道格拉斯·S·英格拉姆（首席执行官）
瑞安·H·王（执行副总裁、首席财务官）
身份不明的参会者
阿努帕姆·拉玛（摩根大通证券）
欢迎各位参加第44届摩根大通医疗健康年会。我叫阿努帕姆·拉玛，是摩根大通的资深生物技术分析师之一。与我一同出席的还有我的团队成员乔伊斯·佐、普里扬卡、格罗弗、拉蒂·平赫。我们接下来的演讲公司是Sarepta疗法。代表公司出席的是首席执行官道格·英格拉姆。道格，
非常感谢你，阿努帕姆。你知道，一位杜氏肌营养不良症专家曾经对我说过，我引用一下：“根据定义，杜氏肌营养不良症男孩不会骑自行车。” 那么，照片中这个骑自行车的男孩麦克斯，他就患有杜氏肌营养不良症。这就解释了为什么我们对所做的每一件事都充满热情。感谢大家的参与。今天我将发表一些前瞻性声明。请查阅我们的各种公开文件，了解预测未来时存在的风险和不确定性。我们正以强劲的财务基础进入2026年，面前有巨大的机遇。
这就是我们今天要谈论的内容。我们将谈论三件事。首先，我们将讨论我们四种已获批疗法的巨大未开发机遇。然后我们将转向下一代小干扰RNA（siRNA）管线带来的巨大机遇。最后，我们将谈论财务基础以及我们财务状况良好的事实，这将使我们能够实现我们的目标并充分把握面前的机遇。在开始之前，让我们简要谈谈2025年第四季度全年业绩。如你所见，全年总产品净收入为18.6亿美元。
11的全年收入略低于9亿美元，为8.99亿美元，较上年增长9%。即使在2025年出现各种干扰因素的情况下也是如此。PMO业务收入为9.66亿美元，与上年持平。尽管Elevadis存在一定程度的市场蚕食。如果我们看第四季度，总产品净收入为3.7亿美元，超出预期，PMO业务收入为2.59亿美元。你会看到Elevadis现在的收入为1.1亿美元。你也知道，当我们追踪到年底时，我们也经历了近年来最严重的流感季节之一。
我们原本预计收入持平，但在12月，出于安全原因，有6次输液不得不推迟到2026年。这显然减少了数量，但我们非常有信心所有这些输液都将进行。我们年底的现金及现金等价物为9.54亿美元，比上一季度增加了约8900万美元。我们有许多重要的举措。今天我将至少谈论其中一项，以继续我们四种已获批疗法的成功。你也知道，我们之前为Elevadis设定了每年5亿美元的收入下限。
我可以再次向你确认，我们有5亿美元的收入下限。我还可以告诉你，我们的目标是在此基础上显著增长并超越这一数字。不过，在我们进入新的一年并观察这些举措的影响之前，我今天不会提供更详细的指引。在谈论举措时，让我们首先谈谈Elevidis。Elevidis是一种极好的疗法，已经为1100多名男孩和年轻男性带来了更好的生活。然而，80%的可治疗的仅能行走患者群体仍有待治疗。
这是一个巨大的机遇。作为一个组织，我们还有一个重要的机遇，那就是在2025年，出于非常充分的理由，我们大部分时间都在谈论安全性，现在是时候平衡这一点，并开始谈论支持Elevidis疗效和疾病减缓特性的大量证据了。我们正是要这样做。我们有一个非常完善的计划来实现这一目标。我们大幅扩大了销售团队的规模，以扩大覆盖范围。我们还将通过强有力的促销活动来支持这一举措。
我们与患者群体有非常有趣的举措，以便就非行走患者群体与他们进行准确且周到的沟通。你知道我们现在没有对他们进行给药。我们恢复对他们给药的途径将是Endeavor队列8的成功，这是我们针对非行走患者群体使用西罗莫司预处理的试验。我们现在正在执行该试验，你可以期待在今年年底得到结果。因此，2026年Elevidis在商业上的首要举措是广泛传播关于Elevidis减缓疾病进展特性的大量证据。
例如，在2026年，我们将花大量时间谈论Embark第一部分的结果，其中Elevidis在其每个次要终点（关键次要终点）上都达到了统计学显著性。你会发现在最近的其他项目中，其他人将百分比用作疾病减缓的指标。我认为经过反思，这是一种非常有思想的方式来试图将疗法的影响情境化，而不是像我们通常所做的那样，坦率地说，给出对患者或他们的治疗医生来说意义不大的原始数据。
所以我们正在采用这种指标。Elevidis在从地面站起、爬楼梯和10米步行跑的每一项指标上，都将疾病进展减缓了超过100%。之所以能够达到100%，是因为那些受益于Elevidis治疗的男孩能够在这些指标上实际改善，而安慰剂组中无法获得Elevidis治疗的男孩平均开始出现杜氏肌营养不良症患者预期的不可避免的指标下降。同样，我们将在2026年花大量时间谈论Embark第二部分的出色结果，这是我们关键试验的第二部分。
在试验的这一部分中，Elevidis达到了所有预先指定的主要和次要终点。使用相同的先前指标，Elevidis在NSAA、从地面站起和10米步行跑的每一项指标上，将疾病进展减缓了76%至超过100%，在某些情况下，男孩们实际上能够在预期会下降的情况下有所改善。我们将在2026年花大量时间谈论来自我们肌肉MRI数据和肌肉健康的大量数据。我稍后会向你展示这些数据。如果有人想知道接受Elevidis治疗的男孩长期会怎样，我会请你看看2018年接受治疗的男孩，因为2018年接受治疗的男孩在该研究结束时（顺便说一下，这是一项五年研究），在NSAA评分上仍比他们开始研究时的基线高出7.5分。
让我向你展示另外两条将在我们今年的举措中发挥重要作用的信息。现在，第一个数据非常好。这是我们的交叉数据。它给了我们一个独特的机会，这些男孩在我们整个两年期间都处于盲态。我们有机会看到接受治疗的男孩在交叉接受安慰剂时会发生什么。同样，安慰剂组男孩在交叉接受治疗时会发生什么。这是我们得到的结果。看最上面的线，那条深色的线。那些是接受治疗的男孩。
在第0天，这些男孩接受了Elevidis输液。顺便说一下，根据方案，他们还接受了适度增加的类固醇剂量。你可以看到他们获得了很多益处。然后他们在整个52周内都保持了这种益处。然后在52周时，他们接受了安慰剂输液。顺便说一下，他们也接受了与第0天相同的类固醇剂量增加。让我们看看这些男孩发生了什么。你可以看到发生的情况是，他们继续保持了之前获得的所有益处。
他们没有获得更多益处，正如你不会期望的那样，因为他们接受的是安慰剂。顺便说一下，这里没有看到任何类固醇效应。所以我们完全排除了这种猜测。现在让我们看看安慰剂组男孩的情况。安慰剂组男孩在第0天接受了安慰剂输液。他们没有接受Elevidis治疗。你可以看到在整整一年中，在每一次测量中，他们都落后于接受治疗的男孩。然后在52周时，也就是那条垂直线，他们接受了Elevidis治疗。
发生了什么？他们的指标急剧上升。为什么会急剧上升？奥卡姆剃刀原理：因为Elevidis最终给了他们保护肌肉和减缓疾病进程所需的抗肌萎缩蛋白。让我给你看另一个东西。这是我们研究中安慰剂组男孩和接受治疗男孩之间的肌肉MRI数据。现在，你需要了解杜氏肌营养不良症的一些情况。当杜氏肌营养不良症男孩进入青少年中期时，他的肌肉大部分已经被破坏，并被脂肪和纤维化组织取代。然而，当Elevidis治疗在短短两年内进行时，与安慰剂相比，你会看到脂肪分数显著降低，这是肌肉健康状况更好的强烈迹象。
还有炎症数据。我这里没有展示，但数据相似，也显示接受治疗的男孩比未接受治疗的男孩健康状况显著改善。我要说的是，当我考虑这一举措和所有这些数据时，我们将在2026年确保不仅少数幸运儿，而且所有治疗医生、转诊医生、家庭和患者都能了解这些信息，他们可以从了解所有这些信息中受益。这将是我们2026年的重要组成部分。
那么让我们转向PMO业务。你知道，在PMO方面，我们有三种获批疗法：Axondas、Biondis和Amandas。这些疗法已经使男孩们受益，有些情况已经超过十年了。它们已经上市很长时间了。关于它们有一些事情需要了解。首先要知道的是，我们已经用这些PMO治疗了近2000名男孩。这里有很多经验。第二件要知道的是，这些疗法在这十年中的安全性记录绝对出色。十多年来，它一直保持着出色、稳定的安全记录。
关于这些疗法的第三件事是，尽管方案是每周一次，但这些家庭喜欢这种疗法，并坚定地致力于此。作为证明，一周又一周，一个月又一个月，一年又一年，这些疗法的依从率在整个十年期间都远远超过90%。关于这些疗法的最后一件事是，它们已经上市很长时间，积累了大量证据。毫无疑问，这些疗法正在减缓疾病进展，因为它们已经上市这么久了。
关于这些PMO的效果和影响，有大量已发表的真实世界证据，结果在各个器官组中既一致又多样化。看看这些数据。PMO将生存期延长了近5.5年。对吧？它们将失去行走能力的时间延迟了3到4年。它们将夜间通气需求延迟了数年。它们减缓了肺部功能下降。辅助通气减少了50%至90%。看看下一个。LVEF低于55%的风险降低了78%。
这意味着心脏功能下降的减缓与死亡率直接相关。急诊就诊和住院就诊减少了30%。如果你看我们最近发布的ESSENCE结果，你会看到同样的情况。它们支持我们的真实世界证据。我不会再详细讨论它们了。我们为此专门召开了一次电话会议。但我会给你一个片段，如果你校正COVID疫情对研究的影响，接受治疗的孩子与安慰剂孩子相比，疾病进展减缓了30%。我们将利用所有这些信息。
我们已经要求召开会议。我们将在本季度末与FDA举行会议。目标之一是讨论从加速批准到传统批准的途径。现在，让我们谈谈我们的管线。如你所知，我们对我们的下一代小干扰RNA（siRNA）管线感到非常兴奋。你可以在这里看到。这些是我们的临床和临床前候选药物。它们不包括我们的研究项目。最右边的数字是美国的患病率数字。所以你可以看到一个巨大的机遇来了解这个机遇的背景。
在美国，杜氏肌营养不良症的患病率大约在10000到12000之间。所以这里有巨大的机遇。这低估了实际机遇，因为这些只是美国的数据。我们拥有全球权利。所以如果你真的想了解我们通过这些疗法可能产生的影响，你需要将本页上的所有数字显著放大。所有这些只是简单地说，我们有一个真正的机会为患者做好事，并最终通过这样做，为我们的投资者带来好处。如你所知，我们所有的项目都建立在Arrowhead的TRMM平台之上。
在与Arrowhead建立合作关系之前，我们做了大量的尽职调查，我们对三件事印象深刻。最广泛地说，首先是TRMM平台。卓越的组织靶向能力。我稍后会详细谈论这一点。我们对Arrowhead在构建下一代小干扰RNA方面的专业知识印象深刻，我们对安全性印象深刻，特别是与我们最新的肌肉项目相关的安全性。我稍后会简要谈论这一点。关于肌肉，这是我们正在采取的方法。我们将整合素靶向基序与小干扰RNA结合使用。
选择整合素的原因是，与正在使用的其他方法相比，整合素受体方法似乎导致更显著的肌肉浓度，这可能导致显著更高的疗效和敲除效果。正如我之前所说，我们对整合素受体方法的安全性概况非常满意。在DM1和FSHD的临床前模型中，我们看到非常高的Noels，如果转化到患者身上，意味着我们有真正的机会可能能够进行剂量递增，以获得最佳疗效，而其他项目由于受到剂量限制性毒性的困扰而无法做到这一点。
我们也对小干扰RNA方法与其他人正在采取的其他方法相比感到非常满意。这仅仅是因为小干扰RNA一次又一次地证明自己是一种非常有效的方式。事实上，大约需要50倍的ASO才能匹配小干扰RNA的效力。当然，所有这些都必须在人类临床数据中得到证实。但正是由于这些原因，我们希望我们的FSHD和DM1项目不仅能成为出色的疗法，还可能成为同类最佳疗法。
这就是肌肉的方法。我们在中枢神经系统方面采取了不同的方法，因为我们试图跨越血脑屏障。为了做到这一点，我们将TFR1 Fab与小干扰RNA结合。有很多理由相信使用转铁蛋白受体在跨越血脑屏障方面有很大潜力。但从临床前数据也很清楚，实现这一目标的方式对于是否能够成功至关重要。首先是构建体本身。你必须有正确的构建体。
在最左边，你会看到一个二价结合TFR1单克隆抗体。你可以看到，它非常紧密地锁定在该受体上。我们的临床前数据表明，它不会跨越血脑屏障。相反，它只会诱导受体降解和再循环。我们不使用这种。我们使用单价结合TFR1 Fab，我们的数据表明它应该具有受体转胞吞作用，然后递送到血脑屏障另一侧。这是两个问题之一。这不是全部问题。所以构建体很重要。我们认为第二个绝对关键的是给药途径。这就是为什么我们所有的项目，特别是我们的FSHD和DM1项目，都配制成皮下给药。
原因是在临床前我们看到，如果你皮下给药，你会保持在转铁蛋白受体饱和点以下，并获得持续且强劲的血脑屏障递送。但正如你在最右边的幻灯片上看到的，这是我们的临床前实际数据，如果你使用静脉注射方法，你会几乎立即使转铁蛋白受体饱和，这将大大降低跨越血脑屏障的可能性，如果不是完全限制跨越血脑屏障的能力的话。所以我们对这种方法非常兴奋。
我会给你至少一个数据，告诉我们我们可能在正确的轨道上。这是我们的亨廷顿病项目，这是我们治疗亨廷顿病的方法。左边的前两张图片共同说明了一个简单的观点。它们只是说，如果你想到达深部脑区（这是你要在亨廷顿病等疾病中产生影响所必须到达的地方），如果你试图通过鞘内注射到达那里，你很可能不会成功。
通过鞘内注射，你无法将大量疗法输送到正确的地方。另一方面，如果你能跨越血脑屏障，你将在深部脑区获得强劲的覆盖，这正是你需要的地方。这正是我们所看到的。最右边是我们在非人类灵长类动物中关于1005（我们的亨廷顿病项目）的数据。在这里，我们在改变亨廷顿病进程所必需的深部脑区部分看到了超过75%的敲除。这是在非人类灵长类动物亨廷顿病模型中见过的最大敲除效果之一。
所以我们显然对这个项目非常兴奋。但总而言之，我们对我们现在拥有的整个管线感到非常兴奋。让我们从财务角度谈谈我们的状况。我们处于非常强劲的财务状况。去年我们采取了几个重要步骤来确保我们有强劲的财务基础。你会记得，去年年中，我们对公司进行了艰难但重要的重组。我们保留了继续执行的专业知识，重要的是，我们优先考虑了价值最高的项目。同时，去年我们通过几个步骤做的第二件事是重组我们所有或大部分可转换债务，所以现在，我们在整个十年期间都没有重大的债务负担。
我可以告诉你一些大致的数字。我会很谨慎，因为我们的首席财务官瑞安希望你知道这些都是非常初步的。我们仍在处理这些数字，但大致来说，今年我们将实现盈利。再次，我要非常谨慎。这是初步的。如果排除Arrowhead交易和对Arrowhead的付款，我们的非GAAP利润约为4亿美元。这将是连续第二年实现正利润。如果不考虑Arrowhead交易，我们的现金余额将增加约3.3亿美元。
当我们展望今年以及本十年的未来几年时，我们预计始终保持现金流为正。我们预计即使在我们充分投资于我们的上市疗法和这个令人兴奋的管线的情况下，我们的现金余额也会增长。最后，关于这个问题，只需记住我们有6亿美元的未使用循环信贷额度。因此，如果我们发现对患者和股东最有利的事情，我们面前有很多战略机遇和选择权。所以财务状况非常强劲。
2026年我们有很多事情要做。有很多里程碑，很多数据读出。我今天不会全面介绍，但我想谈谈我们正在做的一些事情。我之前已经提到我们正在执行Endeavor队列8。如果成功，这将是我们恢复治疗非行走患者群体的途径。就在今年年底，我们将获得这些结果。我要提醒你，非行走患者群体约占所有杜氏肌营养不良症患者的50%。
我们将在本季度末与监管机构会面，讨论Viondas和Emandas，当然我们将讨论这些项目随着时间推移过渡到传统批准的可能途径。最后，我们的小干扰RNA管线有很多进展。我只谈几个。大约在本季度末，我们将获得1001（我们的FSHD治疗药物）的生物标志物数据、安全性数据，可能还有其他有趣的数据和证据。大约在同一时间，我们也将获得DM1的类似数据。
所以这些对我们和患者群体来说都是两个极其重要的项目。然后我们将。我们已经启动了。嗯，我们已经启动了亨廷顿病项目，并将在今年上半年为我们的亨廷顿病项目患者给药。所以今年有很多值得期待的事情。最后，让我反思一下2025年，当我们进入2025年时，考虑到我们在2025年之前取得的所有成功，考虑到我们已经有四种绝对出色的已获批疗法，我们认为2025年将是轻松的一年。
但事实并非如此。这显然不仅是充满挑战的一年，在某些时候，2025年还有绝对令人心碎的时刻。但为我工作的这个团队从未忘记他们的使命。他们从未停止执行。因此，成千上万的男孩因为他们而过上了更好的生活。当我们进入2026年时，我们正以非常强劲的财务基础进入2026年。我们面前有巨大的机遇，无论是我们的已获批疗法还是我们的下一代小干扰RNA管线。我期待在这一年中与大家交流。谢谢。
谢谢你，道格。我会先问几个问题，但观众也有机会提问。道格，你谈到了2025年的挑战，现在你坐在这里。你能谈谈Elevidis在患者群体中的情况，以及在经历了艰难的2025年之后，如何重新在患者群体中建立信心吗？
是的，我的意思是，其中最大的部分之一是真正的平衡。你知道，我一直说要做得更好。每次我说要做得更好，像帕特里克这样的人就会退缩，因为当然，他们在2025年的很多方面都做得很好。但在2025年，由于我们正在处理的问题，我们所有的时间都在谈论安全性，这是正确且必要的事情。但人们需要了解事情的两个方面。你真的需要了解这种疗法的疗效。
而这种疗法的疗效有时在这些讨论中被忽略了。关于Elevidis有大量的数据。几乎比你能想到的任何其他项目都多。如果你不同意我的观点，只需想想目前基因治疗领域中其他令人兴奋的项目，问问自己它们是否有像Elevidis那样多的支持证据。所以这个举措本身需要发挥作用。现在，我们也不能忽视谈论安全问题，并确保人们了解安全方面的情况。
这并不是说我们可以忽视它，我们也不想忽视它。我们在这方面状况良好。首先，让我们记住去年发生了什么。有两例死亡事件。它们是与年龄较大的非行走男孩相关的肝功能衰竭。你知道，你必须结合所有这些情况来考虑。我们已经治疗了超过1100名患者，好吗。所以你必须考虑分子和分母。但无论如何，这是一个非常困难的情况。好消息是，为了将已经良好的安全性概况继续改善为出色的安全性概况，已经做了很多工作。
例如，在临床实践和我们的标签中，未来将进行加强监测。这种加强监测的一个很大好处是它不会带来更多的限制，因为实际上只是更多的实验室检查，更重要的是有思想的实验室检查，而不是更多的监测时间。所以这将非常有帮助，以确保医生沿途有良好的洞察力。第二件要知道的是，在标签和实践中，对实验室检查等有更积极的反应。我们的标签中有这一点。
医生们已经在他们的实践中独立地考虑了这一点。这将在提高安全性方面发挥作用。还有另一件事我们知道，我们不能推广，但我们可以监测并看看情况如何。就目前而言，大约25%的站点已经开始使用西罗莫司，而且这一比例似乎在增长。虽然我不想过于超前，但在我们完全确定西罗莫司的使用之前，我们还有Endeavor队列8要完成。有一些数据。
Soslow博士展示了一小群接受西罗莫司预防性给药的患者的数据，看起来非常好，非常有前景。所以已经做了很多事情来增强与其他严重基因疗法相比已经相对安全的概况。我认为你将这与疗效结合起来。我们确实很好地与人们谈论这些，我认为我们激励了人们。
观众提问。
嘿，道格，一位曾咨询过你的患者倡导者在12月与RFK会面，在社交媒体上发帖说肯尼迪承诺不会。我只读一下引述。“肯尼迪参议员承诺，像我儿子这样的年轻男性和男孩不会失去获得已批准的外显子跳跃疗法的机会。” 她在谈论exhaust。你从RFK那里听到过这个吗？你从FDA的任何人那里得到过这个指示吗？
我没有。我的答案是没有。我没有就这个话题与RFK或FDA有过直接沟通。我确实看到了你看到的同一个帖子。首先，你了解背景，我认为这也是非常积极的。我认为HHS在这种情况下值得称赞，那就是HHS和RFK本人似乎与杜氏肌营养不良症患者群体非常接近。因此，在年底前不久（如果我没记错的话），他们宣布杜氏肌营养不良症新生儿筛查将被添加到所谓的rusp（联邦登记处），然后将在各州推广，这对他们来说绝对是一件好事。
这表明人们关心患者。所以RFK会这么说一点也不令我惊讶，因为仅仅为了取消可能使新生儿筛查患者受益的疗法而大力推进新生儿筛查是非常不合逻辑的。再说一次，我认为这是一个很好的答案。患者群体喜欢这些疗法。特别是真实世界证据清楚地表明它们为他们带来了更好的生活。它们有非凡的安全性概况。在我们看来，想要对此进行干预是不寻常的。
所以我很高兴看到那个帖子。我并不感到特别惊讶，但我很高兴看到RFK愿意在患者群体中展示领导力。
也许关于统一筛查小组的那个问题，你知道，这对整个领域的临床考虑可能会产生什么影响？
嗯，我认为首先，这真的很有价值，而且意义重大。如果你想知道，任何不了解情况的人，进入rusp是很难的。这是可能存在的最官僚的流程之一。没有很多疗法能进入。所以杜氏肌营养不良症被列入名单是一件大事。所以从长远来看，这对人们来说将非常有价值，因为我们知道，如果你早期干预，你会做得更多好事。
所有的疗法，从我们的疗法开始，坦率地说，任何其他疗法，据我所知，包括今天科学家心目中的任何疗法，都不是通过减少已经造成的损害来起作用，而是停止进一步的损害。所以这是与时间的赛跑。如果你能实施新生儿筛查并早期干预，你就能阻止损害。这些孩子在子宫内。在子宫内就受到了损害。他们出生时。如果你在一个男孩出生时做肌肉活检，虽然你不会知道他患有杜氏肌营养不良症，你还不会显示出来。
你会在他的肌肉中看到。我们会在肌肉中看到。肌肉已经显示出损伤。哦，对不起。所以这将是。我很兴奋。我应该告诉你。我需要。
你需要空间挥动你的手。
所以现在让我说，这不会是一蹴而就的。好的。关于新生儿筛查有几件事需要知道。首先，新生儿筛查必须逐个州实施。所以在逐个州实施新生儿筛查方面有行政时间。我们有一个团队正在为此工作。一个很棒的团队已经为此工作了很长时间。第二件要知道的是，我们现在可以给四岁及以上的男孩给药。这是我们目前的上限。所以为了能够与四岁以下的儿童交谈、沟通和推广，我们需要将标签年龄降低到四岁以下。
好消息是，我们有四岁以下男孩的出色数据。正如你对这个年龄段的预期，安全性看起来非常好，表达也非常高。所以我们希望在不久的将来能与监管机构讨论降低年龄限制，以便我们能够通过新生儿筛查计划使这些孩子受益。
关于，也许观众的问题，我想。是的。一个。
谢谢。回想Sarepta与监管机构的讨论，并考虑到行走和非行走患者在表型上的差异，显然。FDA现在对扩大疗法至非行走儿童的结果灵活性持什么立场，以及随着DMD开发的进展，特别是在心肌病和神经肌肉功能方面，如何最好地考虑联合疗法。
好的。关于非行走患者的问题，我们现在没有给药是因为这两例ALF病例。我们非常希望西罗莫司的预防性使用能大大减少ALF的发生，这意味着它可能会大大降低另一个ALF的理论风险。这是我们与监管机构讨论让这些孩子重新接受治疗的途径。这真的不是疗效等问题。这是确保有正确的风险获益比的问题，这将来自我们Endeavor队列A的成功（如果成功的话）。关于联合疗法的问题，我的意思是，我认为，即使有最好的疗法，杜氏肌营养不良症也是一种非常困难的疾病，我有偏见。我认为Elevidis是现有的最好疗法，当然是已获批的最好疗法。它们不是治愈方法。它们做了很多好事，但它们不是治愈方法。我认为联合疗法有很大的空间来解决这种复杂和困难疾病的许多方面。所以我认为联合疗法实际上是一个非常聪明的想法。
也许。我的最后一个问题。只是在公司财务方面，考虑到本十年后期履行债务义务的杠杆。实际上在收入方面，我们应该考虑哪些关键的收入贡献者？
是的，感谢你的问题。所以在本十年的剩余时间里，显然，我们已经采取行动消除了任何债务负担。因此，保守地说，即使凭借我们的DMD特许经营权，我们也感觉处于有利地位来资助我们的投资并履行这些义务。除此之外，如果我们的临床项目成功，我们预计在本十年末会有小干扰RNA收入。所以。但再次，我们的近期生存能力现在已经消除。我们处于有利地位来资助我们的举措并推进我们的战略。
我应该说另一件我讨厌谈论但瑞安喜欢谈论的事情，那就是我们做了压力测试。我们做了很多不同的压力测试，包括甚至移除PMO业务。你会发现，虽然这对患者来说是痛苦和可怕的，我们必须勒紧裤腰带，但你仍然能够偿还债务。所以我说错了吗，瑞安？
不，那是对的。
我相信这不是问题。但在我的坚持下，他们做了那个分析。
谢谢，道格和团队。
谢谢。