Eric Schlorff（首席执行官）
Robert LeBoyer（Noble Capital Markets）
我是Robert LeBoyer，Noble Capital Markets的高级生物技术分析师。我们接下来的演讲公司是SeaStar Medical，这是一家致力于免疫系统调节和免疫反应过度应答研究的公司。与我们一同出席演讲的是首席执行官Eric Schlorff。Eric，请开始。
谢谢Robert。也感谢Noble允许我们分享关于CStar Medical的故事。我们对拯救危重症患者的生命以及保护器官充满热情。我们将详细介绍这一点。我们在纳斯达克上市，股票代码为ICU，就像重症监护室一样，你会发现这正是我们施展魔法和科学的地方之一。显然，我们有前瞻性陈述。请在你方便的时候查看这些内容。我们的使命非常明确，那就是阻止器官衰竭并拯救生命。
你知道，我们过去已经进行了许多临床研究，目前也在进行一些研究，这些研究确实证明了我们有能力拯救和保护器官功能。同样明确的是，我们的目标是扩大适应症。因此，这种疗法的应用范围远不止肾脏。你实际上会了解到，它不仅与疾病状态无关，而且与器官无关。这一点由我们获得的六项FDA突破性设备认定所证明，这些认定都是针对同一种选择性细胞电泳设备（SCD）。
在股东和利益相关者价值方面，这具有令人难以置信的利润潜力和利润率。你会发现，它具有像制药产品一样的高毛利率，约为90%以上。因此，当我们考虑我们最初追求的适应症时，是急性肾损伤（我们称之为AKI）。这些患者通常接受某种类型的肾脏替代治疗。因此，他们的肾脏基本上已经衰竭，正在接受支持性护理。我们的目标人群，这是在美国。儿科是我们最初在美国推出的领域。这约有4000名患者，在美国的市场潜力约为1亿美元。
这是一种我们称之为超罕见或小规模患者群体，我们将讨论我们如何通过孤儿产品的审批方式获得批准。在成人方面，这是一个更大的市场潜力，实际上是儿科市场的50倍，约45亿美元。这相当于美国每年约20万名患者。我们正在进行一项名为Neutralize Aki的关键试验，我们将讨论该研究的构成。正如Robert在开始时所概述的，问题在于过度炎症反应可能导致多器官损伤和死亡。
免疫细胞和免疫系统的实际工作方式通常是存在感染或损伤。这可能是病毒、细菌、手术、创伤等引发免疫反应的因素。我们的第一反应者是这些活化的单核细胞和中性粒细胞。这些是第一批到达损伤部位并开始愈合过程的免疫细胞。不幸的是，当这个循环失控时——我们称之为细胞因子，它们实际上是从这些活化的中性粒细胞和单核细胞中释放出来的——它们变得失控，本质上形成了一场“龙卷风”，变得无法控制，然后可能导致终末器官损伤甚至死亡。
我们提供治疗的方式实际上是通过当前的标准护理，即连续性肾脏替代治疗。这些机器已经设置在重症监护室中。因此，它们已经存在于美国5000多个重症监护室中。我们实际上是这个循环中的一个简单附加装置，你可以在这里看到SCD。其工作原理是我们使用抗凝剂，我们使用的是局部枸橼酸抗凝，它实际上会降低钙水平。这实际上是我们提供的整个治疗方案的一部分。所以，如果你想想这里实际发生的情况，患者的全血进入SCD，最高度活化的中性粒细胞和单核细胞实际上会粘在我们选择性细胞电泳设备内部的纤维外部。
我们创造了一种非常类似于毛细血管床的流动，中性粒细胞通常喜欢在其中滚动。因此，它们在低钙环境中像维可牢尼龙搭扣一样粘在这些纤维的外部。它们被驱动进入细胞死亡或凋亡状态，然后实时返回体内。这实际上是一个非常优雅且强大的解决方案，我们将向你展示迄今为止的临床结果。我们也受到FDA生物制品部门作为医疗设备的监管。所以这只是给你另一个关于它如何工作的级联过程的描述。
我们的目标是源头，即那些最活化的中性粒细胞和单核细胞。你们大多数制药公司、生物制品公司实际上都在针对这些单独的细胞因子。比如IL6或TNF-α，他们正在针对这些。但我们在许多临床研究中发现，失败率很高，实际上是因为通常不是一种细胞因子在起主导作用。我们相信，我们实际上已经找到了一种方法来主导这一过程，能够中和这些我们称之为效应细胞的细胞，并使身体恢复稳态，让身体得以愈合。
我们将介绍一些临床数据。这是我们的产品线。正如我在儿科方面所解释的，Quellimmune是我们推出的儿科急性肾损伤产品的品牌名称。我们在24年第一季度获得批准，2024年第三季度推出，去年是我们的第一个完整销售年度。它是根据人道主义设备豁免批准的，这实际上意味着每年的患者数量少于8000人。你还会在产品线中看到一系列非常强大的额外研究和适应症，我们都为Neutralize aki获得了突破性设备认定，这是针对与儿童相同患者群体的成人研究。
该研究目前正在招募患者。Neutralized crs是心肾综合征，作为LVAD的桥梁。这也是一项我们将讨论的研究。实际上，这项研究是由我们的一个合作伙伴通过NIH资助的。我们还有慢性肾病或终末期肾病。我们有肝肾综合征以及心脏手术中成人和儿科的全身炎症反应的两个适应症。所有这些都获得了突破性设备认定，这为公司提供了与FDA及时沟通的机会，并允许我们加快一些开发、评估和审查过程。
那么，Quell Immune在儿科方面又是怎样的呢？这些患者和系统面临的问题是什么？大约四分之一进入ICU的患者会经历急性肾损伤。不幸的是，他们在ICU的停留时间是正常情况的两倍。这是有成本的。患者的生死几率各占一半。当我说这一点时，这意味着他们可能没有数年的寿命。实际上，在某些情况下，他们可能只有几天，或者最多一两周的时间经历这种多器官功能障碍，而那些有幸存活下来的患者中，高达30%的人会患有长期慢性疾病。
因此，他们可能余生都需要透析。我们在向FDA提交的注册数据中能够证明。这基于22名患者。正如我之前分享的，标准护理的存活率约为50%。我们使用Quellimmune能够显示出约50%的存活率提升，即在第60天约为77%。我们还显示，在ICU出院后第60天，没有患者需要透析或依赖透析。并且，我们没有发现与设备相关的免疫抑制、严重不良事件或感染。安全性非常良好。
嗯，有一点是，显然一项研究是一回事，但现实世界中实际情况如何呢？FDA实际上要求进行上市后登记，也就是我们所说的SAVE监测登记，以跟踪该产品的安全性。我们在9月下旬报告了该登记中首批21名患者的存活率，你可以看到存活率与我们在注册研究中看到的非常一致。但我要说的是，非常有趣的是，其中许多患者比我们在注册研究中实际看到和测试的患者病情严重得多。
其中许多患者实际上患有肿瘤，他们可能实际上接受过肾移植。因此，其中许多患者比我们最初治疗的患者群体病情严重得多。这再次总结了之前的临床研究，以及选择性细胞电泳设备在成人和儿童中的安全性概况。我想请你注意这里，即没有与设备相关的严重不良事件（SAE）或与设备相关的感染。即使在这个病情非常严重的患者群体中，我们也没有看到免疫抑制或任何此类情况。
同样重要的是要注意，我们将从历史角度讨论的研究中，约50%的患者患有败血症或有败血症情况。所以让我们将注意力初步集中在Quellimmune的商业采用上。正如我所提到的，这是儿科领域。我们于2024年7月首次发货产品。目标是排名前10的儿科医院。我们知道美国大约有200多家儿童医院治疗这些患者。但我们也知道，排名前50的医院可能治疗约50%的AKI患者。
因此，我们专注于这些顶尖学术中心，以建立品牌认知度和治疗经验。我们的目标是前5名中的前20%。我们已经实现了这一目标，并将在今年年底继续推进到25个站点。我们还在努力推动医院的采用和引进。我们必须通过所谓的机构审查委员会。因此，机构审查委员会将批准HDE本身以及该患者登记。关于患者登记，稍作说明。
我们在去年12月报告说，我们成功与FDA谈判，将该登记所需的患者数量从300名减少到50名。在你可以参考的12月新闻稿中，我们已经在其中招募了大约30多名患者。因此，我们显然正在朝着招募全部50名患者的方向前进，然后能够向FDA报告，并目标是未来可能不再需要强制性登记。这是我们一些儿童医院客户的名单。
显然，这些都是美国各地非常知名的医院。我们将继续扩展这一业务，并将在今年引入新客户时继续报告其中一些名称。显然，对于医院采用和使用这种疗法，有一点是它是否具有潜在益处？也就是说它是否有效？是否安全？但经济方面呢？在我们的案例中，经济方面实际上非常明确。如果你看一下这份卫生经济学论文。
我们属于诊断相关组（DRG），约为40万美元。因此，真正重要的是，当你进行这种计算和建模时，我们能够将住院时间减少约3天，显然在重症监护室，这是一个非常昂贵的事情。除了降低死亡率外，我们还能够证明，即使使用6天的治疗（这是一次性使用的），医院为每位接受治疗的患者节省的费用在4万到4.5万美元之间。
因此，这显然为每家医院的底线带来了收益。所以，我们花了一些时间讨论儿科的推出情况，以及成人方面，如果你看看我们在之前研究中看到的患者存活率，成人SCD（选择性细胞电泳设备）与我们在儿童中看到的非常相似。不幸的是，历史对照，即标准护理或连续性肾脏替代治疗，在过去20到30年中实际上没有变化。50%的死亡率一直存在。
在这个患者群体中，死亡率没有出现显著变化甚至重大变化。在之前的研究中也没有透析依赖性。基于免疫系统实际上能够回到更多的修复模式，而不仅仅是促炎和破坏健康组织，这是非常一致的。正在进行的关键试验名为Neutralize Aki，是一项339名患者的随机对照研究。它与标准护理（即单独CRRT）进行比较。这项研究，我们将讨论一些站点，但主要终点是全因死亡率或透析依赖性的复合指标。
这意味着什么？这意味着在90天时，我们确定患者是存活还是死亡，以及患者是否需要透析。然后我们使用这些的复合指标来创建最终终点。我们还有一些其他关键次要终点，这些将在更晚的时候进行评估，但从PMA（上市前批准）的角度来看，主要终点将是我们提交PMA数据的依据。同样重要的是要注意，我们正在跟踪两个亚群，即败血症或脓毒症患者以及ARDS（急性呼吸窘迫综合征）患者。
这是预先指定的两个亚群。到目前为止，我们所看到和分享的是，我们预计研究中约60%至70%的患者将患有败血症或脓毒症，约40%将患有急性呼吸窘迫综合征。该研究本身，截至12月初披露，我们已完成约40%以上的入组，激活了17个医疗站点。你可以在右侧看到其中一些站点的列表。
我们有斯坦福大学、克利夫兰诊所、梅奥诊所、密歇根大学等。但当我们设计整个研究时，真正重要的是我们不想只局限于那些顶级机构和健康中心。我们想表明，AKI（急性肾损伤）确实发生在各种类型的机构中。这就是为什么我们实际上增加了更多的社区医院以及布鲁克陆军的一家国防部医院。因此，我们知道，通过表明不仅可以在顶级机构，还可以在社区和国防部站点治疗这些患者，这确实说明了商业采用的潜力和广度。
一旦我们能够获得SCD设备的批准，我们将从CMS获得针对 Medicare 和 Medicaid 患者的报销。目前的目标是在今年年底（2026年底）完成339名患者的入组。然后，我们等待最后一名患者90天的死亡率和透析依赖性数据，然后在那之后大约45至60天应该会有顶线数据。基于积极的数据，我们预计将在2027年某个时候提交PMA。
我们正在考虑使用模块化PMA，这意味着这些PMA有几个模块或部分，你可以提前提交其中的某些部分。我们相信这可能实际上能够加快后端的一些审批流程。另一个正在进行的重要临床研究是Neutralized CRS（心肾综合征），这基本上是针对可能需要过渡到LVAD（左心室辅助装置）的候选人。
这是一项非常重要的研究。一是它进入了心脏领域，所以我们正在超越肾脏，而是关注心脏。显然，心脏是另一个巨大的市场潜力。二是间歇性治疗的可行性。如果我回到Neutralize AKI研究，该研究设计为每24小时更换一次SCD，最多10天，是连续性的。在Neutralized CRS的情况下，这是每天6小时，持续6天。为什么这很重要？这实际上开始让我们能够评估潜在的其他门诊环境。
你可以想到终末期肾病或其他类型的门诊环境，这些环境确实使这种治疗方案更适用。我们还认为，凭借成功的数据，由于这是一个非常小的患者群体，我们可以申请另一项人道主义设备豁免。当我们考虑如何构建我们的产品线时，让医疗事务部门推动我们扩展到这些适应症变得非常重要，这就是我们的做法。我们非常积极，因为我们知道这不仅仅局限于肾脏。
它实际上是多器官无关的。我们利用医疗事务部门通过许多不同的渠道来传达这一信息。这是领导团队。你会注意到的一件事是，这些领导者的背景非常以制药为基础。这实际上是有意为之，因为我们实际上将其视为治疗性医疗设备，而不仅仅是机械医疗设备。从财务状况来看，自上市以来，我们的财务状况有了显著改善。你可以看到，截至9:30，我们有略超过1320万美元的现金和近1150万美元的强劲股东权益。
截至2025年9月30日，公司没有债务。因此，正如我所说，我们的股票代码是ICU。我们的市值约为900万美元。我们已经披露，2025年的销售额将超过100万美元。因此，其交易市盈率（基于 trailing sales）不到10倍，而关键研究现在的入组率已接近50%以上。因此，将所有这些因素放在一起，再加上我们拥有的一些催化剂，对我们的投资者群体来说确实非常有吸引力。
因此，我们2026年的催化剂非常明确。这包括将Quellimmune的客户群增加一倍（针对儿童），完成Neutralize Aki的入组，推进Neutralized CRS，以及申请其他可能的突破性设备认定或不同类型的FDA批准途径，以便我们能够以更快的方式将其推向市场。有鉴于此，我将开放提问。
谢谢你，Eric。这是一个非常有趣的演讲。你所展示的关于成本节约和死亡率改善的一些内容不仅显示了对系统成本节约的价值，也显示了对患者的价值以及对所有相关方的重大益处，无论是支付者、寻求更好结果的医生，还是活得更长、生活更好的患者。现在询问来年的收入指导或长期市场预期是否为时过早？
是的，是的，谢谢，这是个好问题。关于Quellimmune的儿科销售，我提到过我们已经披露2025年的销售额将超过100万美元。我们给出的指导是，今年的销售额将大约翻一番。即2026年略低于200万美元。另一点是，当我们展望2025年的客户时，我们有2个客户。年底时我们有10个客户。我们2026年底的目标是大约20到25个客户。
很好。好的。观众有一个问题，有人想知道你能否告诉我们成人试验和SAVE登记的当前入组人数。
是的，我们。我们将在不久的将来披露其中一些数据，但我们现在不。我们现在不披露这些数据。我们将定期披露，因为我们的重点是让SAVE登记和Neutralize aki都完成入组。
好的，很好。另一个问题。你们计划为成人试验增加更多试验站点吗？
是的，我们计划这样做。我们有17个站点。目标是，实际批准的最多30个站点。我们今年将继续努力，争取达到25个以上的站点，以继续加快入组速度，真正在今年年底达到目标。
太棒了。好的。又有一个问题进来了，有人问是否可以重新开始Firestar炉边谈话。
嗯，我会把这个问题带回给我们的团队，我们可以。我们绝对可以讨论这个问题。好的。
会努力为成人AKI申请人道主义豁免吗？
嗯，成人适应症Neutralize aki的研究将作为PMA（上市前批准）的基础。所以这是一个更大的患者群体，对吧？有20万人。所以它通过正常的流程。
好的，很好。现场提问结束了。你能重申一下未来6到12个月的一些里程碑吗？
是的，当然。我们2026年的里程碑非常明确。围绕着将Quell Immune的客户群和销售额增加一倍，完成Neutralize AKI关键研究的入组，这是每年20万名患者、45亿美元的美国市场机会。我们还在推进Neutralized CRS的临床开发，这正在扩展到心脏适应症，以及间歇性治疗的理念，然后继续在FDA的各个方面推进，无论是新的突破还是不同类型的途径。
太好了。所以你有临床、商业和监管方面的里程碑。
没错。
听起来很棒。好的，现场可能还有另一个问题，有人问FDA是否可以在339名患者全部入组前提前批准。
嗯，独立的数据安全监查委员会建议339名患者，所以我们需要入组全部339名患者。
好的，所以可以说你们计划完成全部入组。
我们计划完成全部入组。
除非某些统计结果证明可以提前。
是的，但我们的假设是我们将完成全部入组，以确保样本量足够，并且从医生采用的角度来看，人们也认为更大的研究更稳健。所以这在商业方面也有巨大的好处。
是的，我同意，更大的数字比基于最小样本量获得批准更能支持结论。从长远来看，推荐的更大样本量和完整试验将对你有利。
没错。
好的，非常感谢。这是一个非常有趣的演讲，我期待看到这些里程碑的实现。再次感谢你，Eric。
谢谢。