Laura Ekas（投资者关系副总裁）
David L. Hallal（董事会主席、首席执行官）
Akshay Vaishnaw（研发总裁）
R. Keith Woods（首席运营官）
Vikas Sinha（首席财务官）
Eric Schmidt（Cantor Fitzgerald & Co.）
Mani Foroohar（Leerink Partners）
Tessa Romero（摩根大通公司）
Cory Kasimov（Evercore ISI）
Michael Yee（瑞银集团）
Tazeen Ahmad（美国银行）
身份不明的参会者
Geoff Meacham（花旗集团）
Amy Li（杰富瑞公司）
Gary Nachman（Canaccord Genuity）
Srikripa Devarakonda（Truist Securities）
女士们、先生们，早上好。欢迎参加Scholarock 2026年第一季度电话会议。此时所有线路均处于仅收听模式。演示结束后，我们将进行问答环节。在问答环节中，若您想提问，请在电话上按星号11，之后您会听到一条自动消息，提示您已举手；若要撤回问题，您可以再次按星号11。本次电话会议于2026年5月7日星期四进行录制。现在，我将把会议转交给Skylarock。
请开始。
早上好，我是Laura Ekas，Scholar Rep的投资者关系副总裁。今天与我一同出席的有David Halal，董事会主席兼首席执行官；Akshay Vashna，研发总裁；Keith Woods，首席运营官；以及Vikas Finha，首席财务官。在今天的电话会议中，David将提供介绍性发言和业务更新。Akshay将回顾我们的研发进展，Keith将提供我们商业准备活动的最新情况，Vikas将提供财务更新。之后，我们将开放电话进行提问。在开始之前，我想提醒大家，在本次电话会议中，我们将发表有关Scholarock的期望、计划和前景的各种声明，这些声明构成1995年《私人证券诉讼改革法案》安全港条款所指的前瞻性陈述。任何前瞻性陈述仅代表我们截至今天的观点，不应被依赖为代表我们在任何未来日期的观点。我鼓励大家访问我们网站的投资者与媒体部分，获取我们最新的SEC声明和文件。接下来，我想把电话交给David。David。
谢谢Laura，早上好。感谢各位参加我们的第一季度收益电话会议。Scholarock正处于未来关键一年的有利位置。为此，今天我非常高兴地宣布，FDA已接受我们针对apidogramab用于治疗患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿童和成人的生物制品许可申请（BLA）进行审查。该机构已指定PDUFA行动日期为9月30日。重要的是，已接受的BLA包括两个灌装生产设施，分别位于印第安纳州的Catalan和另一个美国本土设施，为Scholarock提供了两条独立的apidogramab批准途径。
提醒一下，去年9月的完整回复函（CRL）中指出的apidogramab的唯一可批准性问题与在印第安纳州Cattle的灌装生产设施（由诺和诺德拥有和运营）的常规场地检查中发现的观察结果有关。自从我们在第四季度与FDA举行面对面的A型会议以来，我们在第一季度继续与该机构进行建设性和协作性的合作，并取得了稳定且快速的进展。我们在印第安纳州的Cattle和我们的第二个灌装生产设施都取得了有意义的进展，并且与该机构保持着持续的开放沟通。
我们在3月底重新提交了apidogramab的BLA，完全符合FDA的要求，其中包括两个设施。这种方法强调了FDA和Scholarock之间对SMA患者群体未满足需求的共同理解，以及尽快将apidogramab带给美国儿童和成人的共同紧迫性。我现在想提供与印第安纳州Cattle相关的这两个站点的最新状态。我们很高兴，在我们的BLA被接受后，FDA完成了对该设施的突击复查。
这个时间符合我们的预期，因为FDA在第一季度与诺和诺德多次接触后指出，他们将在2月底恢复的常规生产活动后进行突击检查。我们很高兴检查在第二季度初完成，并且根据FDA指南，该机构最多有90天的时间对与第二个灌装生产设施相关的设施进行分类。我们对正在取得的持续有意义的进展仍然感到满意。
重要的是，从商业供应的角度来看，FDA审查和潜在批准所需的全部apidogramab药品已经装瓶。我们处于有利地位，因为我们预计第三季度初第二个设施将有充足的商业apidogramab可用，远早于9月的PDUFA日期。我们仍然致力于SMA患者群体，并且感谢正在快速取得的重大进展。我们的美国商业团队继续推进关键活动和能力建设，以确保无缝启动并从第一天起为患者提供支持。
重要的是，该团队随时准备在批准后立即启动apidogramab，时间可能在9月30日PDUFA日期之前或当天。除了美国，我们继续期待为欧洲的SMA儿童和成人提供服务。我们的MAA审查进展非常顺利，我们预计在年中左右会收到CHMP意见。我们在上市准备活动方面正在建立势头，并且我们继续预计在今年下半年开始在欧洲上市，首先从德国开始。我们知道apidogramab获得SMA儿童和成人批准不是是否的问题，而是何时的问题，Keith将很快讨论我们在商业准备和疾病 awareness 倡议方面取得的持续进展。
我们继续推进我们世界领先的抗肌生长抑制素管线，包括2期OPAL研究的入组，该研究评估apidogramab在患有SMA的婴幼儿中的应用，计划启动针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD）患者的随机2期研究，以及皮下注射apidogramab和新型高效抗肌生长抑制素抗体SRK439（目前处于1期）的进展。Akshay将很快更详细地讨论这些项目。现在转向资产负债表，我们很高兴在2026年第一季度结束时拥有4.8亿美元的现金、现金等价物和有价证券。
该现金余额包括我们在3月从债务融资工具中额外提取的1亿美元。我们的现金余额还反映了本季度通过ATM计划获得的9800万美元净现金收益。因为我们将在电话会议后期提供更多细节，我们正在为公司的增长奠定坚实的基础，我们相信这种增长将在本十年末及下一个十年保持稳定和一致。当我们准备为全球约35,000名至少接受过一种SMN靶向治疗的SMA儿童和成人提供服务时，我们很高兴能够塑造罕见和毁灭性神经肌肉疾病患者治疗的未来。接下来，我将把电话交给Akshay。Akshay。
谢谢David，各位早上好。我们对第一季度世界领先的抗肌生长抑制素管线的进展感到非常满意。首先谈谈用于SMA儿童和成人的apidogramab，我们很高兴地分享FDA已接受apidogramab的BLA。提醒一下，BLA是根据该机构的要求重新提交的，包括印第安纳州的Kaplan和另一个美国本土的灌装生产设施。这种方法为Scholarock提供了在9月30日PDUFA行动日期之前通过两条独立途径获得apidogramab批准的机会。
自去年9月收到CRL以来，我们对该机构的持续支持感到欣慰，从11月富有建设性和协作性的面对面A型会议，到3月初的C型会议，再到目前BLA的接受，整个过程都是如此。该机构认识到SMA患者群体的高度未满足需求，我们现在期待美国监管过程的最后步骤，这反映了该机构的积极努力。我们最近对FDA对印第安纳州Kaplan设施的突击复查的时间安排感到满意。
根据FDA指南，该机构现在最多有90天的时间对设施状态进行分类。我现在想谈谈我们的第二个灌装生产设施，我们在那里继续取得有意义的进展。正如David所指出的，FDA数据审查和潜在批准所需的apidogramab药品已经装瓶，我们预计第三季度初该设施将有充足的商业apidogramab，早于9月的PDUFA日期。基于两个设施的重大进展，我们预计apidogramab将在第三季度末获得用于SMA儿童和成人的批准，这可能由其中一个或两个设施支持。
现在转向欧洲，我们用于治疗SMA儿童和成人的apidimumab的MAA正在通过EMA审查取得良好进展。作为进展的证据，我们原计划最近与EMA举行口头解释会议。然而，因为我们和EMA能够在预定会议之前达成一致，我们相互同意不再需要口头解释。正如我们之前强调的，在欧洲获得批准还需要FDA对印第安纳州Catlin设施的 clearance。
基于我们与MAA的讨论，他们了解印第安纳州Catlin的进展，并且对考虑FDA场地分类的审查时间表感到满意。我们对审查的进展情况仍然非常满意，我们预计在年中左右会收到CHMP意见。转向我们的管线，让我从2期OPAL试验开始。我们继续在这项研究中入组患者，该研究正在评估apidogramab在两岁以下婴幼儿中的应用。
提醒一下，该试验入组的参与者是接受过SMN1靶向基因治疗或正在接受SMN2靶向治疗的患者。这项研究很重要，因为它有望将apidigimab的影响扩大到所有患者群体，包括接受Zolgenza治疗的患者。此外，我们认为apidimumab的早期干预可以在关键的早期发育阶段支持肌肉，可能改善最年轻SMA患者的运动结果。
现在转向apidimumab的下一个适应症——面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。FSHD是一种罕见的、毁灭性的神经肌肉疾病，具有显著的未满足需求。仅在美国和欧洲就有超过30,000名患者被诊断出患有FSHD，目前尚无获批疗法。我们将FSHD列为apidromag的下一个适应症，主要基于三个原因。首先，显著的未满足需求。其次，来自金标准Flex ducts four小鼠模型的令人信服的临床前数据，为apidogramab在FSHD中的作用机制提供了理论依据。最后，如幻灯片11所示，FSHD随机研究的数据表明，肌肉质量可以增加，并且有能力显示功能益处。
例如，在严格物理治疗或合成代谢药物治疗的研究中，FSHD患者表现出瘦体重和肌肉功能的增加。这些数据表明，apidogramab作为单药治疗可能有潜力为FSHD患者带来重要益处。我们对支持今年年中启动名为FORGE的2期研究的活动进展感到非常满意。这项随机双盲安慰剂对照试验的入组将很快开始，样本量为60名患者。
我们还在推进世界领先的抗肌生长抑制素管线中的另外两个项目：apidogramab的皮下制剂和SRK439。在我们的皮下脂质umab项目中，我们在1月份的1期研究中展示了一些非常令人兴奋的数据，表明皮下apidimab似乎具有良好的生物利用度和与静脉注射相当的药效学特征。其他开发活动正在进行中，我们继续计划在apidamab获得批准后，于今年晚些时候与美国和欧洲监管机构进行接触。
现在谈谈FRK 4 through 9（可能为SRK439），这是我们利用世界领先的专业知识发现的高效力、高亲和力皮下给药的肌生长抑制素抑制剂。我们对这个项目感到非常兴奋，我们在1期健康志愿者研究中的给药进展顺利。我们预计今年晚些时候将获得该研究的顶线数据。最后，我们正紧急执行将apidogramab带给SMA儿童和成人的任务，同时并行努力通过apidogramab和我们世界领先的抗肌生长抑制素管线，为一系列罕见的毁灭性神经肌肉疾病患者最大化我们的影响。接下来，我将把电话交给Keith，讨论我们的商业上市准备情况。Keith。
谢谢Akshay，各位早上好。随着FDA接受BLA，我们的团队继续紧急运作，准备在批准后立即启动apidogramab的上市，批准可能在2026年9月30日之前的任何时间授予。在SMN靶向疗法推出近十年后，肌肉力量和运动功能仍然是最主要的未满足需求，95%的患者继续经历持续和进行性的肌肉萎缩，限制了功能和独立性，这进一步证明了未满足的医疗需求。
Cure SMA与我们分享的数据显示，估计美国有1/3的SMA患者接受了两种或更多种SMN靶向治疗，无论是序贯治疗还是联合治疗。这些数据再次强调了我们拥有apidogrammatum（世界上第一种肌肉靶向治疗）的重大机会。我们的美国客户团队在该领域继续取得重大进展，围绕未满足的医疗需求进行疾病教育 awareness，并加强对SMA作为一种同时涉及运动神经元和肌肉（受疾病影响的主要器官）的疾病的更广泛理解。
在美国，我们已覆盖约140个SMA治疗中心、2,600名处方医生及其多学科护理团队，取得了显著的覆盖范围。通过这些参与，我们的现场团队正致力于在每个中心建立病例流程，以确保一旦做出治疗决策，我们能够很好地支持SMA治疗中心。这包括准备启动我们的患者服务计划——Scholarock支持。该计划旨在为患者、护理人员和提供者提供全面和个性化的支持。
第一季度，我们在3月的肌肉萎缩症协会会议上有重要的参与。在会议期间，我们的团队进一步与医疗专业人员进行了接触。例如，我们举办了一个参加人数众多的行业论坛，名为“超越运动神经元到肌肉：扩大SMA护理的重点”。我们还高度关注患者和社区激活。我们正在推进名为“生命需要肌肉”的疾病 awareness 活动，并且继续与患者和患者倡导组织进行众多面对面的接触。
转向美国报销。我们的市场准入团队正在推进与全国性和主要区域性支付方以及医疗保险和医疗补助的讨论。有了这段额外的时间，我们能够在更广泛的支付方范围内进行更深入和广泛的讨论。我们已准备好并处于有利位置，一旦获得批准，立即在美国成功推出apidogramab。Skyler Rock在欧洲也取得了重大进展。我们在瑞士和德国设立了欧洲总部，我们预计在EMA批准后在德国推出apidogramab。
我们的本地领导层已经到位，我们已经聘请了医疗和商业现场团队，并且我们正在积极招募患者参加我们的同情用药计划。我们在报销规划方面取得了有意义的进展，以实现更广泛地区患者的快速获取。我们正在多个国家推进报销档案，加强我们的分销商关系，并建立我们的EMEA基础设施以支持未来的商业化。此外，我们在3月于布达佩斯举行的欧洲SMA会议上有重要的参与。
在其他高影响力活动中，我们举办了SMA疾病教育研讨会和医疗专业人员研讨会，出席人数反映了人们对进一步了解SMA和该疾病未满足需求的高度兴趣。最后，我们正有纪律地投资建设必要的商业基础，以支持世界级的上市，并实现我们的长期目标，即为全球约35,000名至少接受过一种SMN靶向治疗的SMA患者提供apidogramab。我们准备迎来SMA儿童和成人创新的下一阶段，一次一位患者、一位护理人员和一个家庭。接下来，我将把电话交给Vikas。Vikas。
谢谢Keith。正如我们之前分享的，我们2026年的财务目标仍然集中在支持我们的商业建设以实现apidigomab的强劲上市，为推进我们的管线和扩大我们在肌生长抑制素和肌肉领域的领导地位提供研发资金，以及继续评估以支持长期股东价值的方式加强我们资产负债表的机会。为了实现这些目标，我很高兴提供我们的第一季度财务业绩。第一季度，我们报告的运营费用为1.02亿美元，其中包括1800万美元的非现金股票薪酬；扣除股票薪酬后的运营费用为8400万美元。
转向我们的资产负债表，我们非常高兴在第一季度结束时拥有4.8亿美元的现金、现金等价物和有价证券。在本季度，我们通过3月份从现有债务融资工具中额外提取1亿美元来加强我们的现金状况。我们在第一季度还通过ATM计划获得了9800万美元的净现金收益。展望未来，一旦apidromab获得FTA（可能为FDA）批准，我们将有权从现有债务融资工具中再提取1.5亿美元，并且我们计划将私人凭证货币化以进一步加强我们的资产负债表。
我们继续以严格的财务计划运营，我们的优先投资将集中在我们在美国和欧洲的apidigramab商业上市准备，加强我们的供应链以支持我们不断扩大的管线和我们预期的apidigramab全球商业需求的增长，以及推进Akshay在电话会议早些时候讨论的高度创新的临床项目。接下来，我将把电话交回给David。David。
谢谢Vikas。Scholarock在2026年正处于变革性的一年。我们的优先事项很明确，我们正以专注、纪律和紧迫感执行，力求为患有SMA的儿童和成人提供世界上第一种肌肉靶向治疗，同时也为在全球范围内为患有其他罕见和严重神经肌肉疾病的患者开发改变生活的疗法奠定基础。我们现在比以往任何时候都准备好迎接SMA患者群体创新的下一阶段，我们期待向您更新我们的持续进展。接下来，我们将开放电话进行提问。操作员。
谢谢。提醒一下，若要提问，请在电话上按星号11，等待您的姓名被宣布。若要撤回问题，请再次按星号11。第一个问题来自Kan的Eric Schmidt。您的线路已接通。
谢谢，恭喜取得所有进展。关于美国团队的apidogramab批准时间表，我可能有几个快速问题。我知道Cattle设施不是你们的，但你们是否知道在复查后向诺和诺德提供的任何现场报告？然后我也很好奇你们多次重申的声明，即批准可能在任何时间到来。我知道这可能反映了你们与FDA的共同理解和沟通，但我对该声明的意图感到好奇。谢谢。
谢谢Eric。我将回答这两个问题。显然，今天我们很高兴地宣布FDA接受了包含两个灌装生产设施的BLA。需要明确的是，这是一项2类重新提交，PDUFA行动日期为9月30日，这是与制造相关问题的标准流程。所以我们对此有所预期。当然，提醒一下，我们是在印第安纳州Cattle的复查开始之前，完全按照FDA的要求提交了该BLA。自从我们在11月举行面对面的A型会议以来，一直到3月初的C型会议，我们对该机构的高度参与以及在此期间的一致进度和进展感到非常满意。
关于复查，我们对时间安排感到满意。我们认为FDA已经完成了他们的工作。我们相信诺和诺德也完成了他们的工作，根据FDA指南，现在FDA总部有90天的时间来确定该设施的分类。我想再次强调两条批准途径，我对我们的团队在第二个灌装生产设施方面取得的巨大进展感到欣慰。
正如今天所指出的，该第二个设施中FDA审查此BLA所需的所有药物已经装瓶，该产品将在第三季度初可用。所以Eric，当我们谈论我们必须在9月30日之前的任何时间做好准备时，你可以这样理解：让我们一起简单算一下。FDA现在有90天的时间来确定印第安纳州Cattle的分类。我们将在第三季度初从第二个灌装生产设施获得产品。这显然远早于9月30日的PDUFA日期。因此，我们知道我们需要做好准备，因为很多时候2类重新提交，该机构可能会远在PDUFA日期之前采取行动。这就是我们所说的“之前的任何时间”的真正含义。我们将继续与FDA合作，我们对他们的参与程度仍然感到非常兴奋。再次，正如我从我们的A型会议一直到今天所指出的，我们会随时向你们通报进展情况。
非常有帮助，谢谢。
谢谢。我们要求您请限制为一个问题，下一个问题来自Learing Partners的Manny Fo Roja。您的线路已接通。
嗨，早上好，我是Mani团队的Lulu Sango。感谢您回答问题，并恭喜取得进展。既然Catalan设施的复查已经完成，您对该设施获得成功的无行动指示分类有多大信心？或者我应该说，我们应该如何看待在上市第一年两个设施之间的产能分配？
Lily，我没有听清问题的第二部分。关于第一部分，正如我对Eric所指出的，自从我们最初申请的唯一可批准性问题是FDA在印第安纳州Cattle进行的常规场地检查以来，我们感觉在这个过程中，诺和诺德一直在努力制定初步的补救计划，随后在FDA的参与下进行后续补救，并且在第一季度与FDA进行了多次接触。正如我们之前指出的，他们在第一季度初举行了一次会议，随后进行了现场访问，然后在第二季度初进行了复查。
因此，我们认为FDA已经勤奋工作，考虑到印第安纳州Cattle的情况，这是一个快速的时间表，对该设施进行了复查。他们已经完成了工作，诺和诺德也完成了工作。现在我们希望尊重FDA现在做出分类决定所需的时间。我认为重要的是，Akshay和我今天指出，我们从两个设施都有大量的药物。我认为如果其中任何一个成为批准的基础，Heath（可能为Keith）将有足够的产品用于上市。
所以我认为这是个好消息。我认为我们可能没有忽视的一点是，当你考虑FDA对印第安纳州Catalan设施重新分类的90天时间，然后考虑第三季度初第二个灌装生产设施有商业产品可用的时间，我们的申请也绝对有机会获得两个灌装生产设施的批准。我想这也是Akshay和我想要传达的事情之一。
所以这里有很多选择，对患者来说有很多好消息，对SMA患者群体来说有很多好消息。我非常感谢Scholarock的内部团队在我们的第二个灌装生产设施方面取得了如此显著的成就，也感谢FDA和诺和诺德在印第安纳州Cattle的持续进展。我们将随时向你们通报我们申请的最新情况。
太好了，谢谢。我问题的第二部分是关于两个设施之间的商业供应产能分配，您也回答了。所以谢谢。
谢谢，Will。
谢谢。下一个问题来自摩根大通的Tess Romero。您的线路已接通。
嘿，各位，早上好。非常感谢您回答我们的问题。今天早上我实际上想问一个商业问题。既然ITVSMA（可能为某种SMA疗法）已完全批准用于2岁以上人群，当您获得批准时，您如何考虑apidogramab与该疗法的联合使用？谢谢。
是的，谢谢Tess。你知道，Keith可以谈谈我们对这个机会的看法。正如他今天所指出的，来自Cure SMA的非常重要的信息。我们准备在现在到9月30日之间的任何时间启动apidogramab。我认为Akshay和我们的团队以及与FDA的合作所做的令人难以置信的工作，将为患者提供非常重要的服务机会。所以，Keith，你想评论一下市场动态和你为上市所做的准备吗？
当然。Tess，感谢你的问题。我首先想说的是，我们认为无论采用何种疗法，SMA患者都有可能从SMN靶向疗法中受益。对于治疗医师选择的任何一种疗法，我们都持中立态度，因为我们认为它们与我们的肌肉靶向治疗apidogramab相辅相成。现在具体到Fitzma（可能为某种疗法）。在我们的Safire研究中，我们没有研究之前接受过Zolgensma治疗的患者。正如Akshay多次指出的，我们正在我们的Opal研究中研究他们。
我们也与你们分享过，我们的EAP计划中有Zolgensma治疗后的患者。所以在这方面有一些经验。但至于能否将apidogramab与它一起使用，我认为这将取决于标签以及支付方的政策。
谢谢。
谢谢。下一个问题来自Evercore的Corey Kasimov。您的线路已接通。
嘿，各位早上好。感谢您回答问题，我想问一下正在进行的CHMP审查，在最近的口头解释之后。那里的问题与FDA在其审查期间询问的问题是否基本相似，现在是否主要归结为CMC，还是欧盟监管机构仍在试图解决其他非制造问题？谢谢。
谢谢Corey。Akshay。
是的，谢谢。显然，我们不会涉及FDA或EMA监管审查的来回讨论。我能说的一件事是，原计划的口头解释导致了会议前的非常良好的对话，我们对会前的一致意见感到非常满意，这导致双方同意不再需要口头解释。事实上，因此我们显然期待审查的持续进展，并最终在欧洲为SMA儿童和成人推出该药物。
关于剩余的时间表，我在正式发言中评论说，印第安纳州Catlin设施继续支持该申请，我们期待在年中左右做出决定。但我认为总体进展非常出色。
Corey，补充一下Akshay的话，Akshay已经多次提到，我们与欧洲监管机构就FDA和印第安纳州Cattle的情况进行了非常良好的开放对话。所以这一直是非常协作的。就像这里发生的一切一样，这也是欧洲讨论的话题，他们在时间安排上确实非常灵活地与我们合作。
非常有帮助。谢谢。
谢谢。下一个问题来自瑞银的Michael Yee。您的线路已接通。
嘿，各位。谢谢。早上好。有两个问题，非常快。一个是关于灌装生产设施的后续问题。第二个，您能提醒我一下吗，我记得之前有不同的稳定性测试等需要完成，但听起来这个站点已经被大大提前，并且更早提交，这非常棒。我的理解是，这两个站点中的任何一个都可以支持在9月30日之前获得批准。这就是为什么信心增加，并且不一定如此依赖印第安纳州的站点。
我这样理解对吗？第二个问题是关于潜在的批准和适应症。我知道之前有一些关于标签范围的讨论，1型与2型以及不同年龄组，因为主要终点是基于特定年龄组的定义。您能提醒我们您对标签总体范围的信心以及我们应该如何看待这一点吗？谢谢。
Michael。很好的问题。我先从两个灌装生产设施开始，然后Akshay将讨论标签问题。是的，我的意思是，归根结底，我们对我们的BLA有极大的信心。如你所知，从去年年底到今年，变化的头条新闻确实是我们的BLA中有两个灌装生产设施。其中一个，我们预计在检查结束后的90天内重新分类。随后在第二个灌装生产设施中，如你恰当地指出的，我们在加速方面取得了巨大进展，FDA审查和批准所需的所有药物已经提交，该药物将在第三季度初商业化可用。
因此，当你考虑FDA对印第安纳州Catalan设施分类的90天窗口（最多90天，根据FDA指南），当你看到第二个设施的商业apidogramab在第三季度初可用的窗口时，我们对我们谈论的第三季度内直至9月30日PDUFA的这个窗口非常有信心。我认为在Scholarock，我们深切致力于受SMA影响的患者和家庭，我最感到欣慰的是，我们自己承担起责任，说这次我们要比上次做得更好。
让我们不要依赖单一的灌装生产设施。让我们有多种途径来实现为患有这种疾病的患者和受此疾病影响的家庭提供有史以来第一种肌肉靶向治疗的目标。我认为我们已经能够做到这一点。与你关于标签的问题以及我们为受这种疾病影响的患者群体提供服务的机会的问题紧密相关，我将把它交给Akshay。
Akshay。
是的，谢谢Mike。关于标签，当然，在欧洲监管 deliberations 完成之前评论标签的确切性质还为时过早。我想说的是，一般而言，监管机构对SMA产品的标签采取了非常重要的方法。他们查看关键研究的入组标准，即确切的人群。他们查看疾病谱中机制的合理性，并且他们查看未满足的需求。
因此，我觉得他们一直很好地遵循这些原则来服务患者群体。我们一直在与他们合作。如你所知，当我们收到CRL时，标签草案已经完成。唯一未解决的问题是制造问题。无论是在美国还是欧洲，我只能说我们在去年和今年期间都进行了建设性的监管对话，我们期待为SMA儿童和成人推出这种产品。
Michael，Akshay和我只想指出，正如我们之前所披露的，在我们上次BLA审查接近尾声时，我们感到满意。而我们这次新申请的起点正是我们上次审查接近尾声时的状态。我们期待继续与监管机构合作，使我们达到批准的地步，并将apidogramab带给患者群体。
谢谢。
谢谢。下一个问题来自美国银行的Tazeen the Mod。您的线路已接通。
嗨，早上好。我是Tizeen团队的Wesley Hunt。真的恭喜团队取得所有进展。我有一个关于现在有了PDUFA日期后的后续计划的问题。那么，既然apidogramab已正式进入审查，您是否可以与支付方或其他商业机构进行任何新型的讨论？我想知道Keith和商业团队在潜在批准之前是否有任何新的策略或方法来奠定基础，或者只是继续按部就班地做已经在做的事情。
谢谢。
嗯，Wesley，我想你们都非常了解Keith，你可以想象，虽然去年年底未能上市让我们感到失望，但我们必须看到我们有机会为SMA患者群体做得更好。这是我们的义务。其中一方面是在Akshay和Lisa Wyman以及团队的领导下，确保这次申请比上次更强大。这包括现在的两个灌装生产设施和两条独立的批准途径。
我们承担的另一项义务是从商业角度做得更好。你如何利用这段时间确保你能够满足SMA患者群体的需求？我认为你的问题很好，现在有9月30日的PDUFA，但随时可能获得批准。有鉴于此，我将把它交给Keith，谈谈他和团队一直在做的事情以及这对他和团队意味着什么。Keith？
是的，谢谢David。Wesley，感谢你的问题。我可以告诉你的是，你知道，在PDUFA日期前四个月加入公司，我们当时正在为那个PDUFA日期做准备，我们本可以成功上市，但我们确实能够利用额外的时间。我过去分享过一些具体的例子。首先，对于支付方，我们能够与支付方和我们的医疗团队会面，真正讨论apidogramab和数据。
所以这些讨论正在进行中。我们只是能够与更广泛的支付方进行这些讨论，并真正深化我们与他们的讨论，特别是围绕这一点。此外，我们制定了我们的护理地点计划。我之前与你分享过，通过我们的合作伙伴，我们现在在美国有超过10,000名家庭输液护士，他们将能够为患者提供apidogramab，如果他们选择通过家庭输液的话。我们扩大了我们的专业药房网络，这样患者不必去多个专业药房获取他们可能用于SMA治疗的不同药物，无论是他们的SMN靶向治疗还是apidogramab。
而且我们继续推进患者参与活动。这是通过我们的“生命需要肌肉”计划，真正让患者要求为自己提供更好的治疗。所以我可以告诉你，我想让你知道，整个延迟期间，团队一直在非常努力地工作。但我们现在显然已经准备好上市。因此，无论在现在到9月30日之间的哪个时间框架，我想让你知道，团队第二天就会准备好，我们将在批准后迅速在渠道中提供供应。
谢谢。
谢谢。谢谢。下一个问题将来自TD Cohen的Mark Fromm。
感谢您回答我的问题。关于PDUFA和apidogramab本身已经问了很多。也许只是看看皮下注射版本。我的意思是，您提到您已经掌握了数据，一旦获得静脉注射制剂的批准，您将寻求与FDA会面讨论它。您认为您需要从FDA获得答案的关键问题是什么，以及根据这些讨论的结果，您认为何时可能推出该产品的时间范围是什么。
谢谢，Mark。Akshay。
是的，谢谢Mark。所以，你知道，我想说没有什么问题。这些事情只是与监管机构就将另一项创新带给SMA患者的最佳途径达成一致的问题。在这种情况下，它将是皮下注射apidogramab。1期数据非常出色，显示两种给药途径之间具有非常好的生物利用度和药效学重叠。我们现在要做的是在获得批准后分享这些数据，并就我们需要的任何进一步开发达成一致。
所以这可能是PKPD数据，以及对任何额外安全性或有效性的考虑。然而，从安全性角度来看，静脉注射apidogramab的暴露量显然是最大的。凭借我们从已完成的研究中获得的非常大的数据库，我们对通过其他给药途径的安全性感到非常满意。所以我们只想继续进行这些对话并确定路径。一旦我们做到了这一点，显然我们会指导你时间线。在这些对话之前谈论时间线还为时过早。
谢谢。
好的，谢谢。如果我还能再问一个关于FORGE试验的问题，您能否详细说明该试验的不同之处，或者apidogramab能够产生的支持数据，相对于罗氏在FSHD中的努力，而就在几周前，他们披露没有进入关键开发阶段。
是的，这里有三到四个要点。第一，我们显然为Scholar Rock在我们领先的抗肌生长抑制素管线方面取得的创新感到自豪，apidogramab仍然是唯一通过3期试验并在SMA的SAPPHIRE研究中提供那种风险和更好特征的经过验证的抗肌生长抑制素抗体。现在，在我们等待该批准的同时，显然许多其他公司都对这个靶点感兴趣，罗氏和Sugar是世界领先的公司。
看到那种抗体退出令人难过。我们从未真正看到过Sugar罗氏抗体的任何1期数据或Flex dose小鼠模型数据。所以我们不太清楚这些数据的性质，我们等待看看它们有多强。我们知道我们的数据，除了积极的3期研究之外。我们在FlexDox4小鼠模型中使用抗肌生长抑制素方法有非常好的数据，显示肌肉质量和扭矩的增加以及额外的功能。我们知道在FSHD中有正常的纤维，可以通过抗肌生长抑制素方法来增强。
我们知道FSHD的其他临床试验已经显示肌肉质量和功能的增加。所以我们对我们的数据和我们的尽职调查感到非常鼓舞。最后，Visa（可能为FORGE）2期设计与罗氏的研究不同，特别是入排标准和我们入组的疾病严重程度，相对于他们入组的似乎相当晚期的患者。基于我们与专家的尽职调查，由于他们的意见，我们决定在Ricci评分的轻度端入组已确诊疾病的患者，我们认为在这些患者中我们仍然可以显示益处。
因此，你知道，我们对进入该2期研究的经过验证的资产仍然充满信心，并期待很快启动。
太好了，谢谢，并恭喜取得进展。
谢谢。下一个问题来自花旗集团的Jeff Meacham。您的线路已接通。
嘿，各位，谢谢提问。早上好。我还有一个关于商业报销的问题。考虑到当今SMA的各种治疗选择，你们如何考虑激励转换或部署更新颖的基于结果的定价策略，以帮助上市的早期阶段？当您考虑在欧盟和德国的早期上市与美国上市时，策略是否不同？谢谢。
谢谢Jeff。我认为，正如Keith所指出的，到目前为止我们围绕疾病本身的活动的基石是承认，并且我们看到患者群体也明白，这种疾病的标志不仅是运动神经元，还有由此产生的肌肉萎缩。因此，过去10年的所有这些创新都集中在运动神经元的存活和运动神经元的健康上。这是患者群体所需的创新。然而，正如Keith所指出的，几乎所有患者都希望他们的肌肉萎缩得到解决，而这将是第一个也是唯一一个获批的肌肉靶向治疗。
因此，Keith，我们不一定真的考虑转换。我们真的认为，无论你选择什么来促进运动神经元健康，我们都在努力并将提供解决受这种疾病影响的主要器官——肌肉的方法。这是过去10年创新中被遗留下来的，我们终于能够解决。将其付诸实践。我知道，Keith，这一直是你们团队与患者群体讨论的基石，我让你从这里继续。
是的，不，Jeff，我们真的不会专注于任何类型的转换，因为我们之前分享过，在我们与治疗医师的市场研究中，我们知道四分之三的医师已经表示他们认为双模态是SMA治疗的未来标准护理。所以这直接针对运动神经元和直接针对肌肉。因此，我们认为这将是人们对它的看法。此外，你知道，从支付方的角度来看，我们在准备好的发言中分享了Cure SMA与我们分享的数据。
大约三分之一的患者已经接受了一种以上的SMN靶向治疗，这继续凸显了这些SMA患者存在的未满足医疗需求。但正如David刚才提到的，这种疾病中受影响的主要器官是肌肉。我们期待推出世界上第一种肌肉靶向治疗。
谢谢。下一个问题来自杰富瑞公司的Amy Lee。您的线路已接通。
太好了。非常感谢您回答问题，并对所有进展表示热烈祝贺。只是想了解一下印第安纳州Catalan站点在FDA复查后以及诺和诺德总结会议后的后续步骤和时间线。您是否预计会有与复查相关的483表格？与标准的60天相比，您的BLA提交接受速度约为30天，这是否表明FDA的紧迫性或优先级？最后关于第二个生产站点，只是想澄清一下，您主要将其作为Catalan的对冲，还是有两个站点都获得批准的可能性？
非常感谢。
是的，谢谢Amy。我先回答最后一点。正如我们指出的，当印第安纳州Catalan被诺和诺德收购时，我们知道诺和诺德收购该设施实际上是为了其内部目的。他们会有一个过渡期，将“客户”迁出，因为他们不是CDMO。这不是他们的商业模式。因此，你知道，一直以来我们认识到，你知道，我们希望并且需要有一个或多个灌装生产设施在Cattle之外。
因此，所有这一切。是的。都是我们计划的一部分，你知道，甚至在你知道去年FDA在常规场地检查中提出483表格观察结果之前。因此，我认为重要的是要注意，我们认为这个第二个灌装生产设施对于我们所有的全球需求绝对至关重要。现在。我们也认为印第安纳州Cattle很重要。我们在那里有药物装瓶。我们预计他们将成为我们供应链的一部分，并且在适当的时候，他们将逐步淘汰，你知道，我们将逐步淘汰他们，因为他们将逐步淘汰我们。
因此，最重要的是，我们认为它们两者都很重要。然而，我们确实认为，在2026年的BLA中拥有两条独立的批准途径，与我们去年2025年的BLA相比，是一个非常显著的增强。我们也认为时机非常好。你知道，你注意到FDA的紧迫性以及他们与我们的快速合作。我们确实认为这真的，你知道，以Akshay领导我们的团队在第四季度与他们举行的非常建设性的面对面A型会议为基础。
我们非常感谢FDA继续表现出紧迫感，理解患者群体的需求。因此，最重要的是，我们看到apidogramab通过其中一个或另一个或两者获得批准的世界。我们认为这是一个很好的位置。我们将让FDA对第二个灌装生产设施的审查以及我们在该第二个灌装生产设施上生成的数据（药物将在早期可用）进行工作。我们也将让FDA对他们的检查以及检查员最近完成的复查进行快速和彻底的工作。
因此，我们对未来感到兴奋。最重要的是，我认为你们可以看到这两个设施的时间线已经非常接近。我认为这是一个需要认识到的关键要点。
非常好。非常感谢。
谢谢。下一个问题来自Canaccord的Gary Nachman。您的线路已接通。
谢谢。也祝贺所有进展。那么David，只是跟进你刚才提出的最后一点。如果Catalan的分类结果一切顺利，您是否仍在考虑从BLA中撤回第二个灌装生产设施以简化FDA的工作，或者无论如何都会保留它以获得更好的供应链，即使这可能会延迟批准并将其稍微推迟？是的。然后只是一个后续问题，之前有人问过定价，但我想换一种方式问，先在德国还是美国上市是否有更合理的策略，或者无论如何，这只是一个全球价格，您不预计会有最惠国待遇问题。
因此，定价在您如何安排上市方面并不是真正的考虑因素。谢谢。
是的，这些都是很好的问题，Gary。我将只发表一点评论，然后交给Akshay。当Akshay和我在第一季度末主持关于重新提交BLA的电话会议时，我们确实谈到了我们与FDA的一致，我们在第一季度与FDA就提交两个灌装生产工厂以及这确实为我们提供的选择进行的对话。所以Akshay，你想评论一下如果时间线有显著差异，我们可能或可能没有的灵活性吗？
是的，我的意思是，重复你说的话，我认为这对所有进展都非常重要，我们和FDA之间以及实际上与EMA在整个期间都采取了非常建设性的协作方法。基于此，我们在BLA中提交了两个设施，并得到了他们的全力支持、指导和一致。你知道，最直接的事情是印第安纳州Catlin被重新分类，合规，我们可以在获得批准后开始从那里获得药物。
第二个设施将从BLA中撤回，但是考虑到。我们与FDA之间发生的所有建设性方法，我们将由他们指导。从长远来看，我们显然希望供应链中有冗余，因此我们期待引入额外的灌装生产站点。所以我认为所有的选择对我们都是开放的，我们现在为患者服务的绝佳位置是，到9月30日，我们将通过一个或另一个设施获得批准。但从长远来看，当然，我们的供应链将有冗余。
是的。所以，Gary，我们假设FDA有最多90天的时间，但他们做出决定的速度比这更快。他们仍然需要审查第二个灌装生产设施的一些信息。正如Akshay大约一个月前描述的那样，我们当然有将第二个灌装生产设施转为SVRN的灵活性，这也是我们一直考虑的一个选择。所以有很多灵活性和选择权。关于排序和定价，这是一个很好的问题，Keith。
是的。首先，Gary，正如我在准备好的发言中提到的，团队准备在美国上市，但也在德国建立了团队。所以如果你认为是否有一个优先于另一个的偏好？不。我们希望在美国和欧洲都能完成上市。你提到。这总体上如何影响定价？我们在美国推出我们的标价，在德国和欧洲推出我们的标价。记住，德国是EMA批准后我们可以主动推广的唯一场所。
因此，你在推广和以标价销售的同时，进行Amnon流程和报销并确定价格。所以这真的不会有影响。底线是我们将准备好为任何先上市的市场的患者提供服务。而且这不应该对我们的定价谈判能力产生重大影响，也不会对最惠国待遇产生总体影响，因为我们不会立即达到触发最惠国待遇条款的程度。
好的，非常有帮助，谢谢。
谢谢。我们的下一个问题来自Truwist的Kripa Devarakonda。您的线路已接通。
嗨，我是Cripa团队的Alex Long。恭喜今天的好消息。我们有一个关于罗氏终止Immigrabart在FSHD中的研究的问题。想知道您是否看到研究人员对与Scholar Rock合作进行FSHD试验的兴趣有所增加。谢谢。
是的，谢谢Alex。所以，你知道，整个神经肌肉领域对apidogramab项目在SMA中的积极数据感到非常兴奋。你说得对，兴趣的强度只会增加。显然，每个人都期待SMA的批准，但神经学界期待像apidogramab这样经过验证的抗肌生长抑制素方法不仅在FSHD中，而且在一系列疾病中能做什么。因此，我们期待研究的开始，现在很快就会开始，FSHD的2期研究，以及随后将在其他适应症中研究该药物。
但你绝对是对的，当我们考虑对这些适应症进行分类时，有很多兴趣和非常建设性的投入。
谢谢。
谢谢。问答环节到此结束，今天的电话会议也到此结束。感谢您的参与。您现在可以挂断电话了。