Traci McCarty（投资者关系负责人）
Alexander Hardy（总裁兼首席执行官）
Brian R. Mueller（执行副总裁兼首席财务官）
Cristin Hubbard（执行副总裁兼首席商业官）
Greg Friberg（执行副总裁兼首席研发官）
Michael Ulz（摩根士丹利）
Tommie Reerink（高盛）
Paul Matteis（Stifel Financial Corp.）
Jasmine Fels（巴克莱）
Adithya Jayaraman（Evercore ISI）
Jose Lora（摩根大通）
Philip Nadeau（TD Cowen）
Christopher Raymond（Raymond James）
身份不明的参会者
Joseph Schwartz（Leerink Partners LLC）
Jason Gerberry（美国银行美林）
下午好，欢迎大家参加拜玛林制药2026年第一季度电话会议。今天的会议正在录制中。所有线路已设为静音，以防止任何背景噪音。在发言人发言后，将有问答环节。如果您想在此期间提问，只需按星号键，然后按电话键盘上的数字1。如果您想撤回问题，请再次按星号1。
现在，我想将会议交给投资者关系负责人Traci McCarty。请开始。
谢谢，主持人。提醒大家，本非保密演示包含有关拜玛林制药公司业务前景的前瞻性陈述，包括对拜玛林财务业绩、商业产品以及不同治疗研发领域潜在未来产品的预期。结果可能因拜玛林产品项目的进展、监管机构的行动、资金的可获得性、制药市场的未来行动以及竞争对手的发展而存在重大差异。这些因素在拜玛林向美国证券交易委员会提交的文件（如10-Q、10-K和8-K报告）中有详细说明。
此外，我们今天的电话会议将使用Regulation G中定义的非GAAP财务指标。这些非GAAP指标不应与按照美国GAAP编制的财务指标孤立考虑、替代或优于后者，您可以在收益报告和收益演示文稿中找到与美国GAAP的相关调节，两者现在都可在我们网站的投资者关系部分获取。请注意，除非另有说明，我们今天电话会议的评论将侧重于非GAAP财务指标。从第3张幻灯片开始，介绍参加今天电话会议的拜玛林管理团队：首席执行官Alexander Hardy；首席财务官Brian Mueller；首席商业官Cristin Hubbard；以及首席研发官Greg Friberg。
现在我将电话交给拜玛林总裁兼首席执行官Alexander Hardy。
谢谢Traci，也感谢大家今天参加我们的会议。
我非常高兴我们上周完成了对Amicus的收购，通过增加两种用于法布里病和庞贝病的创新疗法，为拜玛林开启了一个新的、令人兴奋的篇章。此次收购将我们预期的2026年同比收入增长率提升至今天更新指引的中点20%。这一强劲的增长轨迹只是拜玛林增强长期财务前景的开始，这得到了我们更大、更多元化的商业组合的支持。自去年年底宣布收购计划以来，我们一直在为从第一天开始的快速整合做准备，目标是提高这些新添加产品的峰值潜力。
在最近完成交易后，我们启动了有针对性的整合计划，重点是利用拜玛林的运营规模和能力，提高法布里病和晚发性庞贝病患者的诊断和治疗率。下个季度，我们计划分享这一路线图，以及拜玛林通过将Galafold和OpFolder加入商业组合以及将用于FSGS的DMX 200纳入后期管线来加速增长的更多细节。
简要谈谈第一季度的业绩以及对今年剩余时间的展望，首先从酶疗法开始，在美国最近的青少年标签扩展后，我们看到PKU社区的浓厚兴趣，我对此感到满意。Cristin将更详细地讨论，我们预计酶疗法将在2026年实现强劲增长，Galafold和OpFolder加入产品组合将进一步支持这一增长。
转向我们的骨骼疾病业务部门，我们看到VOXZOGO的患者需求强劲，第一季度所有地区的新患者开始人数都有所增加。在美国，大多数新患者开始来自两岁以下的队列。这些结果反映了我们在提高OXZOGO的采用率方面的重点投资，特别是在年轻患者中。在软骨发育不全领域的领导地位基础上，我们很高兴已提交VOXZOGO的sNDA完全批准申请。我们预计在未来几个月内会收到审查时间的通知。我要祝贺我们的监管团队，他们为这个全面的提交文件所做的出色工作。我们还期待在第二季度晚些时候获得VOXZOGO在软骨发育低下症和BMN-401用于ENPP1缺乏症的关键结果。
总之，我们预计2026年将是拜玛林重要的一年。我们当前的重点仍然是无缝且快速地整合，以加速我们今年及以后的增长轨迹，并在即将到来的两项关键数据读出后寻求监管下一步行动。将Galafold、POMBILTI和Opfolder添加到拜玛林的创新药物组合中，为我们提供了接触全球更多患者的机会，在近期和长期为所有利益相关者创造显著价值。在我们进入下一个篇章之际，我要感谢拜玛林和Amicus的员工，他们的奉献精神构成了我们共同服务患者使命的基础。
感谢大家的关注，现在我将电话交给Brian，他将提供更多财务更新。Brian？
谢谢，Alexander。有关2026年第一季度的详细结果，包括GAAP与非GAAP财务指标的调节，请参考今天的新闻稿。所有第一季度的结果将在我们即将提交的10-Q表格中提供，我们预计将在未来几天内提交。
现在转到第7张幻灯片。第一季度总收入为7.66亿美元，同比增长，这得益于酶疗法和VOXZOGO的患者需求增加。正如预期的那样，这些有机增长驱动因素部分被订单时间动态以及ROCTAVIAN、Kuvan和特许权使用费收入的下降所抵消。酶疗法收入同比增长6%，主要由和的增长引领。第一季度收入受到美国订单时间的影响，正如上一季度所讨论的，这导致2025年第四季度的库存水平升高。
我们预计这种库存动态将正常化，并预计2026年全年的收入将同比增长，因为18岁以下人群的新患者开始人数增长势头增强，患者继续调整至维持剂量。收入得到所有地区新患者开始的支持，与我们在上一季度财报电话会议上分享的预期一致。展望未来，由于预期的订单时间，与2025年一致，我们预计VOXZOGO在2026年下半年的收入将高于上半年。Cristin稍后将提供更多关于商业动态的信息。
现在转到第8张幻灯片。第一季度销售成本同比增加，主要是由于与扩展Nagozyme制造能力的不成功工艺验证活动相关的3100万美元费用。重要的是，这并未影响商业供应。虽然这一事件降低了第一季度的利润率和每股收益，但我们预计这一费用将在2026年全年非GAAP稀释每股收益指引中完全抵消。第一季度非GAAP研发费用同比增加，主要是由于支持BMN-401的支出，这是我们在2025年下半年Inozyme交易中收购的3期临床项目。VOXZOGO用于软骨发育低下症、软骨发育不全以及BMN 351用于杜氏肌营养不良的开发活动也导致研发费用同比增加。
非GAAP销售、一般及管理费用也有所增加，部分原因是支持酶疗法和VOXZOGO商业扩张的投资，部分原因是与收购相关的交易前成本。第一季度非GAAP稀释每股收益为0.76美元，受到我刚才提到的运营费用增加的驱动因素以及第一季度收入的影响，我们认为第一季度将是全年最低的季度。销售成本费用和与收购相关的交易前成本对我们的非GAAP每股收益结果产生了0.20美元的影响。抛开这些因素，有助于衡量拜玛林的基础业务表现以及第一季度结果如何符合我们的全年每股收益指引，在纳入业务之前，历史拜玛林业务的指引保持不变。
现在转到第9张幻灯片和我们更新的2026年全年指引，其中现在包括从上周开始的财务展望。我们将酶疗法的收入指引提高到2026年全年27亿至27.75亿美元的范围，包括来自Galafold和Pombility以及的有意义贡献，中点增长率约为30%。将这些高增长产品添加到我们的酶疗法组合中，使我们的全年总收入指引提高到38亿至39.25亿美元的范围，中点代表2026年约20%的同比增长。对于VOXZOGO，我们维持9.75亿至10.25亿美元的收入指引，中点继续反映高个位数增长。
关于非GAAP稀释每股收益指引，我们将指引范围更新为4.85至5.05美元。如前所述，收购对2026年全年将略有稀释。我们继续预计收购在交易完成后的前12个月内将增加非GAAP稀释每股收益，并从2027年开始显著增加。损益表将从上周交易完成之日起纳入拜玛林的财务业绩。
2026年，我们预计将包括基本运营费用，减去2026年预期的初始成本协同效应。正如Alexander所提到的，既然交易已经完成，我们已经更深入地参与业务，并计划在我们的下一季度财报电话会议上分享我们对商业收入和成本协同效应的展望。为了让大家了解更新指引的时间安排，我们预计历史拜玛林产品的订单时间以及下半年Galafold和Pombility以及收入的两个完整季度将推动收入显著高于2026年上半年。
为了提供背景，我们预计2026年总收入的55%以上将在下半年确认。同样，关于我们预期的盈利能力时间，我们预计第二季度非GAAP稀释每股收益将仅略高于第一季度，部分原因是4月份发生的交易前amicus成本，以及2026年稀释的较大部分集中在第二季度。此外，收入时间集中在下半年导致我们大部分预期盈利能力出现在第三季度和第四季度。这些收益时间动态导致我们2026年每股收益的约三分之二预计在下半年实现。
简要谈谈不断演变的地缘政治不确定性，我们正在密切关注中东局势，并注意到今天的指引反映了2026年该地区适度中断的预留。展望未来，我们期待与您分享由Galafold和POMBILI以及Folda的加入所增强的扩展财务前景，为近期和中期加速增长奠定基础。
感谢大家的关注。现在我将电话交给Cristin进行商业更新。Cristin？
谢谢，Brian。我们对今年到目前为止整个产品组合的商业执行感到鼓舞，酶疗法和VOXZOGO的患者需求强劲。我们期待下个季度提供更详细的商业更新，说明我们如何最大限度地发挥Galafold和POMBILI以及Upfolda的潜力。我们在其中的初步优先事项集中在推动Fabre的诊断和Pompei的转换。这将支持Galafold和Pombility以及Upfolda在已上市国家的渗透率提高，同时我们目前可以为这两种产品制定地理扩张计划，我们期待在第二季度电话会议上向您更新。
现在转到第11张幻灯片。我将从2026年第一季度的业绩更新开始，首先是酶疗法。正如Brian所概述的，酶疗法在第一季度实现了6%的同比增长，主要由、和引领。在整个酶疗法组合中，我们继续看到强劲的患者需求和依从性。转向——在第一季度，我们继续扩大潜在患者群体，医生参与度仍然很高。重要的是，在2月份FDA批准将年龄标签扩展至12岁及以上之后，我们已成功在该年龄组推出，并看到令人鼓舞的早期势头。我们观察到在这一关键发育阶段治疗青少年的护理人员和医疗保健提供者的广泛兴趣和参与。自批准以来，我们观察到18岁以下人群的有意义注册和新患者开始。
从处方角度来看，青少年的采用率既受到有丰富PALINZEQ处方经验的医生的推动，也受到较新使用该疗法的临床医生的推动。回想一下，患者可能需要数月时间才能调整到的维持剂量，因此我们预计在未来几个季度会看到早期积极处方的结果。在使PKU患者达到生理C水平同时减少饮食限制方面（无论严重程度如何），继续独树一帜。随着美国青少年的推出以及预计今年晚些时候在欧洲的批准，我们对随着时间的推移能为更多家庭带来的影响感到兴奋。
现在转到第12张幻灯片上的VOXZOGO。如前所述，第一季度业绩反映了在强劲的第四季度之后预期的订单时间动态，特别是在国际市场。重要的是，我们观察到全球患者新增人数强劲增长，接受VOXZOGO治疗的儿童人数同比增长超过20%。随着竞争对手最近进入美国市场，我们的重点仍然是执行我们的战略，并且我们继续看到强劲的势头。在第一季度，VOXZOGO的进展继续，得到所有地区各年龄段患者新增、全球强劲的依从性和持久性以及处方者基础持续扩大的支持。
我们的团队专注于推动所有年龄段的新患者开始，重点是两岁以下的儿童，国际软骨发育不全共识指南建议尽早诊断并尽快使用VOXZOGO治疗。在美国，我们感到鼓舞的是，我们对护理人员和医疗保健提供者的教育和参与努力在两岁以下年龄组产生了影响。在第一季度，超过一半的新患者开始来自两岁以下的儿童，与上一季度相比比例更高。此外，我们看到两岁以下开始VOXZOGO治疗的儿童平均年龄下降了约10%，缩小了诊断和治疗开始之间的时间窗口。
在国际上，在我们迄今为止已扩展到55个国家的基础上，我们的战略仍然专注于在有进一步机会的地区接触更多患者，并在已经具有高渗透率的国家治疗婴儿。随着我们的完全批准sNDA现已提交，我们相信VOXZOGO临床证据的深度和持久性可以得到进一步加强，巩固其在软骨发育不全婴儿和儿童治疗决策中的作用。同时，我们在为VOXZOVO潜在扩展到软骨发育低下症的准备方面取得进展。随着我们接近3期数据和潜在的上市，我们的上市前活动继续加速。
我们在美国的举措正在产生影响。更多的人在更年轻的时候被诊断出来，诊断率正在上升，更多的医生正在请求诊断测试。我们期待2026年第二季度的3期顶线结果，并在今年下半年向全球卫生当局提交，可能在2027年获得批准。
总之，我们对整个产品组合中观察到的强劲患者需求感到满意，核心业务部门持续增长，并有一系列近期加速增长的机会。
有鉴于此，我将电话交给Greg进行研发更新。Greg？
谢谢，Cristin。正如预期的那样，2026年将是研发活跃的一年，我们期待实现多个有意义的里程碑。
转到第14张幻灯片，我们构建了一个全面的VOXZOGO证据包，远远超出了描述年化增长速度，突出了软骨发育不全儿童的长期持久性和临床意义的健康结果。最近，在儿科内分泌学会年会上，我们分享了来自三项正在进行的长期扩展研究的数据，这些数据说明了VOXZOGO随时间的持续益处。如第14张幻灯片左侧所示，在六到八年的随访中，所有年龄组的分数都观察到一致且累积的改善。
在右侧，您再次看到身高和身高z分数的一致且累积的增长，随访八年的结果持久。除了解剖学益处测量外，我们还展示了数据，证明VOXZOGO对生活质量测量的有利影响。重要的是，这些持续的疗效发现得到了强大的安全数据库的支持，该数据库现在包含超过10,000患者年的暴露，强化了VOXZOGO已确立的长期安全概况。
总之，这大量的证据强化了VOXZOGO的差异化特征，没有其他软骨发育不全疗法在安全性、疗效和功能结果方面有这种水平的长期数据支持。重要的是，这些数据涵盖了整个儿科年龄人群，VOXZOGO仍然是唯一被批准从婴儿期立即使用的疗法。这允许早期治疗开始，并提供很长的窗口来积极影响软骨内骨形成以及所有潜在的下游健康结果益处。这些数据共同构成了我们完全批准提交的坚实基础，旨在满足我们的上市后要求，该提交已于4月提交给FDA，并将使我们有机会在今年晚些时候通过同行评审的出版物和演示向社区分享VOXZOGO长期价值的直接证据。
现在转到第15张幻灯片。2026年剩余时间包括几项预期的管线更新，包括两个特别重要的关键数据读出，预计在第二季度。从软骨发育低下症开始，我们相信医疗保健提供者社区期待一种针对这种骨骼疾病的靶向疗法，我们对VOXZOGO在该适应症中的科学原理充满信心。这种信心基于Dauber博士的研究者发起的研究中展示的强有力的概念验证和持久性，以及我们自己的3期关键试验中观察到的快速入组。我们期待在第二季度分享这些3期顶线结果。
同时，我们在三岁以下儿童的2期研究中的入组进展非常顺利，突显了VOXZOGO作为软骨发育低下症婴儿潜在选择的早期兴趣。我们还预计在今年第二季度获得BMN-401的3期顶线数据。提醒一下，ENPP1缺乏症是一种罕见、严重且进行性的遗传疾病，影响血管、骨骼和软组织系统。BMN-401有潜力成为ENPP1缺乏症的第一个疾病靶向疗法。ENERGY-3研究针对1至12岁的儿童，包括两个共同主要终点。第一个是到第52周血浆无机焦磷酸测量值较基线的变化。第二个是治疗52周后Rickett's全球变化印象（RGIC）的变化，评估骨骼健康的改善。
BMN-401在老年患者中的临床经验表明，焦磷酸的正常化伴随着骨矿物质生物标志物、功能表现以及患者和医生报告结果的改善。除了这些关键读出外，还想强调BMN33（我们的长效CNP疗法）的进展。我们很高兴地分享，我们的全球注册支持2/3期研究正在入组。我们正在快速推进该项目，目标是将BMM33确立为软骨发育不全以及可能其他骨骼疾病的潜在下一代标准治疗。在结束之前，我还想谈谈用于肌营养不良的BMN-351。在3月的肌营养不良协会大会上，我们展示了初步数据，表明在6毫克和9毫克每公斤剂量组中，第25周肌营养不良蛋白的剂量依赖性增加。
这些发现伴随着肌酸激酶（肌肉损伤的生物标志物）的显著降低，以及与历史匹配对照组相比，通过北极星评估和六分钟步行测试测量的功能下降的预防。到目前为止，我们对在我们的开发项目中观察到的肌营养不良蛋白表达水平和功能改善感到鼓舞。12毫克每公斤剂量组的入组正在进行中，我们期待在年底前提供额外更新，因为该项目继续推进。最后，我们要感谢患者、家属和护理人员，他们的承诺继续使这一进展成为可能。
感谢大家今天的关注。我们现在将电话开放给大家提问。主持人？
谢谢。我们现在开始问答环节。如果您已拨入并想提问，请按电话键盘上的星号1举手加入队列。如果您想撤回问题，只需再次按星号1。
我们首先请摩根士丹利的Sean Laaman提问。
嗨，我是Mike（音译），代表Sean提问。感谢您回答我们的问题。我想谈两件事。首先，看看最近在儿科内分泌学会上的数据，您能否帮助我们了解在软骨发育低下症中骨矿物质含量的益处，以及这如何为顶线结果的预期提供信息或影响？
是的。谢谢你的问题，Mike。我是Greg Friberg。是的，除了测量历史上软骨发育不全和软骨发育低下症的生长速度外。当然，我们正在测量各种健康和福祉因素，包括骨骼生物学和骨骼健康。所呈现的DEXA扫描和累积数据再次表明，除了增加骨长度和刺激软骨内骨形成外，是的，骨骼是健康的，并且具有我们希望看到的强度。这再次重申了我们在其他FGFR3相关突变疾病（如软骨发育不全）中所看到的情况。进入3期研究的结果公布，我们当然对看到这些数据感到兴奋。该事件将在今年年中之前发生。所以我们提到它在第二季度。我们渴望看到这些结果。
再次，我认为儿科内分泌学会的数据强调了这样一个事实，即软骨发育低下症虽然与软骨发育不全相比是一种独特的个体适应症，但相关生物学再次表明该假设是强有力的。我们从国家儿童的数据中看到，我们再次看到的增长肯定会达到我们的研究旨在测量的统计学显著改善标准。关于安全性概况，我们也不预计会有任何意外事件。所以祈祷一切顺利，当数据可用时，我们会向大家更新。
非常感谢。这真的很有帮助。然后回到介绍性评论。关于Amicus的整合，您提到可能有未来增长加速的路线图。我们想知道您能否帮助评论。我的意思是，特别是对于和，您认为在该市场推动更高转换率的杠杆是什么？谢谢。
是的，非常感谢。我是Cristin Hubbard。上周刚刚完成交易，我可以说我们对这两种产品的商业潜力感到非常、非常兴奋，这两种都是高增长产品，将添加到我们的组合中。正如我们之前提到的，但我会稍微展开一下，特别是对于Galafol，我们确实认为最大的增长杠杆在于诊断。我们知道很大比例的可治疗患者群体仍未被诊断，而推动诊断正是已经开始建立势头的地方，但我们认为利用拜玛林在这方面的能力，我们真的可以继续推动这一进程。
在Pombility和方面，更多的是转换机会。我们确实认为，随着现有疗法的患者开始进展，未来几年这里将有相当大的机会。所以我们真的在研究已经开始的举措，也就是开始新疗法，关注那些已经发现自己病情进展的患者，并了解进展是什么样的。这是我们真正关注的领域，更不用说继续生成证据以显示转换的益处。所以再次，这些是我们对拜玛林的能力充满信心的领域，并且对未来的发展轨迹感到非常兴奋。所以我们将在第二季度的电话会议上分享更多信息。
我们接下来请高盛的Salveen Richter提问。
感谢您回答我们的问题。我是Tommie，代表Salveen提问。关于VOXZOGO，想快速问一下，您是否看到竞争对手进入后有任何不同行为的早期信号，无论是转换还是新患者增加？谢谢。
是的。感谢您的问题。我是Cristin。正如您在我们的准备发言中听到的，我们第一季度的需求确实仍然强劲。事实上，我们第一季度的入组人数超过了去年下半年的平均水平，并且这一趋势持续到4月。所以就我们现在所见，我们真的很兴奋。如您所知，我们非常关注基于共识指南的0至2岁人群。我们在那里看到了真正的势头。不仅我们的新患者开始集中在0至2岁人群中，第一季度超过一半，而且我们还看到该人群中从诊断到治疗的时间减少。这已经减少了10%。
所以我们知道真正的重点，Barin正在发挥作用。此外，我们专注于已经接受治疗的患者，并确保——那些治疗效果良好的患者。我们希望确保他们了解VOXZOGO存在的全部证据，并继续在益处方面有积极的体验——对不起，积极的体验。所以我们对第一季度的表现非常满意，并期待继续保持这一轨迹。
我们接下来请Stifel的Paul Matteis提问。
嗨，太好了。非常感谢您回答我的问题。只是预览一下您下个季度关于整合的更新，我想知道您能否为我们设定一下舞台，关于您可能提供的收入展望的持续时间？您会谈到峰值销售额或更新这些观点或其他任何事情吗？其次，关于增长、成本协同效应以及盈利前景的持续时间，您能否设定一下我们的预期？谢谢。
嗨，Paul，谢谢。感谢您的问题。是的，我们今天想强调，交易一周前刚刚完成，到目前为止整合的简要更新，进展顺利，您今天看到了我们收入指引的更新，增加了我们预期的Amicus八个月收入范围，导致中点5亿美元和更新的指引，同比增长20%。我们还想为第二季度的更新奠定基础。在交易宣布时，我们讨论了这两项业务之间的战略契合度非常强，并且由于拜玛林随着时间的推移在我们现有组合中建立的全球、商业和医疗能力，这两种药物在拜玛林内部应该真正具有更大的潜力。这是交易背后的关键基本原理，我们在交易完成前一直在制定计划。
现在交易已经完成，我们正在深入研究并更深入地参与业务。这就是为什么我们要等到第二季度才提供这个额外的更新，但它将包括许多关于长期潜力的细节和指标，包括我们对峰值收入的看法。提醒一下，基于我们在交易宣布时的尽职调查，我们重申了Amicus分享的关于Galafold和Pombility以及的峰值收入潜力约为每个10亿美元的信息。但随着我们制定长期业务计划和战略来扩展这两种药物，我们认为这有潜力更高。这就是我们将分享的内容。
对我们来说，分享一些关键指标和策略，说明我们期望如何实现这种长期潜力，将是很重要的。请继续关注，我们期待在第二季度分享更多信息。顺便说一下，这还将包括一些其他财务要素，如协同效应、长期盈利能力、增长等。我今天将分享的是，我们重申了之前的预期，即正如您在今天的每股收益指南中看到的那样，收购对2026日历年略有稀释，但在交易完成后的前12个月内增加，然后从2027日历年开始显著增加。所以我们期待分享更多，但我们有一个良好的开端。
我们接下来请巴克莱的Ellie Merle提问。
嗨，我是Jasmine，代表Ellie提问。非常感谢您回答我们的问题。那么关于VOXZOZO在软骨发育低下症中的应用，您认为什么是好的数据，以及您希望在AGV上看到什么？另外，您如何看待明年软骨发育低下症对VOXZOGA收入的贡献？您认为该人群的采用节奏会是怎样的？您能谈谈您的商业准备吗？谢谢。
谢谢，Jasmine。我是Greg Friberg。也许我会回答第一部分，然后交给我的同事。关于VOX HCH研究，我们当然会在今年第二季度查看数据，非常期待。当然，成功的标准是与对照组相比，生长有统计学显著改善。在这个领域，我们当然会测量各种其他指标。我们当然会查看其他人体测量指标，以及安全概况。我们认为，任何统计学上的积极生长改善对这些患者来说都是一个胜利。
我只想补充一点，我们看到无论是年龄较大的儿童还是我在准备发言中提到的软骨发育低下症研究中的婴儿，招募都相当显著地加速，这表明这个市场渴望疾病靶向疗法。同样，就驱动这种疾病的突变而言，生物学与软骨发育不全的生物学非常相似。因此，基于这一点，当然还有Dauber博士看到的数据，我们对最终结果感到非常兴奋。
我想还有一个关于市场的问题，我将把这个问题交给Cristin。
是的。谢谢。所以总体而言，我们的目标当然是继续VOXZOGO的增长到中期，软骨发育低下症是其中的重要组成部分。我们今天在上市前活动中关注的确实是诊断。我们之前分享过，全球总可寻址患者人群为14,000人，这假设我们可以继续推动这种疾病的诊断和 awareness。
所以我们目前在上市前的目标是增加已确定的软骨发育低下症患者数量，让医生了解基因检测，并确保他们提交检测订单。真正的想法是让患者在潜在上市时得到诊断。所以我们今天的目标是改善这一点，并确保在潜在上市时我们已经确定了患者。
Jasmine，如果我可以从医疗事务的角度再补充一个因素，在看到我们的数据之前，我们显然正在社区中积极开展工作，真的试图加速被诊断出这种疾病的患者数量。这可能有三个方面，当然是让患者能够更早地被转诊进行评估，当然是更多的检测，以及我们在遗传学方面的工作来重新分类所谓的VUS（意义不明的变异）。因此，在那个领域，我们预计如果疗法可用，将会有患者准备好接受这种疗法。
如果我可以快速抛出一些组成部分。关于我们已经取得的成功，看看我们迄今为止在这些非促销性上市前活动中运行的诊断计划，我们已经看到软骨发育低下症患者数量增加了90%，年龄降低了70%。这些正是我们正在推动的数字，并希望在整个上市期间继续保持。
我们——抱歉，我们接下来请Evercore的Cory Kasimov提问。
嗨，我是Adi，代表Cory提问。感谢您回答问题。我有一个关于指引增加的问题。中点指引增加了5亿美元，您能否说明一下？Garefold的贡献相对于2025财年产生的6亿美元收入是否保守？将这两项资产添加到指引中的关键假设是什么。
嗨，Adi，我是Brian。非常感谢您的问题。我很感谢有机会提供今天更新的这个重要元素的更多细节。所以是的，我会为您说明。首先，5亿美元代表一个范围的中点，该范围符合我们现有的2026年酶疗法指南，但我会谈谈中点。从时间角度来看，提醒一下，由于交易上周完成，这个5亿美元的中点主要代表今年5月至12月剩余的八个月。我将分享关于您的保守性问题。我会说它既不保守也不激进。我们认为这是现实的。我会分享我们分析了Amicus产品收入从1月到4月的未报告期间。
当我们将其与共识进行比较时，1月至4月的表现虽然未报告，但领先于共识。因此，Galfold和PalmOp在2026年都有一个强劲的开端。话虽如此，交易一周前刚刚完成。我们将在下个季度回来提供更多细节，包括长期潜力。我还想分享的是，既然您评论了2025年报告的6亿美元，今天更新所隐含的范围，从有机同比增长率来看，范围从高十几到低二十。所以我们认为这是一个非常健康的增长，我们很高兴这些资产现在成为我们组合的一部分。再次，您看到酶疗法因此同比增长30%，总收入中点增长20%。所以我们对此感觉良好，并将在未来分享更多。
我们接下来请摩根大通的Jessica Fye提问。
嗨，我是Jose，代表Jess提问。感谢您回答我们的问题。我们应该如何看待VOXZOGO在软骨发育低下症中的采用与软骨发育不全的比较。您认为这些市场之间有哪些相似之处和不同之处？其次，您能否帮助我们弥合第一季度20%的患者同比增长与3%的收入增长之间的差距。这完全是由去年第四季度的更大订单解释的吗？谢谢。
是的。所以我将回答问题的第一部分，关于我们如何看待采用情况。我认为我们可以认为它与软骨发育不全的采用情况相似。但我认为正如我之前提到的，对我们来说最重要的是确保疾病 awareness、治疗的紧迫性和诊断，这正是我们关注的重点，因为我们相信这会加速采用曲线。所以我们的意图是推动尽可能多的这些，以便在2027年初潜在上市时我们有患者被确定。但重要的是我们继续保持这种势头，因为这最终将决定采用曲线的形状。
Cristin，从医学角度，如果我可以评论一下，软骨发育低下症儿童出生时的生长缺陷与患者可能出生时的生长缺陷不同。因此，他们往往被诊断得稍晚。他们被转诊和诊断。所以我们之前提到的数据点，即我们试图缩小诊断年龄的目标，似乎是一个真正的积极信号，表明我们正在做的工作是让这些儿童掌握在正确的医生手中，他们再次知道为他们做什么。这似乎是一个早期的成功，我们期待继续帮助塑造这个社区，并使——如果疗法可用，实际上让治疗这些患者的医生获得这些疗法。
谢谢，Greg和Cristin。我将回答收入时间或波动问题，感谢您指出这一点，因为强调潜在患者需求增长与报告收入之间的脱节完全是订单时间非常重要。这有几个不同的层面。顺便说一下，这两个层面我们上一季度都讨论过。一个是第四季度处理的大型国际订单在第一季度没有重复。
然后第二个是回顾这些年，我们业务中有些独特的东西，即从第四季度到第一季度的适度美国库存影响。这影响了和VOXZOGO。这并不显著，只是大约额外一周的库存，但足以在季度环比收入中显示为差异。所以这就是为什么我们想强调潜在的患者需求增长。顺便说一下，这里没有显著的价格驱动因素，完全是订单时间动态。
我们接下来请TD Cowen的Phil Nadeau提问。
下午好。感谢您回答我们的问题。我们有两个问题。首先，您能否提供ITC听证会的最新情况？特别是，我们很想了解您对最近在线发布的ITC审前简报的看法？这是第一个问题。然后第二个，在新闻稿中，有一个说明，2027年将有BMN33的2/3期试验数据。您能否提供更多关于当时将发布哪些数据的细节？谢谢。
非常感谢，Phil。我是Alexander。我将回答您问题的第一部分，然后将第二部分交给Greg。关于ITC，我的意思是，总体而言，我们认为在ITC寻求排除令并强制执行我们的知识产权是在美国保护我们知识产权的最快捷方式。如您所述，我们最近完成了ITC证据听证会，现在正在向首席行政法法官提交听证后简报。
所以接下来会发生什么，我们预计在8月21日左右收到关于Sendis的产品是否侵犯我们专利的决定。在那一点上，如果委员会全体决定审查该决定，那么最终决定预计在12月21日左右。所以这就是我们现在所处的位置以及我们可以期待的未来。我还将补充说，在ITC程序完成后，我们预计还将在联邦地方法院执行我们的专利，当然，那里可以获得金钱赔偿。现在我将交给Greg。
感谢您的问题，Phil，关于BMN33。提醒一下电话中的各位，这是我们的长效CNP类似物，旨在每周给药时持续释放潜在更高AUC暴露的CNP。再次提醒，在我们的1期研究中，我们看到健康志愿者中AUC水平安全地增加了10倍以上。我们最近在软骨发育不全儿童中启动了2/3期研究。这是一项多区域临床试验。目前在世界多个国家开放。我们正在招募患者。我们的目标是进行2期部分，其中将向儿童施用三种BMN33剂量中的一种，并且还有一个VOXZOGO组。这项研究没有安慰剂。
我们最终将在2027年报告的是，我们将能够在六个月的时间点测量年化生长速度，并将使用该数据以及其他人测量指标、其他安全和健康指标，基于贝叶斯分析做出决定，选择哪种剂量进入3期与进行头对头比较。再次，在AGV方面寻找优势特征，假设更高的AGV将推动我们都熟悉的健康和 wellness 测量的更多改善。
我们接下来请Raymond James的Chris Raymond提问。
是的。谢谢。关于BMM33的关键试验有一个问题。我知道这之前已经出现过，但我想也许更直接地问一下，关于选择 superiority 试验而不是 non-inferiority 的决定。我想我已经听到你们说333提供两到三倍的游离CNP，这应该转化为更高的疗效。但从战略上讲，如果 non-inferiority 试验可以显示该数据，为什么要冒险进行 superiority 研究？谢谢。
是的，感谢您的问题。我是Greg Friberg。我们使用BMN33的目标是发展这个领域，而不仅仅是制造一个更方便的VOXZOGO版本。我想强调的是，3倍的目标至少是3倍。我们实际上正在测试3倍、5倍和大于7倍的AUC暴露。因此，从这个角度来看，我们坚信BMN33是测试这一假设的正确试剂。我还想补充的是，从 non-inferiority 的角度来看，这是一个很自然的问题，这不是更容易吗？从纯数学角度来看，它实际上要困难得多，研究规模将是显示 non-inferiority 与像VOXZOGO这样的药物相比的大约10倍。
因此，从这个角度来看，设计研究有一定的实用性。但我想向您保证，我们将有机会在2期部分之后查看数据。如果贝叶斯模型给我们的更新告诉我们应该重新评估，那么可能需要调整，这将是潜在的机会。话虽如此，我们非常清楚我们希望从这种分子中获得什么。我们想要一种 superior 的CNP产品，可以成为未来软骨发育不全疗法的基石。
我想补充一下，实际上，正如Greg所说，我是Alexander，您知道，我们认为这里的机会和需求确实围绕着 superiority。在疗效方面，以及线性生长之外的所有益处。而且通过这种研究设计，我们实际上有一个VOXZOGO的活性对照。因此，研究规模比 non-inferiority 设计要小，正如Greg已经涵盖的那样。但我们也认为向护理人员和医生提出的主张意味着这应该是一个对潜在患者非常有吸引力的研究，因此招募速度非常重要。所以我们认为我们从疗效角度追求的 superiority 特征，加上快速的试验招募和里程碑的实现，确实是一个引人注目的主张。
是的。当存在有效、安全和有效的疗法时，安慰剂对照研究不再真正可行。这也不是正确的做法。
我们请富国银行的Mohit Bansal提问。
太好了。我是Chen Su（音译），代表Mohit Bansal提问。感谢您回答我们的问题。所以我们刚刚讨论了——我想稍微深入了解一下BMA C3。我想你们讨论过BME C3的目标是改善。但想知道，竞争对手也在推进他们的每周DMP类似物以及生长激素，并可能报告更高的AGV。我们应该如何看待拜玛林对这种不断发展的治疗格局的看法以及363随着时间的推移可能发挥的作用。谢谢。
是的，感谢您的问题。我还是Greg Friberg。确实。我认为与生长激素联合的数据——我们已经看到了大约12个月的数据，确实表明在早期研究中，添加第二种药物可能会有额外的生长。但我想提醒您，这对于联合用药来说还处于早期阶段。生长激素已经存在了相当长的时间。在软骨发育不全中，据我所知，只有一个市场（日本）批准了生长激素。原因是生长激素可以刺激的生长最终在历史上并未导致成人最终身高的增加。这是一种被释放的生长，但可能以更早关闭生长板为代价。这仍然是一个悬而未决的问题。
我认为我们需要看到两、三年或更长时间的数据，不仅要看到安全性，当然生长激素虽然具有可管理的安全概况，但确实有自己的一系列挑战需要医生监测，还要看到这些收益是否长期存在。我想向您保证，这是我们正在密切关注的事情。如果有机会和杠杆可以帮助CNP更好地发挥作用，我们会在适当的时间和地点进行评估。我们认为现在不是正确的时机，我们当然有兴趣在范式转变之前看到更多数据。这与我们从许多利益相关者那里听到的一致。
我们接下来请Leerink Partners的Joe Schwartz提问。
太好了。非常感谢。我想了解更多关于酶疗法业务指引上调的情况。我们看到它增加了5亿美元，我们估计Galafold和POMOP在去年可比的八个月中产生了约4.5亿美元的收入，这意味着低两位数的增长，大约11%，我认为，但我听到Brian提到高两位数的增长。所以我想知道您能否帮助我们调和这种差异？谢谢。
谢谢，Joe。感谢您的问题和您的计算。我可能会将您试图调和的差异归因于两个因素。一是通过按比例计算2025年的八个月，存在一些缺失的变量和缺乏精确性，我们无法进行严格的 apples-to-apples 比较。其次，在全年基础上，我再次指出Galafold和以及的今年前四个月表现强劲。所以再次，这不是报告的数据。这是内部管理数据。我们没有披露它，因为它没有经过像常规季度那样的外部报告流程，但我们认为为全年添加一些背景很重要。
所以我想说，这对我们自己的业务也很重要，当我们考虑这些季度时间动态时。我认为最重要的是比较全年年度周期的同比，这就是当我们将今天隐含的范围与AMEC报告的2025年6.34亿美元放在一起时，我们的范围是高十几到低二十。所以我鼓励您锚定这一点，而不是试图计算一些季度内的映射。
我们接下来请美国银行的Jason Gerberry提问。
嘿，各位。感谢您回答我的问题。Alex，关于ITC问题的后续。我只是想弄清楚，您是否了解Ascendis的制造变通能力？并帮助我们思考如果您获得积极裁决的情景，例如决定是否可以在任何上诉期间暂停？然后只是一个后续问题，我相信您基本上已经将该资产推向了15个国家市场，目标是进入80个国家市场。那么现在您拥有该资产，无论是2026年还是2027年，我们应该如何看待这一阶段？谢谢。
非常感谢您的问题。不幸的是，我不会提供关于ATC的任何进一步细节——围绕它的潜在情景。所以我希望您能理解，我们不想过多地涉及细节，尤其是在案件仍在进行中时。所以我现在将第二部分交给Cristin。
是的，非常感谢您关于的问题。您完全正确，目前我们在15个国家获得了报销。在交易完成之前，我们一直在进行大量深入的发现会议，真正研究每个市场Galafold和的业务，了解其中的动态。但重要的是，正如您提到的，看看我们的80个国家足迹，并说潜在的机会在哪里。我们正在为Galafold和确定机会。
鉴于在其上市轨迹中要早得多，您可以想象会有更多的国家需要考虑。但重要的是要注意，我们不一定会将其推向我们整个80个国家的足迹，而是重要的是看看我们认为潜在的机会在哪里，然后有一个节奏，我们将在第二季度的电话会议上分享更多。
问答环节到此结束。我现在将会议交回拜玛林首席执行官Alexander Hardy进行总结发言。
谢谢，主持人，也感谢大家今天参加我们的会议。如您所见，本季度标志着Biomari的一个非常重要的转折点。随着最近收购的完成，我们扩大了商业范围，将2026年的收入增长前景加强到20%，并增强了我们为全球更多患者服务的能力。我们对整个产品组合中观察到的强劲患者需求感到鼓舞。在酶疗法方面，我们预计青少年推出的势头将继续增强。
对于VOXZOGO，第一季度新患者开始人数同比增长超过20%，特别是在年幼的儿童中，这表明对其长期安全性和有效性的信心，并强调了尽早开始治疗的重要性。随着整合的顺利进行，近期有几个催化剂即将到来的管线读出，我们专注于将这种势头转化为加速增长、更广泛的患者影响和有意义的价值创造。感谢您的持续支持，我们期待下个季度向您更新。谢谢。
今天的电话会议到此结束。感谢您的参与。您现在可以挂断电话了。