Benjamin L. Palleiko（首席执行官兼董事）
Serge Belanger（Needham & Company LLC）
嗨，早上好。我叫Serge Belanger。我是Needham的医疗分析师之一。欢迎大家今天上午参加Needham第25届年度医疗会议。
接下来的炉边谈话环节，我们邀请到了KalVista Pharmaceuticals。这是一家我们长期关注的公司，去年刚刚向商业化转型。今天，公司的首席执行官Ben Palleiko也来到了现场。首先，我会请Ben为那些不熟悉KalVista的人简要介绍一下公司，然后我们将进行问答环节。
Ben，欢迎你，请开始吧。
谢谢，Serge。很高兴见到你。一如既往，感谢你邀请我们。我们每年都很喜欢参加这个会议，也感谢Needham & Company如你所说，在这么长的时间里给予的所有支持。
简单介绍一下KalVista。我们是一家商业化制药公司。去年7月，我们获得了FDA批准，推出了首个也是唯一一个用于治疗遗传性血管水肿（HAE）发作的口服按需疗法。它名为EKTERLY。获批后我们立即启动了上市。我想大家都会同意，去年的商业化启动非常成功，在不到六个月的时间里，我们的收入接近5000万美元，截至去年年底约为该数字。目前，在该领域所有接受EKTERLY处方的患者中，我们已占据超过20%的比例。因此，市场接受度非常强劲且稳定。我想我们稍后会详细讨论这一点。
去年，我们还在欧洲跟进了上市。10月在德国启动，规模相对较小。因此结果有所不同，但基本趋势非常相似。该领域的患者需求很高，迄今为止，医生和患者的满意度都非常高。因此，德国的上市从根本上看与美国的初期情况非常相似。最近，大约三周前，我们在日本确定了定价，并通过我们的合作伙伴Kaken Pharmaceutical在日本也启动了上市。
现在谈论日本市场还为时过早，但可以说初期的接受度似乎相当不错，可能比我们预期的更为有利，这似乎已经成为一种常态，不过我们还没有收到太多反馈。但我们听到的少量反馈再次是压倒性的积极。看来，这确实为全球HAE患者带来了有意义的进步。
是的，非常好。Ben（音译），如你所说，EKTERLY的初期上市表现强劲。你认为这种患者的高接受度和使用率背后的原因是什么？
嗯。我的快速总结是，这是10年努力的结果。值得注意的是——这一点确实非常重要。首先，EKTERLY对患者来说本质上是一个更好的选择，对吧？HAE有很多治疗方法，包括预防和按需使用。但尽管它们具有良好的临床疗效，却都存在很多挑战。它们与患者的生活不太契合。在预防疗法出现之前，获批用于HAE按需治疗的疗法要么是静脉注射，这非常麻烦，要么是稍微不那么麻烦的皮下注射。
市场领导者是一种名为Firazyr的药物，其通用名是icatibant，但在携带、使用和储存方面存在很多挑战，会引起相当严重的注射部位反应，患者注射时会感到相当疼痛等等。但从理智上讲，人们知道他们应该治疗更多的发作，并且应该尽早治疗，但就是没有做到。这在很大程度上就是为什么人们不必要地遭受痛苦，忍受许多疼痛、残疾以及HAE带来的诸多生活挑战。尽管从临床数据来看，这些药物似乎效果不错。
然而，导致目前上市结果的原因是，我们认为这是HAE领域有史以来规模最大的临床试验项目。因此，我们推出的药物在各个方面都优于其他患者选择。它在某种程度上是一个主导性的选择，对吧？因为它具有所有优势。但我们用临床试验数据支持了这一点，数据显示我们在临床试验中治疗的发作次数比以往任何人都多，大约2700次。我们治疗的患者年龄在12岁及以上。实际上，我们现在治疗的患者年龄低至2岁。在这个周期中，我们已经在2至11岁人群中治疗了约200次发作。
我们治疗了所有严重程度、所有部位和所有类型的发作。我认为我们在临床试验中治疗的喉部发作次数比以往任何人都多。我们使用了所有获批的预防形式，并且因为我们治疗了如此多的发作，在每个案例中，我们都有统计显著的数据表明该药物对患者确实有效。它的效果非常一致。无论你的情况如何，它都有效。如果你有很多doll（音译）发作或很多喉部发作，或者你正在使用任何预防疗法，无论你的情况如何，我们多年来一直在谈论的数据表明EKTERLY可以为人们带来效果。因此，当我们7月进入市场时，我们带来了这个极其强大的数据集。我们对医生进行了教育。
因此，即使从一开始，他们就相当愿意开具EKTERLY的处方。随着我们的推广，他们变得更加愿意。实际上，我想在这里停一下，只想说本周真的很棒，我实际上和我们的现场团队一起出差，去拜访该领域的一些关键医生。听到他们的评论真的很棒，这与我刚才所说的一切都相符。他们的早期经验非常好。患者的评价非常积极。该药物在几乎所有方面都超出了他们的预期。因此，我认为这就是上市如此成功的原因，也是我们认为商业化努力在可预见的未来将继续顺利进行的原因。
Ben，如你所述，你们在7月上市，2025年在不到六个月的时间里产生了约5000万美元的销售额。在3月底的第四季度更新中，你们提供了一些最新的上市指标，能否重点介绍一下——说明一下26年初的增长情况如何持续？
是的。我们很早就表示，我们预计增长，即患者起始表格数量，将保持一致且相当线性。实际上，到目前为止，它在很大程度上一直保持着一致的线性增长。和所有事情一样，会有一些波动，但从根本上看，看到上市的线性增长是相当令人欣慰的。随着时间的推移，这种情况会改变，对吧？你不可能永远以患者群体每季度7%的速度增长，但目前我们做到了。因此，我们在3月底结束了这个季度。我们提供了截至2月的更新。所以这不是整个季度的数据，但当时我们大约有1700份起始表格，这略高于我们认为的目标市场的20%。我想当时大约有724名医生开具了处方，总共大约有22000名，或许2500名医生曾经开具过处方。所以你说的基本上是三分之一的医生。
如果你看一下最高层级的处方医生，即开具大部分处方的人，我们在这部分医生中的比例甚至更高。我们可能在开具处方的高层级医生中占三分之二或更多，其中大多数人目前已经多次开具处方。因此，基本面看起来非常有利，增长率一直保持一致。如我所说，我们预计这种情况将继续下去。
是的。我知道你现在不想透露第一季度的情况，但从第四季度到第一季度的季节性方面，像EKTERLY这样的产品有什么突出的特点吗？
你知道，我们确实认为年底会有提前购买的情况。我们认为付款人——对不起，不是付款人，我们认为尤其是药房在某种程度上会提前备货。我们认为患者可能也会在某种程度上提前购买，因为第一季度是他们倾向于对预防疗法进行年度评估的时候。第一季度会有一些动态，比如免赔额重置等等。因此，我们确实认为第四季度所有相关方都有一定程度的备货。
第一季度，正如所有人所说，我认为我们并没有什么特别之处。每个人都谈到你遇到了一些非常严重的天气事件。事实上，我们几周前就像你说的那样谈到过，第一季度有几天我们的起始表格数量为零，因为医生办公室关闭了。这也意味着预先授权没有得到处理。因此，在这种日子里，你的商业转化也会受到影响。其中一些你可能会弥补，但有些可能不会立即全部弥补。
是的。
因此，第一季度的基本面没有任何变化。但我们已经告诉人们，第一季度有点棘手。目前，对我们来说，每个季度都是我们第一次经历。因此，我们试图提醒人们，我们仍在梳理这些情况。即使我们对基本面非常有信心，也会有一些时间问题妨碍，这些事情会有一些噪音。
是的。我认为自上市以来，你们强调实际使用率在一些需求较高、发作频率较高的患者中过高，这是KalVista的有意策略，还是KOL和早期采用者希望在高需求患者中使用它？
我不知道我们是否有意针对这些人群。我的意思是，我们的观点是EKTERLY应该适用于所有人，对吧？这对人们来说只是一个更好的选择。因此，我们相信未来几年这个市场将绝大多数过渡到口服疗法。因此，我们希望将其提供给所有HAE患者，而不仅仅是一部分人群。但事实上，当我们开始时，医生们在考虑首先给谁打电话时，他们总是在谈论这些需求未得到满足的高端人群，他们会是第一批接触的人。
实际上，有些医生，事实上，在过去几天的几次会议中，我从人们那里听到，患者的主动联系程度令人震惊，他们通过我的图表系统给医生发信息说，我想进来谈谈EKTERLY。因此，在上市初期，我们当然也看到了这种情况。这些疾病负担较重的人希望获得EKTERLY，并且非常积极。
因此，正如你所说，我们在他们身上的比例确实过高。他们可能占患者群体的不到20%，也许15%或20%。目前，他们在起始表格中的比例大约是这个数字的两倍。因此，我们继续以超额完成的速度获得他们。我们认为目前大约三分之一的人可能正在转向EKTERLY。因此，我们还有很长的路要走。我的意思是，还有很多人有待加入。但在上市初期，他们肯定是早期采用者。
EKTERLY是第二种早期给药的HAE产品。Orladeyo是第一种用于预防的产品。
是的。
尽管该产品在疗效方面存在一些不足，但它仍然成为新患者事实上的预防标准治疗。根据你们的患者起始数据，似乎上市六个月后，EKTERLY已经处于这种地位，你同意吗？或者说它已经成为新患者和按需产品的标准治疗？
是的。在这一点上，我可能需要一点谦逊，对吧？所以，我们相信EKTERLY。在上市九个月后就称其为标准治疗可能是一个大胆的断言。但我会说，它实际上为人们提供了一个机会，可以在没有任何权衡的情况下以应有的方式治疗他们的疾病，对吧？它没有疗效挑战，没有安全 profile 挑战。它只是为他们提供了一种更好的方式来以应有的方式治疗疾病。
指南说人们应该考虑治疗所有发作，并且在治疗发作时应该尽早治疗。他们以前两者都没做到。现在，人们第一次可以做到这两点。因此，正如我一直在出差，我听到了一些很棒的轶事，证实了这一点。人们确实在做这两件事，这让他们的状况更好。因此，KalVista的愿景当然是EKTERLY成为该领域的品牌名称，成为值得信赖的疗法，成为疾病的基础疗法。当然，我认为这是我们想要达到的目标。我想我需要再观察一段时间，然后再开始将其作为基本宣传点。
是的。也许我们来谈谈该产品的 payer 覆盖范围。我认为最初很多是通过医疗例外获得覆盖，但我认为公司正在争取 formulary 覆盖。请更新一下这方面的情况。
当然。是的。罕见病的不同之处，可能总体上，尤其是HAE，是当你上市时，实际上不可能在早期获得 formulary 准入。特别是大型 payer，通常至少要等六个月才会开始与你接触。因此，当我们在初期推出EKTERLY时，实际上100%是通过医疗例外流程获得覆盖。我们擅长这一点。我们有一个非常有经验的团队。我认为我们知道如何通过这个流程。因此，我们的转化率非常好，与我们的预期相符。我认为与人们认为可接受的水平相比也是如此。
如今，我们在去年获得了一些 formulary。所以，我不确定我有当前的数字，但我们仍然主要是医疗例外覆盖。不过，如你所知，我谈到的那些大型PBMs让你等六个月。他们实际上从上个月才开始愿意与我们接触。从上个月开始。因此，我们开始与他们所有人一起推进流程。这需要——我不想太深入这个。只是，你永远不知道谁会听这个事情的培训。但是，这需要一两个季度才能完成。但一旦我们完成，我认为我们都会处于一个令人满意的位置。从他们的角度来看，成本如何运作，从我们的角度来看，只是为患者获得显著改善的准入和更快的准入途径，我认为这将使每个人受益。
好的。那么在患者流程方面，现在他们仍然通过你们的快速启动计划获得初始准入，然后医疗例外或 formulary 覆盖是其中的途径？
是的， exactly。基本上，每当有人想转换到EKTERLY时，他们会得到一个我们称为起始表格的快速启动表格，然后他们会得到EKTERLY的处方。这一点很重要，因为人们并不总是有按需处方的经验。通常，这些处方有效期为一年，通常会有初始填充，现在平均约为两盒。但可能更多，也可能更少。然后通常会写明患者可以根据需要 refill。因此，一旦他们有了处方并且获得批准，他们不必一直打电话给医生要求 refill。他们只需打电话，随时可以获得。
因此，当处方到达我们的患者中心后，一旦我们核实某人有保险，我们会立即给他们发送一盒快速启动药物。目的是让他们开始获得一些经验。让他们有效地治疗发作。让他们习惯它。因为它确实不同。如果你一生都在给自己注射，服用EKTERLY是另一回事。所以需要一点时间来适应。然后，我们会进行商业批准。一旦获得批准，我们会立即向患者发送第一批商业EKTERLY。
因此，他们实际上不必使用快速启动药物来获得商业 shipment。这可能会立即发生，但他们不会得到医生指定的任何大小的第一批 shipment。如我所说，一旦他们需要 refill，他们不必与医生或保险公司打交道，只需打电话给药房，就能收到 refill。因此，一旦通过这个初始批准阶段，对人们来说就非常简单了。
关于 formulary 覆盖的期望，我知道你们仍在谈判中，但你们期望与通用Firazyr处于同等地位，具有相同的 prior arts 和流程等吗？
是的。HAE 100%需要预先授权。就像每个人都必须有预先授权。所以这只是。无论你的疗法是什么，在HAE中都必须有预先授权。所以情况总是如此。从长远来看，我们期望主要是 formulary 准入。但从长远来看，即使那样，最终也会有20%或25%的人总是通过医疗例外。因此，总会有一部分患者群体通过医疗例外途径获得批准。
然后，不，我的意思是，能与icatibant处于同等地位会很棒，但这可能需要icatibant的定价。所以，总的来说，我认为我们期望的是某种——我不知道是否在所有情况下都是如此，但我们通常期望逐步通过通用icatibant，我们长期以来一直说这是完全合理的，我们认为这对公司或患者群体都不构成负担。根据我们的估计，大约80%的HAE患者以前使用过或目前正在使用通用icatibant。因此，让他们通过通用icatibant，我们认为是一个相当简单的过程，不会造成负担。
所以我们一直基于这个假设进行操作。我确定自从上市以来，我一直在和你谈论这个。我们会看看结果如何。但我认为这是我们的基本期望。
到目前为止，refill 和 refill 数量没有问题。就像我们说的，我们在一些高需求患者中比例过高。
是的。
到目前为止没有问题吗？
不，这是一个足够小的适应症，payer 往往在个人层面上对这些人有了解。因此，如果某人有非常高的疾病负担，并且使用了很多他们以前的疗法，比如很多ferrous或其他药物，他们会知道。因此，如果这些人以高 refill 率出现，他们往往会意识到，并且这往往不会遇到过多的挑战。
随着时间的推移，我们确实期望 payer 会从数量限制的角度来管理这一点，对吧？你每月获得一定的基准数量。如果你需要更多，你必须通过一些流程。目前还没有人这样做。我们只是期望随着时间的推移会发生这种情况。我当然不期望在第一年左右，因为每个人仍然在努力获得足够的使用率经验来得出一些结论。因此，这是一个更长远的项目，但目前肯定不是一个话题。
好的。也许值得回顾一下整个HAE市场。最近有很多活动，主要在预防方面，但显然你们是按需领域的新进入者？
是的。
比如对整体单位以及你期望市场看到的稳定性或增长有什么想法？
当然。是的。那么，是的，一些基本数据。在美国，这是唯一的数据，大约70%的人通常使用预防和按需疗法，对吧？大约30%的人仅使用按需治疗。这些数字多年来一直相当稳定。关键在于，即使是使用预防疗法的人通常也会有一定比例的突破性发作，因此几乎所有HAE患者都有非按需疗法的处方。所以几乎100%的人都有处方。
如你所说，预防领域在过去几年异常活跃。我相信，如今，我认为HAE有七种获批疗法。顺便说一下，这是一种9000人的疾病。大约有七种——有七种获批疗法。我认为还有四种即将获批。所以现在它得到了很多关注。它们都非常有效。我不确定它们中的任何一种在疗效基础上有真正的差异。我认为它们都只是，都有很高的发作率降低。
如今，它们主要在给药方案上有所不同。有一种口服的，有一些长效注射剂已经问世，对吧？去年有两种上市，Denbri是每月一次的预防疗法，Densurank也是每月一次或每两个月一次的预防疗法。因此，人们主要在延长给药时间表，还有另一种口服预防疗法即将推出。还有另一种，可能还有更多长效注射剂即将推出。因此，在未来几年，这个市场将变得更加拥挤。同样，从FC（音译）的角度来看，这些疗法可能相似，但只是给人们提供了不同的给药选择。
按需治疗则有所不同。EKTERLY是目前该领域首个也是唯一一个口服按需疗法。在它出现之前，主要疗法要么是静脉注射，要么是注射剂。Icatibant，商品名Firazyr，是市场领导者，主要因为它是皮下注射。我的意思是，它们也都有效。它们只是，所有注射或静脉疗法都有类似的负担。
我们预计明年会有另一种潜在的口服进入者。他们去年年底有第三阶段数据。我们将看看他们的结果如何。我不知道是否有人认为他们与EKTERLY有显著差异。因此，我们认为更多的选择对患者总是更好的。我们支持选择。我们认为某些人会因为不同的原因喜欢某些东西。但我们认为EKTERLY在明年将成为一个非常成熟的品牌，并且可能在大多数情况下成为患者的首选。
是的。根据他们报告第三阶段数据时提供的数据，你觉得它与EKTERLY大致相同，还是有所不同？
我认为我的观点和他们的观点在这方面可能有所不同。当然有一些不同的数字。我认为问题是，它们更好吗？基于我的互动。以及我们团队的互动，甚至在过去几天看到医生的互动，我不认为有人认为它们有意义的差异。同样，这是一种不同的机制。有些人会更喜欢或更不喜欢。我的意思是，这种疗法有其位置。我不知道我是否看到它成为主要选择的途径。但同样，更多的选择对人们总是好的。
是的。在HAE的处方医生群体方面，情况如何？凭借你们目前的销售团队，你们能够覆盖多少？
简短的回答是，全部，针对问题的最后部分。当我们上市时，我们认为HAE领域大约有2000名开具处方的医生。从那以后，我们实际上又发现了大约500名。所以，我们现在认为大约有2500名。不过，这是一个相当集中的领域，几百名医生开具了超过一半的处方。不到1000名医生，大约80%的处方。所以你有一个长长的尾巴，有很多医生只有一两个患者。
上市前，我们的团队，我应该指出这是一个非常出色的团队。现场有32人。他们实际上有效地拜访了所有2000个职位。我的意思是，可能有一些三级职位被遗漏了，但绝大多数，超过90%是他们事先拜访过的。他们继续提供非常有效的覆盖。我认为我们的区域设计得很好。再次，我认为我们有一个知道自己在做什么的团队。因此，特别是你付出的，显然你大部分时间都花在一级、二级上，他们的处方率非常高。我看到的最新数据是，在这些层级中，他们目前的处方率超过三分之二，甚至可能四分之三。我认为在我们确定的前30名医生中，我认为目前他们都开具了处方。事实上，我认为他们中的大多数实际上已经多次开具处方。因此，我们的渗透率非常好。它继续很好地扩大，我们预计这种情况将继续下去。
是的。根据最新的上市指标更新，截至2月底，有超过700名处方医生。所以这一定占了大部分机会，即TAM？
我还没有做过这个计算，但会的。是的，这些人将是处方的大多数，是的。我同意可能是绝大多数处方。
好的。让我们花些时间谈谈美国以外的上市情况。我们看到了一些批准。我认为第一个是德国。英国已经——
英国已获批。
已获批。好的。所以欧洲将继续推进。那么能否重点介绍一下你在欧洲看到的情况，以及它与美国的比较？
是的。是的。去年我们获得了七项批准。美国、英国、欧盟（作为一个地区）、日本、瑞士、新加坡和澳大利亚。所以去年这七项批准。到目前为止，我们已经在美国、德国和日本上市。如我之前所说，德国是一个相当简单的上市国家。获批后大约30天就可以上市。我们做到了。如我之前所说，初期接受度相当强劲。与美国看到的基本动态相同。事实上，我们认为这些情况将在所有地方上演。人们重视整体（音译）选择。他们喜欢数据。医生对此非常满意。早期反应非常积极。
因此，这肯定至少和我们最初预期的一样好。事实上，我想我会说比我们最初预期的更好。进展非常顺利。我们实际上不得不在1月重新预测，因为我们很快就超过了旧数字。欧洲其他地区需要更长时间，因为我们必须在上市前在这些地区进行定价谈判。所以，我们正在进行这些对话。它们将在春季开始，然后贯穿今年剩余时间。实际上，有些甚至会延续到明年。
事实上，可能有些地区由于经济原因，我们上市会变得更具挑战性，对吧？我们已经谈到欧洲的定价普遍明显低于美国。在一些国家，作为一家公司，这样做在经济上可能没有意义。不，我们还没有做出任何决定，但这就是欧洲的运作方式。
是的。所以当我们考虑美国以外的机会时，它通常是美国市场的15%、20%。我们应该这样看待吗？
是的。我们一直这样说。我的意思是，是的。显然目前还不到这个比例，但那是。
是的。
这是一个合理的长期预期，是的。
由于你提到的价格谈判等原因，它需要更长的时间来提升？
是的。有很多因素。我的意思是，世界其他地区绝大多数是仅按需治疗。我的意思是，这是事实。
是的。
可能几乎90%是仅按需治疗。但定价低得多。在一些国家，定价非常非常低。
是的。你们正在研究ODT制剂用于儿科标签扩展，或者我猜，它会是一个单独的产品？
是的。
会是NDA，而不是sNDA，对吗？
是的，是的。是的，我喜欢这个适应症。所以，这只是一个小故事，但我非常喜欢。我要让你听一下。我们最初获批的是12岁及以上人群，这很棒。我们一直知道我们想扩展到儿科，因为有一定的未满足需求。但说实话，我不认为有人意识到有多少未满足需求。当我们开始临床试验时，我们认为完成这项研究需要三年时间。我们认为招募36名2至11岁的儿科患者需要两年时间。我们希望整个组在接下来的一年里能有12次发作，然后在三年内完成。这就是目标。
好吧，当我们推出EKTERLY时，我们实际上在不到一年的时间里招募了所有36名儿童，实际上还有一些。所以，我们比计划提前了整整一年完成招募。然后，在研究过程中，我们发现我们想要12次发作的原因是长期以来人们认为年幼的孩子发作率不是很高。因此，我们的基本假设是这些孩子每年有几次，一两次发作。我们一直听到的是这样。因此，我们这样设计试验。我们真的以为最终发作次数会非常少。
我们发现在研究的接下来一年里，截至我几周前得到的最新更新，这些孩子实际上有大约230次发作。他们的发作率惊人。因此，我们发现他们的发作率并不比成年人低多少。平均而言，他们每月大约有0.7次发作，这可能是总体人群发作率的一半或三分之二，但比任何人想象的都要高得多。因此，我们了解到的是，这些孩子并不是没有发作，而是这些发作没有得到治疗，因为按需领域唯一获批的选择，好吧，唯一获批的选择是静脉疗法。
是的。
因此，除非是非常严重的发作，否则没有人想给他们的孩子静脉注射。因此，这里的发现，令人震惊的发现，我们去年年底展示了这些数据。我的意思是，我们的首席医疗官在几次会议上展示了它，反响非常好，那就是，实际上这些孩子有大量的发作。因此，EKTERLY，在某种程度上我们甚至没有意识到，真的为这些孩子提供了比历史上更好的护理的巨大机会。
所以，那个年龄段的孩子占人口的10%或12%。因此，在收入机会方面并不是巨大的增长。但在未满足需求和生活质量机会方面，这是一个巨大的提升。这就是为什么我喜欢讲这个故事，因为它真的表明，有时你带着基本想法进入某件事，却意识到你可以产生比预期更大的影响。
好的。所以你们将在第三季度或今年某个时候提交NDA，对吗？
是的。计划是在第三季度提交NDA，然后根据审查类型，理想情况下明年年中早些时候获得批准。
好的。一旦获批，你预计部分成年患者会转向ODT制剂吗？是否有优势或者——？
嗯，是的，我们实际上也考虑过为成年人开发ODT制剂。所以，我应该解释一下。对于孩子，片剂是300毫克的胶囊。所以，如果你知道Advil胶囊有多大，它大约就是那个大小。
好的。
所以它不大，而且有非常光滑的涂层。所以即使没有水也很容易服用。但对于孩子来说，这对年幼的孩子来说有点挑战。所以我们实际上为孩子开发了一种口服溶解片剂，他们可以把它放在嘴里，10秒或15秒内就会溶解。你甚至不必吞咽，它会随着唾液直接下去。它实际上没有任何味道。就像没有，对孩子来说没有任何明显的会阻止他们使用的特征。所以它非常有用。
我们实际上也考虑过为成年人这样做，因为我们不确定，有吞咽困难的人是否更喜欢片剂。但我们发现，我们进行的研究表明，患者实际上没有看到任何需要。在2700次临床试验发作中，以及上市后我不知道还有多少，我从未听说有人吞咽片剂有困难。因此，似乎没有明显的需求。我们不清楚它能为人们提供什么增量价值。他们对目前拥有的产品非常满意。
所以我们决定，我们将坚持为儿科使用ODT制剂。我想，如果一些成年人真的想要ODT，我假设——
它可以在那里使用。
但我们不会将其作为标签来追求。
明白了。有道理。我认为在上次季度更新中，你谈到了短期预防作为额外的机会。我的意思是，这可能有多重要？它是增量的吗，你需要为此做很多工作吗？
是的。它是增量的。它有价值。再次，过去几天我有几次谈话，实际上医生们主动提出这是他们考虑的事情。这对当今该领域的人们来说是一个挑战，因为创伤可能是发作的触发因素。因此，人们普遍担心如果你要进行任何类型的手术。昨晚，我们谈到牙科手术是经常被谈论的，但像结肠镜检查这样的事情也可能导致发作。所有这些都可能是触发因素。
因此，过去有一些短期预防的想法和方法。有些人已经在使用EKTERLY进行短期预防。显然，这是一种更好的方法。但我们也决定，我们希望生成一些额外的数据，帮助医生讨论其使用 schedule，并给他们更多信心。因此，我们今年将启动一项短期预防研究。它相当短。规模小，开放标签，时间短。我们不会——这不是为了支持标签变更。只是为了向人们提供额外的数据，帮助他们了解如何进行。因此，明年会有一些数据。
好的。我们只剩下几分钟了。所以，我会请你给我们概述一下财务状况，然后我们就结束。
是的。所以，这就是不再担任首席财务官导致我不再考虑这个问题的时候。几周前我们发布了第四季度更新。我们在财政年度结束时拥有约3亿美元现金。我们已经表示我们有资金实现盈利。我们说我们预计在上市后的头几年内可以实现现金流收支平衡。了解我们的人都知道，我们一直是股东资本的谨慎消费者。我们现在继续这样做。我们在支出方面总是深思熟虑。因此，随着我们继续前进，这一点不会改变。
好的。正如我们所讨论的，股票的上市表现非常强劲。尽管如此，股票仍然存在相当大的空头兴趣。只是好奇你认为投资者甚至分析师在这一点上可能错过了故事的哪些部分？
是的。根据我们的对话，我不认为有人错过了故事的任何部分。我认为我们没有得到很多——我们没有得到很多对故事的担忧。我认为人们理解。我认为事实是他们只是缺少更多数据。我的意思是，我们实际上报告了一个部分季度和现在一个完整季度。我认为人们只是想看到更多持续 traction 的证据。因此，我们理解，我的意思是，这是完全理性的反应。因此，我们将在下个月某个时候报告第一季度。我认为人们将继续基于此进行评估。希望这能给他们更多可以用来推断的更新。
但再次，我们对基本面非常有信心。我们认为EKTERLY可以成为HAE的基础疗法。因此，我们期待继续尽快将其带给全球尽可能多的人，并真正帮助这些人过上他们希望的更好生活，而以前没有机会这样做。
好的。Ben，感谢你花时间和我们在一起并参加Needham会议。我们很感激。
Serge，再次见到你总是很棒。谢谢。