Eva Stroynowski（投资者关系负责人）
Cedric Francois（联合创始人、首席执行官兼总裁）
David Acheson（商业执行副总裁）
Caroline Baumal（首席医疗官）
Timothy Sullivan（首席财务官）
Jonathan Miller（Evercore ISI）
Anupam Rama（摩根大通）
Tazeen Ahmad（美国银行全球研究部）
Timur Ivannikov（Cantor Fitzgerald）
Yigal Nochomovitz（花旗集团）
Salveen Richter（高盛）
Colleen Kusy（Baird）
Philip Nadeau（Cowen and Company）
Jayed Momin（Stifel）
Eliana Merle（巴克莱）
Lachlan Hanbury-Brown（William Blair）
Judah Frommer（摩根士丹利）
Douglas Tsao（H.C. Wainwright）
Derek Archila（富国银行）
Anthony（Raymond James）
Douglas MacPherson（瑞穗）
早上好，女士们、先生们。感谢您的等候，欢迎参加Apellis制药公司2025年第四季度及全年财报电话会议。请注意，今天的会议正在录制。
现在我将把会议转交给投资者关系负责人Eva Stroynowski。请讲。
早上好，感谢大家参加我们讨论Apellis 2025年第四季度和全年财务业绩的会议。与我一同参加会议的有联合创始人兼首席执行官Cedric Francois博士、商业执行副总裁David Acheson、首席医疗官Caroline Baumal博士以及首席财务官Tim Sullivan。
在我们开始之前，我想指出，我们将发表基于当前预期和信念的前瞻性陈述。这些陈述受某些风险和不确定性的影响，实际结果可能存在重大差异。我建议您查阅我们在SEC文件中讨论的风险因素以获取更多细节。
现在，我将会议转交给Cedric。
谢谢Eva，也感谢大家今天上午参加我们的会议。在讨论第四季度业绩之前，我想简要回顾一下Apellis在2025年取得的进展。对我们公司来说，这是纪律性执行和基础建设的一年。我们加强了商业特许经营，推进了产品线中的关键项目，并继续展示我们差异化C3方法的价值，同时保持了强劲的资产负债表和对长期价值创造的明确关注。
这些基础使我们能够以明确的优先事项前进，重点围绕执行、增长以及为Apellis解锁下一组创造价值的拐点。
Apellis的核心是一家专注于补体生物学的公司，特别针对补体级联的中心枢纽C3。
通过在所有补体途径汇聚的这个中心点进行干预，我们采取了一种根本不同的方法，能够从根本原因上实现对疾病的全面控制，同时保留必要的免疫功能。这一战略继续在科学和商业上使我们脱颖而出，并使我们能够应对广泛的严重补体驱动疾病。
我们2026年的重点仍然锚定在三个战略支柱上。首先，加强SYFOVRE在地理萎缩领域的领导地位；其次，通过EMPAVELI在罕见肾脏疾病领域推动增长；第三，推进支持我们下一波增长的创新产品线。
从SYFOVRE开始。SYFOVRE继续是一项具有弹性和持久性的业务。2025年，我们的总注射量实现了稳定增长，我们预计SYFOVRE到2026年仍将是稳定且有意义的收入来源。上个月，第三方组织的共同支付援助计划开始向新患者开放。虽然我们无法预测活动可能随时间如何增加，但我们感到鼓舞的是，患者可能能够获得治疗。
展望未来，我们正在推进关键举措，为2027年的加速增长奠定基础，包括一流的预充式注射器和OCTF，这是我们的AI驱动方法，用于可视化SYFOVRE可为患者提供的功能益处。这些举措旨在使治疗更加切实可行，改善工作流程，并随着时间的推移支持更广泛的采用。
现在转向我们的第二个支柱，EMPAVELI。EMPAVELI是我们近期的增长引擎，其上市轨迹强化了我们对其长期价值的信心。在7月获得FDA批准用于C3G和原发性IC-MPGN患者后，上市进展完全符合我们的内部预期，反映了强劲的执行力和早期市场接受度。
在上市后的第一个完整季度，EMPAVELI实现了超过5%的市场渗透率，显著超过其他罕见肾病药物的上市表现。我们继续收到社区的出色反馈，随着我们的数据在《新英格兰医学杂志》上发表，人们对EMPAVELI价值主张的认识不断提高。我们相信EMPAVELI强大的疗效和安全性将继续推动采用，并且随着时间的推移，它有潜力被估计5000名美国患者人群中高达50%的患者使用。
最后，我们的第三个支柱是我们的创新产品线。在肾病领域，我们正在EMPAVELI的势头基础上，将特许经营扩展到新的适应症，目前正在进行局灶节段性肾小球硬化和延迟性移植物功能障碍的关键试验。
在地理萎缩领域，我们通过下一代战略进一步巩固SYFOVRE的领导地位，将SYFOVRE与APL-3007相结合，旨在提高疗效、改善患者体验并进一步差异化我们的产品。
我们也很高兴推进APL-9099，我们的类别定义FcRn项目。这种同类首创的碱基编辑方法有潜力颠覆数十亿美元的市场，并在多种适应症中实现“一次治疗即可完成”的治疗模式。这些项目反映了我们产品线的广度、战略深度和长期雄心。
凭借强劲的资产负债表和不断增长的商业收入基础，我们完全有能力为我们的产品线自筹资金，并通过有纪律的财务执行创造长期价值。
接下来，我将会议转交给David，由他介绍我们的商业业绩最新情况。
谢谢Cedric，大家早上好。我将从SYFOVRE开始。正如Cedric强调的，2025年再次证明SYFOVRE是一项具有弹性和持久性的业务。虽然全年收入与2024年相比略有下降，主要是由于免费产品的使用增加，但潜在需求仍然强劲，总注射量同比增长约17%。SYFOVRE继续在GA市场领先。医生和患者重视其差异化特点，包括强大的疗效和每年仅需注射六次的灵活性。
payer覆盖仍然强劲，在广泛的计划中享有优先地位。随着GA市场的不断发展，我们看到SYFOVRE有巨大的机会，并专注于三个优先事项以支持持续扩张和长期增长。首先，通过医生细分、精细化信息传递以及更强调早期职业视网膜专家来加强我们的现场参与。其次，强化我们在GA领域的数据领导地位。SYFOVRE拥有该类别中最广泛的临床和真实世界证据基础，以五年GALE数据为支柱。第三，通过一流的预充式注射器和OCTF推进创新。这些举措共同构成了支持2027年及以后更广泛增长的基础。
转向EMPAVELI，我们对C3G和原发性IC-MPGN上市的进展感到非常满意，早期采用完全符合我们的预期。在上市后的第一个完整季度，EMPAVELI实现了超过5%的市场渗透率。在以保守处方行为和高证据门槛著称的肾病专科领域，这种早期采用水平尤其值得注意。
截至2025年底，我们收到了267份累计患者开始治疗表格，反映了强劲的早期需求和不断增长的患者渠道。
需求受到肾病社区广泛参与的推动，并得到有利的payer准入支持，95%的已发布政策按标签或最低限制进行报销。医生一致强调EMPAVELI令人信服的疗效概况，以及其体表自动注射器的便利性和易用性以及每周两次的给药方案。凭借其广泛的标签，EMPAVELI是美国约三分之二的C3G和原发性IC-MPGN患者的唯一获批疗法。
随着上市的推进，我们在处方医生社区的参与度显著扩大，增加了参与的广度和深度。随着时间的推移，医生在治疗更多患者方面获得了经验，反映出随着上市的成熟，信心不断增强。重要的是，这种执行力已转化为强大的患者渠道。
前六个月的早期识别和参与努力使我们为持续增长做好了充分准备，随着市场的发展，我们仍然专注于扩大和深化这一渠道。
展望未来，我们2026年的上市优先事项集中在三个明确领域。首先，通过有针对性的医学教育加强患者识别，以改善诊断并推动早期治疗的紧迫性。其次，扩大与处方医生的参与。我们的上市开始时重点关注前20个客户，这些客户占整体市场的30%以上，并约占患者开始治疗表格的三分之一。我们现在正通过有针对性的现场活动和同行教育系统地扩大对其他层级的参与。第三，深化各患者群体的采用。我们继续看到儿科和移植后患者的浓厚兴趣，随着治疗模式的转变和临床实践的不断发展，成人人群的机会也在增加。
总体而言，上市进展非常顺利。我们以强劲的势头进入2026年，我们相信这种势头将持续全年，尽管季度之间会有一些波动。我们相信EMPAVELI正朝着重磅炸弹地位的明确轨迹发展，最终可能被多达一半的美国C3G和原发性IC-MPGN患者人群使用。
接下来，我将会议转交给Caroline。
谢谢David。我将从SYFOVRE开始。作为唯一获批的靶向C3的疗法，SYFOVRE针对驱动地理萎缩的核心生物学机制，这继续使其临床特征与众不同。第四季度，我们公布了GALE扩展研究的事后分析的新五年数据，该数据显示，与假手术或预计假手术相比，SYFOVRE在非中心凹GA患者中将地理萎缩的进展延迟了约1.5年。我们期待本周晚些时候在黄斑学会上展示完整的五年数据集，这是我们在会议上的八个口头报告之一。
展望未来，我们正在推进两项旨在支持临床决策和真实世界使用的举措。首先，我们的预充式注射器，旨在提高视网膜诊所的效率。临床研究已完成，我们正致力于在今年上半年提交监管申请。
其次，我们在功能性OCT方面继续取得重要进展，这是我们的AI驱动方法，用于可视化GA的功能益处。我们最近在本月早些时候的血管生成会议上分享了数据，并计划在今年下半年将该工具用于视网膜诊所的研究用途。
同时，我们继续推进SYFOVRE联合APL-3007的II期研究，这是一种下一代方法，旨在更全面地阻断视网膜和脉络膜中的补体活性。我们预计在2027年分享顶线数据。
现在转向EMPAVELI在C3G和原发性IC-MPGN中的应用。医生反馈和最近的《新英格兰医学杂志》发表继续强化EMPAVELI的差异化特征。作为唯一的C3靶向疗法，EMPAVELI已展示出三重疗效结果，C3沉积物的直接清除转化为蛋白尿减少和肾功能稳定。
这些数据增强了我们对EMPAVELI机制及其重新定义补体介导的肾脏疾病治疗的潜力的信心。我们最近还启动了EMPAVELI在FSGS和DGF中的关键试验，这是另外两个高度未满足需求的肾脏适应症。这两种疾病都与补体激活密切相关，目前没有FDA批准的疗法。
最后，我简要介绍一下我们的FcRn项目APL-9099。这种同类首创的碱基编辑方法旨在降低IgG水平同时保留白蛋白，我们认为这解决了现有FcRn疗法的重要局限性。
我们预计在今年下半年提交IND，并期待随着项目的进展分享更多细节。接下来，我将会议转交给Tim。
谢谢Caroline。我现在将介绍我们的财务业绩。更多细节包含在今天上午的新闻稿中。2025年第四季度和全年总收入分别为2亿美元和10亿美元。提醒一下，2025年全年收入包括来自Sobi特许权回购协议的一次性2.75亿美元预付款。我们报告SYFOVRE第四季度产品净收入为1.55亿美元，2025年全年为5.87亿美元。第四季度，我们向医生办公室交付了约102,000剂SYFOVRE，其中包括约89,000剂商业剂量和13,000剂免费产品剂量。
如前所述，由于2025年免费产品使用量增加，报告收入受到显著影响。展望未来，我们仍然致力于支持患者获取，同时认识到随着第三方计划恢复活动，免费产品使用可能会随时间变化。
转向毛利率到净利率，第四季度SYFOVRE的调整趋势略高于20%区间的中值。2026年，我们预计毛利率到净利率将处于20%区间的高位，反映了“购买并计费”市场的正常逐步演变。重要的是，基于我们当前的定价策略，我们预计2026年净价格将保持相对稳定，并且我们对我们的准入地位充满信心。在2025年底，我们对库存管理采取了有纪律的方法，我们对当前的渠道水平感到满意。因此，我们预计第一季度库存将适度减少，同时伴有典型的季节性动态，包括医疗保险重新验证。
总体而言，SYFOVRE仍然是Apellis有意义且持久的基础。2026年，我们专注于纪律性执行，同时推进为2027年及以后业务重新增长定位的举措。
转向EMPAVELI，我们报告第四季度美国产品净收入为3500万美元，2025年全年为1.02亿美元。正如David earlier指出的，上市进展非常顺利，基于当前趋势，我们相信EMPAVELI正朝着明确的重磅炸弹地位迈进。
关于运营费用，我们继续对成本管理采取高度纪律性的方法。第四季度运营费用为2.51亿美元，而去年同期为2.39亿美元。2025年全年运营费用符合我们的预期，并与2024年水平一致。
2026年，我们预计运营费用将略有增加，对新启动的FSGS和DGF关键试验的增量投资以及某些里程碑付款，在很大程度上被SG&A的减少所抵消，反映了持续的运营效率和资源优化。我们年底的现金及现金等价物为4.66亿美元，我们相信这为我们提供了充足的灵活性和资源，为业务提供资金直至盈利。
提醒一下，Sobi最近获得了欧盟委员会对Aspaveli在C3G和原发性IC-MPGN中的批准，这在今年第一季度触发了向Apellis支付2500万美元的里程碑款项。
我们还专注于审慎的资本结构管理。我们有大约9400万美元的可转换债券未偿还，将于今年9月到期，我们正在积极评估一系列替代方案，以深思熟虑和有纪律的方式解决这一义务。
接下来，我将会议转回给Cedric。
谢谢Tim。随着我们进入2026年，我们的优先事项很明确。我们专注于商业组合的纪律性执行，推进支持长期增长的举措，并继续为患者带来有意义的影响。
EMPAVELI在C3G和原发性IC-MPGN中获得牵引力，而SYFOVRE提供了坚实的基础，因为我们为该特许经营定位其下一个增长阶段。在强劲的资产负债表和财务严谨性的支持下，我们处于强势地位，并仍然有信心为患者和股东创造持久价值。
接下来，我将会议转交给操作员进行问答环节。
[操作员说明] 我们的第一个问题来自Evercore ISI的Jon Miller。请讲，Jon。
嗨，各位。非常感谢回答我的问题，并祝贺你们在25年取得的进展。
我想用我的一个问题来询问EMPAVELI在进入26年时的上市情况。你们提到希望扩大客户范围，改善患者识别、诊断等方面。但我注意到，在你们列出有强劲增长潜力的适应症时，没有提到IC-MPGN，显然你们在该适应症上有差异化标签，但历史上找到这些患者一直有点挑战。
你们能谈谈2026年不同适应症的细分情况吗？你们认为低垂的果实在哪里？短期内我们能看到哪些真正的增长？以及需要什么才能打开一些诊断和治疗难度较大的适应症子集？
非常感谢你，Jon，很高兴听到你的声音，也感谢大家的参与。EMPAVELI正朝着明确的重磅炸弹地位迈进。正如你正确指出的，Jon，不仅有IC-MPGN，还有在VALIANT研究中，我们在儿科人群以及移植后环境中研究了EMPAVELI。
现在具体关于IC-MPGN，我们认为这两种适应症的总体流行病学在美国约为5000名患者，这两种适应症的患者比例大致各占50%。
虽然我们没有提供目前人群中具体细分的准确数据，但值得注意的是，在儿科人群、IC-MPGN和移植后部分，我们看到了重要的增长和差异化，这当然有助于在第四季度第一个完整季度实现超过5%的渗透率，并增强了我们对在峰值时达到这5000名患者中高达50%的信心。
谢谢，Cedric。但我想，如果你们预计峰值时渗透率为50%，而IC-MPGN占美国患者人群的50%，我想问的是，最终在这些不同的亚人群、不同的亚适应症中，渗透率会相当吗？还是有些地方仍然难以渗透？
是的。我认为目前来说，现在确切地说还为时过早。同样重要的是要注意，这两种适应症之间有相当多的重叠。在某种意义上，它们之间没有严格的分离，你可能有一个患者某天的活检更倾向于C3G，而另一次活检可能更倾向于IC-MPGN，这就是为什么在我们进行的临床试验中涵盖这些疾病的所有表型非常重要。
所以现在提供更多细节还为时过早。
谢谢。我们的下一个问题来自摩根大通的Anupam Rama。你的线路已开通，Anupam。
嘿，各位。非常感谢回答这个问题。对于SYFOVRE，你们强调了本周五将公布的五年GALE数据。在这些数据中，我们应该重点关注什么？非常感谢。
非常感谢你，Anupam。嗯，SYFOVRE为地理萎缩患者提供的重要益处和持续的安全性，对吧？所以这是迄今为止在地理萎缩中生成的最大数据集。通过对这些患者进行整整五年的随访，我们发现接受五年治疗的患者可以节省多达一年半的组织。所以我想你可以理解，这对70或75岁的人来说是一个巨大的好处，他们显然在生命的黄昏时期非常依赖视力。我们对生成的数据感到无比自豪和高兴，并期待在周五展示。Caroline，我不知道你是否想补充一些内容？
谢谢，Cedric。我认为对视网膜医生有意义的是，我们有这项为期五年数据的扩展试验，我们继续显示随着时间的推移效果增加，视网膜组织可以得到有意义的保存。这些发现可能会导致地理萎缩患者的早期治疗。所以我们真的很期待展示这些数据。谢谢。
非常感谢。
谢谢。我们的下一个问题来自美国银行的Tazeen Ahmad。你的线路已开通，Tazeen。
好的，很好。谢谢回答我的问题，早上好。我可能想跟进一下EMPAVELI 50%的渗透率。你们认为需要多长时间才能达到这个水平？我知道投资者之间讨论的一个重点是你们上市的增长速度。它会更稳定还是可能加速并变得更陡峭？
所以关于患者寻找工作以及你们认为现实的患者纳入时间需要多长时间，任何想法都将有所帮助。然后你能谈谈到目前为止的竞争动态吗，相对于医生如何看待EMPAVELI与FABHALTA？他们可能仍在等待观察EMPAVELI是否比FABHALTA更好的患者类型是什么？谢谢。
非常感谢你，Tazeen。关于增长速度，我认为，你正确地指出，我们应该期待像罕见疾病中常见的那样稳定的增长。再次，我认为我们在过去几个月已经看到了这种情况，并预计这种情况将继续下去。在竞争方面，正如Jon提问时已经概述的那样，我们有明显的差异化和独特的定位，目前在儿科领域以及IC-MPGN中没有竞争。当然，这是一个巨大的优势。在儿科人群中，我认为疾病往往进展更快。
根据我们自上市以来所看到的情况，在临床上，对该药物疗效和安全性的认可确实非常突出。当然，在移植后部分，这也是一个非常重要的领域。大多数患有这些疾病的患者最终会复发，因为归根结底这是一种遗传性疾病。
谢谢。我们的下一个问题来自Cantor的Timur Ivannikov。Timur，你的线路已开通。
嗨，谢谢。我是Timur，代表Steve Seedhouse提问。关于EMPAVELI的上市，我想你们提到2026年C3G有强劲的势头，但季度之间存在波动。你们能谈谈一些波动因素吗？你们是否期望在某个时候再次提供开始治疗表格或任何其他形式的指导？非常感谢。
非常感谢你，Timur。我将把这个问题交给David Acheson。
嘿，早上好。希望你一切都好。谢谢你的问题。关于波动性，这只是——这是超罕见疾病。我认为重要的是要注意，你会看到开始治疗表格中潜在患者的涌入。这在每周、每月之间都会有所不同。所以我认为这是我们需要注意的事情。
但我对我们从去年的上市进入2026年的势头感到非常满意，这得益于产品的实力和我们品牌上的患者，这是非常积极的。
你能再重复一下问题的第二部分吗？
是的，我只是想知道开始治疗表格或该产品的任何其他类型的指导。
是的。因此，展望未来，我们肯定会继续报告收入和开始治疗表格，但我们不会像第三到第四季度那样提供关于开始治疗表格的任何额外指导。
谢谢。
谢谢。我们的下一个问题来自花旗集团的Yigal Nochomovitz。Yigal，你的线路已开通。
嗨。很好。谢谢。你能谈谈预充式注射器吗？我只是想了解它对视网膜医生在实践流程和效率方面的重要性。当你说SYFOVRE在2027年重新增长时，这一说法背后的驱动因素是PFS的上市吗？
更具体地说，由于医生的冰箱储存药物的空间非常有限，PFS在实践动态和药物储存方面是否有优势？谢谢。
谢谢，Yigal。这些都是很好的问题，PFS将对我们产生巨大影响。当然，我们的首席医疗官Caroline也在这里，她会就此多说一点。
谢谢。预充式注射器确实是一种实践赋能的创新，这将为视网膜医生提供便利和效率。根据我作为临床医生的经验以及深度参与我们预充式注射器的开发，这将支持地理萎缩患者的临床使用便利性。所以我们真的认为这将对医生和他们的患者产生变革性影响。
关于设计的具体细节，我认为视网膜医生在我们如何设计它方面投入了大量意见，包括盒子、完整的包装，我们将非常满意它如何放入冰箱。
我们还有其他一些将有助于SYFOVRE重新增长的变革性因素，那就是功能性OCT，在会议中已经提到过。谢谢。
谢谢。
谢谢。我们的下一个问题来自高盛的Salveen Richter。请讲，Salveen。
早上好。谢谢回答我的问题。我想知道你能否提供更多关于SYFOVRE共同支付动态最近改善的情况，以及你如何看待样本使用的季度节奏以及销售轨迹。
非常感谢你，Salveen。Tim，你能详细说明一下吗？
当然。Salveen，你可能已经看到，患者援助组织现在为地理萎缩患者的共同支付援助提供报销。目前，我们对免费产品动态的影响没有真正的了解。你会记得，去年，我们的季度波动在12%到14%之间。但这确实代表了那些无法支付地理萎缩治疗费用的患者的一个重要进展。
我们的下一个问题来自Baird的Colleen Kusy。Colleen，你的线路已开通。
太好了。早上好。谢谢回答我们的问题。我们意识到肾病III期研究最近才开始运行。但是，你能提供关于入组预期的任何信息吗？这些中心中有没有已经有使用EMPAVELI的经验，以及入组可能如何进行？
非常感谢你，Colleen，提出这个问题。我们对FSGS和DGF的这两项III期临床试验感到非常兴奋，我们认为EMPAVELI有潜力像在C3G和IC-MPGN中那样产生巨大影响。
现在给出入组预测还为时过早，但在肾脏领域继续保持这一势头的兴奋感非常强烈。从VALIANT研究中真正突出的是我们在肾小球中看到的精确靶点参与和补体途径控制，我们相信这将转化为这些疾病中类似的疗效概况。
太好了。谢谢。
谢谢。
谢谢。我们的下一个问题来自TD Cowen的Phil Nadeau。你的线路已开通，Phil。
早上好。谢谢回答我们的问题。我们想关注2026年第一季度SYFOVRE的收入趋势。Tim，综合你的评论，听起来你预计第一季度会有典型的季节性因素。
去年，25年第一季度的销售额与24年第四季度相比环比下降了3700万美元，尽管那次下降中免费产品的影响很大。那么26年第一季度的季节性因素与25年第一季度相比如何？更一般地说，对于2026年，你们似乎暗示SYFOVRE的收入相对稳定。所以我想确认一下，我们是否应该将2026年全年建模为与2025年全年相似。谢谢。
当然。是的，我认为要记住的一件事是，第一季度有几个季节性动态，其中一个我们试图进行了一些管理。你会记得，去年第四季度，收入出现了峰值，这是由于渠道中的一些库存积累。这包括医生办公室以及分销商。今年我们真的尽力管理了这一点。所以我们认为第一季度可能会有小幅波动，但比去年要温和得多。
我们通常在第一季度还有一些季节性动态，比如天气和重新验证。因此，考虑到这一点，我们认为全年来看，这是我们的主要季节性季度。第四季度末也有一点。但正如你正确指出的，我们预计全年将有适度的增长节奏。
这很有帮助。谢谢。
谢谢。
谢谢。我们的下一个问题来自Stifel的Annabel Samimy。你的线路已开通，Annabel。
嗨，我是Jayed Momin，代表Annabel提问。只是想回顾一下SYFOVRE的交付剂量。我认为你提到环比持平，由于一些季节性因素。但商业剂量的比例有所改善。不考虑共同支付援助资金的回归，你是否期望2026年商业剂量的比例会更加有利？
当然。谢谢你的问题。我们在第四季度真正感受到的是一点季节性影响。当你看我们的剂量数量时，是89,000剂，一个季度大约有90天。我们有几个较长的假期可能影响了情况。所以在我们看来，在这种季节性背景下，商业剂量方面没有显著变化。但从免费产品的角度来看，2025年全年我们看到的范围是12%到14%。这有所波动。所以我认为这与我们第四季度的预期基本一致。
你可能记得，在第三季度的某个时候，患者共同支付援助组织对现有患者开放，这可能导致第四季度免费产品总量略有下降，但真的很难说。
明白了。谢谢。
谢谢。
谢谢。我们的下一个问题来自巴克莱的Ellie Merle。请讲，Ellie。
嘿，各位。非常感谢回答我的问题。我有两个问题。我想，明年SYFOVRE联合APL-3007的II期数据，你们希望看到什么，以及你们认为什么是有意义的？
然后只是关于C3G、IC-MPGN评论的澄清。你们提到的50%渗透率，对不起如果我错过了，但是我想知道，这是你们治疗50%的基本情况，还是你们说一半的人群将难以治疗？只是想理解50%的评论。谢谢参加会议。
谢谢，Ellie。很高兴听到你的声音。GALE研究是我们非常兴奋的一项研究。我们在那里使用针对C3的siRNA产品进行皮下注射，将C3的全身水平降低约90%。
这实际上也转化为眼睛中C3水平的降低，并为SYFOVRE发挥作用提供了化学计量优势。我们相信，如果这项研究成功，将使我们能够每三个月治疗一次，而不是每两个月一次，并且当然，从SYFOVRE已经很重要的疗效提高到远高于此的数字。远高于此意味着什么，我们将在稍后的时间点定义。
我认为再次，这对我们来说是一项非常令人兴奋的研究，我们认为我们可以像以前一样再次改变地理萎缩的治疗模式。关于C3G和IC-MPGN人群，我们说我们相信高达50%的流行病学患者最终可能接受EMPAVELI治疗。我认为在这种情况下重要的是，我们对C3G和IC-MPGN的流行病学估计非常保守。
值得注意的是，我们在这个领域的唯一竞争对手的患者数量估计要高得多，而且我们在第四季度实现了超过5%的渗透率，这意味着我们的上市非常强劲，是罕见疾病中最强劲的上市之一，也许是我们这边的保守估计，或者两者兼而有之。所以再次，我们对EMPAVELI的发展方向、第四季度的表现以及随着上市进展我们继续看到的趋势感到非常满意。
太好了。非常感谢。
谢谢。
谢谢。我们的下一个问题来自William Blair的Lachlan Hanbury-Brown。请讲，Lachlan。
嘿，各位。谢谢提问。我想对于EMPAVELI，你们之前谈到过最初的患者高峰，然后稳定下来，进入每月或每季度新患者的稳定增长状态。我想知道，你们现在处于哪个阶段？你们是否已经度过了高峰，进入了稳定状态？或者你们仍在处理一些预期的初始高峰患者，可能在今年晚些时候达到稳定状态？
是的。谢谢你，Lachlan。我将把这个问题交给David回答。
嘿，早上好。谢谢你的问题。是的，就像我们去年在第三季度上市到第四季度所谈到的那样，患者高峰通常在上市初期出现，并在上市后不久开始使用产品，我们在第四季度看到了这种情况，这非常好。
现在我们处于准备发言中提到的稳定状态，以及Cedric在一些问题的开头部分提到的状态。所以我对我们从现在开始将看到的持续稳定性充满信心。
太好了。谢谢。
谢谢。我们的下一个问题来自摩根士丹利的Judah Frommer。请讲，Judah。
是的。嗨，各位。谢谢回答问题。也许只是关于自筹资金直至盈利能力的评论。只是好奇产品线可能如何影响时间和轨迹，特别是9099和3007。有哪些推动和拉动因素可能使盈利更接近或更远？谢谢。
是的。谢谢你，Judah。这是个好问题。至少目前，当我们谈论今年总运营费用可能略有增加时，我们已经将所有这些纳入考虑。如你所见，2024年和2025年，总体上相当平稳。今年全年可能会略有增加。
随着我们的FSGS研究和DGF研究真正 ramp up，以及你提到的一些新项目，比如Beam项目在年底前后可能会有更大的成本结构。
但最终，我们在管理运营费用方面一直做得很好，这实际上取决于实现盈利的收入增长。至少从今天的运营费用和净收入角度来看，我们看待这个世界。如果你看一下加回股票薪酬，我们在过去一年已经非常接近调整后EBITDA中性水平，我们预计在今年全年会更加明显。
谢谢。我们的下一个问题来自H.C. Wainwright的Douglas Tsao。你的线路已开通，Douglas。
嗨，早上好。谢谢回答问题。关于SYFOVRE，David，有几个问题。我想去年你表示有一项举措帮助患者最终进入正确的计划，从而改善他们对SYFOVRE的覆盖。我只是好奇，进入新的一年，你是否看到了这方面的显著进展。
然后，关于免费产品，你是否看到这些患者通常接受免费产品治疗，然后发现他们无法获得保险或患者援助而退出？或者你看到持续使用？
我只是想了解这一点，以理解患者的进入和市场识别情况。谢谢。
谢谢，Doug。David将回答关于SYFOVRE的问题，我将——第一个问题，然后我将稍微谈谈免费产品。
嘿，Doug，谢谢你的问题。关于重新验证和患者转换保险计划以及我们去年所做的工作。去年，我们的现场报销团队付出了很多努力，确保我们能够帮助办公室了解哪些计划特定于有缺口的患者，即他们无法获得地理萎缩治疗或特别是SYFOVRE的保险。我们在这方面做了很多工作。
我们的Apellis Assist，也就是我们的中心，在保险重新验证期间（发生在第四季度）也在向患者和办公室提供教育方面发挥了不可或缺的作用，帮助他们了解在治疗、福利和支付方面有哪些机会。所有这些都在今年年初发生了。
我可以告诉你，重新验证过程正在结束。相对顺利。我无法告诉你有多少患者实际更换了计划或转换，但我们尽我们所能继续教育，以便人们获得更多信息。我将把它交回给Cedric。
谢谢，David。关于免费产品，我想强调一件非常重要的事情。那就是在2025年，作为一家公司，我们做出了坚定的承诺，支持视网膜诊所最终应对许多患者无法支付产品共同支付费用的情况，并确保这些患者不会得不到治疗，对吧？所以这是我们对患者的医疗承诺，这是我们去年全年所做的，当需要时我们将继续这样做。这真的很重要，并且对我们来说将继续重要。
我认为在明年的背景下，也很难夸大当这种情况发生时对视网膜诊所工作流程的破坏性影响，对吧？所以这是需要找到新的解决办法的事情。这很重要。在那段时间里，不可避免地，开始接受地理萎缩治疗的新患者数量会有所减少，因为在这些视网膜诊所中，这很容易受到影响，对吧？
所以你应该期望这种动态随着时间的推移而改变。我认为现在真正重要和令人欣慰的是，在视网膜领域，在经历了对这些医生和患者来说非常困难的一年之后，我们开始找到新的节奏和稳定状态。
太好了。谢谢你，Cedric，很高兴听到你们对为患者提供药物的承诺。
谢谢，Doug。很高兴听到你的声音。
谢谢。我们的下一个问题来自富国银行的Derek Archila。请提问，Derek。
嘿，早上好，谢谢回答问题。你们对EMPAVELI以及C3G和IC-MPGN的患者渠道发表了一些评论，我想知道你们对此有多少可见性？是否详细到了解患者在某些站点的位置，对这些患者的外展？然后第二个问题关于PFS。只是好奇，它更多的是扩大市场，还是也针对其他竞争对手的份额增长？谢谢。
非常感谢你，Derek。首先，关于渠道，我认为这是我们上市中最令人欣慰的方面之一。首先，当然，流行病学很难估计，如你们所知，我们感觉我们在估计方面非常准确，可以说保守。然后，当然，我们在肾脏领域的罕见疾病上市表现最好之一，在第一个完整季度就有这样的渗透率。但正如你提到的，还有渠道。
所以如果你看我们实际确定的患者数量，然后转化为开始治疗表格，再到接受治疗，今天的上游渠道比上市前更大。当然，尽管许多这些患者现在已经转化为开始治疗表格并接受全面治疗。
所以这告诉我们，我们再次正确估计了流行病学，我们继续识别这些患者，这就是为什么我们预计这次上市将是稳定增长的原因之一。关于你的第二个问题，关于预充式注射器，我认为它将是份额的重要驱动因素。在湿性AMD领域，抗VEGF产品有很多例子，一次又一次地证明，市场上有预充式注射器对产品来说是非常重要的竞争优势。这是我们正在努力的方向。当然，我们预计竞争对手在某个时候也会推出预充式注射器。但是，现在我们有一个领先优势，我们对此非常满意，这将使我们能够很好地定位自己。
关于份额，这也会产生影响。更好地适应视网膜诊所的工作流程，使医生更容易治疗这些患者，坦率地说，也使医生更容易尝试产品，对吧？
我的意思是，不必从药瓶中通过过滤针抽取药物到注射器中等等，而是从冰箱中取出并尝试，对吧？所以重要的区别，Caroline，我不知道你是否想详细说明，但我们对我们所处的位置感到非常满意。
这是一项真正的创新，这将对医生高效治疗患者非常有意义。所以根据我的个人经验和我从同事那里听到的，我认为这将有助于扩大地理萎缩的市场。
谢谢，Caroline。值得注意的是，我们的预充式注射器，从CMC角度、质量角度——对我们来说绝对是惊人的，超出了我们自己的高内部预期。我们不仅对将其推向市场的速度感到高兴，也对预充式注射器的质量感到高兴。
太好了。非常感谢。
谢谢。我们的下一个问题来自Raymond James的Ryan Deschner。请讲，Ryan。
嗨，早上好。我是Anthony，代表Ryan提问。我们想问，视网膜专家如何在他们的实践中使用OCTF？这如何能增加GA市场的规模？然后如果你有，比如，预计何时会有可观数量的真实世界OCTF数据分析的大致时间表？如果可能，我还有一个后续问题。
非常感谢你，Anthony。我们正在谈论Caroline最喜欢的话题。对于电话中不熟悉OCTF的人来说，OCTF是功能性OCT，这是我们与德国波恩大学合作开发的技术，我们使用我们——这是视网膜中生成的最大的微视野数据集，我们使用该技术基本上拍摄OCT并将OCT图像转换为视网膜的真实功能映射。换句话说，患者整个视网膜的视网膜敏感度是多少？当你随着时间分析地理萎缩患者时，真正突出的是这些患者经历的视网膜敏感度的显著丧失。
从时间安排来看，你今年应该期待看到的，从两周前的血管生成会议开始，我们将为视网膜专家和患者家属重新定义这种疾病的含义。为什么这如此重要？因为现在很多人认为地理萎缩发生在病变的边界。
事实并非如此。这实际上是一种全视网膜神经退行性疾病，我们现在可以对其进行成像。当然，相应地，我们可以成像并量化可视化接受SYFOVRE治疗的患者的益处。
今年的第一步，我们将重点关注，再次，正如我提到的，提高对地理萎缩对患者影响的认识，然后我们的使命是在视网膜诊所提供这一技术，以便医生在与患者的一对一互动中实际进行分析。评估患者，并再次跟踪接受SYFOVRE治疗对该患者的益处。
Caroline非常喜欢这项技术，在每个视网膜会议上都谈到它。也许你想补充几句。
医生们对这项技术真的很兴奋，终于有一种方法将结构与功能联系起来。这在我们最近在血管生成会议上的演示中得到了展示。之后有很多人联系我。但我想说的是，这将有助于GA的早期诊断。它将帮助医生支持患者的治疗过程。它将帮助医生更好地了解这种疾病，我们期望这将支持SYFOVRE的采用，这是目前批准的每两个月给药一次的药物，支持他们在患者中的使用，并通过向患者及其家属展示他们的情况，帮助患者按照每两个月一次的治疗计划进行治疗。
我们还希望它有助于突出其他疾病，包括湿性AMD和我们作为研究工具正在评估的其他疾病。谢谢。
好的。非常感谢。感谢深入的解释。抱歉。
谢谢。我们的下一个问题来自瑞穗的Douglas MacPherson。请讲，Douglas。
嗨，早上好。非常感谢回答我的问题。我对市场的竞争动态感兴趣。首先，用于治疗GA的补体抑制剂类别，你认为是保持稳定还是可能适度增长？
然后我认为你们在市场份额上保持稳定在60%左右。就新患者开始治疗而言，你们看到的与竞争对手的比例是多少？11月的五年GALE更新是否对新患者开始治疗或依从性产生了任何影响？谢谢。
谢谢，Doug。很高兴收到你的来信。作为一个类别，很难相信我们仍处于为地理萎缩患者所能做的事情的早期阶段。当然，凭借我们产品的差异化和我们生成的大量数据，包括正如你提到的整整五年的数据，我们确实处于继续在竞争中脱颖而出的有利位置。我将把它交给David Acheson，让他多谈谈市场份额。
是的，谢谢你的问题。你是对的。我们稳定地保持着60%的市场份额，我们对此充满信心。我们对进入2026年的竞争优势感到非常满意。我可以告诉你，我们对我们的竞争优势非常有信心，包括我们刚刚谈到的本周发布的GALE数据。我认为对我们来说重要的是要注意，没有其他人拥有这些数据，拥有长期研究中的患者数据对我们来说是一个巨大的优势。
坦率地说，我们的重点是在执行上保持纪律性，并继续对我们的品牌进行创新，继续在该领域巩固领导地位。市场份额是其中的一部分，但推动创新肯定是继续推动采用、市场增长和我们份额增长的一部分。
谢谢。现在我想将会议转回给Cedric Francois作总结发言。先生？
非常感谢，也感谢大家提出的深思熟虑的问题。我们期待向您更新我们的进展，我相信我们今天晚些时候也会与你们中的许多人交谈。非常感谢，希望您今天剩下的时间过得愉快。
[操作员结束语]