AJ Bergmann（首席财务官）
Linda Marban（首席执行官兼董事）
Leland Gershell（Oppenheimer & Co. Inc.）
Edward Tenthoff（Piper Sandler）
Kristen Kluska（Cantor Fitzgerald & Co.）
Madison El-Saadi（B. Riley Securities）
Michael Okunewitch（Maxim Group）
Catherine Novack（JonesTrading）
Matthew Venezia（A.G.P. / Alliance Global Partners）
Boobalan Pachaiyappan（ROTH Capital Partners）
女士们、先生们，欢迎参加Capricor疗法公司2026年第一季度电话会议。此时，所有参会者线路均处于仅收听模式。演示结束后，我们将进行问答环节。如果在会议期间任何时候您需要即时帮助，请按星号零联系操作员。本次电话会议于2026年5月12日星期二进行录制。现在，我想将会议交给我们的首席财务官AJ Bergmann，由他进行前瞻性陈述。请开始。
谢谢大家，下午好。在开始之前，我想说明，我们将在今天的陈述中发表某些前瞻性陈述，这些陈述可能包括有关我们候选产品的疗效、安全性和预期用途、涉及我们候选产品的潜在监管进展、我们未来的研发计划、我们预期进行的临床前和临床研究及其时间安排、临床试验的患者招募、我们展示或报告额外数据的计划、我们有关监管申报的计划、潜在的监管检查、收入和报销估计、最终协议的预计条款、制造能力、我们的财务状况、我们现有现金和投资资源的可能用途，以及有关我们与Nippon Sinaku和NS Pharma Inc.的诉讼的陈述。
包括争议的性质、我们对任何法律程序的预期以及我们独立于现有分销协议将Daramycel商业化的能力。这些前瞻性陈述基于我们当前的信息假设和可能发生变化的预期，涉及许多风险和不确定性，可能导致实际结果与前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异。这些风险和其他风险在我们向美国证券交易委员会提交的定期文件中有所描述，包括我们的季度和年度报告。
请注意不要过度依赖这些前瞻性陈述，我们不承担更新此类陈述的义务。话虽如此，现在将会议交给首席执行官Linda Marban。
大家下午好，感谢参加Capricor公司2026年第一季度财报电话会议。感谢我们的投资者、合作伙伴、Capricor团队，特别是杜氏肌营养不良症（DMD）患者群体。感谢你们的持续支持和对我们使命的信念。我们正处于公司历史上真正具有决定性意义的时刻，我想花几分钟时间向大家清晰地介绍我们三个最重要优先事项的进展情况：我们的监管审批路径、我们的商业化准备以及我们对NS Pharma和Nippon Shinyaku的法律行动。
我先从最重要的进展开始。我们Daramycel的生物制品许可申请（BLA）目前正在接受美国食品药品监督管理局（FDA）的积极审查，PDUFA目标行动日期为2026年8月22日。提醒一下，在2025年7月收到完整回复函（CRL）后，我们迅速而果断地采取了行动。我们基于Hope 3 Phase 3试验结果提交了回复，我们认为这是迄今为止为DMD生成的最有说服力的数据集之一。FDA接受了我们的回复，将其归类为完整回复，并将重新提交的申请列为Class 2，恢复了对BLA的全面审查。
FDA向Capricor提出了大量信息请求，我们都已能够提供答复。我们期待继续与FDA保持积极对话，并期待在不久的将来进行标签讨论。由于这是BLA重新提交审查，现在不会举行中期审查会议。作为对CRL的回应而提交的数据——Hope 3数据——在各种终点上均显示出统计学和临床意义。
提醒大家，HOPE 3是一项关键的3期多中心随机双盲安慰剂对照研究，以1:1的随机分配方案招募了106名患者。该试验达到了其主要疗效终点，即上肢功能表现（也称为Pole版本2.0），在12个月时疾病严重程度降低约54%，P值为0.029，并且所有1类错误控制的次要终点也达到了显著性。由于当前BLA的适应症为心肌病，关键次要终点左心室射血分数（LVEF）在所有可评估患者中显示出约91%的疾病进展减缓，这一点非常重要。
此外，在确诊为心肌病的患者亚组中，LVEF效应显示疾病进展减缓约120%，P值达到0.01，进一步支持Daramycel治疗DMD相关心肌病的潜力。我们还很高兴在2026年MDA肌营养不良协会临床与科学会议上展示了更多Hope3数据，该会议与美国神经病学会和美国细胞与基因治疗学会共同举办，本周正在进行中。
有两个亮点值得强调。Duchenne视频评估的每10次咬合测量是一种基于家庭的、由护理人员拍摄的上肢功能视频评估。这些结果显示，与安慰剂相比，接受治疗的患者有统计学上的显著改善。这是一种真实世界的基于家庭的结局指标，直接反映独立性和生活质量。此外，心脏MRI数据显示，与安慰剂相比，接受治疗的患者心脏纤维化的进展显著稳定。纤维化是累积且不可逆的。在功能症状出现之前减轻纤维化是我们能够证明的最具临床意义的事情之一。这些数据将是标签讨论的核心，并支持早期治疗启动的理由。完整的Hope 3数据集已提交给一家主要的同行评审期刊发表，我们期待在适当的时候获得接受后发表。在安全性方面，我们现在已在多项临床研究中完成了800多次静脉输注。Daramycel继续表现出一致且耐受性良好的安全性特征。
我们Hope2开放标签扩展研究中的几名年轻男性患者已接受连续输注长达五年，我们的所有旧研究中约有90名患者。重要的是，这五年的开放标签扩展数据支持了Daramycel的长期安全性特征。这对DMD社区来说是令人放心的，也支持监管批准。最后，我们还预计在获得潜在批准后有资格获得优先审评券（PRV）。PRV可转让，可通过出售货币化，是一个有意义的潜在非稀释性资本来源。
我们将继续向市场提供Daramycel治疗DMD的审批进展更新。现在，我想请大家直接关注我们上周宣布的对Nippon Shinyaku及其美国子公司NS Pharma的法律行动。2026年5月7日，我们提起诉讼，寻求通过 expedited程序解除我们的美国分销协议，请求初步禁令，允许Capricor在FDA批准前自行或通过其他分销商向患者分销Jeremiasel。
现在让我明确说明是什么推动了这一决定，以及为什么我们认为这是必要且正确的。核心问题与定价有关。我们与NS Pharma的商业化和分销协议中嵌入的定价结构存在根本性缺陷，如果不解决，将导致向医疗保险（Medicare）、医疗补助（Medicaid）或私人保险覆盖的患者提供Daramycel在经济上不可行，提供者每剂可能面临数十万美元的报销缺口。
这不是商业偏好问题，而是患者获取药物的结构性障碍。我们试图修复定价结构，但NS Pharma拒绝以可接受的条件解决这一缺陷。在我们发现这个问题后，我们与NS Pharma的高级领导进行了真诚的谈判，以找到双方都能接受的解决方案。但NS Pharma拒绝妥协，并要求Capricor同意一种结构，该结构将导致Capricor放弃对产品的所有控制权。我们将我们的监管关系、商业和品牌标识作为解决方案的条件。这种安排对我们来说是完全不可接受的。在2025年7月收到CRL时，很明显NS Pharma未能继续进行确保Daramycel在监管批准后成功上市所需的商业投资。NS Pharma没有提供状态更新，以告知Capricor他们针对Daramycel患者、护理人员、医疗保健提供者（HCP）和付款人的商业利益的上市规划努力。这些是我们合作伙伴关系的核心要求，但他们没有遵守。随着2026年8月22日PDUFA日期的临近，我们不能允许一份有缺陷的合同和一个不愿修复它的分销商站在DMD患者和Daramycel之间。
对于患有DMD的男孩和年轻男性来说，每推迟一个月都意味着不可逆转的损失：肌肉被破坏，心脏功能永久减弱，或者独立性可能永远无法恢复。我们没有仓促做出这个决定。在穷尽所有替代方案以解决NS Pharma的不作为后，我们得出结论，诉讼是我们唯一可接受的选择。FDA的审查过程和PDUFA日期不受此诉讼影响，正如我 earlier提到的，我们的BLA仍在积极审查中。Capricor已聘请并将继续聘请关键人员，以支持Jeremiasil的成功商业化。
我们一直在努力确保我们的商业化准备和产品上市计划考虑到患者、医疗保健提供者和付款人。为了实现无缝的患者获取，我们正在谨慎地扩大我们的制造能力，以满足那些退出临床试验的患者的需求，并为商业化做准备。现在，只有当我们将疗法直接交付给患者时，我们的监管途径才有意义，而这正是我们在过去二十年中应用于科学的同样纪律和紧迫感所致力于实现的目标。
现在让我向大家介绍一些制造方面的具体情况。首先，我们位于圣地亚哥的内部GMP制造设施去年成功完成了FDA的许可前检查（PLI）。所有483表观察结果都已得到解决。该设施已投入运营，能够支持每年约200至250名患者的初始商业上市。此外，我们正在该设施的二楼进行扩建，增加几个额外的洁净室，以达到满负荷生产。
这次扩建将支持每年约2000至2500名患者的治疗，大约每年10000剂。我们正在有计划地分阶段进行扩建。我的目标是在2027年上半年让该设施通过FDA的全面验证和批准。在FDA审查期间，我们将继续生产材料，并在2027年期间提高产能。最后，一旦我们获得FDA关于标签的指导，我们的主要制造优先事项将开始储备商业剂量。
由于Daramycel是超冷链产品，必须在冷冻前贴上标签。FDA已了解这一点，并正在与我们合作制定临时标签解决方案，以便我们能够开始生产商业剂量。根据当前计划，如果获得批准，我们将有充足的产品支持未来的上市。虽然对NS Pharma的诉讼可能让许多人感到意外，但我们越来越意识到，不仅交易结构在经济角度上不可行，而且他们在商业规划方面严重滞后。
正如我刚才提到的，我曾多次指导我们正在组建一个小型商业团队，以便在他们成为唯一分销商时为NS提供支持。现在，在等待法院判决的情况下，我们正准备自行上市，我们加快了这些努力，正在组建一个功能齐全的商业团队。我们已经有一位具有丰富罕见病经验的市场准入高级副总裁，他正在积极为Daramycel的市场做准备。
此外，我很高兴地通知大家，我们现已确定了一位首席商业官，他将在未来几周内加入我们。这位高管拥有直接的DMD和罕见病商业经验，将成为我们上市领导团队的重要成员。我们期待不久后向投资界和DMD社区介绍他。为此，我们正积极致力于Deremycel的批准和商业化，我们当前的交付目标是继续招聘关键人员，以支持dermislav的成功商业化，为患者及其护理人员提供支持。
我们正在努力确保商业准备和产品上市计划考虑到所有方面，重点是在所有付款人细分市场实现无缝的患者获取。我们正在迅速建立所需的医师教育和疾病认知基础设施，以支持与我们预期标签和其他罕见病患者群体一致的负责任和快速采用。最后，我们的患者支持和分销服务建设正在进行中，我们坚定地致力于为患者及其家庭提供支持，同时为尽可能多的合格患者通过所有渠道提供获取途径。
DMD社区规模小、定义明确且积极参与，我们知道谁是处方医生。现在转向我们的产品线。多年来，Capricor一直专注于将Daramycel的科学转化为潜在的商业疗法，集中我们的大部分资源将其从发现推进到这一关键阶段，我们在产品开发、制造和临床开发方面积累了深厚的专业知识。虽然我们为这些成就感到自豪，但产品线扩展并不是我们的首要任务。
然而，我们一直在以缓慢但稳定的速度开发外泌体作为治疗剂，利用它们作为细胞递送载体的生物学作用。我们继续探索和开发基于CDC外泌体和我们专利的Stealth X技术（由HEK293细胞外泌体制成）的产品线扩展机会，该技术目前正与美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）合作用于新冠预防的疫苗研究。需要注意的是，过去一年疫苗开发存在很多不稳定因素，因此该项目的进展比最初计划的要慢一些。
然而，我们已经达到了最重要的里程碑，即临床级疫苗外泌体的制造，FDA批准了大规模制造的CMC，以及证明基于外泌体的疫苗是安全的。此时，我们将不再专注于疫苗开发，而是将重点放在开发这两类外泌体的治疗方法上。我们正在积极展示和发表快速扩展的基于外泌体的治疗产品线，并期待在今年全年提供临床开发项目的最新进展。
关于Daramycel的生命周期管理，我们花了20年时间开发我们的疗法，现在将积极寻求将其扩展到其他适应症。我们的第一个目标可能是扩展到我们现在正在研究的 younger DMD患者。此外，我们计划启动DEW Becker肌营养不良症的临床路径，我们计划在DMD的PDUFA之后立即开始与FDA讨论。Daramycel在美国以外的扩展也在进行中，我们预计今年晚些时候与EMA和PMDA会面。
我们相信deramycel应该惠及全球所有患者，这将是我们今年积极努力的目标。此外，我们正在评估其他罕见神经肌肉疾病的机会，这些疾病的主要病理是炎症和纤维化。现在，我将把会议交给AJ，由他回顾我们的财务业绩。AJ
谢谢Linda。截至2026年3月31日，我们保持着强劲的资产负债表，拥有约2.79亿美元的现金、现金等价物和有价证券。我们相信我们当前的资本足以支持预期的运营费用和资本支出至2027年第四季度。该预期不包括潜在的产品收入或在获得潜在批准后优先审评券的货币化收入。2026年第一季度或2025年第一季度均未确认收入。2026年第一季度的总运营费用约为3680万美元，而2025年第一季度约为2500万美元。
增加的主要原因是继续投资于临床、监管和制造活动，以及支持我们杜氏肌营养不良症项目的基础设施支出。2026年第一季度净亏损约为3390万美元，即每股0.59美元，而2025年第一季度净亏损约为2440万美元，即每股0.53美元。我们的运营费用概况反映了在支持我们BLA的监管和临床活动、制造能力扩展和商业基础设施建设这三个优先领域的校准投资，所有这些都与我们迈向潜在批准的路径一致，我们的资产负债表为我们的执行提供了充足的资金。现在，操作员，请开放提问线路。
谢谢女士们、先生们。我们现在开始问答环节。如果您有问题，请按星号键，然后按数字1。在您的按键电话上，您会听到提示音，表示您的手已举起。如果您希望退出提问流程，请按星号键，然后按数字2。如果您使用免提电话，请在按任何键之前拿起听筒。请稍等，准备第一个问题。第一个问题来自Oppenheimer的Leyland。
请讲。
谢谢。Linda。在我们继续消化诉讼的消息时，想知道您能否分享更多细节？Nippon Chenyaku是一家拥有许多产品的大公司，但NS Pharma是一家更专注的公司，只有一种产品，该产品是传统的，与Deramiazil互补。因此，他们似乎非常适合将您的产品推向市场，并且鉴于可获得的收益，他们有动力这样做。所以我只是好奇，您能否分享更多关于您与NS Pharma讨论的细节或见解，了解他们为什么不愿意朝着能够使Daramycel以基于ASP的定价方式在系统中销售的解决方案迈进。
再次感谢。
谢谢Leland，我认为这是你问过的最长的问题，所以感谢你的清晰和深入。所以你知道，这个问题对我们来说也有点令人费解。你知道，自从5月7日提起诉讼以来，我一直在指导。实际上，我们从2025年3月开始就这个问题与他们进行了谈判。所以我们来回讨论了一年多，并提出了各种解决方案，我们相信，包括一些代表NS Pharma的律师在内的几位律师也认为，这些解决方案是合理的结构，可以基本上保持原始协议中的经济分配。
你知道，我们不清楚他们为什么如此顽固地拒绝接受任何其他机会。但我可以告诉你的是，在我们提起诉讼前大约一周，他们通过电子邮件确认，他们提出的结构——本质上削弱了Capricorn的品牌和Daramycel在未来适应症中的地位——是他们唯一会接受的结构。所以他们真的让我们别无选择。
话虽如此，虽然我们永远不会违反正在适当执行的协议，但这为Capricor成为Duramycel的分销商提供了绝佳机会。我想你们都知道我们对Daramycel的热情，我们花了将近20年，甚至超过20年的时间来开发它。我们了解患者，了解社区，了解医生，了解网络。因此，我对这个机会感到兴奋，同时也尊重原始协议的条款，这些条款现在已不再适用。
在您的声明中，您说Capricorn认为这将是一个不可行的定价结构。您是否有证据或NS Pharma或nipponshiyaku方面承认他们在签署协议时也没有意识到这一影响？
嗯，我假设他们不知道其影响，因为他们签署了协议。所以你知道，我不了解他们的想法，或者你知道，大多数人如果知道协议中有一个“致命条款”，通常不会签订无法交易的协议。话虽如此，你知道，我们都是基于该领域的独立顾问在同一时间了解到ASP的这个问题的。所以正如我所说，从2025年3月开始，我们就知道他们知道这是个问题。
所以这里绝对不存在“无知是福”的情况。
好的。最后，关于您的商业化规划，您知道，您正在着手准备，距离假定的批准还有几个月的时间。但是，您知道，大多数公司在这些各种准备工作的上市时间方面会远远领先。您能否大概说明一下，假设8月获得批准，您在上市准备方面的预期状态与理想情况下推出罕见病产品时应达到的状态相比如何。
谢谢。
是的，谢谢Lilu。所以我想我已经非常清楚地表明，我们对NF Pharma在过去几个月，尤其是自CRL以来的上市规划方法非常失望，他们曾表示会暂停工作。理论上，他们直到今年3月才重新开始。就在几个月前。他们在一些非常关键的上市活动中严重滞后，这些活动通常需要在上市前12到18个月进行，而且无论是否有FDA的回应，都需要为上市铺平道路。
话虽如此，Capricorn知道上市即将到来。我几个月来一直在幕后悄悄奠定基础。我们不仅正在组建一个拥有新聘请的首席商业官的商业团队，而且我们一直在致力于市场准入、宣传、规划、患者旅程、产品旅程，寻找分销商，我们相信我们能够很快确定分销商。因此，我对一个非常强劲的上市抱有很高的期望。最重要的是，我们有近100名开放标签扩展患者，我们将积极努力让他们使用商业产品，并与付款人合作实现这一目标。
我们致力于在PDUFA之后尽快向尽可能多的合格患者提供Daramycel。
谢谢。
谢谢。下一个问题来自Piper Sandler的Ted。请讲。
很好。非常感谢，也感谢您提供的关于获得批准、上市以及诉讼的优先事项的所有细节。我有一个问题，关于诉讼的后续步骤。我知道您提到您请求了 expedited诉讼，或者我忘记了您使用的确切词语。这将如何进行？如果诉讼超过PDUFA批准日期，或者批准在PDUFA之前获得，您是否处于这样的位置：您正在制造药物并组建自己的销售团队，因此您将自行推出产品。
是这样吗？
所以我们目前的计划是推出Deramycel。是的，我们有药物。是的，我们制造它。这就是我们Capricorps正在努力的方向。就时间安排而言，这取决于法院，我们实际上几乎无法控制。话虽如此，我们的律师提出初步禁令动议的原因是，法院通常会迅速对此采取行动，并给我们一些指导，希望能以 expedited方式审理。我们无法提供诉讼的其他细节，但我们可以告诉您的是，我的计划现在是按时、经过深思熟虑和战略性地分销Jeremiah Cell，同时诉讼要么在后台继续，要么已经解决。
太好了。好吧，祝您一切顺利，因为我确实认为这种药物在您手中最能为患者服务。感谢您的更新。
谢谢Ted。
谢谢。下一个问题来自Cancer的Kristin。请讲。
嗨，大家下午好。感谢您今天的提问和所有透明度。所以上周新闻稿首次发布时，我认为一些投资者最初将其解读为他们没有为商业上市做好准备，因为他们对批准没有信心。但另一方面，您知道，我和其他人认为，如果他们真的相信，他们会很乐意将Daramycil还给您，然后继续前进。我想请您澄清，在您看来，这绝不是基于他们对批准缺乏信心。
是的。谢谢。你知道，从某种意义上说，这就像是锦上添花，我们对他们取得的进展感到失望。我们认为这表明他们对deiramyacel缺乏信心，并且缺乏专注。话虽如此，这不会是此时采取行动的基础或依据。我们会尝试与他们合作。而且我想正如我在之前的问题中所指导和回答的那样，我们会在他们身后进行“影子行动”，用我们自己的商业努力，你知道，试图支持和帮助他们尽快将药物带给患者。
我想你们都知道我们在杜氏肌营养不良症领域有很好的联系，与患者、倡导者和提供者有良好的关系。所以不，诉讼的基础确实是这个合同基础，这确实为我们提供了很好的撤销合同的潜在证据，这是双方本着诚信履行合同但未成功的情况下，双方回到原点并各自行动的决定，这将使我们能够收回权利，我们将，你知道，完全作为Daramycel的唯一分销商参与。
但是，你知道，敬请关注。我们还没有收到法院的任何答复。显然，这是重要信息。因此，一旦有消息，我们将提供更新。
好的，谢谢Linda。然后可能只是在审查方面，您发表了……抱歉，您发表了评论说您即将进行潜在的标签讨论。这似乎有点快。通常在PDUFA前一两个月。我知道我们还有三个月的时间。所以这只是基于您收到的问题的轨迹吗？他们有没有告诉您标签讨论是否会进行？再次感谢您提供关于FDA信息请求的透明度。
您能否提供更多细节？这是关于理解数据吗？您能给我们任何具体信息吗？非常感谢。
是的，谢谢Kristen。很高兴收到你的来信。所以我的监管负责人告诉我们，你知道，关于标签的信息应该在接下来的几周内到来。我们已经在与他们进行临时标签对话，因为正如我在准备好的发言中提到的，当你使用超冷链产品时，你必须在冷冻前贴上标签。我们希望开始为商业储备，所以他们知道这是我们感兴趣并正在努力的事情，我们期待在这些标签讨论取得成果时提供更新。
在信息请求方面，它们主要来自CMC方面，其中大部分是标准形式的内容，你知道，要求额外的数据或要求对临床方面和统计方面进行额外的澄清，以及分析完成时的额外数据澄清、盲法协议等，这些都是你期望FDA在此时深入研究的信息。因此，我们对Daramycel和dmt的审查过程仍然非常乐观。
谢谢Linda。一切顺利。
谢谢Kristin。保重。
谢谢。下一个问题来自B. Riley Securities的Madison。请讲。
嗨，感谢回答我们的问题。也许我们有几个问题。也许您能帮助我们了解您已经开始或计划开始的任何商业准备活动，这些活动以前是由您的合作伙伴进行的？例如，付款人讨论，Capcore是否已聘请任何第三方物流分销商，诸如此类，然后可能还有后续问题？
是的，Madison，当然。很高兴收到你的来信。是的。所以正如我提到的，因为我们担心NS进行商业规划的速度和效率，我们一直在他们身后进行“影子行动”。所以是的，我们已经确定了一家第三方物流（3PL）公司。我们可以与他们签订独立合同，我们目前正在这样做。上市准备的大多数其他参数要么由Capricorps监督，要么实际上由Capricorn领导。
因此，目前我们没有发现任何NS真正领先而我们落后或需要迎头赶上的领域。我的总体感觉是，我们已经跟上进度，并随着PDUFA的临近尽快推进。
明白了。理解了。然后关于，我想是与冷藏相关的临时标签。所以如果您目前每年能够生产约250阀剂量，您是否知道在确定临时标签和实际PDUFA日期之间可以完成多少剂量？谢谢。
是的，我们还没有披露这个数字。我们现在正在积极准备商业生产。时间上的滞后是每个批次都必须经过FDA的审查和批准，我们预计在上市前完成这一工作。因此，最重要的是，我们不会延迟任何开放标签扩展患者的给药，我们将继续确保为他们提供药物，并且没有基于商业生产而延迟的计划。我们在这方面已经做好了准备。
只是一个快速更正。是200至250名患者，每人接受四剂。因此，我们圣地亚哥楼下的设施每年将生产1000剂。
明白了。感谢澄清。
不客气。
谢谢。下一个问题来自Maxim Group的Michael。请讲。
嘿，大家好。非常感谢您今天回答我的问题。我是说，这里有很多有趣的事情在发生。我想看看您能否提供更多关于暂停或禁令商业协议的依据的细节。然后，如果法院发布禁令允许制造商在知识产权或某种许可协议存在争议的情况下分销药物，是否有任何先例。
是的，谢谢。这些都是非常明确的问题。我先回答第二个问题。我可能会请你重复第一个问题，因为第二个问题有点，你知道，复杂。所以。是的，有撤销合同的先例案例。不完全相同，在这种情况下，一种药物产品被允许制造和分销，而另一种则不能。部分原因是NS向我们提出的结构在美国生物制药领域从未有过。它只在仿制药中出现过一次，即药物专利到期后。
因此，专利产品从未有过NS提出的这种协议类型，我们目前的计划是，你知道，继续等待禁令的结果。通常在像这样的情况下，药物可能是救命的、延长生命的，或者肯定是疾病修饰的，律师认为法院几乎不会阻止药物的分销，因为患者有需求。我们在诉讼中提供了多达五份来自患者和医生的宣誓书，指出无论谁分销，他们的micel都应该提供给患者，因为它对患者很重要。
因此，我们预计不会在这方面被关闭。我们期待初步禁令的结果，也期待潜在的撤销合同。那是你的第二个问题。Michael，第一个问题是什么来着？对不起，我忘了。
嗨，大家好。不确定您是否能听到我说话。我想我的连接可能有点差。但我只是，我想您实际上用第二个问题的答案回答了第一个问题的第一部分。所以
我想我们已经解决了这个问题。好吧，我就当这是“二合一”的特别待遇。非常感谢。
谢谢。下一个问题来自Jones的Catherine。请讲。
嗨。我想，您知道，您能否扩展一下自有品牌分销商的定义？您知道，这对Capricorn意味着什么？在您看来，这是否构成他们违约？
所以我们没有签订自有品牌分销商协议。我们从来没有。我们现有的协议是销售、营销和分销协议。导致这场诉讼的基本方面是最初协议中内置的转让价格，根据该价格，NSFARMA将向capricorp提供一部分（顺便说一下，只是一部分）的COGS以支付费用。然后NSFARMA将获取X数量的剂量，进行分销，然后将扣除该小额转让价格后的我们的部分特许权使用费返还给我们。
所以在当时看来，这似乎是一个合理的交易结构。除了这个转让价格会设定平均销售价格（ASP），正如我多次说过的，这将是灾难性的。因此，没有PLD关系或协议，因此不存在违约。问题是我们无法就结构达成一致。他们想要PLD，而我们希望达成联合商业协议。
好的，明白了。然后如果我没记错的话，有一些里程碑付款是他们欠你的或你欠他们的，在获得批准时支付。他们不愿意放弃合同。您知道，他们是否仍需要支付这些里程碑付款？如果他们选择不支付会怎样？您知道，如果诉讼正在进行中
所以，我不是律师，所以我会说，请你知道，不要从律师的角度看待我的回答，而是从首席执行官指导公司度过这个非常具有挑战性但令人兴奋的时期的角度。所以我们从律师那里了解到，目前的协议是不可交易的。这意味着协议中的所有内容目前都无法执行。因此，我们假设他们不会支付里程碑付款。我们不期望他们支付里程碑付款。
事实上，你知道，我们积极考虑的事情之一是，如果撤销合同，我们可能会偿还他们支付给我们的5000万美元初始预付款以及两笔里程碑付款。所以我们已经准备好这样做。如果有必要，我们实际上很乐意这样做，并且我们目前不期望从他们那里获得任何未来的付款。
明白了。谢谢。
谢谢。下一个问题来自AGP Global Partners的Matthew。请讲。
嘿，大家好，感谢回答我的问题。所以首先，如果你们俩握手言和，你知道，就像你说的，“离婚”然后各自离开，6000万美元是否是需要偿还给NS Pharma的合理估计？或者可能会少一点？我知道他们已经支付了5000万美元，所以这方面的细节会很好。
我们预计，如果我们需要偿还一些款项，那将是5000万美元。但我们不知道，我们不知道我们会达成什么协议。我们不知道法院会怎么说。如果这成为案件裁决的一部分，我们随时准备这样做。
明白了。然后稍微转向Becker的机会。如果您能给我们一个市场规模的概念，您在接触Becker患者或提供者方面已经做了哪些工作，以及Sevasem 10目前正在Becker的3期临床研究中。Daramycel是否有可能成为这种潜在可批准药物的附加药物？这是否是你们在Becker中一直在研究的事情？
是的，我们非常期待在Becker肌营养不良症方面的机会。我已经关注了一段时间。你知道，Becker的病理生理学与dmd几乎完全相同，只是进展较慢。Becker男性患者的主要死亡原因是心肌病。我们的心脏病学关键意见领袖告诉我们，如果你给他们看Becker患者和杜氏肌营养不良症患者的MRI，他们无法区分。因此，我们有一种既能治疗心脏又能治疗骨骼肌肌病的药物，因此认为它非常适合Becker。
美国的市场规模约为每年5000名患者。所以我认为这被认为是一个超罕见群体，而且进展非常缓慢。所以你知道，我对我想向fda提出的方案有一些想法。我的第一个PDUFA后行动之一将是与他们就Becker进行会面。我等到PDUFA之后是出于战略考虑，因为我们有资格获得PRV，而对于PRV（优先审评券），你必须仅治疗儿科疾病。因此，在我们明确杜氏肌营养不良症的PDUFA并获得PRV并能够将其用作公司非稀释性资本来源之前，我不想用成人疾病来混淆这一点。
太好了，谢谢。然后关于七 centen的问题，非常快。是的。这是你们正在研究的事情吗，或者您知道，这是计划的一部分吗？所以任何。
是的，我们认为Daramycel实际上是目前市场上或临床评估阶段可能上市的任何其他产品的附加药物，因为它在心脏中的活性、生物活性和疗效。顺便说一下，这是在确诊为心肌病的患者中，而不仅仅是健康的心脏。除此之外，控制炎症和纤维化的能力只会帮助其他疗法更有效。因此，我们期待与未来将成为治疗DMD（当然还有Becker）的联合用药的其他药物合作。
太好了。谢谢你们回答我的问题，祝你们未来一切顺利。
谢谢Matthew。祝你今天愉快。
谢谢。
谢谢。下一个问题来自Ross Capital Partners的Boobalan。请讲。
嗨，下午好，感谢回答我们的问题。所以我们可能有几个问题。首先，我想开始或可能更深入地探讨Emma's MFP和ASP之间的区别。所以也许您能提供一些背景信息，说明像Daramiasol这样的药物或一般来说rad疾病药物的平均销售价格（ASP）和最高公平价格（MFP）之间的区别。
是的，我们还没有真正披露任何此类信息。我们仍在努力收集这些信息。正如我所说。你知道，我们现在正积极致力于制定我们的商业规划策略。因此，请继续关注，以获取有关ast、mst等的更多信息，一旦有可用信息。
好的。然后我想在您的新闻稿中某处指出，NS Pharma要求Capicor放弃对监管关系的控制。所以我的理解是，NS Pharma被引入是为了在医院环境中销售、营销或分销他们的amiacel。那么他们为什么在监管关系上如此强硬？因为看起来，我的意思是，我不知道他们是否只是某天醒来决定干涉Ramya cell的监管方面。所以也许。任何细节？
是的，所以这实际上是一种情况。哦，AJ可以回答这个问题。
是的，我认为他们关注的是。谢谢Boobalan。关于他们希望为我们提出的PLD，一些监管关系将属于该潜在协议的范畴，当然我们对此感到不舒服。所以这，这是你问题的根源，我相信。因此，这从根本上是它对我们不起作用的原因之一。
然后也许最后一个，我想在8K文件中某处说，尽管分销协议不再具有约束力，等等等等，然后分销商可能会干扰Capricorn与第三方的关系。所以我只是觉得这段文字表明NSFarma在整个过程中一直处于主导地位，而Capricor即使是药物的创新者，也在打防御战。所以很好奇，如果分销协议不再具有约束力，为什么会有干扰的担忧？
是的，首先，我们不觉得我们处于防御状态。我们觉得我们是平等的合作伙伴，我们积极有兴趣一起将Daramifa商业化，每个人都发挥自己的优势。不幸的是，基于现有协议，这种关系不再可能，我们现在准备自行上市。在与供应商的互动方面。当然，在8K文件中，公司有责任提出所有潜在的风险因素。实际上。
我们与任何供应商都没有真正的问题。事实上，他们喜欢与我们合作。我们高效、聪明、信息灵通且具有战略性。因此，在实践中，我们没有看到任何供应商方面的问题。理论上，如果出现问题，我们只会找到不同的供应商合作。有很多不同的供应商可以利用来商业化产品。
好的，谢谢。
祝你今天愉快。
谢谢。下一个问题来自Maxim Group的Michael。请讲。
嘿，大家好。抱歉之前掉线了。我只有一个后续问题。我想问。您似乎在准备商业团队方面取得了很大进展，但是您知道，在PDUFA日期之前，您的时间窗口相当短。所以我的问题是，首先，您是否期望能够在假设按时获得批准的情况下立即行动，并在此后不久推出产品？然后是什么让您有信心能够建立一个有能力应对这个市场的销售团队？
我先回答第二部分。在罕见病中，尤其是像杜氏肌营养不良症这样患者、医生、提供者联系紧密的疾病，销售团队的问题变得相对容易回答，这真的不是关于建立庞大的销售团队。所以我们不是针对成人心脏病，而是追求效率。因此，我非常有信心我们能够建立一个良好的销售团队。我们在社区中有良好的声誉，并将把产品推向市场。在Daramycel的分销方面，你知道，我们一直在为此做准备。
我们预计我们将以高效的方式推出产品。我们还没有宣布上市日期，顺便说一下，ns也没有。因此，我们还没有确定或指导实际的上市日期。我们正在为PDUFA努力。我们保证以不间断的方式向开放标签扩展患者提供药物，也许还有其他患者。如你所知，一旦有信息，我们将向市场更新我们的潜在上市日期。
好的，非常感谢，祝你们好运。我想。任何看过数据的人都非常清楚尽快获得这种药物的重要性。
非常感谢你，Michael。这对我们意义重大。我们也有同样的感受。
谢谢。现在我将把会议转回给Capricorps管理层做最后的总结。
是的。再次感谢大家今天参加我们的会议，并感谢你们的持续支持。再次感谢与他们一起等待的患有杜氏肌营养不良症的男孩和年轻男性及其家人。我们热切期待Deramyocell治疗dmd的批准。科学是强大的，数据是强大的，并且已提交给fda，我们完全专注于确保一旦获得批准，Daramycel将尽快、尽可能广泛地提供给每一位合格的患者。对于我们的投资者，核心论点很简单。
在明确的罕见病患者群体中获得潜在的同类首创批准，专有的内部制造，不断增长的产品线，以及具有信念和资本执行的领导团队。我们相信，我们正在构建的东西将为患者、公司以及相信这一使命的股东创造有意义的价值。我们期待一个变革性的夏天。谢谢。您现在可以挂断电话了。
女士们、先生们，今天的电话会议到此结束。感谢您的参与。您现在可以挂断电话了。