Definium Therapeutics, Inc. (DFTX) 2026年第四季度公司会议

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企业参会人员:

布兰迪·罗伯茨(首席财务官)

罗伯特·巴罗(首席执行官兼董事会董事)

身份不明的发言人

分析师:

马克·古德曼(Leerink Partners)

发言人:马克·古德曼

下午好,在Leerink Partners医疗健康会议上。我是马克·古德曼,生物制药分析师之一,非常高兴Definium Therapeutics能够参加,也就是原来的MindMed,如果你还记得MindMed的话,现在要习惯Definium Therapeutics这个名字了。罗布,谢谢你这么做。首席执行官罗布·巴罗、首席财务官布兰迪·罗伯茨,感谢你们的参与。你们为什么要改名呢?

发言人:布兰迪·罗伯茨

嗯,这个问题很简单。

发言人:罗伯特·巴罗

我总是跟布兰迪说,这个问题由她来回答。

发言人:布兰迪·罗伯茨

嗯,这个问题很简单。我的意思是,当你想到“mind”(心智)和“medicine”(药物)这两个词时,它们在很多地方都能看到。有健康团体,有治疗团体。我们甚至都不能拥有mindmed.com这个域名,因为一个治疗师已经拥有了这个域名,我们无法获得它。

而且我们正越来越接近商业化。我们希望有一个让人们能找到我们的地方,并且让它易于识别。所以我们想出了Definium这个名字。它代表精确和无限,这是对我们很重要的两件事。

发言人:马克·古德曼

是啊。我的意思是,当你第一次告诉我时,我就想,哦,真的吗?我有点——现在我习惯了。现在我真的习惯了。

发言人:布兰迪·罗伯茨

那就好。

发言人:马克·古德曼

我真的习惯了。所以一切都好。

发言人:布兰迪·罗伯茨

那就好。

发言人:马克·古德曼

到明年,我们甚至都不会记得原来的名字了。那么,罗布,先给我们大致快速概述一下公司情况,然后我们再深入每个项目,谈谈数据和未来的计划。但只是大致了解一下,比如公司是如何发展到现在这个样子的。

发言人:罗伯特·巴罗

当然。以目前的形态,我们已经从事这项工作五年多一点了,随着时间的推移,我们即将获得我们主要资产的三项关键研究数据。DT120是LSD的口腔崩解片(ODT)制剂,我们正在广泛性焦虑障碍(GAD)、重度抑郁症(MDD)中进行开发。目前有三项正在进行的II期研究,两项针对GAD,一项针对MDD,并且很快将启动第二项MDD研究。我认为这占了大部分时间。我们还有第二个项目DT402,它是MDMA的R-对映体,我们正在开发它以针对自闭症谱系障碍的核心症状。

这是一种非常不同的方法,非常不同的项目,我们同样对此感到兴奋,但当然,目前处于早期疗效II期研究阶段,不像针对焦虑和抑郁症的LSD项目那样受到那么多关注。

发言人:马克·古德曼

谈谈公司本身,比如员工人数以及它的发展情况?我只是有点好奇——

发言人:罗伯特·巴罗

天啊,是的,在过去的五年里,我们从几乎零增长到今天的大约120人,到年底可能还会多一点。能引进一些真正有才华的药物研发人员,让他们专注于我们认为是整个精神病学领域最令人兴奋的项目之一,这是一个不可思议的机会。我们要开发的药物已经为人所知近100年了。在过去的30、40年里,它一直被束之高阁,到目前为止,它显示出了我们所见过的治疗焦虑和抑郁症的最佳疗效。

发言人:马克·古德曼

是啊。是啊。所以我想逐一讨论我们正在开展的每个项目,谈谈我们拥有的数据以及相信它会继续有效的理由。那么你认为我们应该从哪里开始呢?我们应该从MDD开始还是从GAD开始?因为通常我从GAD开始。

发言人:罗伯特·巴罗

你觉得哪里都行。

发言人:马克·古德曼

现在MDD的数据会先出来,所以我不知道该怎么看。顺便问一下,为什么会这样?为什么它们的顺序反过来了?并不是说时间上有那么大的差别?

发言人:身份不明的发言人

[听不清]

发言人:马克·古德曼

是啊,是啊,

发言人:罗伯特·巴罗

是的。当然。有两个适应症和两个非常平行的项目。它们是彼此的镜像。我们进行了一项五臂II期研究,旨在观察剂量反应,确定剂量反应,选择剂量。我认为这是我们整个领域中唯一一项在患者群体中研究适当剂量的剂量反应研究。

我们利用了这一点。我们在2024年获得了该项目的突破性疗法认定。这使我们能够启动关键项目,同样,既针对GAD也针对MDD。

每个适应症的第一项研究都是一项头对头的两臂研究,GAD约200名患者,MDD 149名患者已完全入组,正如你所提到的,将于第二季度末读出结果,这是我们即将进行的第一次关键数据读出。

第二项研究是相同的,只是我们增加了第二个对照组,一个50微克的中间剂量对照组。这有很多原因。它与数据的统计或解释没有关系。它基本上是作为一种功能性方法学对照,试图让服用药物并感觉到某些东西的人无法可靠地猜测他们服用的是活性剂量的药物。至少概念上是这样。

我们首先启动了两项GAD研究,并在进行GAD研究的相同研究中心设立了MDD项目,目的是能够让患者正式进入MDD研究。很多时候,在GAD研究中,我们会排除那些有持续抑郁发作的患者。

有很多患者同时患有GAD和MDD,并且处于抑郁发作期。所以当时的想法是,当患者进来时,如果他们有严重的抑郁症,如果他们有抑郁发作,那么他们将被排除在研究之外。与其让他们一无所获,不如让他们转到MDD方案,并有可能入组该研究。而这正是我们所看到的。这就是为什么——

发言人:马克·古德曼

而且效果很好。[听不清]

发言人:罗伯特·巴罗

MDD研究超出了——

发言人:马克·古德曼

比预期的快。

发言人:罗伯特·巴罗

一开始有很多患者在等待,等待试验启动,我们能够很快地纳入他们。而且,我认为现实情况是——这也反映了过去30年精神病学的现实,即医生在治疗抑郁症患者方面接受了大量培训并具备相应能力。这是我们现有的药物。距离上一次GAD药物获批已经有20年了。

发言人:马克·古德曼

好的。那么我们回过头来谈谈。所以我们有LSD的ODT版本,基本上。所以这是你们自己的专利配方。

发言人:罗伯特·巴罗

没错。

发言人:马克·古德曼

与普通产品非常不同,可以这么说。谈谈GAD研究,也就是II期研究。谈谈数据。我认为我们应该从这里开始。

发言人:罗伯特·巴罗

好的。II期五臂研究,我们想确定剂量反应,选择剂量,并回答这个领域经常被问到的一系列问题。让我们从这些方面开始。我们的五臂研究包括安慰剂、25、50、100和200微克剂量的药物。这个范围大约是十倍的增加。它涵盖了药物药理学和活性的一系列离散点。所以25微克是几乎无法察觉的剂量。

人们可能能也可能不能分辨出他们服用了药物。事实证明,大多数人都能。我们发现大约90%的患者,即使是25微克,也能正确猜到他们服用了药物。

从那往上,100微克是先前研究显示的感知改变峰值。当人们服用LSD时,他们会感觉不一样。现在,量化这一点很困难,因为这种体验的一个定义特征是它的不可言喻性,即无法用语言表达。但从多项研究中,我们看到100微克时感知效果达到最大活性。

我们想做的是看看如果你超过这个剂量,是否能逐渐提高疗效?不良事件(AE)情况是否会更糟?II期研究的分析是剂量反应分析。主要的统计评估是一种叫做MCP-Mod的方法,它首先确定存在剂量反应,其次根据方案中预先指定的反应曲线确定反应是什么。

所有这些都是一样的。我们最终证明了这种药物存在剂量反应,证明100微克剂量是推荐剂量。在这个剂量下,我们获得了最大的疗效,而当剂量高于100微克时,不良事件负担和治疗 session 的持续时间会增加。

这使我们有证据推进关键项目,使用100微克剂量与安慰剂对比。我要提到的另一件事是,关于功能性揭盲以及患者能感觉到药物效果的现实,一直存在讨论。

虽然我们在整个范围内看到了临床剂量反应,但在每个剂量下,几乎所有人都知道他们服用了药物。所以这是我们第一次能够说,这不能解释临床反应。这是一个非常重要的发现,因为它也为我们开展真正清晰的II期开发项目奠定了基础,我们现在正在进行这个项目。

发言人:马克·古德曼

是啊。那么谈谈数据本身,数据有多好?你对什么感到兴奋?

发言人:罗伯特·巴罗

在该研究中,患者的平均HAM-A评分约为30,这是相当严重的。单剂量药物,随访12周。在12周结束时,患者平均绝对下降了21.9分,几乎是22分,这是非同寻常的。这是我们在焦虑症中看到的最大反应。与安慰剂相比,这比安慰剂好7.7个单位,在安慰剂调整的基础上,是标准治疗的两倍多,也是我们在焦虑症中看到的最佳数据。我们在MADRS的MDD终点上看到了非常相似的反应模式。

发言人:马克·古德曼

相当令人印象深刻。所以从那里,显然有很多兴奋,我们启动了另外两项研究。那么在MDD方面,我们到目前为止做了什么?

发言人:罗伯特·巴罗

所以在那项II期研究中,GAD患者的MADRS评分并不一定显示出抑郁症状升高。所以我们看到入组患者的MADRS评分在20分左右。

发言人:马克·古德曼

是的,好的,那是基线吗?

发言人:罗伯特·巴罗

大约20分左右。因为我们不是在研究抑郁症人群,所以这方面的平衡并不那么均等。但即便如此,我们也看到了大约18分的下降,18.5分的下降,大约比安慰剂好6.5分。

我们看到的另一件事是,我们几乎使量表降到了最低。我们让绝大多数患者达到了如果我们治疗抑郁症的话会被称为缓解的状态,这意味着我们失去了区分能力。

所以当我们考虑进入一个起点更高的MDD人群时,这使我们有能力可能进一步区分。还有一些先前的学术数据研究LSD和抑郁症,有一些非常令人兴奋的结果。

发言人:马克·古德曼

所以——我的意思是,这是非常强劲的数据。所以问题是,我们如何为即将到来的数据设定预期?因为我的意思是,你是在告诉人们,我们会复制这些数据,还是你在说什么?

发言人:罗伯特·巴罗

嗯,我们当然希望如此。我们认为这种分子确实有同类最佳的感觉。到目前为止的数据简直让我们大吃一惊,对吧?太神奇了。如果我们能接近这个水平,那就太棒了。当我们特别看焦虑症的领域时,已经有20年没有新药了。上一个获批的药物是欣百达(Cymbalta),对吧?大多数药物甚至不能显示出与安慰剂有4分的差异。所以如果我们能够超过4分的标准,那就是这个适应症中开发过的最佳药物,对吧?

在抑郁症中大致也是如此。所以同类最佳在MADRS上是4到5分。所以我们考虑这个标准,同样,我们在II期研究中轻松超过了它。当然,我们希望再次大获全胜。

发言人:马克·古德曼

我能说吗,同类最佳是4到5分。所以如果你回来的数据即使是5分,那仍然是同类最佳。

发言人:罗伯特·巴罗

非常出色。是的。没错。

发言人:马克·古德曼

这甚至不会令人失望,因为它是同类最佳。

发言人:罗伯特·巴罗

对他们来说,那将是一个令人难以置信的结果。那项研究。

发言人:马克·古德曼

是啊。我看GAD领域,那里简直一片空白。所以即使——我的意思是,即使你能获得那种益处的60%或70%,那仍然是杰出的。

发言人:罗伯特·巴罗

那将是一个很好的结果。当我们与医疗服务提供者交谈时,当然,整个领域以及我们的项目都有一定程度的热情,我认为这不会仅仅取决于MADRS或HAM-A的个位数变化。但我们——再次,我们认为我们有一个同类最佳的分子,当然,我们希望数据能够支持这一点,希望如此。

发言人:马克·古德曼

对,对,对。然后——让我们再回到亚治疗剂量,确保我们都再次理解。所以在研究中再重复一遍。

发言人:罗伯特·巴罗

所以在其中一项抑郁症——一项焦虑症研究中,我们纳入了这个50微克的对照组。我们与FDA就这个项目、这个设计达成了一致。它的存在是为了让我们在知情同意过程中告诉患者,有一种药物剂量会让人感觉到一些东西,但我们之前已经证明它不起作用,没有临床活性。这是我们在II期研究中看到的。希望是,对于任何具有明显可感知效果的精神病药物,总是存在担忧,事实证明所有药物都是如此。但总有一种担忧是,如果患者知道他们服用了药物,他们就会说自己感觉好多了。如果他们没有说实话,这就会令人担忧。

如果他们真的感觉好多了,那很好。所以这个想法是,对于这种具有明显可观察到的深远效果的药物,我们看到在绝大多数患者中,无论剂量如何,都有一种剂量,你可以告诉患者你可能会感觉到一些东西,但它没有临床活性,希望让他们猜测,说,好吧,我确实感觉到了一些东西,但我不会说我感觉好多了,因为也许这不是一个真正有效的剂量。这在某种程度上是理论上的,对吧?我们在很多研究中都没有见过这种情况。

重要的是,这个剂量是作为一种操作对照存在的,但我们实际上并不分析它。我们对与它区分不感兴趣。我们不在乎它是否与安慰剂或药物的活性剂量区分开来。它只是存在而已。但归根结底,它的数据并没有改变研究结果的任何方面。

发言人:马克·古德曼

那么谈谈实际的——我想我会称之为,患者进来的流程以及过程中发生了什么。他们在那里待多久?平均体验持续多长时间?之前的准备时间,之后的准备时间,给我们一个大致的概念。

发言人:罗伯特·巴罗

好的。我们在研究中所做的就是你在任何试验中都会做的事情,就是知情同意,给患者用药,随访。这里的独特之处是患者来到诊所,通常在早上给他们用药。无论剂量如何,无论他们得到的是药物还是安慰剂,我们都会对他们进行八小时的观察。基本上看起来他们躺在沙发上。没有太多事情发生。

发言人:马克·古德曼

基本上是在一个单独的房间里?

发言人:罗伯特·巴罗

有一个监测员在那里,确保他们有需要的东西。

发言人:马克·古德曼

监测员全程都在那里。

发言人:罗伯特·巴罗

监测员全程都在那里。这是为了他们的舒适。对吧?如果有人需要零食,需要上厕所,或者很少见但偶尔有人说感觉不舒服,监测员会在那里安抚他们,让他们知道自己是安全的,正在得到照顾,就像在任何类似的环境中一样。所以他们没什么事可做。

历史上一直有关于同时进行心理治疗的讨论,但在我们的试验中没有这样做。而且服用120微克高剂量LSD的人,他们的状态并不想多说什么,也确实不会多说。这是一个相当内在的过程。所以患者基本上躺在沙发上,通常会戴着眼罩或听音乐,有书写材料、阅读材料。

发言人:马克·古德曼

这个过程有多长?我想是一整天。

发言人:罗伯特·巴罗

他们要待八个小时。部分原因是我们希望有一个明确的数据集来确定患者何时准备好离开监测 session。人们对其中一些药物总有一种看法,LSD就是其中之一。人们会说,哦,天哪,它持续的时间太长了。但他们指的是在医学之外的使用,在现实世界中的使用,在那里以微克为单位服用的药物,体积的微小变化可能意味着暴露量的巨大变化。而且我们知道持续时间是剂量依赖性的。所以实际上我们说的是,在我们的研究中,我们在第五小时开始评估患者是否准备好离开,并每小时进行一次评估,直到患者准备好离开。

实际上,在这一点上,我们已经积累了足够多的开放标签剂量,我们对这个时间窗口感到非常满意,到八小时时,绝大多数患者都处于能够离开诊所的状态。

发言人:马克·古德曼

所以我想接下来要谈的是市场。也许布兰迪可以给我们一个概念,你们是如何——

发言人:布兰迪·罗伯茨

好的。这是一个巨大的市场。

发言人:马克·古德曼

你如何看待这个机会?

发言人:布兰迪·罗伯茨

是的。我的意思是,美国有5000万美国成年人患有GAD和MDD。所以这是一个存在重大未满足需求的领域。正如罗布所说,自2007年以来,GAD领域就没有获批的药物了,在过去的10到15年里,GAD的发病率从3.5%上升到了10%以上。所以患者真的在寻找有帮助的选择。所以我认为我们在GAD方面看到了巨大的兴奋,特别是因为我们有II期数据可以和人们谈论。但由于GAD和MDD有很多重叠的症状,人们对这两个适应症都有很大的兴奋,并在同时推进这两个适应症。

发言人:马克·古德曼

是啊。你如何看待这个领域以及你的——让我们快进一下,假设你的产品获批了。接下来会怎样?

发言人:布兰迪·罗伯茨

是的,当然。我们知道目前大约有7000名医疗服务提供者在为GAD患者提供支持,这是一个很好的起点。其中很多提供者也熟悉Spravato,并且获得了使用Spravato的REMS认证。所以我们预计我们的产品也会有REMS。因此,在考虑商业化时,我们的一个方面是,我们如何让这些机构做好准备,如果DT120获批,能够尽可能顺利地实施?

这不仅仅是有销售代表。这还包括能够帮助理解REMS、所需的给药流程、如何与支付方合作、如何确保保险覆盖的人员。所以真正从整体角度考虑如何让机构尽可能容易地给药DT120。在这个过程中,他们会全程获得监测报酬。所以当你考虑一个五到八小时的 session 时,他们会期望获得这段时间的报酬,我们认为对于这样的产品来说,这是完全可以接受的。

发言人:马克·古德曼

所以有——那么让我们讨论一下经济学。

发言人:布兰迪·罗伯茨

当然。

发言人:马克·古德曼

为了确保我们理解。患者去一个机构。他们在那里待八个小时。机构会因为这八个小时获得报酬吗?

发言人:布兰迪·罗伯茨

是的。

发言人:马克·古德曼

来自保险公司,对吗?

发言人:布兰迪·罗伯茨

是的。

发言人:马克·古德曼

所以100美元——

发言人:布兰迪·罗伯茨

150美元。

发言人:马克·古德曼

所以机构因为八个小时获得报酬。我们真的有个问题。这就像我们在酒店中间一样。

发言人:布兰迪·罗伯茨

是的。对在线的人来说,房间里有小蚊子,是的。

发言人:马克·古德曼

这里是迈阿密,没关系。那么,好吧——所以他们进来待八个小时。机构因为这八个小时获得报酬,对吧?患者在一个房间里蒙着眼睛。在现实世界中,会有人必须坐在房间里陪着他们,还是可以坐在另一个房间里?这将如何运作?

发言人:罗伯特·巴罗

当然,标签和REMS的最终确定和谈判还有一个动态过程,现在就确切地说是什么还为时过早。

发言人:马克·古德曼

两种情况都有可能。

发言人:罗伯特·巴罗

但我认为现实是,我们已经竭尽全力记录试验中发生的事情。为什么监测患者的人在必要时进行干预?实际上,我们很少看到需要任何形式干预的情况。

因此,必然会有各种实践模式。我们在开发项目中的目标是尽量最大化灵活性和采用率。所以如果一个机构有多个提供者想要同时看很多患者,这是可能的。或者如果是一个小诊所,一个单独的从业者,他们也有办法为患者提供这种治疗。

所以这需要大量的数据,当然,我们必须非常负责任和深思熟虑地做到这一点。但我们一直在II期和III期项目中汇总这些数据,觉得我们将有一个很好的数据集来支持这种灵活性。

发言人:马克·古德曼

所以让我们回到这个思路。患者进来,我们就用八个小时作为一个数字。所以他们得到100到150美元的报酬,对吧?你认为产品的成本是多少?

发言人:布兰迪·罗伯茨

是的。我的意思是,显然,这取决于数据。所以现在谈论定价还为时过早,但Spravato的定价大约是每年28,000美元(低剂量、低频率)到每年70,000美元(高剂量、高频率)。当我们谈论这些范围时,我们与支付方进行了初步对话,这些范围是可以接受的。

而且Spravato的给药很困难。你一年最多要进来56次。所以经常看到患者无法完成一整年的治疗,因为这负担太重了。频繁来诊所是一种负担。

所以我们认为有一种给药频率低得多的药物——我们在II期研究中显示了长达12周的持久性。我们正在跟踪患者长达一年。所以我们将看看这种持久性能持续多久。

对于患者一年只需要进来一、二、三次的药物,与Spravato的频率相比有很大的不同。所以我们认为在那个价格范围内是完全合理的,特别是如果我们能够显示出更高的疗效的话。

发言人:马克·古德曼

所以我们就用40,000美元,随便说一个数。

发言人:布兰迪·罗伯茨

50,000美元是个整数。

发言人:马克·古德曼

50,000美元。我们用50,000美元。好的。那么,50,000美元。假设在开放标签中,我们看到治疗持续12周。所以每12周你必须回来一次。那么我们是按每年四次就诊定价50,000美元吗?可以这么说吗?

发言人:布兰迪·罗伯茨

我的意思是,我们在谈论这些价格时,指的是年度定价。

发言人:马克·古德曼

我们会把50,000美元除以四。

发言人:布兰迪·罗伯茨

除以什么——

发言人:马克·古德曼

如果最终是三次、五次,或者不管就诊次数是多少,你就是这样考虑定价的。

发言人:罗伯特·巴罗

有一种明显的模式,在台上谈论起来算术最简单。让我们——还有很多工作要做。我们刚刚引进了一位出色的市场准入负责人,他将做大量工作来确保我们对此进行优化。因为我们认为我们相信的一件事是,药物在现实世界中的活性甚至可能超过我们在试验中能够显示的。在临床试验中监测人们很多年是很困难的,对吧?

如果你在很多患者中看到数月或数年的效果,那不仅对这些患者及其生活,而且对整个医疗系统都是难以置信的价值,因为这些患者需要大量的医疗护理、大量的关注、大量的精神科医生就诊,以及大量往往不起作用的高价治疗。

如果他们没有从中获得任何益处,这些治疗实际上就是浪费钱。所以如果我们能够带来一致、高强度和持久的益处,这是一种令人难以置信的价值。因此,确保我们以这样一种方式来处理这个问题,即患者得到最好的护理,我们能够最大限度地提高可及性,并真正在我们试图治疗的问题上产生影响,并且以一种深思熟虑的、经济的方式来做到这一点,这就是我们处理所有这些问题的方式。

发言人:马克·古德曼

我想回到持续时间,因为你提到了12周这个数字。谈谈显示12周的数据。是哪项研究?有多少患者?12周时的表现如何?

发言人:罗伯特·巴罗

好的。所以我之前描述的II期研究,五臂研究,当我们看100微克和安慰剂的头对头比较时,我所说的数字,22分的下降,比安慰剂在汉密尔顿焦虑量表上好7.7个单位,那是在单剂量药物后12周。

所以患者进来,在房间里待一天。在那项研究中,接受100微克剂量的患者中有一半在治疗后12周处于缓解状态。所以每两个走进房间的人中,就有一个在三个月后没有可检测到的焦虑。而且我们没有看到任何恢复到基线的情况。所以人们可能想推断说,哦,也许我们只是没有看到。

所以对于那些有反应的患者,平均而言,我们看到这种效果持续了好几个月,而我们在12周时停止了观察。在II期项目中,我们将对患者进行一年的评估。12周后,如果中度或更严重的症状恢复,他们有机会接受开放标签药物。但对于那些接受单剂量后就好转或缓解,或者在那之后一整年都只有轻微症状的患者,我们可以显示长达一年的持久性。

发言人:马克·古德曼

II期中的测量频率是多少?

发言人:罗伯特·巴罗

我们在第1、2、4、8和12周进行测量。所以基本上每周一次,然后——

发言人:马克·古德曼

你之前引用的数字,那个表现,是在12周时的?

发言人:罗伯特·巴罗

12周时。

发言人:马克·古德曼

它早期有变化吗?是变差了还是变好了?给我们一个12周进展的大致情况。

发言人:罗伯特·巴罗

汉密尔顿焦虑量表是一个一周回忆的工具,所以我们只能在给药一周后测量。在我们测量的最早时间点,我们看到了相同幅度的效果,大约正负一分左右。

发言人:马克·古德曼

对。

发言人:罗伯特·巴罗

所以我们可以使用——

发言人:马克·古德曼

几乎是直线下降然后持平。

发言人:罗伯特·巴罗

我们观察到的是下降然后持平。我们可以看更多的即时评估,比如临床总体印象严重度量表(CGIS),它在很多不同的疾病领域都有使用。在一天内,我们就能看到那里的变化。我们在治疗后第二天测量它,已经看到CGIS有多个类别的改善。

所以损害程度在24小时内得到改善,并且似乎能持续好几个月。这种情况与我们今天拥有的任何药物都大不相同,我们认为要好得多。

发言人:马克·古德曼

是啊,这也很有趣,我的意思是,你们的研究已经开始了,所以显然我们确切知道你们的想法。但是这个领域其他一些公司的一些研究,他们在短时间内给了一剂然后又一剂。我想你可以称之为双剂量,随便你怎么称呼。你们没有采取那种方法。我只是好奇,你对这一点的大致想法是什么。

发言人:罗伯特·巴罗

总的来说,我们对单剂量这种药物的疗效非常有信心。我们认为平均而言,我们不需要给患者重新给药,我们将进行研究来证明这一点。

在12周之后,在研究的九个月扩展阶段,我们将能够看到这一点,对吧?我们将能够看到更像现实世界的使用模式。作为服用安慰剂的患者,进入扩展阶段,服用开放标签药物,并说他们几个月后需要第二剂,我们不仅会看到这种使用模式,还会看到之后的反应。

所以我们可以描述、观察、描述这一点,这将是非常有帮助的,我认为对处方者和标签等都有用。但我们不需要通过采用不同的给药方案来贬低我们药物的疗效或持久性,我们不仅仅是在复制细胞的单剂量活性[语音]。

发言人:马克·古德曼

在我们剩下的几分钟时间里,让我们谈谈402。它是什么?我们为什么对它感到兴奋?自闭症领域,真的没什么东西。那么是什么让你认为它应该有效呢?

发言人:罗伯特·巴罗

好的。402——MM402是MDMA的R-对映体,我们完成了一项I期研究,单剂量递增研究。显然,MDMA过去曾在基于 session 的给药方式中与治疗等一起用于PTSD的研究,实际上在自闭症人群中也有一些试点研究。

我们的方法非常不同。我们喜欢用ADHD中的精神兴奋剂来类比,即核心缺陷以及自闭症患者说他们想从药物中得到的东西,是社交沟通技能的增强。事实证明,MDMA,特别是R-MDMA,在每个人身上似乎都能做到的事情,是增强他们感知自己和他人情绪并就此进行沟通的能力,这就是为什么它似乎在——

发言人:马克·古德曼

非常有道理。为什么没有其他人做过呢?

发言人:罗伯特·巴罗

这是个好问题,马克。不,我认为当我们看到这个机会时,我们说这不会是——我们对此非常清楚。这并不打算成为改变疾病的或单一治疗就能产生某种长期效果的药物。我们现在真正在做的是一项20名患者的开放标签研究,我们让患者进来接受治疗,并询问它是否以其他人所说的方式增强这些东西,以及这是否看起来有益。

发言人:马克·古德曼

一项真正的概念验证研究。

发言人:罗伯特·巴罗

真正的概念验证,信号检测,试图看看是否有值得跟进的东西。如果有的话,那么我们开始研究更像常规使用模式,无论是每天、每周,还是某种固定间隔。其概念是,当药物在体内时,人们将有能力比平时更好地参与社交和沟通。药物代谢后,他们恢复正常。

发言人:马克·古德曼

为什么是R-对映体版本?

发言人:罗伯特·巴罗

所以R-对映体具有更多的血清素能活性,在临床前研究中与MDMA的更多亲社会效应相关。这两种对映体具有非常不同的活性。S-对映体似乎触发更多的多巴胺信号传导,并具有更多的兴奋剂样特性,而R-对映体主要驱动我们谈论MDMA时的那些社交联系、共情特质。

所以在临床前观察到这一点,然后进入临床,我们在这两种对映体的药代动力学/药效学(PK/PD)特征方面看到了非常相似的反应模式,这让我们有信心进入早期疗效研究。

发言人:马克·古德曼

是啊。Atai也在考虑类似的想法,不是吗?

发言人:罗伯特·巴罗

是啊。不,我认为人们正在考虑这种分子的多种方法。我认为那种方法有点不同,更多的是那种基于 session 的、改变轨迹的、改变疾病的方法。但我们认为,对于很多这些药物,有多种使用模式的潜力。

发言人:马克·古德曼

是啊。我们还有什么没谈到的吗?任何——

发言人:罗伯特·巴罗

哦,还有很多,但我们只剩下八秒钟了。

发言人:布兰迪·罗伯茨

很快会有三个催化剂。

发言人:马克·古德曼

如果你愿意的话,我可以让你多讲10秒钟。显然今年有三个催化剂是相当惊人的。

发言人:布兰迪·罗伯茨

是的。是的。我们预计Emerge MDD数据将在第二季度末公布,Voyage第一项GAD数据将在第三季度初公布,然后Panorama,第二项GAD研究将在今年下半年公布。所以有很多值得期待的事情。

发言人:马克·古德曼

是啊,很高兴听到。好的。

发言人:布兰迪·罗伯茨

非常感谢你,马克。非常感谢。

发言人:马克·古德曼

谢谢。谢谢你们的到来。

发言人:布兰迪·罗伯茨

是啊。

发言人:马克·古德曼

祝你好运[听不清]。

发言人:罗伯特·巴罗

是啊。