Greg Mann(投资者关系与企业事务高级副总裁)
Troy Wilson(总裁兼首席执行官)
Brian Powl(首席商务官)
Mollie Leoni(首席医疗官)
Tom Doyle(财务与会计高级副总裁)
Li Watsek(Cantor Fitzgerald)
Roger Song(Jefferies)
Albert Agustinus(Leerink Partners)
Salim Syed(Mizuho Securities)
Reni Benjamin(JMP Securities)
Charles Zhu(LifeSci Capital)
Jason Zemansky(BofA Securities)
Gustav Froberg(Barclays)
Phil Nadeau(TD Cowen)
David Dai(UBS)
大家好。我叫Abigail,今天将担任本次会议的操作员。现在,我欢迎大家参加Kura Oncology 2025年第四季度及全年财务业绩电话会议。[操作员说明]
现在,我想将会议转交给Kura Oncology投资者关系与企业事务高级副总裁Greg Mann。请讲。
谢谢Abigail。早上好,欢迎参加Kura Oncology 2025年第四季度电话会议。
今天参加会议的有总裁兼首席执行官Troy Wilson博士、首席商务官Brian Powl、首席医疗官Mollie Leoni博士以及财务与会计高级副总裁Tom Doyle。
我们提醒您,今天的电话会议将包含基于当前预期的前瞻性陈述。此类陈述代表管理层截至今日的判断,可能涉及风险和不确定性,导致实际结果与预期结果存在重大差异。有关可能影响公司的风险因素信息,请参阅Kura向美国证券交易委员会(SEC)提交的文件,这些文件可从SEC或Kura Oncology网站获取。
接下来,我将会议交给Troy。
谢谢Greg,大家早上好。
2025年是Kura具有决定性意义的一年,以KOMZIFTI获得FDA批准并成功启动商业上市为标志。当我们进入2026年时,我们的优先事项很明确:商业执行、积极进入一线AML和联合用药领域、建立menin抑制的长期领导地位,同时推进数据丰富的管线。
KOMZIFTI在2025年最后几周产生了210万美元的产品净收入。虽然时间尚早,但上市开局强劲。来自医生、药剂师和付款人的反馈一致:KOMZIFTI在疗效方面表现显著,具有差异化的安全性、简便性以及与伴随药物的联合用药能力。在医疗复杂的AML患者中,这一点至关重要。
我们认为,在复发和难治性NPM1突变AML领域的领导地位将由偏好决定,而非谁先进入市场。重要的是,KOMZIFTI现已列入FDA的《橙皮书》,专利保护期至2044年7月。这一保护期增强了该特许经营权的长期价值,尤其是在我们扩展到一线AML和联合用药领域时。
我们的战略远不止于初始批准。我们关键的KOMET-017一线试验正在招募患者,2026年将在一线和复发/难治性环境中带来重要数据。我们正将ziftomenib定位为AML的基础联合用药伙伴,包括与FLT3抑制剂和标准主干方案联合使用。在复发/难治性和一线AML中,我们估计美国的总机会约为70亿美元。
除AML外,我们正在推进重点实体瘤战略。我们的ziftomenib与伊马替尼联合用于胃肠道间质瘤(GIST)的研究正在进行剂量递增,我们的下一代menin项目也在推进中。Darlifarnib是我们的法尼基转移酶抑制剂,旨在解决多种致癌通路的耐药机制。其联合用药灵活性,包括与卡博替尼、KRAS抑制剂和PI3激酶抑制剂的联合,使其有潜力每年影响美国超过20万名患者。我们预计今年将有多项临床更新。
简而言之,我们正在商业上执行,在整个AML治疗过程中扩展ziftomenib的开发,并推进2026年具有重要催化剂的管线。
接下来,我将会议交给Brian。
谢谢Troy。早上好。
我们KOMZIFTI的商业目标很明确:在menin抑制剂类别中建立明确的差异化、实现强劲的季度环比增长,并在复发/难治性NPM1突变AML中获得领先的类别份额。早期上市超出了预期。我对我们世界级团队的执行力感到非常满意,他们一直专注于实现强劲的上市。处方趋势强劲,定性反馈一致且令人鼓舞。
无论是学术机构还是社区的医生,都一致提到KOMZIFTI的临床活性和易用性。每日一次给药以及无需调整唑类药物剂量在实际AML临床实践中是有意义的优势。机构药剂师也坚定地认同这一点。在服用多种药物的复杂患者中,安全性和可预测性增强了信心。我们也清楚地听到安全性特征很重要。与竞争对手的多种黑框警告相比,KOMZIFTI仅有一种黑框警告(针对分化综合征)。这种差异正在产生共鸣。
重要的是,在Kura提交申请后一周内,KOMZIFTI被纳入NCCN指南,列为2A类推荐。这一快速决定反映了临床思想领袖的热情和强烈认同。运营执行一直很强劲。KOMZIFTI在获批后几天内就已发货。我们经验丰富的销售团队平均拥有超过20年的行业经验和深厚的血液学专业知识。该团队已接受培训并全面部署,与协和麒麟合作,目标是覆盖4000多名血液学专业人员。
我们的信息很简单:NPM1突变现在是可操作的,KOMZIFTI提供差异化的特征。准入一直是一个主要优势,并突出了上市初期的强大领先指标。在获批前,我们与覆盖约90%参保人群的付款人进行了接触。在90天内,约84%的私人付款人已建立与标签一致的覆盖范围,没有额外限制。这种覆盖速度超过了行业基准和我们的内部预期。
我们还很高兴地报告,某些蓝十字蓝盾计划现在要求患者在获得其他已批准的menin抑制剂覆盖之前先使用KOMZIFTI。据我们了解,他们实施这一阶梯式编辑的决定是基于疗效、安全性和可预测的每位患者价格。阶梯式编辑在肿瘤学中并不常见。我们认为,随着该类别发展,这是对KOMZIFTI特征和竞争优势的有意义的独立验证。
KOMZIFTI通过Kura RxKonnect的专注专业分销商和药房网络进行分销,处方到付款人决策的平均时间为两天。患者正在快速获得药物。我们估计NPM1突变复发/难治性AML的初始美国市场规模约为每年3.5亿至4亿美元。这是我们的起点。
除了对早期上市的热情外,我们坚信整个AML治疗过程的长期领导地位将由广度决定,由谁能与Ven-Aza、7+3和FLT3抑制剂有效联合并在一线疾病中领先决定。KOMZIFTI的特征,特别是其安全性、联合用药能力和简便性,使我们能够在各种环境中最大化疗效益处并推动类别领导地位。短期内,我们将继续专注于季度环比增长、净收入和新患者开始用药。随着时间的推移,我们预计将提供更多指标来跟踪进展。
现在我将会议交给Mollie讨论我们的管线。
谢谢Brian。
FDA批准用于复发/难治性NPM1突变AML是一个重要里程碑,但这仅仅是开始。我们正在建立一个持久扩展的特许经营权,以最全面的开发战略为后盾。我们的目标很明确:使ziftomenib成为整个AML的基础疗法。我们正在执行该类别中最全面的开发战略。我们预计今年将在主要医学会议上通过不断扩展的发表计划,在关键项目中提供多项更新。
AML的复发率仍然很高,三年内高达70%。我们认为,更深入和更持久的结果需要在治疗早期使用有效疗法。这推动了我们的“一线优先”战略。我们正在快速推进我们的注册性KOMET-017项目和新诊断的AML,该项目将在全球约200个站点招募患者。该项目包括两项独立 powered 试验,强化和非强化化疗,每项试验都旨在支持潜在的美国加速批准和完全批准。
1期KOMET-007试验的数据支持这一战略。在接受7+3或Ven-Aza+ziftomenib治疗的新诊断患者中,我们观察到高CR率和深度MRD阴性。重要的是,添加ziftomenib并未显著延迟任一联合用药中血小板或中性粒细胞计数的恢复。我们预计在2026年上半年公布KOMET-007的更新强化化疗数据。同时,我们正在准备一份手稿,详细说明ziftomenib与Ven-Aza在复发/难治性NPM1突变AML环境中的联合使用。去年12月公布的数据显示,该人群的安全性、耐受性和临床活性令人鼓舞。
该联合用药总体耐受性良好,无叠加毒性,与ziftomenib单药相比,显著提高了总缓解率、复合CR和总生存期。我们认为这是我们战略的重要组成部分,并且相信它有潜力显著改善复发/难治性NPM1突变AML患者的预后。FLT3共突变代表了另一个重要机会,我们在这方面远远领先于竞争对手。我们正在评估ziftomenib与gilteritinib在复发/难治性环境中的联合使用,以及与quizartinib在一线环境中的联合使用。
如果我们能够证明ziftomenib可以安全地与FLT3抑制剂联合使用,我们相信这将是一个关键的差异化因素。在AML之外,KOMET-015正在评估ziftomenib和伊马替尼在晚期GIST患者中的应用。剂量递增在广泛的剂量范围内继续进行,没有剂量限制性毒性。我们仍然非常鼓舞,并计划在适当时提供更新。
转向Darlifarnib,我们正在推进这种FTI的联合用药,以解决实体瘤中的耐药生物学问题。我们今天宣布启动FIT-001的1b期剂量扩展,与卡博替尼联合用于晚期肾细胞癌。1b期部分包括根据Project Optimus随机分为三个组,包括一个卡博替尼单药治疗组。第三个组提供了对照基准,并使我们能够评估联合用药在对卡博替尼无反应或刚开始对卡博替尼治疗失败的患者中的效果。
FIT-001的1a期剂量递增数据显示出令人鼓舞的安全性和耐受性以及抗肿瘤活性,包括先前接受卡博替尼治疗的患者。更新数据将在今年下半年公布。我们还计划在2026年上半年公布我们1a期研究的初步数据,该研究评估darlifarnib与adagrasib在KRASG12C突变的肺癌、结直肠癌和胰腺癌患者中的联合使用。
最后,我们的menin抑制剂项目继续推进,包括实体瘤以及糖尿病和心脏代谢适应症的临床前工作。总之,我们正在努力将ziftomenib推向AML治疗模式的早期,扩展我们的联合用药策略,并通过今年的多个催化剂推进FTI平台作为第二个增长支柱。
接下来,我将会议交给Tom进行财务更新。
谢谢Mollie。我很高兴简要概述我们2025年第四季度的财务业绩。
正如我们在1月份预先宣布的那样,我们KOMZIFTI销售的产品净收入为210万美元,而2024年第四季度为零。首次商业销售触发了我们与协和麒麟合作协议下的1.35亿美元里程碑付款。来自协和麒麟合作的合作收入为1520万美元,而2024年同期为5390万美元。
研发费用为6440万美元,而2024年第四季度为5230万美元。增加的原因是ziftomenib联合试验,包括2025年启动KOMET-017试验的招募。销售、一般和管理费用为3910万美元,而2024年第四季度为2410万美元。增加的原因是KOMZIFTI的商业上市。
2025年第四季度净亏损为8100万美元,而2024年第四季度净亏损为1920万美元。这包括1130万美元的非现金基于股份的薪酬费用,而2024年同期为860万美元。截至2025年12月31日,Kura拥有现金、现金等价物和短期投资6.672亿美元,而截至2024年12月31日为7.274亿美元。我们2025年底的6.672亿美元余额反映了2025年第四季度KOMZIFTI首次商业销售和KOMET-017招募里程碑付款的1.95亿美元收入。
Kura提供合作收入指导,这反映了根据我们与协和麒麟的合作协议对履约义务的非现金会计确认。我们预计2026年为4500万至5500万美元,2027年为9000万至1.1亿美元,2028年为9000万至1.1亿美元。
截至2025年12月31日的当前现金、现金等价物和短期投资,以及根据我们与协和麒麟的合作协议预期的1.8亿美元里程碑,预计将为我们的ziftomenib AML项目提供资金,直至2028年预期的KOMET-017的首批3期顶线结果。
接下来,我将会议交回给Troy。
谢谢Tom。
Kura带着强劲的势头进入2026年。我们有一款表现良好的已上市产品。我们正在进行最广泛的一线AML开发战略。我们有多个数据读出 ahead,并且我们有第二个平台在实体瘤中推进。我们的优先事项很明确:加速KOMZIFTI在复发/难治性NPM1突变AML中的吸收、实现强劲的季度环比产品收入增长、推进和执行我们的一线优先战略、生成和发表指导治疗决策的联合用药数据,以及在我们的FTI平台上提供临床更新。
2026年将是执行、扩展和数据的一年。我们正在AML中建立一个持久的特许经营权,并建立一个既有广度又有深度的更广泛的肿瘤学管线。商业、临床和运营方面的一切都在向前发展,我们专注于将这种势头转化为患者和股东的长期价值。
接下来,Abigail,我们将结束发言并开放提问环节。
[操作员说明] 我们的第一个问题来自Cantor Fitzgerald的Li Watsek。Li,请解除您的线路静音并提问。
嘿,早上好。恭喜取得进展。也许是给Brian的商业问题。您提到了一个非常有趣的评论,关于阶梯式编辑,一些同行可能需要在使用竞争对手产品之前使用KOMZIFTI。我只是想知道您能否给我们更多关于这方面的信息。有多少比例的同行实施了这种阶梯式政策,以及您能从同行那里分享任何具体的子反馈吗?
是的。谢谢Li的问题。我想——只是提醒大家,我们将尝试限制每个分析师一个问题,以便我们能覆盖所有人。但是Brian,我让你来说,这里面有两三个问题。我让你来说明一下。
当然。好的,谢谢,也谢谢Li的问题。是的。正如我们在发言中分享的,我认为,我们认为一些付款人提出的阶梯式编辑和要求是一个强有力的领先指标,支持我们关于KOMZIFTI具有差异化的总体主张。我要说的是,我们的市场准入团队在早期广泛地与付款人合作并确保准入方面做得非常出色。
关于阶梯式编辑,正如你所知,一些付款人的建议是患者应该——被建议在接受任何其他menin抑制剂之前接受KOMZIFTI。据我们了解,其基础是来自一个名为IPD Analytics的组织的报告。这是一家独立咨询公司,对许多付款人有影响力,他们最近关于复发/难治性市场的报告在评估KOMZIFTI时,建议对成人复发/难治性NPM1突变AML患者进行这种阶梯式编辑。
正如我分享的,我们知道一些付款人已经开始实施这一措施。从我们从IPD的咨询总结中可以理解,最大的驱动因素确实是我们谈到的KOMZIFTI差异化的四大支柱,特别是成本的可预测性。根据他们的评估,KOMZIFTI在该环境中的年度费用约为每年略低于60万美元。但对于我们的竞争对手menin抑制剂,由于不同的给药方案和SKU,其年度费用接近100万美元。
我认为这就是当你还考虑到安全性特征、联合用药能力和可预测性时,他们看到差异的地方。所以,我不能确切地告诉你有多少计划,有少数,我们也无法预测未来有多少其他计划可能会这样做。但当我们希望成为NPM1领域的类别领导者时,这对我们来说是令人鼓舞的。
谢谢。下一个问题来自Jefferies的Roger Song。请解除线路静音并提问。
太好了。恭喜更新。而且早期上市信号非常令人鼓舞。阶梯式编辑当然非常有趣。考虑到准入非常迅速和广泛,您能否评论一下患者需求方面与收入生成的关系?如果可以,评论一下今年剩余时间的趋势,那将很有帮助。谢谢。
是的,谢谢Roger。很乐意回答。所以,我们还没有——我们不会具体提供关于趋势的指导。我们能告诉你的是,正如我所说,上市开局非常强劲。我们看到了患者需求。我们从医生那里听到的反馈呼应了我们谈到的差异化支柱。付款人、医生和药剂师都给了我们类似的反馈。所以,我们预计,随着我们进入下一季度,我们将开始看到更多数据,我们将能够分享新患者开始用药等情况。我可以告诉你,需求一直很强劲,我们对上市至今的进展方向感到满意。
太好了。谢谢。
下一个问题来自Leerink Partners的Jonathan Chang。Jonathan,您现在可以解除静音并提问。
早上好,我是Albert Agustinus,代表Jonathan Chang提问。感谢回答我的问题,并祝贺所有进展。所以,我的问题是,您认为KOMZIFTI在2026年获得市场份额的最大障碍是什么?现在是——仅仅是处方医生的惰性还是其他因素?谢谢。
是的,当然。谢谢Albert的问题。是的,我认为,我们预期NPM1市场将真正由新出现的患者和进入二线、三线、四线环境的 incident 患者驱动。所以,对我们来说,真正的关键是让这些患者进入我们的队列。
我认为,这个市场对我们来说有点不可预测的一个因素,正如你所知,我们在单药治疗环境中获得批准,这也是我们团队将进行推广的地方。但我们确实——我们从医生那里听到很多他们希望将menin抑制剂和KOMZIFTI用于联合用药。这将是我们需要了解的问题之一,即联合用药环境中的吸收情况如何。这将是我们未来能够看到的事情。
但是,我们没有看到——付款人障碍确实不存在。我们对政策的快速吸收感到非常满意。所以除了让这些 incident 患者接受治疗外,我们没有看到任何主要障碍。
是的,Albert,我是Troy。我可能会在Brian的回答基础上补充一两点。这就是为什么我们在2026年的里程碑中列出了Mollie提到的在复发/难治性NPM1突变AML中与Ven-Aza联合使用的发表以及与gilteritinib联合使用的重要性。
正如Brian提到的,这与KMT2A市场非常不同。显然,我们的销售团队将推广标签内的单药治疗。但很明显,并且我认为将继续明显的是,联合用药能力、为患者带来更好结果的能力最终将具有巨大价值。我们看到,这就是为什么我们有信心不仅将领导NPM1突变类别,而且最终领导更大的机会。
因为这将与联合用药有关,Brian提到的在IPD分析报告中突出的那些属性,随着你进入联合用药环境,变得更加重要。举个例子,我们在与FLT3抑制剂联合使用方面远远领先于竞争对手。如你所知,这占NPM1人群的一半。所以,这是我们领导战略的重要组成部分。
谢谢。
下一个问题来自Mizuho Securities的Salim Syed。请解除静音并提问。
太好了。非常感谢你们。恭喜取得进展。我们有一个关于你提到的50%的问题,Troy。市场反馈表明你在目标AML患者中达到了50%。当你进行市场反馈工作时,你向这些医生提出的假设是什么?仅仅是基于现有数据,还是你仍计划获得某些东西以达到你所说的领先份额。
是的。Salim,我从你的问题中理解,你指的是复发/难治性部分。是这个意思吗?
是的。
好的,好的,好的。我会让Brian来回答这个问题。感谢澄清。Brian?
是的,当然。而且,我们从医生那里得到了反馈,我们也进行了医生市场研究。有趣的是,我们——我们基本上提供了产品的特征。这是盲法的。我们不告诉他们是哪家公司,他们也不知道是谁在提问。在那些熟悉menin类别的人中,我们概述的特征似乎——被认为是首选特征,无论是在疗效、安全性、简便性、联合用药能力、与其他药物的兼容性方面。所以,我们听到的这些反馈让我们有信心,随着我们进入这个市场,我们将有机会成为市场领导者并在menin类别中获得领先份额。
是的,Salim,我想补充一点。我的意思是,在这一点上,我们在市场研究中并没有真正谈论FLT3。这真的集中在单药治疗上。但是,这个市场与KMT2A市场的区别之一是,显然如果你有FLT3突变,gilteritinib具有生存优势。因此,合理的假设是menin抑制剂将在gilt之后使用。
正如Mollie所指出的,如果你能证明你可以安全地联合使用并且这对患者有益,这最终将在复发/难治性部分推动下一个阶段。我们还没有与医生讨论到这一点,因为我们显然必须用数据来证明,但这给了我们鼓励。今天是单药治疗,明天是与Ven-Aza的联合用药,后天是与FLT3的联合用药。一个接一个地建立起来。
明白了。非常有帮助。非常感谢你们。
不客气。
下一个问题来自JMP Securities的Reni Benjamin。请解除静音并提问。
嘿,早上好,各位。感谢回答问题,恭喜早期上市,希望2026年一切顺利。你们——Mollie谈到了quizartinib和gilteritinib的联合使用以及FLT3机会。您能谈谈您希望在FLT3数据中看到什么,以及在考虑Zifto的70亿美元潜在TAM时,最大化FLT3机会的重要性如何?谢谢。
是的,感谢这个问题。所以,当你查看我们的联合用药数据时,最重要的是安全性。安全性表明你实际上可以联合使用。显然,在那之后,希望比单独使用这些药物有所改善。所以,正如我所说,我们将在今年年底公布复发难治性gilteritinib数据。我们将同时公布剂量递增和扩展的数据,这应该告诉你我们能够成功且安全地为这些患者联合使用药物。
对于一线,我们正在进行quizartinib与ziftomenib加7+3的剂量递增,并且进展顺利。所以,总体而言,我们期望能够向你展示我们不仅可以联合使用,而且可以改善这些药物单独使用的结果。
是的。Ren,在Mollie评论的基础上,我们最近看到Astellas的评论,他们将gilteritinib确定为他们的重磅产品之一,是五个新兴重磅产品之一。他们与Hovan进行的一线试验预计随时会公布结果。正如我们所说,FLT3占所有AML患者的三分之一。很难想象没有FLT3就有市场领导战略。这就是为什么我们与quizartinib和gilteritinib都进行联合使用。在接下来的一两个季度,你将看到我们更积极地进入FLT3一线环境,因为——我们还没有真正细分,但这将是70亿美元TAM的主要驱动力。最终,当你查看所有治疗线时。
太好了。非常感谢你们。
下一个问题来自LifeSci Capital的Charles Zhu。请解除静音并提问。
嘿,大家早上好。感谢回答我们的问题,恭喜所有进展。
我将问一个关于FTIs的略微不同的话题。我们从最近的ASCO GU会议上获得了很多更新,特别是在肾细胞癌方面,以及一些新兴的HIF-2 alpha或已获批的HIF-2 alpha抑制剂在该领域的情况。也许您能帮助我们将即将到来的下半年darli加cabo的数据不仅放在当前的标准治疗背景下,而且放在潜在的新兴标准治疗背景下进行说明。谢谢。
当然。是的,我们也在密切关注这些数据,这对患者来说看起来非常好。事实上,我认为正如你所指的,它看起来非常好,可能最终会在治疗线中提前。我们正如所宣布的,刚刚启动了我们的1b期试验,这是一项随机1b期试验,这样我们既可以应对Project Optimus,也可以为自己在该特定治疗线中使用卡博替尼设定一些基线数据。我们还将能够看到随机分配到卡博替尼单药治疗组的患者在与darlifarnib联合使用时是否能够交叉并成功获得或重新获得缓解,我认为这是我们作用机制的重要证明。
我们确实认为,我们的数据虽然进展,与其他一些研究相比随访时间有限,但仍然与许多正在公布的数据具有竞争力,我们期待与您分享更新的信息。但我们确实认为,这些HIF-2 Alphas对患者的良好结果将使它们在治疗线中提前。所以你会在一线看到它们,最终这可能会在二线打开一个相当大的空白空间,我们可以用这种cabo-darlifarnib联合用药直接进入。
明白了。谢谢。
下一个问题来自BofA的Jason Zemansky。请解除静音并提问。
早上好。非常感谢回答我们的问题,恭喜取得进展。Brian,我希望您能分享一些首次使用KOMZIFTI的处方医生的早期反馈,这些医生可能没有参与过您的任何临床项目,或者至少参与度很低。我们认识到这是一个小群体,而且还处于早期阶段,但对于那些特别是参与过竞争对手试验或没有大量AML患者的医生,产品特征的反响如何?谢谢。
是的,感谢这个问题,Jason。我会从我们听到的医生以及药剂师(比如那些可能在试验之外治疗患者经验不多的药剂师)两方面来谈。我们听到的反馈确实是他们认识到——我们有多种menin抑制剂可用。我们听到的疗效基本上是基本要求。我认为两种产品的疗效相似。
真正突出的是关于如何管理QT间期、了解QT间期延长监测的意义,以及不仅仅是必须监测,还要了解心脏问题更高风险的潜在影响,以及每天一次给药的简便性,无需根据患者其他复杂疗法进行大量剂量调整。所以,我们听到——我们知道,当然,很多早期处方可能来自那些对我们有很多经验的人。
但我们也收到了menin类别新手医生的反馈,我们一直在花时间围绕KOMZIFTI对他们进行教育。所以正如我们所说,现在还处于早期阶段,但我们对目前听到的情况感到满意,并且似乎与那些有经验的人听到的一致。
[操作员说明] 下一个问题来自Barclays的Etzer Darout。请解除静音并提问。
嘿,早上好,我是Gustav,代表Etzer提问。感谢回答我们的问题。我想问一下KOMET-008计划在今年下半年公布与gilteritinib联合使用的数据。您能否提醒我们ziftomenib与FLAG-IDA以及与低剂量阿糖胞苷联合使用的情况?谢谢。
当然。如你所说,我们一直计划发布gilteritinib数据,很大程度上是因为我们认为这对医生如何治疗复发/难治性NPM1突变合并FLT3突变患者非常有参考价值。但该研究中还包括我们的FLAG-IDA联合用药(主要针对二线患者)和LDAC联合用药(允许与ziftomenib轻松联合使用,为这种差异化药物提供发挥作用的时间,同时保持疾病控制)。所以,我们还没有确定何时发布这些数据,但我确实认为,我们会分阶段发布信息,同时也会撰写发表文章。但我们还没有确定何时分享这些额外队列的数据。
下一个问题来自TD Cowen的Phil Nadeau。请解除线路静音并提问。
早上好。感谢回答我们的问题,很高兴本周在波士顿见到团队。我们有一个商业问题。我想您提到复发/难治性NPM1市场的收入约为3亿至4亿美元。我们想知道您认为menin类别能多快渗透市场。今天的价值主张似乎很明确。但我们想知道是否有任何障碍,特别是联合治疗数据是否是完全渗透机会所必需的。谢谢。
很好。谢谢Phil。也感谢见到你。昨天见到你很高兴。是的,正如我们所说,3.5亿至4亿美元的TAM代表了复发/难治性领域。我们认为,由于NPM1人群的动态,医生以前为患者提供了选择,要么使用Ven-Aza,要么对那些合并突变的患者使用FLT3抑制剂。我们预计早期他们可能更多地在三线或四线环境中使用复发/难治性联合用药,这将有助于将其推向二线,在那里你可以看到更多患者接受治疗并更早获益。
我们的期望是,正如我们所说,单药治疗可能有很多用途,但医生对联合使用非常兴奋。这不是我们可以积极推广的,但我们将基于KOMET-007的Ven-Aza发表等出版物进行教育。所以我们预计,基于 incident 患者的出现,会有一个增长,可能从三线、四线开始。但我们也开始看到二线患者。我们需要一点时间来真正了解KOMZIFTI在联合用药与单药治疗中的使用情况。
下一个问题来自UBS的David Dai。请解除静音并提问。
太好了。感谢回答我的问题,恭喜本季度。只是,关于治疗持续时间的一个问题。虽然现在还处于早期阶段,但到目前为止对KOMZIFTI的治疗持续时间有什么想法?当您考虑与Ven-Aza或gilteritinib联合使用时,您认为治疗持续时间会如何随时间演变?
很好。谢谢David的问题。显然,我们分享了五周的数据。在这一点上,我们不能提供很多关于治疗持续时间的细节。我们的期望是患者能够接受治疗长达,我们认为,平均六个月。我们的标签建议患者接受长达六个月的治疗,以最大化缓解深度。
对于那些确实获得缓解的患者,我们看到治疗持续时间为五个月,缓解持续时间为五个月,通常需要大约三个月才能获得缓解以达到深度缓解。所以,我们认为我们会达到——因为时间太早,我们还没有看到任何迹象。我们确实看到了重复处方,但现在谈论任何持续时间还为时过早。
关于FLT3抑制剂的问题,我认为任何联合用药预计都会比单药治疗的持续时间更长。
此时没有更多问题。
现在我想将会议交给Troy Wilson进行总结发言。
谢谢Abigail。感谢大家今天参加会议并提出所有问题。下周我们将在迈阿密的各种活动和会议上见到许多人。如果您有任何其他问题,请联系Greg或我。祝大家早上好,度过愉快的一天。再次感谢。