Steven M. Harasym（投资者关系）
Helen Sabzevari（总裁兼首席执行官）
Phil Tennant（首席商务官）
Harry Thomasian（首席财务官）
Rutul R. Shah（首席运营官）
Jason Butler（JMP Securities, LLC）
Swayampakula Ramakanth（H.C. Wainwright & Co., LLC）
Brian Cheng（J.P. Morgan Securities LLC）
Michael DiFiore（Evercore）
下午好，女士们、先生们，欢迎参加Precigen公司2025年全年财务业绩及业务更新电话会议。[操作员说明]本次电话会议于2026年3月25日（星期三）录制。
现在，我将会议转交给Steve Harasym。请讲。
谢谢操作员，也感谢所有参加我们2025年第四季度及年终更新电话会议的各位。今天与我一同出席的有我们的总裁兼首席执行官Helen Sabzevari、首席商务官Phil Tennant以及首席财务官Harry Thomasian。
在开始我们的准备发言之前，我提醒大家，我们将发表某些前瞻性陈述。这些陈述基于我们当前的期望和信念。我们鼓励大家查看演示文稿以及我们向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中的幻灯片，其中包括可能导致实际结果与今天的前瞻性陈述存在差异的风险和不确定性。
接下来，我将会议转交给Helen。
谢谢Steve。我谨向所有参加今天更新电话会议的各位表示热烈欢迎。自8月PAPZIMEOS获得成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）一线治疗的早期和全面批准以来的短时间内，我们在RRP领域首次进行治疗性商业 launch 方面取得了巨大进展。这些重大进展对所有受RRP影响的利益相关者（包括患者、其家人、医疗服务提供者和RRP基金会）而言，都是一个关键的里程碑。
随着我们在第四季度开始商业销售，Precigen已完成从研发公司到产生产品收入的商业生物技术公司的转型。Phil将在稍后的会议中详细介绍 launch 进展的具体情况，但我想强调我们在收入增长方面看到的加速趋势。我们不计划定期提供收入指导。相反，我们将重点关注我们认为对从长期角度衡量 launch 轨迹进展至关重要的指标。话虽如此，由于我们距离第一季度结束只有几天时间，而第一季度是PAPZIMEOS商业销售的第一个完整季度。我们认为向投资者提供有关PAPZIMEOS销售增长的情况是有帮助的。
正如我们在10-K文件中所报告的，2025年第四季度产品净收入为340万美元，11月开始发货。随着主要医疗中心和社区诊所的处方医生继续将PAPZIMEOS加入他们的诊疗方案，我们在第一季度看到了强劲的势头。因此，基于迄今为止的商业活动，我们预计第一季度收入将超过1800万美元。这清楚地表明了患者和医生对该疗法的热情，导致疗法的强劲采用。
我现在将简要回顾一下我们认为PAPZIMEOS引起如此浓厚兴趣的原因。PAPZIMEOS获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的全面批准，其标签适用于成人RRP，不受既往手术次数的限制。这反映了真正具有变革性的临床数据，包括无与伦比的疗效、强劲且持久的持续反应，以及由前瞻性定义的完全缓解率主要终点支持的关键研究。由于其作用机制，如果需要，PAPZIMEOS还具有重新给药的潜力，目前正在临床中进行评估。
凭借无与伦比的疗效获得全面批准，我们为任何未来进入成人RRP领域的竞争对手设定了显著更高的标准。让我们审视导致FDA批准的关键事实。PAPZIMEOS通过引发针对HPV 6和/或11的靶向免疫反应，直接解决RRP的根本原因。需要明确的是，我们入组并治疗了更严重的RRP患者，并实现了无与伦比的完全缓解率，且反应持续时间令人印象深刻，随访时间超过三年，这得到了该领域医生的认同和赞赏。
它不仅使用RRP中评估过的最严格的疗效终点达到了最高的统计标准，而且产生了该领域迄今为止展示的最强数据。鉴于RRP的根本原因，这些结果很容易外推到病情较轻的患者，这反映在FDA对PAPZIMEOS的广泛标签批准中。相比之下，将病情较轻人群的结果外推到病情较重的病例则更具挑战性且可靠性更低。
我刚才详细介绍的内容得到了由RRP基金会赞助、16位美国领先的RRP专业医师撰写并发表在该领域顶级同行评审期刊《喉镜》（Laryngoscope）上的具有里程碑意义的专家共识论文的支持。该论文推荐PAPZIMEOS作为第一种免疫疗法，这是成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的最新标准治疗和首选一线治疗。这些发展代表了RRP领域的关键进展，将医疗治疗置于反复手术干预之上，以改善患者的预后。
现在我将会议转交给Phil，由他详细介绍我们的商业 launch 情况。Phil？
谢谢Helen，大家好。我很高兴分享我们 launch 工作的最新亮点，包括对第四季度业绩的评论，同时让大家了解我们在今年第一季度PAPZIMEOS launch 方面取得的令人兴奋的进展。如前所述，我们在第四季度在建立加速品牌采用的平台方面取得了巨大进展。这包括在扩大 payer 覆盖范围、进一步激活全国各地的客户以及PAPZIMEOS的初始处方方面继续取得进展。
在我们今天发言时，我可以给大家更详细地介绍一些表明 launch 表现强劲的主要指标。中心患者数量继续增长。截至1月中旬的摩根大通会议，我们的Precigen患者支持中心已有超过200名患者。截至今天，这一数字已远远超过300名，表明成人RRP新的标准治疗存在被压抑的需求。
Payer 覆盖范围继续扩大。1月初，我们覆盖了约1.7亿人，现在已增加到约2.15亿人，包括商业保险、医疗保险（Medicare）和医疗补助（Medicaid）的几乎所有主要 payer。包括常规医疗保险和医疗补助按服务收费人群意味着我们现在覆盖了美国约90%的参保人群，对于像PAPZIMEOS这样的罕见病药物来说，这是显著的进展。品牌利用率在全国范围内的大型机构、学术中心以及社区环境中都在加速。
令人欣慰的是，我们看到该品牌在一系列患者严重程度中得到利用，这体现了该品牌的广泛标签。最后，正如Helen所提到的，1月份发表的专家共识论文明确将PAPZIMEOS定位为成人RRP患者的首选，这是关键意见领袖（KOL）社区的重要意向声明，也是该药物强大疗效和安全性的证明。Helen提到的第一季度预期收入的显著增长清楚地表明，医疗系统正在接受这种首个也是唯一一个获批用于治疗成人RRP的药物。我们对看到的势头感到非常满意，当然，我们将在下个季度晚些时候的第一季度财报电话会议上提供最终收入数字。
展望未来，我们预计这些趋势将继续，从4月1日起分配的永久J代码将提供帮助，并得到我们在患者中看到的持续反应持久性的支持。我们预计机构激活将继续，社区诊所内的使用也将显著增加。我们期待在第一季度电话会议上与大家分享进一步的进展，因为我们继续推动这种100多年来一直通过手术管理的衰弱性疾病向现在通过治疗管理的根本转变。
现在我将会议转交给Harry，由他概述我们的财务状况。Harry？
谢谢Phil。对于Precigen和整个RRP社区来说，这无疑是令人兴奋的时刻。
我想花几分钟时间讨论我们截至2025年12月31日的年度业绩以及截至该日的财务状况。本年度收入总计970万美元，而2024年为380万美元，增加了580万美元，增幅为149%。这一增长主要是由PAPZIMEOS产品收入的开始推动的，2025年PAPZIMEOS产品收入总计340万美元。需要注意的是，PAPZIMEOS的首次销售记录于2025年11月。因此，本年度收入仅反映了PAPZIMEOS launch 的部分第一季度情况。在谈到收入时，我确实想重申，2026年第一季度PAPZIMEOS收入较2025年第四季度出现了巨大增长。
正如Helen所提到的，基于我们迄今为止的商业活动，我们预计2026年第一季度收入将超过1800万美元。我们对早期的 launch 结果感到非常兴奋，并对 launch 轨迹感到鼓舞。我还想重申，我们不计划在未来提供前瞻性收入预测。由于我们的年终收益电话会议时间接近第一季度末，这使我们能够了解我们认为第一季度收入的趋势，我们认为提供这一指导有助于投资者了解PAPZIMEOS的 launch 轨迹。
继续讨论我们经营报表上的费用，研发费用与截至2024年12月31日的年度相比减少了1170万美元，降幅为22.1%。减少的主要原因是2024年宣布的公司管线战略优先化导致成本减少940万美元。此外，在PAPZIMEOS获得FDA批准后，公司开始将与制造相关的成本分类为库存，最终当相关库存售出时，这些成本将被记录为产品和服务成本。
在PAPZIMEOS获得FDA批准之前，与PAPZIMEOS相关的制造费用被记录为研发费用。销售、一般和管理费用与截至2024年12月31日的年度相比增加了2880万美元，增幅为69.8%。这一增长主要是由于与PAPZIMEOS商业活动相关的成本增加了2730万美元。我们2025年12月31日止年度归属于普通股股东的净亏损为4.296亿美元，每股亏损1.37美元。这些结果包括2025年与我们的优先股及相关认股权证相关的两项大额非现金项目。2025年，优先股转换为普通股，认股权证重新分类为权益，因此此类项目未来不会再发生。这些非现金项目总计3.185亿美元，占报告的每股1.37美元亏损中的1.02美元。
转向资产负债表。我们年末的现金、现金等价物和投资为1.004亿美元。基于我们当前的预计业务计划，我们相信这些资金加上PAPZIMEOS销售的预期现金将为运营提供资金，直至实现现金流盈亏平衡，我们目前预计这将在2026年底实现。有关我们财务报表的更多信息，请参阅今天下午收盘后向SEC提交的新闻稿和10-K文件。
接下来，我想将会议转回给Sabzevari博士。
谢谢Harry。我想简要提供其他管线的更新。我们正在积极推进在儿科RRP人群中启动PAPZIMEOS临床试验的计划。我们希望能在今年第四季度启动该试验。此外，我们已开始地理扩张的努力。这体现在向欧洲药品管理局（EMA）提交PAPZIMEOS的上市许可申请（MAA）的验证。值得注意的是，我们从欧洲的顶尖领导者那里看到了对新医疗标准的积极反馈。为此，我们也很高兴地宣布，我们将在6月赞助第三届年度RRP awareness日的相关活动。这将提供另一个机会，帮助在全球范围内提高对这种疾病及其新治疗标准的认识。
除了PAPZIMEOS，我们继续推进PRGN-2009平台。该项目使用与PAPZIMEOS相同的AdenoVerse技术。PRGN-2009旨在激活免疫系统以识别和靶向HPV16和18，这是HPV相关癌症（如头颈部癌和宫颈癌）的根本原因，这些癌症占全球所有癌症患者的近5%。PRGN-2009目前正在多项II期临床试验中与pembro联合用于头颈部癌和宫颈癌的研究。我对该项目的前景感到非常兴奋，并期待在我们即将到来的季度中向大家更新。
接下来，我将会议转交给操作员进行问答环节。操作员？
谢谢。[操作员说明]第一个问题来自Citizens Bank的Jason Butler。您的线路现已开通。
嗨。感谢回答问题，恭喜取得的进展。特别是，非常感谢提供第一季度的指导。这真的很有帮助。我有两个问题。首先，您能帮助我们了解你们计划如何让患者从中心流程过渡到接受报销药物吗？您是否期望300名患者中的大多数最终能获得报销治疗？在什么时间范围内，考虑到目前仍处于 launch 的早期阶段？
然后第二个问题，你们现在是否已经到了患者开始接受治疗方案中的第二剂的阶段？您能给我们一些关于有多少比例的患者有资格或正在接受第二次治疗的信息吗？谢谢。
Jason，感谢您的问题。对于第一个问题，我想将其交给Phil。Phil，也许你可以详细说明一下。
好的。显然。Jason，我们对患者继续加入我们的中心感到非常高兴。需要提醒的是，这并不是完整的情况，因为我们看到来自我们中心的患者有显著的转化，但正如我们之前所讨论的，我们也看到来自不在我们中心的患者的使用，Precigen支持中心并不是完整的情况。
因此，我们很高兴看到患者从这两个来源接受治疗。关于转化速度，我们——显然，在我们中心的患者，这表明市场上这些患者需要治疗，我们希望确保绝大多数（如果不是全部）这些患者都能转化为接受治疗。这显然是我们的目标。
关于转化发生的速度，这确实因患者和机构而异。我们在第四季度所做的以及在第一季度继续做的是将所有拼图碎片到位，特别是 payer 覆盖范围，显然还有患者识别。
现在，真正取决于综合医疗网络（IDNs）继续被激活。一旦所有这些都到位，向 payer 的实际事先授权应该只需要几周时间。但实际上，IDNs的激活是一些患者的限速步骤，但我们在第四季度和第一季度在转化这些患者方面取得了巨大进展。
Jason，也许我可以在Phil所说的基础上进一步补充。我们的中心，显然，患者不断进入，您说得对，他们正在被转化，但这是中心的一个持续过程。这不是患者一次性进入，患者基本上做好准备并接受治疗，然后新患者进入我们的中心，但强调Phil提到的一点非常重要，即我们的中心不是患者的唯一来源，还有许多其他中心，例如大型中心，它们有自己的中心。他们可以进入，我们已经看到了入组情况。
关于您提出的第二个问题，即患者是否已从第一次治疗进入第二次治疗，绝对是的。患者正在完成他们所有的治疗，其中一些去年开始治疗的患者，例如，已经完成了他们的最后一次治疗。因此，正如我所提到的，这是中心内患者进入的一个非常流动的势头。他们做好准备，Phil可以进一步谈论这一点。当他们进行治疗时，其他患者也会进入。
我只想补充一点关于中心的内容，因为显然，我们提到从4月1日起我们将拥有永久J代码。这将简化患者从我们中心的福利验证、机构准备到向 payers 进行事先授权的整个流程。因此，这将在我们进入第二季度时有所帮助。
太好了。再次感谢。也再次恭喜这个季度。谢谢。
下一个问题来自H.C. Wainwright的Swayampakula Ramakanth。请讲。
谢谢。下午好，Helen和团队。很高兴看到不仅 launch 进展顺利，而且今年——这个季度，它的增长相当显著。话虽如此，我只是想更多地了解一些细节，特别是患者从中心到转化的流程。此外，J代码在增加本季度以及为下一季度增加更多患者方面有何帮助。我认为患者从进入诊所到接受治疗需要一定的时间。
嘿，RK，感谢你的问题。所以这是Phil。J代码确实从提供者和 payer 的角度简化了工作流程和 billing 流程。我们知道，查看一些罕见病 launch 的类似案例，一些 payers 一直不愿承担财务风险，当然，根据我们的经验。但现在有了永久J代码，这种情况就消失了，这简化了行政流程，并增加了这些患者处理的确定性和速度。
是的。也许我可以补充一下，RK，这不仅针对PAPZIMEOS。这适用于任何现有的药物，包括所有检查点抑制剂。总会有这样的过渡，这将简化流程，使一些中心更容易操作。我认为这就是我们看到的轨迹，我们非常兴奋从第四季度到第一季度，正如我们所说，超过1800万美元，在批准后初期团队所做的准备工作非常重要，在批准后，真正感谢团队在第四季度初获得的 payer 数量，因为我们都知道，对于进入中心甚至其他中心的患者，实际情况取决于 payers，并确保所有治疗所需的要素都到位，其中很大一部分是 payer 的批准。
现在覆盖了超过2亿人，这是一个惊人的数字。这就是为什么你看到从第四季度到第一季度的快速加速，从我们在第四季度的水平到第一季度超过1800万美元。我认为这非常令人兴奋，我们现在拥有商业化的所有要素： payers、中心、机构的加入。最后，J代码，这将为我们进入第一季度、第二季度、第三季度和第四季度的下一个轨迹提供支持。
太好了。不，我当然感受到了你们所经历的兴奋。考虑到MAA以及潜在的欧洲 launch。在与那里的监管机构的讨论方面，现在情况如何？您是否期望在27年上半年获得批准？或者我们应该假设会更晚？还有关于 launch 的情况。我们是否应该寄望于欧洲并在那里启动 launch？
是的。如你所知，我们去年已向市场分享我们已提交了EMA申请。该申请正在审查中。所以我们对此感到兴奋。我认为，例如，我们从欧洲各地的医生那里收到的反馈。我们刚刚在UroGen（一个HPV领域，特别是RRP领域的主要会议）上做了一个报告，医生们对拥有这种一线和标准治疗疗法表现出极大的热情，现在美国也将其应用于欧洲。
因此，我们显然期待在欧洲进行的BLA审查，我们显然不会——我认为你对时间的假设可能是一个不错的猜测，但我们将等待欧洲当局做出决定并进行沟通，我们一定会与市场分享。所以我们也期待着这一点。
谢谢。感谢回答我的问题。
不客气。
下一个问题来自J.P. Morgan的Brian Cheng。请讲。
嘿，各位。感谢今天下午回答我们的问题。我们有几个问题。您能澄清一下这里1800万美元的收入指导吗？这1800万美元的指导是否包括合作和服务收入，以及PAPZIMEOS产品收入？或者这1800万美元仅指PAPZIMEOS的产品收入？
嘿，Brian，我是Harry。很高兴与你交谈。是的，你所说的我们预计收入将超过的1800万美元，包括所有PAPZIMEOS收入。没有其他收入。
好的。您能谈谈1800万美元的预测吗？与已接受PAPZIMEOS的患者相比，预测中是否存在库存效应？然后，除此之外，您能谈谈现在积极开具PAPZIMEOS处方的医生数量吗？以及您的患者中心与学术中心的转化率有多有效？
是的。谢谢，Brian。关于库存，我们看到的库存效应非常小。我们确实看到订单的小瓶数量有所不同。请记住，每个机构一次可以订购1瓶，也可以一次订购4瓶。我们确实看到一些4瓶和2瓶的订单，但主要是1瓶，但我们确实看到混合情况。所以——但机构的库存非常少。
关于医生数量，我的意思是，显然，处方医生的数量正在增加，由于我们讨论过的所有原因，我们看到随着我们进入第一季度，这种增长势头在增加，我们显然还有更多的工作要做，还有更多的处方医生要加入，但我们对机构和处方医生的反应感到非常兴奋，这个数字一直在持续增加。
是的。Brian，我可以补充的是，显然，共识论文确实明确指出PAPZIMEOS是RRP的第一个也是唯一一个标准治疗，适用于所有成人RRP，这实际上非常有趣，因为我们看到患者的入组或治疗涵盖了疾病的各种严重程度。这是我们根据PAPZIMEOS的标签所说的另一个重要点，该标签适用于广泛的RRP患者，无论严重程度如何，这正是我们在治疗方面看到的情况，以及医生如何采用这种治疗。
嘿，Brian。关于中心与非中心的问题。我的意思是，我们看到双方都有转化，既有在我们中心的患者，也有不在我们中心的患者，我们看到双方都有显著的贡献。
谢谢。
下一个问题来自Evercore的Michael DiFiore。请讲。
嗨，各位。非常感谢回答我的问题，恭喜你们在 launch 中取得的明显进展。我有两个问题。你们称社区采用是一个令人惊喜的亮点。我知道现在还很早，但随着社区渠道的发展，你们了解到哪些因素可以区分成为重复处方者的社区站点和那些采取观望态度的社区站点？我还有一个后续问题。
是的。谢谢，Michael。我是Phil。看，我们的战略中一直包含社区站点。这显然是我们战略的一部分。我认为在批准后不久，我们看到社区对使用PAPZIMEOS表现出极大的兴趣。我们有各种机制，以便我们能够以低成本为他们提供使用和采用该药物所需的所有物流。因此，我们实际上认为，由于这些原因，社区将成为我们整体业务的重要贡献者。初步经验非常积极。
我可以补充——我是Rutul，Mike，我可以补充一下，正如Phil所指出的，我们所做的是，除了我们已建立的端到端冷链验证物流外，正如Phil所指出的，我们现在为可能没有冷链存储的社区诊所提供多种解决方案，他们可以以非常低的成本获得这些解决方案，以及及时发货，从根本上完全避免对冷藏存储的需求。这也有助于我们努力让他们加入并继续开具PAPZIMEOS处方。
我明白了。非常有帮助。我的最后一个问题是，您能否提供有关美国 payers 当前渠道组合的任何信息，以及我们应该如何看待今年剩余时间的 gross to net 节奏？谢谢。
是的，我会让Harry谈论 gross to net。关于 payer 组合，与我们在 launch 前预期和沟通的情况基本一致，商业保险约占60%至65%，这确实是我们所看到的，其余是医疗保险、医疗补助和政府渠道。所以是的，大约65%是商业保险。
嘿，Mike，我是Harry。关于 gross to net，我们历来提供指导，并且我们继续指导。我们预计 gross to net 将在高十几到低二十的范围内。正如我们到目前为止看到的收入情况，我们已经看到了这一点。
太好了。谢谢。
目前没有更多问题。我现在将会议转回给Sabzevari博士。请继续。
再次感谢大家参加我们2025年年终更新电话会议。如你们所见，我们在PAPZIMEOS商业 launch 方面取得了巨大进展。我们期待在5月提供完整的第一季度业绩和详细的商业进展。祝大家晚上好。
[操作员结束语]