Charlie Gayer（首席执行官）
Babar Ghias（首席财务官）
William P. Sheridan博士（首席开发官）
身份不明的参会者
Jessica Fye（摩根大通）
非常好。欢迎大家。早上好，各位。我叫Jess Fye。我是摩根大通的生物技术分析师。我们非常高兴在第44届摩根大通医疗健康年会上迎来各位。我们将继续本次会议，接下来是BioCryst公司，首先大家将听取管理团队的演讲。然后我们将进入问答环节。如果您在现场，可以举手提问。您也可以通过门户网站提交问题，我可以从这里的iPad上读出来。话不多说，现在我把话筒交给公司首席执行官Charlie Gayer。
谢谢。早上好。感谢Jess。感谢摩根大通团队今年邀请我们来到这里。今天和我一起出席的有我们的首席财务官Bob Erdias以及首席开发官Bill Sheridan博士。今年接任BioCryst首席执行官对我来说是一个非常激动人心的时刻。因为如果您多年来一直关注Biocryst，我想您会发现现在的Biocryst已经不是您以前所看到的Biocryst了。我们正在开展一些非常令人兴奋的事情。在我开始之前，我和我的团队将发表一些前瞻性陈述。这些陈述存在风险。您可以在第2张幻灯片或我们的网站上了解相关内容。
此外，在谈论去年的初步业绩和今年的指引时，我们还将使用一些非公认会计原则财务指标。2025年对Biocryst来说是真正具有变革意义的一年。我们取得了很多成就。首先也是最重要的是Orlodeo在2025年的增长。我们看到美国的新患者处方数量达到了自上市第一年以来的最高水平。这是在上市第五年实现的，这在罕见病药物的上市过程中并不常见。我们在美国Orlando的付费率提升方面取得了重大进展，第一季度末达到84%，全年达到81%。
而这与我们长期目标（我稍后会详细谈到）的85%相比。我们出售了欧洲业务。该业务发展态势良好，但作为欧洲的单一产品，它对我们而言并不盈利，我们以2.5亿美元的预付现金将其出售给了NeoPharma Gentile。这不仅帮助我们精简了业务，还直接转向了业务发展战略，我们随后提议收购Astria Therapeutics，预计将在未来几周内完成。这将为我们带来另一个后期罕见病HAE资产Nevenibart，我们对此感到非常兴奋。
我们还实现了Biocryst历史上的首次盈利。既然我们已经实现了盈利，我们不打算再回到亏损状态。我们预计从现在开始将持续盈利。最后，在年底12月，我们获得了Orolineo用于儿童的批准，使我们能够为低至2岁的HAE儿童提供口服预防治疗，我们认为这将为HAE患者群体带来变革。因此，对Biocryst来说，这真是意义重大的一年。本年度的初步业绩。Orlando收入为6.01亿美元，超过了我们在第三季度后宣布的5.9亿至6亿美元的最新指引。
这里对大家来说真正重要的是下一行数据。我们持续经营业务收入为5.63亿美元。这其中不包括欧洲业务。因此，这是衡量我们未来进展的基准。年底时，我们拥有非常良好的现金状况，接近3.4亿美元。这为我们2026年的发展奠定了基础，我们预计Orlidea的收入将达到6.25亿至6.45亿美元。一旦计入Rapavab，总收入将达到6.35亿至6.6亿美元。然后，在完成ASTRIA收购之前，由于剥离了欧洲业务和其他效率提升措施，我们基础业务的非公认会计原则运营费用将为3.8亿至3.9亿美元。
一旦完成ASTRIA交易，我们将额外增加7000万至8000万美元，以继续那里的运营，完成Nevanda BART临床试验。因此，处方数量表现强劲，尽管HAE领域存在竞争，但美国仍有1600名患者在接受治疗。这为我们的增长战略奠定了三个非常坚实的支柱，首先是Orlando，这是一款有望在2029年达到峰值10亿美元销售额的商业产品。我们预计该业务的贡献毛利率将超过80%。一旦我们增加Nevenibart，该业务商业化的贡献毛利率将超过90%。
然后非常重要的是，Orlando拥有很长的增长周期。我们拥有物质组成保护直至2040年5月。因此，当我们在2029年达到峰值时，该业务将有超过十年的显著现金生成期。过去，Biocryst完全专注于内部研发，未来我们将继续以非常有纪律的方式进行资本配置，继续开展内部研发。但我们有一些非常令人兴奋的项目，其中以Netherton综合征项目为首，我将详细介绍一下。这是一种高需求的罕见病。我们有可能成为首个真正具有变革性的药物，用于治疗目前尚无疗法的患者。
凭借Orlando以及最终Nevenibart产生的所有现金，我们将继续寻找后期罕见病资产，将其纳入我们的商业化引擎，并充分利用我们建立的基础设施和商业化技能，在罕见病领域创造未来价值。因此，这一切都始于Orlideo。这是我们自主研发的分子，于2020年首次获批，现在正进入上市第六年，并且仍在增长。正如您从幻灯片右侧看到的，在美国尝试过Orlodeo的患者中，约有50%在五年后仍在接受治疗，并且增长仍在继续。
患者仍然接受治疗的原因是Orlodeo是一种要么对您非常有效，要么完全无效的药物，如果无效，您就会转而使用其他药物。早在我们的III期关键试验Apex 2中，当我们查看该试验的两年长期数据时，我们就知道了这一点，接受150mg Orlodeo治疗的患者与基线相比发作减少了91%。因此，在现实世界中，医生和患者发现的是，您可以期待Orlando具有出色的疗效。如果没有达到预期效果，那也没关系。
您有很多其他选择可以尝试。这意味着当患者开始使用Orlando时，60%的患者能坚持使用一年。一年后，由于疗效良好，很少有患者停止治疗。因此，Orlodeo不仅是目前市场上唯一的口服预防产品，具有高度差异化，而且在疗效方面也极具竞争力。因此，这为Orlando未来几年的发展奠定了基础，我们相信到2029年，其收入年复合增长率约为15%，预计将达到10亿美元的峰值。
从幻灯片右侧的图表可以看出，这一目标非常可实现。要实现这一目标，我们目前有1600多名患者，未来四年每年平均新增150名患者。这将使我们在美国达到目标所需的水平。我们的付费率从去年年底的81%提高到85%。并且我们在适度提价以及日本、加拿大和世界其他地区业务的贡献方面将继续逐年取得进展。
这是实现10亿美元销售额的非常可行的途径。然后，这为我们几周后即将开始的工作奠定了基础。通过收购Astria，我们对这笔交易感到非常满意。我们以7亿美元的企业总价值收购Astria。这首先源于战略契合。我们已经证明，我们在HAE领域商业化差异化产品方面非常擅长。而Nevenibart非常符合这一战略，非常契合我们的核心专业领域。Nevenibart是一种高度差异化的产品。它有可能成为每3至6个月注射一次的药物。
当患者和医生听说这种3至6个月的给药周期时，他们都很兴奋。这让他们考虑从现有的注射产品转换过来。而且这对他们来说非常容易理解，因为激肽释放酶抑制是他们已经非常熟悉的机制。因此，将这两件事整合到一个团队中。当Orlando达到峰值时，我们不需要在Orlando上投入那么多营销费用，但商业化Nevenibart的将是同一个团队。因此，我们不需要更多的人来商业化Nevenibart。这将加强我们的现金流状况，并为在罕见病领域开展更多工作创造机会。
那么，当您拥有目前市场上唯一的口服预防产品Orlando，然后再添加一种差异化的注射产品时，这两种产品的机会是什么？我们看到美国接受预防治疗的HAE患者数量以每年约3%至5%的速度稳步增长。我们预计随着更多患者被诊断出来以及更多患者转向预防治疗，这一趋势将继续下去。因此，Oraladeo至少还有两年时间是市场上唯一的口服预防产品。因此，我们将继续通过Orlodeo实现增长。正如我所解释的，如果患者每天服用一片药效果很好，他们为什么要转而使用其他药物呢？从接受注射治疗的患者群体来看，目前约有5000名患者在接受某种注射预防治疗，而且这一数字还在增长。
而Nevenibart以其最方便患者的每3至6个月给药周期进入该市场。因此，其中的主要机会是将患者从其他预防产品转换过来。因此，这两种非常互补的预防产品能够满足市场需求。我们将通过一支拥有丰富罕见病商业化经验的团队来实现这一目标，该团队一直以专注和差异化的方式开展工作，使用独家专业药房，这使我们能够生成证据，这些证据用于日常的商业化工作，并有助于我们在临床文献中积累更多内容，在这种情况下向医生介绍Orlodeo，未来介绍Nevenibart，以及未来可能介绍像BCX17725这样的其他产品。
因此，正如我所说，Nevenibart具有高度差异化。来自IB期的早期概念验证数据表明，无论采用3个月还是6个月的给药周期，它都具有极具竞争力的疗效。非常重要的是，它是一种小剂量注射剂。3个月给药周期将是2毫升注射剂。每6个月给药周期将在自动注射器中使用双倍剂量。在IB期试验中，没有出现注射部位疼痛，而目前市场领导者Lenadelumab的许多患者都存在注射部位疼痛的问题。因此，正如我所提到的，将这两者结合起来。我们正在解决市场的两个细分领域。
患者对口服预防治疗的偏好正在增长，我们通过Orolideo满足这一需求。事实上，我们正在培养这种偏好。但是对于那些已经接受注射治疗且效果良好的患者，除非对他们有非常明显的益处，否则他们有时不愿意转而使用其他药物。这就是我们认为Nevenibart将发挥作用并具有明显优势的地方。您可以从每两周或每四周注射一次转变为每三个月或每六个月注射一次。这将是其价值主张，同时不会牺牲任何疗效。因此，将这两种产品整合到一个产品组合中，情况可能会是这样。
您会看到Orlando到2029年的收入年复合增长率为十几%，并在2029年达到峰值，我们预计届时会出现额外的竞争。但那时我们将迎来Nevenibart收入的第一个完整年度。因此，本十年末将达到10亿美元，然后Nevenibart将使我们在2030年代继续实现十几%的收入增长。所有这些都建立在非常稳定的运营费用基础上。因此，我们预计在此期间我们的运营支出将以约4%或5%的中个位数速度增长。那么，我们能从中得到什么呢？我们得到了商业化这两种产品的团队。
再次强调，我们不需要扩大团队规模，因为我们拥有专业知识、足够的销售代表、营销人员和营销资金。我们只需要重新部署重点。在Orlodao和Navenibar之间，您会得到支持所有这些工作的G&A职能，还有财务团队、人力资源团队、药物警戒团队等等，所有这些都包含在其中。然后还有研发。像BCX17725这样的药物，其开发和推进成本已包含在本图表中。不包含的是像BCX17725这样的药物可能产生的收入。
因此，这将成为上行空间。因此，我们将在运营费用方面保持高度纪律性，通过HAE及其他领域实现收入增长，然后到2029年我们有望拥有10亿美元现金，能够重新部署并寻找我们团队可以商业化的其他后期资产。因此，让我们快速转向我们的管线，这里真正需要关注的是用于Netherton综合征的BCX17725。它即将进入Netherton患者的初始概念验证试验。我们还有其他未披露的目标，我们对此感到兴奋，并希望在未来推出。
但现在，让我们关注BCX17725。Netherton综合征是一种非常可怕的疾病。您可以从本页上孩子的照片中看到。这是一种导致皮肤过度 turnover的遗传性疾病。这显然不仅影响皮肤，而且对患者来说，这会导致感染增加、特应性疾病（如哮喘、食物过敏）增加。我们从患者那里了解到，患有Netherton综合征的患者整天都在思考如何应对这种疾病。目前尚无针对这种疾病的获批疗法。我们的初步研究表明，在美国的索赔数据中约有1600名患者。我会告诉您我们正在进行的一些额外工作，这些工作表明患者数量可能更多。因此，这是一种典型的罕见病。目前没有可用的治疗方法。我们的疗法将替代缺失的蛋白质并控制KLK5。KLK5是这种情况下不受控制的“坏分子”。我们有可能成为首个靶向疗法和首个系统性靶向疗法。因此，我相信每个人都熟悉在罕见病领域，一旦有了疗法，患病率和发病率往往会上升，这是有道理的，因为医生不会去寻找他们无法治疗的疾病。
我们认为，我们在HAE领域已经看到了这一点。我们团队中有人曾参与Synrise的上市，他们当时认为HAE患者有2000或3000名。现在我们知道美国有超过10000名HAE患者，我们认为Netherton综合征也会出现同样的情况。我们正在进行深入的分析工作，这是我们商业战略和成功的一部分。我们正在Netherton综合征方面开展这项工作，我们现在正在使用自然语言处理模型挖掘电子病历（EMR）数据，这表明仅在美国，这种高需求疾病的患者数量就可能超过3000名。
更多相关信息即将公布，但我们对这个机会感到兴奋。BCX17725抑制KLK5，由于自然遗传缺陷，KLK5的控制缺失。KLK5位于蛋白酶级联反应的顶端，最终导致细胞因子释放，引起皮肤 turnover、患者瘙痒、发红和许多其他问题。我们相信，显著抑制KLK5（这正是BCX17725的作用）可以控制这种级联反应，并有可能恢复正常的皮肤 turnover以及由此产生的一切。那么，我们在这个项目中处于什么阶段呢？我们已经完成了健康志愿者的研究。
我们的健康志愿者研究显示了两件重要的事情。第一，这种药物在多剂量给药时似乎是安全的，这非常重要。第二，从这张幻灯片中可以看出，药物能够到达表皮。这是它需要到达的地方。因此，请看右侧。我们在抗体上使用了磷光标签，您可以看到BCX17725不仅充斥真皮（这很好），而且能够进入外层，即表皮。这是KLK5发挥作用的地方。这是药物需要到达的地方。这并不能证明一切，但这是该项目的一个重要风险降低，我们将观察药物在患者中的表现。
因此，我们已经完成了一项针对健康志愿者的I期研究，现在正在转向患者。我们已经完成了健康志愿者部分。我们正在进入该研究的第三部分和第四部分。第三部分预计有1至3名患者，为期一个月的给药期，一个月内给药三次。第四部分是每两周给药一次，持续三个月，最多12名患者。这是您真正需要关注的部分。我们非常有信心，到今年年底，我们将有大约12名患者完成三个月的治疗并进行随访。
我们不仅要关注安全性和暴露量，还要关注药物是否到达皮肤，重要的是，它是否改变了临床状况？是否改善了皮肤 turnover？患者的瘙痒是否消失？这些信息将帮助我们设计III期项目，明年与监管机构沟通并开始这项高需求疾病的关键试验。因此，即将到来的里程碑，关键里程碑。从今天起大约两周后，我们应该完成对ASTRIA的收购。剩下的只是ASTRIA股东的投票。然后到明年年底，可能会更早，取决于我们在BCX17725的Netherton综合征概念验证中看到的效果大小。
明年年初，Nevenibart用于HAE的顶线结果，显然这是迈向提交上市申请和获批的关键阶段。除此之外，还有12岁及以上患者和儿科适应症的季度收入增长，以及公司越来越多的现金生成。因此，我对Biocryst目前的发展感到兴奋。这将是重要的一年，我们面前有很多机会。因此，现在我将话筒交回给Jess。
非常好，谢谢。提醒一下，如果您在现场有问题，请举手。如果您在网络直播中有问题，可以通过iPad向我发送。那么，最近在HAE预防治疗领域出现了一些竞争对手。您能否详细说明过去一年该领域的竞争格局如何演变，以及您对新进入者的看法？
当然。是的。对于一种罕见病来说，HAE的竞争非常激烈。我认为目前有10或11种获批产品，这对患者来说非常好。最近获批的产品包括一种口服急性治疗药物和两种注射预防治疗药物。正如我所描述的，我们拥有最具差异化的预防治疗药物，是市场上唯一的口服预防产品。对许多患者来说，这正是他们所寻找的。因此，这是我们真正占据的细分市场。总体而言，市场正越来越倾向于使用预防治疗来预防发作，这是正确的做法。
因此，美国大约80%的患者正在接受预防治疗，我们预计这一比例将继续增长，对于患者来说，如果他们可以同时使用口服急性治疗药物，那将是一个很好的机会。因此，我们认为，如果患者可以同时使用口服Orlodeo和口服急性治疗药物，那对他们来说是潜在的益处。但是，注射预防产品从每两周一次延长到每月一次对患者来说是一个不错的改进。但这并没有改变Orlando的发展轨迹，因为我们的产品具有差异化。
因此，在2020年全年，即使有新产品上市，我们仍然看到对Orlando的强劲需求。
关于欧洲业务的剥离。您能否更详细地说明，在没有该地区业务的情况下，Orlodeo如何仍能实现10亿美元的峰值销售额？比如，这种增长中有多少来自市场扩张，有多少来自市场份额？
当然，当然。几年前，我们宣布Orlando有望达到10亿美元的销售额。正如Jess所暗示的，当时的适应症是12岁及以上。这也包括我们的欧洲业务。因此，当我们剥离欧洲业务时，我们审视了当前的美国业务。我们还考虑了将治疗年龄降至2岁的潜在机会。基于美国的增长速度、儿科人群（从预防角度来看诊断不足和治疗不足）的增加，以及其他地区的适度增长，我们认为由于产品差异化，我们仍然能够达到10亿美元的销售额。
12岁及以上患者使用胶囊，儿童使用口服颗粒剂，而目前市场上他们只有注射剂这一种选择。综合考虑所有这些因素。因此，我们10亿美元销售额中的大部分将来自美国，其余部分来自日本、加拿大和其他地区。
你们是否愿意在未来几个月推进Avoralstat的开发？
您能重复一下吗？是的，问题是关于avoralstat，我没有提到这个，但它在我们的管线幻灯片上，Avoralstat正在开发用于糖尿病黄斑水肿（DME）。我们正在DME患者中进行一项I期概念验证研究，我们在去年下半年决定完成这项I期研究。但这不是一种罕见病，因此不符合我们的核心战略。因此，我们将完成该项目，并寻找合作伙伴将其剥离或对外授权。
我们认为，通过脉络膜上腔注射给予激肽释放酶抑制剂，使其能够在眼后部停留数月以抑制激肽释放酶，这对患者来说是一个很好的机会。但我们将完成I期研究，看看我们拥有什么。我们在这方面取得了良好进展，并希望今年能够对外授权。
关于Orlodeo业务，您提到到2029年达到稳定状态时，该业务可能不需要相同水平的资源投入。那么投资者应该如何看待Orlando成熟后的销售、一般及管理费用（SG&A）？以及我们应该如何看待该业务的终端运营利润率？
当然，我可以先开始，然后Barbara可以补充一些评论，我们有一个小型销售团队，有40名罕见病专家覆盖市场，我们认为他们比任何其他团队都更了解HAE领域。他们对推出Nevenibart感到非常兴奋，他们可以同时负责Orlodeo和Nevenibart的推广。当Orlideo达到峰值时，市场将非常熟悉它。我们不需要花费那么多资金来推广它。因此，推广重点可能会转向Nevenibar。我们将更多的营销努力和资金投入到Nevenibart。
因此，基本上是相同的资金池，相同的优秀团队，只是调整了优先事项。因此，运营费用非常相似。Robert，您有什么要补充的吗？
是的，我认为我们在季度报告中披露过，目前我们没有花费更多的钱来获取收入。您看到的我们销售和营销费用的增长主要是，比如说，您销售的产品更多，您需要支付的专业药房费用也就更多。因此，目前基础业务的费用结构处于稳定状态。但更进一步说，整体业务正达到一个平衡状态，即随着项目的推进，或者说我们在削减不符合标准的项目方面也非常有纪律性。
我们预计研发费用在未来也将保持相当稳定的水平。
那么，从更大的角度来看，您已经列出了非常详细的长期预测。您提供如此具体的长期指引的理由是什么？
我们，您知道，我们已经推出了……到目前为止，我们成功的很大一部分原因是我们能够进行深入的市场研究，并真正预测患者和医生的需求。我们构建了非常详细的模型来预测该领域的未来。从上市到现在，这对Orlando的发展预测非常准确。基本上，五六年前，我们就预测了2025年的情况。我们对Nevenibart也在做同样的事情。因此，我们希望帮助投资者从这个角度看到我们所看到的。
然后关于运营支出，我们真的想展示我们现在在资本配置方面的纪律性，以及我们如何在推动商业增长、适当投入研发以及为业务发展（随着机会出现）产生现金之间取得平衡。
那么，关于研发前景，如果Nevenibart的III期试验将在2026年进行并在2027年获得数据，那么我们应该如何看待近期和中期的研发轨迹？
Barbara，你想回答这个问题吗？
是的，我认为在Nevenibart方面，由于ASTRIA收购，我们将获得巨大的协同效应，因为我们不会有G&A管理费用。因此，我们今天指引，在交易完成后，我们将有大约7000万至8000万美元的额外支出。但这一数字将会下降，因为该试验正处于III期入组阶段。因此，我们正在准备入组，准备关键的CMC活动。因此，未来这方面的支出将会下降。但自然地，如果BCX17725取得成功，那么我们将看到一些关键试验的支出。
但话虽如此，回到战略要点，您所看到的任何罕见病试验，其费用都不会达到数亿美元。因此，每年您会看到一些费用上升，另一些费用随着试验完成而下降。但由于我们专注于罕见病业务，我们的研发费用不会达到数亿美元。
您谈到了Netherton综合征试验，并提到2026年底会有第四部分的数据。那么第三部分的数据呢？我们会在中间某个时间点得到吗？
我先开始，然后Bill可以补充一些内容。第三部分和第四部分都是开放标签的。第三部分仅在一个月内给药三次。第四部分是在三个月内给药六次，然后进行随访。另一个关键之处是第三部分不是进入第四部分的门槛。这实际上取决于研究中心何时获得机构审查委员会（IRB）的批准进入第四部分。因此，一些患者将直接进入第四部分，我们可能在第三部分只有少数几名患者。因此，我们正在寻找的是当患者的结果非常显著时，当我们看到明显的临床改善迹象时，这使我们能够宣布我们有一种可以进入III期关键试验的药物。
还有什么要补充的吗？
当然。对我们来说，重要的是在足够多的患者中看到显著的治疗效果，以给我们信心投资于关键研究。因此，12周的给药机会和随访使我们有更多机会看到这一点，正如您所期望的，我们正在测量疼痛、瘙痒、发红、幸福感、总体健康等症状。如果药物以足够的量进入皮肤，我相信它会起作用。我们有正确的靶点。因此，这是一个非常令人兴奋的项目。迫不及待地想看到数据。但您应该关注的是，有足够数量的患者接受12周的给药，以对治疗效果大小做出合理估计。
我要补充的一点是，我们看到了很多热情……目前专注于这种疾病的KOL并不多。但是全球的KOL，美国、欧洲、澳大利亚的KOL，他们治疗这种疾病，对该产品的前景以及帮助我们完成这项试验都非常热情。
您谈到了显著的治疗效果，并概述了一些临床指标。那么现在在患者中，我们是否已经超越了生物标志物的观察？
这种疾病的病理始于表皮，因此不像HAE那样有可用于评估药效学效应的血浆生物标志物，在HAE中，您可以使用激肽释放酶抑制作为工具。因此，这一领域缺乏生物标志物。因此我们真的必须关注临床结果。因此，这里的一切都与临床结果有关。
您是直接进入某种关键研究，还是在这之间有一个II期阶段？
我们的理想进展是看到皮肤的显著改善，然后直接进入关键研究。鉴于目前没有获批的疗法，我们预计将与FDA和国际监管机构进行沟通，以便在获得本研究的数据后能够实现这一目标。
您能否给我们一个框架，比如一些流行病学数据，让我们了解Netherton综合征的机会有多大？
当然。首先需要注意的是，不要只看文献，因为就像在这个阶段的任何罕见病一样，您看文献，看到的都是一些病例报告。因此，我们一年多前就开始深入研究，在索赔数据中查找“竹状发”的提及。竹状发就像它听起来的那样。您在显微镜下观察头发，它看起来像竹子，这是Netherton患者特有的特征。
我们发现约有1600名美国患者在索赔数据中提到了竹状发。但我们对此并不满意。因此，我们进行了更深入的研究。正如我提到的，我们正在查看电子病历（EMR）。我们使用自然语言处理技术查看EMR数据，寻找该疾病的其他特征、其他诊断模式。我们认为现在这可能是一个超过3000名患者的市场。在未来的某个时候，可能会有一个ICD-10代码。但现在，对我们来说，尽一切努力确定这个市场的规模、了解这个市场的规模至关重要。我们认为它比您在文献中看到的要大得多。
而且这种疾病症状非常明显。那么诊断起来困难吗？或者说这些患者，我认为他们应该很容易被识别出来。我们如何将这一点与可能存在诊断不足的观点相协调？
简单来说，就像我之前说的，医生不会去寻找他们无法解决的问题，而且没有诊断代码，所以他们无法确定诊断。Netherton综合征对儿童、婴儿来说尤其严重且危及生命，因为在年幼时，儿童的皮肤 turnover速度快得多，孩子正在成长，维持皮肤屏障更加重要。因此，这可能导致更多的诊断。但有些孩子会被漏诊。然后随着患者年龄的增长，疾病进入慢性阶段，这仍然是一种非常严重的疾病，正如我提到的，患者整天都在围绕这种疾病生活。
他们通常每天多次在全身涂抹非处方药膏。他们学会了其他特殊的应对方法。但我们从患者那里了解到，由于医生没有任何可以提供给他们的治疗方法，他们感到沮丧，不再去寻求帮助。因此，他们在医疗系统中变得“隐形”，我们认为有了靶向疗法将帮助他们重新被发现。我们在HAE中也看到过这种情况，患者会被误诊。他们多年来自己摸索，但现在有了治疗方法，他们找到了了解这种疾病的好医生。
在过去的15到20年里，情况发生了彻底的变化。
回到用于DME的avoralstat，既然它已经被归入潜在授权机会的范畴，我们应该期待听到初步数据，还是只有在达成交易时才会听到？
很可能只有在达成交易时才会听到。让我告诉您我们现在的情况。在I期研究中，我们有三个队列。我们已经完成了第一个队列，剂量为100微克。这是设计好的安全剂量，因此我们预计不会看到太多疗效。下一个队列剂量为250微克，第三个队列为500微克。我们刚刚在美国获得了IND批准，因此我们开始在美国招募患者。之前仅在澳大利亚进行。因此，我们有信心在今年年中获得更多数据。
但您可能会在我们宣布交易时才看到这些数据。
我们的时间差不多了，就到这里。谢谢。
非常好。谢谢，Jess。