Jenny Kobin（投资者关系）
Stephen H. Willard（首席执行官）
Nataliya Agafonova（首席医疗官）
Lisa Locklear（首席财务官）
Joshua M. Hare（联合创始人、首席科学官兼执行董事长）
Raghuram Selvaraju（H.C. Wainwright & Co.有限责任公司）
Boobalan Pachaiyappan（Roth Capital）
各位下午好，欢迎参加Longeveron 2025年全年财务业绩及业务更新电话会议。[操作员说明]提醒一下，本次电话会议正在录制。现在我想介绍你们的主持人Jenny Kobin。谢谢。你可以开始了。
各位下午好，感谢大家今天参加Longeveron 2025年全年财务业绩及业务更新回顾会议。今天美国股市收盘后，我们发布了包含2025年财务业绩的新闻稿，该新闻稿可在Longeveron网站的投资者部分找到。今天参加电话会议的有首席执行官Stephen Willard；联合创始人、首席科学官兼董事会执行董事长Joshua Hare；首席医疗官Nataliya Agafonova；以及首席财务官Lisa Locklear。
提醒一下，在本次电话会议中，我们将发表前瞻性陈述。这些陈述受某些风险和不确定性影响，可能导致实际结果与这些陈述存在重大差异。任何此类陈述应结合我们新闻稿中的警示性陈述以及公司向美国证券交易委员会提交的文件中讨论的风险因素一并考虑，我们鼓励大家查阅这些文件。在公司准备好的发言之后，我们将开放电话会议，接受负责跟踪报道的分析师提问。
接下来，我将把电话交给首席执行官Stephen Willard。Steve？
谢谢Jenny，也感谢大家今天参加我们的会议。我很高兴也很荣幸在公司这一关键时期加入Longeveron。公司干细胞科学的实力以及在多个适应症的多项临床试验中取得的成功，使Longeveron有望成为干细胞领域的领导者。
担任首席执行官后，我立即将重点放在三个关键领域：首先，确保必要的财务资源并规划高效的资本配置。我很高兴地报告，正如大家希望从我们之前的新闻稿中看到的那样，我们已经从包括我认为是生物制药领域两个首要的基础机构投资者——Coastlands Capital（即Matthew Perry）和Janus Henderson Investments——在内的投资者那里获得了1500万美元的新资本。我们还有可能在达到某些里程碑后完成额外1500万美元的第二轮融资。我们感谢他们的投资、支持以及共同推进干细胞疗法以造福患者及其家庭的愿景。此次融资的初始资本为公司提供了足够的资金，可轻松支撑到2026年第四季度。
其次，这笔资金使我们能够完成并公布ELPIS II的结果，这是我们预期的针对HLHS的关键2b期研究，如果数据支持，可能开始准备公司向美国FDA提交的首份BLA。该临床试验的入组已于去年6月完成，我们仍按计划在今年第三季度报告结果。
第三，战略合作。我们计划在所有开发项目中推行强有力的合作战略，以加快潜在的上市时间，提高资本使用效率，并利用大型组织的更多资源。对于HLHS，我们认为在今年第三季度ELPIS II临床试验结果公布后，是确定潜在BLA和商业化合作伙伴的最佳时机。对于阿尔茨海默病，我们计划利用我们的2期数据优势以及阿尔茨海默病潜在BLA的临床路径清晰度，与潜在的资金和商业化合作伙伴接触。
对于儿童扩张型心肌病（PDCM），我们打算根据我们活跃的FDA IND，执行一项单一的关键2期注册研究，采用适合罕见儿科疾病的高效开发策略。如果成功，该研究可能构成潜在BLA提交的基础，有待FDA的认可。成功完成后，我们打算寻求战略合作机会，以支持监管批准和商业化。
最后，可能非常重要的是我们获得优先审评券（PRVs）的机会。我们的HLHS项目已获得FDA的罕见儿科疾病认定，这使其在BLA获批后有资格获得PRV。我们的PDCM项目也可能有资格获得PRV。公司可以使用PRV来确保未来疗法获得更快的FDA审评，或者将其出售给另一家公司。自2024年8月以来，每张优先审评券的售价在1.5亿美元至2.05亿美元之间。
获得一张或多张PRV显然将为公司和股东带来巨大的财务成果。在我们最近的私募中，我们同意在获得HLHS的PRV后寻求出售，投资者将有权获得HLHS PRV潜在未来销售收益的50%。对于laromestrocel、我们服务的患者、Longeveron以及我们的股东来说，这是一个激动人心的时刻。
接下来，我将把电话交给我们的首席医疗官Agafonova博士，由她介绍临床开发项目。Nataliya？
谢谢Steve，各位下午好。正如Steve所提到的，我们的HLHS项目是我们的主要关注点，在一个存在明显未满足医疗需求的领域具有近期潜在获批途径。评估laromestrocel改善HLHS婴儿右心室功能和长期临床结果潜力的2b期临床试验ELPIS II即将完成。40名患者的入组已于去年6月完成。ELPIS II试验的顶线结果预计在2026年第三季度公布。根据2024年8月收到的FDA反馈，ELPIS II可能被视为关键研究，具体取决于试验结果，这可能会加速laromestrocel的监管路径。
如果数据支持，我们计划开始准备潜在的生物制品许可申请（BLA）。这将是我们的首次BLA提交，针对一种严重的儿科疾病，具有显著的未满足医疗需求。我们针对HLHS的laromestrocel项目旨在改善这些儿童的心脏功能，目标是潜在改善长期临床结果。早期的1期ELPIS I研究确立了laromestrocel给药的安全性和可行性，并提供了支持性的临床观察结果，为正在进行的关键ELPIS II试验的设计提供了信息。由于其规模小且为单臂设计，ELPIS I并非旨在评估疗效结果。
我们期待在第三季度分享ELPIS II临床试验的结果。儿童扩张型心肌病是一种罕见的儿科心血管疾病，其中一个或多个心腔的肌肉变大或拉伸、扩张，近40%的PDCM儿童在确诊后两年内需要心脏移植或死亡。我们关于laromestrocel作为PDCM潜在治疗方法的研究性新药（IND）申请于2025年7月生效。该IND允许我们直接进入单一的关键2期注册临床试验，反映了这种罕见儿科疾病的严重性和显著的未满足医疗需求。我们目前预计在2026年进行研究的规划和准备工作，可能在2027年启动研究。
我将把电话交给我们的首席财务官Lisa Locklear。Lisa？
谢谢Nataliya，各位下午好。今天下午，我们发布了新闻稿并提交了10-K表年度报告，两者都详细展示了我们的财务结果，因此我将重点介绍一些亮点。截至2025年12月31日的年度收入为120万美元，包括100万美元的临床试验收入和20万美元的合同制造收入。截至2024年12月31日的年度收入为240万美元，包括140万美元的临床试验收入、50万美元的合同制造租赁收入和50万美元的合同制造收入。与2024年相比，2025年收入减少120万美元，降幅为50%，原因是巴哈马注册试验的参与者需求降低以及第三方客户对合同制造服务的需求减少。
截至2025年12月31日的年度一般及行政费用增加至约1200万美元，而2024年同期为1030万美元。增加约180万美元，增幅17%，主要与2025年人员及相关成本增加有关，因为我们的员工人数同比增加，以及为前首席执行官计提的一次性离职补偿费用。
截至2025年12月31日的年度研发费用从2024年同期的约810万美元增加至约1200万美元。增加390万美元，增幅48%，主要由以下因素驱动：人员及相关成本（包括基于股权的薪酬）增加220万美元；与技术转让相关的CMC成本增加140万美元，包括非临床制造批次，这些批次推进了我们作为BLA支持工作一部分的未来商业生产准备；以及与专利成本相关的摊销费用增加20万美元。
我们截至2025年12月31日的年度净亏损增加至约2270万美元，而2024年同期净亏损为1600万美元。净亏损增加670万美元，增幅41%，原因如上文所述。截至2025年12月31日，我们的现金及现金等价物为470万美元，营运资金约为140万美元。3月11日，我们完成了一项私募，筹集了约1590万美元的总 proceeds。我们很高兴欢迎Coastlands Capital和Janus Henderson Investments成为主要股东。基于我们当前的运营预算和现金流预测，此次融资后，我们目前预计现有的现金及现金等价物将使我们能够为运营费用和资本支出需求提供资金至2026年第四季度。
现在我将把电话交给我们的创始人兼首席科学官Josh Hare。Josh？
谢谢Lisa。各位下午好。正如前面的发言人所提到的，我们相信我们即将获得HLHS的关键数据，如果数据积极，这将是我们通过干细胞研究帮助患者和家庭使命中的重要一步。Longeveron的这一重要里程碑不仅反映了laromestrocel的持续进展，也反映了更广泛的干细胞研究、临床应用和商业化领域取得的重大进展。
近年来，我们看到细胞疗法在再生医学中的作用及其解决广泛严重疾病的潜力得到越来越多的验证，这强化了这一快速发展的医学领域的前景。我们相信这些进展正在帮助确立细胞疗法作为治疗具有显著未满足医疗需求的严重疾病的潜在变革性方法。Longeveron一直是这一发展过程中的积极参与者——拥有多个临床阶段项目，在《自然医学》和《细胞干细胞》等顶级期刊上发表临床试验结果，以及在全球获得多项干细胞疗法专利。干细胞疗法解决大量服务不足患者群体的潜力代表着重大机遇，我们仍然专注于执行我们的临床、监管和战略优先事项，以释放我们平台的价值。
现在我将电话转回给Stephen。
谢谢Josh。HLHS的预期近期关键临床数据、我们资产负债表的加强、高质量基础投资者的支持，以及可能的首次BLA提交和我们开发项目的潜在合作，使现在成为Longeveron极其激动人心的时刻。我们非常感谢所有利益相关者的支持，并期待在未来继续合作和取得进展。
操作员，我们现在希望开放电话会议，接受负责跟踪报道的分析师提问。
谢谢。此时，我们将进行问答环节。[操作员说明]我们的第一个问题来自H.C. Wainwright的Ram Selvaraju。您的线路现已接通。
非常感谢回答我的问题，恭喜近期取得的所有进展，非常令人兴奋。我想问一下，就laromestrocel在HLHS适应症中若获得批准后的规模化生产和CMC相关的商业前景。另外，想请您再次列举一下，除了HLHS之外，laromestrocel的哪些潜在研究领域未来可能有资格获得PRVs？
当然。不，我是Steve。我来回答第二个问题。我们可能为PDCM获得单独的PRV。事实上，我们很快就会寻求这一点。所以有两种不同的PRV，其中一种我们已经向投资者出售了一半，另一半归我们所有。而PDCM的PRV完全归我们所有。关于生产和CMC，这是我们未来的优先事项。这是我们今年的优先事项。到目前为止，我们在这方面已经取得了令人难以置信的进展。我们正在与一家CDMO合作，他们将能够为我们进行未来的生产，这将释放我们自己的实验室空间用于其他项目。Ram，你有后续问题吗？
是的。关于像阿尔茨海默病和与年龄相关的衰弱等适应症，除了您刚才列举的PRVs之外，有哪些潜在的非稀释性资金来源可以为这些项目提供资金？
很好的问题。答案是，为阿尔茨海默病和与年龄相关的衰弱寻求许可合作伙伴将是我们的真正优先事项。我们已经安排了一些初步对话。我有许可方面的背景。我曾经营一家名为Flamel Technologies的公司，股票代码FLML，总部位于法国里昂，我们与全球24家最大的制药公司建立了合作关系。我有相当活跃的人脉，阿尔茨海默病现在对我们来说是一个非常有吸引力的可能性。与年龄相关的衰弱，我们刚刚在《细胞干细胞》杂志上发表了一篇很棒的论文。我强烈推荐你阅读。我们已经收到了关于许可该技术的初步兴趣。因此，这两件事将是2026年的优先事项。
非常感谢。
谢谢，Ragh。
我们的下一个问题来自ROTH Capital Partners的Boobalan Patheon。您的线路现已接通。
嗨。下午好，感谢回答我们的问题。当然，恭喜您担任新职务。首先，关于HLHS项目，假设2026年第三季度数据为阳性，您多久可以为HLHS项目提交BLA？另外，您能否提供一些细节，说明您是否会以滚动方式提交BLA，以及是否期望获得优先审评？
非常感谢这些问题。Josh，关于FDA授予我们的HLHS相关的各种有利条件，你愿意回答吗？
是的。谢谢Steve。嗨，Boobalan，感谢你的问题。是的，我们有资格进行滚动提交，如果FDA允许，我们将利用这一机会。在这个阶段，我们的下一个重要里程碑当然是数据读出，这将触发与FDA的阶段结束会议，以帮助确定申请流程的速度和时间。因为我们拥有罕见儿科疾病认定，我们有资格进行滚动提交。我相信基于我们获得的认定，我们也有资格获得优先审评。因此，当然，在数据允许的情况下，我们的目标是尽快并在FDA允许的范围内启动该监管流程。也许我也可以请Nataliya对此发表评论，因为她深度参与了这个过程。
非常感谢Josh，也感谢Boobalan的问题。因此，假设2026年第三季度数据为阳性，我们肯定希望利用后续提交。如你所知，这不仅涉及临床数据的准备和与临床数据相关的所有模块，还涉及CMC，但我们将利用所有优势，目标在2027年某个时候提交BLA。
好的。这非常有帮助。然后关于PRV，因为今天的电话会议中多次提到。显然，最近的PRV以2.05亿美元的高价售出。这是来自Fortress Biotech，对吧？但同时，PRV有一个新的日落日期，即2029年9月，距今天还有三年多一点。由于日落日期有点远，考虑到这个新的日落日期，您是否预计在以高价 monetize PRV方面会有任何挑战？只是好奇。
这是个很好的问题。很难预测这部分，但我不——我认为在2.05亿美元之前的价格是爵士制药（Jazz Pharmaceuticals）的2亿美元。所以最近的两次都在2亿美元左右。我预计随着我们接近2029年，价格——我预计这些价格将保持强劲。
好的。然后关于PDCM，儿童扩张型心肌病项目，您能否提供一些背景信息，说明该项目的下一步是什么？您多久可以开始您的临床研究？我知道您的IND已经获得批准。所以也许提供一些关于时间线、设计和您可能探索的潜在终点的背景信息？另外，我试图理解您用laromestrocel试图解决的未满足需求是什么？是接受laromestrocel治疗的患者不需要进行心脏移植吗？或者这是一个雄心勃勃的目标？
Nataliya，你愿意回答这个问题吗？
当然，没问题。Boobalan，关于PDCM的时间安排，我们的目标是今年启动试验。由于资金问题，我们未能实现这一目标。然而，这也是一个优先事项。我们能够在今年某个时候进行可行性评估，并希望在2027年某个时候启动试验并开始开放研究中心。所以——至于——继续。
不，不，请继续，抱歉。
是的。你还问了——能提醒我一下，你问了时间安排，然后——
设计、样本量，还有目标是否是让患者不需要移植？
绝对是的。所以我们计划使用与HLHS类似的分级复合终点。我们将移植列入其中，因为左心室功能低下。所以我们希望看到更少的心脏移植和住院治疗。这些是心力衰竭患者的非常标准的方法，我们正在采用这种方法。FDA确实接受这作为主要终点，并提出了一些意见，我们将在准备启动试验时作为方案修正案进行处理和解决。
我们计划进行一项为期一年的研究，每三个月施用一次laromestrocel。希望——患者数量为70名患者。我们的目标是在全球范围内进行试验，不仅仅是美国，而是所有地理区域。但正如我所提到的，我们计划今年进行可行性研究，这将向我们展示高入组率的研究中心和最佳的地理区域等。所以希望在我们的下一次电话会议中，我们能给你提供最新情况。
谢谢Natalia。Josh，你对此有什么评论吗？
是的。谢谢Steve。是的，关于laromestrocel在该人群中的潜在临床结果，我们对其可能产生有意义的疾病修饰效果非常有热情。这种扩张型心肌病不仅影响成人，也影响儿童。在儿童中，临床负担比成人严重得多。它影响年幼的孩子，而且他们患病年龄越小，预后越差的可能性越大。因此，儿童在生命的最初几年内的死亡率或移植率极高。
这是因为它是一种进行性疾病。我们没有任何疾病——我们没有任何治疗方法可以真正治愈它，而是用姑息性药物进行治疗。Laromestrocel有潜力真正治愈或逆转这种疾病。这方面的证据来自学术界在成人中进行的研究，你实际上可以看到疾病的完全逆转和缓解。
因此，当然，只有在试验完成后我们才能知道这一点，但有合理的期望认为这种效果可能非常显著，并且有可能治愈这些孩子，防止心脏移植的需要，这可能不是通过延长移植需求，而是通过完全逆转移植需求来实现。因此，在这一点上，这是一个假设。我们不能说这肯定会发生，但设计的试验将检测完全逆转疾病的能力，因此可能成为这种疾病的首批真正疾病修饰治疗方法之一。
那太好了。
是的，也许最后一个问题，抱歉。显然，你们最近获得了一项关于laro在女性性功能障碍中应用的专利。这是一个相当有趣的项目。我试图理解你们的战略是什么？你们是否设想这更多是一个合作项目，而不是自己开发？另外，你们期望这种药物在该适应症中是短期治疗还是长期治疗？非常感谢。
Josh，也请你回答这个问题。
是的。谢谢。这是另一个很好的问题。是的。改善女性性功能障碍的发现源于我们的衰老衰弱研究。因此，这是一个问题，该专利与老年女性个体有关。这也是该人群中一个非常重要的未满足需求。而且，总体而言，人们对女性健康的兴趣正在兴起。
最近FDA决定取消绝经后雌激素的黑框警告，特别凸显了这一点。因此，我认为我们看到了一个关注女性健康和绝经后女性的新时代。该领域也认识到，在生命的那个阶段，性表现和性功能对健康和生活质量极其重要。因此，我们确实看到这里存在巨大的临床需求，而且医学界现在非常关注这个特定问题。
在开发方面，我认为这是一个适合合作的适应症，而不是我们独自进行。显然，需要进行另一项研究，并与FDA建立正式的监管路径。因此，简而言之，我认为这解决了一个非常高的未满足需求，并且是一个适合合作的机会。
好的。再次感谢。
感谢你的问题。
我们已经到了问答环节的结束。现在我想把电话转回给Stephen Willard作总结发言。
谢谢操作员，也感谢大家参加今天的电话会议。我们非常感谢您的兴趣和支持，并期待向您更新我们的持续进展。再次感谢。操作员，您可以结束电话会议了。
[操作员结束语]