美元。
因此，今天我无比兴奋地分享公司下一个雄心勃勃的五年目标。我们的“NIDAM 2030：加速创新，扩大影响”。这些目标基于三个战略支柱，我想你们会看到这些支柱与推动我们2025年大部分业绩的因素非常一致。首先是实现全球TTR领导地位并建立持久的TTR特许经营权。
具体而言，我们计划到2030年在TTR收入方面引领市场，并在五年期间累计领先。我们还计划在2028年底之前首先在多发性神经病中推出同类最佳的下一代TTR抑制剂Nucrisoram，然后在2030年底之前在心肌病中推出。
下一个支柱是通过可持续创新实现增长。如今，大多数药物只是减缓疾病的进展。我们希望做得更好，提供能够预防、阻止或逆转疾病的疗法。这包括提供两种或更多种除TTR之外具有重磅炸弹潜力的新型变革性药物，如果包括nucrisiran，则达到三种新型变革性药物。
我们还旨在扩展到10种组织类型，并建立超过40个临床项目的管线。此外，我们计划将约30%的收入投资于非公认会计准则研发，以加速有机内部创新并选择性地获取外部创新。
我们“9m 2030”目标的最后一个支柱是以纪律和敏捷性进行扩展，我们计划在那里推动成功、持续、盈利的增长，具体而言，我们的目标是到2030年底实现25%或更高的总收入复合年增长率，并在此期间实现约30%的非公认会计准则营业利润率。
我们的“9M 2030”代表了我们成为领先的科学驱动、完全整合的全球生物制药公司并最大限度发挥RNA干扰疗法对患者潜力的战略。那么，让我们更深入地探讨第一个支柱。我们的愿望是大胆的。那就是改变ATTR淀粉样变性患者的生活体验，并在此过程中为阿里拉姆建立全球领导地位和旗舰特许经营权。
虽然诊断和治疗率有所提高，特别是自从引入非侵入性诊断以来，但大多数ATTR心肌病患者仍未得到治疗。因此，这是一个庞大、快速增长但服务不足的类别。正是出于这个原因，我们致力于尽快将我们的RNA干扰疗法amputra带给尽可能多的患者。
因此，我们对上市仅几个季度的早期势头感到非常鼓舞。Amputra的表现与一些相关专业类似产品的表现相比表明，我们有潜力实现真正的突破性上市。这说明了客户对新治疗选择的需求、Amputra的价值以及我们在继续在非美国市场上市时的强大商业执行力，全球势头将在2026年及以后开始显现。
我们计划在3月份举办的以TTR为重点的网络研讨会上分享更多细节，但我会给大家一点预览。令人印象深刻的是，Amputra在上市仅几个季度内，在新开始治疗的份额上已经接近与defamadis持平。但重要的是要注意，由于数据来源不完善且随时间变化，这些数字是估计值。
但有一点是明确的，我们正在挑战护理标准，而且，我认为重要的是要注意到，我们在确立Amphutra作为一线治疗方面取得了巨大进展，它是第一个也是唯一一个具有正交作用机制的获批治疗方法。
Amputra显然是稳定剂进展期患者群体的领导者，这或许并不令人惊讶。这种需求反映了医疗保健专业人员和患者的选择。我们能够确保广泛的获取和患者可负担性也使之成为可能。大多数付款人覆盖决定将在2026年得到确认，绝大多数患者继续获得Amputra的一线使用，这意味着无需先经过另一种治疗。
大多数患者自付费用为0美元，90%的患者可以在离家仅10英里范围内接受Amputra治疗，这要归功于管理Amputra的广泛医疗系统和替代护理站点网络。
总而言之，医疗保健专业人员和患者正在选择Amputra，获取渠道仍然强劲。我们将继续提高对Amputra的认识和偏好，以实现我们全球类别领导地位的愿望，但除此之外，我们致力于重新投资于该类别。
由于仍有如此多的患者未被诊断和未接受治疗，我们认识到我们在帮助缩小这些差距方面的作用。我们的投资包括证据生成、教育和意识提升工作，以及创新合作以改善诊断率，其中包括研究合作、赞助、与医学协会的伙伴关系以及新型诊断项目。我们将在3月份即将举行的TTR网络研讨会以及未来几个季度分享更多关于这些推动类别增长的举措。
当然，我们也在推进我们的增强型RAMP计划。Nucrecin是我们处于III期的下一代TTR抑制剂，它有潜力通过每半年给药一次实现95%左右的TTR快速敲低，为患者提供同类最佳的治疗体验，并巩固我们未来几年的领导地位。
从我们的Triton III期研究中看到积极结果并获得监管批准后，我们预计在2028年首先在多发性神经病中推出nucrisran，然后在2030年在心肌病中推出。下一个支柱是通过可持续创新实现增长，我们的目标是提供不仅能减缓疾病，还能预防、阻止或逆转疾病进程的疗法。
这依赖于真正独特的创新引擎，该引擎推动了这种可持续性。这是我们用来促进长期增长的模块化流程。当然，这个引擎的核心是获得诺贝尔奖的RNA干扰科学，我们将利用我们在这里的领导地位和专业知识继续投资于人类遗传学的力量，通过各种生物库，我们现在可以访问超过200万份生命数据，以发现新的经过基因验证的靶点，维持我们未来的管线和领导地位，到2030年将RNA干扰疗法的递送扩展到10个或更多主要组织，并通过持续的平台改进来增强小干扰RNA的基本属性和提升我们的能力。
正如我所说，阿里拉姆是独特的，在这里我们已经展示了成功的记录。我们相信，这种无缝集成的方法使我们能够大规模地以高质量和成功的可能性做到这一切，这帮助我们建立了这个强大且高产的管线。
行业领先的管线，如你所见，涵盖罕见病、专科和常见病适应症，并跨越多个治疗领域。我想重点介绍其中一些项目，它们代表了下一波变革性药物，每个都具有数十亿美元的潜力。这些包括心血管、代谢领域、神经科学和血液学的项目。
Salbiceran靶向血管紧张素原，旨在通过每年两次给药实现血压的持续控制。Zalbeceran可以解决超过6000万患有不受控制的高血压且心血管风险高的患者的重大未满足需求。我们还在推进代谢疾病资产，这代表了巨大的全球未满足医疗需求，我们看到了一个令人信服的机会来解决GLP1s留下的治疗空白。
ALN4324靶向grab 14，有潜力成为2型糖尿病患者的新型胰岛素增敏剂，ALN2232是我们首个针对脂肪组织靶点ACVR1C的RNA干扰疗法，有潜力实现持久且脂肪特异性的体重减轻。
转向神经科学，My Valsiran靶向淀粉样前体蛋白，用于治疗脑淀粉样血管病和阿尔茨海默病。My Valsiran有潜力防止淀粉样蛋白在脑血管系统中的沉积，以预防脑淀粉样血管病的危及生命的临床后遗症，并在脑实质中预防淀粉样蛋白沉积，以影响阿尔茨海默病的进展。
Alnhtto 2靶向亨廷顿基因，以减缓亨廷顿病的进展。我们的外显子1靶向方法有潜力导致大脑中HTT的深度和广泛降低。全球有超过10万名有症状的亨廷顿病患者，这也代表着数十亿美元的市场机会。我们期待在今年下半年分享初步的I期数据。
ALN6400靶向纤溶酶原，以解决广泛的出血性疾病。仅在美国，估计就有超过300万人患有遗传性出血性疾病，我们追求的第一个适应症是遗传性出血性毛细血管扩张症，影响美国约7万名患者，我们在HHT患者中的II期试验已经在进行中，我们还计划在今年晚些时候在第二种出血性疾病中启动II期试验。
自2002年成立以来，我们开创了RNA干扰革命，解决了肝脏递送问题，证明了该平台的价值。这已导致六种获批的RNA干扰疗法。我们打算在推动2030年及以后愿景的过程中在此基础上再接再厉。我们计划通过递送到10种或更多新组织类型并利用潜在的组合和多基因方法来加速创新并建立我们的竞争优势。
我们还将寻求在平台增强方面继续我们的领导地位，同时通过业务发展有选择地追求互补模式。现在，让我以我们的2026年指导和目标结束。在昨天的新闻稿中，我们提供了2026年净产品收入指导。具体而言，我们预计总合并产品销售额在49亿至53亿美元之间，这是由我们的TTR特许经营权44亿至47亿美元的指导推动的，中点增长率为83%。
这确实表明了我们对这一机会的坚定信心，并反映了强劲的增长和卓越的商业执行力。现在让我转向我们2026年的管线目标，这将推动我们的下一阶段增长。我们有一个令人兴奋的一年，我们预计将有四次临床数据读出，推进三项III期研究，启动三项II期研究，并提交三到四项新的IND。
但当然，这不仅仅关乎来年。我们正在为未来打造阿里拉姆。我们相信我们拥有一项代际技术，有可能影响数百万患者。我们的“阿里拉姆2030”战略使我们能够实现持续的长期增长，并成为领先的高科学全球生物制药公司。
展望未来五年，如果我们实现我们的宏伟目标，我们相信公司的形象可能会是这样的。到2030年，我们期望在全球范围内对多种疾病的人类健康产生重大影响。正如我所说，有可能帮助数百万患者。到2030年，我们渴望通过多种重磅炸弹产品实现超过100亿美元的年收入，并由一流的商业组织提供支持。
我们计划通过继续投资具有改变人类健康潜力的项目来维持我们行业领先的管线。我们还期望大幅提高我们的制造能力并降低生产成本，以支持我们快速扩展的管线和商业产品组合。此外，我们希望成为一家因其对社会责任的承诺而得到认可的公司。
如果我们做到这一切，我们相信我们将为股东创造巨大的价值。这就是我们的愿景。感谢您在我们旅程至此的持续支持。我们希望您能分享我们建立领先的全球生物制药公司和改变人类健康的兴奋之情。
我们真的相信我们正处于RNA干扰的早期阶段，最好的还在后面。谢谢。
感谢您的演讲。提醒一下，如果您有问题，可以通过门户网站发送，或者在观众中举手。但是，我们花了很多时间讨论2030年的目标。是什么让您有信心今天提出这些雄心勃勃的目标？
这是一个非常好的问题，杰斯。现在你知道，正如我所说，我们有这样的历史。我需要一个麦克风。你知道，我们有15年设定这些长期五年目标的历史。我们这样做的原因是，这确实有助于团结组织。它创造了焦点，创造了责任感。正如你所看到的，我们有这样的记录。我们已经实现或超过了我们交付的每一组五年目标，最近的是到25年的p的五次方。
我们的下一组五年目标是基于2025年这不可思议的一年，在这一年里，我们在研发、商业、制造等业务各个方面都看到了真正的势头。
因此，你知道，我们觉得我们有机会真正影响人类健康，并在这一旅程中为自己设定这些大胆的目标。我认为重要的是要说，我们设定了目标，但我们也有计划确保我们能够实现这些目标。
当你设定那么远的目标时，你会在长期目标中加入多少缓冲？
所以我不确定这实际上是思考这个问题的正确方式，因为我们在这里试图做的是设定雄心勃勃的目标。好吧。但我们觉得我们有计划可以让我们实现这些目标。所以，你知道，本质上，这不是关于缓冲，而是关于，你知道，理解我们业务背后的基本假设，然后制定目标，你知道，为我们提供真正影响，你知道，广泛疾病患者并建立实质性业务的潜力。但是，杰夫，你可能想多谈一点。
我的意思是，我唯一要补充的是，我认为这些目标对内部目的可能比对外部更重要，因为正如伊冯所提到的，组织是非常负责任的。所以当我们建立这样的东西时，激励组织推动这种表现的愿望是真实的。我的意思是，这就是为什么我们继续制定这五组目标。所以这就是我们的想法。这真的是关于推动业绩。
转向您提供的2026年指导，特别是关于TTR特许经营权，您能谈谈Amputra的驱动因素，比如该指导背后的因素，以及它们与去年可能有何相似或不同之处吗？
当然。
看，正如我们与您分享的那样，25年对我们来说是非凡的一年。如果你看看市场的基本面，我们确实建立了一个非凡的业务，我们在市场份额上获得了偏好，这得益于尚未开发的市场需求和从类别角度来看持续的增长。因此，有鉴于此，我们显然希望能够继续建立这种市场偏好。
你将看到的是，我们实际上也将加速增长机会。因此，我们希望能够提高更多的诊断率，因为我们实际上继续差异化已经受到付款人、医生以及患者欢迎的产品。
所以我们只需要继续提升这一点，以及我们正在，你知道，增长这个类别。
那么，对于Inbutra的推广，听起来您在学术和社区环境中都看到了情况，您对不同渠道中的处方行为或患者特征有什么了解，以及您如何利用这些信息来最大限度地提高一线使用？
所以当你看业务的基本面以及为什么我们认为它非常强大时，是因为它是平衡的、持久的，而且我们的业务有深度，无论是学术中心还是社区中心。我们推动的业务在质量方面大致相同。对我们来说同样重要的是，社区医生和学术中心如何体验处方。他们是否容易获得？他们的患者是否真的能够获得药物并方便地接受注射？
一旦产品实际使用，学术中心和社区中心的体验如何？当我们全面看待这一点时，我们看到了非常相似的动态。我认为对我们来说真正重要的是，正如你在数字中看到的，推动一线偏好。这一直进展得非常顺利。我们非常有竞争力，显然我们需要继续这一旅程。
所以底线是这是一项平衡的业务，我们真的没有看到一种特定的患者类型更喜欢其中一种。
您对最终的to Famitis仿制药对MVTRA业务意味着什么有什么最新想法？
所以，你知道，我们从辉瑞那里听说，你知道，to families将在2028年在美国失去专利保护，从在线角度来看，这对我们来说真的不是什么大不了的事。你知道，正如我在演讲中描述的那样，我们已经接近与defamatis持平。实际上，defaminas失去专利的真正潜在影响是，它确实释放了联合使用的机会。
当我们考虑Amputra时，我们在这方面拥有我们需要的一切。我的意思是，我们有来自HEDS B的数据，显示与Defamatis联合使用的益处，这在我们的标签上。
因此，我们认为，通用TAF的引入实际上可能会稍微加速联合使用。
在2026年TTR指导范围内，我们应该如何看待国际心肌病销售的贡献？也许您可以稍微扩展一下您对美国以外价格的期望。我们之前已经有所评论。
之前有一点。
是的，这是一个非常好的问题，杰夫。你想接吗。
是的，我的意思是，我很乐意回答这个问题。我们的期望是，当我们在非美国市场上市时，你不会有拆分适应症的定价。价格可能会下降，这将随着时间的推移对现有的多发性神经病业务产生影响。这些市场中心肌病部分的 volume增长将远远抵消这一点。但是，在2026年，这可能意味着你不会看到美国以外的增长相对于我们在2025年看到的增长有所加速。
今年即将公布的epeline person CDOT数据，你们会关注什么？
是的，显然我们在等待数据发布，但你为什么不回答那个问题呢？
是的，我的意思是，看，我们显然会关注。我认为我们想看到疗效。我们也想看到安全性。这是在大量老年人群中的反义寡核苷酸，我认为我们想了解安全性概况，以及我们如何考虑读数。
这可能也是，你知道，当我们考虑，好吧，它是该疾病中的另一种抑制剂类型机制。我们看看我们用heliospace建立的东西，即85%的敲低，30%以上的全因死亡率降低，相当的住院率降低。
我们在心脏MRI上看到一些疾病逆转的证据，并且我们看到对胃肠等心脏外表现的益处，使用四倍的剂量。所以我认为当我们看，你知道，Epilonterstin将要出现的概况时，我想我会。我的直觉是它会有点相似。我不期望它有本质上的不同。
也就是说，我认为有很多讨论，好吧，你知道，他们有更多的联合用药患者，这会意味着什么吗？我认为，你知道，正如伊冯刚才提到的，我们已经在Helios B中建立了联合使用的益处，现在反映在标签中。
所以虽然他们可能对该估计有更高的统计精度，但我不期望这会导致例如实质上不同的声明，因为正如伊冯提到的，我们已经确立了这一点。
也许只是在此基础上，我认为我们也会有先发优势。而且我认为我们已经在PN市场细分中证明，与Epontes相比，我们在多发性神经病适应症中能够保持领先的市场份额。所以，你知道，我们觉得我们已经为Helios B的数据做好了充分准备，并期待看到cardio transform的数据出来。但正如Pushkar所说，我们认为这不会改变游戏规则。
那么对于Nucrisiran呢？它与Ambutra最重要的区别是什么？我想知道您如何看待该产品与Infotranch的过渡或共存？
是的，Nucleus对公司来说是一个非常重要的机会，这就是为什么我们正在加速开发，并希望在2028年之前交付PN适应症，2030年交付CM适应症。但是Pushkar，为什么不具体谈谈。
我可以谈谈概况。你想谈谈我们将如何推进它。我的意思是，我们对Nucleus strain感到非常兴奋。正如伊冯在她的演讲中强调的，我们可以通过Nucrisram实现约95%的敲低。你知道，Ambutritri提供约85%。这将导致更多患者获得更深层次的敲低，我们认为这在多发性神经病和心肌病中都是有益的。
变异性更小，因此更多患者能达到目标。每年两次给药，所以我们认为这将为患者提供更大的便利性。因此，归根结底，我们希望这真的能成为这种疾病患者的新护理标准，我们需要用最佳可用疗法对他们进行强有力的治疗。托尔加，你想评论吗？
是的。
我的意思是，我唯一要补充的是，我们2030年的目标显然包括Nucristran，我们对此非常兴奋。目标。产品概况非常令人兴奋，关于转换将如何发生。现在就明确说明这一点可能还为时过早。我们显然已经通过on patron和on vitro进行了管理，尽管它们并不完全相同。
再次，我们对nucri感到非常兴奋，我们希望一旦产品在我们手中，我们将能够提供更多关于该类别将如何发展的清晰度。
我认为同样重要的是要注意，这确实给了我们一个持久的特许经营权。因此，我们致力于患有TTR淀粉样变性的患者。我们致力于为这些患者继续创新，这确实为我们提供了一个长期的增长特许经营权。
关于NUCRI及其从利润率角度的财务重要性，还有一个评论。我们指导到2030年实现30%的营业利润率。Nucri，我们谈论的是2030年的CM上市。假设我们成功上市产品，这将在2030年后真正推动利润率提升。
好的，所以Nucria的过渡可能会成为2035年的推动力。
2030年后不久。我认为我们不需要等到2035年才能看到影响。
特许权使用费，你知道，我们将支付的平均特许权使用费将是20%多。所以如果你显然可以将业务从没有特许权使用费负担的地方转移，这应该会大大有利于我们的利润率。
那么换句话说，23%、30%、30%的营业利润率并没有真正反映太多的过渡。
不，你不会在这个时期得到。这真的是在这个时期之后。因为CM上市才是解锁这一点的关键。
是的，这是我们战略的一个非常重要的部分，因为我们相信，我们在RNA干扰领域工作了二十多年所积累的专业知识和经验，确实帮助我们提出了访问其他组织的策略。这就是为什么我们将目标设定为10个。我们解锁的每个组织，想想看，都充当了业务的价值倍增器。但是Prisca，你可能想具体谈谈我们如何看待不同的组织。
是的，绝对。我认为，重要的是要注意RNA干扰是一个进化上保守的过程。它存在于我们身体的每个细胞中，存在于我们身体的每个组织中。因此，如果我们能够递送到特定组织，就像我们在肝脏中所做的那样，现在我们与Regeneron的同事在中枢神经系统中所做的那样，这为现在开辟了大量的可能性。
因此，在要追求的新疾病、要追求的新靶点方面。因此，我们已经确定并将至少追求10个我们想要进入的组织，我们认为在这些组织中存在大量疾病以及我们可以追求以改善该疾病的大量遗传靶点。
你知道，正如伊冯所说，这然后允许。这对我们来说是一个价值倍增的概念，我们可以在该组织中追求，但也开始考虑跨组织的多重用药。
对。
为了真正解决多基因和更复杂的慢性疾病，就什么算数而言。你知道，我们已经讨论过，你知道，我们真正谈论的是那些要么在临床中，要么在那个时候启用IND的东西。这真的是我们通过NHP研究等寻找的，所以我们有强烈的信心它们会。
在临床上工作。
那么对于即将到来的alien HTT数据，您能谈谈在这次更新中什么代表成功吗？当您公布这些结果时，什么会特别令人兴奋？
是的，我的意思是，你知道，我认为ALNHT是一个令人难以置信的令人兴奋的项目。我认为我不必描述，你知道，亨廷顿病的可怕性质，它被描述为肌萎缩侧索硬化症、帕金森病和阿尔茨海默病的综合体。这是一种毁灭性的疾病。
我们有一种独特的方法，我认为现在得到了学术科学的真正支持，即靶向这种外显子1片段被认为是对这种疾病产生影响所必需的。我们一直在进行I期研究，所以我们将在今年晚些时候分享一些数据，我想。
看，不幸的是，对于患者群体来说，过去的一些项目在研究这种疾病时遇到了一些真正的挫折，他们实际上有一些，你知道，有害的副作用。所以首先也是最重要的，我们希望确保我们获得良好的深度敲低以及良好的安全性。这确实是主要关注点。
显然，随着时间的推移，我们将关注其他措施、生物标志物和临床疗效指标。但首先也是最重要的是，我们希望确保我们有一种安全给药的药物，它确实能从药理学角度实现我们的期望，并允许不频繁给药。我们预计可能每年两次。
也许。转向Maibel Saran，到目前为止，该产品的数据中您最兴奋的是什么，在下次更新中我们应该关注什么？
是的，我的意思是，我认为这有点，你知道，再次与我刚才谈到的亨廷顿病联系起来。真正值得注意的是，在短短几年内，我们现在已经采用了C16递送平台，现在我们实际上能够进行这些讨论，讨论我们如何影响这些真正可怕的疾病，我认为这在几年前只是想象。对的。
因此，对于Mavelle Saran，现在它靶向淀粉样前体蛋白，我们真的将其推向两个不同的适应症。一个是蓝海机会，即脑淀粉样血管病，这是出血性中风的第二大原因。我们在II期研究中进行了招募，招募情况良好，但这确实是潜在的重磅炸弹，而且完全是蓝海。
然后我们将很快提出我们在阿尔茨海默病中的计划，说明我们将如何追求该适应症。所以这些都是非常令人兴奋的机会。同样，令人惊讶的是，我们希望分享更多关于我们实现的敲低水平的数据，现在一些患者用药超过两年的安全性数据。然后，随着时间的推移，我们将开始分享一些关于生物标志物成像等的数据。
这让我们对这种方法有信心。
在最后一分钟。您会向投资者指出哪些即将到来的管线数据读出是下一个最令人兴奋的？
我认为，看，正如沃恩强调的那样，我们现在在临床中有25个项目。我们每年将三到四个分子投入临床。因此，管线中将会有稳定的数据流出。我们已经强调了一些我们将要分享的关于亨廷顿病数据的内容，关于纤溶酶原的数据，关于ACVR1C用于超重和肥胖的数据。但我认为随着时间的推移还会有更多数据。
可以理解的是，我们现在比过去更不公开一些事情。外面的竞争越来越激烈。但你可以看到，我们对我们手中的东西感到无比兴奋，并继续在一系列疾病中建立令人惊叹的产品组合。
是的。杰斯，如果我们考虑我们作为一家企业所处的位置，我们对未来感到无比兴奋。想想Amputra的增长轨迹，今年TTR收入翻了一番，我们为自己设定了到2030年成为收入市场领导者的大胆指导。所有的业务基本面都很强劲。
所以我们非常兴奋地推动这一进程。Pushkar谈到了这个非常丰富的管线，其中有许多非常重要和令人兴奋的数十亿美元的机会，我们将在未来几年进行开发。因此，我们确实拥有一项蓬勃发展的业务，我们将利用这组2035年的目标来真正加速我们的创新并扩大我们的影响，希望对人类健康产生重大影响，并建立我认为已经是一项非凡的业务。
我们决心成为领先的科学生物制药公司。
太好了。非常感谢。
就这样。