再生元制药 (REGN) 2026财年公司会议

声明:以下内容由机器翻译生成,仅供参考,不构成投资建议。

企业参会人员:

伦纳德·S·施莱弗(董事会联合主席、总裁兼首席执行官)

乔治·D·扬科普洛斯(董事会联合主席、总裁兼首席科学官)

分析师:

克里斯托弗·肖特(摩根大通公司)

发言人:克里斯托弗·肖特

大家下午好。我是摩根大通的克里斯·肖特,今天很荣幸为大家介绍再生元制药。来自公司的嘉宾有再生元的联合创始人兼联合主席、总裁兼首席执行官伦·施莱弗,以及总裁兼首席科学官乔治·扬科普洛斯。凭借核心产品组合和日益广泛的研发管线,我们对今天的演示充满期待。接下来,交给伦,之后我们将进行问答环节。

发言人:伦纳德·S·施莱弗

谢谢,克里斯。很高兴来到这里。我们将尝试进行大约20分钟的演示,然后留给大家提问。很高兴回到旧金山参加第44届摩根大通会议。我们认为这是一个非常有趣的会议。大约37年前,当我们开始在这里做演示时,它才变得真正有趣起来。我们参加过这个会议的每个会议室,而且在每个会议室里,我们听到的最常见的一句话——这表明这个地方是多么的始终如一——就是“有希望的数据”。好吧,这个开场白反响不错。

我的团队说无论如何都不要这么做。我是林·施莱弗,再生元的首席执行官。今天与我一同登台的是我在再生元的长期合作伙伴,乔治·安科普洛斯博士,他是再生元的首席科学官兼联合创始人。在我们的演示过程中,我们会提到一些幻灯片,这些幻灯片可以在我们的网站上找到。这是我的一张幻灯片。这张是我最喜欢的幻灯片之一。它包含了我们的前瞻性陈述。里面有44行内容。我们每年增加一行,大家应该仔细阅读,并理解我们所说的内容存在很多风险,更多细节请参考我们的证券交易委员会文件。

话不多说,让我们开始。首先,我简要概述一下再生元,我认为这是一家在生物制药行业真正独树一帜的公司。我们的战略深深植根于遵循科学。这是很多人都会说的一句话,但我们是真正践行这句话的。我们利用科学和大数据的力量,持续为患者提供变革性疗法。在过去的10年里,乔治和团队创建了强大的专有一站式技术平台工具包,如VelocImmune、Velociby和再生元遗传学中心,这些构成了再生元的“秘密武器”。

这些平台实现了快速高效的药物发现和开发,使我们能够筛选数千甚至数百万种抗体,显著提高了我们识别最佳候选药物的可能性。再生元还被公认为双特异性抗体、基因药物的先驱,以及医疗领域基于基因组学和蛋白质组学的大数据领导者。虽然我们没有发明基因组测序或蛋白质组学,但我们开创了高通量研究的先河,创造了经济实惠的技术,使我们能够将这些改变游戏规则的方法应用于数百万人。虽然人工智能方法可能很强大,但它们在很大程度上受到可用于医疗发现和管理的基因组学和蛋白质组学数据量的限制。

我们相信,在这一领域,我们的大数据资产是独一无二的。在这种以科学为先和大数据方法的驱动下,我们的研发管线现在包括横跨六个主要治疗领域的45个临床候选药物。这种广度反映了我们致力于解决广泛的未被满足的医疗需求,并为持续成功奠定了坚实基础。在过去15年左右的时间里,再生元有14种内部发现的疗法获得批准,平均每年约有一种新疗法获批,展示了其反复实现重要治疗突破的能力。再生元对创新的承诺造就了一系列持续实现可持续增长的品牌产品。

2025年第四季度,我们的视网膜特许经营业务中,Eylea HD和Eylea在美国的合并净销售额为11亿美元。2025年第四季度,Eylea HD在美国的净销售额为5.06亿美元,与2024年第四季度相比增长66%,与2025年第三季度相比环比增长18%,这得益于医生需求增长10%。Eylea HD的标签在11月底扩展到包括每四周给药一次,并增加了视网膜静脉阻塞后的黄斑水肿适应症,进一步增强了其商业潜力。自上市以来,我们特许经营净销售额的构成稳步向Eylea HD转移,目前Eylea HD已占净销售额的近一半。

重要的是,我们已提交Eylea HD预充式注射器新填充剂的申请,美国食品药品监督管理局(FDA)预计将在今年2026年第二季度做出决定,并且FDA最近还批准了Eylea HD的另一种生物填充剂。转向Dupixent,这是我们与赛诺菲合作商业化的药物,Dupixent已成为全球使用最广泛的品牌抗体,全球有超过130万患者在积极接受治疗。大约十年前,我们在摩根大通会议上首次预测,Dupixent将兑现其“产品中的管线”承诺。Dupixent现在已被批准用于8种由2型炎症驱动的不同疾病,并在其中7种适应症中在新品牌处方份额和总处方份额方面领先。

基于第三季度净销售额同比增长27%,Dupixent的年化全球净销售额超过190亿美元,有望实现持续增长。我们最新的重磅产品Libtio作为晚期非黑色素瘤皮肤癌的领先免疫疗法,继续保持强劲增长。Libtio现在是唯一被批准用于辅助性皮肤鳞状细胞癌(CSCC)的免疫治疗(IO)药物,仅在美国就有10,000名潜在患者,我们认为这本身就可能是一个重磅商业机会。Libtio在肺癌领域也继续取得重大进展,现在是美国一线晚期肺癌中第二大处方IO治疗药物。我们的资本配置策略优先考虑对内部研究能力的大量投资,我们认为这为股东提供了最高的潜在回报。

我们预计今年在研发方面投资约60亿美元,并在未来几年在美国投资超过70亿美元的资本,以支持我们的研发和制造能力。关于外部创新,我们一直在评估机会,特别关注能够增强我们核心优势或加速我们现有发展战略的平台和技术。我们的业务发展努力已经取得了显著成果,例如,我们与Alnylam的合作,包括引进Simdisiran,这使我们能够独立推进全身性重症肌无力以及其他补体介导疾病的开发。

最近,我们从Hanso引进了胰高血糖素样肽受体激动剂Oletorpatide,以加速我们在肥胖症领域的战略,并与Intellia、Mammoth和Tessera达成了多项基因编辑合作。在对研发和业务发展机会进行投资后,我们将多余现金返还给股东。我们认为 opportunistic股票回购是一种有效的资本利用方式,并在2025年启动了适度的股息。仅在2025年,我们就通过回购和股息向股东返还了38亿美元。我想谈谈为什么我们的研发支出组合比同行更侧重于内部投资。

虽然其他公司平均将近一半的研发投资用于外部业务发展,但我们历史上约95%的资源集中在内部项目上。我们这样做有两个原因。首先,我们拥有一个异常高效的研发组织。其次,我们的内部分析显示,整个行业的外部业务发展总体回报不高,只有一小部分交易能成功获批,更少能取得商业成功。特别是大型并购交易往往导致价值破坏。这些数据强调了投资于我们可持续创新引擎的重要性。

通过专注于内部研发,我们避免了过度依赖外部交易来补充管线的必然陷阱,并且在大多数情况下避免了过高的支付。相反,我们已经建立并继续投资于一个强大、可持续的管线,我们相信这能够为股东带来长期价值。让我简要介绍一下我们的管线。我们正在多个治疗领域的大型类别进行投资,这些领域共同构成了超过2000亿美元的全球市场机会。接下来,我想请乔治更深入地介绍我们的管线,之后将进行问答环节。乔治。

发言人:乔治·D·扬科普洛斯

谢谢伦。我将直接切入主题。为了扩展伦最后一张幻灯片的内容,这张幻灯片展示了我们广泛管线中的几个关键临床项目,预计在未来几年会产生临床数据,每个项目都代表着在各种未被满足需求领域推进护理和解决医疗需求的重要机会。我们的管线包括抗体、双特异性抗体、小干扰RNA(siRNA)、腺相关病毒(AV)基因疗法、CAR-T和其他细胞疗法、肽类和基因编辑方法,以及这些 modality 之间的新型组合。由于时间有限,无法深入探讨每个项目,我将用接下来的几张幻灯片重点介绍那些近期有令人兴奋影响的项目。

首先,我想强调我们在免疫学和炎症领域的几项举措,旨在保持我们在该领域的领导地位。我们的多因素战略包括探索Dupixent的更长给药间隔,以及开发创新的Velocimmune衍生全人源长效IL4Rα、IL13和IL4抗体,这些抗体对2型炎症疾病的驱动因子具有增强的结合特性。值得注意的是,我们正在为白介素13抗体制定加速临床开发计划,该抗体将很快进入临床,确保我们在时间上与其他追求类似方法的行业参与者保持竞争力。除了与Dupixent相关的机会,我们遵循与Dupixent类似的策略。

我们的再生元遗传学中心已经确定了多个额外的基因定义的INI靶点,每个靶点都有潜力成为我们下一个“产品中的管线”。我们很快将把这些候选药物中的第一个带入临床开发。我们还在通过两种不同的方法推进治疗或治愈过敏的机会:一种是过敏原特异性方法,我们正在进行治疗猫过敏和桦树过敏的III期项目;另一种是旨在消除所有免疫球蛋白E(IgE)驱动的过敏的方法。我们之前讨论过通过短暂使用linosific或BCMA×CD3双特异性抗体来逆转严重食物过敏的新方法,以快速消除产生引起过敏的IgE的浆细胞,然后长期使用Dupixent治疗以防止其复发。

我们现在通过这种方法已经取得了概念验证,首批接受治疗的四名患者的IG水平均实现了超过90%的持续降低。我们还计划推进临床新型治疗候选药物,旨在更特异性地消除IG产生细胞,作为后续方法,可能会更快速且具有更广泛的过敏应用。这些努力共同使我们能够保持INI领导地位并开启新的增长机会。现在,让我们将重点转向五个关键的后期项目,这些项目有望在未来几年在多个治疗领域(包括实体瘤、肿瘤学、骨髓瘤、补体介导疾病、抗凝和肥胖症)带来有意义的进展。

这些注册研究均已在进行中或即将开始。我们预计从今年上半年开始,这些研究将源源不断地产生关键数据读数。首先是我们的检查点抑制剂项目,涉及我们的LAG3抗体pheanlimab与Libtio联合使用,我们的概念验证临床数据显示,与一线转移性黑色素瘤的标准治疗相比,这种组合可能具有很大的差异化。我们对即将公布的关键试验结果感到兴奋,该试验正在研究这种组合与帕博利珠单抗单药治疗的对比,数据预计在今年上半年公布。

转向Linazifiq,我们的BCMA×CD3双特异性抗体,去年年底基于其在晚期多发性骨髓瘤中的同类最佳数据获得美国批准,作为该晚期治疗环境中的单药疗法,其完全缓解率几乎是其他BCMA×CD3双特异性抗体的两倍——我重复一遍,在类似的随访情况下,完全缓解率几乎翻倍。由于这种相当显著的单药活性,我们正在开展一项雄心勃勃的开发计划,以彻底简化现有的治疗模式,探索单药疗法以及在早期治疗环境中的简单组合,目前这些早期环境主要由高度复杂、高强度和繁重的三联和四联药物组合主导。

正如我们在上个月的再生元圆桌会议上详细介绍的那样,我们已经在一线治疗环境中使用这些单药疗法方法在关键III期试验的主要部分产生了令人信服的初步数据。事实上,在一线环境中接受计划III期剂量单药治疗的所有可评估患者中,100%达到了微小残留病(MRD)阴性。除了恶性骨髓瘤,我们在骨髓瘤前体疾病中采用了差异化策略,我们正在产生令人兴奋的早期数据,支持我们早期治疗患者并通过早期干预潜在预防进展为恶性疾病的目标。同样,在前体冒烟型骨髓瘤中,接受linosific单药治疗的所有可评估患者100%达到了MRD阴性。

目前已有四项注册研究正在进行中,今年还将启动四项,我们继续推进我们的差异化方法,在许多早期环境中追求单药疗法或简化组合。我们管线中另一个令人兴奋的项目是补体抑制。该项目包括小干扰RNA(siRNA)和抗体,两者均靶向补体成分C5。siRNA药物simdisirin降低C5靶标负荷,而抗体pozolumab阻断循环中的C5,共同实现近乎完全的抑制。我们正在使用定制化的方法来治疗需要不同水平靶标抑制的不同疾病,以最大限度地提高疗效,例如在阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)中,当前的标准治疗未能达到最佳效果。

我们分享了关键III期试验导入部分的结果,该试验将我们的siRNA抗体组合与当前标准治疗药物revolizumab抗体进行了比较。值得注意的是,接受我们C5组合治疗的患者中只有4%未达到LDH控制。相比之下,与历史数据一致,接受标准治疗的患者中约有三分之一未达到LDH控制。更令人印象深刻的是,将那些标准治疗未控制的患者转换为我们的siRNA抗体组合后,几乎所有患者都能够快速且持久地实现LDH控制,这让我们有充分的信心认为这种组合可能成为PNH的新标准治疗,关键数据预计在今年年底或明年初公布。在全身性重症肌无力方面,我们去年报告称,Syndicerin单药治疗本身取得了积极的II期结果,再次显示出潜在的同类最佳疗效和安全性,并具有高度差异化的每三个月皮下给药方案。

在关键的Nimble研究中,simdicerin在第24周使MGADL评分较安慰剂调整后改善2.3分,这是迄今为止C5抑制剂中的最佳结果。我们计划在2026年第一季度向FDA提交美国监管申请,预计今年晚些时候或明年初可能获批。最后,我们预计在今年第一季度完成我们初始III期地理萎缩研究主要队列的入组,该研究探索这些C5阻断剂,初步结果预计在今年下半年公布。在血液学努力的基础上,因子11抗体代表了抗凝领域的下一波创新,有潜力扩展到大型未充分渗透的市场。

我们都必须认识到,血栓预防仍然是一个关键的未被满足的需求,原因之一是不到一半的合格患者接受治疗,主要是由于出血风险担忧。我们开发因子11抗体的目标是开发更安全的抗凝剂,降低出血风险,同时保持疗效,并允许更广泛的使用。我们的两种机制不同的抗体实现了定制化方法。一种抗体旨在优化抗凝活性,另一种旨在进一步最小化出血风险,我们的初步临床数据支持我们的定制化方法,具有令人印象深刻的疗效,同时与当前标准治疗相比显示出有利的出血特征。

我们的数据支持在多个适应症中的开发,从术后静脉血栓预防到心房颤动中的卒中预防,2026年将启动多项额外的III期试验。最后,正如我们正在重新定义抗凝治疗一样,我们也在肥胖症领域寻求变革性机会,这是一个具有巨大未被满足需求和显著商业潜力的治疗领域。虽然我们对引进的GLP-1受体激动剂Oletorpatide(简称ola)的单药治疗能力感到兴奋,但我们正在快速推进将ola与我们针对肥胖相关合并症的专有抗体相结合的项目。例如,约一半的肥胖患者还患有高脂血症和相关的心血管风险,而GLP-1激动剂不能充分解决这一问题,因为它们只能将LDL胆固醇降低不到10%。

因此,我们计划通过将ola与我们的PCSK9抗体Praluent联合使用来更彻底地解决这一未被满足的需求,Praluent在大型心血管结局研究中已显示出超过50%的LDL降低和心血管疾病预防效果。我们的计划是为患者提供ola和praluent的联合制剂,可以像当前的GLP-1药物一样方便且经济地每周注射一次,但现在增加了对大量患有高脂血症的肥胖患者的重要益处。再生元在这一机会中处于独特地位,临床研究预计将于今年晚些时候开始。

在我将时间交给克里斯进行问答之前,我想指出,我们只有时间触及我们管线的一小部分。我想强调另外两个有潜力造福患有严重健康挑战的儿童的项目,虽然这些项目可能没有巨大的商业潜力,但它们提醒我们,我们的业务真正意义所在。首先,我们的创新基因治疗方法Dibioto,它奇迹般地为先天性耳聋的儿童恢复了听力,FDA通过其 commissioner national voucher计划认可了这一点,有望在今年加速批准。

其次,我们的治疗性抗体Garatosumab,已证明能够阻止一种进行性和致残性疾病的发展,在这种疾病中,身体的软组织被骨骼取代,即所谓的“石人症”,导致人们无法移动肌肉甚至无法呼吸。这种方法也可能在今年晚些时候获得批准。因此,正如我所说,虽然这些可能不会给再生元带来巨大的商业影响,但它们确实激励我们继续做我们正在做的事情,即努力为最大的机会以及最需要帮助的人群带来创新的新方法。

因此,感谢大家的关注,现在我将时间交给克里斯进行问答。很好。

发言人:克里斯托弗·肖特

非常感谢大家的发言。在开始讨论时,我想谈谈INI,并感谢我们收到的一些更新。首先,能否请您澄清一下您所谈论的这些增量机会。这些机会通常会是赛诺菲合作的一部分,还是其中一些将由再生元独立开发。请谈谈您对未来如何推进这些机会的想法。

发言人:伦纳德·S·施莱弗

当然,克里斯。显然,这些全新的项目与赛诺菲无关。乔治提到的一些令人兴奋的新靶点与Dupixent没有关系,但有些是相关的,有些则不是。长效Dupixent因为它靶向IL4Rα,所以属于合作范围;而IL13、IL4、针对IL13和IL4的双特异性抗体则不属于合作范围。这并不意味着它们未来不能成为合作的一部分,但目前它们不属于合作范围,这很好。

发言人:克里斯托弗·肖特

您能否再详细说明一下这些新型药物,您希望在疗效方面达到什么样的水平,考虑到Dupixent已经树立了相当高的标准。

发言人:伦纳德·S·施莱弗

是的,您说得很对。要超越Dupixent确实非常非常困难。它是世界上使用最广泛的抗体。有130万人在使用它。它有着卓越的安全性和疗效记录,这得益于乔治提到的与赛诺菲合作开发的基因组学。因此,当你拥有如此出色的疗效——在临床试验中8项适应症全部成功,还有更多正在进行中——以及非常出色的安全性时,很难超越。但尽管如此,在某些情况下,你可能希望能够给予更长效的Dupixent。

例如,不必每几周给药一次,而是每几个月或每季度甚至更长时间给药一次,通过我们的一些长效药物,我们或许能够实现这一点。很难想象能够在安全性和疗效上超越Dupixent,但我们可以在便利性方面进行改进,或许还能延长作用时间。

发言人:克里斯托弗·肖特

关于时间线,听起来你们正在积极推进。这些项目能多快推进?

发言人:伦纳德·S·施莱弗

你知道,我们非常了解如何开发这种药物。在特应性皮炎的初始开发中,我们知道应该招募什么样的患者。FDA也熟悉乔治的平台。我认为我们从一个一致的平台上推出的抗体比世界上任何其他公司都多。所以我们知道如何推进,如何快速推进,如何确定合适的患者,我们正在加速第一个项目。IL13项目进展非常快。

发言人:乔治·D·扬科普洛斯

我们当然期望在该领域与其他任何公司竞争,并且我们认为,由于我们的平台和技术,这些是最好的试剂。我的意思是,我们已经进行了比较,它们是全人源的,正如伦所说,来自一个成熟的平台,并且具有令人难以置信的生物物理特性。我认为世界上没有比我们开发的抗体更好的抗体了。

发言人:克里斯托弗·肖特

非常好。也许快速问几个关于Eylea的问题,现在你们有了RVO适应症和四周给药标签的扩展。谈谈这对HD特许经营的未来意味着什么,以及我们应该如何看待其后续的市场 uptake。

发言人:克里斯托弗·肖特

克里斯所指的是,我们已经获得了我们想要的三个增强中的两个,即我们能够在必要时每月使用该药物,这已在标签中注明,以及大约10%至20%市场的RVO(视网膜静脉阻塞)适应症的批准。这些都非常重要。第三个增强,即预充式注射器,我们希望能在第二季度初或第二季度的某个时候获得批准。所有这些因素加在一起,我们在让人们接受Eylea HD作为首选药物方面取得了很大进展。

我认为这是唯一实际上在增长的品牌产品,至少根据上一季度的数据是这样。我认为团队非常兴奋。大约一年前,我们特许经营销售额的四分之一来自HD,现在我们已经达到了约50%,并且我们预计随着竞争的出现,这一比例将继续增长——2mg剂量的类似竞争产品已经有一些,今年晚些时候还会有更多。我们正努力尽可能地推动HD的市场份额,目前看来进展相当顺利。上个季度我们试图解决基金会的问题,我们提供了一笔大额匹配资金。

之前没有人愿意接受,但在最后一个季度,有6000万美元的捐款,我们进行了匹配。所以这也将有所贡献。

发言人:乔治·D·扬科普洛斯

我认为每月给药方案实际上会产生很大影响,因为尽管由于Eylea HD作用时间很长,只有约5%的患者需要每月给药,但付款人之前不覆盖每月给药,医生们不愿意开始使用一种药物,然后不得不转换并获得另一种产品的批准。因此他们没有开始使用很多Eylea HD患者。我认为现在他们不必担心这一点,更多的医生会选择数据显示对大多数患者来说最佳且作用时间最长的产品。

发言人:克里斯托弗·肖特

很好。关于基金会方面,最后一个后续问题。我们现在是否有资金到位,开始扭转去年出现的生物类似药Avastin的动态?

发言人:伦纳德·S·施莱弗

正如我所说,最终在第四季度有6000万美元的捐款,这是一笔大额捐款,我们进行了匹配。这使得基金会有1.2亿美元,希望这一情况能继续下去。

发言人:克里斯托弗·肖特

很好,转向Libtio。你们在辅助性CSCC中的III期结果非常令人印象深刻。Keytruda在同一适应症中似乎遇到了一些困难。您认为是什么导致了Keytruda和你们药物之间的差异?

发言人:乔治·D·扬科普洛斯

这回到了我之前关于我们的长效IL13或IL4抗体,甚至我们下一代Dupixent的观点。很多人错误地认为制造抗体很容易,并且所有抗体都是一样的。我认为,正如伦更充分地所说,我们平台批准的全人源抗体比任何其他平台都多。所有获批抗体中有10%至20%来自我们的平台,我们不断生产出最好的药物,且问题最少,例如抗药物抗体(ADA)等。

因此,当你有两种针对相同靶点的抗体时,它们不一定是相同的。在许多项目中,记住,其他人试图制造类似Dupixent的抗体都失败了,包括安进。所以,要总是制造出最好的抗体并不容易。我们的平台和我们的人员已经完善了这种能力。这就是为什么我们的抗体在其他针对相同靶点的抗体不起作用的地方似乎有效。

发言人:克里斯托弗·肖特

那么在商业机会方面,这个新增适应症的机会有多大?

发言人:伦纳德·S·施莱弗

是的,我认为这本身就可能是一个重磅炸弹机会。美国可能至少有10,000人符合标签适应症。

发言人:克里斯托弗·肖特

是的,非常好。谈到新型项目,你们是我们今年等待的三大重要更新之一。您能否讨论一下您对该项目展示出与现有标准治疗差异化的信心?我想,考虑到时间线的延长,您是否越来越有信心拥有能够真正与现有疗法区分开的疗效特征?

发言人:乔治·D·扬科普洛斯

我们的信心来自于我们之前的试验,这些试验显示,接受治疗的大量患者中,这种组合在交叉研究中看起来比之前的标准治疗更好。该项目的延迟只是因为该试验中的事件发生率比我们计划或预期的要慢。这可能是好的也可能是坏的。在揭盲数据之前我们无法知道。但由于我们对这些药物的先前试验经验,我们仍然非常兴奋。

发言人:克里斯托弗·肖特

乔治,我们是否有生存获益的统计 power?其他试验没有。

发言人:乔治·D·扬科普洛斯

是的。这是另一个重要点。在初步分析中,我们将进行首次总生存期中期分析。但我们相信,我们有足够或更多的 power 来发现生存优势,即使其幅度与之前的LAG3组合所见的相当。

发言人:克里斯托弗·肖特

从市场角度来看,这将……

发言人:乔治·D·扬科普洛斯

这真的会产生影响,因为他们没有生存获益。

发言人:克里斯托弗·肖特

在我们确定这个机会时,您能否谈谈您认为黑色素瘤领域的机会规模?

发言人:伦纳德·S·施莱弗

是的,很难量化,但这肯定是一个重磅炸弹机会。我们还有辅助性黑色素瘤III期试验,我想会稍晚一些。但如果把所有这些放在一起,我们在皮肤癌方面的独特数据——我们是市场领导者中的第一个。我们在辅助性CSCC中的数据——Keytruda的表现不是接近,而是零。我们的PO降低了68%左右。所以我认为在皮肤癌皮肤科医生群体中,我们现在有很大的光环效应。希望我们能从这两个即将到来的试验中获得一些好数据。

发言人:克里斯托弗·肖特

非常好。回到总生存期(OS),我们会在这次初步更新中看到OS数据,还是它是独立的?

发言人:伦纳德·S·施莱弗

只有在它是阳性的情况下,但在首次更新中可能没有足够的 power。

发言人:克里斯托弗·肖特

好的。

发言人:伦纳德·S·施莱弗

不太可能。

发言人:克里斯托弗·肖特

好的。另一个问题,在非小细胞肺癌适应症中,我们如何考虑未来的决策?这部分取决于想要看到一些黑色素瘤数据以及疗效特征。

发言人:伦纳德·S·施莱弗

我们想看到黑色素瘤数据,但我认为如果我们有时间的话,可以告诉你,那更具投机性和风险性,我们不会对此寄予期望。

发言人:克里斯托弗·肖特

好的,辅助性黑色素瘤,在风险谱中,您认为它更……

发言人:伦纳德·S·施莱弗

比莱姆病更有可能?

发言人:克里斯托弗·肖特

好的,完美。

发言人:伦纳德·S·施莱弗

你同意吗,乔治?

发言人:克里斯托弗·肖特

完美。转向因子11。您能否谈谈?首先,未来12个月我们将看到一些竞争性数据公布。对于您的项目与我们将看到的一些口服数据集之间,我们应该如何看待相互参考?

发言人:乔治·D·扬科普洛斯

我认为口服药物和抗体之间有很大区别。我们可以实现更特异性和完全的阻断。它们抑制其他蛋白酶、其他分子,无法达到我们所达到的深度抑制。当比较抗体时,我们专门设计了我们的抗体,其中一种抗体在生化和所有指标上看起来能够实现最完全的阻断。另一种旨在通过靶向靶点的不同方面来获得更好的疗效。因此,我认为这种平衡的方法,实际上两种抗体都有空间,因为正如我试图解释的,人们不服用抗凝剂是因为他们害怕出血。

对于那些最关心抗凝效果的人,我们认为我们的一种抗体可能能够为他们提供最佳疗效;对于那些想要抗凝但可能非常担心出血风险的人,基于遗传学,我们的另一种抗体可能能够提供显著降低血栓风险,同时极大地消除他们对出血的恐惧。因此,我们认为这两种抗体都可能独立成为重磅炸弹机会,针对不同的人群细分。

发言人:伦纳德·S·施莱弗

有机会的话,回顾一下幻灯片是值得的,因为在那张幻灯片上有证据表明,在标准阿司匹林诱导的出血中,我们的药物出血更少,而因子10药物会增加出血,而我们的不会。并且在两个环境中也有更好的抗凝证据。所以我们有初步的概念验证数据。我认为看到我们可能计划进行六项III期试验将是令人兴奋的。

发言人:乔治·D·扬科普洛斯

我认为这是一个重要的部分。很多人非常关注心房颤动中的卒中预防。我们认为,如果有更安全的抗凝剂,它们可以被更广泛地使用。因此,我们认为除了所谓的SPAF之外的其他机会最终可能会超过SPAF机会。每个人都关注现在的焦点,但有了更安全的抗凝剂,我们想象未来可能能够帮助更多、更多的人。

发言人:克里斯托弗·肖特

非常好。最后几分钟,我转向C5项目。首先,我们谈谈重症肌无力(MG),您认为您的资产在更广泛的MG领域中如何定位。

发言人:乔治·D·扬科普洛斯

我认为值得注意的是,正如我们简要讨论过的,但似乎在不同的疾病中,你需要不同程度的阻断来优化疗效,这也可能让你获得更安全的药物。所以我们展示的是,在PNH中你需要完全阻断,因此需要双重组合。我们实际上表明,在某些试验中,大约70%至75%的阻断在与完全阻断的直接比较中是最佳的。同时,与该领域尝试过的其他所有C5药物的交叉研究比较也是如此。

这可能需要很长时间来证明,这实际上可能带来更好的安全性,这可能是一个令人难以置信的疗效特征。但提醒一下,我们不仅有与C5抑制剂相比最好的数据,而且当你看另一类药物,即FCRN类抗体时,如果你想优化安全性,它们有两种给药方式:短时间给药,然后给患者停药期。所以你会得到一个U形剂量反应曲线。本质上,在你再次治疗之前,患者的疾病恢复到正常水平。

我不确定这是否是一个理想的特征,即你的疾病不断起伏,或者你为了安全原因给予较低剂量。在这些项目的扩展研究中,他们也看到了安全事件,但当你给予这些剂量时,你会看到MGADL评分的改善要少得多。因此,我们的药物不仅在C5抑制剂中可能是同类最佳,长期来看我们将不得不证明,可能具有更好的安全性特征,而且与该领域的其他主要竞争类别相比,可能具有更好的安全性和疗效特征。

所以我认为这是一个非常令人兴奋的机会,正如我所说,不仅在PNH中作为组合以不同方式给药是一个独立的机会,而且正如伦所说,我们也在地理萎缩中以多种方式探索它。再说一次,我们会看到。我们喜欢定制化的方法。我们不喜欢只尝试一种方法并希望它有效,而是尝试几种不同的方法,看看哪种效果更好。

发言人:克里斯托弗·肖特

非常好,关于地理萎缩(GA)项目,您对该方法的信心如何?随着我们接近今年晚些时候的数据。

发言人:乔治·D·扬科普洛斯

是的,数据会说明一切。我们距离数据公布还有大约六个月或更长时间。但我认为,我们认为我们至少会和现有药物一样好,但可能具有更好的安全性特征,至少从视网膜闭塞性血管事件的角度来看,有理由对此感到兴奋。所以我们非常期待这些数据。

发言人:克里斯托弗·肖特

非常好。非常感谢您今天的所有更新,公司迎来了激动人心的一年。再次感谢您的参与。

发言人:伦纳德·S·施莱弗

谢谢,克里斯。很高兴来到这里。