Regenxbio公司(RGNX)2026财年公司会议

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企业参会人员:

Curran M. Simpson(总裁兼首席执行官、董事会成员)

Steve Pakola医学博士(首席医疗官)

分析师:

Ranveer Gathwala(摩根大通公司)

发言人:Ranveer Gathwala

您好。我是山姆。大家早上好。感谢大家今天到场。我叫Ranveer Gathwala。我是摩根大通医疗保健投资银行部的副总裁。非常荣幸今天能邀请到Regenxbio公司。今天与我们一同出席的有公司首席执行官Kern Simpson、首席财务官Mitch Chan以及首席医疗官Steve Pecola博士。稍后我会将发言权交给Kern,由他进行演示,之后我将主持问答环节。现在,我将发言权交给Kern。

发言人:Curran M. Simpson

好的,刚才声音有点杂音。感谢大家在周三上午抽出时间参加今天的会议。我非常高兴能进行公司 overview 介绍。首先,我们来看一下前瞻性陈述幻灯片。我不会逐字阅读,就不占用大家时间了——今年对公司而言是真正具有变革意义的一年。对于那些可能不太了解我们的人,我们从事AAV基因治疗已有大约15年时间。所以有着悠久的历史。可以说,我们最初是一家技术授权公司,像Zolgensma这样的产品就源自我们最初的知识产权和技术。

在过去的8到10年里,我们真正将新的项目内部化并自主开发。在daft技术中,NAV家族包含100多种载体。我们主要通过AAV8和AAV9拥有五家被授权方。我很自豪地说,多年来,我们的技术已用于超过5,000名患者的给药。这是一个……

发言人:Ranveer Gathwala

我们要给您戴上麦克风,这样……

发言人:Curran M. Simpson

这样我们就能解决音频问题了。好的。现在声音好多了。1、2、3。可以了。谢谢。今年对我们来说确实是关键的一年,并非双关语。我们的Hunter项目的生物制品许可申请(BLA)正在审查中。我会介绍管线情况并向大家展示。我们还有两个后期项目的顶线结果将公布。一个是杜氏肌营养不良症(Duchenne)项目,在今年上半年公布;另一个是与艾伯维(ABBVIE)合作的非常重要的湿性年龄相关性黄斑变性(wet AMD)项目,结果将在今年晚些时候公布。所以这是一个非常令人兴奋的时期,由于这些进展,我们正在积极准备。

今天您将听到关于商业化准备的生产情况,部分由我们自主开发,部分与合作伙伴合作开发。在对话的最后,我会简单提及新衣壳的开发。我们拥有AAV8和AAV9。多年来,这些一直是我们现有项目的基础平台。但我们的研究团队也一直在开发新的衣壳,因为我们希望继续改进我们的技术,实际上是扩大我们产品的治疗窗口。您会从很多AAV公司听到类似的说法。我想先从我们的与众不同之处开始讲起。

正如我所提到的,我们有一个基于AAV8和AAV9开发的衣壳发现和工程团队。我们现在有新的衣壳正在进行临床前研究,可用于脉络膜上腔,还有肝脏脱靶衣壳,所有这些都是为了更具组织特异性,并再次扩大AAV的治疗窗口。创造更好的疗效、更好的安全性,这是我们的长期愿景。我们拥有临床开发引擎。Steve Pecola的团队今年招募了有史以来规模最大的两项基因治疗试验的患者,我们期待的是湿性AMD研究的顶线数据,因此我们的临床开发团队能够显著扩大规模,并非常有效地开展非常大型的试验。

最后但同样重要的是,作为一名前化学工程师(虽然现在只是个文书工作者),我非常关注我们行业领先的生产制造。我们采用了生物制剂领域的许多先进技术,并将其引入基因治疗。多年来,FDA一直在谈论基因治疗制造需要超越学术环境走向成熟,我认为我们绝对处于这一领域的前沿。可扩展的工艺、高纯度衣壳以及未来良好的货物成本控制。让我们快速浏览一下我们的管线。我们有罕见病和视网膜疾病两个overview。在罕见病领域,

我们的杜氏肌营养不良症项目受到了广泛关注。稍后我会展示该项目的一些新数据,该项目进展顺利。我们已经完成了RGX202关键试验的入组。从里程碑角度来看,我们计划在2026年第二季度公布RGX202的顶线数据,并计划在2026年年中提交BLA。我们不仅在临床方面做好了准备,还在CMC部分和非临床部分进行了准备。我们已经有了Hunter项目的首次BLA申报经验,该项目目前处于审查后期,PDUFA日期为今年2月8日。

我先跳过前面,讲讲Suravec——正如我提到的,这是与艾伯维合作的抗VEGF项目,关键研究已完全入组,每项研究有600多名患者,这些患者的顶线数据将于今年晚些时候公布。我们期待这一结果,并且因此,我们将与艾伯维进行更深入的商业化前规划,这比我们以往的合作都要深入。我们非常有信心,我们与艾伯维在商业化准备方面的合作将成为值得关注的亮点。它有可能成为首个获批的非罕见病基因治疗药物。

因此,我们对这一适应症感到非常兴奋。同样令人兴奋的是后期研究。我们将在今年上半年启动糖尿病视网膜病变的2b/3期研究。这将进入一个不同的领域。湿性AMD研究采用视网膜下注射,而糖尿病视网膜病变适应症将注射到眼睛的脉络膜区域,即脉络膜上腔给药,我们将启动这项研究。有趣的是,在2b期研究中首例患者给药后,将有1亿美元的里程碑付款。因此,我们拥有全面的产品组合。今年有很多后期催化剂。

对于一家只有400人的公司来说,我们有很多事情在进行。我们为今年取得的进展感到自豪。我先从杜氏肌营养不良症项目开始讲起。大多数人都知道,杜氏肌营养不良症的长期目标非常简单。我们希望为通常在五六岁左右功能出现显著下降的儿童提供功能改善。我们通过该项目所做的工作——我会详细介绍RGX202的具体情况——是开发一种新型构建体。回顾elevidis的咨询委员会会议,其中一位评审员坦率地谈到,含有C末端的微型肌营养不良蛋白更接近天然全长肌营养不良蛋白。

这是我们在开发中的一个线索,我们认为应该包含C末端。它在肌肉修复中很重要,我们认为与不含C末端的微型肌营养不良蛋白相比,它有可能为患者带来更好的功能结果。这也是我们希望在临床研究中证明的。本周,我们公布了1/2期研究的12个月数据的延伸结果——我们之前已经公布过12个月的数据——显示疗效具有持久性,实际上在18个月时疗效有所改善,一些患者的随访时间已接近两年。

随着功能数据的不断发展,我们将在今年继续更新长期持久性数据。RGX202有何不同之处?我提到了构建体。它基于AAV8,这是众所周知的。我们对该载体有丰富的经验。在生产中我们可以大量生产,这对货物成本控制很重要。并且它包含C末端结构域,这在性能上有所区别。特别是在我们的临床前研究中,在MDX小鼠研究中,我们在2e14剂量下观察到功能获益的巨大差异。这也是我们在关键项目中采用的剂量。我们收到了很多关于我们免疫抑制方案的问题,该方案从首例患者给药开始就保持一致。

我们之前称之为DL2,现在称之为关键剂量。从研究一开始,我们就采取了积极的免疫抑制方法。这也是我们1/2期数据中安全性特征不断优化的主要因素之一。我们会详细介绍这一点。但这绝对是一个差异化因素,杜氏肌营养不良症领域的其他公司也在逐渐采用我们在临床中使用的方法。关于生产制造,我们专门针对RGX202进行了优化。由于它是全身给药,对载体的需求量非常高。

因此,我们专注于高产量的悬浮生物反应器工艺,重要的是,高纯度是该项目的目标。我们很高兴该工艺具有良好的货物成本前景,但最重要的是,我们生产的批次中完整衣壳水平达到80%。这是我们未来BLA申报的一个方面。我们已经提前完成了将用于申报的工艺验证批次生产。因此,我们对成为该领域的商业化参与者感到非常兴奋和充分准备。下一张幻灯片上的新数据显示,首先,所有参与者的微型肌营养不良蛋白水平均超过10%。

这是我们的主要终点。因此,在1/2期研究中,我们有充分的迹象表明,我们的关键项目有很高的成功概率。到目前为止,在我们的1/2期患者中,没有观察到严重不良事件(SAE)或不良事件(AE)。我认为我们还看到了患者报告或护理者报告的结果。有时这些在数字和数据中会被忽略,但我们看到孩子们能够进行体育运动、骑自行车,就像这里展示的那样,这是他们以前从未做到过的。这是一个绝对关键的因素。我们不想失去这其中的人文关怀。

我们真的很高兴孩子们能够做以前从未做过的各种事情。我们正在记录和记录这些活动作为项目的一部分。这是我们非常兴奋的事情。我们招募1岁及以上的可步行患者,纳入标准的年龄范围很广。正如我所说,我们已经完成了关键试验的入组。我们立即开始为验证性研究招募另外30名患者。我们计划在提交申报时基本完成所有这些患者的招募。因此,到年中,我们将大约有50至60名患者接受给药。

这真的很令人兴奋。随着我们公布更多数据,我们看到对该项目的兴趣日益增长。数据方面,这是我们在世界肌肉学会上公布的12个月数据。这里有四名患者,大家可以看到,在每个案例中,至少四分之三的患者,与自然病史对照分析相比,NSAA(北星 ambulant 评估量表)有显著改善,还有ctap,这是我们开始使用的一种新分析方法。我们对这一结果感到非常兴奋。总体变化为6.6,我认为重要的是,

有人问,什么是具有临床意义的变化?大约2.5的变化被认为是最小临床意义的变化。因此,6.6远高于这一数值。这是令人兴奋的新数据。在18个月时,我们看到NSAA功能改善进一步增加,患者在18个月时的功能改善超过12个月时的水平,第四位患者的改善也更加明显。这是第一个迹象——我们对此非常感兴趣,因为早期数据显示,我们的初始生物标志物数据显示出非常高的载体拷贝数。

这给了我们一个线索,即这可能有助于疗效的持久性。这些数据开始支持这一点。我们需要进一步观察,但在18个月时我们看到持续的改善。现在总体差异为7.4,大约是最小临床重要性差异的三倍。在杜氏肌营养不良症领域,人们有时认为NSAA不可靠,不够特异。我们更喜欢起立时间测试,因为它更容易执行。但我们在患者中观察到NSAA的显著差异,这表明药物效果非常显著。

我认为这一点超级重要。因此,当我审视这个项目并思考我们所处的阶段以及未来与FDA的对话时,我认为安全性至关重要。我们在患者中看到了非常好的安全性结果。但同样重要的是,我们也看到了功能获益。因此,我们认为我们产品的获益风险比将推动该项目快速进展。我喜欢“消防员温度计”式的总结,所以我让团队为我制作了一个这样的图表。我不知道现在还有多少人知道“消防员温度计”是什么,但它可以帮助我们梳理已经完成和即将进行的工作。

我们已经生产了符合商业供应条件的批次。正如我所说,我们已经完成了30名患者的入组,并在继续招募。我们再次计划在3月份提交申报前招募大量患者。我们将在第二季度初的MDA会议上更新1/2期研究的额外数据。我们将公布关键试验的顶线数据,还将与FDA和EMA进行额外互动,所有这些都指向年中提交BLA。我想说,我对此充满信心的一个原因是,我们在2025年完成了类似水平的执行,并实现了我们设定的所有目标。

因此,作为一家公司,当我们说要做某事时,我们就会兑现承诺。我们已经证明了这一点,今年也做好了准备。在需求方面,我们显然在考虑广泛的可步行患者获取。正如我所说,我们治疗的患者年龄从1岁到11岁不等,研究中可能还有12岁的患者。纳入标准的年龄范围很广。我们完全控制药物供应。我们在Rockville工厂每年可生产多达2,500剂,并且也可以在Rockville工厂进行灌装。

我们正在激活更多的研究中心,不仅是为了临床开发,也是因为我们发现,当研究者对我们的项目有经验后,他们会成为项目的支持者。因此,我们希望扩大研究中心,让更多研究者亲身体验患者的改善情况。我们也在考虑全球扩张,计划进行美国以外的研究。因此,虽然事情很多,但推动这个项目前进的动力也很足。正如我提到的,Hunter项目(RGX111)正在BLA审查中,所以我不会过多谈论细节,但审查非常积极。

亨特综合征(Hunter syndrome),我认为20年来没有新的治疗方法。因此,存在巨大的未满足需求。我们直接向中枢神经系统给药,在美国,流行患者约有500人,每年新发病例非常罕见,约50例。新生儿筛查在MPS(黏多糖贮积症)方面取得了很大进展,我们希望与此协同,提供一种能够显著降低生物标志物的治疗方法。这里显示的是D2S6(类似于硫酸乙酰肝素)的降低,在给药后第16周以及一直到一年时,降低幅度约为80%。

这与我们在神经认知发育中看到的改善一致。对于较年轻的患者,我们看到正常或更接近正常的神经认知发育。对于已经出现神经认知下降的年龄较大的患者,我们看到稳定或轻微改善。这正是我们的目标。随着时间的推移,我预计这将转向治疗更年轻的患者。我们不想在晚期治疗患者,因为已经发生的损伤无法逆转。因此,随着时间的推移,我预计会这样发展。这也是我们在研究中纳入一些非常年轻患者的原因。我们对这些数据感到非常兴奋。

正如我所说,审查正在积极进行中,我们的PDUFA日期是2月8日,我们有非常出色的临床数据。我们在9月份发表了该项目的额外全年数据,大家可以查阅。期待今年以积极的结果开启新的一年。现在回到视网膜 franchise——Surovac。正如我提到的,这是慢性视网膜疾病的首个潜在基因治疗,湿性AMD项目的结果将于今年晚些时候公布。艾伯维对此非常兴奋。他们承担三分之二的开发成本。想象一下,1200名患者。

这些都是大型研究,有艾伯维的参与对我们来说非常好,因为开展这样的研究需要大量资源。但现在我们处于患者数据收集阶段,正如我提到的,顶线数据即将公布。我们认为视网膜下注射在市场上有重要的位置。我知道对此存在怀疑,但我们看到,能够延长治疗间隔的项目得到了广泛采用,而从这些数据可以看出,有些患者在四年内无需补充注射,这是其他治疗方法无法比拟的。

因此,从我们的1/2期研究中,我们已经通过视网膜下注射证明了长期持久性。对于视网膜疾病而言,同样重要的是,我们展示了非常出色的安全性,因为我们注射到眼睛的免疫特权区域。因此,我们对这些数据充满期待。我认为该领域对此的兴趣正在增长,视网膜专家对基因治疗的上市也表现出高度关注。最后,我简要谈谈糖尿病视网膜病变。大家可以看到,

我们的目标是早期治疗糖尿病视网膜病变,以避免这些威胁视力的并发症。我们知道Lucentis在这方面有效,但使用率非常低。为什么使用率低?因为45岁的人不想每月注射来控制病情,或者他们可能此时还没有症状。因此,基因治疗是理想的解决方案。我们已有两年的数据显示VTCs(玻璃体视网膜病变特征)显著减少,且未发生事件。我们已经预防了疾病进展。

因此,我们认为对于一个从未有过太多治疗手段的市场,基因治疗是理想的选择。因为在进入2b/3期研究时,我们已经确立了两到三年的持久性,这符合我们之前描述的目标产品特征。最后,我想谈谈生产制造。我们有一个非常漂亮的工厂。今天在场的任何人如果想去Rockville,都欢迎参观我们的生产设施——我稍后会告诉我的生产负责人我说了这句话。但我们真的为此感到自豪。这是一个非常先进的设施。

它的产能高达2000升,每年可生产2500剂RGX202。工厂的另一部分可生产高达350,000剂Surovac。这是Surovac的生产能力。这也是我们与艾伯维合作的重要基础之一——我们的生产能力。我们对此感到非常兴奋。今年夏天,FDA首次对该设施进行了检查,没有发现任何缺陷,我也为此感到自豪。建立一个可扩展的基因治疗平台,并让FDA认可我们的做法是正确的,这对团队和整个行业来说都是非常令人欣慰的。

生产效率很重要。多年前,FDA曾表示,如果完整衣壳率低于50%,那么该产品真的不应该进入临床。我们牢记这一点。正如我之前所说,特别是在高剂量杜氏肌营养不良症项目中,我们的完整衣壳率约为80%。我认为这对安全性特征有积极贡献。这是最后一张幻灯片。抱歉,我只想提一下,我们的管线图中有几个新增项目,它们基于我们开发的新衣壳,专门为脉络膜上腔给药开发。

这带来了什么好处?我们能够以更低的剂量获得相同的转基因表达,或者在相同剂量下产生8到10倍更高的转基因水平。这对眼睛非常重要,因为它扩大了治疗窗口,避免在高剂量下出现炎症等问题。因此,我们的研究团队在开发中非常聪明,知道要寻找什么,如何在现有载体平台上进行操作以提高性能。

我们拥有无与伦比的内部端到端能力。在基因治疗领域处于领先地位。我们从事这一领域已有很长时间,积累了丰富的经验——并不总是成功的经验,但我们从中吸取了教训。这是多年学习的结晶,我们希望为患者带来安全、有效的治疗方法。例如,让患者摆脱每周一次的酶输注,让患者不再需要每月去医生那里接受眼部注射。

这些都是我们希望带给市场的有意义的成果。我的发言到此结束。非常感谢Grant。

发言人:Ranveer Gathwala

谢谢。一切顺利。非常感谢Karen。这是一场精彩的演示。我认为在不同领域有这么多目标机会真是令人惊叹。所以这非常令人兴奋。也许我会先针对管线的每个部分提出一些问题。从RGX202开始,感谢Steve的参与。当你们刚开始这个项目时,你们可能是第四或第五个进入市场的。但从那以后,情况发生了很大变化。你能谈谈竞争格局的演变,以及你们认为RGX202在患者治疗中可能扮演的角色吗?以及这一切是如何发生的?

发言人:Curran M. Simpson

当然。是的,我认为。你能听到我说话吗?好的。

发言人:Ranveer Gathwala

我们再试一次。测试1、2。是的,现在可以了。

发言人:Curran M. Simpson

好的。谢谢。这是个很好的问题。是的,当我们开始时,确实有其他公司走在前面。这也是我们选择差异化策略的原因——不做与现有产品相同的东西,而是前瞻性地思考,我们能做些什么不同的事情,以便在未来的商业市场中占据重要位置?正如你所说,情况发生了很多变化。一些原本处于后期的项目出现了问题,而我们的项目加速推进。我们提前三个月完成了关键试验的入组,即将公布顶线数据。我认为没有人能预测到一些安全性问题,比如肝酶升高等等。

而我们在免疫抑制方面采取的积极措施在这方面确实有所帮助。杜氏肌营养不良症的主要目标是尽可能多地递送产品,以最大限度地提高功能获益的机会。但在尝试这样做时,你会承担风险。我们发现,高纯度和免疫抑制方案的结合使我们能够进行高剂量给药。这也是我们开始看到这些显著功能改善的原因。因此,我认为,我们在未来的商业市场中确实有重要的位置,尤其是我们在两年内可以生产足够的剂量来覆盖几乎整个流行患者群体。哇。

发言人:Ranveer Gathwala

这是你们一开始就采用的免疫抑制方案。你能更详细地评论一下吗?当你们刚开始采用时,人们对此提出了质疑,有很多疑问,比如这会如何运作?现在我们看到竞争对手或其他公司也开始采用类似的策略。你能介绍一下这个抑制方案是什么样的,以及为什么它对项目的成功如此重要吗?

发言人:Steve Pakola医学博士

当然。首先感谢邀请我们参加今天的会议。Kern确实提到了我们早期不仅在免疫方案方面,而且在高纯度方面所做的工作。这真的基于我们在这一领域的专业知识,以及我们在基因治疗领域的整体领先地位。因此,我们在前期投入了大量资源,思考如何安全地达到最佳剂量。很多人没有意识到——但我认为他们现在越来越意识到——疗效的关键部分是安全性,因为如果没有安全性,你就无法达到正确的剂量。

我们的三联方案包括比传统使用更高剂量的类固醇。我们还包括了另外两种药物,重要的是,它们专门针对其他项目中观察到的问题。这是我们从其他项目中吸取的教训,不是我们自己项目中观察到的,但安全第一,原因正如我们所提到的——为了达到其他项目未能达到的最佳剂量。这是在杜氏肌营养不良症领域其他项目出现不幸事件之前。其中一个方面显然是你提到的肝损伤,在现有治疗中可能相当严重。

因此,我们使用了西罗莫司(sirolimus)和Soliris(eculizumab)。另一个问题是补体激活,可能导致血小板减少,甚至更严重的血栓性微血管病(TMA)。我们看到临床医生已经开始采用这种方案,这看似矛盾,但实际上是有道理的——通过前期多做一些工作,实际上减少了所需的监测和反应性措施。因此,如果你因为你的方案而没有40%的肝损伤,你就不需要更多的治疗、更多的访视、更多的血液检查。

我们的设置是,患者不需要搬迁三个月进行过度监测,也不需要进行反应性治疗。

发言人:Ranveer Gathwala

太棒了。展望第二季度即将公布的顶线数据,我们应该期待哪些类型的披露数据,从你们的角度来看,成功的基准是什么?

发言人:Curran M. Simpson

是的,对于顶线数据,我们显然会更新关键试验组的安全性数据。我们将获得所有30名患者的完整微型肌营养不良蛋白数据,以及一部分患者在12个月时的功能数据——这是我们在关键试验中首先关注的时间点。因此,我预计这些将是顶线数据的关键要素。

发言人:Ranveer Gathwala

太棒了。你在演示中提到你将与EMA进行讨论。你能谈谈美国以外的战略以及你对该项目的全球规划吗?

发言人:Curran M. Simpson

是的,我认为在全球范围内,欧洲药品管理局(EMA)仍然要求在整体开发中包含安慰剂对照研究。我们已经制定了一些设计方案,希望获得反馈并开始实施。因此,这是超越美国本土开发的长期战略的一部分。

发言人:Ranveer Gathwala

很好。我想切换到RGX111项目,以确保我们有时间涵盖所有项目。你提到我们离PDUFA日期越来越近了,在你可以评论的范围内,这个过程进展如何,有什么额外的见解吗?在获得批准之前,你们还有什么需要做的吗?

发言人:Curran M. Simpson

是的,我认为,我们在过程中收到了常规的信息请求。我们在White Oak与审查团队进行了面对面会议,我认为非常有成效。这是我们两三年来的首次面对面会议,所以非常有帮助。回顾审查过程,非临床审查很早就完成了。CMC部分和设施检查在年中进行。作为滚动BLA的一部分,最后提交的是临床模块。因此,最近的对话主要围绕临床模块的审查。

我们在这里展示了一些数据,我们认为这些数据非常有说服力。我可以说,我们没有收到无法用我们的数据集充分回应的信息请求。

发言人:Ranveer Gathwala

太棒了。我想人们也在关注Denali公司的MPS2项目,他们的PDUFA日期是今年4月。你能评论一下RGX111与之相比如何,是否有重叠或竞争定位吗?

发言人:Curran M. Simpson

当然。我认为,两家公司都采用加速批准途径,使用替代生物标志物。这是相似之处。我认为我们两家都显示出该生物标志物的显著降低。在商业环境中,一个真正的差异化因素是,我们的是一次性基因治疗。因此,患者可以选择每周输注(从我看到的情况来看,这似乎非常有效),或者一次性基因治疗。这就是我们对前景感到乐观的原因——即使人们开始接受酶替代疗法,由于治疗负担,他们也会考虑基因治疗。

我们认为我们在这方面有很强的价值主张。

发言人:Ranveer Gathwala

太棒了。该项目与Nippon Shinyaku(日本新药)合作。你能评论一下合作条款以及各方在合作中扮演的角色吗?

发言人:Steve Pakola医学博士

是的。他们负责整体商业化。他们已经拥有现有的罕见病销售团队,我们负责制造和供应链方面。在财务方面,我想说我们将获得销售额的两位数特许权使用费,并且他们有选择权将合作扩展到最初合作之外的其他国家。因此,该项目有增长机会。

发言人:Ranveer Gathwala

太棒了。我也想花些时间谈谈RGX314项目。对于湿性AMD项目,我感觉它在很大程度上一直被忽视,但现在开始受到关注。我们能谈谈临床假设是什么,与艾伯维的合作是如何形成的,以及为什么你们一直坚持推进这个项目吗?

发言人:Curran M. Simpson

我可以先开始,然后Steve可以谈谈研究本身。与艾伯维的合作大约在三年半前形成。我们最初的观点是,Regenxbio不会为视网膜疾病建立销售团队。因此,艾伯维显然是理想的合作伙伴,他们拥有庞大的现有销售团队和眼科 franchise。这是一次非常好的合作,多年来我们的关系一直很好。但他们的愿景很大。这些研究之所以规模庞大,是为了全球市场。我们在Ascent研究中在欧洲招募了大约100多名患者。

因此,这些研究的设计支持全球申报,我们对明年感到非常兴奋。我认为,关注基因治疗的人会对首个非罕见病适应症的顶线数据感到兴奋,看看它在商业环境中的表现。我非常乐观地认为,艾伯维在视网膜下注射的商业化方面能够超出人们的预期。

发言人:Steve Pakola医学博士

当然。在过去的几年里,与艾伯维合作真的很棒,他们让我们能够做我们一直想做的事情——让RGX314惠及尽可能多的患者。同时,能与一家在全球范围内,尤其是在眼科领域拥有经验和专业知识的公司合作,也是对我们的极大认可。这真的如我们所愿。这不仅适用于湿性AMD,也适用于糖尿病视网膜病变(DR)。我们都看到了一次性治疗在解决这一巨大未满足需求方面的巨大潜力。

发言人:Ranveer Gathwala

非常感谢。我想我们的时间差不多了,但演示非常精彩。感谢问答环节。非常感谢。

发言人:Curran M. Simpson

谢谢邀请我们。

发言人:Steve Pakola医学博士

谢谢。山姆。