Mike Kalb（执行副总裁兼首席财务官）
Rich Daly（总裁兼首席执行官）
Jeff Del Carmen（执行副总裁兼首席商务官）
Will Andrews（首席医疗官）
Benjamin Paluch（花旗银行）
Asim Rana（Truist Securities）
Pavan R. Patel（美国银行）
Jason Dorr（Oppenheimer & Co. Inc.）
Luke Herrmann（Baird）
Kesav Chandrasekhar（Stephens & Co.）
早上好，感谢您的等候。我叫John，今天将担任本次会议的操作员。此时，我想欢迎各位参加Catalyst制药公司2025年第四季度及全年财务业绩电话会议。[操作员说明] 在发言人发言后，将有问答环节。[操作员说明]
现在，我想将会议转交给首席财务官Mike Kalb。请开始。
谢谢。各位早上好，感谢大家参加我们的电话会议，讨论Catalyst 2025年第四季度及全年财务业绩和业务亮点。总裁兼首席执行官Rich Daly将主持今天的会议，首席商务官Jeff Del Carmen和我也将进行陈述。此外，我们管理团队的其他成员将参与问答环节。
在开始之前，我想提醒大家，在今天上午的发言和问答环节中，我们将发表有关未来预期业绩的声明，这些可能构成联邦证券法意义上的前瞻性陈述。这些陈述反映了我们当前的预期、估计和预测，并不保证未来的业绩。它们涉及难以预测且可能不准确的风险、不确定性和假设。实际结果可能与前瞻性陈述中所述的预期存在差异。这些前瞻性陈述应仅结合我们向SEC提交的文件中的详细信息（包括我们昨天，即2026年2月25日向SEC提交的2025年Form 10-K年度报告中描述的风险因素）一并考虑。
现在，我将会议转交给Rich。Rich？
谢谢Mike。各位早上好，感谢大家今天参加我们的会议。在讨论我们为2026年制定的计划之前，我想先回顾一下2025年，这对Catalyst来说又是出色的一年。2025年的特点是显著增长，这体现在又一年的创纪录收入、执行最大化我们一流商业组合价值的战略，以及我们一切工作的核心——为罕见病患者提供个性化支持。
2025年全年总收入同比增长19.8%，达到5.89亿美元，超过了我们先前指导范围（5.65亿美元至5.85亿美元）的上限，突显了我们在保持运营卓越的同时利用市场机会的能力。2025年产品净收入达到5.888亿美元，较2024年显著增长20.3%。这是由多种因素驱动的，最显著的是持续的患者识别和市场渗透，正如我们2026年总收入指导（6.15亿美元至6.45亿美元）所显示的，我们对差异化产品的持续增长轨迹充满信心。
让我们从按产品划分的2026年预测开始，首先是我们推广的产品FIRDAPSE和AGAMREE。FIRDAPSE 2026年的指导收入为4.35亿美元至4.5亿美元，反映出21.4%至25.6%的增长。AGAMREE的指导收入为1.4亿美元至1.5亿美元，预计增长19.6%至28.1%。最后，FYCOMPA为4000万美元至4500万美元，由于2025年仿制药进入市场，自2026年初起不再推广。
现在让我们仔细看看我们2025年的业绩。我们旗舰产品FIRDAPSE的收入为3.584亿美元，全年增长17%，2025年第四季度与2024年第四季度相比增长18%。FIRDAPSE仍然是唯一获得FDA批准的基于证据的治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）的疗法，这是一种导致进行性虚弱和疲劳的衰弱性神经肌肉通讯障碍。
我们在该产品的两个不同市场（特发性LEMS和癌症相关LEMS）取得了重大进展，我们相信这两个细分市场仍有显著的增长机会。综合来看，我们认为LEMS的潜在市场机会超过10亿美元。Jeff将介绍品牌业绩，这些业绩由令人兴奋的举措推动，我们相信这些举措将帮助我们的团队实现FIRDAPSE的持续增长。
如您所知，2025年，我们与三家首仿申报方中的两家达成了和解。针对Hetero USA的诉讼仍在进行中，审判定于2026年3月23日开始，这早于2026年5月26日自动30个月禁令的到期日。我们对保护我们知识产权的能力充满信心。
转向AGAMREE，这是我们获批用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的差异化皮质类固醇药物，DMD是一种罕见且危及生命的神经肌肉疾病。AGAMREE实现了154.3%的同比增长，2025年收入为1.171亿美元。我们针对卓越中心渗透的上市策略取得了出色的成果。
凭借这一成功，我们现在已将努力转向在每个核心机构中深化渗透。我们的目标是确保AGAMREE（一种有效且差异化的类固醇）得到最大程度的使用，我们认为其潜在市场超过10亿美元。我们计划通过正在进行的SUMMIT研究挖掘AGAMREE的全部潜力，这是一项为期五年的随访研究，一旦入组完成，将评估约250名DMD患者。
通过增加评估我们当前护理标准潜在长期益处的完整数据集，我们相信AGAMREE可以进一步差异化，使我们能够提高更多认知度并推动进一步增长。关于最大化AGAMREE的全部价值，我们目前正在进行一项1期研究，以评估AGAMREE与其他类固醇之间的剂量等效性以及潜在的免疫抑制活性。我们目前还在评估AGAMREE在DMD之外的潜在适应症，可能为更多罕见病患者提供帮助。随着今年的推进，我们期待进一步向您更新AGAMREE的扩展计划。
最后，FYCOMPA尽管在2025年5月失去了独占权，但该产品全年净收入仍达到1.133亿美元，超出了我们的预期。由于仿制药竞争，我们预测2026年FYCOMPA的销售额在4000万美元至4500万美元之间，这反映了我们对FYCOMPA仍将是我们稳定收入来源的预期。
除了我们的产品组合优化举措外，我们正在推行经过改进和聚焦的业务发展战略，旨在识别合适的机会来补充我们强劲的有机增长。我们的业务发展团队在2025年进行了超过100次评估。值得注意的是，其中约90%是主动接洽的，突显了我们在行业中的声誉——作为通过推出、支持和发展我们推广的资产来创造价值的成熟领导者。
凭借我们行业领先的罕见病专业知识、一流的商业能力、成熟的即插即用基础设施以及在罕见病社区中的可信赖地位，我们有信心通过业务发展实现持续的长期可重复成功。在评估更广泛的前景和我们可利用的创造价值的杠杆时，我们专注于保持灵活性并抓住机会，确保我们能够识别、评估和引入罕见病产品，以扩大我们的产品组合并对罕见病社区产生积极影响。
明确地说，我们将保持促成我们先前成功的相同指导原则，在优先考虑上市和近上市的差异化罕见病产品的同时，保持疾病和治疗方式的无关性。此外，正如我们在今年早些时候的摩根大通演示中所报告的，我们现在已将搜索范围扩大到包括后期开发阶段、具有积极概念验证、差异化特征和明确监管路径的疗法。我们还将继续关注峰值销售额高达5亿美元的资产，我们认为在这一领域我们最具竞争力，也最适合与我们现有的基础设施整合。
接下来，我将会议转交给Jeff，他将提供有关我们商业业绩的更多见解。Jeff？
谢谢Rich。我们对2025年的卓越业绩感到非常满意，全年总收入达到5.89亿美元，超过了我们更新指导范围（5.65亿美元至5.85亿美元）的上限。这一杰出成就得益于FIRDAPSE达到3.584亿美元的历史新高、AGAMREE持续成功的商业化，以及FYCOMPA在仿制药竞争进入后仍做出的强劲贡献。
让我们首先回顾FIRDAPSE的进展，它是唯一获得FDA批准的基于证据的Lambert-Eaton肌无力综合征治疗方法。2025年第四季度，净收入达到9760万美元，2025年第四季度与2024年第四季度相比显著增长18.3%。此外，FIRDAPSE 2025年全年净收入同比强劲增长17.1%。FIRDAPSE今年的表现反映了在患者旅程中的深思熟虑、有纪律的商业执行。
首先，通过扩展和优化我们的潜在客户生成渠道，我们在第四季度将处于积极诊断阶段的已识别LEMS患者的数据线索增加了40%。这些患者每个季度始终占新开始治疗患者的约50%，突显了我们在早期患者识别方面持续投资的重要性。其次，我们通过加强现场团队、商业分析和市场营销之间的协调，显著提高了转化效率。我们提高了合格线索转化为治疗的比例。因此，FIRDAPSE的新患者入组人数超过了我们2025年的预测，展示了更聚焦执行的影响。
2025年下半年，我们还看到VGCC检测较2025年上半年增加了三分之一以上，反映了加速LEMS患者诊断的针对性举措。通过缩短诊断时间，我们的认知活动正在扩大治疗人群并改善整体患者旅程。最后，在6月，我们启动了一项药房外展计划，旨在支持新入组患者达到其最佳治疗剂量。这一举措显著减少了新患者的停药率，加强了早期坚持治疗的情况，并强化了长期价值。
总体而言，FIRDAPSE的表现突显了我们端到端商业战略的有效性，扩大渠道顶端、提高转化率、加速诊断和增强患者保留率以推动可持续增长。FIRDAPSE的下一阶段增长将来自特发性LEMS和癌症相关LEMS。我们将继续利用增加的数据线索加速新患者获取，同时继续部署加速LEMS患者诊断旅程的举措。
至于癌症相关LEMS，我们在2026年上半年的主要重点是并将继续寻求与领先肿瘤网络的合作，将更新的NCCN指南整合到他们的护理路径中，我们相信这将在2026年下半年带来更多可治疗的患者。重要的是，我们已经看到2025年下半年肿瘤科医生下令进行的新的VGCC阳性检测数量显著增加。
转向AGAMREE。AGAMREE作为治疗DMD患者的差异化疗法，继续建立强劲的商业势头。2025年是AGAMREE在美国上市的第一个完整年度，我们实现了1.171亿美元的产品净收入，同比增长154.3%。仅在第四季度，产品净收入就达到3530万美元，与2024年第四季度相比增长67.5%，明确证明了需求的加速增长和有效的执行。
在顶级DMD卓越中心的采用率继续扩大。迄今为止，代表约80%所有DMD患者的顶级DMD卓越中心中，100%至少有一名患者入组AGAMREE，并且270名独特的医疗服务提供者已提交入组表格。这反映了治疗社区广泛且不断深化的参与，以及对AGAMREE差异化临床特征的信心不断增强。
重要的是，我们在2025年下半年看到停药和取消的情况显著减少。这一改善主要是由于提供者对AGAMREE的熟悉度和经验增加，以及DMD市场事件的干扰减少。我们认为，随着市场成熟，这一趋势强化了需求的持久性。自上市以来，约45%的患者从强的松转换而来，42%从Emflaza转换而来，突显了AGAMREE在既定治疗方案中的相关性及其在多个护理领域有效竞争的能力。此外，与2024年上市时相比，最近几个季度新入组患者的中位年龄下降了一岁。
报销表现依然强劲，成功率超过85%，符合我们的预期。我们的商业组织继续精准执行，优先进行有针对性的提供者教育、优化现场团队影响并深化付款人参与，以支持持续的采用和长期市场扩张。FYCOMPA 2025年产品净收入为1.133亿美元，超过了我们指导范围的上限。
如前所述，我们预计仿制药竞争加剧将继续影响FYCOMPA的业绩。截至12月31日，我们停止了对FYCOMPA的个人推广和援助计划。然而，我们预测该产品2026年的产品净收入仍将具有意义。
最后，我们的商业组织继续以严谨和问责制运作，将战略转化为一致的产品组合表现，同时为FIRDAPSE和AGAMREE的下一波增长奠定基础。我们多元化的产品组合，加上差异化的商业能力和有纪律的执行，使我们有信心能够实现2026年的收入指导。
我们的重点坚定不移，在各个市场提升商业卓越性，扩大和加速患者获取，并释放我们产品组合的全部价值，以推动持久增长和维持股东回报。我要认可并感谢我们整个商业团队对执行、业绩以及最重要的——我们所服务患者的承诺。他们的奉献是我们持续成功的基础。
现在，我想将会议转回给Mike。
谢谢Jeff。我们2025年第四季度和全年的财务业绩展示了又一个强劲的年份，这得益于我们稳健的财务表现、财务纪律和强劲的执行。2025年的总收入为5.890亿美元，与2024年4.917亿美元的总收入相比，大约增长了19.8%。2024年包括约240万美元的许可和其他收入，主要包括我们在日本的 sublicensee获得监管批准将FIRDAPSE商业化用于治疗LEMS患者所获得的里程碑付款，而2025年的许可和其他收入约为18.2万美元。
2025年第四季度，总收入为1.526亿美元，同比增长7.6%。FIRDAPSE 2025年第四季度产品净收入较2024年第四季度增长18.3%，较2025年第三季度增长5.9%。AGAMREE 2025年第四季度产品净收入较2024年第四季度增长67.5%，较2025年第三季度增长约9%。对于2026年，我们预测FIRDAPSE产品净收入在4.35亿美元至4.5亿美元之间，这考虑到IRA对我们Medicare Part D产品净收入的影响导致的总净收入增加。我们预计IRA的影响将逐年增加。
我们预测AGAMREE 2026年产品净收入在1.4亿美元至1.5亿美元之间。我们预测FYCOMPA 2026年产品净收入仍将具有意义，在4000万美元至4500万美元之间。预期的下降是2025年FYCOMPA仿制药进入市场的结果。2025年税前净收入为2.835亿美元，与2024年的2.163亿美元相比增长31.1%。我们报告2025年GAAP净收入为2.143亿美元，或每股摊薄收益1.68美元。GAAP净收入较2024年的1.639亿美元（每股摊薄收益1.31美元）增长30.8%。
2025年非GAAP净收入为3.462亿美元，或每股摊薄收益2.72美元，其中不包括GAAP净收入中与我们收购FYCOMPA、AGAMREE和RUZURGI相关的无形资产摊销3750万美元、基于股票的薪酬费用2480万美元、所得税准备6920万美元以及折旧40万美元。相比之下，2024年非GAAP净收入为2.763亿美元，或每股摊薄收益2.21美元，其中不包括GAAP净收入中与我们收购FYCOMPA、AGAMREE和RUZURGI相关的无形资产摊销3740万美元、基于股票的薪酬费用2230万美元、所得税准备5240万美元以及折旧40万美元。
2025年的有效税率为24.4%，而2024年为24.2%。有效税率受多种因素影响，包括任何特定时期行使的股票期权数量，我们预计2026年将相对稳定，但可能会逐季度波动。2025年销售成本约为8730万美元，而2024年为6880万美元，主要包括特许权使用费。提醒一下，支付给最终产品许可方的AGAMREE特许权使用费等于净销售额的7%，最高为2.5亿美元，随着净销售额的增加而额外增加。
此外，截至2025年12月31日，我们还需要向直接许可方支付净销售额中高达1亿美元部分的5%。此外，我们还需要向直接许可方支付净销售额中超过1亿美元至2亿美元部分的7%的特许权使用费，随着净销售额的增加而额外增加。当AGAMREE的产品净收入达到1亿美元时，公司还需要支付1250万美元的里程碑付款，这在2025年第四季度实现。
这一里程碑付款义务在2025年第四季度资本化，并将在该资产的估计剩余使用寿命内摊销。关于AGAMREE以及FIRDAPSE和FYCOMPA的特许权使用费义务的更多详细信息在我们的2025年Form 10-K中披露。根据我们与卫材（Eisai）的合同安排，从2026年7月开始，我们将需要向FYCOMPA的产品许可方支付FYCOMPA产品净收入的6%作为特许权使用费。
2025年研发费用为1270万美元，而2024年为1260万美元。我们2025年的研发支出主要包括支持我们正在进行的AGAMREE研究的成本。相对于正常业务过程，如果没有其他收购，我们预测2026年研发成本在1750万美元至2250万美元之间。
2025年销售、一般和管理（SG&A）费用总计1.938亿美元，而2024年为1.777亿美元，主要归因于与年度绩效增长相关的员工薪酬增加和员工人数增加。此外，一般和管理费用增加由于与多个业务举措（包括业务发展活动）相关的咨询费用，但被对支持患者援助计划的501(c)(3)组织的捐款减少所抵消。虽然我们不再积极营销FYCOMPA，但我们预计2026年SG&A费用与2025年相比将略有增加，这是由于我们继续努力提高FIRDAPSE用于治疗癌症相关LEMS的认知度相关的成本。
据报告，我们2025年底的现金和现金等价物为7.092亿美元，而2024年12月31日为5.176亿美元。现金增加1.916亿美元主要由经营活动产生的2.087亿美元现金驱动，部分被融资活动使用的1700万美元现金抵消，其中包括2025年第四季度回购2530万美元普通股。
我们认为，我们的生命周期管理和业务发展活动不会受到我们根据股票回购计划进行的股票回购的不利影响。我们相信，我们目前的资金，加上我们预期的持续经营活动产生的现金，将继续为我们提供财务灵活性，以资助我们现有的研发项目、履行我们潜在的合同义务，并支持我们的战略举措、业务发展和产品组合扩张努力，从而实现长期增长和价值创造。
关于我们2025年财务表现的更详细信息分析可在我们的Form 10-K年度报告中找到，该报告已于昨天（2月25日）提交给美国证券交易委员会，并可在我们网站的投资者关系页面上找到。
现在，我将会议转回给Rich。Rich？
谢谢Mike。正如您在今天的电话会议中听到的，Catalyst正以强劲的态势和显著的 momentum 进入2026年。我们的战略重点仍然明确，我们已准备好推动持续增长。在FIRDAPSE方面，我们将专注于执行我们的双市场扩张战略，优先考虑特发性LEMS的患者识别工作，并持续开展教育以推广癌症相关LEMS的更新NCCN指南。
对于AGAMREE，我们计划推进多项正在进行的举措，以最大化这一差异化资产的潜力，包括促进更早的疾病检测、深化市场渗透以推动商业扩张，以及推进正在进行的SUMMIT研究和其他生命周期管理活动。最后，我们将继续追求战略性和深思熟虑的业务发展，着眼于我们认为能够释放有意义价值的令人兴奋且低风险的机会。我们为2025年的进展感到自豪，并计划在未来一年继续取得成功。
最后，我要感谢我们的员工、合作伙伴和股东的支持与奉献。现在，我将会议转回给操作员进行提问。
谢谢。女士们、先生们，我们现在开始问答环节。[操作员说明] 谢谢。我们的第一个问题来自花旗银行的Samantha Semenkow。请提问。
嗨，我是Sam的同事Ben。非常感谢回答问题。首先，您能否谈谈支撑您2026年指导中首选资产AGAMREE增长的驱动因素？
Ben，感谢这个问题。我将让Jeff开始回答。
当然。Ben，当我们首先看FIRDAPSE时，我们对仍然存在的机会感到非常兴奋。您看到我们指定的FIRDAPSE的两个方面，即特发性LEMS，我们认为目前渗透率约为30%。然后是癌症相关LEMS，我们的渗透率远低于10%。所以，这里仍然有显著的机会。
正如我在电话会议中提到的，我们过去曾指出有500名患者，而我们从第四季度的具体数据线索中看到了显著增长。现在这个数字超过了600。基于这些已识别的、处于LEMS诊断旅程中某个阶段的患者，我们相信短期内有足够的机会帮助这些患者转换为FIRDAPSE治疗。我们还确定了一些药房干预计划，这些计划帮助我们减少了治疗前四个月患者的停药率，之前我们看到停药率高于预期。
基于这些干预计划，我们看到这些患者能够在治疗前四个月内达到最佳治疗剂量。在这一点上，我们看到这些患者的停药率降低了12%。这也非常重要。因此，在癌症相关方面，我们看到2025年与2024年相比，所有VGCC检测同比增长21%。因此，患者识别也至关重要。我们知道从长远来看，这个数字将转化为患者对我们帮助的潜在需求。我们还预计今年上半年将进行筛查。但在今年下半年，我们预计与团体诊所达成更多安排，这将帮助我们将这些线索转化为接受治疗的患者。这就是FIRDAPSE的情况。
Jeff，在FIRDAPSE方面，您谈到了我们拥有的线索数量。您能否谈谈这些线索质量的改善情况？
当然。我们在帮助这些患者从LEMS诊断到适当治疗方面变得更加高效。我们使用人工智能、机器学习，并且我们利用五个不同的数据源来验证线索，确保它们是独特的，并确定哪些患者线索优先级最高且最需要立即接受治疗。因此，我们将销售团队指向这个方向，为他们对这些线索进行评分。这在帮助这些患者更快转换为治疗方面非常有帮助。
对于AGAMREE，我们对去年的表现非常满意，基于我们指导范围的下限，今年增长20%，我们预计2026年至少增长20%。我提到了在占所有DMD患者约80%的前45家或顶级卓越中心的广泛采用。因此，我们期望不仅继续这一趋势，还要在这些站点深化渗透。我们看到许多医生现在凭借他们的经验，在过去两到三个季度中，停药和取消的情况也有所减少。因此，这也是AGAMREE被更广泛接受和认可的积极迹象。
我们的下一个问题来自Truist Securities的Joon Lee。请提问。
恭喜本季度的业绩，感谢回答问题。我是Jun的同事Asim。那么，关于上一个问题，您FIRDAPSE 2026年的指导高于我们通常看到的历史15%至20%。所以，我只是想了解在您回答上一个问题时提到的所有因素中，哪个是增长增加的最大驱动因素？以及我们是否应该这样看待2026年和2027年以后FIRDAPSE的增长？然后关于业务发展，我们是否可以合理假设今年会看到一笔交易？
Jeff，你想在之前的回答基础上补充一下吗？
当然。Asim，真正让我们最有信心的是短期内超过600名患者的池，这些患者处于LEMS诊断旅程的某个阶段，但我们知道他们是尚未接受治疗的LEMS患者。因此，我们每月新入组患者中约有50%来自这个患者池。所以这给了我们很大的信心。
另一个重要的信心来源是VGCC检测同比增长21%。实际上，我们看到VGCC检测环比增长9%。因此，这种新检测的数量和速度也将帮助我们更早识别和帮助这些患者，缩短他们的诊断旅程。所以这是其中一个重要因素，以及我们提高效率的能力，就像我提到的，帮助这些确诊患者更快接受治疗。
然后在今年下半年，我们谈到了来自癌症相关LEMS机会的增量患者。因此，我们确实期望今年下半年特发性和CA-LEMS患者都能增加。
在我回答Asim的业务发展问题之前，只是在Jeff的回答基础上补充一下，考虑到我们实施的一些措施的时间安排。因此，这将是专门销售团队的完整一年。我们在去年4月进行了调整。因此，我们期望这种专注能带来一些价值。另外，Jeff，您能否谈谈药房计划的时间安排？因为这也不是一个全年计划，我们也看到了不错的结果。
谢谢Rich。我们在去年6月启动了药房干预计划，我们看到无法达到最佳治疗剂量的患者数量显著减少。我们看到了这一点的减少，并且如我所提到的，在我们启动该计划后，这些患者的停药率降低了12%。所以，就像Rich提到的，我们基本上只有该计划实施半年的时间，我们认为从长远来看，这将帮助患者达到最佳治疗剂量，并在适当情况下坚持治疗。
谢谢，Asim，我来回答你的业务发展问题。感谢你今天的问题。所以，我们将继续沿着我们所追求的路线前进，即对机会采取勤奋和深思熟虑的方法。正如我认为我们之前讨论过的，我们确实关注几个要素。显然，我们正在寻找差异化的产品特征以及真正能够改善患者护理的东西。对我们来说，第二个要素是我们必须与我们的潜在合作伙伴或许可方在产品如何上市以及可能的生命周期管理机会方面的愿景保持一致。所以，我们认为这非常重要。然后，再次，关注近期的增值机会对我们也非常重要。我们的业务发展团队在运用这些要素和寻找理想机会方面做得非常出色。
当我们评估机会时，特别是当我们深入研究管道，回到具有相对清晰监管路径的概念验证后机会时，我们必须考虑的另一个因素是当今的监管环境。因此，我们在评估是否能在今年达成交易时，再次采取勤奋和深思熟虑的方法。显然，我们希望改善我们的产品组合，以改善患者护理。因此，我们将继续我们的勤奋努力，引入我们认为能够真正增加价值的产品，以及能够为我们所服务的患者的生活增加价值的产品。
谢谢。
谢谢。
我们的下一个问题来自美国银行的Pavan Patel。请提问。
嘿，各位，恭喜本季度的商业执行。非常强劲。所以，我的两个问题将集中在商业方面。第一个是关于AGAMREE新入组患者的中位年龄下降了一岁的细节。我觉得这很有趣。所以，也许您能否谈谈医生是否正在将AGAMREE用作新诊断男孩的一线类固醇，而不仅仅是转换已经经历强的松或Emflaza毒性的老年患者。以及捕获更年轻的人群对长期患者持久性的假设有何影响？
然后第二个问题是关于报销。我知道您提到报销率超过85%。所以，也许您能否谈谈在剩余15%中看到的阻力是什么？这主要是需要先尝试强的松的步骤编辑要求吗？并且您是否期望2026年各季度这85%的比率会上升？谢谢。
当然。很好的问题。我先回答后者。当我们考虑AGAMREE的报销情况时，我们对超过85%的批准率感到非常满意。正如您所说，是的，确实有一些步骤编辑，但随着时间的推移，这些步骤中的患者能够接受治疗。我们为正在经历这些步骤的患者提供过渡治疗或免费药物。直到他们获得批准，然后我们随着时间将这些患者转换为报销患者。所以，我们认为这非常非常强劲。事实上，我们的报销率更接近90%。
当我们看平均年龄时，在过去六个月中下降了一岁。所以，平均年龄在过去六个月降至接近11岁左右，而之前是12岁。这非常重要。您提到这很重要的原因是年轻患者对治疗的依从性更高，而且他们确实更有可能长期体验到积极的实际益处。所以，这对患者来说是件好事。但我们正在看到这种情况发生。您问这是否意味着患者没有经过步骤或使用强的松或仿制药Emflaza就转换过来。大约10%的患者实际上从未使用过类固醇。所以，这是他们治疗DMD的第一种类固醇。所以，我们正在看到这种情况。
Jeff，在Pavan的问题基础上，当我们考虑年龄的变化时，显然剂量是从剂量上限开始然后向下调整。所以，这些患者年龄更小。人们可能会预期可能有不同的剂量。我们是否观察到这种情况？
不。实际上，我们看到的剂量是相同的。
好的。所以我认为这对药物的长期使用持久性以及显然对患者获得益处的剂量来说确实是积极的。
绝对是的。
谢谢，Jeff。
谢谢各位。
我们的下一个问题来自Oppenheimer的Jason Dorr。请提问。
嘿，恭喜本季度。我是Leland Gershell的同事Jason。关于AGAMREE的问题。SUMMIT开放标签扩展何时以及如何影响AGAMREE未来的预测？以及这些假设在多大程度上已纳入2026年指导中？也许还有一点。我们应该如何看待支持AGAMREE增长的其他适应症？谢谢。
所以，在Will加入之前，我只想简单提一下，SUMMIT的重点是入组患者，让患者进入临床试验。关于这一点，我将让Will谈谈一些期望。Will？
是的。谢谢。谢谢Rich，也谢谢Jason的问题。我们对SUMMIT试验继续感到兴奋。我们继续引入新的研究中心并招募更多患者，以实现我们的目标，即拥有足够多的患者群体，以便我们能够从该试验中提取一些稳健的数据分析。
我们对此也感到兴奋，因为Santhera去年11月的公告以及他们即将在MDA会议上的海报展示和摘要展示，涉及他们的GUARDIAN试验以及对他们拥有的其他开放标签数据的评估，这些数据实际上与我们在SUMMIT中关注的许多相同参数有关，他们实际上展示了一些重要的积极顶线数据，包括与大型自然病史数据集的比较，显示AGAMREE治疗患者的正常生长，而皮质类固醇治疗人群的生长发育迟缓，椎体骨折率降低，白内障发生率降低，无青光眼病例。
这些都是我们SUMMIT试验中的重要终点。我们还另外关注心脏效应的进展等。因此，这是一项我们特意推动的试验，旨在评估这些非常重要的糖皮质激素副作用的长期潜在益处。对于你问题的后半部分，Jason，我将把它转回给Rich，谈谈我们如何看待它对药物性能的潜在影响。
谢谢Will。Rohan，这是个很好的问题，谢谢你。当我们看到Santhera的数据时，再次，这对SUMMIT来说非常令人鼓舞，但我们必须记住，我们在Santhera数据中看到的任何终点目前都不在我们的标签中。所以目前，我们没有纳入很大的影响。我们没有——我认为我们没有任何影响，因为我们不能推广它。但再次，我们对这些数据高度鼓舞。我们真的很兴奋继续SUMMIT试验，看看我们是否能在数据集上再接再厉。显然，医生可以根据他们认为合适的方式使用该产品。但我们需要一个稳健的数据集，而Santhera的数据对我们来说是一个很好的开始。
我们的下一个问题来自Baird的Luke Herrmann。请提问。
嗨，团队。谢谢回答问题。FIRDAPSE的指导看起来不错。您能否提供更多关于您期望FIRDAPSE的增长在多大程度上是后加载的，或者您在特发性方面看到的 traction 是否能在上半年使增长平稳？我还有一个后续问题。谢谢。
所以，是的，我们确实期望上半年特发性LEMS的强劲入组能有所帮助，因为我们正在为癌症相关LEMS的筛查做准备。就像我提到的，我们确实期望今年下半年癌症相关LEMS的患者会有增量。
我认为当你在此基础上进一步考虑时，当你考虑患者如何被诊断以及他们经历的旅程时，Jeff很好地解释了我们如何在适当的时候加速这一过程。我们将继续看到这一点。但我认为在过去六七年中，我们已经看到了这种节奏。在癌症方面，我们正在努力推进，但我们预计下半年会有增量机会，特别是当我们看到VGCC检测增加时。我认为这是一个非常好的迹象。但将这些患者纳入治疗队列确实需要时间。
很好。然后关于业务发展，考虑到XBI最近的有利走势，您认为这会使业务发展活动更具挑战性吗，或者您目前在入站机会的广度或质量方面没有看到太大变化？
我们没有看到入站机会质量的任何变化。我们喜欢我们目前正在评估的机会。这归结为我在进入尽职调查前查看的三四个要点，确保我们有良好的对齐机会，提供差异化和改进的护理，然后显然尽快获得回报。
太好了。谢谢团队。
谢谢。
我们的下一个问题来自Stephens Inc.的Sudan Loganathan。请提问。
嘿，Catalyst团队。我是Sudan的同事Kesav。感谢回答我的问题，并祝贺完成2025年。所以，我理解VGCC检测举措预计主要在今年下半年实现，但您能否提供一些关于检测量可能已经对FIRDAPSE销售产生的影响程度的信息。然后我的第二个问题是，您能否谈谈本季度关于确定过渡剂量的1a期读数预计如何影响您未来AGAMREE的计划？谢谢。
Jeff，你先回答第一个问题，Will回答第二个问题。
就像我提到的，VGCC检测同比显著增长，2025年与2024年相比增长21%。所以这总是一个积极的迹象。我们知道很难区分这是癌症相关LEMS还是肿瘤科医生下令的检测，还是神经科医生下令的检测。所以，我会说这种增长的很大一部分仍然来自特发性LEMS方面。所以，在肿瘤科医生中继续增加VGCC检测仍有很大的机会。所以这为我们未来提供了显著的机会。
Jeff，当你看VGCC检测时，它是转化为治疗的指标，它在转化指标中的排名如何？
在我们每月入组的患者中，约50%至60%的新入组患者来自这些新线索。
所以，它在增加。
绝对是的，绝对是的。
Will，你想回答下一个问题吗？抱歉，你能重复一下问题吗，以便我们清楚？
是的，当然。关于2026年第一季度关于确定AGAMREE转化剂量的1a期读数。您能否提供一些关于该读数可能如何影响您未来AGAMREE的计划，或者是否会有任何实质性影响的信息？谢谢。
是的。很高兴回答这个问题。感谢你的问题。一个快速的澄清点是，我们已经宣布我们将在2026年上半年对该数据进行分析，所以不是本季度，只是为了澄清。实际上，你所指的是我们在这项研究中对AGAMREE多种剂量的炎症生物标志物以及免疫抑制生物标志物的评估。
至于这可能如何影响AGAMREE的业务发展，或者我应该说生命周期管理机会，本质上是如果我们看到强大的免疫抑制效果，它可能会引导我们走向某些生命周期管理机会。如果我们看到最小的免疫抑制效果，同样，这可能会引导我们走向其他生命周期管理机会。AGAMREE的生命周期管理评估总体上对我们很重要且活跃。我们对我们目前正在评估的一些潜在额外目标适应症感到兴奋。
从业务影响的角度补充一下。当Jeff在电话会议中提到我们看到高保留率时，找到合适的患者可能会产生潜在的业务影响，但我们看到停药患者的数量在减少。所以，更高的保留率。记住，约45%的患者从强的松转换，45%从Emflaza（无论是品牌还是仿制药）转换。因此，医生随着时间的推移越来越舒适。如果我们能够将其纳入标签，这可能只会进一步改善这一点。但这还有待观察。但只是补充一下，我们对保留率的进展也感到满意。
好的，明白了。谢谢。
谢谢。
[操作员结束语]