Wade Walke（高级副总裁，投资者关系）
Brett P. Monia（首席执行官）
Kyle Jenne（执行副总裁，首席全球产品战略官）
Elizabeth L. Hougen（执行副总裁，首席财务官）
Eugene Schneider（执行副总裁，首席临床开发与运营官）
Jessica Fye（摩根大通证券有限公司）
Michael Ulz（摩根士丹利公司）
Gary Nachman（Canaccord Genuity LLC）
Chi Fong（美银美林）
身份不明的参与者
Jay Olson（Oppenheimer & Co. Inc.）
Moritz Reiterer（Guggenheim Securities）
Yanan Zhu（富国证券有限责任公司）
Myles Minter（William Blair & Company, L.L.C.）
各位好。美好的一天，欢迎参加2026年第一季度财务业绩电话会议。提醒一下，本次电话会议正在录制。现在，我想将电话转交给投资者关系高级副总裁Wade Walk，由他主持会议。请开始。
谢谢。谢谢你，Sabrina。在我们开始之前，我鼓励大家访问伊奥尼斯网站的投资者部分，查看我们今天将讨论的新闻稿和相关财务表格，包括GAAP与非GAAP财务数据的调节表。我们认为非GAAP财务结果更能反映我们业务的经济状况以及我们管理业务的方式。我们还在网站上发布了配合今天电话会议的幻灯片。今天上午和我一起出席的有首席执行官Brett Monia、首席全球产品战略官Kyle Jine以及首席财务官Beth Haugan。首席开发官Oli、首席临床开发官Eugene Schneider以及研究执行副总裁Eric Swayze也将参加电话会议的问答环节。
我想请大家注意幻灯片3，其中包含我们的前瞻性语言声明。在本次电话会议中，我们将发表基于当前预期和信念的前瞻性陈述。这些陈述受某些风险和不确定性的影响，我们的实际结果可能会有重大差异。我鼓励大家查阅我们向SEC提交的文件中包含的风险因素以获取更多细节。接下来，我将把电话交给Brett。
谢谢，Wade。各位早上好，感谢大家今天参加我们的会议。伊奥尼斯带着显著的发展势头进入2026年，这种势头在今年第一季度持续加速。我们迄今为止的表现凸显了我们在整个业务中的强劲执行力，这使我们能够在未来几年推动实质性增长。我们对的持续成功感到非常满意。需求继续增长，反映出令人信服的临床概况以及我们团队强劲的上市执行。
现在也通过我们的合作伙伴Sobi在欧洲启动，为家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）患者扩大了这种变革性疗法的可及性。我们还在继续推进Donzero的上市。我们对其强劲的早期发展轨迹以及跨患者群体的广泛处方者感到非常鼓舞。在美国以外，Donzero于今年早些时候获得了欧洲批准，我们的合作伙伴大塚（Otsuka）现已在该地区启动上市活动。和共同为我们提供了成功商业执行的坚实基础，因为我们期待今年另外两次独立上市，未来还会有更多。我们正按计划在严重高甘油三酯血症（SHTG）中推出olezarsen，这是我们在广泛患者群体中的首次独立上市。
我们很高兴获得FDA的优先审评，PDUFA日期为6月30日，这反映了SHTG中存在的显著未满足需求以及我们具有里程碑意义的Core和Core 2研究的突破性结果。在这些研究中，我们展示了甘油三酯和急性胰腺炎事件的显著且高度统计学意义的降低，以及良好的安全性和耐受性。今天，基于医疗保健提供者（HCP）的需求和支付方研究，我们将olezarsen的年度峰值销售额估计从超过20亿美元提高到现在的超过30亿美元，使olezarsen有望成为伊奥尼斯第一个全资拥有的数十亿美元药物，成为治疗严重高甘油三酯血症患者的新护理标准。
对于亚历山大病，是我们今年计划的第二次独立上市，也是我们行业领先的神经学管线中的第一个。是第一个也是唯一一个在亚历山大病中显示出具有临床意义和疾病修饰益处的药物，亚历山大病是一种毁灭性且通常致命的脑白质营养不良，目前尚无获批治疗方法。我们在1月份提交了新药申请（NDA），基于我们关键研究的结果，FDA接受了我们的NDA并给予优先审评，PDUFA日期为2022年9月。总体而言，我们有望在2026年在市场上拥有三种独立药物用于四种适应症：用于FCS和SHTG，Don用于遗传性血管性水肿（HAE），用于亚历山大病。这标志着伊奥尼斯作为一家完全整合的商业生物技术公司发展的重要一步。与我们全资拥有的产品组合相辅相成的是我们的合作伙伴管线，这一丰富的管线今年将继续推进多个价值驱动事件。我们的潜在同类首创慢性乙型肝炎药物，由我们的合作伙伴葛兰素史克（GSK）负责，计划今年在美国和日本上市。
就在本周，获得了FDA的突破性疗法认定并被接受优先审评，PDUFA日期为10月26日。下个月在欧洲肝脏研究协会（EASL）会议上，GSK将展示3期项目的前所未有的结果，该项目在慢性乙型肝炎患者中实现了具有统计学意义的临床显著功能治愈率。我们还计划在今年从合作伙伴管线中获得两项主要心血管结局试验的数据。Pelacarsen在心血管疾病患者中升高的脂蛋白（a）（Lp(a)）的Lporizon试验，以及eplontersen在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）中的cardiotransform试验。包括这些项目以及，我们预计到明年年底将有五次合作伙伴主导的上市，为伊奥尼斯创造多元化的特许权使用费和里程碑收入流，在未来十年具有数十亿美元的潜力。此外，除了我们的商业和管线成就外，我们在第一季度还取得了强劲的财务业绩。
由于第一季度的强劲表现以及对今年剩余时间的展望，今天我们宣布对财务指引进行重大改进——改进，Beth将在稍后详细介绍。伊奥尼斯最近取得了很大成就。我们的管线和上市正在创造巨大价值，我们继续加强财务状况。但更重要的是，我们处于有利地位并致力于在这一成功的基础上，为患者和股东创造更大的价值。接下来，我将把电话交给Kyle。
谢谢。谢谢你，Brett。随着我们进入2026年，伊奥尼斯正在利用我们在2025年产生的卓越上市势头来产生更大的影响。
我们为独立上市的持续成功做好了准备。需求正在加速。早期上市指标追踪非常良好，对我们即将在SHTG中推出olezarsen和在亚历山大病中推出zilganersen的热情持续高涨。继续在去年强劲表现的基础上再接再厉。第一季度是我们需求最强劲的季度，患者开始治疗的数量与前几个季度相比显著增加，接受治疗的患者情况非常好。我们的患者发现计划继续识别合适的FCS患者，并且我们成功地将处方转化为接受治疗的患者。我们看到处方的广度和深度都在不断扩大，更多的临床医生开始处方，现有处方者开具更多处方。处方者涵盖广泛的专科，包括心脏病学、内分泌学和脂质学，这正是我们为更广泛的SHTG人群做准备时想要的处方者群体。
医生对整体概况、疗效、安全性、耐受性和患者体验仍然高度满意，这转化为新患者开始治疗的加速率。此外，我们对更新的美国心脏病学会（ACC）和美国心脏协会（AHA）临床实践指南感到非常鼓舞，该指南特别指出olezarsen是降低FCS患者甘油三酯和减少胰腺炎风险的推荐治疗方法。在美国以外，我们的合作伙伴Sobi现在正处于在欧洲为FCS患者推出的早期阶段。这将扩大FCS患者的可及性，并随着时间的推移带来额外收入。在SHTG中取得突破性的Core和Core 2数据后，我们与大量脂质专家、心脏病专家和内分泌专家进行了广泛的市场研究。
这项工作一致表明，预防胰腺炎是SHTG的关键治疗目标，而当前的选择存在不足。对olezarsen差异化临床概况的强烈认可，尤其是急性胰腺炎数据和极低的需治疗人数。医疗保健提供者表示，对多种患者类型有很高的处方意愿，初步使用预计用于甘油三酯水平高于880毫克/分升或高于500毫克/分升且有急性胰腺炎病史或其他高风险合并症（包括进行性心血管疾病和2型糖尿病）的个体。根据我们对患者可及性的承诺以及向更广泛的SHTG市场成功过渡的承诺，我们最近宣布了一项重要的定价决定。从4月1日起，我们将新的年度批发采购成本设定为40,000美元，适用于当前的FCS适应症，并将在预期的SHTG适应症中两种剂量下保持这一价格。重要的是，通过在6月30日PDUFA日期之前确定新价格，我们将olezarsen纳入2027年支付方合同周期，为批准后的加速可及性奠定基础。从上市策略角度，我们完整的美国现场团队现已到位、经过培训并已部署。
今天，该团队专注于支持Trangolza用于FCS，并深化与同时治疗SHTG的关键专家的关系。凭借这一扩大的覆盖范围，我们有能力与全国约20,000名大量SHTG处方者合作。在美国，这在很大程度上是一个转换市场，其上市正获得显著势头。我们看到所有患者群体的采用率都在增加。从现有预防性疗法转换的患者、以前使用按需治疗的患者以及未接受过治疗的患者。我们的免费试用计划非常有效，迄今为止转换为付费治疗的比率很高。同样重要的是，来自医生和患者的反馈一直积极，强调Donzero的强劲疗效、其差异化的RNA靶向机制、积极的转换数据（医疗保健提供者描述为“差异化且有动力”）以及患者友好的特性，包括可在室温下储存长达六周的自行注射自动注射器。
我们还看到重复处方者的基础不断扩大，这是为患者提供实质性益处的关键指标。虽然将合适的患者从传统疗法完全过渡需要时间，尤其是在像HAE这样成熟的市场中，但上市基本面让我们有信心Donzero将在2026年及以后为我们的商业收入增长做出重大贡献。在美国以外，Donzero现已在欧盟获得批准，我们的合作伙伴大塚已启动上市活动。随着时间的推移，我们预计美国以外市场将成为全球Donzero特许经营的重要贡献者。谢谢。最后，我们正准备从我们的神经学产品组合中为亚历山大病首次独立上市。
在积极的3期结果的支持下，我们现在获得了FDA的优先审评，PDUFA日期设定为9月22日，我们的扩展获取计划正在进行中。在商业方面，我们的重点是继续加强现有关系，并与高度专业化的脑白质营养不良和罕见神经学医疗保健提供者社区建立新关系，进一步推进与患者倡导团体的合作，并确保为诊断、治疗和持续护理建立正确的支持基础设施。我们的医疗事务团队一直在与顶级脑白质营养不良中心合作，分享数据并帮助提高对亚历山大病的认识。
我们的营销和准入团队正在敲定上市策略，我们将在接近批准时招聘面向客户的团队。不仅对患有亚历山大病的人来说是一种重要的药物，也是我们将如何商业化未来从我们管线中出现的罕见同类首创神经学疗法的模板。随着两次独立上市的势头增强，今年预计还有两次额外上市，以及它们背后的强大管线，我们相信伊奥尼斯有能力改变世界各地患者的生活。接下来，我将把电话交给Beth。
谢谢，Kyle。今天上午你们听到的强劲运营执行转化为非常强劲的第一季度财务业绩。我们实现了同比收入增长，保持了严格的费用管理，同时继续投资于我们当前和即将进行的独立上市。第一季度总收入为2.46亿美元，与2025年第一季度相比增长87%。这一增长是由和的同比商业收入增长以及大量研发收入推动的，包括来自多个合作伙伴的约9500万美元里程碑付款。
第一季度商业收入同比增长超过42%，这在很大程度上得益于和Donzero的增长。产品销售额超过2700万美元，反映出持续强劲的需求，但被预期的净价格下降所抵消。对商业收入做出了重大贡献，第一季度实现1600万美元，与上一季度相比增长125%。总体而言，我们不断扩大的商业组合为强劲的收入增长奠定了基础，并预计将占年度总收入的比例逐年增加。本季度运营费用符合预期，同比增长29%，主要是由于支持和Donzera的商业投资以及为SHTG中的olezarsen和亚历山大病中的zilganersen上市准备活动。我们本季度末的现金约为19亿美元。
与2025年底相比，现金变化主要与我们用于偿还4月1日到期的0%可转换票据的6.33亿美元有关。我们资产负债表的实力是我们审慎财务管理的结果，这使我们能够在推进和推出我们全资拥有的药物时进行战略投资。我们第一季度的表现凸显了我们多元化收入模式的价值，该模式将不断增长的商业收入与来自合作伙伴项目的大量且经常性的研发收入相结合。基于我们强劲的年初至今财务业绩、加速的上市势头以及对今年剩余时间的积极展望，我们正在改善2026年财务指引。我们现在预计总收入在8.75亿美元至9亿美元之间，与之前的指引相比增加7500万美元，总收入略偏向商业收入。
今年我们首次还提供和Donzera的产品层面指引。我们预计TRENGULZA全年产品销售额在1亿美元至1.1亿美元之间，总体与2025年全年收入一致。我们的指引假设基于4月1日生效的更新价格，第二季度收入将显著下降，6月30日SHG批准后将稳步恢复增长。我们预计全年产品销售额在1.1亿美元至1.2亿美元之间。我们的指引假设将继续成为2026年同比增长的重要贡献者，随着上市的推进，收入稳步增长。我们还预计来自现有合作的大量研发收入，包括我们合作产品组合的潜在开发和监管里程碑，表明研发收入确实是重要的财务加速器。
事实上，我们最近获悉，selineursen的3期项目中首例患者开始治疗，这触发了我们将在第二季度确认的4500万美元付款。在今年剩余时间里，随着、、pelacarsen和其他合作项目的推进，我们还有资格获得额外的里程碑付款。我们预计2026年运营费用与去年相比将增长低 teens百分比。这一适度增长反映了我们在将多种药物直接带给患者并推进我们的管线时对财务纪律的承诺。此外，费用增长的主要驱动因素将是销售和营销投资，以支持TRENGLZA和，并确保SHTT中的olezarsen和亚历山大病中的zilganersen（假设获得批准）成功上市。我们预计今年的研发费用将保持稳定，与去年相似。
随着后期研究完成，我们正在将资源重新部署到我们管线中有望推动下一阶段增长的药物上。首先，我们对提高运营杠杆的关注使我们能够将收入指引的全部增长转化为底线。因此，我们预计非GAAP运营亏损在4.25亿美元至4.75亿美元之间，比之前的指引改善7500万美元。这与我们2025年的运营亏损相似，调整了我们去年获得的一次性Blursen许可费后。我们预计2026年底现金余额超过16亿美元。这反映了4月1日到期的0%可转换票据的偿还。
我们资产负债表的实力加上多元化的收入流支持我们继续对正在进行和计划中的上市进行战略投资，因为我们推进我们的全资管线。我们的财务展望反映了加速的商业上市、不断推进的管线和多元化的收入基础，使我们能够继续增长，并有望在2028年实现现金流盈亏平衡。
接下来，我将把电话转回给Beth。
谢谢，Beth。第一季度和我们对2026年的展望突显了伊奥尼斯今天的实力。目前有两次成功的独立上市正在进行中，今年预计还有两次独立上市，强大的管线正在推进多个近期和中期催化剂，以及坚实的财务状况支持我们为最大化商业药物和管线价值而进行的持续投资。有了所有这些关键要素，我们有信心加速收入增长，并为患者和所有伊奥尼斯利益相关者创造不断增加的价值。
最后，我想强调的是，本周在伊奥尼斯，我们正在举行年度周。这是我们的员工聚集在一起直接听取患者和护理人员的个人故事并强化我们的宗旨——为有需要的人带来更美好的未来的时刻。我从未为我们对患者生活和临床医学产生的影响感到如此自豪。我对我们在近期和未来可持续地产生更大影响的前景更加兴奋。
接下来，我们现在开放电话进行提问。Sabrina？
谢谢。我们现在开始问答环节。要提问，您可以按电话键盘上的1。如果您使用扬声器电话，请在按键前拿起听筒。如果您的问题已得到解答并希望撤回问题，请按*然后按2。现在，我们将暂停片刻以整理提问名单。第一个问题来自摩根大通的Jessica Fee。请讲。
嘿，大家好，早上好。感谢接受提问。那么你们再次提高了的峰值预期。能否花点时间详细说明是什么使你们将其从摩根大通会议上的至少20亿美元提高到现在的至少30亿美元？另外，能否谈谈在这次价格重置后，你们对的毛利率预期？谢谢。
是的，Jess，感谢你的问题。因此，我们将Tringolza在美国的FCS和SHTG合并峰值产品销售额提高到30亿美元，是基于几个因素。你还记得，我们在1月份将峰值销售额提高到20亿美元，这实际上完全基于3期数据和我们进行的一些初步ACP需求研究，当时需求非常高。从那以后，我们完成了医疗保健提供者需求研究，但更重要的是，我们完成了支付方研究，确定了我们40,000美元的年度批发采购成本（WAC）价格，以及优先审评。这些是今天我们公布的峰值销售额增加的最大驱动因素。至于毛利率，我们目前不对此发表评论。
谢谢。
下一个问题来自摩根士丹利的Mike Holtz。请讲。
早上好。感谢接受提问，恭喜取得的进展。也许只是关于今年的发展轨迹的问题。你们提到下半年将真正由SHTG上市推动恢复增长。只是好奇在你们的一些市场研究中，是否发现了任何积压需求？考虑到突破性数据，我们能否预期上市初期会有大量需求？谢谢。
Kyle，你能回答这个问题吗？
是的，Mike。感谢你的问题。我认为首先重要的是我们在第一季度看到的强劲需求表现。就FCS患者群体、收到的处方数量和开始治疗的患者数量而言，这是我们表现最好的季度。因此，这不仅让我们对FCS领域充满信心，而且随着我们接近6月30日SHTG的PDUFA日期，我认为这表明在这个患者群体中广泛使用olezarsen有很大的兴趣。在SHTG上市方面，我们确实知道有一些患者在等待，特别是有急性胰腺炎病史的患者，那些甘油三酯水平超过880的患者，这些确实是我们一开始会关注的患者。我认为2026年初的发展轨迹会比较温和。Beth分享的1亿至1.1亿美元的收入指引与这一预期一致，我们预计随着对高风险患者群体的关注，今年下半年会稳步增长。但通常看到的一些动态是，医疗保健提供者需要一些时间来了解标签内容。我们必须让这些患者进入这些中心以获得处方，然后执行处方以转化为接受治疗的患者。因此，这将是一个随着时间推移的积累过程，我们预计今年下半年会有适度且稳定的增长。
谢谢。很好。
谢谢。下一个问题来自Canaccord Genuity的Gary Nachman。请讲。
嗨，大家好。早上好，恭喜取得的进展。那么再次关于SHTG。请谈谈你们期望支付方准入的 ramp-up 情况，以及你们认为它何时会真正开始生效？你们已经获得了FCS的更新指南。你们能否也为SHTG获得这样的指南？以及你们认为随着时间的推移，多久才能扩展到不太严重的患者群体。谢谢。
Kyle，你想先开始，然后我可以谈谈指南的问题？
当然。关于支付方准入，Gary，你知道，我们在4月1日决定将WAC价格更改为40,000美元，这部分直接与与这些支付方合作有关，对吧？这符合他们为2027年决策做准备的年度审查周期。因此，我们相信这不仅有助于我们在2026年在SHTG方面取得进展，也有助于我们为2027年做准备。话虽如此，一些支付方或所有支付方实际上会等待最终标签，对吧，然后才会做出任何支付方覆盖决定，因为他们想看看适应症声明是什么，他们想看看标签中的信息，包括急性胰腺炎和一些将包含在标签中的其他临床研究数据。因此，这需要一点时间。例如，一些支付方会说，我们在六到九个月内不会审查任何内容，这是一些支付方的标准政策。但我们希望通过做出价格调整以及在SHTG批准前进行的当前互动，能够领先于那些较早审查的支付方。因此，我们将迅速开展工作，我认为我们目前在与支付方接触的方式上处于有利位置。
Gary，关于你的另一个问题，我们非常高兴心血管治疗指南将SCS列为该疾病适应症的首选治疗方法。我们赞赏他们在更新治疗指南方面采取的积极态度。我们相信SHTG未来也将成为其中的一部分，我们再次相信它将成为严重高甘油三酯血症的首选治疗方法。他们对新出现的治疗方法非常支持，我们认为他们会行动得相当快。我们也对他们更新了Lp(a)检测指南感到高兴，这对pelacarsen潜在的积极3期结果以及随后的上市是个好兆头。所以这对患者来说是个好消息，对我们的管线来说也是个好消息。
关于不太严重的患者群体，我们将从超过880以及有AP病史的超过500的患者开始。然而，治疗该患者群体的医生也有500至880的患者，例如。因此，教育将持续进行。我们的目标医疗保健提供者群体是正确的，专注于心脏病学、内分泌学和脂质专家。因此，他们会看到这些患者的混合情况。因此，我认为其中一些患者已经会被纳入，特别是如果他们有合并症、2型糖尿病和/或动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）。但更广泛的人群需要一点时间来提高认识，获取更多数据和信息，以及在SHTG人群中使用olezarsen的更多经验。因此，围绕该类别以及像这样的产品的使用有很多乐观情绪和兴奋，因为他们从未见过在标准治疗基础上如此显著的甘油三酯降低效果，也从未见过像Core和Core 2数据中显示的那样的急性胰腺炎结果。
太好了。非常感谢。
谢谢。下一个问题来自美国银行的Jason。请讲。
嘿，早上好。我是Chi，代表Jason提问。感谢接受我们的问题。关于和SHTG，能否更新一下在Core开放标签扩展研究中观察到的肝脏脂肪水平。这些开放标签扩展研究数据在多大程度上已被纳入NDA，因为FDA正在审查全部安全性数据，以及你们预计何时在今年晚些时候公布更新的OLE数据？非常感谢。
谢谢。是的，Chi，让我开始回答。感谢你的问题，然后我会把它交给Eugene。也许你可以简要评论一下SHTG的监管过程进展。但我们对继续积累的关于MRI评估肝脏脂肪分数的开放标签扩展数据感到非常满意。如你所知，我们看到的肝脏脂肪增加相对较小，并且甘油三酯的小幅增加没有相关的临床后遗症。我们坚信这是一种靶向效应。这与其他采用沉默方法降低该患者群体中APO-C3的方式一致，并且基于APOC3抑制机制完全合乎逻辑，这导致甘油三酯通过肝脏快速且大量清除。我们一直认为，我们在这里看到的肝脏脂肪变化，再次强调没有相关的临床后遗症，将是短暂的，因为肝脏只需要多一点时间来清除通过肝脏分流的物质。这就是我们在长期扩展数据中看到的情况。我们看到肝脏脂肪恢复到基线水平。同样，长期扩展中没有任何相关的临床后遗症。我们期待在今年下半年的主要医学会议上展示这些数据。请继续关注。Eugene，想提供监管方面的最新情况吗？
是的，申请正在审查中。一切都按计划进行。当然，新出现的安全性数据已作为常规第90天安全性更新的一部分提供给机构。所以现在正在审查中，到目前为止没有问题。
我还要补充一点，长期扩展中的停药率极低。我们看到在开放标签扩展中，长期治疗的依从性非常好。所以请继续关注。我们非常期待展示结果。
太好了。谢谢。
谢谢。下一个问题来自巴克莱的Ellie Merle。请讲。
嗨，我是代表Ellie提问。感谢接受我们的问题。在SHTE中，你们今年晚些时候会有一系列竞争对手的数据公布。好奇你们如何在该领域背景下解读这些数据，以及任何结果是否会影响你们在SHTG的峰值销售额预期。
我们宁愿不对目前甚至不存在的竞争对手数据发表评论。我的意思是，我们期待看到今年、明年和未来几年SHTG中其他项目的任何其他数据。我只能说，我们去年在美国心脏协会的最新突破性临床试验部分展示的3期数据令人难以置信地引人注目。这将是一个非常高的标准。对我而言，在疗效、安全性、耐受性方面，85%的急性胰腺炎减少，正如Kyle在他的准备发言中强调的那样，在标准治疗基础上甘油三酯减少72%。我们专注于我们的项目。我们准备在6月上市，我就说到这里。
谢谢。我只想补充一点，这是一个很大的市场，潜在可治疗患者超过300万。我们对我们提出的超过30亿美元的峰值有很大信心。这真的是基于我们拥有的3期临床试验结果。基于我们的医疗保健提供者需求研究。基于我们所做的全面支付方研究以及我们做出的最终定价决定。因此，我们支持这一增长，并对在6月30日PDUFA日期后推出该项目并让尽可能多的患者使用它感到兴奋。
下一个问题来自Oppenheimer的Jay Olson。请讲。
哦，嘿，恭喜本季度，感谢这个更新。也许我会转向。你能否谈谈你期望HAE的竞争格局如何演变，以及你从患者和医生那里得到的关于DONZERA的任何反馈？还有，你能否提供目前有多少百分比的患者正在接受每八周一次的给药？谢谢。谁来回答？
是的，很乐意，Jay。感谢你的问题。竞争格局显然在演变。我的意思是，就在本周，有一些关于市场动态的最新公告。请记住，在美国，超过75%的患者目前正在接受预防性治疗。据我们了解，这是一个转换市场。我们对使用的兴趣势头感到非常满意，这是第一种RNA靶向治疗方式来治疗这些患者。当患者和医疗保健提供者能够转换到或作为未接受过治疗的患者开始使用时，反馈非常积极。我们市场研究中显示的情况在市场中得到了一致的体现。这真的关乎疗效、耐受性和便利性。这三个方面都与Donzera的特性非常匹配，患者对该疗法的反应非常积极。现在，大多数患者开始时采用四周给药方案。这是为了确保他们顺利过渡，病情得到良好控制，然后根据标签适应症，他们可以选择过渡到每八周一次给药。因此，在上市初期，你会预期大多数患者会采用四周方案，我们预计随着时间的推移，当他们在治疗中表现良好时，他们将能够过渡到八周方案，我们在临床试验中也看到了这一点。所以患者情况很好。势头非常强劲，我们对上市目前的指标感到鼓舞。
太好了。谢谢。
谢谢。下一个问题来自Guggenheim Securities的Reiter。请讲。
嗨，我是代表David提问。感谢接受我们的问题。我将继续讨论。你对2026年的指引大大高于本季度前的共识。所以我只是想更好地理解是什么数据推动了这个指引数字？另外，你能否更多地评论目前新患者开始治疗与转换患者的比例，以及你期望这一比例在年底前如何演变？谢谢。
是的，我很乐意谈谈这个。感谢你的问题。我们第一季度表现非常强劲，净产品销售额为1600万美元。这比第四季度增长了128%。我刚才谈到了这个市场的势头和动态，以及医疗保健提供者和患者在开始使用Donzero并获得使用经验后的接受度。所以我刚才描述的所有这些因素确实让我们感到鼓舞，我认为我们非常有信心今年1.1亿至1.2亿美元的销售额是非常可实现的。就新患者开始治疗而言，大多数是转换患者，对吧？这是一个转换市场，美国超过75%的患者正在接受预防性治疗。因此，季度复季度的收入增长需要时间。但根据我们在第四季度和第一季度看到的趋势，情况正如我们预期的那样发展。除此之外，我们看到一些以前没有接受过预防性治疗的患者开始使用Donzero。所以这些患者，以及那些目前仅接受急性治疗的患者开始使用Donzero。我认为这三个患者群体表明，该特性在患者和医疗保健提供者所期望的方面非常强大。我们有一种差异化的作用机制，我们的销售执行和市场准入团队在支持这些患者开始治疗并坚持治疗方面做得非常出色。
下一个问题来自TD Cowen的Yaron Werber。请讲。嗨，我是代表Yaron的Steven。非常感谢更新，恭喜取得的进展。关于今年剩余时间以及可能2027年的合作收入。你能否谈谈你的预测，因为我认为这比共识可能高出一些。此外，关于，你能否谈谈患者意识方面的努力是否发现了市场规模的任何新更新。你之前提到大约50%的患者已被确定。关于规模的任何更新将非常有帮助。非常感谢。
谢谢。你想先开始，然后Kylie回答第二部分。
当然。关于今年的合作收入，思考方式是我们已将全年收入指引提高到8.75亿美元至9亿美元。这略微偏向商业收入。所以你可以认为这一拆分略微偏向商业收入而非研发收入。显然，我们已经实现并确认了9500万美元的里程碑，加上我们持续的合作收入，这使我们第一季度的合作收入远远超过1亿美元，接近1.3亿至1.4亿美元。在今年剩余时间里，我们还有许多其他潜在的里程碑可以获得，加上我们来自成本分摊和摊销的持续合作收入。所以所有这些项目确实让我们对今年的整体合作收入充满信心。然后对于2027年，我们必须这样想，随着我们预计从特别是helicarsen和eplontersen获得3期数据，2027年将有一些非常大的潜在批准里程碑，这些里程碑可能会推动2027年的合作收入，是的。
我们的上市准备工作进展非常顺利，对吧？
是的。对于Zilga Nursen，我只想强调我们对这个项目的兴奋。这将是我们预期的第一个神经学上市项目，能够为患有亚历山大病的患者带来这种疗法，我认为这对社区来说确实是一个令人兴奋的机会，对伊奥尼斯也是如此。在这方面，我们的重点将是目前在临床试验中的患者，帮助他们过渡，以便他们能够继续治疗。我们将关注的第二个领域是将参加我们正在进行且进展顺利的扩展获取计划的患者。然后正如你所问，关于目前正在被确定的患者以及我们如何帮助这些患者接受治疗？我们认为美国大约有300名左右的亚历山大病患者。其中约50%已被确定。其中一些患者正在接受我刚才提到的治疗，但我们正在通过我们的全渠道和非个人推广活动开展一些扩展工作，以帮助识别越来越多的这些患者。我们真正想确保的是，他们有机会像临床试验中的患者一样体验silganersen，以获得我们在该试验中看到的积极结果。因此，患者识别将是一个重点领域，我们在确保照顾好今天接受治疗的患者和那些已经确定等待治疗的患者的同时，正在做这项工作。
下一个问题来自RBC Capital Markets的Luca Isi。请讲。
谢谢。非常感谢接受我们的问题。这是，早上好，团队。关于的快速问题。本季度发生了什么？药物实际上比第四季度下降了35%。是什么导致了这种疲软？而且看起来阿斯利康现在将药物的可用性标记为医疗保健提供者的预填充范围。这对毛利率有负面影响吗？任何相关信息都将不胜感激。非常感谢。
谢谢。是的。因此，在第一季度，我们继续看到患者接受治疗以及新患者开始治疗的需求非常强劲。所以需求仍然存在。通常，你会看到1月、2月在重新授权方面存在一些压力，以及这些重新授权的时间安排，这在本季度初造成了一些压力。但我们预计在随后的季度中会看到回升，并在进入第二季度及以后的美国市场恢复收入增长。你问到了预填充注射器。实际上，这是为了提供选择，对吧？这是给药的灵活性，是为了让医疗保健提供者决定他们是想使用自动注射器，还是想能够在一些主要中心用预填充注射器治疗这些患者。所以这对项目来说真的是一种选择。目前这对毛利率没有影响。现在看到任何影响还为时过早。所以我会关注未来的季度。再次强调，这是遗传性多发性神经病领域。心肌病领域的市场正在快速增长，关注cardiotransform的读数并为该上市做准备显然是我们的目标。
谢谢。下一个问题来自富国证券的Yanan Su。请讲。
太好了。感谢接受我们的问题。那么想知道对于FCS，你提到需求持续大幅增长。能否从百分比增长的角度进行量化，因为价格变化使我们难以评估。然后，能否谈谈如何看待2027年的SHTG，以及我们可以从2026年的初始上市季度预期什么样的增长？显然，你指引了30亿美元的峰值收入。任何关于可能需要多长时间的感觉，任何信息都将非常有帮助。谢谢。
是的，是的。让我开始，然后Kyle已经谈到了2026年在FHTG上市的预期，可以再谈一下，但也许评论一下2027年。但对于FCS，正如Kyle earlier提到的，我们今年第一季度是迄今为止FCS患者需求和获得的最强劲季度。这纯粹是患者发现以及医疗保健提供者和患者在从疗效和耐受性角度管理疾病方面获得的良好体验的结果。所以需求从未如此之高。我们对所看到的情况感到非常兴奋，我们认为这对SHTG上市是个好兆头。上市轨迹？
是的。我认为再次重要的是要提到，2026年olezarsen的收入指引是1亿至1.1亿美元。我们预计随着时间的推移会稳步增长。正如我也描述的，最初的重点将是高风险SHG患者群体，超过880或超过500且有AP病史。然后进入2027年，我预计会有越来越多的患者加入，比这更广泛，如我所述的2型糖尿病、ASCBD等，上市势头将增强。随着医疗保健提供者获得甘油三酯降低水平的经验并看到Core和Core 2中显示的急性胰腺炎减少，患者基础也将增加。我认为这种经验和证据最终将帮助我们推动明年的发展轨迹。
太好了。谢谢。非常有帮助。谢谢。
下一个问题来自高盛的Salveen Richter。请讲。
嗨，我是代表Salveen的Mark。非常感谢你们接受我们的问题。恭喜本季度。你们提到了季度动态，但我们想知道环比增长的具体驱动因素是什么？对于2026年剩余时间，我们应该注意哪些季度动态？以及你们如何看待这些动态进入2027年及以后？
是的。真正的环比增长来自我们预期看到的转换节奏，对吧，这是一个转换市场，我们预计这种情况将在今年全年持续。但这是主要驱动因素，对吧？我们知道有需求。我们知道Donzero的特性满足了许多患者的需求，包括疗效、耐受性和便利性。我们有转换数据来支持如何将这些患者从现有预防性治疗转换到。随着医疗保健提供者获得经验，我们看到越来越多的医疗保健提供者不仅首次处方，而且我们也看到那些以前使用过该治疗的人一次又一次地使用它。所以我认为加上支付方覆盖，这告诉我们我们对2026年的前景持乐观态度。我认为1.1亿至1.2亿美元的指引与这一预期一致。
我们还有时间回答一个问题，请。
谢谢。最后一个问题来自William Blair的Myles Minter。请讲。
嘿，谢谢让我加入，恭喜本季度。关于TTR心肌病市场，辉瑞就潜在仿制药进入达成和解，时间在2031年年中左右，而不是像2035年那样。这是否改变了你或阿斯利康对心肌病市场未来的看法，以及你们将在cardio TTR transform中的稳定剂背景治疗亚组上投入多少重点？非常感谢。
谢谢，Myles。过去一周左右出现的关于将famines仿制药化与品牌定价的消息对我们来说并不太意外。这与我们之前与阿斯利康一起发布的产品销售指引一致，我们相信我们仍然完全相信沉默剂类别最终将成为TTR淀粉样变性的首选机制。我们相信沉默剂类别将被用作一线治疗，以及在那些不可避免地在稳定剂上进展的患者中，并且如你所问，联合使用也将非常广泛地被利用，特别是如果有数据支持联合使用稳定剂和沉默剂将为这些不可避免地在当前治疗中进展的患者带来进一步益处。我们的研究旨在生成我们认为能够说服医疗保健提供者的 data，他们正在问联合使用稳定剂和沉默剂是否会为这些患者带来进一步益处的问题。因此，这是ATTR心肌病中进行的最大规模研究，联合亚组相当大。所以我们期待今年下半年的数据。我们准备在今年年底前提交NDA，并在明年上市。所以谢谢你，Miles给我这个机会。
所以谢谢你的问题，Miles。感谢今天参加我们电话会议并参与的所有人。我们期待着出色的一年，并在此过程中分享我们的进展。那么，在此之前，谢谢大家，祝大家有美好的一天。
再见
本次会议现已结束。感谢参加今天的演示。您现在可以挂断电话。