身份不明的发言人
Shankar Musunuri（董事长、首席执行官兼联合创始人）
Sherry Yang（投资银行助理）
身份不明的参与者
大家早上好。再次欢迎来到摩根大通医疗健康大会的第四天。我是Sherry Yang，医疗健康投资银行部的助理，今天很荣幸为大家介绍Ocugen。今天与我一同登台的有董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri，以及业务发展与商业化执行副总裁ABHI Gupta，还有观众席中的 communications负责人Tiffany Hamilton。请和我一起欢迎他登台。谢谢。
谢谢Sherry。感谢摩根大通的邀请。大家早上好。前瞻性陈述。基于广度和深度，我们是眼科基因疗法的领导者，我们目前覆盖了大多数视力丧失疾病，包括视网膜色素变性（RP）、Stargardt病和AMD。这些疾病涵盖了大多数具有显著未满足医疗需求的视力丧失疾病，而我们正针对所有这些疾病。我们的总部位于宾夕法尼亚州马尔文。我们拥有自己的GMP设施，用于细胞基因疗法。我们的目标是在2026年、2027年和2028年这三年内提交三项生物制品许可申请（BLA）。作为一家基因疗法公司，我们的目标患者群体不是50名、200名或2000名患者。
我们针对的是患者数量达数十万至数百万的疾病。数据就在你们面前。我们是下一代基因疗法公司的领军者，这些疗法可针对大量疾病负担。第一个是视网膜色素变性，它的目标患者在美国和欧盟约有300,000名。该疗法正在进行三期临床试验。我们计划启动滚动提交，因为我们在美国获得了再生医学先进疗法（RMAT） designation，完成后我们将紧接着进行市场授权申请。由于欧洲药品管理局（EMA）同意我们在美国进行的单一试验可用于欧盟的批准。
第二个项目，Stargardt病，在美国和欧盟约有100,000名患者，我们目前正在进行二/三期关键注册试验，招募进展迅速，我们有望在今年初完成招募。这意味着该疗法将准备在明年年中左右提交BLA申请。最后一个项目，RQ410用于治疗继发于干性年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩。仅在美国和欧盟，就有200万至300万名患者，疾病负担显著。在欧盟和其他地区，存在显著的未满足医疗需求。在美国，我们有一些选择。我将在演讲中详细介绍，今天早上我们发布了该正在进行的临床试验的部分二期数据，我今天将讨论其中的一些内容。
我们的目标是在本季度某个时候获得完整数据集，并在今年晚些时候启动三期临床试验。这将使我们能够在2028年提交BLA申请。我们所有的临床试验持续时间为一年，因为我们能够在患者中在一年内显示疗效，而不是两年或三年。
我现在能看到这里，我手上的这个动作。我以前看不到。现在我能看到这个动作了。我看得不是很清楚，但我能看到那里有个动作。这就是变化。抱歉。我一生都知道这种病。
现在我有了希望。
我叫Manuel Fernandez。我患有视网膜色素变性，从小就知道。当我的医生告诉我这件事，我读了一些关于这项研究、这家公司以及他们正在做的事情后，为了其他人，我愿意参与，这是显而易见的。
就是这样。
我们的研究中有一个孩子，我记得他开始和我一起参与时大概10或11岁。能够被这家公司用于研究，看看我们是否能为下一代带来希望，帮助他们，这就是我参与这项研究的动力。第一次手术后差不多一年，我有了一些改善。我每只眼睛都能通过两个“岛”看到东西。我当时在开车，看到有东西朝这边过来，吓了我一跳。当然，那是一辆车，因为我看到它在我前面。
我注意到那里有东西。所以这实际上比我预期的更开阔了我的视野。这是一种很好的感觉，你知道，非常棒的感觉。我只是希望我们能继续努力。我知道我致力于这家公司，希望它能继续发展，治疗尽可能多的人。
嗨，我叫Aidan Pike。我在2018年被诊断出患有Stargardt病。我23岁，刚毕业。你知道，我认为这给了我一个非常独特的视角，也给了我参加这样一项试验的很多希望。我上高中时被确诊。所以我的人生旅程总是需要快速适应新的挑战。学开车就很特别。最终，我决定不开车，因为这会给我自己和其他人带来风险。进入大学和社交也是如此。
你知道，我还记得当你看不清人脸、读不懂肢体语言时，走进一个满是人的大房间是多么困难。患有Stargardt病，很难保持乐观。但在过去的一年里，我注意到看人脸变得容易多了。细节也能看清了。我能看到眼睛看的方向。这为对话增添的深度，让你能真正参与其中，这非常令人兴奋。所以我的希望是，这能给人们更多勇气去生活、去工作、去做他们热爱的事情。
我希望这样的疗法能给他们提供自信做这些事情所需的能力。
嗨，我是Nancy Thomas。31年前我被确诊。我患有视网膜色素变性。现在我的左眼比以前有了更多的清晰度。所以，你知道，当你试图看东西时，你会聚焦，然后你确实能看到那些小数字的轮廓。在右眼，我对光线和黑暗的适应能力更强了。是的。以前我得走到这边看放大镜，再走到那边看，现在我可以直接读了，你知道，这太棒了。但希望是存在的，我期待着一切能变得越来越清晰。
这些是我们的患者。他们一生都在挣扎。他们曾放弃过。所以无论疾病处于晚期还是中期，他们只想保住现有的视力，想独立生活。99.99%的药物获得批准是用于减缓疾病进展。如果我们能完全阻止疾病进展，那就是黄金标准。如果我们能逆转疾病，那就是变革性疗法。这非常了不起。我们不能保证每个患者都能达到这样的效果。所有这些患者，其中两位患有不同基因突变的RP。因为我们的疗法针对广泛的患者群体。
它是基因无关的。他们都能够恢复一些失去的视力，而不仅仅是保住现有的视力。Stargardt病患者也是如此。这非常了不起。这就是我们努力工作的原因。我和我的团队，感谢他们，他们不知疲倦地工作，以尽快将这些疗法推向市场，这样全球数百万的患者就能有希望。现在我将介绍什么是修饰基因疗法。它们修饰网络中关键功能基因的功能，因为基因不是孤立工作的。现在你有任何缺陷。
有很多因素在起作用，包括表观遗传因素。因此，网络中的关键功能基因受到抑制，它们都与一个修饰基因相关联，而这个修饰基因也受到抑制。如果你上调它，你可以上调整个系统，创造稳态，并为细胞生存创造健康的环境。这对视网膜细胞来说是一个强大的概念。光感受器是不分裂的细胞。如果我们能做些什么来重置、创造健康的环境，我们应该能够保留你现有的视力。在某些情况下，当然也可以进一步改善和恢复失去的视力。
我们通过视网膜下注射给予我们的疗法。一种潜在的终身治疗，再次强调。因此，通过这种疗法，我们可以治疗像RP这样的疾病。传统上，你需要100多个基因。我们可以用一种产品治疗所有这些患者群体。同样，对于Stargardt病或GA等疾病，存在多因素、多复杂通路。我们的基因有能力调节所有这些通路，而不是一次针对一个通路，并为光感受器和RP层创造健康的生存环境。因此，我们也看到了持久的效果。
正如你在视频中看到的，这些患者每年都在进一步改善，这非常好。现在我将转到地图样萎缩，因为今天早上我们发布了非常令人兴奋的数据。这是一个巨大的疾病负担。正如我之前提到的，全球有800万患者，AMD本身，干性AMD有超过2亿患者，约10%处于晚期。我们可以开始在他们的视力中看到萎缩区域。这意味着当你60或65岁时，中心视力模糊，生活就会崩溃。FDA批准了几种疗法，它们在商业上表现不错。
它们只针对一个通路。所以我将更多地讨论差异化。而我们针对所有通路，并为细胞创造健康的环境。我们目前的情况是，今天早上发布了部分三期数据。我们将在本季度完成，并启动三期试验。因此，我们将能够在2028年提交BLA申请。因为这项基因疗法或计划的三期试验持续时间为一年。这就是我所说的四个通路。一个在右下角。它是补体激活。这是ABCF模型。在对照动物中，CD59的表达完全缺失。
当你给予Aurora修饰基因时，它会恢复正常。我们不是修复ABCA4。修饰基因在网络上发挥作用，使关键功能基因上调。左边我们展示了对氧化应激的影响。左上角是抗rucin对脂质代谢的作用。右上角是炎症特性，这四个通路对其进行调节。其中很多数据发表在几年前的《自然·基因治疗》杂志上。在我介绍今天早上发布的二期数据之前，我先回顾一下一期数据。一期我们进行了剂量递增，约9名患者，我们在一年内观察到可用受试者的病变生长减少了约20%。
基因疗法通常需要等待六个月，然后在9到12个月开始看到良好的效果。右边以另一种方式展示了与未治疗眼相比，萎缩病变的减少。这是我们今天早上分享的新结果。这是椭圆体区。当你有光感受器时，它们有不活跃的部分，如果你减少这部分的损失，意味着光感受器是健康的，它们在维持或改善功能。这是与视网膜功能相关的解剖学标志物，这很好。
我的意思是，我们看到损失显著减少了60%。还有椭圆体区与RPE层的比例，与未治疗眼相比也显著下降。这可以用作与功能的相关性指标。在二期试验中，我们采用了数据。即使最高剂量是最大耐受剂量。所以我们选择了低于最高剂量的另一个剂量（中剂量），并在三期试验中创建了1:1:1的三组：中剂量组、高剂量组和对照组。主要终点是病变减少，类似于市场上的两种产品，它们都只针对补体系统，次要终点是通常的视力。
然后我们将研究椭圆体区等所有功能标志物。首先，与市场上的那两种产品相比，它们必须每月或每两个月给药一次。并且有严重的，我的意思是有几个不良事件，包括显著的新生血管形成。如果你使用这些疗法两年，你可能会患上BETAMD。这个比例超过10%。到目前为止，我们没有任何严重不良事件（SAs），没有看到任何这些不良事件。这是一种一劳永逸的疗法。所以这大约是50%的人。我们有51名患者中的23名的数据，包括一个真正的对照组，我们在一年内看到了约46%的减少。
这非常显著。当你分离中剂量组和高剂量组时，显然中剂量组表现更好，54%，高剂量组36%，两组都达到了P值，我们也对其进行了分析，因为样本量很小。但对于基因疗法，有许多基因疗法获得了批准，样本量超过20名患者。所以当你将病变大小增加到7.5时，你会看到更好的效果，57%，在那里我们没有看到中剂量和高剂量之间的剂量差异，显然修饰基因通常没有剂量反应。在RP试验二中，当达到阈值时，你可能看不到剂量反应。
所以一旦获得完整数据，我们将进行分析，并选择正确的剂量，最有效的剂量，并将其用于三期试验。与两种市场产品相比，总结一下。我们在12个月内平均看到46%的减少。而那两种产品在24个月内是22%。所以这是一个非常显著的结果，与市场上的产品相比，显著减缓了病变进展。右边是另一种看待方式，超过50%的应答者减少了超过50%。如果你看20s，他们在一年内接近80%达到这一水平，而不是两年。
这意味着如果持续两年，你应该会看到更多的减少。总结一下。我的意思是，我们的基因疗法针对多个通路，临床46%的减少与市场产品两年22%相比非常显著，如果以7.5为 cutoff，病变更大时为57%，安全性和耐受性良好，并且是终身一次治疗。这是一个巨大的差异。这可能会带来范式转变，并为这些患者创造潜在的高标准护理。简要介绍一下Stargardt病，美国和欧盟有100,000名患者，我们的目标是在明年完成三期试验并提交BLA。
同时跟进EMA。EMA也给予了豁免。我们不需要额外的临床试验。我们今天正在进行的51名患者的试验足以获得欧盟批准。这是一期数据的总结。本周《自然·眼科学杂志》发表了这一数据，右边显示萎缩区域病变从基线的平均变化在一年内为54%。我们还观察了视力，这是一个功能标志物。显然，我们看到了6个字母的改善，超过5个字母是具有临床意义的。这对患者来说是功能上的益处。二期试验有34名治疗患者，17名未治疗对照组。
我们将观察12个月的病变生长，并研究一些功能益处，包括椭圆体区、RPE层。大型疾病，美国和欧盟有300,000名患者。非常复杂。在第一个Laxterna获得批准后，有20家公司试图进入这个领域。今天，Ocugen是唯一一家引领广泛RP适应症（早至晚期儿科人群）的公司。另一家公司正在研究XLRP，他们处于三期阶段。所以这是一项艰巨的任务，我们的目标是用单一产品针对整个广泛的RP人群，这样我们就不必开发100种产品来照顾这些患者。
再次强调，我谈到了网络效应。回顾一下，我们做了很多动物模型，这些都发表在《自然·基因治疗》上。总结一下。我的意思是，我们从一期到二期的意向治疗（ITT）人群中看到，63%的患者在移动测试中有所改善。这是用于获得批准的商业化产品的主要终点。我们还看到其他标志物，如移动能力、视野改善。这是低亮度视力的持久性数据，这是这些视网膜退行性疾病的一个很好的衡量标准。随着时间的推移，它在改善。
视紫红质是基因无关的，表明这种疗法有潜力治疗所有RP适应症。三期试验正在进行中，我们正在监测100多名患者。主要终点是移动能力，次要终点是视觉功能。就是这样。我们今年有很多转折点。启动滚动BLA，明年第一季度公布三期顶线数据。Stargardt病完成招募。今年第三季度某个时候公布中期数据。明年公布三期顶线数据并完成BLA提交。RQ410的完整数据集将在本季度末公布。
然后启动三期试验。这就是Ocugen。谢谢。
好的。
我们现在开始问答环节。麦克风很快会递给您。
谢谢，并祝贺取得的进展。
谢谢。
在您的GA项目中，您在12个月时评估了BCVA（最佳矫正视力）吗？对此您有什么可以评论的吗？
在GA项目中？二期数据仍在公布中，完整的数据集。所以我们正在观察LLVA（低亮度视力），因为这在较短时间内是更好的衡量标准。显然，BCVA总是会被测量。所有基因疗法都必须进行。我们有义务对患者进行五年的安全性监测。作为其中的一部分，我们会获取BCVA数据。我们正在了解到的一件事是，如果你观察一到两年，LLVA是更好的衡量标准。
如果时间更长，可能会观察到BCVA的变化。这并不容易。这就是为什么现在很多关键意见领袖（KOL），包括机构，都在关注椭圆体区，因为这是一个很好的解剖学标志物，与功能相关。
谢谢。接下来是关于您的管线的问题。您的修饰基因疗法在解决主要致盲疾病方面有何意义？
你能重复一下吗？
好的。您的修饰基因疗法在解决主要致盲疾病方面有何意义？
是的，我的意思是，我们正在针对的疾病。有一份经济报告提交给了参议院小组委员会。如今，具有显著未满足医疗需求的视力丧失疾病每年给美国经济造成1340亿美元的损失。这包括所有经济因素。其中大多数疾病是视网膜色素变性、Stargardt病、AMD，我们正在研究所有这些疾病。我们能够针对这些疾病的原因是我们的修饰基因。正如我之前提到的，传统的基因疗法，你有一个缺陷基因，这个缺陷基因仍然存在。
它没有消失。它仍然产生错误折叠或有毒的蛋白质，对关键功能基因网络产生负面影响。然后你给予一个功能正常的基因。所以无论你在哪里进行基因治疗干预，取决于疾病所处的阶段，如果处于晚期，光感受器已经退化，所以它们不会恢复。因此你的效果可能有限。而且光感受器会继续退化。所以你没有做任何事情来修复系统。因此持久性也可能存在问题。所以通过这种方法，对于像RP这样的疾病，你需要100多个基因。
同样，基因编辑更加精确。你需要针对每一个突变，即使像ABCA4，Stargardt病有1200个突变，你可能需要1200种基因编辑产品。而且它是一个大基因，所以我们不必包装它。你不能用单个载体包装。我们不必给予ABCA4，我们可以给予RORA，它可以修饰其他关键基因的功能以及通路。所以这是一个很大的区别。正因为如此，我们能够使用我们的基因疗法来针对大量的疾病负担。你知道，数百万患者，而不是2000名、50名或200名。
谢谢。您有两项后期临床试验。您将如何商业化这些产品？
商业化方面，我的意思是我们中的一些人在大型制药公司工作了半辈子。我们确实需要基础设施。我们将采取非常系统的方法，以Stargardt病和RP为例。这些是罕见疾病。我的意思是在美国，显然医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）已经有了镰状细胞贫血的模式，他们愿意与创新生物技术公司合作。我们将真正探索，我们是否能够在美国自己进行商业化，因为在基因疗法方面，当你进行临床试验，并且我们有良好的制造能力和高质量的产品时，我们可以管理制造。所以90%的工作已经完成。
所以显然，要商业化，你需要基础设施。所以我们肯定会探索。这就像制造与购买的分析。如果我们能够在美国推出，我们将尝试这样做。但对于GA，这是一个庞大的人群，美国有超过100万患者，我们肯定会寻找商业合作伙伴，可能是大型公司，但要合理。我们的目标，如果你看我们的使命，不仅是在未来三年内将这些尖端技术推向市场，还要更加努力地为全球有需要的患者提供市场准入。正因为如此，我们去年在韩国宣布了一项区域合作。
我们正在积极开展工作。我们的业务发展与商业化执行副总裁ABHI在这里。ABHI本周有很多会议，非常忙碌。所以我们正在寻找全球合作伙伴、区域合作伙伴，欧盟、日本、中东和北非等许多国家。所以我们的目标是保持开放的心态。我们愿意开展业务，愿意进行业务发展交易，没有合作伙伴，我们无法为患者提供准入。
谢谢。今天早上您公布了一半患者在接受OCU 410治疗GA一年后的部分数据。再次祝贺。您认为数据公布的亮点是什么？
亮点首先是，GA是一种非常困难的疾病。正如我提到的，目前市场上的两个项目，如果你一生都很健康，突然在65或72岁时，萎缩导致中心视力模糊。你看不见，不能开车，看不见孙子孙女，不能看电视，不能做很多事情。你就完了。正因为如此，尽管那两种疗法只针对补体系统，可能只有低到中等的疗效，两年内减少20%，但它们有显著的不良事件，即便如此，FDA还是因为未满足的医疗需求批准了它们。
而欧洲EMA拒绝了这两种药物。他们希望看到一些功能益处。所以今天我们公布的数据亮点有两个。第一，在一年内，而不是两年内，我们是唯一一个在一年内显示治疗显著益处的，我们能够显示平均46%的减少，与那些疗法两年22%相比，这是非常显著的。所以这是一个很大的亮点。这意味着如果这种趋势持续两年，效果会高得多，而且具有非常好的安全性和耐受性。
而且是一劳永逸的治疗。今天早上分析师们有很多很好的问题，KOLs在电话中说，好吧，在三期试验中，如果你得到相同的数据，或者甚至比这更低的疗效，你建议继续使用一些患者的补体系统还是基因疗法，他们说即使疗效下降，这也是一劳永逸的疗法。这些患者大多是老年人群，让他们每月或每两个月来注射一次是不现实的。
而且也不知道他们要接受多久的治疗。而基因疗法有很大的前景。我们还展示了另一个亮点是椭圆体区。一期数据显示非常显著，椭圆体区损失减少60%，这意味着光感受器和视网膜在维持或改善功能。这是直接相关的。这是两个因素，我们将密切监测，显然我们将在三期试验中使用类似的病变生长减少作为主要终点，因为已有批准产品的先例，当然次要终点将包括一些功能指标，包括LLVA。
向患者展示一些功能益处，临床试验持续一年。
谢谢。您展示了您的催化剂地图，您能总结一下为实现三年内提交三项BLA的目标而即将到来的里程碑吗？
是的。首先是视网膜色素变性，我们获得了FDA的再生医学先进疗法（RMAT） designation。这允许你在完成完整BLA之前启动滚动提交。这意味着我们可以在今年某个时候开始提交非临床和CMC部分，然后在明年第一季度，当临床试验完成时，因为我们有超过100名患者，这是世界上最大的基因疗法孤儿临床试验。第一季度我们提交该模块并关闭。然后加速审批时钟开始，为期六个月。在制造方面，正如我之前提到的，我们将CMC的潜在风险降至最低。
我们有高质量的产品。我们还在三期试验中引入了两个商业规模的批次，因此未来不必进行任何桥接研究。我们正在成功完成PPQ批次，几乎完成，今年将完成。这对任何基因疗法公司来说都是一件大事。第二个项目，Stargardt病，招募加速了，因为有很多患者，我们在两个月内招募了前50%的患者。为什么这很重要，因为我们引入了适应性设计的概念。本周FDA讨论了为基因疗法、儿童基因疗法提供更灵活的指导。
他们谈到的一件事是CMC灵活性和适应性设计。事实上，我们今年成功与他们合作，Stargardt病就采用了这种设计。当50%的患者完成八个月的治疗时，你可以查看数据，可以调整，将临床试验的风险降至最低。如果12个月能达到目标，就不必调整，或者也可以延长持续时间，因为有时这些罕见疾病，即使显示出益处，可能也需要更长时间。
所以这将风险降至非常低。我们引入了这个概念。所以数据将在第三季度公布，如果试验按计划进行，将于明年第一季度完成。这意味着我们需要几个月的时间来完成BLA提交，再次回顾OC400视网膜色素变性、410 Stargardt病，EMA同意我们在美国进行的单一临床试验足以提交MAA（上市许可申请）。所以这两个项目我们也获得了EMA的designation。他们已经在与我们合作第一个项目，并分配了一组报告员，期待收到我们的申请。
进展顺利。最后一个项目GA，疾病负担大。我们将在今年第一季度完成二期试验，获得完整数据集，并将与FDA和EMA并行合作，因为疾病负担大，我们希望EMA会期望我们纳入一些EMA区域的患者。但我们计划进行单一临床试验，所以我们计划完成设计，获得EMA和FDA的认可，今年启动。正如你所知，有很多GA患者。
当我们启动二期试验时，我们有一个等待名单。所以即使三期需要几百名患者，我也不担心，我们能在9到12个月内完成招募。这将使我们有望在2028年提交BLA申请。总结一下。这就是三年内的三项BLA。
谢谢。
我是Chang博士，我认为他应该为产品和出色的数据负责。所以我的问题是，基因疗法的关键挑战是成本。所以我的问题实际上是关于你们的制造，我很好奇在你们的制造过程中，你们是否进行了优化或有一些成本效益措施？这样当你们进入市场时，我们可以期望成本更可及？
是的，好问题。制造是一个。在回答成本问题之前，另一个原因是当你针对视网膜下给药时，我们直接进入目标部位，所以生物利用度最高。这是安全的。所以这意味着如果你看我们幻灯片上的剂量，我们最高剂量是每只眼睛10^10到10^11 vgs，而全身基因疗法不是靶向的，所以它们的剂量有时是10^14到10^15 vgs。这意味着高1000到10000倍。
这就是为什么他们每批只能治疗少数患者。对我们来说这不是问题。对我们来说，这就像一种生物制剂，所以这有很大的不同。因此货物成本不是问题。当然，如果你看经济模型，12月第一周《视网膜》杂志上发表了一篇文章。作为生物技术公司，我们真的关心患者。我们希望提供市场准入。所以我们做的经济分析显示，对于视网膜色素变性，我们可以合理定价为150万美元。当然，与CMS合作，他们会有23%的折扣。
与第一个基因疗法推出时相比，如果进行通货膨胀调整，就能达到这个价格。对吧。所以我们不打算向每位患者收取300或400万美元。显然，如果你查看公开信息，你会看到一些公司，甚至一些针对RP的公司，计划向每位患者收取超过200万美元。所以我们希望将价格定得更合理，与包括CMS在内的支付方合作，以便我们能够为急需的患者提供可及性。
对于GA，患者数量庞大，有100万至200万患者，是一劳永逸的治疗。所以定价有更大的灵活性。我们甚至不必收取100万美元。可以更低。因为患者数量庞大，无论哪种方式，我们的股东都会满意，因为市场巨大。
谢谢。接下来是融资问题。您之前提到资金可维持到2026年第二季度，认股权证行使可延长至2027年。您能分享一些关于资本配置决策的见解吗，特别是关于管线多样化或未来融资？
是的。我的意思是作为生物技术公司，我们必须继续筹集资金，保持生存。对吧。当你有两个后期项目，还有GA项目加入时，我们一直在寻找筹集资金的机会。但我们也非常注意股东稀释。我们研究所有可能的选择。我的意思是，如果有任何战略合作伙伴关系，那将是非稀释性融资。所以我们今年正在探索所有这些选择。但根据需要，我们将继续保持领先。在有转折点时筹集资金，这样我们就不必回头。显然，与许多生物技术公司相比，我们非常高效地管理公司。
Ocugen有100名员工。仅此而已。我们做了这么多工作，所以显然我们将继续高效有效地管理。对于GA项目，我们的年度预算约为5000万美元。这还不包括像GA这样的大型项目。我们三期需要300名患者。我们将所有临床工作内部化。管理效率很高，包括所有数据管理等。所以我们保持精简，管理高效。因此，成本方面，这就是为什么我们正在寻找潜在的合作伙伴。在进入三期之前为GA项目找到合作伙伴会很好。
我们肯定会继续保持领先。作为上市公司，我们总是可以筹集资金。但我们也非常谨慎。正如我提到的，我们在合适的时机筹集资金，这样对现有股东的影响最小。
谢谢。
关于合作伙伴。2025年9月，你们宣布与Quangdong Pharma达成许可协议，包括750万美元的预付款、750万美元的开发里程碑以及25%的特许权使用费。这是未来合作伙伴关系的蓝图吗？或者你们对此有何考虑？
是的，我的意思是这绝对包含了你所说的良好战略合作伙伴关系的所有要素。显然，首先，我们需要确保我们进入的任何地区。Quangdong在韩国有很好的声誉，我是说，抱歉，是韩国。他们是一家非常大的公司，有很好的品牌，他们非常渴望。他们想成为基因疗法的领导者，我们给予他们决心。所以第一，他们需要有良好的基础设施。第二，结构非常相似。你期望预付款、里程碑付款、净销售额的特许权使用费，我们将继续作为他们的供应合作伙伴，因为我们有受知识产权保护的专有制造工艺。
我们将继续支持我们的合作伙伴，因为我们与美国以外的合作伙伴以及我们在马尔文的设施有足够的产能。因此，我们将继续供应，以保持质量和供应可靠性。
太好了。
谢谢。没有更多问题了，我们的演示到此结束。让我们再次为at的管理团队鼓掌。
谢谢。谢谢。