操作员
AJ Bergmann（首席财务官）
Linda Marban（首席执行官兼董事）
Edward A. Tenthoff（Piper Sandler & Co.）
Leland Gershell（Oppenheimer & Co. Inc.）
Joseph Pantginis（H.C. Wainwright & Co.）
Kristen Kluska（Cantor Fitzgerald & Co.）
Madison El-Saadi（B. Riley Securities）
Catherine Novack（JonesTrading）
Boobalan Pachaiyappan（ROTH Capital Partners）
Matthew Venezia（Alliance Global Partners）
下午好，女士们、先生们，欢迎参加Capricor疗法公司2025年第四季度及全年财报电话会议。[操作员说明]在演示之后，我们将进行问答环节。[操作员说明]
现在，我想将会议转交给首席财务官AJ Bergmann，由他进行前瞻性陈述。请讲，先生。
谢谢大家，下午好。在我们开始之前，我想声明，我们将在今天的演示中发表某些前瞻性陈述。这些陈述可能包括关于我们候选产品的疗效、安全性和预期用途、我们未来的研发计划（包括我们预期进行的临床前和临床研究及其时间安排）、我们临床研究的患者入组情况、我们计划展示或报告的额外数据、我们关于监管申报的计划、涉及我们候选产品的潜在监管进展、潜在的监管检查、收入和报销估计、最终协议的预计条款、制造能力、潜在的里程碑付款以及我们的财务状况和现有现金及投资资源的可能用途等方面的陈述。
这些前瞻性陈述基于当前的信息、假设和预期，这些信息、假设和预期可能会发生变化。它们涉及许多风险和不确定性，可能导致实际结果与前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异。这些风险和其他风险在我们向美国证券交易委员会提交的定期文件中有所描述，包括我们的季度和年度报告。请谨慎对待这些前瞻性陈述，我们不承担更新此类陈述的义务。
话虽如此，我将把电话交给首席执行官Linda。
大家下午好，感谢大家参加Capricor的季度电话会议。感谢我们的投资者、合作伙伴、Capricor团队，特别是杜氏肌营养不良症患者社区，感谢你们对我们使命的持续支持和信任。我们进入2026年时目标明确，致力于推进Deramiocel在美国获得杜氏肌营养不良症的潜在批准。
正如我们本周早些时候宣布的那样，我们非常高兴地报告，美国食品药品监督管理局（FDA）已表示我们对完整回应函的回复已完成，因此已被接受。我们之前提交的生物制品许可申请（BLA）正在审核中。该机构指定的PDUFA目标行动日期为2026年8月22日。显然，这对Capricor以及所有杜氏肌营养不良症患者来说都是一个重要的监管里程碑。
BLA寻求Deramiocel的全面批准，虽然我们尚未与FDA进行详细的标签讨论，但我们的目标是让Deramiocel能够治疗尽可能多的合格患者，这与十多年开发过程中产生的临床数据一致，其中骨骼肌和心肌功能均显示出稳定。如果获得批准，Deramiocel有潜力成为首个旨在同时解决杜氏肌营养不良症的骨骼肌和心脏疾病表现的疗法。我们认为这种区别非常有意义，特别是考虑到心肌病仍然是这种疾病最严重和限制生命的方面之一。
作为一个组织，我们的首要任务是执行，与FDA密切合作，为潜在的商业 launch 做准备，并继续建设世界级商业阶段生物技术公司所需的能力。我们相信我们的数据实力、制造准备情况以及强劲的资产负债表使我们能够很好地进入下一阶段的增长。我们当前的公司使命是建立基础设施，以支持Deramiocel的 launch 和商业化，并扩展我们的产品线以治疗其他适应症。
现在，让我简要总结一下HOPE-3试验，其顶线结果于2025年底公布，是迄今为止在该疾病中产生的最有力的数据集之一。整个HOPE-3数据集已作为我们对完整回应函的回复提交给FDA，并包含在我们的临床研究报告（CSR）中。这些数据现在将作为潜在批准以及商业 launch 准备的基础。
对于那些没有关注我们进展的人，以下是HOPE-3临床试验的简要回顾。HOPE-3是一项关键的3期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估Deramiocel在治疗杜氏肌营养不良症心肌病中的作用。该研究招募了106名患者，并达到了其主要疗效终点——上肢功能表现（PUL）以及所有1类错误控制的次要终点。
左心室射血分数的关键次要终点显示，无论心脏疾病状态如何，所有可评估患者的疾病进展减缓了91%，重要的是取得了统计学显著结果。此外，在确诊为心肌病的特定患者中，结果甚至更强，p值达到0.01。
在过去十年中，很明显心肌病是杜氏肌营养不良症的主要死亡原因之一，稳定心脏功能仍然是一个主要的未满足需求，目前的指南指导治疗包括标准心脏药物，这些药物有一定效果，但不能长期起作用，当然也不能解决心脏功能障碍的一些根本原因。HOPE-3中观察到的接受Deramiocel治疗的患者左心室射血分数在统计学和临床上的显著保留，突显了Deramiocel解决杜氏肌营养不良症相关心肌病的潜力。
除了我刚才强调的积极顶线结果的早期报告外，昨天，我们在2026年肌肉萎缩症协会临床和科学会议上的一个最新口头报告中展示了HOPE-3试验的额外数据。这些数据不仅从临床试验角度具有重要意义，对患者社区也很重要，因为它突出了Deramiocel在多个终点的有效性，所有这些都指向与杜氏肌营养不良症相关的疾病过程的稳定方向。
我想在这里提供一些亮点。其中最重要的一点是日常生活直接活动能力的改善，这也与生活质量相关。我们表明，使用经过验证和发表的患者报告结果测量工具——杜氏肌营养不良症视频评估（DVA），在家庭环境中分析的上肢功能测量有统计学显著改善。DVA是由沮丧的护理人员和专业人士开发的，他们担心基于临床的评估不能说明全部情况，特别是在儿科人群中，因此他们开发了DVA来在家中跟踪他们的儿子。
我们特别使用的测量方法称为“吃10口饭”，顾名思义，它不仅代表自主进食的能力，还代表将手臂在桌子和嘴巴之间移动的能力。护理人员会在Deramiocel输注后的规定时间拍摄他们儿子完成任务的视频，然后由核心实验室分析视频，根据能力和代偿措施进行评分。DVA对“吃10口饭”的评估支持了基于临床的上肢功能表现测量，并支持了我们在临床上观察到的Deramiocel的疗效。
这些数据也将支持付款人讨论，因为它是衡量“感受、功能和生存”的指标。我们还展示了接受治疗的患者与安慰剂患者在心肌纤维化分析中的心脏图像。这是通过MRI使用一种叫做钆的染料来测量的，钆可以区分健康组织和疤痕组织。数据显示，与安慰剂相比，接受Deramiocel治疗的患者心脏纤维化显著减少。对于心脏病专家来说，这是HOPE-3数据中最令人鼓舞的方面之一，因为疤痕的聚集最终会导致心脏衰竭，杜氏肌营养不良症患者的生命因此结束。
这些数据也将用于我们的标签谈判。重要的是，一旦纤维化明显，就应开始治疗，这可能在出现功能影响之前很多年。请记住，心脏是终末分化器官，因此一旦心肌细胞丢失，就很难替换。因此，保护功能性肌肉和减轻纤维化是治疗杜氏肌营养不良症心肌病的主要目标之一。我们很高兴昨天在奥兰多举行的肌肉萎缩症协会会议上，作为仅有的四个最新报告之一，与杜氏肌营养不良症社区分享了这些结果。完整的HOPE-3数据集现已提交给一家主要的同行评审学术期刊发表。
Deramiocel最重要的特点之一当然是其安全性。迄今为止，我们已在多项临床研究中完成了800多次Deramiocel静脉输注，该疗法继续表现出一致的安全性。在我们的开放标签扩展研究中存在长期安全性证据。我们HOPE-2开放标签扩展研究中的一些年轻男性患者已连续接受输注长达五年，目前我们的集体开放标签扩展研究中有超过100名患者。
Deramiocel提供了功能稳定的潜在机会，并且具有良好的耐受性安全 profile。综上所述，我们相信Deramiocel将成为治疗杜氏肌营养不良症的重要基础疗法。我们认为HOPE-3结果提供了令人信服的证据，支持Deramiocel在杜氏肌营养不良症中的潜在益处，并进一步增强了我们对该候选产品治疗 profile 的信心。心脏和骨骼肌相关测量数据的一致性支持我们的观点，即Deramiocel可能为患有这种毁灭性疾病的患者提供一种差异化且有意义的治疗方法。
现在转向监管途径。在2025年7月收到完整回应函后，我们能够基于已完成的HOPE-3试验结果完成我们的回复。通过与FDA的正式和非正式互动，我们达成一致，HOPE-3数据足以支持重新提交，我们现在已完整提交该数据集。FDA将该提交归类为2类重新提交，并指定PDUFA目标行动日期为2026年8月22日。
重要的是，在这个阶段，FDA在给公司的沟通中没有发现任何潜在的审查问题，我们认为这是令人鼓舞的。我们还预计，在Deramiocel获得批准后，有资格获得优先审评券。由于这些凭证可转让且可通过出售货币化，它们代表了潜在的有意义的非稀释性资本来源，可以在我们执行战略时进一步加强我们的财务状况。
同时，我们在运营方面继续取得有意义的进展。我们位于圣地亚哥的内部GMP生产设施去年成功完成了与BLA审查过程相关的FDA许可前检查。所有483观察结果均已得到解决，该设施已投入运营，并准备支持潜在的初始商业 launch。该设施每年可满足约250名患者的商业需求。然而，我们目前的计划是，一旦与FDA确定标签，就开始储备商业剂量。
此外，我们正在该设施的二楼进行扩建，将增加约六个额外的洁净室。在满负荷运转时，这一扩建预计将支持每年约2500名患者的治疗，或每年约10000剂。我们目前的预测是，新设施将于2027年底投入使用并能够支持商业生产。商业准备活动也在继续推进。我们认识到，由于未满足的需求，DMD社区正焦急地等待批准和 launch，我们希望将产品提供给那些需要的人。
我们的招聘计划基于在与 launch 相关的关键领域进行准备，包括患者支持、市场准入、报销规划和医生教育。Capricor正处于转型期，因此我们不仅仅是为Deramiocel用于DMD的 launch 做准备，我们正在将Capricor建设成为一家世界级的商业生物技术公司。这意味着保持严谨的执行方法，投资于我们的产品线，并确保我们的基础设施能够支持DMD及其他领域的潜在商业化。
在科学方面，我们继续加强支持Deramiocel的基础。去年第四季度，我们在《Biomedicines》上发表了一篇同行评审论文，描述了Deramiocel的抗纤维化和免疫调节作用机制，包括外泌体和可溶性因子的释放，这些因子可抑制纤维化基因组表达。这些发现在100多个支持该生物制品的生产实验室中得到了重现，支持了产品的一致性和效力。
随着我们朝着杜氏肌营养不良症的批准迈进，我们也开始为潜在扩展到其他疾病奠定基础，最初重点是贝克尔肌营养不良症，同时与欧洲和日本的监管机构合作，目标是将Deramiocel带给全球尽可能多的患者。请在我们进入2026年时关注更多更新。
现在让我简要谈谈我们的外泌体平台。与美国国家过敏和传染病研究所合作的Project NextGen下的1期COVID疫苗研究仍在进行中。初步结果表明，StealthX疫苗耐受性良好，在迄今为止测试的所有剂量水平上均表现出良好的安全 profile。然而，在测试剂量水平的早期结果中观察到有限的中和作用，这可能反映了试验参与者之前的疫苗接种或感染情况。在未免疫和已免疫的动物模型中的临床前数据继续支持StealthX COVID疫苗的 efficacy。试验的最终结果，包括细胞反应数据，预计将于2026年第二季度公布。
NIAID要求探索更高剂量水平的扩展剂量范围以及佐剂的潜在使用。目前，我们正在评估这些选择如何与我们更广泛的产品线开发战略相契合，并将在获得更多信息时提供更新。重要的是，该项目证明了StealthX外泌体的安全性，并支持我们更广泛的工程化外泌体递送平台的持续开发。它还使我们能够扩展制造能力，以支持未来的外泌体项目。
我们正在不断推进我们的StealthX平台，专注于肌肉靶向，并能够递送多种有效载荷，包括siRNA、蛋白质和小分子。该平台正应用于多个治疗项目，目前正在推进IND支持性研究，目标是在2027年提交IND申请。
从财务角度来看，我们去年年底处于非常强劲的地位。截至2025年12月31日，我们的现金头寸约为3.18亿美元。这一余额在第四季度通过12月底完成的成功融资得到显著加强，其中包括数十家新的专注于医疗保健的机构投资者的参与，我们相信他们与公司有着长期愿景。根据我们目前的运营计划，我们相信这笔资金足以支持业务到2027年第四季度。重要的是，这一展望不包括任何额外的资本来源，包括潜在的产品收入或在获得批准后可能通过优先审评券货币化获得的资金。
本周早些时候，Capricor的普通股获准升级至纳斯达克全球精选市场，这是纳斯达克的最高上市层级。我们相信，这一里程碑进一步提高了我们在机构投资界的知名度，因为我们正进入我们认为可能是公司转型的时期。总体而言，我们相信Capricor以强势地位进入了下一章，我们的BLA正在审查中，积极的关键临床试验数据，制造商业准备工作正在进行中，Deramiocel之外的额外产品线机会，以及执行我们优先事项所需的资本。最重要的是，我们仍然专注于最重要的事情，即为受杜氏肌营养不良症影响的患者和家庭带来潜在的变革性疗法。
话虽如此，我现在将电话交给AJ，由他回顾财务业绩。AJ？
谢谢，Linda。简要概述一下我们的财务状况，Linda刚才已经总结了一些，截至2025年12月31日，现金、现金等价物和有价证券总计约3.181亿美元，而截至2024年12月31日约为1.515亿美元。12月25日，我们完成了公开募股，净收益约为1.62亿美元，此外，公司在2025年12月根据我们的ATM计划提取了约7500万美元。
25年第四季度的收入为0，而24年第四季度约为1110万美元。截至2025年12月31日的全年收入也为0，而截至2024年12月31日的全年收入约为2230万美元。提醒一下，我们上一年的收入主要来自根据与日本新药株式会社的美国分销协议分期确认的前期和开发里程碑付款，所有这些款项现已全额确认，并于2024年12月31日确认完毕。
25年第四季度的总运营费用约为2920万美元，而24年第四季度约为1880万美元。截至25年12月31日的全年总运营费用约为1.081亿美元，而截至24年12月31日的全年总运营费用约为6480万美元。同比增长主要是由于继续投资于临床、监管和制造活动以及支持我们杜氏肌营养不良症项目的基础设施支出。
25年第四季度的净亏损约为3020万美元，而24年第四季度的净亏损约为710万美元；截至25年12月31日的全年净亏损约为1.05亿美元，而截至24年12月31日的全年净亏损约为4050万美元。
正如Linda刚才提到的，根据我们目前的运营计划，我们相信我们可用的现金、现金等价物和有价证券将足以资助预期的运营费用和资本支出到2027年第四季度，这一预期不包括根据我们与日本新药株式会社的协议可能获得的里程碑付款，以及我们当前基本情况假设中未包括的任何战略性资本使用。
话虽如此，我们准备开始接受提问。
谢谢。女士们、先生们，我们现在开始问答环节。[操作员说明]我们的第一个问题来自Piper Sandler的Ted Tenthoff。您的线路现已开通。
嗨，各位。抱歉，我刚才静音了。首先，恭喜今年、本周取得的所有令人兴奋的进展。很高兴在NDA见到你们。对从那里出来的新数据以及BLA的接受感到兴奋。你们是否预计会有咨询委员会（AdCom）之类的事情？为潜在的Deramiocel批准，你们正在做哪些商业准备工作？谢谢。
嗨，Ted。我必须说在奥兰多见到你真是太好了。你和我在这方面已经跟踪彼此十多年了，所以我为我们共同取得的成就感到非常自豪。非常感谢你多年来的良好支持。回答你的问题，关于AdCom，我最近收到了很多关于这个的问题。当然，他们目前还没有朝这个方向采取任何行动。我认为大约一年来没有人举行过AdCom，而且我不知道他们是否会设立一个。我认为随着Vinay Prasad的离职，CBER内部的情况以及他们的计划有点悬而未决。无论如何，我们都会做好准备。HOPE-3数据的好处在于它非常强大，所以无论我在AdCom上展示还是我们直接进入PDUFA而不经过AdCom，我都会很高兴。
关于你的第二个问题，关于商业准备。看，Deramiocel的开发已经进行了很长时间。这些数据非常出色。骨骼肌和心脏疾病的减轻，甚至在患有心肌病的患者中有所改善，而且产品非常安全，可以作为基础疗法，几乎可以与任何已批准或即将用于DMD的其他疗法一起使用。因此，我们目前将建立自己的商业计划来支持NS。这样我们可以确保从市场准入、付款人到商业规划的所有其他方面都以与我们到目前为止开发Deramiocel相同的精度完成。
太好了。如果可以的话，我还有一个快速的澄清。关于实际标签，我知道这是在审查过程后期会协商的事情。您认为当前的标签是针对最初的DMD心肌病提交，还是现在针对更广泛的DMD？只是希望能有一些澄清。谢谢。
谢谢，Ted。所以，我认为这也是我们所有人最大的问题。自去年7月发布完整回应函以来，我们在正式和非正式会议上都向FDA提出了这个问题，他们相对不置可否，说他们会在标签讨论期间讨论。我们当然相信这些数据支持标签既适用于DMD（就某些骨骼肌影响而言，主要与上肢功能丧失有关，这种情况很早就开始），和/或用于治疗和减轻杜氏肌营养不良症心肌病。这是我们内部的计划。显然，当我们与FDA进行这些对话时，我们会及时向市场更新。目前，我们认为这将是治疗和监管途径的前进方向。
太好了。谢谢。无论如何，这对孩子们和Capricor来说都是一个重大胜利。非常感谢。
谢谢，Ted。
我们的下一个问题来自Oppenheimer的Leland Gershell。您的线路现已开通。
感谢您回答我们的问题，并感谢昨天在MDA的更新。只是想问一下，Linda，您能否向我们重申HOPE-3两个不同队列的重要性，因为您的材料是在两个不同的设施生产的？我记得您过去曾说过队列B可能更多地是监管重点。我只是想知道，在FDA进行审查时，他们将如何考虑这两个不同的队列以及汇总分析的背景。另外，想问问您是否对HOPE-2数据的同行评审发表时间有任何预期。谢谢。
嗯，谢谢，Leland。我有一段时间没有考虑这两个队列了。所以，FDA自2024年我们决定根据他们的建议基于HOPE-2、HOPE-2 OLE和自然历史数据提交心肌病生物制品许可申请以来，在任何对话中都没有提到过它，他们随后同意我们将队列A和队列B配对，并将它们视为一项试验，因为产品的非临床可比性。所以，他们没有谈论过，我们也没有谈论过。他们拥有所有原始数据。
现在好消息是，我非常有信心的是，队列B独立于队列A，在上肢骨骼肌功能和心肌病射血分数方面都具有统计学意义。所以这将是更重要的队列，因为他们最初的问题是产品是否具有可比性？就其生物活性而言，它当然具有可比性。所以，如果关于队列有任何更多问题，我们会及时向大家更新。但据我们所知，他们认为这是一项临床试验，一个队列，并且圣地亚哥的制造设施通过了PLI。因此，我们的制造已准备就绪。
关于学术发表的更新，我知道你和我一样都是学术科学家，我们都知道人们从事学术工作的原因之一是时间不是关键因素。因此，学术审查正在进行中，一旦准备好发表或已发表，我们将及时向社区更新。
太好了。非常感谢。
谢谢，Leland。
我们的下一个问题来自H.C. Wainwright的Joe Pantginis。您的线路现已开通。
嘿，大家好。感谢回答问题。Linda，如果不介意的话，我有两个问题。首先，我知道你们还没有进行标签讨论，但您能否描述一下前后对比：在完整回应函之前您是否有过标签讨论，以及您认为现在的讨论可能与之前有何相似或不同？其次，从 devil's advocate 的角度来看，您能否设想任何可能获得有条件批准的情况？
所以，我可以先回答你的第二个问题，因为它很简单。不，不可能获得有条件批准。对于一项随机、双盲、安慰剂对照试验，已经达到了主要和关键次要以及1类错误控制终点，没有必要进行确证性试验。我无法想象他们会以什么为条件。但我会及时向你更新。关于标签对话，在完整回应函发布之前，我们还没有进行到那一步。上次实际上是在我们即将开始之前。所以我们在这方面没有明确的信息。
我能解读的唯一线索是，他们知道HOPE-3有足够的效力，主要疗效终点是上肢功能表现。他们知道我们在现有数据下提交了心肌病BLA，当他们给出完整回应函后，我们举行了A型会议。他们希望看到HOPE-3数据的主要终点未被改变。因此，我们相信他们将在标签中考虑疾病的骨骼肌方面以及心肌病。
我想他们可以提出任何要求；毕竟是FDA，所以我们会在获得信息后及时向市场更新。目前的信念是，数据非常强大。它支持针对心肌病和骨骼肌肌病的标签。这是我们目前内部的计划。
感谢您的评论。希望FDA的潜在 drama 就此结束。
我们的下一个问题来自Cantor的Kristen Kluska。您的线路现已开通。
大家好，感谢回答问题，很高兴本周在奥兰多与Capricor的广大团队交流。那么，对于2类重新提交，您能否帮助我们理解审查的哪些部分是新的，哪些部分在第一次流程中已经被视为已完成。例如，制造、中后期审查会议等。
是的。所以，谢谢。这显然是我们第一次处理完整回应函和重新提交。我可以告诉你的是，我们知道制造设施通过了许可前检查。所有483观察结果都已签署，因此我们在这方面已准备就绪。我们预计在重新提交过程中会出现一些CMC相关问题。只是因为有一些小问题，没有一个是主要关注点或会减慢进度，他们只是需要澄清。
我们认为BLA的非临床和其他方面已经签署。因此，我们预计不会有任何变化。显然，在这份现已正式重新提交的完整回应函中，真正被引用的只有HOPE-3数据。因此，我们假设新审查的重点将是临床和统计。
好的，谢谢。然后关于产能，想确认一下您在准备好的发言中说它每年可以支持250名患者，并可能进行储备。但之后您正在扩建以达到每年2500名患者的容量。要让FDA批准扩建投入运行，您需要向他们展示什么？比如是否需要进行可比性研究或运行以向他们展示这是相同的材料等？
是的。所以，我们非常有策略地在与250容量洁净室相同的建筑物中建造了新的洁净室。因此，这减少了监管要求。如果它与原始设施在同一街道地址，您显然必须在PPQ运行中证明产品相同并通过所有要求。我认为他们会来进行另一次检查，但他们无论如何都计划在2027年初进行检查，作为制造工厂的一般维护的一部分。因此，我预计基于这些因素，获得该场地的批准不会需要很长时间。但我们显然会随着进展及时向您更新。
我知道Marty Makari曾公开表示，我也知道Vinay Prasad在离职前也公开表示，他们正在考虑将所需的PPQ运行次数从3次减少到1次，这显然，如果真的实施，可以显著减少制造设施投入运行所需的时间。所以我们正在快速推进，并预计尽快将这些剂量提供给商业社区，只要FDA允许。
好的。我的最后一个问题是关于MDA，显然那里有很多医生。我们自己也和很多医生交谈过。但想知道您从这些交流中的看法。这是自12月HOPE-3数据公布以来您对其的重要展示。所以想知道反馈如何。是否有过去持怀疑态度的人，现在有了这些数据，愿意更仔细地研究？任何您能分享的都将非常有帮助。再次感谢。
是的，谢谢，Kristen。我只想说在奥兰多见到你真是太好了，感谢你抽出时间与我们的团队交流。我们举办的活动正是我所希望的，即医生、投资者、患者和所有人都能聚在一起了解Deramiocel。你说得对。你确实与医生交谈过，我认为他们现在正在呼应你刚才提到的，即HOPE-3数据巩固了整个医生、患者乃至整个社区对该产品的信念。
正如我现在已经说过几次的，随机、双盲、安慰剂对照试验。其主要终点、次要终点、杜氏肌营养不良症视频评估，正如我在准备好的发言中所说，与上肢功能表现一致。所以是的，我认为以前抱有希望的医生现在已经确信，并期待让他们的患者使用它。我们收到了比以往更多关于处方、可用性、 launch 的问题。所以我们正在全力以赴准备该产品的批准和 launch。
谢谢，Linda。
谢谢，Kristen。
我们的下一个问题来自B. Riley Securities的Madison El-Saadi。您的线路现已开通。
嗨，Linda和团队。恭喜取得数据，感谢回答我们的问题。您的合作伙伴此前曾表示，他们预计在 launch 后一个季度内将所有临床试验患者转为商业药物。那么，我们是否应该将这大约100名患者视为2026年假设获得批准后可能接受Deramiocel治疗的患者的基本情况？
然后，随之而来的是，如您所知，有7000、8000名杜氏肌营养不良症男孩，可能更多患有心肌病。考虑到我们在这个亚组中看到的数据，很难想象会有患者不使用这种药物的情况。您如何超越2500的容量进行扩展？这是您正在考虑的事情吗？成本是多少？您有现金吗？也许您可以帮助说明一下这个路线图可能是什么样子。谢谢。
是的，Madison，非常感谢，也很高兴见到你。在奥兰多，感谢你远道而来。总是很高兴能在一起交流。所以，关于OLE患者，是的，我们现在有超过100名OLE患者在使用Deramiocel。他们都渴望继续。我们从HOPE-2 OLE的患者那里看到，他们已经使用了多年。我们预计他们所有人都希望转为商业产品。我们还没有确定 launch 日期。我们刚刚获得PDUFA日期，所以我不想给出具体的年份或时间线。
但是的，我们将尽可能无缝地将他们全部转移过来。这就是我们目前内部专注于市场准入的原因，以便这一过程能够无缝进行。Madison，有很多年轻人一直在等待Deramiocel，但由于各种原因没有资格参加我们的试验。我现在接到了很多来自他们的电话。因此，我们将优先尽快将Deramiocel提供给任何需要或想要它的人。我要说的是，这是我的使命，也是我们如此积极地进行制造的原因。
为此，并且与您的问题相关，是的，我们现在已经准备好并实际上准备在圣地亚哥县进行另一次制造扩建，非常靠近我们当前的场地，能够每年容纳数千名患者。我们希望确保我们完成了回应。我们希望确保我们在PDUFA之前进展顺利，然后再投入这笔资金。但我们现在内部有信心这将会发生。因此，我们正在积极规划扩大制造规模，以满足任何和所有想要使用Deramiocel的人的需求。
明白了。谢谢。
谢谢，Madison。
我们的下一个问题来自JonesTrading的Catherine Novack。您的线路现已开通。
嗨，下午好。感谢回答我的问题。我们在会议上反复听到的一点是，杜氏肌营养不良症患者早期干预效果更好。考虑到您如何基于HOPE-3提出在心肌病发展之前进行治疗的理由，考虑到几乎所有杜氏肌营养不良症患者最终都会发展为心肌病，而不是将其视为一个单独的适应症，而是作为整个杜氏肌营养不良症的一部分。申请中有什么支持这一点？
是的，谢谢。我们当然非常关注那些年幼的孩子和疾病早期的患者。正如我们长期以来所说的，它非常安全。输注方案真的很简单。即使是小孩子也能很好地耐受。是的，我们看到的数据非常支持尽早开始使用。获得预防标签非常困难，除非你能证明预防效果，这需要数年时间。所以我们现在对心肌病的治疗感到满意。
好消息是，因为这些孩子现在大多数在很小的时候就开始接受MRI检查，一旦他们看到一个疤痕段，心脏病专家就希望让他们使用Deramiocel。因此，这将是我们越来越积极地针对年幼孩子并朝着预防目标迈进的一种方式。当然，如果他们继续使用它来减轻骨骼肌功能、肌病，那么我们将能够跟踪他们的心脏，并最终医生将把它用于骨骼肌以及心肌肌病，而与疾病进展无关。
明白了。然后您能提醒我们与NS Pharma的欧洲权利协议的状态吗？
是的。所以，我们与NS Pharma就欧洲权利进行了一段时间的谈判。老实说，我们内部没有专注于此。显然，我们有很多事情要处理，包括完整回应函和准备HOPE-3数据并提交。现在我们有了PDUFA日期，我觉得我们正朝着良好的方向前进，我可以稍微喘口气，开始专注于我们在美国以外的活动。他们拥有日本的权利，所以我们将在2026年开始与PMDA合作，推进日本的工作，然后在欧洲方面，我们现在正在评估这些机会，我们将看看路线图如何发展，并在有更新时提供。
明白了。谢谢。很高兴见到您，也很高兴听到所有这些更新。期待这一年。
是的，也很高兴见到您。保重，很快再见。
我们的下一个问题来自ROTH Capital的Boobalan Pachaiyappan。您的线路现已开通。
下午好，团队，感谢回答你们的问题。我们有几个问题。首先，您提到了杜氏肌营养不良症视频评估（DVA）。您能告诉我们Deramiocel组和安慰剂组分别有多少患者吗？与此相关，您也能评论一下DVA的评分者间信度吗？因为我的理解是它由护理人员和专业人员共同评分。
没错。所以，DVA实际上是一种经过验证和确认的评估工具，已经发表，不仅被我们使用，也被其他人使用，不仅用于杜氏肌营养不良症，也用于其他疾病状态。所以它的测量确实非常严格。记录者或视频拍摄者接受过如何操作的培训。然后视频被发送到一个设施，由盲法训练的阅读器进行阅读，数据然后被盲法传递给公司，并最终像任何其他数据集一样处理。所以这确实是在家庭环境中收集的非常有价值的数据。就DVA中的患者数量而言，每组约有50名患者。所以Deramiocel组50名，安慰剂组50名。
好的。那么，钆延迟增强次要终点的样本量较低是否有原因？
是的。所以，我们仅在队列B中添加了LGE测量，在设计队列A时，有一些关于钆的报道，称它可能在幼儿的大脑中聚集，可能存在安全风险。因此，我们决定不在队列A中查看疤痕，在队列A和队列B启动之间的时间里，人们认为这不是安全风险。收集的数据的价值对于显示功能和疤痕之间的相关性非常必要。
这些数据非常好。作为一个从事MRI工作数十年的人，我和心脏病专家一样对这些数据感到非常兴奋。所以，只有队列B中的患者有资格进行钆增强，而且他们还必须有一定水平的肾功能。这就是为什么这些数字相对较小。但这个数据集虽小但功能强大。
好的，好的。也许我最后一个问题。最近的PRV，您可能知道，以2.05亿美元的高价售出。我们也知道有一个新的日落日期，即2029年9月30日。但您认为因为新的日落日期是三年多后，这是否会减轻买家的一些压力，可能会影响您出售PRV的价格？有什么想法吗？谢谢。
是的，如果我有水晶球，我会成为一个非常富有的女人。但除此之外，我不知道。我当然知道PRV往往很有价值。这真的取决于买家在PRV可用时获得它的动机。如果我们能够获得一个PRV，我们肯定会为我们的PRV获得最高价格。
恭喜。谢谢。
谢谢。
我们的下一个问题来自Alliance Global Partners的Matthew Venezia。您的线路现已开通。
嗨，各位。恭喜取得进展，感谢回答我的问题。我想我六个月前问过这个问题，但是自从Vinay Prasad再次离开该机构以来，FDA与你们的对话有什么变化吗？
谢谢，Matthew。很高兴与您交谈。到目前为止，没有变化。我们收到了重新开启文件的信函并确定了PDUFA日期，这几乎与他离职同时发生。所以在这一点上，我们的任何互动都没有变化。
好的，明白了。谢谢。另一个关于患者年龄的问题。这似乎是一种早期干预的药物，而在这种疾病中早期干预对治疗至关重要。您是否期望标签上有特定的年龄？您是否期望这会在与FDA的标签讨论中出现？我知道，duvelisib的标签上有4岁以上，但您是否期望在与FDA的标签讨论中解决这个问题？
是的。我不知道。我们从来没有4岁以上的。我不知道那是谁。那不是我们。年龄是一种可能性。我们在临床试验中治疗的患者低至8岁，所以我们没有治疗更年轻的患者。我们不知道。同样，我知道每个人都在围绕标签讨论进行假设以建立他们的模型，我自己当然也在这样做。我不知道是否会有年龄限制或功能限制。不过，一旦我们有了明确的信息，我们会告诉您。我想说，在建立您的模型时，我们到目前为止治疗的最年轻患者是能够行走的8岁患者。
好的，太好了。谢谢。4岁以上是duvelisib的，不是你们的。最后一个问题——是的，最后一个问题。StealthX平台，我们能否在第二季度的特定时间期待1期试验结果，还是这取决于NIAID？
是的，我正要这么说。你说出了我的话。这是NIAID的情况。所以数据真的很慢地 trickles in。我们非常渴望看到细胞反应。我们真的很想看看是否有T细胞反应。COVID现在是一种很难控制的病毒，因为几乎每个人都要么感染过，要么接种过多次疫苗。所以我们期待看到这些数据，继续与NIAID合作。
但最重要的是，非常感谢你问我这个问题。我们现在对我们的产品线感到非常兴奋。我们现在有机会部署它。我们能够为这种疫苗建立制造能力。我们现在知道如何做到这一点。我们知道如何加载外泌体，靶向外泌体。因此，虽然疫苗项目很重要，但它确实是现在推动我们走向治疗性外泌体平台的学习经验。随着我们在26年的进展，请继续关注更多信息。
好的，太好了。再次感谢你们，恭喜取得进展。
谢谢。
我现在将电话交回Capricor管理层进行总结发言。请讲。
非常感谢大家今天参加我们的会议。感谢那些参加肌肉萎缩症协会会议并花时间与Capricor在该活动上交流的人。我要说的是，能够参加该活动并看到Capricor在MDA上的突出地位，以及在杜氏肌营养不良症患者的心中和思想中的地位，给了我难以置信的喜悦和自豪感。我们真的觉得我们现在有机会显著改善他们的生活，并期待与他们和你们所有人继续这一旅程。所以，我们期待在社区中见到你们。非常感谢。
[操作员结束语]