Alexander Cumbo（总裁、首席执行官兼董事）
Gabriel Brooks（首席医疗官）
Anupam Rama（摩根大通公司）
欢迎各位参加第44届摩根大通医疗健康年会。我叫Anupamrama，是摩根大通的资深生物技术分析师之一。与我一同出席的还有我的团队成员Rati Pinhe、Priyanka Grover和Joyce Zhao。我们接下来的演讲公司是Solid Biosciences。代表公司出席的是首席执行官Bo Kumbo。
谢谢Anupam。感谢摩根大通的邀请。很高兴今天能在现场见到这么多熟悉的面孔，也感谢所有参会者。在开始前瞻性陈述之前，我要先……我要暂停一下前瞻性陈述，在正式开始演讲前给大家讲个小故事。演讲开始前，我们的两位律师找到我，你知道的，他们问我对摩根大通会议是否感到兴奋。我说当然兴奋。他们问我准备讲些什么？嗯，我会告诉你们目前所有的进展。
我们已经给33名患者进行了给药，所有患者均安全。没有药物诱导的肝损伤，没有心肌炎，没有ahos。我们已经招募了第一名患者，并计划在双盲安慰剂对照试验中纳入第一名患者。我们已经给fa的第一名患者进行了给药。今年将是我们公司有史以来最好的一年。我们的衣壳，我们已经达成了50项不同的衣壳协议。人们开始将我们视为平台技术公司，并将我们所有的递送载体用于solid内部以及下一代疗法。我们的TNNT2项目也即将推进。
我们正准备给CPPT的第一名患者给药，我要告诉大家，我们计划如何逐步在杜氏肌营养不良症领域占据大部分市场份额，以及我们如何相信我们将改变fa患者的生活。两位律师面面相觑，走开了，然后我就收到了一份关于前瞻性陈述的警示通知。所以，这就是我们这张幻灯片的由来。我以前从未见过这样的标题，但你们可能想读一下，因为我要说很多事情。
大家可以看出，我非常高兴向大家展示这个管线。你知道，三年前我和Anapom在一起时，这还只是一个愿景，当时我们在这个会议上是在周四发言，你们在这张幻灯片上看到的一切都只是一个可能实现的愿景。但我们确实有希望和梦想，现在我们终于实现了。我真的要感谢所有帮助我们的投资者，在过去三年的旅程中给予我们支持。我想现在大家可以看到，我们有望在未来几年为患者家庭做出伟大的贡献。
正如我之前提到的，我们已经在名为Inspire的1/2期杜氏肌营养不良症试验中给33名患者进行了给药。我们即将给双盲安慰剂对照试验的第一名患者给药。他刚刚筛查出抗体呈阴性，这是个好消息。他将在未来几个月内很快入组或接受给药。我们已经给弗里德赖希共济失调症的第一名患者进行了给药。这是一个我想大声宣布的里程碑。这是有史以来第一次，第一次有人采用双途径给药。通过静脉给药到达心脏和脊柱。
通过齿状核给药到达小脑。目前患者情况非常好。现在还处于早期阶段。我们还有很长的路要走，但我们非常满意。我们已经接近目标。我们必须进行优先级排序。我们是一家小公司。我们只有119名员工和一个小型医疗团队，所以我们必须优先考虑FAA而不是CBVT。但是有超过30名患者试图进入cpvt试验，涉及三个不同的研究中心，我们应该会在本季度进行给药。我们也已经通过GLP讨论推进了TNNT2项目，并且即将提交IND申请。
我不知道作为一家小公司我们是否真的能做到，但这是另一种扩张型心肌病。然后我们有我们的CATSID平台和其他项目。我会稍微谈一下这个。去年对公司的执行来说是不可思议的一年。我们做了Solid以前从未做过的事情，正如我提到的，我们在第一项试验中给超过30名患者进行了给药。我们有30项不同的合作伙伴关系。我记得去年第一季度大约是30项或23项。现在我们的衣壳项目FA已经超过了50项不同的合作伙伴关系。
去年的这个时候，在同一个会议上，我们获得了IND批准，现在我们已经给第一名患者和cpvt患者进行了给药。我们去年也获得了IND批准。现在，对于Solid和我们的衣壳库来说，我们都有望迎来一个不可思议的、可能具有变革性的一年。我们刚刚宣布了超过50项不同的合作伙伴关系，我会在接下来的几张幻灯片中稍微谈谈杜氏肌营养不良症的情况。正如我之前提到的，我们实际上已经完成了试验的入组。如果你在ClinicalTrials.gov上查看Inspire试验，我们计划在该研究中安排50至60名患者。
如你所知，我们已经给药33名患者。然而，我们已经完全入组，并且我们有足够多的患者用于每一个环节，我们希望在未来一两个月内通知研究中心，我们基本上不会再进行招募了，因为我们已经填满了所有可能的名额。所以现在只是安排时间、进行抗体测试、安排活检并给他们给药。我们将给双盲安慰剂对照试验的第一名患者给药。我们的第一名患者将在澳大利亚或加拿大。我们也将开放欧洲的研究中心。
我们认为完成双盲安慰剂对照试验的入组大约需要18个月左右。我们对这项试验感到非常兴奋，因为我们希望将这种药物带给全世界的每一位患者。我们还计划将这项试验用作美国加速批准的确认性研究。因此，尽快开始这项试验的给药对于fa来说至关重要。正如我提到的，我们已经给第一名患者进行了给药。我们已经确定了第二名患者。我们还没有安排他的给药时间，但已经确定了人选。我们会等到第一名患者的安全性得到确认后再进行。
我们还有几周的时间，然后我们将开始给第二名患者给药，最终是第三名，以及cpvt患者。正如我之前提到的，我们应该会在本季度给cpvt患者给药。我们会稍微谈谈003以及我们如何区分其特征，然后还会谈谈衣壳，并将两者结合起来。所以我们相信003具有巨大的潜力和显著的上升空间。在1/2期试验中展示了令人信服的临床特征。你知道，我们已经给药33名患者。在我们检测微型肌营养不良蛋白的患者中（n=10），平均表达率为58%。
这是迄今为止所有微型肌营养不良蛋白中最高的。我们也是在最低剂量下，我认为这一点至关重要。我们的剂量是1e14，所以我们的剂量比所有药物都低，但表达率更高。我们可以显示高水平的肌营养不良蛋白相关蛋白复合物，我们自己进行了量化。β-肌聚糖、肌聚多糖。所以我们可以观察到我们将整个复合物组装得有多好。我们有早期的心脏数据。现在我们从安全性角度查看心脏数据，但我们观察到肌钙蛋白下降，并且在射血分数低或低于正常的患者中观察到射血分数增加。
到目前为止，安全性方面耐受性非常好。我们知道这是一种可能会改变情况的基因治疗。但就目前而言，我们的药物诱导肝损伤发生率为0%，TMA发生率为0%，AHA发生率为0%，心肌炎发生率为0%，希望这种情况能继续保持。在这个领域我们非常谦逊，知道这是基因治疗，情况可能会改变。但到目前为止，我们的安全性特征看起来非常、非常好。这是33名患者的数据。稍后我们会稍微谈谈潜在的重大商业机会。我认为，你知道，未来的前景已经发生了巨大的变化，我认为这种药物有机会在市场上产生重大影响。
现在我们的003项目利用我们的下一代技术来递送这种疗法。我们使用的是一种名为SLB101的衣壳。这是这种衣壳首次用于人体。该衣壳旨在与骨骼肌和心肌上的整合素受体结合。这就是为什么我们能获得如此增强和快速的结合能力、增强的分布以及肝脏脱靶效应。我们会稍微谈谈这个。衣壳内的构建体是独特设计的。它包含R16和R17结合域，可将内体定位到肌肉膜。
正如你们所知，NAS对于帮助改善肌肉灌注至关重要。它增加血流量，减少病理变化、纤维化，并增加心脏保护。我们相信这就是为什么我们是安全的，看到了一些我们所看到的益处。我们只使用类固醇，这确实使我们与其他公司区分开来。而且是门诊给药。所以当我们进行给药时，通常耐受性良好。如前所述，目前我们没有观察到任何药物诱导的肝损伤、TMA、AHA、心肌炎，我们仅使用类固醇。我们也只在30天内使用增强剂量的类固醇。这是基因治疗领域所有公司中疗程最短的。
所以从第0天到第30天，我们采用与其他公司类似的增强类固醇方案。但我们在第30天开始逐渐减量。所以到第60天，除了一名患者外，所有患者都已经降至他们的标准类固醇方案。我认为这一点至关重要。当你查看第90天的反应时，这也让你感到放心，你所看到的反应不是由类固醇引起的，而是由003引起的。我认为这很重要。我们稍微谈了一下表达，我认为重要的是要了解我们的病毒剂量对身体的病毒负荷是最低的。
我们是1E14。Elevidis，那种被批准用于杜氏肌营养不良症的药物是1.3314 E14。然后还有另一种在临床试验中的疗法是2e14。所以当你从病毒负荷的角度考虑对身体的影响时，我们是最低的。现在你们正在看到的是所有学者和小公司从旧代技术（RH74AAV9衣壳、AV8衣壳）过渡到下一代衣壳的过程。我认为这标志着一个你们应该关注的趋势，因为所有研究人员都开始意识到，如果你真的想改变基因治疗，让基因治疗再次具有投资价值，并希望获得临床结果，你需要改变递送方式。
递送至关重要，我们现在正大规模地看到这一点。我们与50多个不同的团体达成了协议。有些是学术实验室，有些是小公司，有些是大公司。我想现在对所有想投资小公司、基因治疗公司或小型基因治疗公司或学术界的投资者说，不要使用旧技术。我们有很多非常好的技术，我们会提供给你们，我们会与你们合作，确保你们能够创建下一代项目，这样你们就可以为你们的平台获得资金和投资者。
所以如果你正在考虑创建新的构建体，给我们打电话，邮箱在底部，我们会确保给你下一代工具。顺便说一下，不仅仅是我们的衣壳，还有我们的双质粒。公司正在使用我们的双质粒，这有助于现在提高我们的完整与空衣壳比率。我们有各种各样的启动子，我们有缓冲液。我们真的可以帮助所有小公司以及学术实验室为未来创建更好的基因治疗。然后希望我们能让基因治疗再次真正具有投资价值。现在，是什么造就了这种新衣壳，是什么使其成为如此新颖的递送机制，不仅仅是一个方面。
当你想到一级方程式赛车，想到是什么让一辆车如此特别，不仅仅是一个因素。不是引擎，不是气流，不是车手，不是维修团队，而是所有这些因素的结合。这基本上就是这里发生的情况。这种衣壳的肝脏脱靶效应提高了两到三倍。根据肌肉类型的不同，这种衣壳的分布可以提高三到五倍，最高可达十倍。这种衣壳在人体内四天内就能从血液中清除，这与AAV9、AAV8等有很大不同。
所以它已经被清除了。你可以获得非常高的完整与空衣壳比率。所有这些小因素加起来，使这种衣壳真正具有差异化，并使这个项目变得特别。但这里有一些临床前数据，我会过一遍，然后我们会进入临床数据。无论你看的是荧光素酶活性，还是在小鼠中与AAV9或RH74相比的低剂量，真的没有可比性。令人震惊的是，我认为在第2天和第4天的表达、结合能力、最终的转导和表达方面，它在人体中的转化非常好。
因为我们在给人类给药后才发现，到第4天它就完全清除了。所以实际上你从给药的前两天就能获得所有这些表达。这与我们在小鼠中看到的完全一致。当你将其与AV9或RE74进行比较，查看心脏和股四头肌时，真的没有可比性。当你查看荧光素酶的倍数变化时，我们希望在我们的杜氏肌营养不良症项目中也能看到完全相同的情况。我们知道它在小鼠中是肝脏脱靶的，左上角就是。左下角猴子的GGT水平也是如此。
然而，我们没有意识到它在人类中的转化会如此之好。这是肝脏生物标志物。你知道，这就像在佛罗里达州开一条平坦的路。非常干净，非常平坦，没有太多颠簸。你的肝酶不会看起来像心电图。这让你感觉非常放心。顺便说一下，这是14名患者的数据，因为我们试图保持数据的清晰性并展示给你们，但实际上如果我给你们看33名患者的数据，幻灯片是完全一样的。
所有患者都情况良好。ALT、AST实际上随着时间的推移而下降。GGT保持平稳。信不信由你，我们制作这张幻灯片不是为了投资者，也不是为了FDA。你知道，我们收集所有这些数据是因为当我们刚开始这项研究时，我们是一家价值3800万美元的公司。我们知道竞争即将到来。我们想确保一旦给患者使用我们的疗法，我们内部有信心投入超过1亿美元到这个项目中，并推动项目进入临床。结果令我们非常震惊，因为我们这里有11或12种不同的测量指标，都指向同一个方向。
几乎不可能争辩说这种药物在人体内没有对肌肉修复起到作用。所以我们这里有不同的生物标志物。有些是肌肉完整性的慢性期、急性期指标。有些是肌肉完整性的慢性期指标。还有一些是肌肉成熟度的指标。当你想到胚胎肌球蛋白重链时，所有这些指标都指向同一个方向。其中许多随着时间的推移变得更强。这让我们非常有信心，我们的药物003正在为这些孩子做一些事情。从长远来看，他们将获得临床益处。
现在，我们的微型肌营养不良蛋白表达，无论是通过 western blot 还是质谱分析，我们都拥有目前最高的表达率。western blot 是58%，质谱分析也是58%。对于随访时间更长的孩子，表达率甚至更高。免疫荧光（阳性纤维计数）根据时间不同，大约在51%到67%之间。这在行业中是最高的，我们非常有信心这将长期为这些孩子带来益处。当你查看微型肌营养不良蛋白阳性纤维，并与β-肌聚糖或EN mass阳性纤维进行比较时，你会得到非常积极的反应。
我相信两者的皮尔逊相关系数是0.95%。所以我们是唯一一家量化β-肌聚糖、实际DAPC并查看DID纤维计数的公司，我们的β-肌聚糖阳性纤维计数在50%到70%之间的高位。然后是NAS，唯一一家能够产生en masse的公司，这显然会增加血流量，减少纤维化，有望带来心脏益处，我们可以产生26%到36%。我希望你们暂停看这张幻灯片。任何想谈论肌肉病理学以及这种药物是否真的在肌肉中起作用的人，都需要给这张幻灯片拍张照片，回去阅读什么是胚胎肌球蛋白重链，因为这将真正让你有信心，这种药物正在体内发挥作用，修复肌肉。
在这次演讲之后，我希望有人会问我们的医疗官Brooks博士，为什么胚胎肌球蛋白重链如此重要。我会给一个快速概述，我会告诉你，当我们向我们的关键意见领袖展示这一点时，其中一位第二天给Brooks博士打电话说，我整晚都没睡着，因为这是一个游戏规则改变者。肌肉干细胞或卫星细胞被激活以修复和替换受损的肌纤维并诱导再生。你会看到高水平的胚胎肌球蛋白重链。在此过程中，你最终也会耗尽你的卫星细胞池。
在这个过程中，这些新形成的营养不良肌纤维表达胚胎肌球蛋白重链，当你有一种产生微型肌营养不良蛋白的药物时，你正在修复肌肉。如果你正在做一些事情，你应该看到下降。我们看到大约49%的下降。我相信这是所有信号中应该让每个人停下来思考的一个信号，表明这种药物正在修复肌肉完整性。最终这将为这些男孩带来临床益处。无论我们看的是肌肉完整性的慢性期还是急性期，查看血清肌酸激酶（CK）、ALT、AST、Titan、乳酸脱氢酶（LDH），无论是第90天还是第360天，它们都朝着正确的方向发展。
请记住我之前说过的，在第30天，我们开始减少类固醇剂量。所以到第60天，患者已经回到杜氏肌营养不良症患儿开始时的水平。所以当你查看第90天的下降情况时，你可以非常有信心这实际上来自药物，而不是类固醇。我们还随着时间测量肌钙蛋白。我们为什么要随着时间测量肌钙蛋白？嗯，所有这些杜氏肌营养不良症的小男孩，他们的肌钙蛋白都会有峰值。你知道，医生实际上对此不做任何处理。但他们会有这些微小的撕裂。
大约每两个月，你会在这些小男孩身上看到肌钙蛋白的峰值。现在会有反对者说，在5、6、7、8岁时没有心肌病。没错。但他们不会在10岁、11岁、12岁时突然一夜之间患上心肌病。它很早就开始了，从这些微小的撕裂开始。这就是你看到这些肌钙蛋白小峰值的地方。所以我们一直在随着时间测量，我们看到肌钙蛋白下降了70%。现在我们也在双盲安慰剂对照试验中测量这一点。
为什么？我们在考虑未来。我们在考虑十年后，当我们能够展示我们可以改变心脏结构，我们有望甚至改变死亡率并改变标签的时候。因为从第一天开始测量肌钙蛋白和射血分数（我们这里有数据），我们希望能够展示益处并最终将其纳入标签。射血分数非常独特。人们会说在这个年龄射血分数不会低。这在技术上并不正确。杜氏肌营养不良症是一种非常异质的疾病。有很多孩子的射血分数在65左右，处于“正常”范围。
还有其他孩子处于低正常阶段，你知道，比65低一个标准差，还有少数孩子甚至更低。所以我们一直在跟踪所有这些男孩并观察射血分数。非常有趣的是，如果你在65左右正常，你会保持正常。如果你处于低正常，你会上升。如果你偏低，你也会上升。这就是你在右侧看到的。我们现在已经对一些患者跟踪了一年多，我们看到了持续的增加。这给了我们对未来长期死亡率的很大希望。我们必须做这项工作，我们必须做这些研究，我们将在双盲安慰剂对照试验中跟踪这些孩子五年。现在，我们的安全性实际上正在变得更好。
你知道，我们的血小板减少症比以前更低了，这是因为我们调整和修改了这种衣壳和药物的剂量。我们对目前的安全性特征感觉非常好。如前所述，没有药物诱导的肝损伤，没有心肌炎，没有ahos，没有tma。而且安全性特征实际上正在变得更好。给药一直很紧张。几周前，我们在一周内给5名患者进行了给药。我们在整个圣诞节假期实际上没有给药。我们大约在12月10日，我想是12月11日左右停止给药。感恩节我们没有给药。你可以看到从11月到1月，我们的参与者数量大幅增加。
正如我在演讲早些时候提到的，在ClinicalTrials.gov上，我们计划在这项试验中给药50到60名患者。我们已经填满了所有名额，所以我们很快就会停止这项试验的招募。我为那些试图入组的小男孩感到难过，但需求实在太大了。但我们的Impact Duchenne试验即将启动。这将在欧洲、加拿大和澳大利亚进行。这将是我们的双盲安慰剂对照试验。顺便说一下，我的视力太差了。我联系了我们的投资者关系负责人。我说，我觉得字体错了。她说，不，这是为了《我的世界》（Minecraft）。我说，哦。所以我不得不很快了解到这是《我的世界》。
我还以为我的眼睛变得更糟了。
我甚至不知道《我的世界》是什么。
是的，嗯，我，你知道，我们正在努力拯救孩子。我不理解他们，但我们正在努力拯救他们。我猜这是他们非常喜欢的一款游戏。所以。但这项试验将会启动并正在进行中。我认为重要的是让你们知道，当我们稍后（本季度或下个月初）与FDA会面时，我们将已经开始给药。我认为当我们与FDA交谈时，让他们知道我们没有走捷径，我们实际上在努力做正确的事情，并给他们一个真正的双盲安慰剂对照确认研究，这将是很重要的。
我们今年要做什么？我们希望在年中之前与FDA举行三次会议。第一次已经安排好了。那是与FDA关于3期安慰剂对照的讨论。我们已经安排好了。我们已经提交了简报手册。我们还没有举行会议。显然，我们没有任何会议记录，但这即将到来。我们的第二次会议将在第一季度末到第二季度中期之间的某个时间举行。我们的目标是大约三个月的窗口期。这对我们来说将是一个非常重要的会议，我们可以开始讨论外部对照基准数据，如出版物基准数据、统计计划，并真正与FDA达成一致。
我认为对每个人来说重要的是要知道，我们还没有查看任何功能数据，零功能数据。所以当你查看我们所有的数据，我们的患者数据时，你有安全性数据，有表达数据，有血液检查数据，有生物肌肉完整性数据，但还有功能数据。比如起身时间、NSAA评分、步速。这些数据都没有被审查过。为什么？因为当我们实际上与FDA交谈时，我们想给他们信心，我们没有窥探数据。
当我们与他们讨论外部对照、使用什么外部对照、什么出版物时，我们不知道我们的数据是什么样的。这将给他们信心，他们甚至可以审计我们。这将给他们很大的信心，当我们制定统计计划、设置外部对照、设置出版物审查时，没有人窥探数据，他们可以对此感到有信心，我认为这对你们来说非常重要。然后在今年晚些时候，我们将举行一次会议，讨论加速批准途径以及在英国需要多少数据。
这里有几件事，但是你知道，我们有iLap，也就是创新护照。我认为这对你们来说非常重要，知道它就像快速通道、突破性疗法和孤儿药的结合。只有三家公司获得了这个，我们是其中之一。我们可能成为英国首个上市的基因治疗药物。机会是巨大的。机会是巨大的。好的。我不会花太多时间说别的，只是说。我昨天听了Sarepta的同事们讲他们上个季度的销售额。当我想到这个时，我想大约是40。
在不知道具体数据的情况下，我的猜测是他们在美国每个季度大约销售了40名患者的治疗量。不幸的是，美国每年有100名男孩患这种疾病，所以我猜他们甚至没有达到每季度实际出生率的40%到50%。这个市场实际上正在扩大。对新疗法有很高的需求，希望我们能产生最后两张幻灯片。我非常自豪地说，我们在弗里德赖希共济失调症中首次进行了双途径给药。我们使用一种名为HU68的衣壳。这是一种中枢神经系统趋向性衣壳。
因为我们需要到达大脑。嗯，我们，你知道，我们做了很多工作，我们知道如果你真的想产生影响，你必须到达小脑。我想告诉你们，我非常自豪地说，我们真的到达了我们想要的小脑区域。Brooks博士可以谈论这种精确的定位，但我们将我们的治疗药物准确地递送到了我们希望覆盖的区域。齿状核的15%到20%。我们远远超过了我们的内部递送目标。我们非常高兴地知道患者情况良好。患者正在家中休息。现在说完全安全还为时过早，因为我们还有几周的时间来观察。但目前一切都很好。
我们将给三名FA受试者（非卧床阶段）进行给药。第一名患者20多岁，病情非常严重。从中枢神经系统的角度来看。如果我们能从这名患者身上看到任何效果，那将是一个奇迹，我们会大声宣布。但我们，这是一项安全性研究，这就是它的设计目的。一旦我们从非卧床阶段过渡到卧床阶段，我们将进入卧床阶段，然后今年将研究更低年龄的儿童。今年对我们来说可能是变革性的一年。我们有很多不同的里程碑要实现。我们有很多投资者的拐点，我们有很多数据点或伟大的研究，以满足有需要的患者。
话虽如此，我现在开放提问。非常感谢。
谢谢，Bo。谢谢。谢谢，Beau。所以我会先问几个问题，然后也会开放给 audience。所以我的第一个问题是，如果你必须归结为在社区中，在2025年，DMD社区有很多关于安全性特征的讨论，你，你展示了33名患者的安全性数据，看起来非常有差异化。这种差异化来自哪里，是病毒载量还是其他方面。
是的，这实际上是个很好的问题。这可以追溯到衣壳，追溯到我的一级方程式赛车比喻。实际上，使其出色的不是单一因素。在临床前模型中，衣壳的肝脏脱靶效应是两到三倍。根据肌肉群的不同，分布也更好，根据肌肉群的不同，大约是3、5、6、7倍。我们还知道纯度更好。所以我们的真实完整比率达到75%到80%。我们知道血液在四天内就会清除病毒，所以它会从血液中清除，你知道，当你考虑补体激活或ahos、TMA以及身体试图清除病毒时，病毒已经不在那里了。
我相信所有这些小因素共同作用，使这个项目有希望在未来变得伟大。所以我不认为这是一个单一的关键因素。我认为是很多小因素共同产生了巨大的整体影响。
然后我认为你会给我们一个实际的SGT003数据更新。我记得幻灯片说是年中。数据的规模和范围会是怎样的？我们会得到多少持续时间的数据，以及你如何看待不仅在安全性方面，而且可能在表达和疗效方面的差异化？
是的，这是个很好的问题。我希望Gabe听到了这个问题，我会把它交给Brooks博士。是的。
所以你知道，我认为我们，我认为BO之前分享的是，从功能终点的角度来看，这是所有患者的数据。我们希望确保这有助于注册，所以正如我们分享的那样，我们将其保留。但是你知道，这是一个非常丰富的数据集，随着我们在年中与监管机构的讨论和达成一致，我们将能够分享。然后我们知道市场真的有兴趣了解这一点，我们很高兴能分享。
然后这使我们能够分享所有数据，包括活检数据、生物标志物数据、生物标志物数据的进展。还有一些我们正在观察的非常有趣的数据，关于这些男孩在家中的功能状况。所以我们实际上正在收集这些数据。看到他们的情况是非常令人兴奋的数据，所以我们也很乐意分享。所以我认为节奏是我们谈论与FDA的互动和合作。
所以那是年中的时间点，然后内容方面，我认为我们想分享我们所看到的所有好消息，也就是整个数据集，除了我们需要保护的注册数据点。
然后关于年中监管更新，你的观点是，基于我们今天在DMD领域的监管环境，我们应该考虑哪些系列情景？
嗯，你知道我们，我的意思是我们希望有加速批准的途径，我认为我们已经做了一切，你知道，我认为我们已经尽我们所能来，你知道，确保我们有一个良好的途径。我们已经，你知道，我们将有一个非常大的安全性数据库。希望在未来几个季度有大约50名患者，我们将开始我们的双盲安慰剂对照试验。我们没有窥探任何数据，所以我们实际上可以与FDA就外部对照以及统计计划进行很好的对话。
我认为情况将是，我们今年某个时候将有外部加速批准的途径。这意味着，如果情况确实如此，如果我们有幸进行这些对话并获得这条途径，我们应该在年底开始滚动提交BLA，并在明年年中完成。这是我们目前的计划，我们也，正如我提到的，将在美国以外地区入组双盲安慰剂对照试验。入组将需要大约18个月，我们的计划是将该试验用作美国的确认性研究以及美国以外地区的完整注册批准。
所以我认为这些就是情景。Brooks博士？
是的，绝对。我的首席执行官非常非常谦虚，在某种意义上，你知道，我认为我们正在与监管机构接触，并在他们所在的地方与他们会面。我们希望能够，我们有能力向他们展示，我们认真对待你们的指导，所以我们保留了这些功能数据。我们致力于并已经开始了你们指导的双盲随机安慰剂对照试验。所以当我们去找他们时，我们是从尊重指导、尊重你们为获得批准所需要做的事情的立场出发的，我认为这意味着我非常有信心这给了我们加速批准的一切机会。
同样，今年年中会有这方面的消息。
audience有最终问题吗？好的，谢谢Bo和团队。
好的，谢谢。谢谢。
谢谢。