Richard John Daly（总裁、首席执行官兼董事）
Glen Santangelo（巴克莱银行）
好的。各位下午好。感谢大家抽出时间参加我们的会议。接下来的演讲，我们很高兴邀请到Catalyst制药公司。坐在我左边的是该公司的首席执行官Rich Daly。对于不认识我的人，我是Glen Santangelo。我是巴克莱的生命科学分析师之一，负责专科制药和动物健康领域。我们目前不覆盖Catalyst制药公司，但在过去几周里，我对该公司有了很多有趣的了解。所以非常期待今天的演讲。Rich，感谢你参加我们的会议，非常高兴你能来。
谢谢，Glen。
对于那些不了解该公司的人，或许我们可以先花一两分钟谈谈你们的三款主要商业产品，它们处于不同的生命周期阶段。或许可以先简要概述一下公司情况，然后我们再深入讨论。
没问题。Catalyst制药公司是一家专注于罕见病的公司。在我们的罕见病产品组合中，实际上是超罕见病领域。我们有一种肌肉激活药物FIRDAPSE，用于治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征。此外，我们还有一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，是一种类固醇，我们认为是一种差异化的类固醇，名为AGAMREE。FIRDAPSE已上市约8年，每年持续增长15%至20%。实际上，它打破了随着时间推移增长放缓的规律，这是一个非常了不起的成绩。
然后在2024年3月，我们推出了用于杜氏肌营养不良症的AGAMREE，我很乐意稍后详细谈谈这个药物，它似乎是一种差异化的类固醇，具有非常有趣的临床特征，本周在奥兰多举行的MDA会议上，来自欧洲的一些新数据进一步支持了这一点。所以我们对它感到非常兴奋。
最后，我们有FYCOMPA，这是一种用于治疗癫痫的药物。我们几年前从卫材公司收购了这款药物，它的表现非常好，但在年中左右遭遇了仿制药的冲击，不过尽管收入如预期般下降，该药物的表现仍然非常不错。
好的，非常好。既然我们刚刚发布了第四季度财报，或许我们可以先从近期业绩开始。2025年，你们度过了出色的一年，收入增长20%，我认为你们预测2026年的增长甚至会更快，我们稍后会谈到这一点。我们会马上分析具体细节，但或许你可以先简要概述一下2025年以及第四季度的增长势头。回顾2025年，有没有什么事让你感到意外，无论是积极的还是消极的，与你年初的预期相比？
当然，当然。我们带着对公司和品牌持续成功的高度期望进入这一年，并且我们也看到了这一点。这是非常有趣的一年。正如我所说，FIRDAPSE继续以15%至20%的速度增长，表现非常稳健。所以我们对此感到非常兴奋。Glen，我们在这一年里在专科药房方面实施了一些措施。如你所知，在罕见病领域，我们使用专科药房，这实际上帮助患者更快用上药物，获得正确的剂量，适当调整剂量，然后持续用药。我们在6月和9月分别做了两件事。现在我们看到了成效。患者放弃使用该品牌的意愿有所下降。因此，该品牌的表现因此得到了支撑。这是FIRDAPSE方面的情况。
我们还启动了一些针对癌症相关兰伯特-伊顿肌无力综合征的项目。兰伯特-伊顿肌无力综合征有不与癌症相关的，也有与癌症相关的。不与癌症相关的称为特发性，与癌症相关的则是癌症相关性兰伯特-伊顿肌无力综合征。我们与国家实验室合作，将检测纳入一个检测 panel。有一种非常简单的检测叫做VGCC检测，即电压门控钙通道检测，现在已在国家实验室开展。我们还与美国国家综合癌症网络（NCCN）合作，将FIRDAPSE纳入癌症相关兰伯特-伊顿肌无力综合征的治疗指南。现在我们正在与GPOs合作，GPOs即集团采购组织，有三个GPOs控制着大约80%至90%的社区肿瘤诊所，它们非常严格地遵循NCCN指南。我们对此感到非常兴奋。
在AGAMREE方面，AGAMREE的上市情况非常好，患者来源既有市场上的通用泼尼松，也有EMFLAZA或通用EMFLAZA。大约45%来自泼尼松，45%来自EMFLAZA，剩下的10%来自未接受过治疗的患者。去年发生的一件事是，该品牌很好地应对了ELEVIDYS的一些安全性挑战。我们知道，当ELEVIDYS在年中扩大适应症时，会带来一些挑战，因为患者需要免疫抑制剂量。这导致从泼尼松或EMFLAZA转换为AGAMREE的患者出现了一些延迟，但该品牌很好地应对了这一情况，并在年底处于非常强劲的地位。
正如我所说，FYCOMPA遭遇了仿制药的冲击。但由于我们的首席商务官Jeff Del Carmen在年底前一直对该品牌进行推广，尽管收入如预期般下降，但该品牌的表现仍然很好。
好的。我们来分别深入讨论这些产品吧。先从FIRDAPSE开始。2026年的指引非常强劲。你们4.35亿美元至4.5亿美元的收入意味着21%至26%的增长，这显然是一个很大的数字。你已经提到了一些关键驱动因素。但或许你能帮助我们理解特发性兰伯特-伊顿肌无力综合征与你刚才提到的在癌症领域希望获得的市场份额增长之间的关系。
在特发性方面，最常见的误诊是全身性重症肌无力。我们对患者感到非常兴奋的一件事是，所有这些针对全身性重症肌无力的直接面向消费者（DTC）的努力，我们相信，从长远来看将对我们有利。因此，当这些患者就诊时，他们会被诊断为全身性重症肌无力。一个非常有趣的事实是，普通医生在整个职业生涯中平均只会遇到一名兰伯特-伊顿肌无力综合征患者。它就是这么罕见。所以当他们遇到兰伯特-伊顿肌无力综合征患者时，他们会自动认为肌肉无力和四肢症状一定是全身性重症肌无力。于是他们会给患者使用全身性重症肌无力的治疗药物。随着这些认知度的提高，我们认为这将促使更多患者被诊断出来。
他们中的大多数会被误诊为全身性重症肌无力，但这些治疗可能不会起作用。因此，他们会寻找下一种治疗方法，这实际上会加速他们使用FIRDAPSE。兰伯特-伊顿肌无力综合征患者的平均诊断过程在4到6年之间。所以如果能加速这个过程，就能让患者尽快用上药。特发性患者的寿命正常。他们通常在40、50岁左右被诊断，但之后会有正常的寿命。
在肿瘤方面，兰伯特-伊顿肌无力综合征通常与小细胞肺癌相关。我们知道，小细胞肺癌患者的预后确实不太好。没有兰伯特-伊顿肌无力综合征的小细胞肺癌患者平均生存期约为9个月。然而，患有兰伯特-伊顿肌无力综合征的患者平均生存期似乎是其两倍。这本身与产品无关，而是因为兰伯特-伊顿肌无力综合征是小细胞肺癌的早期指标。因此，患有兰伯特-伊顿肌无力综合征的患者通常在疾病早期被诊断出来，因此寿命更长。
实际情况是，在任何典型年份，大约有150名特发性患者可能被诊断出来，而癌症相关的可能有900名。因此，与大型GPOs合作创造了一个非常好的机会来帮助这些患者。所以关键信息是，尽管该品牌已经取得了成功，但我们在特发性方面的渗透率约为30%，而FIRDAPSE在癌症相关兰伯特-伊顿肌无力综合征中的渗透率不到10%。因此，无论是对患者还是对公司来说，都有巨大的增长空间。
但你提到新的NCCN（国家综合癌症网络）指南可能会对这些患者的诊断和治疗产生影响。你认为这最终会增加诊断率，或者说减轻诊断增加带来的影响吗？
是的，我们是这么认为的。在特发性方面，我们必须指出——我们认为这是一种分子，但两个品牌或两个不同的市场，因为它们在不同领域治疗。所以当我们考虑机会时，肿瘤护理——我在肿瘤领域工作了15年。肿瘤护理变得非常复杂。由于复杂性，NCCN指南变得非常重要。因此，这些GPO组织中的每个都有关怀路径，表明他们希望遵循NCCN指南。这一直是我们关注的重点。所以我们认为这可以推动肿瘤学家的行为，是的。
你们公司在商业行为方面是否在改变，比如在教育、推广方面做不同的事情来推动这些指南的落实并提高诊断率？
特发性方面在很大程度上是一个开拓性市场。肿瘤方面的集中度很高。所以我们与GPOs合作。他们有教育项目。他们有其他机会帮助医生真正按照指南行事，因为这些是最权威的指南，他们希望遵循这些指南。所以是的，我们已经做出了改变。我们实际上在现场有一支专门的、人数有限的团队，与GPOs的最高层合作，真正推动这种教育，推动护理路径的采用。
我们能谈谈这个产品的知识产权吗？我认为你们最近与梯瓦（Teva）达成了某种和解，可能锁定了2035年。
2035年2月。
与他们达成协议，但我认为还有另一个诉讼方，Hetero。
有三个首仿申报者。我们与前三个中的两个达成了和解。我们与Lupin和梯瓦达成了和解。梯瓦是第一个达成和解的。正如许多人所知，我们认为梯瓦可能是世界上最复杂的仿制药生产商之一。所以我们对这项和解感到非常满意。我们还有一个剩余的，Hetero。我们的审判原定于3月23日开始。我们原以为大约需要五天时间。然而，我们对宪法 law的基本理解是，刑事审判将优先于任何其他审判，似乎法官可能有冲突。我想强调的是，可能因为他还有一个刑事案件要审理，所以我们的审判日期可能有冲突。
然而，刑事案件显然有可能达成和解，如果被告和州政府之间有某种安排的话。所以有可能按计划进行。我们仍在跟踪。实际上，在我们的公开案卷中……
抱歉，梯瓦的和解是什么时候？Hetero的预定开庭日期是什么时候？
梯瓦的和解是在去年1月。
1月，好的。
Lupin大约在年中达成和解。然后我们——显然，我们愿意与Hetero的同事进行对话。但如果必须进行审判，我们肯定会去捍卫我们的知识产权。我们非常有信心。我认为和解协议支持了这种信心。
好的。我们能转向AGAMREE吗？第四季度增长68%。我认为你们对迄今为止取得的成就印象深刻。当你们给出1.4亿美元至1.5亿美元的指引时，这显然意味着20%至28%的较为温和的增长，考虑到规模效应，这可能并不令人惊讶。但或许你能谈谈下半年增长的一些潜在驱动因素，并帮助我们评估2026年这些增长趋势的持续性？
这是个很好的问题，Glen。当我们考虑兰伯特-伊顿肌无力综合征市场的分散性时，杜氏肌营养不良症（DMD）市场则完全相反。大约有100个中心治疗90%以上的DMD患者。你可以想象，早期诊断时，患者的病情非常明确。其中45个中心通过使用类固醇治疗了80%的患者。如果患者在诊断早期使用类固醇，他们的平均行走能力会增加2到2.5年。类固醇是基础治疗。所以这是在开始任何其他治疗之前首先要使用的药物。然后，由于能延长行走能力，患者会持续使用这种药物。
驱动因素再次是，Jeff Del Carmen领导的商业团队在渗透这些卓越中心方面做得非常出色。我们在排名前45的中心中渗透率为100%，在排名前100的中心中约为90%左右已经使用了该药物。现在我们已经扩大了覆盖范围。现在我们需要深入。因此，我们有机会谈论潜在的差异化。需要再次说明的是，这不在我们的标签中，但我们本周在肌肉萎缩症协会（MDA）会议上看到的情况是，类固醇的关键问题是行为问题。使用类固醇的患者有行为问题。如果长期使用，会阻碍生长。他们的骨骼通常更脆弱，骨折率更高，会患白内障，还会有心血管疾病。一般来说，DMD患者最终会死于心血管疾病。本周公布的数据非常有趣。这是一项GUARDIAN研究，对比标准类固醇——标准护理类固醇，结果显示AGAMREE可能有一些益处……
作为一线治疗而不是皮质类固醇。
嗯，需要明确的是，它本身就是一种皮质类固醇。但比较的是它在骨折、身高和白内障方面与其他类固醇的差异。所以数据非常有趣，我建议你去看看。数据真的很有说服力。
你说80%的确诊病例在这100个卓越中心？
大约90%在100个中心，其中80%在45个中心，90%在100个中心，是的。
你们的销售人员是如何覆盖这些中心的？我是说，让这变得简单一点。
确实，这让事情简单多了。我们只有12名销售代表，12名区域客户经理，他们负责这100个中心。由于业务的集中性，我们实际上可以用12个人覆盖这100个中心，甚至可以扩展到约130个中心。
明确一下，我们看到的增长是来自那些可能使用一线类固醇后转换过来的人，还是那些开始就使用AGAMREE作为一线治疗的人？
从上市开始……
还是两者都有？
实际上，两者都有一点。从上市开始，我们最初认为我们会从EMFLAZA获取患者，因为很难判断这个市场的公开数据。所以我们认为EMFLAZA的市场份额约为35%。但从产品上市到今天，情况一直很稳定。我们大约45%的患者来自泼尼松，45%来自EMFLAZA，10%表示他们是首次接受治疗的患者。所以我们正在从整个市场获取患者，而不仅仅是35%的市场。因此，我们很高兴能参与100%的市场。
你刚才提到的那个研究叫什么名字？
GUARDIAN，GUARDIAN研究。还有一些补充信息，大约一两个月前宣布了这项研究，数据刚刚……
那SUMMIT研究呢？因为我认为SUMMIT研究也在做类似的事情，评估相对于传统标准治疗的疗效优势。
完全正确。我们将纳入约250名患者，注意是患者而不是受试者。这是一项开放标签试验。所以大约250名患者进入临床试验。与标准护理进行对比。我们将关注行为、骨骼健康、身高、骨折、白内障和心血管方面。所以当我们开始这项研究时，显然我们还没有GUARDIAN试验的数据。但现在看到GUARDIAN试验的数据后，我们对SUMMIT研究的信心实际上增强了。所以我们对此感到非常兴奋。
这对你们与管理式医疗和潜在的支付方覆盖及报销谈判有何影响？
这是一个非常非常重要的点。我们看到FIRDAPSE和AGAMREE的覆盖率约为90%的批准率。所以我们很高兴能与护理人员和提供者合作，让患者用上药物，而且我们没有看到支付方有太多的阻力。
好的。我们能再次转向FYCOMPA吗？考虑到专利到期后的情况，我们没有花太多时间讨论，但我们看到销售额在下降，你们指引为4000万美元至4500万美元，而去年是1.15亿美元，对吧，这可能并不令人惊讶，但有没有任何潜在的上行机会？或者你们在商业方面有没有做什么来延长它的生命周期？
没有。通常我们都知道，我们称之为零售产品，FYCOMPA不是罕见病药物——癫痫不是罕见病。所以它通常通过零售药房销售。我们看到大约90%的品牌处方在三个月内消失，甚至可能更短时间。癫痫有所不同，它具有粘性。患者希望更长时间使用它，我们正在看到这种情况。我们正在经历这种情况。这4000万美元至4500万美元与年中仿制药进入市场后的表现一致，并且这种趋势仍在继续，我们非常有信心。但上行空间方面，我们已经停止了所有推广。所以我们主要做的是网站和社交媒体推广。
好的。我们能花几分钟谈谈业务发展和资本配置吗？公司有超过7亿美元的现金。我记得在最近的电话会议上，你说你们现在愿意考虑临床阶段的资产，除了概念验证或不同开发阶段的资产，而不仅仅是商业就绪的资产，这是我想说的重点。或许能更新一下你们最新的想法。你们在市场上看到了什么样的机会？我们是否应该期待你们在2026年开始使用这7亿美元现金中的很大一部分？
我们很乐意将资金投入使用。我们认为收购产品是现金的最佳用途。所以我们的典型目标是罕见病领域的产品。再次强调，我们对治疗领域没有偏好，因为我们相信我们支持患者、让患者用上药物、在适当情况下让患者持续用药的基础设施是强大的。如果不是行业趋势，也是行业标准。
我们正在寻找峰值约为5亿美元的机会，我们认为这能让我们处于一个我们可以竞争并获胜的领域。这就是我们正在寻找的。我们在市场上看到了很多机会。我们的主要筛选标准是，第一，必须是差异化产品。第二，我们必须能够盈利，因为我们想要更接近市场的产品，即使它们处于III期。如果是授权合作，我们必须与管理层在产品愿景上保持一致。这些是我们的主要筛选标准。然后当我们深入研究数据时，我们看到有很多机会。
你们最近制定了2亿美元的股票回购授权。我认为你们在第四季度很活跃，购买了一些股票。该授权有效期至2026年12月。相对于7亿美元的现金，你认为有没有机会同时进行股票回购和业务发展，并在全年保持一定的灵活性？
我们没有债务，没有有息债务，而且每个季度都在产生现金。所以当你考虑一个潜在支出约2亿美元的股票回购计划时，我们认为这完全不会影响我们进行业务发展的能力。我们认为如果需要举债，我们可以使用现金来推进。
好的。我们还有几分钟时间，所以我想问几个财务问题。关于指引，6.15亿美元至6.45亿美元，这是4.5%至9.5%的收入增长。显然，这个数字比去年小，但这可以用FYCOMPA来解释。
绝对是的。没错。
是的。所以你能为大家详细解释一下这个指引吗，谈谈FIRDAPSE和AGAMREE的增长预期，以及FYCOMPA的抵消影响，还有其他需要解读的地方吗？
我们认为——先从AGAMREE开始。由于2025年基因治疗方面发生的事情，AGAMREE的情况有些波动，现在我们正在克服这个问题。所以我们认为那里有增长机会。我们喜欢GUARDIAN的数据。显然，我们不能推广它，但这是一个非常紧密的社区。父母通常是照顾者。患者在治疗中非常积极，而且这是一个集中的市场。
在FIRDAPSE方面，我们再次看到由于特发性方面、围绕我们的全身性重症肌无力推广以及与这些肿瘤诊所合作改善患者护理的机会，该品牌有加速增长的机会。当渗透率只有10%时，显然缺少了一些东西。机会在于利用一个非常简单的血液检测来识别患者并进行适当治疗。
在收入线以下，你能谈谈支出指引吗？因为我相信你们正试图在盈利能力和投资这些增长资产之间取得平衡，但考虑到你们的资产负债表上有这么多现金和能力，你们似乎不需要在短期内产生更多现金。但你们如何看待支出指引？以及2026年的盈利预期？
我们没有给出销售、一般及管理费用（SG&A）的具体指引，但相对持平。我的意思是我们不需要做更多。我们对此感到非常兴奋。不过，这将是第一个完整年度。所以你会看到FYCOMPA的收入消失。这将是我们预算中专注于癌症相关兰伯特-伊顿肌无力综合征的第一个完整年度。所以这里有一个权衡。我们显然看到了这一点，并且我们认为这是积极的，因为它将带来增长。在研发方面，我们给出了一个范围，主要是因为我们想关注SUMMIT和AGAMREE的生命周期管理机会。
当我们与投资者交谈时，我喜欢说的一件事是，这款药物有效。它是一种很好的类固醇。它可能适用于其他需要持续使用类固醇的罕见病机会。所以我们将探索这种生命周期管理。因此，研发支出可能会略有增加。
好的。我们的时间差不多了。所以我想找个方式总结一下，给你一个最后发言的机会。当我看你们的股票时，它有一个非常出色的五年表现，过去12个月可能有点区间波动。所以当你退后一步，你认为是什么原因导致股票在过去12个月比前四年更多地区间波动？当你面对这里的投资者时，你认为有什么是人们可能忽略的，或者应该从不同角度思考的，或者你认为应该成为他们更关注的领域？你还有什么其他信息想传达给投资者吗？
当然。很好的问题。在过去12——过去两年里，我们的表现超过了纳斯达克，我们对此感到非常自豪。做得不错。在过去五年里，显著跑赢大盘，非常好。我认为当我们与投资者交谈时，我们真正想关注的是生命周期管理机会以及如何推动AGAMREE的进一步增长。
FIRDAPSE就像邮递员，稳定地传递业绩。它是一款很棒的产品，将继续增长。我们认为那里也有机会。所以真正关注特发性和癌症相关兰伯特-伊顿肌无力综合征之间的平衡，同时谈论在杜氏肌营养不良症中最大化和优化我们的机会，以及在罕见病中寻找类固醇的一般用途，或许是一种改进的类固醇。
好的。我们就到这里。时间已经到了。非常感谢Catalyst制药公司的首席执行官Rich Daly。
谢谢。