阿里拉姆制药(ALNY)2026年第四季度公司会议

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企业参会人员:

Jeff Poulton(首席财务官)

Kevin Fitzgerald(首席科学官)

分析师:

Ritu Baral(TD Cowen)

发言人:Ritu Baral

好的。感谢各位今天的到来。这里是——TD Cowen医疗健康会议以及阿里拉姆制药的炉边谈话。我是负责覆盖分析的Ritu Baral。今天和我们一起出席的有阿里拉姆的首席科学官Kevin Fitzgerald以及首席财务官Jeff Poulton。那么,各位,欢迎。感谢你们的到来。

发言人:Ritu Baral

让我们从AMVUTTRA开始,因为我的每次谈话都从这里开始。具体来说,它是收入增长的驱动因素,以及增长的可持续性。你们如何描述AMVUTTRA近期收入增长背后的关键驱动因素?这种增长轨迹不仅在2026年,而且在更长远的未来,可持续性如何?

发言人:Jeff Poulton

好的。感谢你的问题。我想说,有两到三个基本因素支撑着我们对未来增长的信心。首先是整个类别的增长。这是一种诊断不足、治疗不足的疾病。我们认为目前的治疗率大约在20%到25%之间。回顾两三年前,当时市场上只有一种疗法,过去几年它的增长相当稳定,每年约40%。我们预计未来将继续看到强劲的增长。现在市场上有三家参与者。

发言人:Ritu Baral

你说的是治疗还是诊断?

发言人:Jeff Poulton

我们说的只是市场增长——治疗方面,对吧?更多患者开始接受治疗。过去几年治疗患者40%的增长是在市场上只有一种疗法的情况下实现的,即辉瑞的产品,这曾是标准治疗方案,而如今市场上有三家公司,都在投资于疾病认知并提高治疗率。因此,我们有充分的信心,这种增长将继续保持快速步伐。这是第一个因素。

第二个是市场准入,Ritu,你知道,在我们上市之前,关于它作为B部分药物、B部分购买并计费的药物,且价格高于市场上其他D部分产品,存在相当大的争议。这对阿里拉姆来说会如何运作?我们现在处于上市的第二个日历年,我想说情况非常好。如今,90%以上的患者可以将AMVUTTRA作为一线疗法使用。因此,我们没有看到准入成为该品牌的阻力,并且我们认为这种情况在一段时间内不会改变。

所以——但我们会继续关注这一点。付款人和计划每年都有能力审查政策。我们对2026年AMVUTTRA的准入情况感到非常满意。最后,当然是偏好,也就是市场份额。在市场的一线部分,什么将推动品牌发展——自上市以来,我们一直非常关注的是推动对AMVUTTRA的偏好。

这是一种进行性致命疾病,患者应该尽早使用最好、最有效的疗法。基于HELIOS-B的数据,我们认为我们有能力主张在体外应该成为治疗选择。

我们在摩根大通会议上分享了截至第三季度末的一些份额数据,显示我们在市场一线部分的份额在中高20%左右。自上市以来,这一直是我们的重点。

发言人:Ritu Baral

从那以后,这个份额一直在增长吗?

发言人:Jeff Poulton

我的意思是,我们没有提供第三季度以后的数据,但我们对该产品在市场一线部分的定位感到非常满意。

发言人:Ritu Baral

那是你们的内部目标水平吗,还是你们在继续……?

发言人:Jeff Poulton

是的,我的意思是,我认为我们没有公布过目标。我的意思是,我们公布的前瞻性信息是关于2026年的收入指引,我们对该特许经营权的指引是44亿美元至47亿美元,中点增长率为83%,这意味着同比收入增长将超过20亿美元。然后在摩根大通会议上,随着我们公布的阿里拉姆2030年指引,我们确实给出了该期间总营收的复合年增长率为25%。

这不仅包括产品销售,还包括合作收入和特许权使用费。但当然,在此期间,该营收复合年增长率的最大驱动因素将是TTR特许经营权。所以,我认为这再次表明了我们对该产品定位以及该产品为阿里拉姆带来持久长期增长能力的信心。

发言人:Ritu Baral

当我们考虑商业重点时,是否真的是扩大一线治疗的比例并看到这个数字增长?

发言人:Jeff Poulton

是的,我的意思是,我认为如果我们在市场的一线部分取得成功——我们认为如果我们在市场的一线部分取得成功,这是最大的细分市场。在那里你有机会接触到最多的患者。如果我们在那里取得成功,那么我们认为这也将支持在市场的二线部分取得成功。自上市以来,我们在市场的二线部分非常成功。但我们确实一直专注于推动一线市场份额。这一直是重点。

发言人:Ritu Baral

随着你们成为一个不断增长的项目,付款人合同和阶梯式编辑是如何演变的,因此付款人是否开始关注?并且……

发言人:Jeff Poulton

我的意思是,我们有26项付款人政策已经全部确定,而且我们没有看到……

发言人:Ritu Baral

但不是永久性的。所以,他们总是可以调整,对吧?

发言人:Jeff Poulton

不,他们——每年都有能力这样做。但这26项计划已经确定,从25年到26年,AMVUTTRA的准入情况实际上没有任何变化。再次强调,如今90%以上的患者在一线治疗环境中可以使用AMVUTTRA。

发言人:Ritu Baral

没有阶梯式编辑。

发言人:Jeff Poulton

没有阶梯式编辑。再次,也许我们应该谈谈付款人组合。我的意思是,考虑到这种疾病的性质,这是一个以医疗保险人群为主的群体。因此,使用AMVUTTRA的患者中,无论是患有多发性神经病、心肌病还是医疗保险患者,大约80%是医疗保险人群。然后,医疗保险市场部分大致按50:50的比例分为按服务收费(原始医疗保险)市场部分和医疗保险优势计划部分。

提醒一下,在原始医疗保险市场部分,没有付款人政策。这部分医疗保险市场没有管理。所以显然,在准入方面,这对我们来说是一个非常好的细分市场。

发言人:Ritu Baral

你是指按服务收费部分?

发言人:Jeff Poulton

是的。按服务收费部分。没有政策,所以没有人管理这部分市场。医疗保险优势计划部分,我认为在上市前存在很多争议,你会看到……

发言人:Ritu Baral

是的,因为他们确实会交叉管理B部分和D部分。

发言人:Jeff Poulton

非常非常少。我的意思是,我们看到的非常少。

发言人:Ritu Baral

为什么?

发言人:Jeff Poulton

听着,我认为从系统角度来看,付款人交叉管理B部分和D部分是有挑战性的。因此,在医疗保险优势计划市场部分,我们看到的这种情况非常少。所以这几乎都是一线机会。市场的较小部分是商业市场部分。所以这部分占15%到20%,我们确实预计B部分和D部分之间会有一些交叉管理。我们已经看到了一些,对吧?所以那就是——那就是阶梯式编辑所在的地方,对吧?大多数阶梯式编辑都在商业市场部分。但同样,这是市场的较小部分。

发言人:Ritu Baral

什么样的阶梯式编辑和什么样的文件要求?

发言人:Jeff Poulton

我的意思是,根据计划的不同而有所不同,对吧,就你需要提供什么来完成这个阶梯式流程而言。听着,当有阶梯式编辑时,我们有能力支持患者和诊所。但这确实因计划而异。对于这些阶梯式编辑的实施,没有单一的方法。

发言人:Ritu Baral

你如何评估WAINUA的中期竞争威胁?我的意思是,它不是近期的,数据将在今年晚些时候公布,即II期……

发言人:Jeff Poulton

是的,听着,我认为有更多的竞争对手有一个好处,就是我们之前谈到的,这仍然在很大程度上是诊断不足和治疗不足的患者群体。所以你拥有的声音越多,就越能推动这些事情,这对该领域的所有人都有好处。所以我想从这一点开始,第一点。

在看到他们的数据之前,很难进一步评论。我的意思是,我认为有几件事;第一,我想说的是,就我们降低TTR的速度而言,我们在达到这一目标的时间方面可能有优势。

发言人:Ritu Baral

所以,一个潜在的差异化因素……

发言人:Jeff Poulton

可能是。我的意思是,我们将不得不看数据,看这是否转化为疗效,但这是一个方面。我想我们会非常有兴趣查看该研究中的安全性数据。我的意思是,过去ASO有肾脏毒性问题。这显然是一种不同的分子,但在心肌病环境中,这是一个年龄更大、身体更虚弱的人群。所以看看是否有任何可能产生影响的安全信号将是很有趣的。

就这些产品的给药方式而言,我们是每季度给药一次。我们是B部分,对吧?所以这是医生给药,他们的D部分是每月一次。所以一年四次对十二次。大多数患者会更喜欢更少的注射次数而不是更多。你可以在家中获得我们的产品,可以在家中给药,所以这是一个差异化因素。

最后,我认为看看自从他们进入市场以来,多发性神经病领域发生了什么可能会有启发。所以在美国,他们于2024年初在多发性神经病领域上市,如果你看看我们的PN业务在他们上市前和上市后的增长情况,你真的没有看到多发性神经病业务的增长轨迹有任何变化。

我认为随着时间的推移,在美国多发性神经病市场出现第二个进入者后,市场规模开始更快地扩大,就像我之前说的,另一个声音,但获得了大部分业务。自他们在多发性神经病领域上市以来,我们可能获得了70%的新患者开始使用我们的产品。因此,我们拥有的领导地位和那种牢固确立的地位在多发性神经病领域非常有帮助。我们相信,凭借我们在心肌病市场部分相对于他们的先发优势,我们将在心肌病市场部分拥有类似的情况。

发言人:Ritu Baral

你们能够真正锁定PN市场的一件事是签约,无论是——我仍然不确定,但我推断肯定有美国以外的签约、国家订单、国家定价。这是你们——这是你们可以为心肌病采用的策略吗,无论是在美国还是美国以外?

发言人:Jeff Poulton

是的。我的意思是,我们目前在美国本身没有进行任何签约,对吧?所以我认为,在美国境内的竞争方面,这不会是未来计划的一部分。美国以外,同样,定价和准入的动态显然与美国有所不同……

发言人:Ritu Baral

是的。人口规模也不同。

发言人:Jeff Poulton

是的。我的意思是,美国以外的多发性神经病市场部分已经——因为Tafamidis在国外已被批准用于多发性神经病,并真正建立了这部分市场,所以它是一个更成熟的市场。这在美国没有发生。所以多年前,我们确实在美国用AMVUTTRA建立了多发性神经病市场。因此,美国和美国以外的多发性神经病动态略有不同。

发言人:Ritu Baral

好的。明白了。你希望下一代产品如何在TTR领域发展?这就是Nucresiran,TRITON试验的入组情况如何?

发言人:Jeff Poulton

是的。我的意思是,我们还处于早期阶段,但我想说入组情况符合我们的计划,我们对这个机会感到非常兴奋。这是下一代产品,所以使用不同的化学物质,允许我们更少频率地给药。所以,我们正在研究每半年给药一次。即每六个月一次,并且降低效果更深,我想说围绕这种更深的降低效果的变异性更小。因此,我们的信念是,这可能转化为更好的疗效。我们正在研究95%的降低率,而不是80%左右的降低率,并且围绕95%的分布比围绕85%的分布更紧密。

发言人:Ritu Baral

那么,你认为这最终会代表结果的线性改善吗?

发言人:Jeff Poulton

这——再次,我认为很难说。我认为我们拥有的关于更深层次降低以及你看到的疗效益处的最佳数据是在多发性神经病的mNIS+7上。我们确实看到更深层次的降低与更好的疗效之间存在明确的关系。所以,我想我们希望看到这一点。我们正在进行两项Nucresiran研究,目前有两项III期研究;一项多发性神经病研究,其设计与我们在HELIOS A中所做的非常相似,该研究将读出……

发言人:Ritu Baral

具有相同的Apollo A对照组。

发言人:Jeff Poulton

是的。是的,预计2028年上市。然后我们有一项心肌病的结果研究,该研究在很大程度上是在Tafamidis基础上进行的,比多发性神经病研究规模大得多。这是一项约1200名患者的研究。

发言人:Ritu Baral

你认为有多少比例会在……基础上?

发言人:Jeff Poulton

大多数会使用TAF,对吧?而且我认为……

发言人:Ritu Baral

比如80%,最多90%?

发言人:Jeff Poulton

我认为我们没有公布过百分比,但肯定会——大部分会在TAF基础上。而且我认为,听着,我们对该研究取得成功的信心水平是基于我们在HELIOS B的联合亚组中看到的情况,在那里我们实际上在Tafamidis基础上看到了非常好的疗效。实际上,这是我们认为某种程度上证明我们作用机制效力的事情之一,在HELIOS B中40%的患者使用Tafamidis的基础上,我们在研究中的每个终点都看到了非常好的疗效,对吧?

因此,稳定剂似乎肯定留下了一些疗效空间。因此,我们设计的Nucresiran心肌病研究——在功效假设方面,基于HELIOS B的良好数据来支持我们所做的假设。

发言人:Ritu Baral

再回到WAINUA一秒钟,这让我想起了一件事。WAINUA的开发商一直在说,基于研究设计,他们将能够在所有心脏结局方面显示出统计学显著改善,我相信,相对于TAF背景。你们有类似的数据,但不是完全相同的数据。如果他们说这是他们的差异化因素,你们有什么……

发言人:Jeff Poulton

我的意思是,他们有样本量。他们的研究有足够的样本量,对吧?他们的研究中有,我不知道,1400名患者。其中50%在Tafamidis亚组中。所以这是一个大得多的研究。我们在HELIOS-B中有40%的患者,总共有655名患者。40%的患者在基线时使用TAF。所以样本量小得多。所以他们有样本量优势,对吧?所以我认为我们的预期是他们将在该亚组中显示出统计学显著性。现在,我们在该患者亚组中有数据在我们的标签中。

发言人:Ritu Baral

这是一个不同的终点,但确实。

发言人:Jeff Poulton

我的意思是,主要终点非常相似,对吧?我们有数据显示在该亚组中存在优势。它在标签中,这应该支持医生在联合用药中使用该产品。我们今天看到一些联合用药的情况。我想说,从付款人角度来看,这受到更多限制。我们认为,在TAF成为仿制药之前,这种情况不会更广泛地开放。但是,听着,我们认为基于我们拥有的数据,当联合治疗从付款人角度变得更加开放时,我们可以在该市场部分竞争。

我们之前谈到的Nucresiran研究在使用Tafamidis的患者人群中具有足够的样本量,基于我们设计该研究的方式,心肌病的读出和上市预计在2030年。因此,我们感到欣慰的是,即使在联合治疗市场部分,我们也能够有效竞争,首先是基于我们拥有的数据的AMVUTTRA,然后当然是后续的Nucresiran。

发言人:Ritu Baral

那么,在我们转向Kevin讨论管线之前,关于TTR的最后一个问题。你如何看待Nucresiran在我们建模方面的作用?你是将其视为市场扩张的延续并保持增长?还是在2030年那个时候,我们将其视为特许经营权作为资产的持续时间和整合?

发言人:Jeff Poulton

是的。我的意思是,我认为如果它具有我们认为的特性,它将整合TTR业务。这意味着患者肯定会更喜欢给药频率更低的产品,特别是如果我们的疗效看起来有优势的话。所以我确实认为它将整合TTR业务,这对我们的财务角度来说非常有利。

发言人:Ritu Baral

从利润率角度来看。

发言人:Jeff Poulton

没有特许权使用费负担。我们已经谈到到2030年30%的营业利润率,然后随着Nucresiran的成功上市,有能力真正扩展到至少40%左右。但我认为从长期来看,它也将继续增长特许经营权。就像——再次,这是一种大型的罕见疾病,目前治疗不足。2030年以后,仍然有大量机会推动渗透率进一步提高,我认为Nucresiran将使我们能够不仅整合AMVUTTRA业务,而且在2030年以后继续整体增长特许经营权。

发言人:Ritu Baral

明白了。有了这个,我们将转向管线,我与投资者谈论管线时最大的话题,这就是我所说的当我们都因航班延误时在机场休息室酒吧的谈话。现在我们应该关注管线中的哪些资产?在众多资产中,阿里拉姆的内部优先事项是什么——我的意思是,拥有如此丰富的管线的缺点是,对吧?你在哪里集中精力?下一个杠杆是什么?

发言人:Kevin Fitzgerald

让我们总体谈谈管线。那么Zilebesiran,对吧?所以这里是——我们将总体谈论心脏代谢特许经营权。我们有用于血压的Zilebesiran。我们有用于糖尿病的GRB14,对吧?然后我们最近将ACVR1C用于肥胖症投入临床。

所以我们从Zilebesiran开始,我们也可以谈谈如何将其中一些结合起来。Zilebesiran这种产品实际上可以降低血压并保持在那里,对吧?而且现在我们知道,类似于降低LDL胆固醇与结局之间的线性关系,血压也是如此,如果你降低血压并保持住,你在结局方面会做得更好。事实上,当我们研究人类遗传学、血压变异性时。如果你上下波动,比如说你正在服药,然后停药或者药效消失,血压飙升,实际上正是这些飙升对血管有害。

因此,总的来说,这种能够降低血压、在行业中独一无二且能保持血压低的特性,我们认为非常非常令人兴奋。我们正在进行III期结局试验,以显示随着时间的推移,这种益处会累积,所以我们对该项目非常兴奋。

如果你看GRB14,多年来没有新的新型胰岛素增敏剂,对吧?所以有一个项目,人类遗传学清楚地表明,如果你降低这种蛋白质,实际上可以预防2型糖尿病。所以我认为它是一种胰岛素增敏剂,因为它控制胰岛素受体本身的水平。

发言人:Ritu Baral

我们什么时候能得到概念验证……

发言人:Kevin Fitzgerald

我们处于II期。所以我们将在年底前看到糖尿病患者的数据。

发言人:Ritu Baral

到年底——那个概念验证,那个终点,或者你只是看糖化血红蛋白或空腹血糖?

发言人:Kevin Fitzgerald

我们实际上也在做钳夹试验。

发言人:Ritu Baral

钳夹试验,好的。

发言人:Kevin Fitzgerald

两者都有。所以,有一个亚群我们正在进行钳夹试验。我们有针对纤溶酶原的项目——该项目,同样,人类遗传学,我们开始寻找可以成为通用止血剂且无血栓风险的东西。所以,当你看看多年来人们选择的靶点时,大多数在遗传上都有血栓风险,因为当你将该途径更多地转向凝血时,可能会有风险。

所以这个特定的靶点,纤溶酶原,我们深刻发现,个体可以降低出血率而没有血栓风险。所以现在我们在一个数字中,大约有300万或更多的患者有出血性疾病,而只有一小部分血友病患者真正有治疗方法。所以我们对——我们已经进入HHD感到非常兴奋。

发言人:Ritu Baral

非血友病出血性疾病占多少比例?

发言人:Kevin Fitzgerald

这是其中的大多数

发言人:Ritu Baral

比如95%以上?好的,那200万中的90%以上。

发言人:Kevin Fitzgerald

那个——是的,300万。

发言人:Ritu Baral

300万。

发言人:Kevin Fitzgerald

所以,我们从HHT适应症开始,这些个体实际上有脆弱的血管,所以他们不断出血,所以他们的鼻出血可能一次持续两个小时。

发言人:Ritu Baral

HHT的具体患病率是多少?

发言人:Kevin Fitzgerald

大约——我们可能认为在40,000到90,000人之间,而且他们——很多人实际上需要输血。所以这不仅仅是他们牙龈出血。所以我们正在进行II期试验,现在已经纳入患者。所以再次,我们将在年底前看到关于这对他们有何影响的数据。然后我们正在提交第二个我们尚未命名的适应症。

发言人:Ritu Baral

你们已经讨论了一些其他适应症。你能带我们了解这些适应症以及它们服务的市场吗?

发言人:Kevin Fitzgerald

嗯,所以,再次,有很多。有像血友病这样的疾病,对吧?有像血管性血友病这样的疾病。还有其他一些较小的,对吧?所以我们将逐一讨论它们,因为我们认为这确实将对所有这些患者有益。

发言人:Ritu Baral

你如何看待该资产的开发路径?这是那种你可以在相似——不同但相似的疾病人群中进行两项试验,从而支持该药物的批准……

发言人:Kevin Fitzgerald

我的意思是,我认为我们将为——好消息是,很多读出结果都是二元的,对吧。所以,你有真正硬性的结局,即出血或不出血。因此,当你跨越这些疾病时,我们可能会在其中一些疾病中进行 somewhat 标准的试验。当你涉及到更不常见的疾病时,你可能会考虑像篮子试验这样的东西。

发言人:Ritu Baral

你们有一项亨廷顿氏症的Ib期试验,第二阶段的02数据也将在下半年读出。你能带我们了解这些关键终点以及考虑到该机制与uniQure的基因治疗的重叠以及他们的疗效数据,你如何看待该机制的解释演变?

发言人:Kevin Fitzgerald

是的。所以,让我们从亨廷顿氏症开始,这是一种毁灭性的疾病。我们采用非常特定的机制,即我们针对的是所谓的外显子1,对吧?所以有外显子1和全长。所以这是一种这两种都起重要作用的疾病。所以你真的想针对外显子1,而且长期以来,该领域并不知道外显子1很重要。但是现在,随着该领域的发展,很明显外显子1是该疾病的一部分。

因此,我们有一种独特的机制,我们有一种RNAi来靶向它。我们花了一些额外的时间才弄清楚如何做到这一点,但我们有一个非常好的分子可以做到这一点。我们处于I期。我们正在观察患者的降低情况,年底前将有数据,将查看该分子的安全性以及降低程度,我们正在寻找大约40%、50%的降低。这是该领域认为将有显著益处的水平……

发言人:Ritu Baral

50%的话你会怎么做?降低?

发言人:Kevin Fitzgerald

降低,是的。所以,我认为uniQure的数据,我不喜欢评论其他人的数据,这是一个非常小的试验。但我认为,如果说有什么的话,如果你仔细分析,看起来这是唯一另一种外显子1机制的东西。我的意思是,它可能似乎有一些提示。我认为FDA已经回来表示他们希望看到更大规模的对照研究,但那是……

发言人:Ritu Baral

综合来看,如果你确实以40%到50%的降低为目标,对于下一项研究,显然是基于推测数据,但推测一下,你认为需要治疗多长时间才能开始达到FDA关心的终点?

发言人:Kevin Fitzgerald

我的意思是,我不会推测我们的II期设计,但我认为我们仍在查看数据。有关于疾病进展的自然史研究正在出现。你会想要查看一些神经学终点。但我们正与所有关键意见领袖一起确定确切的时间长度和这些终点应该是什么。

发言人:Ritu Baral

在我们剩下的几分钟里,我想谈谈未来五年和长期。这是我与真正关注长期的通才的对话。你们将专注于维持和提高盈利能力,还是更多地关注管线开发和扩展到新的治疗领域?我的意思是,你们曾经是研发引擎。你们有庞大的管线,绝对没有问题,还有庞大的研发预算,我们之前讨论过,你们从最初几年就开始控制了。那么这种平衡是如何演变的?

发言人:Jeff Poulton

是的。这就是我认为几个月前我们分享的阿里拉姆2030年目标集非常有帮助的地方,因为我确实认为它描绘了我们的发展方向,简要回顾一下。我的意思是,这真的集中在三件事上。一是我们之前谈到的TTR领域的领导地位。二是,坦率地说,扩展管线并创造超越TTR的持久增长机会。我们可以稍后再详细讨论这个问题。

然后是我们将如何在财务上扩展业务。所以,我们谈到了营收增长预期,对吧?我们设定了25%的复合年增长率。然后我们提供了我们对该期间营业利润率的看法,我们预计该期间为30%。所以,让我详细说明一下,因为有很多关于这一点的问题。坦率地说,我们预料到了这一点,因为如果你看看摩根大通会议前的共识,再展望五年,市场对盈利能力的预期坦率地说要高得多。实际上超过50%的营业利润率。考虑到毛利率、成本和特许权使用费,这确实非常困难,如果不是不可能的话。

是的,我们的毛利率约为75%。所以当你坦率地从75%开始时,要达到50%的营业利润率,这实际上没有足够的空间来投资销售、一般和管理费用以及研发以达到那个水平。所以我们需要向市场明确这一点。我们澄清的一件事是我们打算如何在该期间投资研发。我们设定了将收入的30%再投资于研发的目标。

我们认为这是审慎的资本分配。Kevin谈到了今天管线中的许多东西,这些东西将在未来几年推动增长。主要是,这将集中在内部创新。再次,我认为这是明智的,考虑到我们在平台上取得的成功以及我们历史上使用遗传学来驱动靶点和进入临床的东西的方法。这不会改变。

我们非常专注于开拓新的组织,对吧?我们的目标是到2030年进入十个组织,也许我们给出的更困难的研发目标,非常具体的目标是拥有两种或更多新疗法,要么已上市,要么有望上市,能够推动显著增长,且超出TTR,对吧?我们真的专注于——我们专注于保护和增长TTR,但我们希望确保我们能够使业务多元化。因此,这就是为什么我们选择30%作为我们认为在该期间推动管线增长和创新的合适投资率。

发言人:Ritu Baral

那么,说到潜在的许可引进,你们正在关注哪些治疗领域?或者它会更多地侧重于技术交付,以开拓新的……

发言人:Jeff Poulton

是的,也许我会澄清我们关于业务发展的说法,然后我会让Kevin可能进一步评论我们可能感兴趣的事情类型。所以收入的30%再投资于研发,我们说主要将由内部研发驱动,对吧。所以专注于RNAi。我们说我们将开始在其中加入选择性的业务发展。这包含在30%的再投资率中。所以我们确实认为我们将开始关注外部创新……

发言人:Ritu Baral

这在30%以内?

发言人:Jeff Poulton

在30%以内,是的。我们在这30%中为外部创新留出了空间。所以也许我会让Kevin谈谈我们的方法以及我们可能如何考虑外部创新。

发言人:Kevin Fitzgerald

是的。所以,我会说我们——我是一名药物猎人,对吧?所以,在很多方面,你在寻找既能增强你的技术的东西,对吧?所以,有……

发言人:Ritu Baral

递送,比如……

发言人:Kevin Fitzgerald

嗯,要么是递送,要么是一种可以与RNAi结合的方式。所以,当你开始考虑诸如此类的事情时,有——例如,我们与Regeneron合作的Zilebesiran项目用于某些适应症,它是一种具有SI的抗体,对吧?所以你可以非常有创意地将RNAi作为基础,也许在其上添加一些东西,以及如果你开始考虑递送到10种不同的组织,可能有人拥有一种递送方式,他们正在用于其他东西,你可以将其重新用于RNAi的递送。

发言人:Ritu Baral

有任何喜欢的治疗领域或治疗领域的战略方法吗?我的意思是,你们显然已经从一家孤儿药公司发展到针对更大的适应症,TTR如果看模型的话,在是否是孤儿药方面非常模糊,你们的合作项目规模很大。当你们查看管线时,是否在寻找与营销团队的商业协同效应。

发言人:Kevin Fitzgerald

我会说,当我们在内部和外部查看资产时,如果有东西符合某个特许经营权或治疗领域……

发言人:Ritu Baral

它会得到更多权重。

发言人:Kevin Fitzgerald

会得到一点权重。我认为另一方面,我总是在寻找可能成为下一个特许经营权的东西,对吧?所以如果有另一个具有高度未满足医疗需求的大型适应症,我们认为我们可以真正产生巨大影响,我们会去那里,我们会非常 opportunistic。

发言人:Ritu Baral

并且在中期有意愿在销售、一般和管理费用上支出吗?

发言人:Jeff Poulton

是的。我的意思是,我认为我们目前正在寻找的外部机会可能更早期的可能性更大。再次,我们已经给出了该期间相当强劲的营收增长预期。所以我们不需要购买近期收入。所以,更有可能的是,我们会看到我们一直在内部投资的早期开发阶段的东西[语音]——很可能,是的。

发言人:Ritu Baral

有鉴于此,我们有点超时了。谢谢你们,各位。谢谢Jeff。谢谢Kevin。

发言人:Jeff Poulton

谢谢。