Michael Wood（投资者关系，LifeSci Advisors）
Joseph Oliveto（总裁兼首席执行官）
Lorenz Muller（首席商务官）
Amit Hasija（首席财务官兼企业发展执行副总裁）
Athena Chin（TD Cowen）
Ted Tenthoff（Piper Sandler & Co.）
Brandon Folkes（H.C. Wainwright & Co.）
Anthea（Jefferies LLC）
早上好，女士们先生们，欢迎参加Milestone Pharmaceuticals 2025年第四季度及年终企业更新电话会议。此时，所有参会者均处于仅收听模式。在发言人发言结束后，将进行问答环节。提醒一下，本次会议正在录制。
现在我将把电话转交给你们的主持人，来自LifeSci Advisors的Michael Wood。现在可以开始会议了。
谢谢，操作员。早上好，各位，欢迎参加Milestone Pharmaceuticals 2025年全年财务业绩和业务更新电话会议。今天早上早些时候，公司发布了一份新闻稿，概述了截至2025年12月31日的年度财务业绩以及近期的企业亮点。该新闻稿可在公司网站milestone pharma.com的投资者媒体部分查阅。
在开始之前，我想提醒大家，本次电话会议上呈现的一些信息包含证券法规定的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述涉及重大风险和不确定性，可能导致实际临床项目、未来结果、进展、时间、表现或成就与这些前瞻性陈述所表达或暗示的内容存在重大差异。与Milestone业务相关的这些风险和不确定性以及可能导致或促成此类差异的因素，在公司向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中有详细描述，包括今天向SEC提交的截至2025年12月31日的10-K表年度收益报告的“风险因素”部分。
今天上午参加电话会议的有总裁兼首席执行官Joseph Oliveto；首席商务官Lorenz Muller；首席财务官兼企业发展执行副总裁Amit Hasija。此外，公司首席医疗官David Bharucha博士也将在问答环节提供支持。
现在我想把电话交给Joseph Oliveto。Joe，请讲。
谢谢，Michael。早上好，欢迎各位参加我们2025年年终收益电话会议。2025年12月对Milestone Pharmaceuticals来说是一个转型性的时刻，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了CARDAMYST，即依曲帕米鼻喷雾剂，用于阵发性室上性心动过速，更具体地说，用于成人阵发性室上性心动过速转复为正常窦性心律。Milestone正进入一个令人兴奋的新增长阶段，我们专注于将这一重要的新疗法带给患者，并建立强大的商业特许经营。CARDAMYST获得FDA批准是多年临床开发和科学投入的成果。因此，我想再次表达我的感谢，感谢所有帮助实现这一目标的人们。这包括临床试验研究者和临床支持人员、我们的合作伙伴（他们开展了各种临床、 manufacturing和监管项目）、参与研究的患者，当然还有Milestone的同事们，他们付出了辛勤的工作和奉献，才使我们达到今天的成就。
我们将CARDAMYST获得FDA批准视为创造价值的基础。让我详细说明我的意思。首先，我们的商业团队正在执行CARDAMYST的上市计划，这是30年来针对超过200万阵发性室上性心动过速患者的首个新治疗选择。我们的目标是，这款新产品将成为医疗保健提供者及其患者值得信赖的重要工具。我们今年的商业战略重点是推动新患者开始使用该药物并实现商业覆盖，如果成功，预计将加速处方增长。
该战略还包括确保患者对CARDAMYST有良好的初始体验。我们成功地在1月底，即批准后约六周，将CARDAMYST推向市场，并在几周后的2月中旬开始了促销上市活动。虽然我们上市仅一个月左右，但我们对处方医生的初步反馈感到非常鼓舞，Lorenz将在本次电话会议的稍后部分提供更多关于上市情况的详细信息。
其次，我们相信CARDAMYST获得FDA批准将使我们能够利用我们全面的临床数据，在世界其他地区寻求上市批准。美国的监管流程被视为黄金标准，我们相信获得FDA批准增加了CARDAMYST的可信度。我们于2025年第四季度提交了依曲帕米鼻喷雾剂（在欧洲将被称为TACHYMIST）的上市许可申请（MAA）。我们在1月份宣布了欧洲药品管理局（EMA）接受该申请，我们正在与审评人员合作，预计审评和决策将在2027年上半年进行。
转向我们的财务状况。Milestone Pharmaceuticals资本充足，我们今天报告的资产负债表有所加强，我们相信这支持CARDAMYST的成功上市，并为我们提供了到2027年底的预期运营资金。我们报告的预计备考现金数字为2亿美元。这包括年终经审计的现金及现金等价物和短期投资，加上我们在2026年初收到的资金、RTW特许权使用费付款、上次融资中部分认股权证的行使以及通过我们的ATM计划出售股票所得。该数字不包括第一季度至今的估计消耗。我们的首席财务官Amit Hasija将在本次电话会议的稍后部分提供财务细节。
最后，我们最近加强了领导团队，任命David Sandoval担任总法律顾问兼首席合规官。David拥有超过15年的良好业绩记录，在生命科学领域领导法律和合规职能。我们相信，随着我们扩大业务规模并建立支持长期增长的基础设施，这一经验将非常宝贵。
现在，我想把电话交给Lorenz，让他提供更多关于上市的信息。
谢谢，Joe。感谢各位今天早上参加我们的更新会议。从商业角度来看，我们很高兴能够将CARDAMYST（即依曲帕米鼻喷雾剂）带给几十年来没有新治疗选择的患者。CARDAMYST是首个获得FDA批准的专门用于急性阵发性室上性心动过速治疗的自我给药疗法。许多阵发性室上性心动过速患者通常依赖急诊科进行急性护理。CARDAMYST是一种鼻内治疗选择，有强大的疗效和安全性数据支持，患者可以在症状出现时自行给药。我们的商业战略重点是针对管理阵发性室上性心动过速的高处方心脏病专家、心脏电生理学家和高级执业提供者。我们拥有约60名代表的销售团队，目标是约10,000名提供者，我们估计这些提供者将管理2026年接受阵发性室上性心动过速治疗的100万患者中的一半。
为支持这些努力，我们还积极与付款人合作，展示CARDAMYST用于阵发性室上性心动过速的价值主张，包括潜在减少昂贵的急诊科就诊和医院利用。我们认为阵发性室上性心动过速市场在心血管专科制药领域代表着一个明确的机会。我们的商业化计划旨在推动早期试用和使用，实现广泛覆盖，同时在急性心律失常管理领域建立持久的特许经营。
现在让我向大家更新CARDAMYST上市初期我们在市场上看到的积极势头。总体而言，自批准以来的头几个月，我们充满信心并感到兴奋，这得益于三项成就。首先，正如Joe所说，我们在获得FDA批准后六周内，通过全国的零售药店方便患者获得CARDAMYST。其次，我们在两个月内招聘、培训并部署了我们的全国销售团队，使他们能够在2月中旬开始每周提供数千次详细介绍。最后，我们有充分的证据表明，在获得合同覆盖之前，我们在报销支持方面的投资都已上线并按预期运行，帮助提供者开具处方，患者配药。这些早期成就很重要，因为它们直接支持了我过去提到的商业成功的三大支柱。即让患者容易获得和负担得起CARDAMYST，让提供者容易开具CARDAMYST处方，以及减少付款人积极管理CARDAMYST使用的需求。
现在让我们深入了解实际的上市情况。虽然现在还为时过早，但我们在这个阶段看到的情况支持了我们的信心，处方正在开具，批发商正在订购补货产品，患者正拿着CARDAMYST走出药店，这有力地表明零售分销正在发挥作用。在需求生成方面，我们的销售团队每周与目标提供者进行超过1000次接触，表明他们在促销上市一个月后就能接触到高价值客户。在促销的第一个月，我们看到超过150张处方被配药，由超过100名独特的处方医生开具。迄今为止配药的大多数处方是新患者开始使用，并且是由我们销售团队针对的提供者开具的。我们相信这些数字给了我们一个早期迹象，表明我们的销售运营具有良好的初始功能。在未来，随着我们促销努力的推进，我将继续报告处方和处方医生的情况，包括总处方数、独特处方医生数和新患者开始使用的情况，以及付款人的合同覆盖更新。
在覆盖方面，正如我几分钟前提到的，我们有数据表明，即使尚未到位合同覆盖，我们的报销支持架构也在发挥作用。处方正在开具，预先授权正在准备，医疗例外正在提交，我们的报销支持热线也有来电活动。我们在上市初期为帮助促进处方配药所做的投资正按我们设计的方式发挥作用。
作为一个例子，我想分享一位全国知名的心脏电生理学家的轶事，你们都知道他的名字，他想为他的一位患者开具CARDAMYST。他前两次在零售药店配药的尝试都失败了，但一旦他在当地销售代表的帮助下利用Milestone的支持服务，他当天就为患者拿到了CARDAMYST。然而，对于每个成功的案例研究，至少有同样多的例子表明，我们知道医生有需求，但尽管医生希望患者使用该药物，保险公司控制的正常严格要求阻碍或延迟了患者获得药物。我们继续致力于这些处方的推进，既通过支持医生办公室工作人员完成预先授权或医疗例外文书工作，当然也通过努力获得覆盖。根据我们在上市前与付款人的广泛互动，处方配药的这种自然抑制以及排队等待最终配药的处方积累完全在我们的预期之内。
让我详细介绍一下我们为在合同覆盖之前帮助患者而建立的支持系统。CARDAMYST上市时得到了患者援助平台的支持，我们继续与保险公司就 formulary 位置和覆盖范围进行谈判。该计划为有商业保险且覆盖CARDAMYST的符合条件的患者提供福利验证、报销支持和共同支付援助，强化了Milestone致力于让需要CARDAMYST的患者能够负担得起的承诺。
因此，总而言之，我们在这个上市年度的战略是证明CARDAMYST存在真正的需求。为实现这一目标，我们将继续专注于确保医生希望并能够开具CARDAMYST处方。患者能够获得并负担得起该产品，付款人能够看到市场上正在形成的真正需求。虽然我们现在上市约一个月，但现在评论趋势或确定持久模式还为时过早，特别是因为我们尚未到位合同覆盖。因此，我们对所看到的情况感到鼓舞，但还没有从非常早期的上市数据中推断。我们认为当前时期是信息丰富的，但尚未具有代表性。在未来几个月，我们预计处方量将增加，商业覆盖范围将随着时间的推移而扩大，下半年将取得更有意义的进展，这应该会进一步支持上市轨迹。
现在我将电话交给Amit，由他回顾财务状况。
谢谢，Lorenz。我们在2025年第四季度和全年确认了150万美元的里程碑收入。2024年没有可比较的收入。全年收入反映了根据我们与Corxel的许可和合作协议，在美国CARDAMYST用于阵发性室上性心动过速获得FDA批准后获得的里程碑收入。扣除税收抵免后的研发费用在2025年第四季度为550万美元，而2024年第四季度为390万美元。全年研发费用为1810万美元，而2024年为1440万美元。同比增长主要是由于咨询和外部服务成本增加，部分被人员相关成本降低所抵消。
2025年第四季度的一般及行政费用为510万美元，而上一季度为400万美元。全年一般及行政费用为1730万美元，而2024年为1670万美元。增长主要是由于外部服务成本和人员成本增加。2025年第四季度的商业费用为820万美元，而2024年第四季度为440万美元。全年商业费用为2830万美元，而2024年为1100万美元。这一增长主要反映了与CARDAMYST上市准备相关的额外人员成本、专业成本和其他运营成本。2025年第四季度的净亏损为1740万美元，即每股0.16美元，而2025年第四季度为1240万美元，即每股0.19美元。
全年净亏损为6310万美元，即每股0.75美元，而2024年为4150万美元，即每股0.67美元。截至2025年12月31日，我们拥有1.06亿美元的现金、现金等价物和短期投资。2026年1月12日，我们根据与RTW的特许权使用费购买和销售协议完成了特许权使用费权益的出售，并以CARDAMYST的特许权使用费权益换取了7500万美元现金。年终后，我们还通过先前宣布的按市价发行计划筹集了约1090万美元的净收益，并通过行使认股权证获得了另外800万美元的净收益。考虑到这些额外资金，我们的备考现金数字约为2亿美元。我们相信这支持CARDAMYST的成功上市，并为我们提供了到2027年底的预期运营资金。
现在我将电话交给Joe Oliveto作总结发言。
谢谢，Amit。我们Milestone Pharmaceuticals相信我们正处于一个关键的时刻，处于有利地位。凭借CARDAMYST，我们有机会改变阵发性室上性心动过速的治疗方式，为患者提供自我给药选择，减少对急诊科护理的依赖，并在急性心血管治疗领域建立领导地位。
我们的准备发言到此结束，现在我们将开放电话进行提问。
谢谢。现在我们将进行问答环节。[操作员说明]今天的第一个问题来自TD Cowen的Ritu Baral。您的线路现已接通。
嗨，各位。感谢回答问题。我是Athena Chin，代表Ritu Baral提问。关于CARDAMYST的上市有几个问题。到目前为止，你们针对的不同处方医生的反馈如何？你们在哪里看到了最大的采用率？在覆盖方面，覆盖被拒绝的主要原因是什么。谢谢。
是的，很高兴听到你的声音，Athena。感谢抽出时间听取更新。关于处方医生，我们实际上看到心脏病学、心脏电生理学领域的广泛混合。正如Lorenz在讲稿中提到的，特别是在处方中，高级执业提供者（APPs），即护士从业者和医师助理。我认为在获得批准之前我们就曾指导过，我们认为APPs将是该产品的关键群体。他们与患者非常密切，甚至在就诊之间也能听到患者的声音。因此，我们在这些专业群体中看到了广泛的覆盖。
然后我认为你的第二个问题是——覆盖被拒绝的原因。现在情况有点复杂，而且还处于早期阶段，我想说。所以每个计划基本上在审查之前都有一个基本的阻碍，我想说，这是我们看到的最主要情况。这意味着需要大量的文书工作来确认这可能是一个适用CARDAMYST的患者。额外的文书工作包括他们是否有阵发性室上性心动过速？是否有过发作？是否去过急诊科，这些是我们看到的一些例子，这些都是预期的。
明白了。感谢提供的更多信息。
好的。
谢谢。下一个问题来自Piper Sandler的Ted Tenthoff。您的线路现已接通。
太好了，谢谢。早上好，各位，恭喜上市，对公司来说真的是很长的时间。接着上一个问题，报销需要多长时间才能生效。Milestone正在做些什么来确保患者在延迟期间获得药物？这是如何运作的——他们是先拿到药物，然后不得不努力争取报销吗？其次，关于供应，关于 manufacturing供应以及业务这方面的情况，您能告诉我们什么？谢谢。
是的，很好的问题，Ted。很高兴听到你的声音。当你上市仅一周——一个月或只有四周的数据时，“多长时间”是一个有趣的问题。是的，所以我想说Lorenz举的例子非常好，对吧？他们尝试了两次，然后他们使用了系统，一旦你使用了系统，我们看到处方在几天内配药。我们看到处方在几周内配药，四周过去了，我们看到一些处方还没有配药。我们仍在努力。所以存在这种自然的抑制，再次，我认为我们甚至向市场指出了行业的情况，即在获得批准之前，你必须通过医疗例外，基准告诉我们超过一半的处方没有配药，好吗？所以这是我们心中的基准，显然，我们正试图通过我们的计划来超越这一基准，这与你问题的第二部分相呼应，即我们在做什么。
所以我们有患者支持系统，我们确实让我们的销售代表主要指导APPs和办公室经理，这些对他们来说是可用的。但请记住，我们也在那里努力提高对药物的认识。所以我们试图在相同的电话和重复的电话中做所有这些。我们有共同支付援助计划，既有共同支付卡的形式，这让我们能获得更多关于这些患者情况以及他们是否获得药物的数据。我们在药店也有电子系统，我们还没有看到这方面的数据。这些数据滞后了大约一个月左右。所以我们还没有看到任何这些数据。因此，关于需要多长时间的问题和不确定性，我们只需要时间让这些数据集进来。其中很多是基于个案的，如果我不想和投资者深入讨论的话。但这就是我们现在所做工作的价值，有三到四个不同的计划在线，使我们能够在个案基础上看到哪些计划在该国的哪些地区有效，然后使我们能够准备好根据我们的所见调整不同计划的力度。
这非常有帮助。最后一个问题是关于供应的。谢谢Joe。
对。是的。不，供应方面，我们仍然——我们准备充分。即使从研发工作中，我们仍然有剩余的供应。所以这些批次是可用的，并正在被拉到市场上。我们已经进入了下一批次的常规生产节奏。所以供应方面一切顺利。
太棒了。谢谢。
谢谢，Ted。
谢谢。下一个问题来自H.D. Wainwright的Brandon Folkes。您的线路现已接通。
嗨。感谢回答我的问题。恭喜取得的所有进展。我有几个问题，虽然上市还处于非常早期的阶段，但我还是想问一下。考虑到现在还很早，您是否有任何关于CARDAMYST目前被描述为正在替代什么的感觉。是口袋里的药物？是新诊断的患者？任何相关信息都会有所帮助。其次，我想问问这个，因为我知道在这个阶段您可能没有太多数据。但在早期的真实世界反馈中，您是否听说有患者在使用CARDAMYST后出现发作。如果发生这种情况，它是否如预期般有效？谢谢。
是的。很好的问题。我没有关于特定患者群体使用它的详细反馈。范围很广。我们听说过——所以这里不会有任何趋势，但有一些例子，我们听说患者在消融术前使用它。我们听说患者只是因为一直在等待它而常规使用它。Brandon，正如我们在批准前提到的，这些患者情况各异，三分之二的患者正在服用背景药物。相当多的患者在口袋里、钱包里或抽屉里有药物，不管他们是否使用。所以我们听到了所有这些例子。但同样，现在说任何有代表性的事情还为时过早。我认为我们非常看好这种药物可以用于大量患者，这真的取决于APP或医生认为什么对他们最好。
你的第二个问题非常有趣，我们期待听到那些使用过它的患者的反馈，以及我们知道我们会得到的兴奋。我们知道这一点，因为我们从临床试验中听到过。不过，我要说的是，正如你可以想象的，我们在社交媒体上进行了相当多的监听。所以我们关注着患者在各种页面上的讨论，我们的支持小组也与患者交流。现在我没有这些数据，但在社交媒体方面，我有非常令人振奋的看法，因为即使在他们接受CARDAMYST治疗之前，就有使用它的兴奋。Brandon，请记住，我们总是谈论这种疾病有两个负担。一个是当你处于发作中，你的心率达到每分钟200次左右，你能感觉到，并且有那些症状。另一个负担是当你没有发作，但你知道它会来。你只是不知道什么时候，你要做什么，以及它会有多严重。这是这些患者在社交聊天区真正谈到的一点，他们拥有它，并且有一种安慰或安心的感觉，因为有了某种东西。即使在我们宣布药物可用之前，我们就看到了一些这样的情况。我们看到患者拿到药物，并为拥有它而感到兴奋。在我的职业生涯中从未有过这种情况。
谢谢。非常有帮助。您介意我再问一个问题吗。关于报销。您能提醒我们您的签约策略吗。您是否期望在上市早期，在可能出现显著需求之前就签订合同？或者考虑到您的资产负债表现状良好，您是否考虑通过患者援助计划创造显著需求，然后在上市后期，当您有了需求时再与付款人签约。谢谢。
谢谢，Brandon。我们的策略非常明确。我们希望推动覆盖，因为无论我们实施多少计划，在获得覆盖之前，正如我们之前指出的，超过一半的处方无法通过。这是行业基准。我们希望尽快摆脱这种情况，并显然对我们签订的合同类型持合理态度。我们的策略显然首先关注商业保险。我们认为我们可以首先获得这些。我们现在正积极与商业保险和医疗保险的付款人接触。医疗保险的自然准备时间更长。所以我们一直指导医疗保险在2027年左右实现，商业保险从2026年开始。我们没有确切指导何时开始，因为有很多超出我们控制的因素。但我要说的是，我们对与这些商业计划的讨论感到非常鼓舞，这符合他们在我们获得批准前告诉我们的预期。请记住，我们与这些计划进行了两年的接触，向他们展示预算影响模型，现在只是进入他们的日程安排问题。但到目前为止，在他们对产品的看法方面，没有任何意外，再次强调，还处于非常早期的阶段。
太好了。非常感谢回答我的问题，恭喜取得了非常好的进展。
谢谢，Brandon。感谢您的关注。
谢谢。[操作员说明]下一个问题来自Jeffries的Dennis Ding。您的线路现已接通。
早上好，我是Anthea，代表Dennis提问。恭喜到目前为止取得的进展。我想跟进之前关于签约策略的问题。您能多谈谈CARDAMYST良好的 formulary定位是什么样的吗。为了更广泛的获取，我们应该预期多少回扣压力？另外，在商业保险与医疗保险方面，患者覆盖的比例是多少？谢谢。
很好。很高兴听到你的声音，Anthea。感谢今天抽出时间。关于对我们来说什么是良好的覆盖，我们在批准前就有指导，现在仍然指导——我们希望相当开放的获取，比如标签外预先授权和患者接受阵发性室上性心动过速治疗的证明，这是预期的覆盖类型。我们希望看到这将是良好的。我们也向市场指导——付款人最大的问题根本不是医疗需求。他们清楚地看到了这一点。他们看到这对他们的计划有好处。他们最大的问题是患者会多久使用一次。我们提供的指导是这种药物每年使用几次。他们可能只是想要一些安慰。所以我们听说并且我们期望良好的覆盖至少在上市一两年内包括数量限制，不是繁重的那种，而是防止它被使用50次而不是每年5次，对吧？这是他们想要避免的。所以数量限制、标签外预先授权是我们认为的标准良好质量覆盖，以及标准的“按绩效付费”类型的折扣。
关于商业保险和医疗保险的细分，大致可以认为是50-50。约50%在65岁以下，约50%在65岁以上。
太好了。谢谢。
谢谢。我们的问答环节结束。我想把发言权交回给Joe，以获取任何进一步的闭幕评论。
嗯，这是我们获得批准后的第一次收益电话会议，我们正在报告实际上市前的时期。所以现在还为时过早，但我真的很兴奋，我非常感谢所有打电话来支持公司的人，我真的想传达的是，我们非常兴奋现在能够继续进行收益电话会议。我们期待按季度向您更新，正如Lorenz所说，关于上市进展和公司的进展。因此，我祝大家今天剩下的时间过得愉快。
[操作员闭幕词]