David Krempa（首席商务官）
Sean Brynjelsen（首席执行官兼董事）
James Gruber（首席财务官）
Ipek Erdogan-Trinkaus（首席商业官）
Chase Knickerbocker（Craig-Hallum Capital Group）
Madison El-Saadi（B. Riley Securities）
Ramakanth Swayampakula（H.C. Wainwright & Co., LLC）
下午好，欢迎参加伊顿制药2025年第四季度财务业绩电话会议。[操作员说明]请注意，应公司要求，本次电话会议正在录制。
现在，我想将会议转交给伊顿制药首席商务官David Krempa。请开始。
谢谢，操作员。各位下午好，欢迎参加伊顿2025年第四季度电话会议。
今天下午，我们发布了一份新闻稿，概述了我们计划在今天的电话会议上讨论的主题。该新闻稿可在我们的网站etonpharma.com上查看。今天参加我们电话会议的还有我们的首席执行官Sean Brynjelsen、首席财务官James Gruber以及首席商业官Ipek Trinkaus。除了在今天的电话会议上接受现场提问外，我们还将回答通过电子邮件发送给我们的问题。投资者可以将他们的问题发送至investorrelations@etonpharma.com。
在开始之前，我想提醒大家，本次电话会议中的发言可能包含前瞻性陈述，涉及风险和不确定性，可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异。请参阅我们收益发布中的前瞻性陈述免责声明以及公司向美国证券交易委员会（SEC）提交文件中的风险因素。
现在，我将会议转交给我们的首席执行官Sean Brynjelsen。
谢谢，David。各位下午好，感谢大家今天参加我们的会议。
如大家所见，伊顿最近几周经历了非常活跃的时期，有多项重大进展，今天我们有一些令人兴奋的话题要讨论。在电话会议中，我们将回顾第四季度业绩，提供有关HEMANGEOL收购的更多细节，以及我们最近获得FDA批准并商业推出DESMODA的最新情况。我们还将介绍我们上市产品的增长趋势，并提供临床开发项目的最新进展。最后，我们将提供2026年财务指引，并公布公司新的长期目标。
让我从财务业绩开始。对伊顿来说，这又是一个强劲的季度，为出色的一年画上了句号。2025年对我们公司来说确实是又一个转型之年，我们成功推出了三款新产品：INCRELEX、GALZIN和KHINDIVI。这些都不是次要产品，它们是我们长期增长计划的重要基石。这些新产品帮助我们在2025年的收入比2024年翻了一番以上，并为我们2026年及以后的重大增长奠定了基础。我们第四季度的产品收入为2130万美元，同比增长83%，这得益于ALKINDI SPRINKLE的持续强劲表现以及INCRELEX、GALZIN和KHINDIVI带来的收入增长。GALZIN和INCRELEX对伊顿来说仍然是巨大的成功案例。这两款产品均由伊顿在2025年初重新推出，其贡献的收入远远超出了我们对该年度的初始预期。
我们的一个关键目标是在继续推动强劲收入增长的同时，通过严格的成本管理和扩大利润率来保持对盈利能力的关注，我很高兴地报告，我们在第四季度在这方面取得了重大进展，我们的调整后息税折旧摊销前利润（EBITDA）利润率为29%，较去年同期的18%有显著改善。我们还报告了150万美元的GAAP净收入和540万美元的非GAAP净收入。展望未来，我们预计随着产品组合收入的扩大，我们的利润率状况将继续改善，在我们传达新的长期目标时，我们将在电话会议后期进一步讨论我们的盈利前景。
现在，让我转向我们最近最重要的进展之一，即我们的去氨加压素口服液体制剂DESMODA的批准和上市，该产品于2月底获得FDA批准，用于治疗中枢性尿崩症。尿崩症是一种由抗利尿激素（加压素）分泌不足引起的严重疾病，而去氨加压素治疗是标准治疗方法。剂量因患者而异，必须个体化并随时间进行微调。但历史上没有能够提供精确低剂量去氨加压素的产品。因此，临床医生和护理人员被迫采用变通方法，包括分割或压碎片剂。作为唯一获得FDA批准的口服液体制剂，DESMODA为患者提供了一种具有精确性、一致性和便利性的治疗选择，满足了儿科内分泌学家经常向我们表达的大量未满足需求。
凭借我们既定的儿科内分泌罕见病专家团队，我们在FDA批准后两周内推出了DESMODA。虽然我们仍处于上市初期，但我对DESMODA的上市进展感到非常满意。我相信这是我们有史以来为商业上市做的最充分的准备。我们的整个团队在第一天就准备好执行计划，产品的初步需求和兴趣令人难以置信地鼓舞人心。我们的团队已经努力推广该产品两周了，我们已经看到了显著的进展。许多历史上不接受销售代表拜访的机构已经联系我们要求会面，因为他们有兴趣了解该产品。在上市的第一周半内，我们已经看到许多患者开始接受治疗。
该批准的另一个重要方面是DESMODA获得了无年龄限制的清晰标签。事实上，FDA的适应症甚至包括成人。这意味着我们的目标市场不仅仅是美国的3000至4000名儿童；我们还能够满足9000至10000名患有中枢性尿崩症的成人的治疗需求。我们历史上的市场评估和3000万至5000万美元的峰值销售预测仅基于儿科市场。然而，我们认为在成人人群中可能存在一个有意义的增量机会，适用于吞咽片剂困难、需要精确和可调整剂量或只是更喜欢液体选择的患者。虽然需要液体或精确剂量的成人比例可能较小，但人口大约是儿童的三倍，因此可能是相当数量的患者。本月，我们将启动一项试点计划，我们现有的销售团队将针对高去氨加压素处方的成人内分泌学家。我们将在未来90天内评估这个机会，如果我们看到成人患者群体的吸引力，我们将扩大我们的商业努力，以充分抓住这个额外的机会。
关于定价，剂量因患者而异，但我们相信我们每年每位患者的平均净收入约为80000美元。正如我所说，现在判断上市情况还为时过早，但所有初步迹象都表明DESMODA的上市将取得成功。目前，我们确认我们的潜在峰值销售额指引为3000万至5000万美元。我们应该在未来几个季度了解更多情况，并将相应更新我们的展望。DESMODA还通过多项专利获得了强大的知识产权保护，有效期延至2044年，我们相信这将使该产品成为伊顿长期价值的关键驱动因素。
现在转向我们的其他儿科内分泌资产。当我们在2024年12月收购INCRELEX时，该产品仅有67名患者接受治疗。我们看到了一个巨大的机会来提高对严重原发性胰岛素样生长因子1缺乏症（SPIGFD）的认识和教育。在2025年1月重新推出INCRELEX的同时，我们启动了广泛的疾病和治疗教育活动，以补充我们经验丰富的儿科内分泌销售团队的医生参与工作。这包括针对医疗保健提供者的定向推广、在内分泌领域的强大会议参与、同行间演示以及与患者和患者倡导团体的战略合作。
INCRELEX被批准用于2岁及以上的儿科患者，在关键发育年份对增加身高非常有效。由于早期诊断会带来更好的结果，提高认识和缩短诊断时间是我们战略的核心，确保每位患者都能发挥其全部治疗潜力。我们已经看到令人鼓舞的进展。自收购该产品以来，我们显著降低了患者开始治疗的平均年龄，并继续看到治疗人群的稳定增长。
基于与社区医生的持续讨论，我们仍然相信现有适应症仍有巨大的增长机会。我们现在有超过100名患者在接受治疗，我们的目标是到年底达到120名患者。今年到目前为止，我们看到患者年龄增长和停药的数量与2025年第四季度我们上次财报电话会议之前的水平相比显著下降。
长期来看，我们看到了统一美国和欧盟患者定义的巨大机会。在美国，患者的IGF-1水平低于中位数三个标准差以上时符合标签标准。在欧洲，INCRELEX也可获得，其定义是低于中位数两个标准差。基于过去15年收集的欧洲患者登记数据，我们相信INCRELEX对于IGF-1水平在负2至负3个标准差之间的患者是安全有效的治疗方法。我们在12月与FDA举行了一次会议，讨论标签统一问题，我们认为会议是积极的。因此，我们在2月向FDA提交了最终提议的研究方案，我们预计本月晚些时候将收到他们的反馈， either批准继续进行或提出意见。
一旦FDA批准，我们将与我们的合同研究组织（CRO）启动这项研究，我们预计今年第三季度将看到第一名患者用药。我们提议的研究是一项开放标签研究，约30名患者将被跟踪五年或直到他们达到成人身高，主要终点是第12个月的平均年身高增长速度与治疗前身高增长速度的变化。鉴于这是一项开放标签研究，如果数据如我们预期的那样引人注目和清晰，我们相信可能有机会在几年后用中期数据与FDA接触。该研究预计每年花费约100万美元。如果我们成功实现标签统一，我们相信INCRELEX在美国的市场机会可能会增加五倍。
此外，在我们的儿科内分泌产品组合中，我们继续看到肾上腺功能不全特许经营权ALKINDI SPRINKLE和KHINDIVI的强劲增长。2025年是ALKINDI上市的第五个完整日历年，也是其在治疗患者数量和新患者转诊数量方面最强劲的一年。这种势头反映了我们持续努力扩大对儿科适当氢化可的松剂量的认识和采用，并减少医生和护理人员的摩擦，使提供者更容易诊断、处方和为肾上腺功能不全儿童启动治疗。KHINDIVI的开发是为了满足对ALKINDI颗粒质地反感或更喜欢液体选择的患者的需求，它是第一个也是唯一一个获得FDA批准的氢化可的松口服溶液。与DESMODA类似，液体剂型允许混合和根据患者需求精确给药，不需要冷藏、混合或摇晃。
ALKINDI和KHINDIVI一起使我们能够为医生提供多种儿科适当的氢化可的松选择，使他们能够选择最适合每个儿童和护理人员需求的制剂。对于我们的综合特许经营权，我们的目标市场是美国估计5000名8岁以下患有肾上腺功能不全的儿童。我们相信到目前为止，我们已经占据了约12%的市场份额，未来仍有很长的路要走。伊顿仍然相信，该特许经营权可以实现至少5000万美元的峰值年销售额，这只需要约20%的市场份额，我们最终相信，如果我们成功扩大KHINDIVI的标签，伊顿可以获得更大的市场份额。
KHINDIVI目前被批准用于5岁及以上患者，但我们认为最大的未满足需求在5岁以下儿童中。FDA由于三种活性成分联合使用时安全数据的可用性有限而限制了年龄。然而，我们开发了一种新的制剂，大大降低了这些辅料的水平，伊顿在第四季度与FDA举行了一次会议，该机构表示他们接受标签扩展。该机构要求我们进行生物等效性研究，然后提交对现有新药申请（NDA）的补充申请。上周，我们在该生物等效性研究中为第一名患者用药，现在计划在最终研究报告可用后立即提交补充申请，我们目前预计在第三季度。FDA表示，该提交将接受10个月的审查，可能在2027年年中上市。
接下来，我想讨论我们最近的收购，我们对此感到非常兴奋。本月早些时候，我们宣布收购HEMANGEOL，这是唯一获得FDA批准的用于需要全身治疗的婴儿血管瘤的治疗药物。婴儿血管瘤是通常在出生后不久出现的非癌性血管肿瘤，在严重情况下可导致严重并发症，包括视力丧失、呼吸困难或永久性毁容。美国每年估计有5000至10000名婴儿接受HEMANGEOL治疗。
我们的收购战略已经明确。伊顿寻求我们能够为产品带来有意义价值的机会。如果我们购买资产只是为了维持其当前收入和收益水平的现状，则不太可能获得显著回报并为股东创造价值。我们寻找那些拥有广泛专业知识和商业基础设施的罕见病公司能够释放显著增长和盈利能力的机会。类似于我们去年在GALZIN和INCRELEX上的成功执行，我们相信HEMANGEOL有巨大的价值创造机会。
HEMANGEOL具有我们寻找的产品特征。它治疗一种罕见疾病，处方者基础较小。它是其类别中唯一获得FDA批准的治疗药物。它具有强大的安全性和有效性概况，并且有显著的机会提高运营效率和边际业绩。我们的团队正在努力准备5月1日重新推出该产品。我们看到的关键机会之一是利用我们专门的罕见病基础设施优化产品的分销模式，提高上市能力。目前，该产品通过传统的制药分销模式，利用大型全国性批发商、开放式药房分销和大量付款人回扣。
虽然这对于高销量产品可能有意义，但我们相信过渡到我们以罕见病为重点的分销模式可以显著降低成本，改善患者和提供者体验，并通过减少总净扣除额显著加强产品的长期经济性。此外，我们将实施我们一流的Eton Cares患者支持计划，我们相信这将改善家庭的治疗旅程并扩大治疗获取。例如，我们将为患者提供标准的零商业自付额，而今天，大多数患者每月自付55美元。
HEMANGEOL还将为我们建立第三个战略接触点。大多数处方发生在儿科皮肤科，但这些患者的护理也可能涉及专门从事血管异常的儿科血液肿瘤学医生。这是一个高度集中的专业领域，大约有400名儿科皮肤科医生和数量更少的专门儿科血液肿瘤学医生积极管理这些患者。虽然我们在儿科皮肤科寻找其他补强机会，但HEMANGEOL本身的机会肯定足够大，足以证明专门的商业努力是合理的。与交易同时，我们正在招聘七名新的商业员工，他们之前为卖方工作并完全致力于HEMANGEOL。他们将于4月1日加入伊顿，我们很高兴他们加入我们的组织。这个现有团队在最近几年在HEMANGEOL的增长方面做得非常出色，我们相信他们现有的关系，加上伊顿的罕见病基础设施、专业知识和能力，将使该产品在5月重新推出后获得加速增长。
我们感到高兴的是，由于我们在2025年产生了强劲的现金流，我们能够用手头现金全额支付1400万美元的HEMANGEOL收购，避免了任何稀释或增量债务。这将使交易对我们的收益更具增值作用。通过我们正在进行的精简分销、缩小总净差距、优化收入和扩大获取的计划，我们相信HEMANGEOL可能成为伊顿2027年最大的产品之一。
现在，让我谈谈GALZIN，它是今年另一个非常令人印象深刻的贡献者。当我们收购该产品时，我们期望能够随着时间的推移实现增长，但该产品的表现实际上超出了我们的预期。当伊顿在2025年3月重新推出时，我们在医生教育、患者意识和获取支持方面进行了重大投资，这些投资显然正在得到回报。通过Eton Cares，我们知道比以往任何时候都有更多的人能够获得他们的药物，我们从许多以前因无法承担自付费用而被迫服用非FDA批准的锌补充剂的患者那里听说，他们非常感谢现在能够获得FDA批准的治疗。此外，我们发现许多患者和提供者不知道GALZIN的可用性或不知道处方药的优势。我们也看到患者和医生的新兴趣。
现在，医生知道Eton Cares将为患者提供药物，无论潜在的保险阻力或缺乏保险，医生可以放心地开处方，而不必担心患者一周后会打电话抱怨高额自付费用或寻找替代品。对医生的好处是双重的。首先，他们更加放心，因为他们知道FDA批准的GALZIN是按照药品标准生产的，具有质量、效力和一致性，而非处方药则不然。其次，服用处方药的患者需要定期 refill 和复诊，因此他们对随访和定期实验室监测的依从性更好，并进行任何必要的剂量调整。许多非处方药使用者最终未能返回进行定期访问，导致患者结果更差。
我很高兴地分享，上周，我们的GALZIN活跃患者达到了300名，这是我们推出仅一年后的一项重大成就。我们仍然相信美国至少有800名威尔逊病患者接受锌治疗，可能超过1000名，因此市场的大部分仍然依赖非FDA批准的锌产品。我们认为这是一个巨大的机会，我们有可能在未来几年将GALZIN患者增加一倍以上。通过我们在GALZIN方面与威尔逊病社区的深入合作，我们看到了对GALZIN缓释版本的强烈需求，ET-700的开发就是为了满足这一需求。
目前，GALZIN必须每天服用三次，患者每次服药前后都要禁食。这是一个繁琐的时间表，常常导致不依从，尤其是中午的剂量。伊顿开发了一种专有的专利 pending 缓释配方。我们的临床批次已经生产，我们准备启动一项概念验证正电子发射断层扫描（PET）研究，以验证我们专有的延迟释放制剂是否能有效阻断铜吸收。该研究应于4月开始，我们预计今年晚些时候获得顶线结果。如果成功，我们预计在2027年初启动剂量范围研究和关键临床试验。如果获得批准，我们相信ET-700有潜力实现超过1亿美元的峰值年销售额。我们在推进内部管线方面也取得了强劲进展，事实上，2026年将是我们迄今为止临床试验最繁忙的一年。
伊顿已经谈到了KHINDIVI、INCRELEX标签统一和ET-700的预期研究，我们还计划在今年晚些时候对Amglidia和ET-800进行PK研究。我们的目标是在今年年底前提交Amglidia的NDA，并在2027年提交ET-800的NDA。因此，我们未来几年新产品推出的管线仍然非常强劲。总体而言，2025年是伊顿出色的一年，我们为更强劲的2026年奠定了基础，这反映在我们2026年的财务指引中。我们预计2026年收入将超过1.1亿美元，调整后EBITDA利润率至少为30%。
在我们结束2025年并制定2026年计划之际，这是一个反思我们已经走了多远以及我们要走向何方的好时机。几年前，我概述了公司的三个长期目标。目标一，拥有10种商业产品。目标二，达到1亿美元的收入运行率。目标三，达到10亿美元的市值。当时，当宣布这一目标时，我们只有三种产品。我们的收入只有2000万美元，市值为1亿美元。虽然从外部看这些目标似乎遥不可及，但在内部，我们对未来的机会有强烈的信念，并相信这些目标比市场认为的更容易实现。
我很高兴地分享，我们现在已经实现了其中两个长期目标。通过收购HEMANGEOL，我们已经拥有10种商业产品。正如你们所听到的，我们预计今年收入将超过1亿美元。虽然市值目标仍有工作要做，但我们相信，如果我们继续执行我们的战略并实现一致的盈利增长，长期价值创造将反映在我们的股价中。
我认为重要的是推动组织朝着雄心勃勃但可实现的长期目标前进。因此，我们今天制定了一些新的长期目标。首先，我们希望建立美国最大的罕见病产品组合。在专门的罕见病公司中，我们已经接近顶端，拥有13或14种商业产品将使伊顿成为美国任何专门罕见病公司中产品组合最大的公司。我们相信，通过我们的内部管线和业务发展活动，这在未来几年是非常可实现的。
其次，我们希望在2027年底达到2亿美元的收入运行率。这需要在未来24个月内将我们的收入大致翻一番，我们看到了实现这一目标的非常现实的途径。ALKINDI、INCRELEX、GALZIN的持续增长，HEMANGEOL的成功整合和重新推出，DESMODA的强劲推出，以及KHINDIVI预计在2027年扩大标签的推出，此外，我们仍然相信我们可以在2027年底前完成至少一项更多的产品收购，这将提供增量收入。
第三，我们希望在2028年达到50%的调整后EBITDA利润率。利润一直是我们公司的核心焦点。与行业中的许多同行不同，我们不会以牺牲盈利能力为代价追求收入增长。我们在利润率方面取得了持续进展，并预计随着我们的增长将继续看到改善。我们的调整后EBITDA利润率在2024年首次从产品销售中转为正数，当时我们报告的利润率为8%，2025年增长到20%，我们预计今年将超过30%。随着收入的持续增长，我们预计将看到运营杠杆的好处，这可以在未来几年推动我们达到50%的EBITDA利润率。凭借我们现有的商业和运营基础设施基础，以及我们的产品继续增长，增长的外部部分应该会落到底线。
我们的第四个也是最后一个目标是到2030年达到5亿美元的收入。同样，我们相信通过我们的三大增长战略，这是一个可实现的目标。首先，我们现有的产品组合具有强劲的有机增长前景。这包括INCRELEX、ALKINDI、KHINDIVI、GALZIN、DESMODA。所有这些产品仅实现了我们认为它们在未来几年可以达到的市场份额的一小部分。其次，我们现有的管线有几个大型项目，到2030年可能会增加显著收入。这包括ET-700，我们相信其峰值收入潜力本身每年远远超过1亿美元，加上我们的INCRELEX标签扩展机会、Amglidia、ET-800以及我们尚未宣布的其他开发项目。最后，我们将增加更多的业务发展交易。我们相信我们已经证明了我们通过收购完成、整合和创造显著价值的能力，我们开始——我们预计将签署更多像INCRELEX、GALZIN和HEMANGEOL这样的交易，这将在未来几年进一步提高我们的收入。
很明显，在过去的几年里，我们已经取得了很大的进步，但我真的相信我们才刚刚开始。我们找到了经过验证的成功战略，组建了合适的团队，积累了多元化的增长产品组合，并建立了有吸引力的管线来推动长期增长。我们处于有史以来最好的位置。感谢您的持续支持，我们期待在未来的岁月里向您更新我们的重要发展。
有鉴于此，我将把会议交给我们的首席财务官James，讨论财务问题。James？
谢谢，Sean。
我们第四季度的收入增长83%，达到2130万美元，而2024年第四季度为1160万美元，两个时期的收入均完全由产品销售构成。本季度的收入增长主要由ALKINDI SPRINKLE的销售增长以及INCRELEX、GALZIN和KHINDIVI的销售增加推动。正如我们之前讨论的，我们第三季度的收入包括INCRELEX在美国以外的重大贡献，这与该业务向新许可合作伙伴的过渡有关。严格来看美国产品销售，我们的收入在第四季度环比增长8%。我们预计2026年第一季度报告的总收入将恢复季度环比增长，并在全年继续增长。
第四季度的销售成本为820万美元，而2024年第四季度为520万美元。调整后毛利润（调整了收购库存阶梯式调整和无形资产摊销的影响）在2025年第四季度为1550万美元，占比73%，而去年同期调整后毛利润为680万美元，占比59%。利润率的改善是由有利的产品组合以及随着产品增长带来的制造成本效率推动的。HEMANGEOL和DESMODA的利润率概况预计将远高于我们公司的历史平均水平，因此它们应该对未来的毛利率做出积极贡献。由于美国以外的INCRELEX订单对利润率的稀释，我们可能在2026年初看到调整后毛利率略有下降，因为我们的许可合作伙伴在更多国家扩大其分销努力。但在全年基础上，我们预计调整后毛利率将轻松超过70%，并且预计该利润率将继续上升，在未来几年达到75%至80%之间。
本季度的研发费用为180万美元，与去年同期的负90万美元相比增加了270万美元，这主要是由于与我们的开发活动相关的费用增加。此外，在2024年第四季度，伊顿的ET-400产品获得了FDA的孤儿药指定，这导致伊顿收到了之前支付和费用化的200万美元NDA申请费退款。2026年的研发费用将取决于我们今年计划的众多研究的时间和最终方案，我们认为它可能会从2025年的780万美元增加，但2026年仍将低于1000万美元。
本季度的一般和行政费用为890万美元，而去年同期为670万美元，主要是由于与产品组合扩展相关的促销和上市相关投资增加，由于一般和行政人员增加导致的薪酬和福利费用增加，以及FDA计划费用的增加。在调整基础上（去除基于股份的薪酬、交易相关成本和其他一次性费用的影响），一般和行政费用为780万美元，而去年同期为580万美元。我们已经广泛讨论了2025年为支持我们的长期增长而进行的额外投资的一次性增加，导致销售、一般和行政费用（SG&A）增加。然而，我们感到高兴的是，一般和行政费用的增加远低于我们的收入增长。
推动一般和行政费用增加的因素之一是FDA的年度计划费用。对于所有NDA产品，FDA每年收取一次计划费用。如果母公司的总销售额低于5000万美元，FDA会为具有孤儿药指定的产品授予豁免。伊顿之前获得了这些豁免，从而避免了这些费用。然而，从2025年10月1日的年度计划费用开始，伊顿不再有资格获得豁免。对于FDA 2026财年，NDA产品的年度计划费用为每个规格44.2万美元。截至10月25日评估年度费用时，伊顿有8个独特规格，总年度费用为350万美元。这笔年度费用在10月1日预付，出于会计目的，费用在全年摊销。因此，2025年第四季度记录了90万美元的SG&A费用。这些计划费用预计将导致2026年SG&A支出比2025年增加280万美元。
关于2026年的整体SG&A支出，我们有两个主要增长驱动因素：FDA计划费用和HEMANGEOL。FDA计划费用预计比2025年增加280万美元的增量费用，HEMANGEOL收购预计将增加约350万美元的年化SG&A支出，2026年部分年度约为250万美元。除了这两个一次性增加外，我们认为我们的基本SG&A支出在2026年的增长将低于10%。
2025年第四季度的调整后EBITDA为620万美元，占收入的29%，而2024年第四季度为210万美元，占收入的18%。同样，调整后EBITDA可能会因季度间不一致的研发费用和美国以外的INCRELEX订单的时间安排而出现较大波动，但我们预计全年调整后EBITDA利润率将高于30%。
公司本季度的GAAP净收入为150万美元，而去年同期净亏损为60万美元。本季度基本和稀释每股净收入分别为0.06美元和0.05美元，而去年同期基本和稀释每股净亏损为0.02美元。在非GAAP基础上，我们报告2025年第四季度净收入为540万美元，而去年同期为70万美元，2025年第四季度稀释每股收益为0.19美元，而去年同期为0.02美元。
伊顿第四季度末的现金余额为2590万美元。2025年第四季度的经营现金流出为1160万美元，而前一季度的经营现金流入为1200万美元。第四季度包括1240万美元的医疗补助回扣支付，因为多个季度的INCRELEX回扣在第四季度支付，350万美元的上述FDA计划费用，以及140万美元与欧洲INCRELEX分销的一次性过渡相关的库存付款。展望未来，我们预计2026年及以后将产生显著的经营现金流。
我们对第四季度业绩的评论到此结束。现在，我们将会议转回给操作员进行问答环节。
谢谢。[操作员说明]我们的第一个问题来自Craig-Hallum的Chase Knickerbocker。您的线路已接通，Chase。
下午好。恭喜取得所有进展。有很多事情要谈。但也许首先关于HEMANGEOL，您提到它可能成为2027年您最大的产品之一，这意味着从2025年大约1200万美元的销售额有相当大的增长。您能详细说明您关于产品如何达到这一目标的假设吗？您从数量角度怎么看？然后，这在价格或总净改善方面假设了哪些行动？谢谢。
嗨，Chase。我是Sean。感谢您的问题。我们相信我们将增加使用产品的患者数量，部分原因是零自付额阻止了很多以前自付额较高的患者使用该产品，他们转向了其他替代品。所以，我们认为这是其中一部分。这肯定会推动更多的患者采用。我们将提高认识，与疗效团体合作，当然会以更积极的水平详细介绍产品。我们不想用那个词，但对我们来说，我们希望能够接触并确保所有可以使用产品的患者都能获得产品。
关于定价，我们尚未做出任何最终决定。我们将在5月1日推出，我们将看看最终结果如何。但我们的理念一直是处于罕见病定价的低端。因此，一般来说，这是我们的方法。这在很大程度上基于有多少患者，确保定价与罕见病产品具有竞争力。
明白了。也许关于DESMODA，您如何看待达到峰值的速度，其价值主张与KHINDIVI背后的理念非常相似。您显然已经通过多个资产向所有这些医生销售。您如何考虑达到峰值销售的时间可能会更快，因为这些动态？
嗯，我不知道我能对达到峰值销售的时间发表太多评论，但我可以告诉你上市进展顺利。我们非常满意。我们不断收到处方。医生对该产品非常兴奋。我会说，我相信上市到峰值销售将比我们在ALKINDI的情况快得多。这是一个非常具体的未满足需求。显然，ALKINDI在某种程度上也是未满足需求。但与ALKINDI不同，没有很多复合药房在配制去氨加压素。所以，医生们很高兴有这个产品。我们知道采用率符合计划，甚至更好。所以，我会说它会更快。我们指引3000万至5000万美元。我希望我们在六个月左右能顺利达到那里。
明白了。也许最后一个两部分的问题。也许一个给James，关于您如何看待2026年EBITDA的现金流转换？然后，Sean，最后，关于2027年底2亿美元的运行率，您能否描述一下BD可能带来的贡献以及您如何看待现有产品组合在2017年底达到该运行率的表现？感谢您回答这个问题。
当然。是的，当然。James，你先回答第一部分好吗？
当然。我们试图在2025年底提供一些关于第三季度、第四季度现金流的背景。2026年将坚定地处于正经营现金流领域。我们确实有——我们将与供应商承诺有一些时间安排，即INCRELEX计划在今年下半年。在上半年，应该不会像我们在2025年第三季度经历的那样多。但欧洲INCRELEX的研究订单有一些大于平均水平的数量。但除此之外，我们坚定地处于正经营现金流领域。我们将开始偿还债务本金，这在2026年与2025年相比是新的，但即便如此，我们仍将产生大量正现金流。
好的。然后，Chase，关于您关于2亿美元运行率的问题，如您所知，并且正如我认为我们在公司历史中所展示的那样，我们通常设定可实现的目标。我们相信明年第四季度2亿美元的运行率是完全可以实现的，主要基于我们已有的计划。这实际上不包括新产品交易、许可等。我们相信HEMANGEOL将成为公司的伟大产品。我们相信DESMODA将继续快速增长。我们看到ALKINDI和KHINDIVI的销售额比以往任何时候都高。这些继续增长。
我们对INCRELEX业务及其增长感到非常满意，而且很好的是，我们没有失去那么多老年患者，现在我们正在获得增长动力，这一直很稳定。实际上，业务的所有领域都运作良好。未来几个季度在收入方面有很多增长前景，我认为明年第四季度达到2亿美元的运行率是完全可以实现的。我们将在未来的电话会议上提供进一步的更新，以更好地确定数字可能是多少等等。
太棒了。再次感谢。
当然。不客气。
谢谢。我们的下一个问题来自B. Riley Securities的Madison El-Saadi。您的线路已接通，Madison。
嘿，大家。感谢回答我们的问题，并恭喜获得很多积极的更新。也许跟进DESMODA。听起来您既有新患者的兴趣，也有现有患者的兴趣。您能否描述一下大部分兴趣是否来自现有的ALKINDI患者，以及有多少是新患者？也好奇您是否已经看到一些成人患者的兴趣？
然后，第二，关于INCRELEX，当您准备这项登记研究时，想知道您是否有任何付款人讨论过登记患者的潜在临时付款人报销，这是否可能？谢谢。
当然。所以Madison，我将让我们的首席商业官Ipek回答您关于DESMODA以及儿科与成人的第一部分问题。
嗨，Madison。所以，对于——我认为您从我们的处方来看是对的。我们在儿科内分泌学中超过97%、98%的现有关系实际上是我们中枢性尿崩症的目标订阅者，也就是DESMODA的目标人群。因此，这些关系在3月9日上市当天就已经存在。我们的团队已经在与这些医生交谈。在过去两周里，主要作者、思想领袖、大型机构已经有很多兴奋。
我们感到兴奋的是我们的团队传统上没有追求的接触点，也就是Sean提到的成人内分泌学家。两周前，当我们推出产品时，我们给了我们的团队超过3000个新目标，他们刚刚开始追求这些目标。我们实际上与一些在成人领域有影响力的人进行了交谈。其中一些人实际上仍然保留着儿科患者。所以，他们肯定看到了为几名成人患者提供正确治疗的空间。而且他们也根据地区和机构看儿科患者。所以，在我们现有的关系之外，肯定有一个双重路径的机会。
明白了。
再提醒我一下您问题的第二部分。
然后，关于INCRELEX，是否有任何早期的付款人讨论相关——是的。
是的。付款人讨论还没有发生，因为我们觉得这不会有什么不同。如果我们获得标签扩展，现在付款人应该不会有任何问题。如果医生由于医疗需求不得不不时开具非标签处方，并且能够证明这一点，就会有报销。但一般来说，我们想做的是尽快启动这项研究。方案反馈应该在本月底前完成。我非常有信心我们将在今年晚些时候进行这项研究。显然，这将对我们的INCRELEX销售产生巨大影响。我们希望，一旦研究进入开放标签阶段的一部分，我们就可以尽快向机构申请更新标签。
明白了。再次恭喜，各位。
谢谢。
谢谢。我们的下一个问题来自H.C. Wainwright的RK。您的线路已接通，RK。
谢谢。我是H.C. Wainwright的RK。下午好，Sean和James。所以，显然，有很多事情要讨论，都是好东西。就正在进行的业务而言，特别关注GALZIN，您说您目前已经超过300名活跃患者。然后，还有大约500名 remaining 患者，可能使用非处方药，在接下来的几个季度中可以实现多少比例？其中，您假设在2027年第四季度试图达到每季度5000万美元时，这部分贡献有多少？
谢谢，RK，感谢您的问题。我们显然比预期更快地达到了300名患者。这继续每周增加。我将请Ipek更多地评论第二部分。
嗨，RK。我认为您关于增长的下一章需要来自非处方药产品的诊断是正确的。我们——好的部分是，在威尔逊病领域，卓越中心相当成熟。在上市一年后，我们与几个卓越中心、顶级领导者和顶级处方者建立了相当牢固的关系和正在进行的举措。所以，我们确实知道其中一些患者，一些人群在哪里。
我认为根据我们的预测，我有信心说，在您提到的时间范围内，我们将能够从那些正在使用某种非FDA批准的锌疗法的剩余人群中获得一半，这得益于我们与这些处方者在该领域所做的一切，以及我们与威尔逊病协会（关键的患者倡导团体）密切合作的意识和教育举措。实际上，很多患者非常同步并作为该社区的一部分存在。
太好了。所以，我的下一个问题是关于您试图实现的标签扩展或适应症扩展。一个是关于INCRELEX。在协调SPIGFD的定义以启动您的研究方面，您目前需要来自FDA的哪些具体反馈？第二部分是关于KHINDIVI。如果患者人群成功扩展到5岁以下，我们假设您将获得多少人口？
当然。关于INCRELEX，我们已经从机构收到了反馈。我们接受了反馈并将其纳入方案形式。所以，当他们给你反馈时，一般信件会说，我们希望看到这个和这个和这个。然后，你将其正式化为科学方案，这需要几周时间，然后你提交给机构。然后他们应该看看，确保他们觉得你纳入了他们的想法和意见。希望当我们拿回它时，几乎没有或没有变化。如果是这样的话，应该是这样，除非他们改变主意，那么我们相信我们可以开始研究。我们希望在本月底前拿回该方案。就是这样。
然后，关于KHINDIVI制剂，我们应该很快完成这项研究，在第三、第四季度提交，也许第三季度。我猜是第三季度提交。然后明年上市。人口，它真的是为5岁以下儿童设计的。这真的是整个产品的目的。我们相信——我相信它将在相当短的时间内带来超过2000万美元的额外收入。
好的。然后，最后一个问题是关于库存消耗。从API和Ipsen收购中剩余的库存阶梯式增长还有多少将通过损益表全额摊销？
是的，非常少。2026年初会有少量剩余，但只是一小部分。我们在2025年已经消耗了大部分。
完美。谢谢。感谢回答我所有的问题。
谢谢，RK。
谢谢。今天的问答时间已结束，今天的电话会议也到此结束。[操作员结束语]